特发性血小板减少性紫癜诊疗规范(仅供参照)

特发性血小板减少性紫癜（ITP）诊疗常规本病又称自身免疫性血小板减少性紫癜，约有70%的患者血清中存在抗血小板抗体，这种抗体能被吸附于正常人血小板表面上，引起正常人的血小板减少。

【诊断要点】（一）临床表现多数突然起病，部分患儿病前有病毒感染史，如上呼吸道感染、水痘、腮腺炎等。

预防接种也可为诱发因素。

皮肤、粘膜出血为主要表现，皮肤紫癜、瘀斑，鼻衄和齿龈出血最为多见，也有便血、尿血。

颅内出血罕见。

多量出血时可现贫血。

肝脾和淋巴结多不肿大。

临床多见为急性型；慢性型起病相对缓慢，病程超过6个月。

（二）实验室检查多次检查血小板减少（＜100×109/Ｌ），出血时间延长，血块收缩不良，毛细血管脆性试验阳性。

白细胞计数及分类正常，失血后贫血则红细胞计数与血红蛋白降低，网织红细胞轻度增高。

骨髓巨核细胞计数增多或正常，产生血小板的成熟型巨核细胞减少，血小板成簇少见，提示血小板成熟障碍。

血小板表面相关抗体与补体测定（ＰＡＩｇM、ＰＡＩｇＧ、ＰＡＩｇA、ＰＡＣ）阳性率高达９0%以上，对本病的诊断有重要价值。

（三）宜与继发性血小板减少性紫癜相鉴别，如白血病、再生障碍性贫血常因血小板减少出现紫癜，骨髓检查有鉴别价值。

【处理要点】（一）激素能抑制免疫反应，减少抗体产生。

一般用强的松每日1-2ｍｇ/kg，出血控制后剂量递减，疗程为4-8周。

出血严重可用氢化可的松或地塞米松静脉滴注。

若出血控制，而血小板计数未能完全恢复正常则不必长期应用激素。

（二）免疫抑制药硫唑嘌呤或长春新碱等（四）脾切除慢性型病程半年以上，长期依赖激素或血小板始终＜40×109/Ｌ又伴出血倾向者，可考虑切脾手术，年龄一般掌握在4岁以上。

（五）丙种球蛋白静脉注射大剂量丙球可封闭网状内皮系统，阻抑对血小板的破坏，适用于急重型，疗效显著，但持续作用时间仅2周，可供抢救急用。

特发性血小板减少性紫癜诊疗指南特发性血小板减少性紫癜（idiopathic thrombocytopenic purpura, ITP）是小儿最常见的出血性疾病。

其特点是自发性出血，血小板减少，出血时间延长和血块收缩不良，骨髓中巨核细胞成熟障碍。

一、临床表现偶见病例因注射活疫苗后发病，多发生于注射后15-35天。

本病见于小儿各年龄时期，分急性（≤6个月）与慢性（＞6个月）两型。

小儿时期多为急性ITP。

急性期发病突然，出血严重，出血前不久或出血同时常患上呼吸道感染。

慢性病例无明显年龄高峰但多见于学龄期，多数发病潜隐，出血症状较轻，约10%患儿是由急性转为慢性。

也可依照病情分为四度：①轻度：50×109/L＜血小板＜100×109/L（10万/mm3），只在外伤后出血；②中度：25×109/L＜血小板≤50×109/L，尚无广泛出血；③重度：10×109/L＜血小板≤25×109/L,见广泛出血，外伤处出血不止。

④极重度：血小板≤10×109/L,自发性出血不止，危及生命（包括颅内出血）。

ITP出血的特点是皮肤、粘膜广泛出血，多为散在性针状的皮内或皮下出血点，形成瘀点或瘀斑；四肢较多，但也可为全身性出血斑或血肿；有些患儿以大量鼻衄（约占20%-30%）或齿龈出血为主诉。

常见呕血或黑便，多为口鼻出血时咽下所致，发生真正胃肠道大出血者并不多见。

球结膜下出血也是常见症状。

偶见肉眼血尿。

约1%患儿发生颅内出血，成为ITP致死的主要原因。

二、辅助检查（一）血常规：周围血中最主要改变是血小板减少至100×109/L以下，出血轻重与血小板高低成正比，血小板＜50×109/L时可见自发出血，＜20×109/L时出血明显，＜10×109/L时出血严重。

其余两系基本正常，偶有失血性贫血。

（二）骨髓涂片：主要表现为巨核细胞成熟障碍。

特发性血小板减少性紫癜临床诊疗指南【概述】特发性血小板减少性紫癜（ITP)是一种获得性出血性疾病。

目前普遍认为它是由于体内产生的抗血小板自身抗体与血小板抗原结合，导致血小板迅速从循环中清除的一种自身免疫性疾病。

根据临床特征可将本病分为急性型和慢性型。

儿童ITP多表现为急性型，且大多数患儿可完全恢复，仅10%左右的患儿发展为慢性ITP。

成人ITP中约80%为慢性型。

【临床表现】1.出血症状以四肢及躯干皮肤淤点和淤斑为主，常有牙龈出血、鼻出血、月经过多。

严重者可并发消化道、泌尿道等内脏出血，甚至中枢神经系统出血，危及生命。

2.体检一般无脾脏肿大。

3.临床类型（1）急性型：常见于儿童，以往可无出血史，常于感染、服药、接种疫苗后突然发病，可有畏寒、发热，继之出现出血表现。

血小板计数大多低于20×109/L。

骨髓中巨核细胞数增多或正常，分类以未成熟者居多，体积小，无颗粒，血小板形成显著减少或无血小板形成。

（2）慢性型：以女性居多，女性发病率约为男性的3倍。

各年龄段均可发病，但多见于20〜40岁成人。

起病一般较隐袭，很少有前驱感染等病史，病程一般在半年以上，缓解和发作交替出现。

血小板计数大多在（20〜80)×109/L 之间。

典型者骨髓中巨核细胞数增多或正常，以无血小板形成的颗粒型巨核细胞为主，血小板形成明显减少。

【诊断要点】ITP的诊断是除外性的，其诊断要点如下：1.多次实验室检查血小板计数减少。

2.脾脏不肿大或仅轻度肿大。

3.骨髓检査巨核细胞数增多或正常，有成熟障碍，但个别患者骨髓表现为低巨核细胞性。

骨髓检查的目的是排除再生障碍与造血异常。

4.以下5项中应具有其中1项：（1）肾上腺糖皮质激素治疗有效；（2）脾切除治疗有效；（3）抗血小板膜特异性抗体阳性；（4）血小板寿命缩短。

5.排除继发性血小板减少症、EDTA依赖性假性血小板减少症及其他免疫性疾病（如SLE与抗磷脂综合征）。

6.重型ITP的标准：（1）有3个以上出血部位；（2）血小板计数＜10×109/L。

2022血栓性血小板减少性紫癜诊断与治疗中国指南（全文）一、概述血栓性血小板减少性紫癜（thrombotic thrombocytopenic purpura, TTP）为一种少见、严重的血栓性微血管病，其主要临床特征包括微血管病性溶血性贫血（MAHA）、血小板减少、神经精神症状、发热和肾脏受累等。

TTP的发病机制主要涉及血管性血友病因子（VWF）裂解酶（ADAMTS13）活性缺乏，也与血管内皮细胞VWF异常释放、补体异常活化、血小板异常活化等相关。

血浆中ADAMTS13活性缺乏导致内皮细胞异常释放的超大分子VWF（UL-VWF）不能及时降解，UL-VWF可自发结合血小板，导致微血管内血栓形成、微血管病性溶血，进而引起相应器官缺血、缺氧及功能障碍，引起临床症候群。

根据ADAMTS13缺乏机制不同，TTP分为遗传性TTP（cTTP，又称为Upshaw-Schulman综合征）和免疫性TTP（iTTP）。

cTTP系ADAMTS13基因突变导致血浆ADAMTS13活性缺乏，常在感染、炎症或妊娠等促发因素下发病。

cTTP呈常染色体隐性遗传，基因突变表现为纯合子型或双重杂合子型。

iTTP系因患者体内产生抗ADAMTS13自身抗体，抑制ADAMTS13活性（中和抗体）或与ADAMTS13结合形成抗原抗体复合物而加速ADAMTS13在体内清除。

iTTP多无明确原因（即原发性），也可能继发于感染、药物、肿瘤、自身免疫性疾病、造血干细胞移植等。

iTTP是最常见的临床类型，约占TTP总例数的95%；cTTP较为少见，仅占总例数的5%，但在儿童和孕妇患者中cTTP却占到25%~50%。

二、临床表现国外资料显示，TTP年发病率为2~6/百万，女性与男性之比约为2∶1，高峰发病年龄为30~50岁，但部分cTTP患者在新生儿期即可发病；多数TTP患者发病急骤、病情危重，少数患者发病隐匿、临床表现不典型；炎症、感染、妊娠等是诱发TTP常见的原因，女性cTTP 患者常在妊娠早期出现疾病发作。

附件 2儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范（2019 年版）一、概述原发免疫性血小板减少症（ Primary Immune Thrombocytopenia,ITP），既往亦称为特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性、出血性疾病，儿童年发病率约为 4～5/10 万，高于成人患者。

常有 2～4 周前的前驱感染或疫苗接种史，临床表现以皮肤粘膜出血为主，严重者可有内脏出血，甚至颅内出血。

部分患儿仅有血小板减少，没有出血症状；部分患儿可有明显的乏力症状；威胁生命的严重出血少见，如颅内出血的发生率＜1 。

儿童ITP 是一个良性自限性疾病，80 的病例在诊断后12 个月内血小板计数可恢复正常，仅约20左右的患儿病程持续 1 年以上。

ITP 主要发病机制是由于机体对自身抗原的免疫失耐受, 导致免疫介导的血小板破坏增多和免疫介导的巨核细胞产生血小板不足。

阻止血小板过度破坏和促进血小板生成已成为ITP 现代治疗不可或缺的重要方面。

二、适用范围经临床表现、体格检查、实验室检查确诊的儿童原发性ITP。

不包括继发性血小板减少和遗传性血小板减少类疾病。

三、诊断（一）临床表现比较贴切的描述是：在建康儿童身上发生单纯血小板计数减少（血小板形态、功能无异常）以及与之有关的临床出血表现。

仅有与血小板减少相关的出血表现：以皮肤和粘膜出血多见，表现为紫癜、瘀斑、鼻衄、齿龈出血，消化道出血和血尿。

偶有颅内出血，是引起死亡的最主要原因。

除非有持续或反复活动性出血，否则不伴有贫血表现；没有肝脾淋巴结肿大等表现；通常不伴发热等感染表现。

（二）实验室检查1.血常规：至少 2 次血常规发现血小板计数减少，除确定血小板数量外，需要做血涂片复核血小板数目，检查血小板形态（如大血小板、小血小板或血小板内颗粒情况）、白细胞（数量、形态和包涵体）和红细胞（数目、形态），有助于与其他非ITP 性血小板减少类疾病甄别，如假性血小板减少、遗传性血小板减少和淋巴造血系统恶性肿瘤性疾病的继发性血小板减少等。

Chinese Journal of Practical Pediatrics Oct.2009Vol.24No.10继续医学教育专栏文章编号：1005-2224（2009）10-0814-03特发性血小板减少性紫癜及其诊断和治疗贾苍松，胡莎中图分类号：R72文献标志码：B关键词：特发性血小板减少性紫癜；诊断；治疗Keywords ：idiapathic thrombocytopenic purpura ；dignosis ；treatment 作者单位：四川大学华西第二医院儿科，成都610041电子信箱：jiacangsong@特发性血小板减少性紫癜（ITP ）是儿童时期最常见的出血性疾病之一，国内统计ITP 占儿童出血性疾病的25.1%，以皮肤黏膜自发性出血、血小板减少、出血时间延长和血块收缩不良为主要临床特点。

1病因和发病机制目前ITP 的病因和发病机制尚未完全阐明，可能与多种原因引起的机体免疫紊乱有关，其中病毒感染最受关注。

现已发现十余种病毒与ITP 的发病有关，其中包括疱疹类病毒、麻疹病毒、人类微小病毒B19、风疹病毒、流行性腮腺炎病毒、EB 病毒和肝炎病毒等。

病毒感染导致血小板减少的机制可能为：（1）病毒可能直接作用于巨核细胞，导致血小板产生减少；（2）病毒抗原与相应抗体结合形成免疫复合物沉积到血小板和巨核细胞上，使其破坏增多；（3）机体产生的抗病毒抗体通过分子模拟机制与血小板表面糖蛋白发生交叉反应，或激活补体导致血小板破坏；（4）病毒改变血小板膜糖蛋白结构，血小板抗原性发生改变使机体免疫系统识别它，将血小板当成异物清除。

其他可能的病因包括：支原体感染、细菌感染、药物介导（如利巴韦林、肝素、萘普生、卡马西平等）；疫苗相关（如乙肝病毒疫苗、卡介苗、白百破三联疫苗、脊髓灰质炎糖丸、麻疹、腮腺炎、风疹混合疫苗、流感疫苗等），少数患儿也可无任何诱因而发病。

2临床分型2.1按病程长短分型一般可分为急性型和慢性型。

特发性血小板减少性紫癜诊疗常规【病史采集】1．皮肤、粘膜出血情况，月经情况，有无内脏出血表现；2．发病前药物使用情况，有无感染、皮疹、结缔组织病和神经系统症状；3．疫苗接种史；4．强的松使用情况和疗效。

【相关检查项目】体格检查：1．全身检查：体温、脉博、呼吸、血压、神志、脑膜刺激征、有无脾大；2．紫癜的分布和有无其他皮疹，口鼻出血情况以及毛细血管脆性试验。

实验室检查：1．血、尿、粪常规，肝肾功能；2．血小板计数、凝血时间、血块回缩时间；3．必要时可查血小板功能、白陶土部分凝血活酶时间和凝血酶原时间；4．骨髓象；5．有条件者可检测血小板相关抗体（PAIgG）及血小板寿命；6．抗核抗体、抗双链DNA抗体；如疑伴有溶血性贫血应查Coombs试验；7．肝脾B型超声波。

【诊断及鉴别诊断】诊断：1．广泛的皮肤粘膜及/或内脏出血；2．多次化验检查血小板计数减少；3．脾脏不增大或轻度增大；4．骨髓检查巨核细胞增多或正常，有成熟障碍；5．以下五点中应具备任何一点：（1）泼尼松治疗有效；（2）切脾治疗有效；（3）PAIgG增多；（4）PAC3增多；（5）血小板寿命测定缩短。

６．排除继发性血小板减少症。

鉴别诊断：1．继发性血小板减少症，尤其是药物性、感染性和结缔组织病所致者。

2．Evans综合征。

3．血栓性血小板减少性紫癜。

【治疗原则】1．肾上腺皮质激素:为首选的药物，一般用泼尼松口服,常用剂量为1～2mg/kg/d；待血小板恢复正常或接近正常逐渐减量维持；血小板严重减少的病例，可用大剂量甲基泼尼松龙冲击疗法，1g/d共3天；2．免疫抑制剂：用于部份顽固病例，常用药物有长春新硷、环磷酰胺、硫唑嘌呤。

注意药物毒副作用；3．脾切除；4．严重出血者应输浓缩血小板悬液；5．大剂量丙种球蛋白静脉滴注；6．血浆置换。

【疗效标准】1．显效：血小板恢复正常，无出血症状，持续3个月以上。

维持2年以上无复发者为基本治愈；2．良效：血小板升至50×109/L或较原水平上升30×109/L以上，无或基本无出血症状，维持2个月以上；3．进步：血小板有所上升，出血症状改善，持续2周以上；4．无效：血小板计数及出血症状无改善或恶化。

特发性血小板减少性紫癜临床路径标准住院流程一、适用对象：第一诊断为特发性血小板减少性紫癜（ICD10：D69.3）二、定义：是一组因外周中血小板减少而导致皮肤、粘膜或内脏出血的疾病。

三、诊断依据：根据《内科学第七版》主编陆再英、钟南山，人民卫生出版社 2008年1、病史；2、体格检查：广泛出血累及皮肤粘膜及内脏、脾不大或轻度肿大；3、多次检验血小板计数减少；4、骨穿检查。

四、选择治疗方案的依据：根据《内科学第七版》主编陆再英、钟南山，人民卫生出版社 2008年1、初始经验性治疗药物选择：（1）对症治疗，包括止血（止血敏2.0/天、去氨加压素12ug/天），必要时输血小板（血小板<20×109/L或有内脏出血）；（2）一般情况下首选糖皮质激素治疗（强的松30—60mg/天分次或顿服，根据病情可选用甲泼尼松80mg～500mg/天滴注）；（3）有条件者加用大剂量丙种球蛋白（0.4g/kg/d 连用5天）；2、难治性ITP治疗药物选择：（1）免疫抑制治疗（正规糖皮质激素治疗脾切除疗效不佳者，糖皮质激素使用禁忌或脾切除禁忌证，与糖皮质激素合用以提高及减少糖皮质激素用量），主要药物：①长春新碱：为最常用者。

除具免疫抑制作用外，还可能有促进血小板生成及释放的作用；每次1mg，每周一次，静脉注射，4～6周为一疗程；②环磷酰胺：50～100mg/天，口服，3～6周为一疗程，出现疗效后渐减量，维持4～6周，或400～600mg/天静脉注射，每3～4周一次；③硫唑嘌呤：100～200mg/天，口服，3～6周为一疗程，随后以25～50mg/天维持8~12周，可致粒细胞缺乏，宜注意；④环孢素：主要用于难治性ITP的治疗。

250～500mg/天，口服，维持量50～100mg/天，可持续半年以上；⑤霉酚酸酯（MMF）：难治性ITP可试用，0.5～1.0/天，口服，要注意粒细胞减少的副作用；⑥利妥昔单克隆抗体：抗CD20的人鼠嵌合抗体，375mg/m2静注，可有效清除体内B淋巴细胞，减少自身抗体生成，有人认为可替代脾切除；⑦其他：达那唑，为合成的雄性激素，300～600mg/天，口服，与糖皮质激素有协同作用，作用机制与免疫调节及抗雌激素有关；（2）如上述治疗欠隹，有条件可血浆交换，连续3次以上，每次置换3000ml血浆，也有一定疗效。