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202012目录一、概述 (1)二、数据来源 (2)三、数据标准化和不良反应判定建议 (3)（一）术语的标准化 (3)（二）不良反应的判定 (4)四、具体撰写建议 (6)（一）呈现逻辑 (6)（二）分级和剂量建议 (6)（三）治疗暴露量 (7)（四）安全性特征撰写 (7)（五）呈现特别关注的不良事件 (8)（六）严重不良事件和死亡病例 (8)（七）其它安全性资料 (9)五、小结 (10)一、概述抗肿瘤创新药针对疾病的治疗靶点多，作用机制复杂，药物结构特征各异，因此不同药物的安全性特征具有很大差异。
随着抗肿瘤创新药研发的模式不断创新，越来越多的创新药在早期研究中即可明确治疗人群，结合药代动力学和药效动力学研究结果可以确定有效治疗的剂量范围和给药方式，加之有效性数据突出，可以相对于经典临床试验更少的样本量的临床研究获得研发成功，例如采用单臂研究等。
因此，在递交上市申请时，一些抗肿瘤创新药存在总体安全性暴露量较少和重要器官毒性暴露不充分的问题；另一方面，部分研究报告中不良事件术语不规范和相关性判定依据不充分，且安全性数据来自于术语标准不统一、难以进行汇总合并的多个临床试验，上述问题为科学评价抗肿瘤创新药的安全性，以及制定合理可行的风险管理计划带来了困难和挑战。
系统和全面的安全性评价是抗肿瘤创新药上市申请的审评重点，为鼓励确能带来更好治疗获益的抗肿瘤创新药尽早上市，满足肿瘤患者迫切的临床需求，我们制定了本指导原则，以期帮助申请人在递交新药上市申请时能更有序和高效的准备资料，提高抗肿瘤创新药安全性方面的申报资料质量。
本指导原则从抗肿瘤创新药的安全性数据来源、标准化和具体撰写建议方面，针对首次递交上市申请的抗肿瘤创新药产品，在安全性资料的整理、分析和汇总方面提供建议，为申请人后续参照ICH相关技术指导原则准备申报资料的安全性部分内容提供参考。
本指导原则不能涵盖在安全性资料准备过程中遇到的所有情况。
如有未能阐明的个性化问题，可采用沟通交流的方式解决，后续我们也会结合研发和审评实际以及未来的发展，不断丰富和完善本指导原则。
发布日期20050720栏目化药药物评价>>综合评价FDA关于已上市抗肿瘤药物和生物制品申请新用途（包括新适应症和用法用量）标题的审批指南作者钱思源彭健部门正文内容钱思源译彭健校【译者按：抗肿瘤药物不同于其他药物的特点之一是其用途是逐渐增加的。
抗肿瘤药在获得首个适应症后，在临床实践中往往会被应用于多个瘤种，特别是当某些瘤种尚缺乏有效的治疗手段时。
临床医生经常会凭经验尝试说明书外的新用法，或者增加剂量，或者改变给药途径，或者与其他药物联合使用等。
笔者阅读了FDA关于抗肿瘤药增加新用途的指导原则，深受启发。
总体来看，FDA对于这一类申请持鼓励态度，通过简化临床资料要求等方式予以支持。
除此之外，FDA还主动与抗肿瘤药物研发和应用机构交流，利用各种社会资源以获取具有前景的新用途的最新信息，从而指导企业进行合理开发。
笔者认为，FDA的做法对国内制药企业思考如何开发抗肿瘤药新用途具有一定的参考价值，也对审评机构思考如何更好地引导抗肿瘤药新用途的研发评价具有一定的启发，并对如何更合理的评价这类品种以及如何进行技术要求具有一定的意义。
】一、介绍本指导原则的目的是指导申办者如何进行已上市抗肿瘤药物和生物制品肿瘤新治疗适应症的临床研究，FDA对于这一申请持鼓励态度并为此做了很多工作。
本指导原则是其工作成果的一部分。
另外，现代化法案（1997年版）403章明确指出，FDA将继续鼓励申报者提交增加新用途的补充申请。
本指导原则与该法规的要求一致。
本指导原则讨论了增加抗肿瘤药的新用途这一补充申请所需要资料的质量和数量，也介绍了FDA修订说明书的具体步骤。
关于本文相关信息，可参考下列指导原则：1、提供人用药品和生物制品有效性的临床证据（1998年3月）2、补充申请有效性快速审评的标准（1998年3月）二、背景产品说明书应该提供药品的完整信息。
在有足够资料说明其安全有效的前提下，应该包括所有的临床用法。
抗肿瘤药物在临床应用时常常有许多说明书以外的新用途。
《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》随着科技的不断发展，越来越多的新型抗肿瘤药物被研发出来并应用于临床治疗，给患者带来了新的希望。
然而，由于新型药物的疗效、副作用、用药方法等特点与传统治疗方法有所不同，因此需要有相应的临床应用指导原则以确保患者能够安全有效地使用这些药物。
本文将介绍一些关于新型抗肿瘤药物临床应用指导原则的内容。
首先，对于新型抗肿瘤药物的临床应用，需要根据药物的适应症和患者的病情来确定用药方案。
在选择药物时，要充分考虑患者的病情、身体状况、耐药性等因素，以及药物的毒性、副作用、途径等特点，制定个性化的治疗方案。
同时，应根据患者的肿瘤类型、分期和遗传特征等因素选择合适的靶点药物或免疫疗法，以提高治疗效果。
其次，在应用新型抗肿瘤药物时，需要注意药物的用药安全性。
由于新型药物的副作用和药物相互作用可能与传统药物有所不同，因此应该对患者进行全面的评估，包括疾病史、过敏史、药物过敏史等，并密切监测患者的生理指标和不良反应。
对于一些特殊群体，如老年患者、孕妇、儿童等，更需要慎重选择药物和监测疗效，以确保用药安全。
另外，在进行新型抗肿瘤药物治疗时，需要进行严格的药物管理和监测。
医务人员需要确保药物的配制、存储和使用符合规范，定期对患者进行药物反应和疗效监测，及时调整用药剂量和方案。
此外，还要加强对患者的用药教育和安全提示，提高患者对药物的合理使用和不良反应的认识，增强治疗依从性，减少药物误用和滥用。
最后，对于一些新型抗肿瘤药物的治疗，还需要注意与其他治疗方法的联合应用。
有些新型药物可能会与传统的放疗、化疗等治疗方法产生相互作用，影响疗效和安全性。
因此在进行联合治疗时，应该充分评估各种治疗方法的优劣势，合理安排用药时间和剂量，避免药物相互作用的不良影响。
总之，针对新型抗肿瘤药物的临床应用，需要有科学的指导原则和规范的操作流程，以确保患者能够安全有效地接受治疗。
医务人员需要不断学习更新的药物知识，加强对治疗的监测和管理，提高药物治疗的质量和水平，为患者的生存和生活质量提供更好的保障。
新型抗肿瘤药物临床应用指导原则下载提示：该文档是本店铺精心编制而成的，希望大家下载后，能够帮助大家解决实际问题。
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新型抗肿瘤药物临床应用指导原则1.个体化治疗：新型抗肿瘤药物应根据患者的病情、分子生物学特征、肿瘤类型等因素进行个体化治疗。
医生应根据患者的特征选择适当的药物，并根据患者的反应及时进行调整。
2.综合治疗：新型抗肿瘤药物通常与手术、放疗、化疗等其他治疗方式联合应用，以增强治疗效果。
医生应对患者的病情进行综合评估，制定多学科合作的治疗方案。
3.特定适应症：每种新型抗肿瘤药物有其特定的适应症。
医生应确保患者符合该药物的适应症才进行应用，以提高疗效并降低不良反应的发生。
4.副作用管理：新型抗肿瘤药物可能导致一系列副作用，如恶心、呕吐、脱发、血液系统损伤等。
医生应根据药物的副作用特点，及时监测患者的生命体征和实验室指标，并采取相应的预防和治疗措施。
5.定期随访：新型抗肿瘤药物治疗期间，医生应定期随访患者，了解治疗效果和患者的生活质量。
随访过程中，医生应与患者建立良好的沟通，解答患者的疑问，帮助患者解决治疗中的困难。
6.治疗期间的监测：在使用新型抗肿瘤药物期间，医生应密切监测患者的生命体征、血常规、肝功能、肾功能等指标，及时发现并处理药物相关的不良反应。
7.患者教育：医生应对患者进行相关的教育，帮助患者了解药物的疗效、副作用以及治疗过程中的注意事项。
患者应该明确知道如何正确使用药物，如何处理副作用，以及何时就医等。
8.治疗效果评估：医生应在药物治疗的不同阶段进行治疗效果评估，如影像学检查、肿瘤标志物检测等。
根据治疗效果相应调整治疗方案，争取最佳的治疗效果。
9.临床研究参考：对于一些尚未得到广泛应用的新型抗肿瘤药物，医生可以参考相关的临床研究结果，以了解该药物的疗效和安全性。
在使用这些药物时，也可以作为参考依据。
10.疗效监测：使用新型抗肿瘤药物治疗后，医生应定期监测患者的疗效，比如肿瘤缩小程度，生存期延长等。
根据监测结果，医生可以评估治疗效果的好坏，并进一步指导后续治疗。
总之，新型抗肿瘤药物的临床应用指导原则要求医生个体化、综合化地进行治疗，明确适应症，合理管理副作用，定期随访和监测患者，并进行疗效评估和教育。
新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2023年版）随着医学科技的不断发展和进步，肿瘤治疗领域的药物研发也在不断取得突破。
为了规范新型抗肿瘤药物的临床应用，提高肿瘤患者的治疗效果和生存质量，现制定新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2023年版），旨在为临床医生提供科学、规范的用药指导，以促进新型抗肿瘤药物的合理使用，最大限度地发挥其治疗效果。
第一部分：药物适应症1. 详细列举各类新型抗肿瘤药物的适应症范围，包括但不限于特定癌症类型、分子靶点、转移性程度等。
同时强调仅在临床试验确定安全和有效性的情况下才能扩大适应症范围，严格遵循相关规定。
2. 对于新药适应症的扩大或变更，需依据最新的临床研究结果和专家共识，严格按照药品监管部门的规定进行审批和调整，严防滥用和误用。
第二部分：用药剂量和方案1. 述明各种新型抗肿瘤药物的推荐剂量和给药方案，包括以体表面积为基础的剂量计算方法、静脉或口服给药途径等细节，以确保患者接受到合适的治疗。
2. 强调在实际用药中对于特殊人裙（如老年患者、儿童、孕妇等）的剂量和用药方案调整，提醒医生遵循相关的用药指南和专家共识，确保用药安全和有效性。
第三部分：不良反应和管理1. 详细列举各类新型抗肿瘤药物可能出现的不良反应及其发生率，包括但不限于消化道反应、造血系统毒性、心脏毒性等，并提供相应的预防和处理措施。
2. 强调医生在用药前应充分告知患者可能出现的不良反应及其严重程度，鼓励患者和家属配合医生进行监测和管理，及时就医处理。
第四部分：临床应用注意事项1. 提醒临床医生对于新型抗肿瘤药物的应用要点，包括用药时间、用药顺序、饮食禁忌、与其他药物的相互作用等，以确保患者获得最佳治疗效果。
2. 强调在新型抗肿瘤药物临床应用中需密切监测患者的疗效和不良反应，进行个体化治疗和定期评估，确保治疗方案的科学性和有效性。
结语：新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2023年版）的制定旨在为临床医生提供科学、规范的用药指导，以促进新型抗肿瘤药物的合理使用，最大限度地发挥其治疗效果，提高肿瘤患者的生存质量。
已上市药品和生物制品增长新的抗肿瘤适应症的技术指导原则1998年12月美国FDA发布2023年6月药审中心组织翻译诺华制药有限公司翻译北核协会审核药审中心最终核准目录I. 引言 (1)II. 背景 (1)III. 支持补充申请需要的数据 (2)A. 需要的临床数据类型和数量 (2)B. 临床研究数据的其它来源 (5)IV. FDA鼓励对抗癌药物进行补充申请的措施 (6)A. 鼓励向审评机构提出建议 (6)B. 运用社会团队资源 (7)C. 协助寻找有希望的新适应症 (7)D. 支持申请者对药物应用的开发 (7)E. 继续优先审评某些补充申请 (8)F. 指派负责人 (8)已上市药品和生物制品增长新的抗肿瘤适应症的技术指导原则I. 引言本指导原则的目的是指导申请者如何规划已上市抗肿瘤药物和生物制品新适应症的申请文献。
审评机构对于递交已批准药物和生物制品新适应症的补充申请持鼓励态度，并为此正在进行很多工作，本指导原则就是其工作内容的一部分。
此外，1997年食品药品监督管理局现代化法（the Modernization Act）第403章明确指出，FDA将继续鼓励申请者提交增长其产品新适应症的补充申请，本指导原则与该法规的规定一致。
本公司指导原则讨论了增长抗肿瘤药处方信息的新适应症这一补充申请所需要资料的质量和数量，此外，还介绍了FDA更新抗肿瘤药标签说明书内容的具体环节。
关于本文相关信息，申请者可参考下列指导原则：提供人用药品和生物制品有效性的临床证据（1998年05月）；有效性补充申请加速审评的标准，涉及优先审评有效性补充申请（1998年05月）。
II. 背景一个产品标签说明书是为了提供某个产品的全面处方信息，应涉及所有具有足够数据证明产品安全性和有效性的临床适应症。
在临床实践中，抗癌产品增长许多新的适应症是很常见的现象，但是，却未被列入产品标签说明书中，尽管它们已得到了临床研究发表数据的支持。
目前，上市许可证持有者在对其已上市产品递交增长新适应症补充申请的过程中，同时存在着积极和悲观因素。
已上市药品和生物制品增加新的抗肿瘤适应症的技术指导原则1998年12月 美国FDA发布2009年6月 药审中心组织翻译诺华制药有限公司翻译北核协会审核药审中心最终核准目录I. 引言 (1)II. 背景 (1)III. 支持补充申请需要的数据 (2)A. 需要的临床数据类型和数量 (2)B. 临床研究数据的其它来源 (5)IV. FDA鼓励对抗癌药物进行补充申请的措施 (6)A. 鼓励向审评机构提出建议 (6)B. 利用社会团体资源 (7)C. 协助寻找有希望的新适应症 (7)D. 支持申请者对药物应用的开发 (7)E. 继续优先审评某些补充申请 (8)F. 指派负责人 (8)已上市药品和生物制品增加新的抗肿瘤适应症的技术指导原则I. 引言本指导原则的目的是指导申请者如何规划已上市抗肿瘤药物和生物制品新适应症的申请文件。
审评机构对于递交已批准药物和生物制品新适应症的补充申请持鼓励态度，并为此正在进行很多工作，本指导原则就是其工作内容的一部分。
另外，1997年食品药品监督管理局现代化法（the Modernization Act）第403章明确指出，FDA将继续鼓励申请者提交增加其产品新适应症的补充申请，本指导原则与该法规的要求一致。
本企业指导原则讨论了增加抗肿瘤药处方信息的新适应症这一补充申请所需要资料的质量和数量，另外，还介绍了FDA更新抗肿瘤药标签说明书内容的具体步骤。
关于本文相关信息，申请者可参考下列指导原则：提供人用药品和生物制品有效性的临床证据（1998年05月）；有效性补充申请加速审评的标准，包括优先审评有效性补充申请（1998年05月）。
II. 背景一个产品标签说明书是为了提供某个产品的全面处方信息，应包括所有具有足够数据证明产品安全性和有效性的临床适应症。
在临床实践中，抗癌产品增加许多新的适应症是很常见的现象，但是，却未被列入产品标签说明书中，尽管它们已得到了临床研究发表数据的支持。
抗肿瘤药物临床应用指导原则全文抗肿瘤药物临床应用指导原则（征求意见稿）目录第一章抗肿瘤药物临床应用的基本原则ﻩ错误!未定义书签。
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...文档交流仅供参考... 第二章抗肿瘤药物临床应用的管理.......... 错误!未定义书签。
...文档交流仅供参考...一、抗肿瘤药物的管理ﻩ错误!未定义书签。
...文档交流仅供参考...（一)分级管理......................... 错误!未定义书签。
...文档交流仅供参考...（二)使用管理......................... 错误!未定义书签。
...文档交流仅供参考...(三）配置管理......................... 错误!未定义书签。
...文档交流仅供参考...(四)人员资质管理ﻩ错误!未定义书签。
...文档交流仅供参考...二、落实与督查.......................... 错误!未定义书签。
...文档交流仅供参考... 第三章各类抗肿瘤药物的适应证和注意事项ﻩ错误!未定义书签。
...文档交流仅供参考...一、细胞毒类药物ﻩ错误!未定义书签。
...文档交流仅供参考...（一)作用于ＤNＡ化学结构的药物ﻩ错误!未定义书签。
附件10：已上市抗肿瘤药物增加新适应症技术指导原则一、概述本指导原则的目的是指导申请人如何规划已上市抗肿瘤化学药物和生物制品增加新适应症的申请。
本指导原则对抗肿瘤药物增加新适应症所需要的临床研究的要求进行讨论和说明。
需明确的是，本指导原则中所指的增加的适应症应为肿瘤领域的新适应症，而且该适应症应为国内外均未批准的新适应症。
已经上市的抗肿瘤药物增加非肿瘤领域新适应症的申请，不包含在本指导原则范围之内。
二、背景对申请人而言，已上市的抗肿瘤药物递交补充申请以增加新适应症存在积极和消极两方面的因素。
积极因素包括：（1）可以给患者和临床医生提供经科学证实的最佳和最新治疗信息；（2）由于能用于更多的临床适应症，可能增加该药物的商业利润；（3）增加的适应症还有可能获得国家医保／社保部门或第三方保险公司的报销。
消极因素包括：（1）需要一定资金和人力资源来完成新的临床研究以证实新适应症能够使患者获益；（2）需要一定资金和人力资源提交临床新适应症申报资料，以获得药政管理部门的批准；（3）有些情况下即使说明书中增加了新的适应症也并不能获得商业利润。
例如：新增加的适应症是一个少见疾病或者该药物已不再处于专利保护的状态等等。
然而，药物说明书是为了提供某个药物的全面处方信息，其内容应包括药物所有具有足够数据证明其安全性和有效性的临床适应症等信息。
当抗肿瘤药物上市后，在随后的临床实践中往往会出现许多新的用法和／或用途（新的适应症）。
尽管这些新的用法和／或新的用途已经有临床研究发表数据的支持，但是这些信息却未被列入药物说明书中。
为了更客观、科学地反映药物的处方信息，在已有的药物说明书中增加这些新的适应症是有必要的。
三、新申请需要的数据为了增加已上市抗肿瘤药物说明书中的新适应症信息，申请人必须递交补充申请。
补充申请资料中应提供与增加新适应症相关的所有临床研究资料，包括阴性结果、难以评价的结果和阳性结果。
申请人必须提供足够数量的高质量资料来证明药物对新适应症的安全有效性，提供的资料应具有高度的可靠性。
附件10：
已上市抗肿瘤药物增加新适应症技术指导原则
一、概述
本指导原则的目的是指导申请人如何规划已上市抗肿瘤化学药
物和生物制品增加新适应症的申请。
本指导原则对抗肿瘤药物增加新适应症所需要的临床研究的要求进行讨论和说明。
需明确的是，本指导原则中所指的增加的适应症应为肿瘤领域的新适应症，而且该适应症应为国内外均未批准的新适应症。
已经上市的抗肿瘤药物
增加非肿瘤领域新适应症的申请，不包含在本指导原则范围之内。
二、背景
对申请人而言，已上市的抗肿瘤药物递交补充申请以增加新适应症存在积极和消极两方面的因素。
积极因素包括：（1）可以给患者和临床医生提供经科学证实的最佳和最新治疗信息；（2）由于能用于更多的临床适应症，可能增加该药物的商业利润；（3）增加的适应症还有可能获得国家医保／社保部门或第三方保险公司的报销。
消极因素包括：（1）需要一定资金和人力资源来完成新的临床研究以证实新适应症能够使患者获益；（2）需要一定资金和人力资源提交临床新适应症申报资料，以获得药政管理部门的批准；（3）有些情况下即使说明书中增加了新的适应症也并不能获得商业利润。
例如：新增加的适应症是一个少见疾病或者该药物已不再处于专利保护的状态等等。
然而，药物说明书是为了提供某个药物的全面处方信息，其内容应包括药物所有具有足够数据证明其安全性和有效性的临床适应症等信息。
当抗肿瘤药物上市后，在随后的临床实践中往往会出现
许多新的用法和／或用途（新的适应症）。
尽管这些新的用法和／或
新的用途已经有临床研究发表数据的支持，但是这些信息却未被列入药物说明书中。
为了更客观、科学地反映药物的处方信息，在已
有的药物说明书中增加这些新的适应症是有必要的。
三、新申请需要的数据
为了增加已上市抗肿瘤药物说明书中的新适应症信息，申请人必须递交补充申请。
补充申请资料中应提供与增加新适应症相关的所有临床研究资料，包括阴性结果、难以评价的结果和阳性结果。
申请人必须提供足够数量的高质量资料来证明药物对新适应症的安全有效性，提供的资料应具有高度的可靠性。
这是科学的要求，也是法规的要求。
（一）临床研究的要求
已上市的抗肿瘤药物增加新适应症应进行临床研究，所需要的临床研究要求取决于既往研究的有效性、安全性信息和新适应症的具体情况。
如果增加的新适应症在临床上已经具有有效的治疗方法，即现有治疗方法能提供获益的状况下，通常应进行随机对照研究，并采用临床终点如生存期等，单臂试验或以替代指标来评价有效性的结果通常不能成为批准依据。
例如，某药物被批准用于治疗晚期乳腺癌，那么，申请增加晚期肝癌的适应症应开展另一项以生存期为终点的充分良好对照的临床研究作为其支持依据。
如果新增加的适应症在临床上尚无有效的治疗方法，即现有治疗方法不能提供显著获益的状况下，可考虑采用以安慰剂为对照组的随机对照研究或单臂临床研究的结果作为支持依据。
研究终点可以选择生存期、无进展生存期等和／或者其他替代指标。
具体要求参见《抗肿瘤药物临床研究技术指导原则》和《抗肿瘤药物终点指标的指导原则》。
关于安全性的要求：由于已上市药物的安全性特征在既往的临床研究中已明确，如果新适应症针对的用药人群、给药方案以及合并治疗等未出现重大变更，那么支持该药新适应症的申请所需要的安全性资料可以简化。
但是，如果新适应症针对的用药人群、给药方案以及合并治疗等出现了重大变更，可能导致新的安全性问题，则应提供新的安全性信息。
增加新适应症申请包括以下情况：
1.增加新瘤种
申请增加新瘤种应进行临床研究以证明其在新患者人群中的安全性和有效性。
例如，某药物被批准用于治疗晚期乳腺癌，那么，申请增加晚期肝癌的适应症应开展另一项充分良好对照的临床研究作为其支持依据。
2.增加新给药方案
新给药方案包括对已批准适应症的给药剂量的变更和用药时间变更等，目的是改善有效性、耐受性或依从性。
申请增加新给药方案应进行临床研究以证明新的给药方案的安全性和有效性。
例如某药物已经获得三周给药方案的批准，那么，申请增加每周给药方案也应以充分良好对照的临床研究作为其支持依据。
3.增加早期或晚期用药
某药已显示了用于某一肿瘤晚期治疗的安全有效性，申请增加该肿瘤早期治疗应进行临床研究以证明其安全有效性。
例如某药物被批准用于治疗晚期乳腺癌，那么，申请增加乳腺癌的辅助治疗也应以充分良好对照的临床研究作为其支持依据。
4.增加三/二/一线用药
某药已显示了用于某一肿瘤某线治疗的安全有效性，申请增加该肿瘤其他分线治疗应进行临床研究以证明其安全有效性。
例如某药物被批准用于治疗晚期乳腺癌的三线治疗，那么，申请增加乳腺癌的二线/一线治疗应以充分良好对照的多中心临床研究作为其支持依据。
5.增加单药或联合用药
某药已显示了用于某一肿瘤单药治疗的安全有效性，申请增加该肿瘤联合治疗应进行临床研究以证明其安全有效性。
例如某药物被批准用于治疗晚期乳腺癌的单药治疗，那么，申请增加乳腺癌联合治疗应以充分良好对照的多中心临床研究作为其支持依据。
6.增加儿童用药或成人用药
由于成人和儿童的病理生理有所不同，因此，虽然药物在成人患者中已显示了安全性和有效性，但仍应在儿童中进行临床研究以证明该药在儿童中使用的安全有效性。
研究结果应能证明儿童和成人的药代动力学数据相近，有效性和安全性研究结果也相似。
儿童中进行临床研究的要求应视具体情况而定。
具体要求参见《抗肿瘤药物临床研究技术指导原则》和《抗肿瘤药物终点指标的指导原则》。
同理，某药物在儿童中已显示了其安全性和有效性，仍应在成人中进行临床研究以证明该药在成人中使用的安全性和有效性。
所有上述例子是支持本指导原则涵盖的申请类型所需提供的临床研究的一般要求，但根据对药物认识的程度和所研究的特殊肿瘤适应症，有时针对不同的情况可能会有很多其他要求。
鼓励申请人和国家食品药品监督管理局进行交流讨论。
（二）临床研究数据的来源
申请新适应症所提供的临床研究数据可以来源于两部分，一部分为制药企业发起的临床研究，另一部分为研究者发起的临床研究（IIT，Investigator Initiated Trial）。
高质量的IIT结果也可以作为支持批准增加新适应症的重要参考。
对IIT提供的数据有如下要求: 临床研究机构应具有国家有关GCP 法规要求的相应资质并有丰富的临床研究经验；主要研究者(PI，Principal Investigator)也应具有国家有关GCP法规要求的相应资质和丰富的临床研究经验，并在同行评议中获得较高学术地位；提供的资料应包括伦理委员会批件、详细的方案、研究数据（例如：病例记录表，CRF）、临床研究报告和统计分析报告；该研究应有严格、规范的质量管理体系，监查、稽查程序和记录。
在同行公认的、高水平的学术期刊上发表的有关临床研究的文献可作为IIT资料的补充支持信息。
这些文献应该是符合国家GCP要求的、规范的临床研究报告，结果应能一致表明该药物在新肿瘤适应症中的安全性和有效性。
除了期刊中已经公开的信息之外，申请人如果能补充提供更多的信息，如研究方案、详细的基线情况、统计数据库、病例记录表等，可作为更有力的证据来支持该新申请的批准。
采用研究者发起的临床研究（IIT）申请增加新适应症时，申请人还应提供在IIT研究和已发表研究文献中的研究者与该药物的商业利益无关的书面证明材料。
