靶向治疗骨肉瘤的生存期有多久

骨肉瘤作为临床上常见的骨科肿瘤疾病，其对青少年朋友的危害性的不可估量的，因此患者们一定要引起关注，一经发现要及时就诊。

骨肉瘤病情复杂，恶性程度较高，临床上很多患者由于发现不及时或者治疗不当，导致病情加重，出现了其他部位的扩散转移。

对于骨肉瘤转移的治疗，化疗是常用的方法，但并非所有的患者都适合化疗，那骨肉瘤扩散不做化疗能活多久呢？骨肉瘤出现扩散后，通过化疗既能抑制原发灶，也能杀死远处转移的肿瘤细胞，达到控制病情发展，抑制扩散转移，延长生存时间的目的，但化疗对快速增强的细胞有着较强的杀伤能力，往往在杀死癌细胞时，也会把一部分正常细胞杀灭，如胃肠道细胞、毛囊细胞、造血细胞等，从而导致各种副作用的出现，如脱发、恶心呕吐、食欲下降、贫血、骨髓抑制等，对机体造成一定的损伤，患者身体也会变得虚弱。

化疗并非适合所有的患者，尤其是年老体弱，对化疗不敏感，或者伴有重要脏器功能不全的患者，多不建议化疗。

不过对于骨肉瘤扩散不做化疗能活多久这个问题，却很难给出明确的答案，与患者的体质、心态、扩散的程度以及治疗效果有关，如果患者就此放弃，生存期可能不会太长，只有几个月，但如果患者积极寻求其他方法治疗，还是有助于控制病情，延长生存时间的。

目前随着中医药学的不断发展，中医越来越多的参与到恶性肿瘤的治疗中，且已成为治疗骨肉瘤不可或缺的手段之一。

与化疗相比，中医短期内缩小瘤体的效果没有那么明显，但药性温和，副作用小，基本上不会损伤机体，像年老体弱、广泛转移的患者也能耐受。

中医治疗讲究以人为本，从患者整体出发，强调巩固元气、扶正固本，始终将扶正元气，提升病人机体免疫力放在治癌之首，提高及巩固患者免疫机能、体质，稳定骨肉瘤内因，调整紊乱的内环境，维持机体免疫功能与肿瘤的对抗平衡，控制病情发展，缓解临床症状，提高生存质量，延长生存时间。

另外对于满足化疗条件的患者，联合中医治疗也有助于发挥增效减毒的功效，使治疗顺利完成，进一步延长患者生命。

世界最新医学信息文摘 2019年第19卷第4期47投稿邮箱：sjzxyx88@骨肉瘤治疗措施的研究进展陈天成，张晓宇（徐州医科大学急救与救援医学系，江苏 徐州）摘要：骨肉瘤已经成为全球范围内严重影响患者身心健康及威胁其生命安全的恶性肿瘤之一，予以治疗成为困扰临床的棘手问题。

本文概述骨肉瘤的治疗举措，包括手术治疗、药物治疗、免疫治疗、其他疗法4大类，以期为临床治疗提供帮助。

关键词：骨肉瘤；手术治疗；药物治疗；免疫治疗；其他疗法中图分类号：R738.1 文献标识码：A DOI: 10.19613/ki.1671-3141.2019.4.024本文引用格式：陈天成，张晓宇.骨肉瘤治疗措施的研究进展[J].世界最新医学信息文摘,2019,19(4):47-48,67.0 引言骨肉瘤具有恶性程度高、预后差等特点，给患者身心健康及生命安全带来严重威胁[1]。

骨肉瘤可发生于任何年龄段，但发病人群多集中于10-25岁且男性发病率明显高于女性，发病原因与既往有创伤史、遗传因素、病毒感染、放射线刺激存在着密切的关联性[2]。

由于骨肉瘤并非像肺癌、胃癌、肠癌等常见，所以目前鲜少有综述骨肉瘤治疗举措的报导，故本文在梳理现有研究成果基础上对骨肉瘤治疗措施的研究进展作一综述。

1 骨肉瘤的手术治疗1.1 吡柔比星动脉灌注化疗黄继文等[3]将68例患者随机分为采取吡柔比星动脉灌注化疗的观察组及未采取吡柔比星动脉灌注化疗的对照组各34例，结果发现两组第1年生存率无明显差异，第2年生存率观察组明显高于对照组，且治疗后CD4+、CD4+/CD8+高于对照组（P<0.05），CD8+低于对照组（P<0.05），表明吡柔比星动脉灌注化疗能够有效提升骨肉瘤患者远期生存率并改善其免疫状态。

1.2 自体双侧腓骨移植张聘等[4]采取个案分析的方式对自体双侧腓骨移植治疗股骨干骨肉瘤的疗效展开分析，最终取得了令患者及其家属满意的疗效，由此可知，自体双侧腓骨移植治疗骨肉瘤疗效理想。

骨肉瘤是临床常见的肿瘤疾病，具有恶性程度高，病情发展快，预后差等特点。

调查显示，近年来骨肉瘤的发病率不断上升，尤以20岁以下的青少年或儿童的为主，在小儿恶性肿瘤中最多见。

临床上，随着病情的逐渐恶化，骨肉瘤晚期病人平均能活多久？的问题，逐渐引起了患者及家属的关注，下面我们一起来看一下：临床上，骨肉瘤目前仍是儿童和青少年恶性肿瘤死亡率很高的疾病，但早期发现和及时治疗已经从很大程度上提高了该病的生存率。

对此，当骨肉瘤恶化到晚期时，患者的存活期也受到最大程度地威胁。

骨肉瘤晚期病人平均能活多久？也成了患者及家属最为关心的话题。

骨肉瘤晚期病人平均能活多久？为了能够及时做好下一步的规划，是放弃治疗或选择哪种方式继续治疗，对于患者父母而言急需知道答案。

对于骨肉瘤晚期患者及家属而言，很多家长为了自己的孩子，多会甘心付出所有，然而在病魔面前，人间亲情显得如此卑微，无法抵挡病情的恶化。

肿瘤专家指出，骨肉瘤晚期平均能活多久？是由多种因素综合作用的结果，并非由单一因素决定，如病机病因、机体耐受力、患者心态、选择的治疗方法等因素密切相关。

病情晚期虽然不可避免的会给患者身心带去巨大痛苦，但并不意味着死亡。

放弃治疗与继续治疗，会产生截然不同的预后。

众所周知，当病情恶化到晚期时，其治疗方法与早期不同。

晚期患者在选择治疗方法时，首先需要注意两点：一是，此时机体内的癌细胞已扩散转移，常见的手术与放疗等局部治疗方法，无法有效清除残留癌细胞；二是，由于长期遭受癌痛侵蚀，患者机体内免疫力下降，身体较为虚弱，无法耐受会给患者身心造成二次伤害的治疗方法。

大量的临床实践表明，化疗缺乏选择性，具有“敌我不分”“饮鸩止渴”等弊端，建议选择药性温和、无刺激、毒副作用小、注重标本兼治的中医治疗。

中医具有抗癌扶正的功效，在抑杀机体内癌细胞，控制病情发展的同时调理患者机体，增强机体免疫力和抵抗力，对延长患者生存期，提高患者生存质量，甚至实现长期带瘤生存有重要意义。

化疗是骨肉瘤综合治疗的重要组成部分40余年前，骨肉瘤根治性手术治疗，即便是长骨骨肉瘤接受了标准的损毁性截肢术，仍然难以避免局部复发，远处转移和死亡。

骨肉瘤单行手术后的5年生存率仅20%，其实通常仅5%-10%。

无声的肺转移播散是骨肉瘤常见的远处转移。

20世纪70年代，化疗开始应用于骨肉瘤治疗。

大剂量足疗程的化疗，不仅显著提高了骨肉瘤患者的生存率，而且还有效提高了骨肉瘤患者的保肢率。

目前，骨肉瘤治疗通常采用术前化疗-外科手术-术后化疗的综合治疗模式。

目前，骨肉瘤患者的5年生存率已达到50%~80%。

术前化疗术前化疗亦被称为新辅助化疗。

对于经典型骨肉瘤IIB期和III期的患者，术前化疗的证据级别是1A 类证据，I级推荐。

其他情况的术前化疗证据及推荐级别详见表1。

术前化疗前需要详细评估患者的一般情况，评估对其治疗的耐受性，综合制定治疗方案。

目前观点认为，新辅助化疗并不能在辅助化疗的基础上提高生存率，但至少有以下优点：化疗期间有足够的时间进行保肢手术设计；诱导肿瘤细胞凋亡，促使肿瘤边界清晰化，使得外科手术更易于进行；有效的新辅助化疗可以降低术后复发率，使得保肢手术可以更安全地进行。

术前化疗不仅可能控制肿瘤生长，控制微转移灶，术前化疗的另一优点是在患者体内进行了真正的个体化药敏试验。

骨肉瘤新辅助化疗推荐药物为大剂量甲氨蝶呤、异环磷酰胺、多柔比星、顺铂(证据级别：1A/I级专家推荐)，给药方式可考虑序贯用药或联合用药。

选用两种或两种以上药物联合化疗，并保证足够的剂量强度。

用药剂量参考范围为：甲氨蝶呤8-12g/m2（MTX化疗需行血药浓度监测），异环磷酰胺12-15g/m2，多柔比星90mg/m2，顺铂120-140mg/m2，以上为单药应用推荐剂量，若联合用药则需酌情减量，用药时间达2-3个月。

自70年代术前化疗+手术+术后化疗应用于骨肉瘤治疗后，5年生存率获得了显著提高，由原来的10-20%提高到60-80%，但近30年来进入了平台期，尚未发现证据级别更高、能显著提高生存率的药物。

论文题目：骨肉瘤的临床试验设计与结果分析摘要骨肉瘤是一种高度恶性的原发性骨肿瘤，主要影响儿童和青少年。

尽管标准治疗方法包括手术切除和辅助化疗，但治疗效果仍然有限，特别是在转移性和复发性病例中。

近年来，通过临床试验研究新型治疗方法，特别是免疫疗法和靶向治疗，成为骨肉瘤研究的重要方向。

本文将详细探讨骨肉瘤临床试验的设计与结果，分析不同治疗方法的有效性和安全性，并提出未来研究的方向。

引言骨肉瘤是最常见的原发性恶性骨肿瘤，主要影响青少年和年轻成人。

尽管手术和化疗显著提高了骨肉瘤的总体生存率，但转移性和复发性骨肉瘤的预后仍然较差。

临床试验作为评估新型治疗方法有效性和安全性的关键手段，在骨肉瘤的治疗研究中发挥了重要作用。

本文将系统回顾和分析骨肉瘤的临床试验设计与结果，探讨不同治疗方法的应用前景。

一、临床试验的设计1.1 临床试验的阶段临床试验通常分为四个阶段，每个阶段有其特定的目标和设计特点。

1.1.1 第一阶段（Phase I）主要评估新药的安全性、耐受性和药代动力学，通常在少数健康志愿者或患者中进行。

1.1.2 第二阶段（Phase II）评估新药的有效性和安全性，确定治疗剂量和疗效指标，通常在较小规模的患者群体中进行。

1.1.3 第三阶段（Phase III）在大规模患者群体中验证新药的有效性和安全性，比较新药与标准治疗的疗效，最终确定药物是否可以上市。

1.1.4 第四阶段（Phase IV）新药上市后进行的进一步研究，监测长期安全性和有效性，评估药物在实际临床应用中的效果。

1.2 试验设计类型1.2.1 随机对照试验（RCT）随机对照试验是评估新药或治疗方法有效性的金标准，通过随机分组和对照组设计，最大限度地减少偏倚。

1.2.2 开放标签试验在开放标签试验中，研究者和参与者都知道所使用的治疗方法，适用于难以进行盲法的治疗研究。

1.2.3 单盲和双盲试验单盲试验中只有参与者不知道所接受的治疗方法，而双盲试验中研究者和参与者都不知道，这有助于减少观察者偏倚和参与者的心理影响。

骨肉瘤的治疗方法
骨肉瘤是一种恶性肿瘤，治疗方法主要包括手术治疗、放疗和化疗等综合治疗。

1. 手术治疗：手术是骨肉瘤的主要治疗方法，旨在切除原发肿瘤和周围的正常组织。

手术方法包括广泛切除和限制性切除。

广泛切除是指切除原发肿瘤及其周围正常组织，以确保将肿瘤完全切除。

限制性切除是在尽量保留肢体功能的前提下，切除肿瘤，通常会进行骨肿瘤的重建手术。

2. 放疗：放射疗法可用以杀灭手术后残留的癌细胞，或用于无法手术切除的局部骨肉瘤。

常见的放疗方式为外部放疗和内部放射治疗。

3. 化疗：化疗也是骨肉瘤的重要治疗手段，常采用多种药物联合应用。

化疗旨在通过靶向骨肉瘤的不同信号通路来杀灭癌细胞。

化疗可在手术前或手术后进行，以减小肿瘤的体积、预防转移或减少癌细胞复发。

4. 靶向治疗：靶向药物可用于特定类型的骨肉瘤治疗，这些药物通过特定的信号途径和分子机制来抑制肿瘤生长。

5. 免疫治疗：近年来，免疫治疗逐渐广泛应用于骨肉瘤治疗中。

免疫治疗可以增强患者的免疫系统对癌细胞的攻击能力。

需要根据患者的具体情况，通过多学科团队合作制定个体化的治疗方案，以达到
最佳的治疗效果。

骨肉瘤由肿瘤性成骨细胞、骨样组织组成，是原发性恶性骨肿瘤。

骨肉瘤主要发生的群体是青少年，年龄段主要在10岁和27岁之间，严重影响年轻人以后的生活。

当骨肉瘤到了晚期时，病情较重，很容易出现其他部位的扩散转移，治疗起来也会更加棘手，如果治疗不当还会威胁患者生存期，因此晚期患者的生存时间一直是患者及家属非常关注的问题之一。

化疗是治疗骨肉瘤常用的方法，但化疗的副作用也令很多患者感到恐惧，并不愿做化疗，那骨肉瘤晚期不做化疗能活多长时间呢？化疗是一种全身性治疗手段，可以作用于全身的癌细胞，骨肉瘤晚期患者通过化疗可以在短时间内杀死大量的癌细胞，既能抑制原发灶，也能抑制转移灶，控制病情发展，缓解临床症状，延长生存时间，不过化疗在杀死癌细胞时，也会损伤正常细胞，产生一系列的副作用，增加患者的痛苦，甚至影响到后续治疗的顺利进行。

临床上有不少晚期患者担心无法耐受化疗的副作用，并不愿做化疗，但又害怕病情无法得到控制，影响到生存期，对于骨肉瘤晚期不做化疗能活多长时间这个问题，并没有明确的答案，如果患者积极寻求其他方法，根据自身情况制定合适的方案，还是有助于控制病情，延长生存时间的，如果患者坚持化疗，病情会不断发展，不仅要承受极大的痛苦，甚至会很快走向死亡。

其实化疗并非治疗骨肉瘤晚期仅有的手段，中医作为中华民族的宝贵财富，在中华民族几千年的繁衍史和文明史上，发挥着重要的作用，目前越来越多的参与到恶性肿瘤的治疗中，尤其适用于中晚期患者。

中医提出骨肉瘤的形成是元气亏虚，邪毒入侵，以至阴阳失衡、气血功能障碍，久之，气滞痰凝癌毒结聚相互胶结，形成了肿瘤。

中医治疗骨肉瘤从患者整体出发，通过调理患者全身气血、阴阳、脏腑，维持机体免疫功能与肿瘤的对抗平衡，达到控制肿瘤不再继续生长的目的，一方面控制病情发展，抑制扩散转移，一方面提高患者的免疫力和抵抗力，缓解不适症状，提高生存质量，延长生存时间。

另外对于适宜化疗的患者，联合中医治疗，有助于起到增效减毒，进一步延长生存时间的作用。

软组织肉瘤诊治中的常见问题1、肉瘤是什么？医学上所说的肉瘤是指间叶组织来源的恶性肿瘤，仅占所有恶性肿瘤的1%.通常包括皮下纤维组织、脂肪、平滑肌、横纹肌、脉管、间皮、滑膜、骨、软骨等组织的恶性肿瘤。

2、肉瘤是恶性的吗？肉瘤和癌有什么区别？肉瘤和癌都是一种恶性肿瘤，它们的区别在于肉瘤和癌的来源不同，肉瘤是间叶组织来源的恶性肿瘤，而癌是指上皮来源的恶性肿瘤。

肉瘤又进一步分为骨来源的肉瘤和软组织来源的肉瘤。

而癌相对于肉瘤来说更多见，常见的癌有大家熟悉的肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、胰腺癌、肠癌、肾癌、膀胱癌、前列腺癌、甲状腺癌、乳腺癌等。

因此，可以简单地认为肉瘤就是四肢肌肉骨骼的恶性肿瘤，而癌是器官内脏的恶性肿瘤。

另外还有一种混合型的癌肉瘤，这种肿瘤相对少见，但恶性度更高。

3、什么人容易得肉瘤？肉瘤相对于癌有其发病的特点。

而骨的肉瘤和软组织的肉瘤又有所不同。

骨的肉瘤好发于年轻人，这是它和其他恶性肿瘤相比一个最大的特点，这个特点也决定了它的预后不好。

骨的肉瘤中最常见的骨肉瘤好发于男性，男性患者约是女性患者的1.5-2倍，发病年龄多在10-30岁之间，尤以10-15岁为发病高峰。

尤文肉瘤也是好发于男性的肿瘤，发病年龄也较低，约90%的病例在5-25岁间发病，10-20岁间的发病率最高。

软骨肉瘤是另一种原发骨的恶性肿瘤，它也好发于男性，男性患者也约是女性患者的1.5-2倍，但其很少发病于20岁之前，因此和骨肉瘤和尤文肉瘤不同，它是一种成年型的肿瘤。

软组织的肉瘤中最常见的是恶性纤维组织细胞瘤、滑膜肉瘤、脂肪肉瘤和横纹肌肉瘤。

它们的发病年龄要远高于骨的肉瘤，据统计，在软组织肉瘤的患者中，30-70岁的患者占到70%，其中又以50-60岁人群最多，尤其是恶性纤维组织细胞瘤和脂肪肉瘤均好发于40岁以上人群。

所以，在肉瘤的诊断中，年龄是一个很重要的因素。

目前尚未发现与肉瘤发病明确相关的生活因素，但外伤和射线可能和肉瘤的发病相关。

骨肉瘤作为常见的肿瘤疾病之一，其恶性程度比较高，发展迅速，预后极差。

它的发生会给患者的健康造成极大的损害，特别是当病情发展到晚期时，会严重威胁患者的生命安全。

当骨肉瘤到了晚期时，随着病情的不断发展，症状也会越来越重，而大多数患者都存在饮食方面的问题，甚至有的患者吃不进东西，此时生存时间成为患者及家属非常关注的问题，那骨肉瘤晚期吃不进东西可以活多久呢？骨肉瘤晚期患者由于癌肿的侵害，疾病的折磨以及治疗损伤的影响，很容易出现恶心呕吐、食欲下降等问题，甚至出现吃不进东西的情况，此时患者的生存时间并不长，如果不治疗有可能坚持半个月或者稍长的时间，如果应用营养支持的辅助治疗，生存期会更长一些。

不过对于吃不进东西的晚期患者来说，要想延长生命，应及时改善饮食的问题，并控制病情的发展，营养液也只是暂时缓解患者无法正常进食的情况，如果长期输营养液，患者仍会日渐消瘦，甚至出现器官功能的衰竭，也会影响生存时间。

当骨肉瘤晚期患者出现吃不进东西的情况时，身体各方面的机能也会下降，体质变得虚弱，对于手术的创伤和放化疗的副作用已经很难承受，如果强行治疗反而容易加重病情，甚至加速死亡，而中医药性温和，副作用小，不会损伤机体，不管患者年龄大、身体弱，还是广泛转移，只要能正常饮水就能喝药。

中医注重对患者进行整体的治疗和调理，从整体出发，根据患者的病情、体质、并发症等情况实施辨证施治，不仅能控制病情发展，抑制扩散转移，还能调理患者机体，为患者补充元气，提高患者的免疫力和抵抗力，改善患者的饮食、睡眠、精神状况，达到提高生存质量，延长生命的目的。

在选择中医治疗时，很多患者和家属想到了郑州希福中医肿瘤医院的院长袁希福，他出身于中医世家，是袁氏中医家族的第八代传人，12岁时就在祖父指导下开始熟读《药性总论》、《本草备要》、《汤头歌诀》、《医宗金鉴》等中医名著。

祖父在八十岁生日时，取出所保存家传几代全部秘本医籍，亲手交给了他，他如获至宝，废寝忘食，认真研读。

骨肉瘤知识点总结病因骨肉瘤的确切病因尚不清楚，但有些研究表明遗传因素和基因突变可能与其发生有关。

此外，一些研究还发现暴露在放射线或某些化学物质中可能会增加患骨肉瘤的风险。

症状骨肉瘤的症状可能因病情的不同而有所不同，但一般表现为：疼痛：骨肉瘤通常会引起相当剧烈的骨痛，尤其是在夜间或活动时加剧。

肿胀：患部可能会出现肿胀或肿块，这可能是肿瘤组织的增生所致。

骨折：骨肉瘤可能会使受影响的骨骼变得脆弱，容易发生骨折。

疲劳：由于疼痛和肿胀，患者可能会感到疲乏和虚弱。

其他症状：包括发热、体重减轻、贫血等。

诊断骨肉瘤的诊断通常需要进行一系列的检查，包括：X光检查：可以显示骨肉瘤的部位和大小。

MRI或CT扫描：可以更清楚地显示肿瘤的位置和范围。

骨髓穿刺：可以确定肿瘤的类型和恶性程度。

活检：通过取出肿瘤组织进行病理学检查，从而明确诊断。

治疗骨肉瘤的治疗通常需要多学科团队合作，包括外科医生、放射治疗师、化疗师等。

治疗的方式通常包括：手术：患者通常需要接受手术切除肿瘤组织，有时还需要进行骨髓移植或假体植入。

放射治疗：用于减少或杀死肿瘤组织，尤其是在手术后或手术前。

化疗：通过药物来杀死肿瘤细胞，通常与手术和放疗联合应用。

靶向治疗：一些新的药物可以针对特定的肿瘤标志物，帮助减慢肿瘤生长。

预后骨肉瘤的预后因个体差异而有所不同，但总体来说，它的预后相对较差。

但随着治疗技术的不断进步，一些患者仍有望长期存活。

预防目前尚无特定的方法可以预防骨肉瘤的发生，但定期体检和避免暴露在放射线或有害化学物质中可能有助于降低患病风险。

总结骨肉瘤是一种严重的恶性肿瘤，通常在骨骼或软组织中发生。

它的症状包括疼痛、肿胀、骨折，诊断通常需要进行X光、MRI、骨髓穿刺和活检等检查。

治疗通常包括手术、放射治疗、化疗和靶向治疗。

预后相对较差，但随着治疗技术的不断进步，一些患者仍有希望长期存活。

目前尚无特定的预防方法，但定期体检和避免暴露在有害环境中可能有助于降低患病风险。