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免疫性血小板减少症规范诊疗考试一、单选1、关于原发性血小板减少性紫癜患儿的一般治疗，下列哪项是错误的（）[单选题]*A、急性发作出血或血小板过低时应卧床休息B、注意保护、避免创伤C、注意防治感染D、加强营养E、发热时可用阿司匹林√2、原发性血小板减少性紫癜急性型患儿病情常可自行缓解，6个月内其自然痊愈约占病例的（）[单选题]*A、15％B、35％C、55％D、65％E、85％√3、小儿原发性慢性型血小板减少性紫癜发病年龄以何期多见（）[单选题]*A、初生儿B、新生儿期C、婴儿期D、幼儿期4、原发性急性型血小板减少性紫癜发病高峰年龄是（）[单选题]*A、<1岁B、1~2岁C、2~5岁√D、5~10岁E、7~10岁5、原发性血小板减少性紫癜患儿急性期大量出血时为紧急止血，可输浓缩血小板，通常每次剂量为（）[单选题]*A、0.5u/kgB、0.5u/6kgC、1u/6kg√D、2u/kgE、2u/6kg6、关于原发性血小板减少性紫癜急性型或急重病例的激素疗法，下列哪项是错误的（）[单选题]*A、为防止颅内出血常用泼尼松口服连用2~3周（第3周减量、停药）B、停药后除非有明显出血，虽血小板仍低，也不再继续服用C、如再发生出血症状，可给予小剂量泼尼松维持至不出血为止D、慢性型有出血症状，血小板<50×109/L，泼尼松口服，疗程2~3周√E、急重病例也可短期应用地塞米松或氢化可的松静脉给药7、原发性血小板减少性紫癜急性型病例少数病程达6个月或1年，甚至转为慢性型，约占（）[单选题]*B、12％C、15％D、20％E、25％8、原发性血小板减少性紫癜患儿血小板破坏的主要场所是（）[单选题]*A、血管内B、脾脏√C、肝脏D、肺脏E、淋巴结9、原发性血小板减少性紫癜发生出血的机理主要是（）[单选题]*A、血小板数量减少√B、凝血因子减少C、纤维蛋白原降低D、毛细血管脆性增加E、血小板功能障碍10、原发性血小板减少性紫癜若须作脾切除，最佳年龄是（）[单选题]*A、<1岁B、1~3岁C、3~5岁D、>5岁√11、应用丙种球蛋白静滴治疗原发性血小板减少性紫癜，其剂量和疗程分别为（）[单选题]*A、0.2g/kg·d，3天B、0.4g/kg·d，3天C、0.4g/kg·d，5天√D、0.5g/kg·d，5天E、0.5g/kg·d，7天12、应用大剂量丙种球蛋白静滴治疗急、慢性原发性血小板减少性紫癜病例，血小板上升时间通常在用药后（）[单选题]*A、2天内B、2~5天内√C、5~10天内D、10~15天内E、15~20天内13、原发性血小板减少性紫癜主要致死的原因是（）[单选题]*A、合并感染B、颅内出血√C、严重贫血致心功能不全D、低血容量休克E、胃肠道大出血14、原发性血小板减少性紫癜最多见的出血部位是（）[单选题]*A、皮肤、粘膜√C、关节腔D、胃肠道E、泌尿道15、原发性血小板减少性紫癜慢性型自然痊愈率为（）[单选题]*A、10％B、10~20％C、20~30％D、30~50％√E、5％16原发性血小板减少性紫癜急性型病死率约（）[单选题]*A、1％√B、2％C、0.5％D、15％E、3％17、原发性血小板减少性紫癜急性型血小板减少明显，常低于（）[单选题]*A、20×109/L√B、30×109/LC、40×109/LD、50×109/LE、60×109/L18、关于原发性血小板减少性紫癜其血小板减少与出血的机理，下列哪项是错误的（）[单选题]*A、被抗体补体或免疫复合物附着的血小板寿命明显缩短，数量减少B、脾脏是血小板破坏的主要场所C、血小板也可在肝脏破坏D、巨核细胞发生成熟障碍，使血小板生成减少E、血小板功能障碍及毛细血管内皮受抗体损伤，是发生出血的主要原因√19、原发性血小板减少性紫癜应用硫唑嘌呤或环磷酰胺治疗的主要适应症是（）[单选题]*A、激素及脾切除无效的慢性难治病例√B、急性型大量出血的患者C、慢性型原发性血小板减少性紫癜复发病例D、用激素治疗血小板上升过高的患者E、并发颅内出血的患者20、原发性血小板减少性紫癜患儿适于脾切除者其远期有效率达（）[单选题]*A、10~20％B、30~40％C、50~70％D、70~90％√E、100％测验1.关于导致免疫性血小板减少症病因中，（）等器官，特别是（）是生产血小板相关抗体的主要部位。
ＤＯＩ：１０．３９６９／ｊ．ｉｓｓｎ．１６７３－５３２３．２０１９．０６．００３·专题论坛·儿童免疫性血小板减少症二线治疗的热点问题胡群作者单位：４３００３０武汉市，华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童血液科通讯作者：胡群，Ｅｍａｉｌ：ｑｕｎｈｕ２０１３＠１６３．ｃｏｍ 儿童原发性免疫性血小板减少症（ＩＴＰ）的管理，特别是持续性或慢性ＩＴＰ的管理，是血液科临床医生面临的巨大挑战。
当标准的一线治疗无效或效果不满意时通常需要考虑二线治疗，而二线治疗疗效的不确定性，以及很多新药在儿科应用的临床试验有限等，增加了儿童患者中二线治疗药物选择的困难。
儿童ＩＴＰ的二线治疗，国内外首先推荐的药物均为大剂量糖皮质激素、利妥昔单抗血小板生成素（ＴＰＯ）及ＴＰＯ受体激动剂等。
脾切除术是成人ＩＴＰ常用的一种历史悠久的治疗方法，常可获得长期的缓解，但由于脾切除的长期副作用，目前儿童和成人患者都倾向于采用药物治疗，尽量避免脾脏切除手术。
值得注意的是，进行二线治疗前必须对病人进行重新评估，以排除先天性血小板减少症及其他免疫性因素。
以下对儿童ＩＴＰ二线治疗的一些热点问题进行综述。
１ 大剂量糖皮质激素 大剂量糖皮质激素应用于儿童ＩＴＰ的治疗已有多年的历史，但仍存在很多争议，比如糖皮质激素的种类、剂量和疗程，以及与常规剂量的糖皮质激素相比，其疗效、副作用有何不同等。
目前主要是大剂量地塞米松，以及大剂量甲基强的松龙。
１ １ 大剂量地塞米松（ＨＤ ＤＥＸ） ＨＤ ＤＥＸ在成人难治性ＩＴＰ中的有效性已经得到肯定，每月单用或联合其他药物应用的方案已广为应用，甚至被推荐为成人ＩＴＰ的一线治疗。
在儿童ＩＴＰ中，也显示了治疗的有效性，被推荐为二线治疗［１］。
在一项ＨＤ ＤＥＸ与传统剂量强的松治疗成人ＩＴＰ的对照研究中，传统剂量强的松［１ｍｇ／（ｋｇ·ｄ）×３周］的治疗反应率为５９％，而ＨＤ ＤＥＸ（４０ｍｇ／ｄ×４ｄ）者达８５％，但只有５０％的病人在治疗后６个月仍能保持血小板计数＞５０×１０９／Ｌ。
原发性血小板增多症诊疗规范2022版原发性血小板增多症（essentia1.thrombocythemia,ET）系主要累及巨核细胞系的MPN。
其特征为外周血中血小板持续增多,且伴功能异常，骨髓中巨核细胞过度增殖，临床表现有自发出血倾向及或有血栓形成,约半数患者有脾大。
年发病率为（1.~2.5）∕10万。
中位发病年龄60岁（范围2~90岁），好发于50~70岁。
女：男为1.3：1。
【病因与发病机制】ET的发病机制仍不明确，皿2V617F突变发生率为23%~57%,MP1.W5/5Z/K基因突变见于3%-5%的ET和8%~10%的PMF患者。
在67%~82%的ET和80%~88%的PMF患者中检测到钙网蛋白（Ca1.retiCUIin,CA1.R）基因突变。
CA1.R突变可激活JAK-STAT信号传导通路，并可能存在其他分子机制。
其出血机制是由于血小板量虽多，但有功能缺陷，如血小板黏附及聚集功能减退、释放功能异常、血小板第3因子活性降低、5-轻色胺减少等;部分患者有凝血功能异常，如纤维蛋白原、凝血酶原、因子V、因子呱的减少，可能是由于凝血因子消耗过多引起。
活化的血小板产生血栓素，引起血小板强烈的聚集释放反应，形成微血管栓塞,进一步发展为血栓。
【临床表现】（一）一般症状起病隐匿。
约有20%的患者，尤其年轻患者,发病时无症状，偶尔因血小板增多及脾大进一步检查而确诊。
（二）血栓形成及出血出血为自发性，可反复发作，以胃肠道出血常见，也可有鼻及齿龈出血、血尿、呼吸道出血、皮肤及黏膜瘀斑，偶有脑出血，引起死亡。
血栓发生率较出血少。
血栓形成是ET发病和死亡的主要原因，国内统计30%病例有动脉或静脉血栓形成，动脉血栓形成多见,可发生在中枢、冠状动脉、外周动脉引起相应的疾病和症状。
静脉以脾、肠系膜及下肢静脉为血栓好发部位。
（三）脾大见于50%-80%的病例，一般为轻到中度肿大，少数患者有肝大，巨脾少见。
（四）骨髓纤维化转化部分ET可以进展至骨髓纤维化，在诊断为ET后第一个10年及第二个10年,骨髓纤维化发生率分别为3%~10%及6%-30%o发生ET后骨髓纤维化的临床预后与PMF相似。
原发性血小板减少性紫癜患儿护理常规一、概述原发性血小板减少性紫癜是一种免疫性疾病，又称自身免疫性血小板减少性紫癜。
是小儿最常见的出血性疾病。
【临床表现】大多数患儿发病前1~3周常有急性病毒感染史，起病急，常有发热;以自发性皮肤、粘膜出血为突出表现，多为皮肤针尖大小出血点，或瘀斑、紫癜;常有鼻衄、齿龈出血;偶见便血、呕血、血尿和颅内出血。
出血严重者可伴贫血。
【特殊检查】血象、骨髓象、血小板抗体测定。
【治疗要点】预防创伤出血、肾上腺皮质激素治疗、输注大剂量丙种球蛋白、血小板和红细胞等。
二、护理诊断1、潜在并发症:出血。
2、有感染的危险与皮质激素和/或免疫抑制剂应用致免疫功能下降有关。
三、护理措施1、病情观察(1)观察皮肤瘀点(斑)变化，监测血小板数量变化。
当外周血血小板<20x10/L时，常有自发性出血。
故对血小板极低者应严密观察有无出血情况发生。
(2)监测生命征，观察神志、面色，记录出血量。
如面色苍白加重，呼吸、脉搏增快，出汗，血压下降提示失血性休克:若患儿烦躁、嗜睡、头痛、呕吐，甚至惊厥、昏迷、颈部抵抗等提示颅内出血;若呼吸变慢或不规则，双侧瞳孔不等大，光反射迟钝或消失提示可能合并脑疝。
如有消化道出血常伴腹痛、便血:肾出血伴血尿、腰痛。
2、止血护理口、鼻粘膜出血用浸有1%麻黄素或0.1%肾上腺素的棉球、纱条或明胶海绵局部压迫止血。
无效者，可请耳鼻喉医生会诊，以油纱条填塞，2~3天后更换。
严重出血者遵医嘱给止血药、输同型血小板。
3、避免损伤(1)提供一个安全的治疗环境:床头、床栏用软垫子包扎，忌玩锐利玩具，限制剧烈运动。
(2)尽量减少肌肉注射或深静脉穿刺抽血，必要时延长压迫时间，以免形成深部血肿。
(3)禁食坚硬、多刺的食物，防止损伤口腔粘膜及牙龈出血。
(4)保持大便通畅，防止用力大便时腹压增高而诱发颅内出血。
4、预防感染与感染患儿分室居住。
保持出血部位清洁。
注意个人卫生。
5、心理护理出及止血技术操作均可使患儿产生恐惧心理，表现为不合作、烦躁、哭闹等。
Contemporary Medical Symposium 2021 19 23129血中性粒细胞计数高于常规组患者，其中性粒细胞计数恢复正常的时间短于常规组患者，P＜0.05。详见表1。2.2 治疗前后两组患者血清CD3+、CD4+及CD8+的水平治疗前，两组患者血清CD3+、CD4+及CD8+的水平相比，P＞0.05。治疗后，两组患者血清CD3+、CD4+及CD8+
的
水平均升高，与治疗前相比，P＜0.05。治疗后，观察组患者血清CD3+、CD4+及CD8+的水平均高于常规组患者，P＜0.05。详见表2。
表1 治疗前后两组患者的外周血中性粒细胞计数及中性粒细胞计数恢复正常的时间（sx±）
组别外周血中性粒细胞计数（×109/L）t值P值中性粒细胞计数恢复正常的时间（d）治疗前治疗后
常规组（n=25）0.39±0.112.25±0.2139.2300.00010.23±2.28观察组（n=25）0.35±0.142.42±0.3328.8730.0005.37±1.19t值1.1232.1739.448P值0.2670.0350.000
表2 治疗前后两组患者血清CD3+、CD4+及CD8+的水平（%，sx±）组别CD3+CD4+CD8+治疗前治疗后治疗前治疗后治疗前治疗后常规组（n=25）26.14±3.2929.72±1.67*14.22±1.8318.07±1.69*10.02±1.4310.37±1.53观察组（n=25）26.02±3.0836.21±2.07*13.98±1.7625.12±1.93*9.98±1.3514.33±1.42*t值0.13312.2010.47313.7410.1029.485P值0.8950.0000.6390.0000.9190.000
注：*与治疗前相比，P＜0.05。
3 讨论化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的主要方法之一。进行化疗的患者外周血中性粒细胞及白细胞的数量会减少，免疫功能会减弱，其神经系统会受到损害，进而可发生多种化疗不良反应。发生化疗不良反应会延长患者进行化疗的时间，降低其进行化疗的效果[4]。近几年，重组人粒细胞集落刺激因子被广泛用于防治化疗不良反应。该药可加速粒细胞的增殖和分化，强化造血干细胞及粒细胞的功能，防止免疫细胞的数量减少[5-6]。中性粒细胞具有趋化作用、吞噬作用和杀菌作用。T淋巴细胞是人体内重要的免疫细胞[7-8]。CD3+、CD4+及CD8+均为T淋巴细胞的亚群。患者血清CD3+、CD4+及CD8+的水平可反映出其免疫功能的强弱。本次研究的结果显示，治疗后，观察组患者（在使用常规方法增强免疫功能的同时使用重组人粒细胞集落刺激因子进行治疗）的外周血中性粒细胞计数高于常规组患者（仅使用常规方法增强免疫功能），其中性粒细胞计数恢复正常的时间短于常规组患者，其血清CD3+、CD4+及CD8+的水平均高于常规组患者，P＜0.05。这说明，为进行化疗的肺癌患者使用重组人粒细胞集落刺激因子实施治疗可增强其免疫功能。参考文献[1] 于红.重组人粒细胞集落刺激因子治疗非小细胞肺
免疫性血小板减少症【概述】免疫性血小板减少症”（immune throm-bocytopenia,ITP)是儿童期最常见的骨髓相对正常的、皮肤黏膜出血为主要表现的血小板减少性（血小板数<100×10/L）出血性疾病。
既往曾被称为特发性血小板减少性紫癜（idiopathic thrombocytopenicpurpura)或免疫性血小板减少性紫癜（immune throm-bocytopenic purpura),目前国际儿童ITP工作组已经建议使用“immune(免疫性）”以强调本病由免疫介导而发病，避免使用特发性（idiopathic)；由于许多患者仅有血小板减少而无出血体征，紫癫（purpura)也被取消，故目前称为免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia)'。
ITP分为原发性ITP和继发性ITP两类：原发性ITP(primary ITP)是指暂未找到特殊致病原因的单纯性血小板减少；继发性ITP（secondary ITP）是指除了原发性ITP以外的所有形式的免疫介导的血小板减少症。
继发性ITP包括药物诱导、狼疮相关性以及继发性ITP（HIV相关性、HCV相关性、幽门螺杆菌感染相关性）等。
此处特指原发性ITP。
本病见于小儿各年龄时期，3~6岁为高发年龄；年幼儿中以男性为主、学龄期男女发病相同、年长儿以女性居多。
冬春季高发、夏秋季为发病低谷。
【病因及发病机制】早在1950年William Har-riglon给自己注射了慢性ITP患者血液引起自身出现了免疫性血小板下降，从此ITP的神秘面纱被逐步揭开。
经过半个多世纪探索，人们了解到了免疫失耐受（immune failure tolerance)即免疫活性细胞接触抗原性物质时从无应答状态改变为异常应答的免疫状态，是其发病机制。
虽然免疫提呈细胞、体液免疫和细胞免疫共同参与ITP机制，异常T细胞扩增可能是自身免疫反应的本质：吞噬细胞在其表面表达了血小板表位（抗原决定簇）并分泌细胞因子刺激、启动了原始CD4T细胞产生特异性克隆是关键步骤；CD4’Th细胞参与了自身免疫B细胞反应，诱使B细胞产生针对血小板表面膜糖蛋白复合物GPⅡb/lⅢa和GPIb/X等的抗体，导致血小板与网状内皮细胞系统中的组织吞噬细胞表面Fey受体结合，使血小板被内吞、降解清除。
血小板减少治疗方案血小板减少症，也被称为血小板减少症或血小板计数减少症，是指血液中血小板数量低于正常水平的一种病症。
常见的原因包括免疫系统紊乱、药物使用、感染、肝脾功能异常等。
血小板减少可能导致出血倾向，因此治疗的目标是提高血小板计数并预防出血。
治疗血小板减少的方案通常需要根据患者的症状、原因和血小板计数水平进行个体化的设计。
以下是一些常见的治疗方法：1. 原因治疗：如果血小板减少的原因已知，例如由药物引起，首要的治疗方法是停止使用或更换药物。
对于免疫系统紊乱导致的血小板减少，可能需要使用免疫抑制剂等药物来调节免疫反应。
2. 药物治疗：血小板减少患者常常需要使用药物来提高血小板计数。
最常用的药物是促进血小板生成的药物，如血小板生成素。
这些药物可以刺激骨髓产生更多的血小板。
另外，一些药物如皮质类固醇和免疫球蛋白也可以用于治疗。
3. 输血治疗：对于重度出血倾向的患者，可能需要进行输血治疗。
输注血小板浓缩物可以迅速提高血小板计数，并预防出血。
然而，这种治疗方法只是暂时性的，血小板计数可能会再次下降，因此需要找出减少血小板的原因并进行相应的治疗。
4. 营养调理：合理的营养摄入对于血小板生成和维持正常血小板功能至关重要。
确保充足的蛋白质、维生素和矿物质摄入可以促进血小板的生长和修复。
5. 远离可能引起出血的活动：为了预防不必要的出血，患者需要避免剧烈运动、刺激性的食物和药物等可能引起出血的活动。
6. 预防感染：感染可能加重血小板减少的症状，因此患者需要采取适当措施预防感染，如勤洗手、避免接触病原体等。
血小板减少是一种需要综合治疗的疾病，根据病因和病情的不同，治疗方案可能各有不同。
患者应及时就医，接受专业医生的诊断和治疗建议，并积极配合治疗计划，保持良好的饮食和生活习惯，以达到更好的康复效果。
-1-附件2儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范
（2019年版）
一、概述原发免疫性血小板减少症（PrimaryImmuneThrombocytopenia,ITP），既往亦称为特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性、出血性疾病，儿童年发病率约为4～5/10万，高于成人患者。常有2～4周前的前驱感染或疫苗接种史，临床表现以皮肤粘膜出血为主，严重者可有内脏出血，甚至颅内出血。部分患儿仅有血小板减少，没有出血症状；部分患儿可有明显的乏力症状；威胁生命的严重出血少见，如颅内出血的发生率＜1%。儿童ITP是一个良性自限性疾病，80%的病例在诊断后12个月内血小板计数可恢复正常，仅约20%左右的患儿病程持续1年以上。ITP主要发病机制是由于机体对自身抗原的免疫失耐受,导致免疫介导的血小板破坏增多和免疫介导的巨核细胞产生血小板不足。阻止血小板过度破坏和促进血小板生成已成为ITP现代治疗不可或缺的重要方面。二、适用范围经临床表现、体格检查、实验室检查确诊的儿童原发性ITP。不包括继发性血小板减少和遗传性血小板减少类疾病。-2-
三、诊断（一）临床表现比较贴切的描述是：在建康儿童身上发生单纯血小板计数减少（血小板形态、功能无异常）以及与之有关的临床出血表现。仅有与血小板减少相关的出血表现：以皮肤和粘膜出血多见，表现为紫癜、瘀斑、鼻衄、齿龈出血，消化道出血和血尿。偶有颅内出血，是引起死亡的最主要原因。除非有持续或反复活动性出血，否则不伴有贫血表现；没有肝脾淋巴结肿大等表现；通常不伴发热等感染表现。（二）实验室检查1.血常规：至少2次血常规发现血小板计数减少，除确定血小板数量外，需要做血涂片复核血小板数目，检查血小板形态（如大血小板、小血小板或血小板内颗粒情况）、白细胞（数量、形态和包涵体）和红细胞（数目、形态），有助于与其他非ITP性血小板减少类疾病甄别，如假性血小板减少、遗传性血小板减少和淋巴造血系统恶性肿瘤性疾病的继发性血小板减少等。2.骨髓检查：巨核细胞增多或正常,伴有成熟障碍。而典型的ITP，骨髓不是必须检查项目。骨髓检查的主要目的是排除其它造血系统疾病或遗传代谢性疾病。3.其他有助于鉴别继发性血小板减少的检查：如免疫性疾病相关的检查及病毒病原检查等，进行免疫性疾病相关的检查（包括基因检测）有助鉴别与遗传性免疫缺陷类疾病（如-3-
普通变异型免疫缺陷病：CVID）和获得性自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎）继发的血小板减少鉴别。4.特殊的实验室检查（有条件单位可进行）①血小板膜抗原特异性自身抗体：单克隆抗体特异性俘获血小板抗原试验法，特异性和敏感性较高，可有助于鉴别免疫性与非免疫性血小板减少，但不能鉴别原发性与继发性ITP。②血小板生成素（TPO）：不作为常规检查，可鉴别血小板生成减少（TPO升高）和血小板破坏增加（TPO正常），有助于鉴别ITP与再生障碍性贫血或骨髓增生异常综合征，还可以有助于预判促血小板生成素类药物的治疗效果。（三）儿童ITP的诊断标准ITP的诊断是临床排除性诊断，其诊断要点如下：1.至少2次化验血常规检查显示血小板计数减少，血细胞形态无异常。2.脾脏一般不增大。3.骨髓检查：巨核细胞数增多或正常、有成熟障碍。4.须排除其它继发性血小板减少症，如：自身免疫性疾病、甲状腺疾病、药物诱导的血小板减少、同种免疫性血小板减少、淋巴系统增殖性疾病、骨髓增生异常（再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合症）、恶性血液病、慢性肝病脾功能亢进、血小板消耗性减少、感染等所致的继发性血小板减少、假性血小板减少、包括获得性和遗传性血栓性血小板减-4-
少性紫癜在内的微血管病性溶血性贫血疾病以及遗传性血小板减少等。注：对于治疗效果不佳、呈现慢性、难治性（免疫性）血小板减少过程的患儿，建议定期评估，尽量寻找引起免疫异常原因后，再根据结果和临床治疗反应开展个体化的进一步治疗。（四）出血评分出血评分系统用于量化出血情况及评估风险。分值越高出血症状越重（见附1）。（五）疾病的分期1.新诊断的ITP：指确诊后3个月以内的ITP患儿。2.持续性ITP：指确诊后3～12个月血小板持续减少的ITP患者。包括没有自发缓解的患儿或和停止治疗后不能维持完全缓解的患儿。3.慢性ITP：指血小板减少持续超过12个月的ITP患儿。4.重症ITP：指血小板＜10×109/L，且就诊时存在需要治疗的出血症状或常规治疗中发生了新的出血症状，且需要用其他升高血小板药物治疗或增加现有治疗药物的剂量。5.难治性ITP：指满足以下所有三个条件的患者①脾切除后无效或者复发；②仍需要治疗以降低出血的危险；③除外了其他引起血小板减少症的原因确诊为ITP。四、治疗（一）一般原则-5-
ITP多为自限性,治疗措施更多取决于出血的症状，而非血小板数目。当PLT≥20×109/L，无活动性出血表现，可先观察随访,不予治疗。在此期间,必须动态观察血小板数目的变化；如有感染需抗感染治疗。1.一般疗法（1）适当限制活动，避免外伤；（2）有或疑有细菌感染者，酌情使用抗感染治疗；（3）避免应用影响血小板功能的药物，如阿司匹林等；（4）慎重预防接种。2.下述的危险因素增加出血风险（1）患病时间，随着患儿患病时间延长，出血风险加大；（2）血小板功能缺陷；（3）凝血因子缺陷；（4）未被控制的高血压；（5）外科手术或外伤；（6）感染；（7）必须服用阿司匹林、非甾体类抗炎药、华法林等抗凝药物。3.若患者有出血症状，无论此时血小板减少程度如何，都应该积极治疗。在下列临床过程中，血小板数的参考值分别为：口腔科检查≥20×109/L；拔牙或补牙≥30×109/L；小手术≥50×109/L；大手术≥80×109/L。-6-
（二）紧急治疗重症ITP患儿（血小板计数＜10×109/L），伴胃肠道、泌尿生殖道、中枢神经系统或其他部位的活动性出血或需要急诊手术时，应迅速提高患者血小板计数至50×109/L以上。对于病情十分危急，须立即提升血小板的患儿应给予随机供者的血小板输注（其他非危重症急救状态，由于ITP患儿血小板输注无效且增加后续治疗难度，故建议对不存在威胁生命出血的患儿不要给予血小板输注治疗）。还可选用静脉输注免疫球蛋白(IVIg)[1.0g/(kg·d)×2～3d]和/或甲基强的松龙(10～30mg/(kg·d)，最大剂量为1.0g/d×3d)和/或促血小板生成药物。其他治疗措施包括停用抑制血小板功能的药物、控制高血压、局部加压止血、口服避孕药控制月经过多，以及应用纤溶抑制剂（如止血环酸、6-氨基已酸）等；如上述治疗仍不能控制严重出血，可以考虑使用重组人活化因子Ⅶ（rhFⅦa）。（三）ITP的一线治疗1.肾上腺糖皮质激素（1）泼尼松：1.5～2.0mg/(kg·d)开始（最大剂量不超过60mg/d），建议晨起顿服，血小板数目≥100×109/L后稳定1～2周,逐渐减量直至停药,一般疗程4～6周。也可用等效剂量的其他糖皮质激素制剂代替。糖皮质激素治疗4周，仍无反应，说明治疗无效，应迅速减量至停用。应用时注意监测血压、血糖的变化及胃肠道反应，防治感染。-7-
（2）大剂量地塞米松（HD-DXM）冲击治疗：剂量0.6mg/（kg·d），最大剂量40mg×4d，静脉滴注或口服用药。效果不满意时可以在上次应用后24天（即28天为1疗程）再次应用，反复2～5次，血小板数目稳定后即可停用。应用时，注意监测血压、眼压、血糖的变化，预防感染，预防骨质疏松、保护胃粘膜。在糖皮质激素治疗时要充分考虑到药物长期应用可能出现的不良反应。如长期应用糖皮质激素治疗部分患儿，尤其是年长儿（＞10岁），可出现骨质疏松、股骨头坏死，及时进行检查并给予二膦酸盐预防治疗。长期应用激素还可出现高血压、糖尿病、急性胃粘膜病变等不良反应，也应及时检查处理。另外HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素。2.IVIG治疗：常用剂量400mg／(kg·d)×(3～5)d;或0.8～1.0g/(kg·d)，用1d或连用2d，必要时可以重复。IVIg慎用于IgA缺乏患者、糖尿病患者和肾功能不全患者。（四）ITP的二线治疗1.促血小板生成类药物：包括重组人血小板生成素、艾曲波帕和罗米司亭。此类药物起效快（1～2周），但停药后疗效一般不能维持，需要进行个体化的维持治疗。（1）重组人血小板生成素（rhTPO）：剂量300IU/(kg·d)，皮下注射，血小板计数≥100×109/L时可考虑停药。应用14天血小板计数不升，可视为无效，可以考虑-8-
停药。（2）艾曲波帕（Eltrombopag）为口服制剂，并建议空腹口服（餐前1小时及餐后2小时服用）；如食物中含有乳制品及富含多价阳离子（如铝、钙、铁、镁、硒和锌）的矿物质，则建议餐前间隔至少2小时或餐后间隔至少4小时服用；同时也要避免与其他药物同服。如同服其他药物，也需服药前间隔至少2小时或服药后间隔至少4小时服用。①初始剂量：a.年龄6～17岁且体重≥27kg患儿，50mg，每天1次；（体重＜27kg的患儿，1.5mg/kg，每天1次）；b.年龄1～5岁患儿（或体重＜27kg）1.5mg/kg，每天1次。②监测：用药期间每周检测1次全血细胞计数（包括血小板计数），直至血小板计数稳定、无出血症状，随后可每月检测一次。③剂量调整：根据血小板计数进行剂量调整，使血小板计数维持在≥50×109/L。最大口服剂量不超过75mg/d。④不良反应监测：用药前、剂量调整阶段每两周、确定剂量后每月，监测一次肝功能，包括ALT、AST和胆红素。若出现肝功能异常，应每周监测一次，必要时减量或停药。出现其他不良反应时，也应减量或停药。2.抗CD20单克隆抗体（利妥昔单抗，Rituximab）。标准剂量方案375mg／m2,静脉滴注,每周1次,共4次；小剂量方
