获得性再生障碍性贫血简介
目录
•1拼音
•2英文参考
•3概述
•4获得性再生障碍性贫血的诊断
o 4.1诊断依据
o 4.2诊断分型
▪ 4.2.1重型再生障碍性贫血（SAA）
▪ 4.2.2超重型再生障碍性贫血（VSAA）
▪ 4.2.3非重型再生障碍性贫血（NSAA）
•5获得性再生障碍性贫血的治疗
o 5.1免疫抑制治疗
▪ 5.1.1抗胸腺/淋巴细胞球蛋白（ATG/ALG）
▪ 5.1.2环孢素（CsA）
o 5.2对症支持治疗
▪ 5.2.1小剂量丙种球蛋白
▪ 5.2.2促造血治疗
▪ 5.2.3胸腺肽
▪ 5.2.4“白膜”输注
o 5.3造血干细胞移植
•6参考资料
•附：
o1获得性再生障碍性贫血相关药物
o2治疗获得性再生障碍性贫血的中成药
1拼音
huò dé xìng zài shēng zhàng ài xìng pín xuè
2英文参考
acquired aplastic anemia，AA[国家基本药物临床应用指南：
2012年版.化学药品和生物制品]
3概述
获得性再生障碍性贫血（acquired aplastic anemia，AA）是指原发性无纤维化和异常浸润的骨髓衰竭（低增生）导致的全血细胞减少[1]。目前认为，获得性再生障碍性贫血是一类T淋巴细胞功能亢进、过度凋亡骨髓细胞而导致的骨髓衰竭性疾病[1]。
4获得性再生障碍性贫血的诊断
4.1诊断依据
（1）血常规提示一系或多系血细胞减少[1]。
（2）骨髓增生减低或重度减低，小粒空，淋巴细胞比例高[1]。
（3）T细胞功能亢进指标：如CD4+/CD8+比值减低，IL2、IFNγ水平增高，辅助性T细胞（Th）1/Th2比值增高等[1]。
（4）除外其他可引起血细胞减少的血液系统疾病（如骨髓增生异常综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、先天性骨髓衰竭症等）及非血液系统疾病[1]。
4.2诊断分型
4.2.1重型再生障碍性贫血（SAA）
血象满足以下两项：中性粒细胞<0.5×109/L，PLT<20×109/L，网织红细胞<20×109/L；骨髓增生减低或重度减低（小于正常的25%，或为正常的25%～50%，但残存造血细胞<30%）[1]。
4.2.2超重型再生障碍性贫血（VSAA）
符合重型再生障碍性贫血（SAA）标准，但中性粒细胞<0.2×109/L[1]。
4.2.3非重型再生障碍性贫血（NSAA）
不符合重型再生障碍性贫血（SAA）和超重型再生障碍性贫血（VSAA）标准的AA患者[1]。
5获得性再生障碍性贫血的治疗
5.1免疫抑制治疗
5.1.1抗胸腺/淋巴细胞球蛋白（ATG/ALG）
ATG/ALG有马、兔、猪等不同来源，不同来源的制剂临床用量不
同[1]。
法国产马ATC用量为10～15mg/（kg·d），法国产兔ATG为3～5mg/（kg·d），德国产兔ALG为3～5mg/（kg·d），国产猪ATG20～30mg/（kg·d），疗程5天[1]。
用药前先进行过敏试验，阴性者方可应用，并同时用肾上腺糖皮质激素预防血清病反应[1]。
ATG/ALG急性不良反应包括超敏反应、发热、皮疹、高血压等，用药过程中应旁备抢救设备及药品，严密监护患者生命体征，及时给予对症处理[1]。用药后1周可出现血清病反应（发热、关节酸痛等），可调整肾上腺皮质激素用量[1]。
应用ATG/ALG时，应尽量为患者创造无菌环境，一旦发现感染迹象，须遵循“重锤出击、降阶梯”原则，及时给予抗生素治疗[1]。
5.1.2环孢素（CsA）
环孢素（CsA）与ATC/ALG联合应用，常规用量为口服3～5mg/（kg·d）[1]。
环孢素（CsA）的主要不良反应包括消化道反应、齿龈增生、色素沉着、肌肉震颤、肝肾功能损害，少数出现头痛和血压变化[1]。
环孢素（CsA）治疗疗程要长，一般需小剂量（可小至25mg）巩固数年[1]。
（3）肾上腺糖皮质激素：以甲泼尼龙和泼尼松为主。以泼尼松为例，按照1mg/（kg·d）与ATG/ALG同步应用，疗程15天（前5天折合成静脉皮质激素），足量应用至ATG/ALG后第16天开始逐步减药，第31天停药[1]。
5.2对症支持治疗
5.2.1小剂量丙种球蛋白
是辅助治疗AA合并感染常用的免疫支持治疗，一般剂量为2.5～5.0g/d[1]。监测患者是否出现发热、荨麻疹等过敏反应[1]。
5.2.2促造血治疗
雄激素、造血 *** 因子等，与ATG/ALG及CsA合用，促进造血功能恢复[1]。
5.2.3胸腺肽
适用于继发于病毒性肝炎的AA患者（肝炎相关性AA），可调整细胞免疫，辅助清除或抑制病毒，对于各种类型肝炎均有治疗效果，适用于AA免疫支持治疗[1]。
5.2.4“白膜”输注
即具有正常免疫功能的白细胞（主要是中性粒细胞），用于抗生素及其他支持治疗仍不能控制的严重感染[1]。一般成人剂量为每天1次，每次10～20单位，连续输注2～3天。拟行骨髓移植的患者不宜采用[1]。
5.3造血干细胞移植
对于年龄<40岁有合适供体的患者可行造血干细胞移植治疗[1]。
6参考资料
1.^ [1] 国家基本药物临床应用指南和处方集编委会主编.国家基本药物临床应用指南：2012年版[M].北京：人民卫生出版社，2013：149150.
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再生障碍性贫血 一、概念： 再生障碍性贫血是一组由化学、物理、生物因素，药物及不明原因引起骨髓干细胞及造血微环境损伤，以致红髓被脂肪髓代替、血中全血细胞减少的疾病。 二、临床表现及分型： 再生障碍性贫血病人由于骨髓受抑制，全血细胞减少、免疫功能异常，临床上主要表现为贫血、出血、感染。体现在各个病例的症状不完全相同，有的病例以贫血症状为主，有的则以出血和感染为突出表现。 根据起病缓急、病情严重程度，进展情况不同，再生障碍性贫血可分为两个类型，即急性再生障碍性贫血和慢性再生障碍性贫血。 1、急性再生障碍性贫血：基本特点是起病急，病情进展快，贫血较重，病 人出现皮肤苍白、明显乏力、头晕、心悸、气短，呈进行性加剧。出血 倾向重，可出现全身各部位广泛出血，表现为皮肤紫癜或大片淤斑，口 腔黏膜血泡，齿龈、鼻腔出血，消化道出血如便血、呕血、血尿、女病 人月经量增多等表现，严重者可出现头痛、颈项强直、视物模糊、双侧 瞳孔不等大、意识改变等颅内出血表现，常可危及生命。病人易合并感 染症状，出现持续高热，感染部位以咽部、肺部、肛周及泌尿道感染较 为多见，常合并有败血症。病原菌以革兰阴性杆菌、绿脓杆菌、金黄色 葡萄球菌等多见，感染不易控制，且往往与出血互为因果，并加重贫血，使病情进一步恶化。 2、慢性再生障碍性贫血：基本特点是起病和进展均较缓慢，常见病人诉头 晕、疲乏、心悸、气短，以活动后明显。皮肤可见散在出血点和淤斑， 可见口鼻腔少量出血，内脏出血较少见。约半数病人出现发热，以上呼 吸道感染多见，感染易控制。浅表淋巴结、肝、脾一般无肿大。 三、ATG的药理作用： ATG（抗胸腺细胞球蛋白）产生免疫抑制的基本原理是作用于活化的T淋巴细胞，使淋巴细胞衰竭，ATG在衰竭T细胞作用的基础上，可激发其它引起免疫抑制活性的淋巴细胞功能。 四、ATG的副作用： ATG治疗最初几天，大多数患者可出现发热、寒颤、多形性皮疹、低血压/高血压；治疗过程中可引起血小板及中性粒细胞减少、出血加重、血小板输注需求量增加；较少见的副作用包括：毛细血管渗漏综合征、溶血、心律失常及癫痫发作；如果ATG经周围静脉输注，可发生静脉炎；治疗后7~10天约60%患者可发生血清病，其常见症状有：反复发热、皮疹、胃肠道症状、肌痛、关节痛及蛋白尿等，严重时可危及生命，血清病发病率取决于ATG 类型、剂量及疗程；肝肾毒性极少见。ATG治疗期间需严密监护，应用小剂量皮质类固醇可减轻或预防绝大多数急性副作用。 五、ATG的治疗方法： ATG主要用于治疗重型再生障碍性贫血。用法：ATG3~5mg/kg/d,连用五天，同时应用激素，激素主要是抗过敏的作用，用ATG后继续使用激素主要是为预防迟发过敏反应，后激素逐渐减量，一般在一个月内减完。 六、再生障碍性贫血患儿的护理：
儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议 正文 再生障碍性贫血(aplastic anemia，AA)是一组以骨髓有核细胞增生减低和外周全血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病[1,2,3]。根据国际上骨髓衰竭综合征领域的研究进展[4]，结合我国儿童AA临床诊治实际情况[5,6]，中华医学会儿科学分会血液学组和《中华儿科杂志》编辑委员会组织有关专家制定本版建议，以规范我国儿童获得性AA的诊疗行为，提高诊治水平。 AA分为先天性和获得性两大类。先天性AA主要包括Fanconi贫血、先天性角化不良、Shwachman-Diamond综合征、Diamond-Blackfan贫血和先天性无巨核细胞性血小板减少症等。如因明确病因(如药物、放射损伤、病毒感染等)所致获得性AA称为继发性获得性AA；无明确致病因素的获得性AA称为特发性获得性AA。本建议主要适用于特发性获得性AA。 一、诊断和分型标准 (一)诊断标准 1．临床表现： 主要表现为贫血、出血、感染等血细胞减少的相应临床表现。一般无肝、脾、淋巴结肿大。 2．实验室检查： (1)血常规检查：红细胞、粒细胞和血小板减少，校正后的网织红细胞<1%。至少符合以下3项中的2项：①血红蛋白<100 g/ L；②血小板<100×109/L；③中性粒细胞绝对值<1.5×109/L(如为两系减少则必须包含血小板减少)[2,7]。(2)骨髓穿刺检查：骨髓有核细胞增生程度活跃或减低，骨髓小粒造血细胞减少，非造血细胞(淋巴细胞、网状细胞、浆细胞、肥大细胞等)比例增高；巨核细胞明显减少或缺如，红系、粒系可明显减少。由于儿童不同部位造血程度存在较大差异，骨髓穿刺部位推荐首选髂骨或胫骨(年龄小于1岁者)[1,8,9,10,11,12]。(3)骨髓活检：骨髓有核细胞增生减低，巨核细胞减少或缺如，造血组织减少，
获得性再生障碍性贫血简介 目录 •1拼音 •2英文参考 •3概述 •4获得性再生障碍性贫血的诊断 o 4.1诊断依据 o 4.2诊断分型 ▪ 4.2.1重型再生障碍性贫血（SAA） ▪ 4.2.2超重型再生障碍性贫血（VSAA） ▪ 4.2.3非重型再生障碍性贫血（NSAA） •5获得性再生障碍性贫血的治疗 o 5.1免疫抑制治疗 ▪ 5.1.1抗胸腺/淋巴细胞球蛋白（ATG/ALG） ▪ 5.1.2环孢素（CsA） o 5.2对症支持治疗 ▪ 5.2.1小剂量丙种球蛋白 ▪ 5.2.2促造血治疗 ▪ 5.2.3胸腺肽 ▪ 5.2.4“白膜”输注 o 5.3造血干细胞移植 •6参考资料 •附： o1获得性再生障碍性贫血相关药物 o2治疗获得性再生障碍性贫血的中成药 1拼音 huò dé xìng zài shēng zhàng ài xìng pín xuè 2英文参考 acquired aplastic anemia，AA[国家基本药物临床应用指南：
2012年版.化学药品和生物制品] 3概述 获得性再生障碍性贫血（acquired aplastic anemia，AA）是指原发性无纤维化和异常浸润的骨髓衰竭（低增生）导致的全血细胞减少[1]。目前认为，获得性再生障碍性贫血是一类T淋巴细胞功能亢进、过度凋亡骨髓细胞而导致的骨髓衰竭性疾病[1]。 4获得性再生障碍性贫血的诊断 4.1诊断依据 （1）血常规提示一系或多系血细胞减少[1]。 （2）骨髓增生减低或重度减低，小粒空，淋巴细胞比例高[1]。 （3）T细胞功能亢进指标：如CD4+/CD8+比值减低，IL2、IFNγ水平增高，辅助性T细胞（Th）1/Th2比值增高等[1]。 （4）除外其他可引起血细胞减少的血液系统疾病（如骨髓增生异常综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、先天性骨髓衰竭症等）及非血液系统疾病[1]。 4.2诊断分型 4.2.1重型再生障碍性贫血（SAA） 血象满足以下两项：中性粒细胞<0.5×109/L，PLT<20×109/L，网织红细胞<20×109/L；骨髓增生减低或重度减低（小于正常的25%，或为正常的25%～50%，但残存造血细胞<30%）[1]。 4.2.2超重型再生障碍性贫血（VSAA） 符合重型再生障碍性贫血（SAA）标准，但中性粒细胞<0.2×109/L[1]。 4.2.3非重型再生障碍性贫血（NSAA） 不符合重型再生障碍性贫血（SAA）和超重型再生障碍性贫血（VSAA）标准的AA患者[1]。 5获得性再生障碍性贫血的治疗 5.1免疫抑制治疗 5.1.1抗胸腺/淋巴细胞球蛋白（ATG/ALG） ATG/ALG有马、兔、猪等不同来源，不同来源的制剂临床用量不
再生障碍性贫血的血常规指标再生障碍性贫血的临床表现 导读：再生障碍性贫血简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，对身体的伤害是比较大的，因此了解其血常规指标，积极的采取有效的措施进行治疗是非常重要的。 再生障碍性贫血的血常规指标再生障碍性贫血的临床表现。再生障碍性贫血简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，对身体的伤害是比较大的，因此了解其血常规指标，积极的采取有效的措施进行治疗是非常重要的。 再生障碍性贫血的血常规各项指标 再生障碍性贫血在临床上常表现为贫血、出血和感染。再生障碍性贫血，由于其病理生理机制复杂，治疗难度大，疗效低。血常规检查可以帮助确诊再障，其血常规各项指标呈现以下特点： 1.血小板：最少可在5×109/L以下，最多可达40×109/L以上，多数在(10~20)×109/L。 2.血红蛋白及红细胞：为正细胞正色性贫血或大细胞性贫血。血红蛋白和红细胞平行下降，多为中度贫血，血红蛋白最低可达20~30g/L,最高可达l00g/L,多数在30~40g/L。 3.网织红细胞：0.8%~2.3%,最多可达3%~5%，多数>1%，但绝对值低于正常值。 4.白细胞及分类：白细胞计数最少可在1×109/L以下，最多可达4×109/L,多数在(2~3)×109/L;分类计数淋巴细胞的比例增高，最高可达60%~70%以上。 再生障碍性贫血的临床表现： 1.急性型再障 起病急，进展迅速，常以出血和感染发热为首起及主要表现。病初贫血常不明显，但随着病程发展，呈进行性进展。几乎均有出血倾向，60%以上有内脏出血，主要表现为消化道出血、血尿、眼底出血(常伴有视力障碍)和颅内出血。皮肤、黏膜出血广泛而严重，且不易控制。病程中几乎均有发热，系感染所致，常在口咽部和肛门周围发生
再生障碍性贫血 再生障碍性贫血，简称再障，是由多种原因导致造血干细胞的数量减少、功能障碍所引起的一类贫血，又称骨髓造血功能衰竭症。临床主要表现为骨髓造血功能低下，进行性贫血、感染、出血和全血细胞减少。再障的年发病率在我国为7。4/100万人口，欧美为(4.7~13. 7)/100万灭口，日本为(14.7~24.0)/100万人口，可发生于各年龄段，老年人发病率较高；男、女发病率无明显差异。 再障的分类方法较多。根据病因不同可分为遗传性再障（先天性）与获得性再障（后天性）；获得性再障还可根据有无明确诱因分为原发性再障与继发性再障。临床较常用的是根据病人的病情．、血象、骨髓象及预后，分为重型再障( SAA)和非重型再障(N SAA)。有学者从重型中分出极重型(VSAA)。国内学者曾将再障分为急性型( AAA)和慢性型(CAA)；1986年以后，、又将AAA改称为重型再障I型( SAA-I)，将CAA进展成的急性型称为重型再障Ⅱ型（SAA-Ⅱ）。 【临床表现】 再障的临床表现与全血细胞减少有关，主要为进行性贫血、出血、感染，但多无肝、脾、淋巴结肿大。 1．重型再障( SAA) 起病急，进展快，病情重；少数可由非重型再障进展而来。 (1)贫血：苍白、乏力、头昏、心悸和气短等症状进行性加重。 (2)出血：皮肤可有出血点或大片瘀斑，口腔黏膜有血泡，有眼结膜出血、鼻出血、牙 龈出血等。深部脏器出血时可见呕血、咯血、便血、血尿、阴道出血、眼底出血和颅内出血，后者常危及病人的生命。 (3)感染：多数病人有发热，体温在39℃以上，个别病人自发病到死亡均处于难以控制 的高热之中。以呼吸道感染最常见，其次有消化道、泌尿生殖道及皮肤、黏膜感染等。 感染菌种以革兰阴性杆菌、金黄色葡萄球菌和真菌为主，常合并败血症。、． 2．非重型再障( NSAA) 起病和进展较缓慢，贫血、感染和出血的程度较重型轻，也较易控制。久治无效者可发生颅内出血。 【治疗要点】 1。支持疗法 (1)加强保护措施：注意饮食及环境卫生，SAA需要保护性隔离；避免诱发或加重出血； 去除一切可能导致骨髓损伤或抑制的因素，如避免再次接触放射性物质、苯及其衍生物，停用或禁用有骨髓抑制作用昀药物。 (2)对症治疗 1)控制感染：对于感染性高热的病人，应反复多次进行血液、分泌物和排泄物的细菌培 养及药物敏感试验，并根据结果选择敏感的抗生素。必要时可先采用经验性广谱抗生素治疗，再根据细菌培养结果，选择敏感的抗生素。对于重症病人，为控制病情，防止感染扩散，多主张早期、足量、联合用药。长期应用广谱抗生素易继发二重感染或导致肠道菌群失调；若发生真菌感染还需同时进行抗真菌治疗。必要时可输注白细胞混悬液。 2)控制出血：除了应用一般止血药外，可根据病人的具体情况选用不同的止血方法或药 物。如女性月经过多者，可于月经来潮前7—10天始预防性用药，常用药物为达那唑 0. 2g，每天3次，丙酸睾酮100mg，每天1次，肌注；如月经过多或阴道出血不止，可 肌注三合激素1支，每天1次，或增至每8小时1支，直至出血停止后改用口服妇康片5片，每天3次，逐渐减量维持，以防撤退性出血；对于出血严重，如内脏出血（包括消化道出血、颅内出血等）或有内脏出血倾向者（如血小板<20xl09/L，且并发感染），可输注同血型浓缩血小板、新鲜冷冻血浆，效果不佳者可改输HLA配型相配的血小板。
再生障碍性贫血—搜狗百科 展开全文 流行病学 再障呈世界性分布，国内流行病学调查资料表明，发病率约为0.74/10万人口，较西方国家常见。国内发病以中青年居多，男性略高于女性，原发性多于继发性。 发病原因 约半数以上患者无明确病因可寻，称为原发性再障。以下所述为继发性再障的可能病因。 1.化学因素：包括种类繁多的化学物质和药物。职业暴露是继发性再障经常关联的病因。近年来苯及其相关制剂引起的再障病例有所增多，且屡有职业群体发病的情况。其他危险暴露包括除草剂和杀虫剂以及长期染发（氧化染发剂和金属染发剂）等。化学物质引发的骨髓增生不良可呈剂量相关性和剂量非相关性（个体敏感性）。药物是另一类诱发再障的可疑危险因素，但往往难以确定其因果关系。细胞毒化疗药物引起预期和可控的骨髓抑制，很少导致不可逆的骨髓衰竭和永久性再障。 2.物理因素：γ射线和X射线等高能射线产生的离子辐射能造成组织细胞损伤，阻止DNA复制。骨髓是放射敏感组织，其后抑制程度与放射呈剂量依赖性效应。全身放射1~2.5Gy剂量可造成骨髓增生不良，4.5Gy半数受照者死亡，10Gy全部死亡。 3.生物因素：流行病学调查和研究表明，再障发病可能与多种病毒感染有关，其中以病毒性肝炎最为重要。肝炎相关性再障（hepatitis associated aplastic anemia,HAAA)多继发于非甲非乙型肝炎，发病率<1.0%，约占再障患者的3%。发病机制可能与病毒抑制造血细胞或免疫因素有关。HAAA患者多为青年男性，在肝炎恢复期发病，常表现为重型再障，预后较差。其他可疑相关病毒尚有EB病毒、微小病毒B19、巨细胞病毒、登革热病毒以及HIV病毒等。 发病机制
再生障碍性贫血 [概述] 再生障碍性贫血（再障）是由于物理、化学、生物及其他原因不明因素引起的骨髓造血干细胞和微环境损伤导致的骨髓造血功能衰竭，引起全血细胞减少的一组综合症。临床主要以贫血、出血和感染为主。病机有三方面：造血干细胞的异常，造血微环境的损伤和免疫调节异常。主要的病理改变为：骨髓造血细胞减少，由脂肪组织代替，脂肪组织中有散在的增生灶，其中有浆细胞、网状细胞、淋巴细胞和少量造血细胞。临床分为急性再障和慢性再障两型，患者以青壮年居多，男性多于女性。 本病属于中医的“血虚”、“虚劳”、“血证”等范畴，中医认为血液的生成与运化，和心、肝肺、脾、肾诸脏皆有关系，其中与肾的关系最为密切。肾主骨生髓，髓生血，肾虚则精亏血少，是再障的主要发病机理，故治疗主要从肾入手。同时久病多瘀，故在治疗上慢性再障多以补肾填精为要点，兼以益气养血、活血化瘀。急性再障急性期多以急劳髓枯温热型做为辨证要点，治疗以清热、凉血、解毒为主，病情稳定后，治疗同慢性再障。总之，再生障碍性贫血病程长、病情复杂、缠绵难愈，近年来众多医家从中医、西医及中西医结合的角度多方面对再障的治疗进行了探讨，现将其临床进展介绍如下。 一、西医西药 1．李光耀治疗重型再生障碍性贫血的经验 环抱霉素A（CSA）是一有效的免疫抑制剂，近年来李氏用其治疗再生障碍性贫血（下简称重型再障），取得较好疗效。李氏等把15例随机分为2组，CSA 组7例，对照组8例。CsA组：CsA 4～10 mg／（kg·d），口服×3个月，减少量后维持治疗1～3个月。个别病例加用促红细胞生成素（EPO）、升白能（GM－CSF）、小剂量糖皮质激素。基本方案是SSL方案，即康力龙6 mg／d，分3次口服，左旋咪75mg／d，分3次口服，每周第1，2，3d用，一叶秋碱16mg／d，1次／d，肌肉注射。SSL方案至少持续治疗3个月。用于全部病例。疗效CSA组7例，基本治愈2例．缓解1例，明显进步2例，无效2例，总有效率71.4％。照组8例，明显进步1例，无效4例，死亡3例。 结果显示，CSA对重型再生障碍性贫血有较好的治疗效果，个别病例在应用CSA的同时加用EPO和CM－CSF以及小剂量糖皮质激素，可与CSA起协同作用，能更快地使外周血回升，避免治疗过程中出现感染、出血等并发症，从而取得较为理想的治疗结果。（李光耀，环抱霉素A治疗重型再生障碍性贫血。临床血液学杂志，1999，12（4）：174）
再生障碍性贫血 再生障碍性贫血（aplastic anemia）简称再障，是多种病因引起的造血障碍，导致红骨髓总容量减少，代以脂肪髓，造血衰竭，以全血细胞减少为主要表现的一组综合征。 【概述】 再生障碍性贫血（aplastic anemia）简称再障系多种病因引起的造血障碍，导致红骨髓总容量减少，代以脂肪髓，造血衰竭，以全血细胞减少为主要表现的一组综合征。据国内21省（市）自治区的调查，年发病率为0．74/10万人口，明显低于白血病的发病率；慢性再障发病率为0．60／10万人口，急性再障为0．14／10万人口；各年龄组均可发病，但以青壮年多见；男性发病率略高于女性。一般表现为贫血、出血、感染、发热（高烧或低烧），并伴有走路乏力，头晕等症状。 【诊断】 1987年第四届全国再障学术会议修订的再障诊断标准如下：①全血细胞减少，网织红细胞绝对值减少。②一般无脾肿大。③骨髓检查显示至少一部位增生减低或重度减低（如增生活跃，巨核细胞应明显减少，骨髓小粒成份中应见非造血细胞增多。有条件者应作骨髓活检等检查）。④能除外其他引起全血细胞减少的疾病，如阵发性睡眠性血红蛋白尿、骨髓增生异常综合征中的难治性贫血、急性造血功能停滞、骨髓纤维化、急性白血病、恶性组织细胞病等。⑤一般抗贫血药物治疗无效。 【治疗】 包括病因治疗、支持疗法和促进骨髓造血功能恢复的各种措施。慢性型一般以雄激素为主，辅以其他综合治疗，经过长期不懈的努力，才能取得满意疗效，不少病例血红蛋白恢复正常，但血小板长期处于较低水平，临床无出血表现，可恢复轻工作。急性型预后差，上述治疗常无效，诊断一旦确立宜及早选用骨髓移植或抗淋巴细胞球蛋白等治疗。
第八讲再生障碍性贫血的诊断与治疗 再生障碍性贫血（aplastic anemia，AA）简称再障，系以外周血全血细胞减少和骨髓低增生为特征的免疫介导的骨髓造血衰竭综合征。其年发病率在我国为0.74/10万人口，可发生于各年龄组，老年人发病率较高，男、女发病率无明显差异。AA分为先天性和获得性两大类，以获得性AA居大多数，先天性AA甚罕见。按临床表现分型，又可分为重型再障（SAA）和非重型再障（NSAA）。目前认为T淋巴细胞异常活化、功能亢进造成骨髓损伤、造血细胞凋亡和造血功能衰竭在原发性获得性AA发病机制中占主要地位，新近研究显示遗传背景在AA发病及进展中也可能发挥一定作用，如端粒酶基因突变，也有部分病例发现体细胞突变。 1 AA 的诊断 1.1 AA的临床表现 （一）重型再生障碍性贫血起病急，进展迅速，病情重。病初贫血常不明显，但随着病初发展呈进行性进展。常以出血和感染/发热为首起和主要表现。一般无肝、脾、淋巴结肿大。大多数病人有发热，系感染所致，以呼吸道感染最常见。几乎具有出血倾向，主要表现为消化道出血、血尿、眼底出血和颅内出血。感染和出血互为因果，病情日益恶化。
（二）重型再生障碍性贫血起病和进展较缓慢，病情较重型轻。以贫血为首起和主要表现；感染相对易控制；出血倾向较轻，多限于皮肤粘膜。 1.2 AA的实验室检查 血常规检查示全血细胞减少，网织红细胞比例＜l％，淋巴细胞比例增高。至少符合以下三项中两项：Hb ＜100g/L；Plt＜50×109/L；中性粒细胞（ANC）＜1.5×109/L。 多部位骨髓穿刺：至少包括两处髂骨，必要时做胸骨。提示增生减低或重度减低；小粒空虚，非造血细胞（淋巴细胞、网状细胞、浆细胞、肥大细胞等）比例增高；巨核细胞明显减少或缺如；红系、粒系细胞均明显 减少。 骨髓活检：至少取2cm骨髓组织（髂骨）标本用以 评估骨髓增生程度、各系细胞比例、造血组织分布情 况，以及是否存在骨髓浸润、骨髓纤维化等。全切片增 生减低，造血组织减少，脂肪组织和（或）非造血细胞 增多，网硬蛋白不增加，无异常细胞。 除外检查：必须除外先天性和其他获得性、继发性BMF。 1.3 AA的诊断标准 （一）重型AA诊断标准（Camitta 标准）
再生障碍性贫血诊断与治疗指南再生障碍性贫血(aplastic anemia, AA，再障)是一种骨髓造血功能衰竭症，主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血/出血/感染征候群。传统学说认为，在一定遗传背景下，再障作为一组异质性“综合征”可能通过三种机制发病：原、继发性造血干/祖细胞(“种子”)缺陷、造血微环境(“土壤”)及免疫(“虫子”)异常。目前认为T淋巴细胞功能亢进在原发性获得性再障发病机制中占重要地位，再障是T淋巴细胞介导的以造血系统为靶器官的自身免疫性疾病。 有明确化疗、放疗史则为放/化疗继发性再障。先天性再障罕见，主要为范科尼贫血(常染色体隐性遗传病)，有家族发病，伴随其他遗传性疾病表现。 再障年发病率在欧美为4.7～13.7/106，日本为14.7～24.0/106，我国为7.4/106，总体来说亚洲的发病率高于欧美;发病年龄呈现10-25岁及>60岁两个发病高峰，没有明显的男女性别差异。某些病毒感染(如肝炎病毒、微小病毒B19等)、应用骨髓毒性药物、接触有毒化学物质、长期或过量暴露于射线是再障的高危因素。 再障的临床表现 国际上，再障分为重、轻型，我国相应的分型是急性和慢性再障，主要临床表现为贫血、出血及感染。一般没有淋巴结及肝脾肿大。 1、贫血：有苍白、乏力、头昏、心悸和气短等症状。急重型者多呈进行性加重，而轻型者呈慢性过程。 2、感染：以呼吸道感染最常见，其次有消化道、泌尿生殖道及皮肤粘膜感染等。感染
菌种以革兰氏阴性杆菌、葡萄球菌和真菌为主，常合并败血症。急重型者多有发热，体温在39oC以上，个别患者自发病到死亡均处于难以控制的高热之中。轻型者高热比重型少见，感染相对易控制，很少持续1周以上。 3、出血：急重型者均有程度不同的皮肤粘膜及内脏出血。皮肤表现为出血点或大片瘀斑，口腔粘膜有血泡，有鼻衄、龈血、眼结膜出血等。深部脏器可见呕血、咯血、便血、尿血，女性有阴道出血，其次为眼底出血和颅内出血，后者常危及患者生命。轻型者出血倾向较轻，以皮肤粘膜出血为主，内脏出血少见。 虽然大多数再障是原发性的，但仔细询问病史和体格检查仍可提供一些先天性再障和继发性再障线索。 范科尼贫血患者一般在3-14岁出现临床症状，但有极少数可能出现在30岁以后。在儿童及年轻的患者如果出现身高、咖啡斑及骨骼的异常常提示可能为范科尼贫血。先天性角化不良患者，中位发病年龄约7岁，有黏膜白斑病、指甲营养障碍及皮肤色素沉着。肝炎相关性再障多在发病前2-3个月有黄疸史和肝炎史。 虽然证据不够确凿，但许多药物及化学物质都和再障的发病存在一定关系。应详细患者发病前6个月内的用药史、化学物及毒物接触史和暴露史。 再障诊断与分型 1、全血细胞计数、网织红细胞计数、血涂片 再障全血细胞计数表现为两系或三系血细胞减少，成熟淋巴细胞比例正常或相对增多。血红蛋白水平、中性粒细胞绝对值及血小板计数成比例的降低，但在再障早期可表现为一系减少，常常是血小板减少。 贫血常伴网织红细胞减少，多数再障是正细胞正色素性贫血，少部分可见到大红细胞以及红细胞不均一性。中性粒细胞无病态造血，胞浆可见中毒颗粒。血小板数量减少，但涂片
再生障碍性贫血病情说明指导书 一、再生障碍性贫血概述 再生障碍性贫血（aplastic anemia，AA）简称再障，是一种可能由不同病因和机制引起的骨髓造血功能衰竭症。主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少及所致的贫血、出血、感染综合征等。非重型再障（NSAA）治疗及时得当，多数可缓解甚至治愈，但重型再障（SAA）发病急、病情重，死亡率偏高。 英文名称：aplastic anemia，AA。 其它名称：无。 相关中医疾病：暂无资料。 ICD疾病编码：暂无编码。 疾病分类：暂无资料。 是否纳入医保：部分药物、耗材、诊治项目在医保报销范围，具体报销比例请咨询当地医院医保中心。 遗传性：最新研究表示可能有一定遗传性。 发病部位：骨髓。 常见症状：贫血、出血、感染。 主要病因：多数病因不明。 检查项目：体格检查、血常规、骨髓检查、发病机制检查、肝肾甲状腺功能检查、病毒学检测、血清铁蛋白检测、叶酸检测、维生素B12检测、免疫相关检测、细胞遗传学检查。 重要提醒：出现贫血、出血、感染症状请及时就医，否则病情严重时可危及生命。 临床分类： 1、根据病人的病情、血象、骨髓象及预后分类可分为重型（SAA）和非重型（NSAA）。有学者进一步将非重型分为中间型和轻型，还有学者从重型中分出极重型（VSAA）。 2、根据病因分类可分为先天性（遗传性）和后天性（获得性）。获得性AA又可根据是否有明确病因分为继发性和原发性。 二、再生障碍性贫血的发病特点
三、再生障碍性贫血的病因 病因总述：再障可由遗传因素引起，为先天性再障。但绝大多数患者是获得性的，可能由化学药物因素、电离辐射因素、病毒因素、免疫异常因素等引起。超过半数的再障患者无明显病因可查。
再生障碍性贫血护理 再生障碍性贫血是指由于获得性骨髓功能衰竭，造成全血细胞减少的一种疾病。临床上以红细胞、粒细胞和血小板减少所致的贫血、感染和出血为特征。 【护理常规】 1.休息与运动轻度贫血或缓慢发生贫血的患者，可适当活动，活动量以不感到疲劳、不加重症状为度;严重贫血伴显著缺氧症状者应绝对卧床休息，同时应抬高床头，给予氧气吸入。 2.饮食护理给予高热量、高蛋白质、高维生素、易消化的饮食。发热患者鼓励多饮水，每日至少在 2000ml 以上。 3.用药护理应用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗的患者应给予保护性隔离，注意观察患者有无发热、多样性皮疹、关节和肌肉酸痛等类变态反应和血清病反应，如蛋白尿等。应用环孢素治疗的患者要定期监测血药浓度。 4.心理护理密切关注患者在治疗期间的心理变化和情绪波动，女患者应用雄激素后出现相应的身体意象紊乱，及时给予心理疏导，保持患者情绪稳定，增强治疗信心，积极配合治疗和护理。 5.病情观察与护理密切观察生命体征变化，了解患者的血象波动情况，掌握患者的贫血程度，评估其活动的耐受能力，必要时遵医嘱输血，根据病情及血液制品掌握输血速度，观察有无输血反应的发生。观察有无出血倾向，如皮肤、黏膜出血、牙龈出血、眼底出血等，
应及时对症实施护理措施。发生消化道大出血或颅内出血时，应及时报告医师，积极配合抢救。 6.基础护理保持病室空气新鲜，温度、相对湿度适宜。每日定时开窗通风，用消毒液擦拭家具、地面。限制探访、陪伴人员，预防交叉感染。保持口腔清洁，给予药物口腔冲洗或含漱。应用雄激素患者要保持面部清洁，避免使用刺激性皂液;发热患者应及时给予物理降温（不宜用乙醇擦浴），保持皮肤及床单位清洁干燥。 【健康教育】 1.休息与运动根据病情卧床休息，安排适当活动，避免劳累，活动时防止跌倒外伤。 2.饮食指导给予高蛋白质、高维生素、易消化食物，如瘦肉、蛋类、乳类、鸡肉、排骨汤、动物肝脏、新鲜蔬菜及水果，多食大枣、桂园、花生、核桃、藕等，以生血、止血;对于有出血倾向者给予无渣半流食，少进食带刺、骨的食物，以防黏膜损伤。 3.用药指导长期应用激素类药物可发生面部痤疮、毛发增多、声音变粗、闭经、性欲增加等不良反应，待病情缓解后，随药物剂量的减少，不良反应会逐渐消失。雄激素可对肝造成损害，用药期间应定期检查肝功能，遵医嘱用药，不擅自停药。 4.心理指导因病情迁延不愈，时有病情反复而产生消极失望情绪，宜给予精神鼓励，使之对疾病治疗抱有希望，稳定情绪坚持治疗。 5.复诊须知每1～2周复查血常规，出院随诊用药，不可自行增减药物剂量。避免接触有害物质、辐射及服用对骨髓有影响的药物。
再生障碍性贫血健康专题 一、什么是再生障碍性贫血？ 再生障碍性贫血(AA，简称再障)，是由多种原因引起的骨髓干细胞、造血微环境损伤以及免疫机制改变，导致骨髓造血功能衰竭，出现以全血细胞(红细胞、粒细胞、血小板)减少为主要表现的疾病。 二、再生障碍性贫血的致病原因 再障的病因分先天性和后天获得性两种，先天性再障占2.5%，多在10岁内发病。后天获得性再障，原因不明者，称为原发性再障，占70.3％；能查明原因者称为继发性再障，占16.9％。致病原因有以下几种： 1、药物因素：常见引发此病的药物有氯霉素，解热镇痛剂及含此类药物的制剂，磺胺类药，四环素，抗癌药（包括抗白血病药），苯，三硝基甲苯，保泰松，异烟耕，驱虫药，杀虫药，农药，无机砷，甲基硫脲嘧啶等。 2、电离辐射：如X线、γ线或中子，均能影响更新的细胞组织，破坏DNA和蛋白质。不同种属细胞对电离辐射敏感性不同。骨髓细胞的敏感强弱依次为：红细胞系＞粒细胞系＞巨核细胞系。辐射对淋巴细胞有溶解作用，浆细胞、网状细胞及原始纤维细胞等非造血细胞较耐照射。 3、生物因素：患病毒性肝炎后继发再障，多在肝炎后两个月内
发病，病情严重，病死率高。此外，细菌感染，如分支杆菌感染，可引起全血细胞减少及再障。 4、其他：妊娠可并发再障，机理不详；体质因素，如范可尼贫血（Fanconi anemia）；阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），约25％的PNH患者在病情的某一阶段发生再障，反之，再障病人也可在病程中发生PNH。若两病并存，又称为再障—阵发性睡眠性血红蛋白尿综合症（AA-PNH Syndrome）。 中医认为主要由于先天不足、六淫、七情、饮食不节、劳倦、房劳等因素，伤及气血脏腑，特别是影响心肝脾肾，因而出现血虚、虚劳诸证。气血是人体正气的重要组成部分。贫血患者由于气血两虚，精气内夺，容易招致感染。气血不能摄血，阴虚内热，以及外感发热，热伤血络，或迫血妄行，皆可引起出血。这就是再障血虚、出血、发热三大主证的发生机理。 三、再生障碍性贫血的健康指导 1．避免接触有毒、有害化学物质及放射性物质，警惕家用染发剂、杀虫剂毒性对人体的损害，避免应用某些抑制骨髓造血功能的药物如氯霉素、保泰松等。接触损害造血系统毒物或放射性物质的工作者，应加强防护措施，定期进行血象检查。 2．保持病室清洁，每天空气消毒，白细胞下降者应行保护性隔离以减少感染。 3．注意口腔清洁及肛周卫生。坚持饭后、睡前漱口，防止口咽
再生障碍性贫血发病原理 引言 再生障碍性贫血（aplastic anemia）是一种以骨髓造血干细胞数 量减少、功能障碍为特征的疾病。其发病机制非常复杂，涉及了多种 因素的相互作用。本文将从免疫系统、造血干细胞遗传学异常、环境 和药物因素以及免疫介导的损伤等方面，较为详细地阐述了再生障碍 性贫血的发病机制。 免疫系统异常 很多研究表明，再生障碍性贫血的发病与免疫系统异常密切相关。一些患者被发现存在淋巴细胞的功能障碍，这可能是由于机体对自身 骨髓造血细胞的免疫反应异常，导致造血干细胞受损和破坏。免疫系 统异常主要表现为异常的免疫调节、增强的细胞介导的免疫反应和免 疫细胞寿命延长，这些因素可能共同促进了再生障碍性贫血的发展。 造血干细胞遗传学异常 遗传因素在再生障碍性贫血的发病中扮演着重要的角色。已经发 现了一些与再生障碍性贫血相关的基因变异，如Fanconi贫血基因、TERT、TINF2等。这些基因变异会引起造血干细胞的损伤、衰竭或凋亡，并最终导致再生障碍性贫血的发生。此外，遗传因素还可能影响免疫 系统的正常功能，从而进一步加重再生障碍性贫血的病情。
环境和药物因素 环境和药物因素也与再生障碍性贫血的发病密切相关。一些研究 发现，长期接触化学物质，如有机溶剂、重金属等，可以引发造血干 细胞的损伤和死亡。此外，一些药物，如抗生素、抗癌药物等，也被 证实可以直接或间接地损害骨髓造血功能。这些环境和药物因素对造 血干细胞的毒性作用可能通过多种机制发挥作用，包括DNA损伤、氧 化应激等。 免疫介导的损伤 免疫介导的损伤是再生障碍性贫血发病机制中的重要环节。在某 些患者中，机体的免疫系统对自身骨髓造血干细胞出现了异常的免疫 反应，产生了针对造血干细胞的自身抗体和细胞毒性T淋巴细胞。这 些免疫细胞通过多种机制导致造血干细胞的破坏和凋亡，从而导致再 生障碍性贫血的发生。免疫介导的损伤是再生障碍性贫血中免疫异常 的重要表现。 其他因素 除了上述介绍的因素外，还有其他一些因素可能与再生障碍性贫 血的发病相关，如病毒感染、凿样等。病毒感染可以通过直接感染造 血干细胞、激活免疫系统等途径，诱导再生障碍性贫血的发生。凿样 是一种通过某些外源因素（如药物、辐射等）对造血干细胞进行损伤，从而导致再生障碍性贫血的发生。这些因素在再生障碍性贫血的发病 中可能以不同的方式发挥作用，但具体的机制还需要进一步的研究。
再生障碍性贫血诊断与治疗 一、再生障碍性贫血定义 再生障碍性贫血是一种骨髓造血衰竭。其发病率在我国每年为0.74 / 10万，可发生于各年龄组，老年人发病率较高，男、女发病率无明显差异。再生障碍性贫血分为先天性、获得性。获得性再生障碍性贫血又分为原发性、继发性。 原发性获得性再生障碍性贫血占绝大多数（本专家共识主要讨论它），发病机制为T 淋巴细胞异常活化、功能亢进、损伤骨髓；其中一些患者（你可能是这一类），可合并继发性再生障碍性贫血，治疗方法相似。 二、再生障碍性贫血的诊断 （一）实验室检测 1．必需检测项目： （1）血常规检查 （2）多部位骨髓穿刺 （3）骨髓活检。 （4）肝、肾、甲状腺功能检查，肝炎病毒检查。 ⑸血清铁蛋白、叶酸、维生素B12水平。 （6）免疫相关指标检测。 （7）其他：心电图、超声、胸部X线、CT等。 2．有条件的医院可开展多检查一些项目 （二）一般型再生障碍性贫血诊断标准
1．血常规检查 一般全血细胞（包括网织红细胞）减少，淋巴细胞比例增高。 至少符合以下三项中两项： 血红蛋白＜ 100 g /心正常细胞型贫血，网织红细胞减少。 血小板计数＜50 X 109 / L; 中性粒细胞绝对值＜ 1.5 X 109 / L。 2．骨髓穿刺： ——多部位骨髓增生减低或重度减低（故要在人的不同水平面的骨髓进行穿刺）； ——有小粒细胞空虚，非造血细胞（淋巴细胞、网状细胞、浆细胞、肥大细胞等） 比例增高（细胞免疫增强）； ——巨核细胞明显减少（巨核细胞是产生血小板的）； ——红系、粒系细胞均明显减少。 3．骨髓显微镜活检： ——多部位骨髓增生减低； ——小粒细胞空虚；脂肪细胞、非造血细胞增多（尤其淋巴细胞）增多，占50% 以上； ——造血细胞明显减少，尤其是巨核细胞减少（可引发血小板减少）和幼红细胞 （网织红细胞）减少； ——一般无脾肿大。 ——一般的抗贫血药物治疗无效。 4．除外检查。 一些病人在检查时，已发现原发性获得性再生障碍性贫血（可能与高龄、细胞免疫异
再生障碍性贫血 作者：王蕾 来源：《健康人生》2018年第06期 再生障碍性贫血简称再障。再障虽不是一种恶性疾病，但仍是一种较难治愈的血液系统疾病。重度的白细胞减少、血小板减低可以导致严重感染或出血，危及患者生命。再障是一种由多方原因造成骨髓造血功能衰竭，从而导致血细胞减少的疾病。各个年龄段均可发病，以青壮年多见，男性发病略高于女性。 一、再障是如何发生的 正常人的造血干细胞可以增殖分化成为我们血液中的红细胞、血小板、白细胞（包括单核细胞、粒细胞）等；而再障患者的自身免疫组织会错误地攻击自己的造血干细胞，使造血干细胞减少，导致红细胞、白细胞、血小板也相应地减少。如果把骨髓比喻成土地，血细胞比喻成庄稼，那么正常人的骨髓是一块长满庄稼的土地；而再障患者的骨髓就是一块不能长庄稼的土地。
二、可能引起再障的原因 再障分为先天性再障和后天获得性再障。先天性再障非常罕见，约50%～75%的病例原因不明为特发性，而后天获得性再障（继发性）主要与药物及其他化学物质、感染及放射线有关。与再障发生密切相关的药物有氯霉素、抗肿瘤药物等；长时间接触化学物质苯、病毒感染如肝炎病毒都可引起再障；短期大剂量放射线接触可引起急性再障，小剂量长期接触放射线可引起慢性再障。 三、再障会引起哪些症状 我们血液中的白细胞、红细胞和血小板均来源于骨髓造血组织。再障由于多种原因出现了骨髓造血功能下降，血液中的白细胞、红细胞和血小板也就随之减少，从而引起相应的症状。再障根据严重程度分为重型再障和慢性再障。重型再障主要以感染和出血症状为突出表现，而慢性再障以贫血的症状为主。 1.贫血的症状 血液中单位体积的红细胞数量减少称为贫血。红细胞的正常功能是携带人体各个器官正常运转所需要的氧气。红细胞的减少导致血液中携带氧气的量减少，因此出现人体器官缺氧的症状。比如神经系统缺氧可表现为头晕、耳鸣、记忆力下降。消化系统缺氧可表现为食欲减低、
再生障碍性贫血 再生障碍性贫血(aplastic anemia AA)简称再障,是一种可能由不同病因和机制引起的骨髓造血功能障碍症。主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血、出血、感染综合征,免疫抑制治疗有效。 根据患者的病情、血象、骨髓像及预后,通常将该病分为重型(SAA)和非重型(NSAA),也有学者进一步将非重型分为中间型和轻型,还有学者从重型中分出极重型(VSAA)。从病因上AA可分为先天性(遗传性)和后天性(获得性)。获得性AA根据是否有明确诱因分为继发性和原发性,原发性AA即无明确诱因者。今年多数学者认为T细胞功能异常亢进通过细胞毒性T细胞直接杀伤或(和)淋巴因子介导的造血干细胞过度凋亡引起的骨髓衰竭是获得性AA的主要发病机制。 【流行病学】 AA的年发病率在欧美为0.47~1.37/10万人,日本为1.47~2.4/10万人,我国为0.74/10万人;可发生于各年龄段,老年人发病率较高;男、女发病率无明显差别。 【病因和发病机制】 发病原因不明确,可能为:①病毒感染,特别是肝炎病毒、微小病毒B19等。②化学元素,特别是氯霉素类抗生素、磺胺类药物、抗肿瘤化疗药物以及苯等。抗肿瘤药与苯对骨髓的抑制与剂量有关,但抗生素、磺胺类药物以及杀虫剂引起的再障与剂量关系不大,但与 个人敏感有关。③长期接触X射线、镭及放射性核素等可影响DNA 的复制,抑制细胞有丝分裂,干扰骨髓细胞生成,造血干细胞数量减少。传统学说认为,在一定遗传背景下,AA作为一组后天暴露于某些致病因子后获得的异质性“综合征”,
可能通过三种机制发病:原发和继发性造血干祖细胞(“种子”)缺陷、造血微环境(“土壤”)及免疫(“虫子”)异常。 ㈠造血干祖细胞缺陷 包括量和质的异常。AA患者骨髓CD34+细胞较正常人明显减少,减少程度与病情相关;其CD34+细胞中具有自我更新及长期培养启动能力的“类原始细胞(blast-like)”明显减少。有学者报道,AA造血干祖细胞集落形成能力显著降低,体外对造血因子(HGFs)反应差,免疫抑制治疗后恢复造血不完整,部分AA有单克隆造血证据且可向具有造血干细胞质异常性的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、骨髓增生异常综合征(MDS)甚至白血病转化。 ㈡造血微环境异常 AA患者骨髓活检除发现造血干细胞减少外,还有骨髓“脂肪化”、静脉窦壁水肿、出血、毛细血管坏死;部分AA骨髓基质细胞体外培养生长情况差,其分泌的各类造血调控因子明显不同于正常人;骨髓基质细胞受损的AA做这些干细胞移植不易成功。 ㈢免疫异常 AA患者外周血及骨髓淋巴细胞比例增高,T细胞亚群失衡,T辅助细胞Ⅰ型(Th1)、CD8+T抑制细胞和γδTCR+T细胞比例增高, T细胞分泌的造血负调控因子(IL2、IFN-γ、TNF)明显增多,髓系细胞凋亡亢进,多数患者用免疫抑制治疗有效。 近年来,多数学者认为AA的主要发病机制是免疫异常;造血微环境与造血干祖细胞量的改变是异常免疫损失所致;造血干祖细胞质异常性“AA”实乃部分与AA相似的PNH、MDS、Fanconi贫血。该观点倾向于将AA由初级研究阶段归纳在一起的、不同质的“综合征”净化为同质的独立疾病体系。