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F G F R靶点异常可以见于各个肿瘤，在⼀项4853例的N G S检测结果发现，F G F R通路异常的发⽣频率为7%，遍布各癌种，尤其在尿路上⽪癌、乳腺癌、⼦宫内膜癌、卵巢癌、原发灶不明等肿瘤多见。
常见的F G F R通路异常包括扩增、突变和重排。
其中基因扩增、基因突变以及染⾊体重排分别占⽐为66%、26%及8%；F G F R1、F G F R2、F G F R3及F G F R4在发病患者中占⽐为3.5%、1.5%、2.0%及0.5%。
膀胱癌患者的F G F R基因异常的⽐例最⾼，为32%，乳腺癌为18%，⼦宫内膜癌13%，肺鳞癌13%，卵巢癌9%。
具体如下：在临床上，F G F R突变可以致癌，相关的例⼦有：⑴F G F R1扩增与鳞状⾮⼩细胞肺癌、乳腺癌有关；⑵F G F R2突变与⼦宫内膜癌、胃癌有关；⑶F G F R2融合与肝癌有关；⑷F G F R3融合与⾻髓瘤有关；⑸F G F R3突变与膀胱癌有关；⑹F G F R4扩增/突变已见于横纹肌⾁瘤患者。
近年，多款F G F R抑制剂进⼊临床研究阶段，并且有2个新药获批上市，1个进⼊优先审评。
P F S（⽆进展⽣存期）和中位O S（总⽣存期）分别为6.9和21.1个⽉。
就在前不久P e m i g a t i n i b⼆线治疗局晚期或转移性胆管癌的Ⅱ期临床试验F I G H T-202于国际顶级期刊《柳叶⼑·肿瘤学》（T h e L a n c e t O n c o l o g y）正式发表。
2.I n f i g r a t i n i b（B G J398）：被纳⼊优先审评I n f i g r a t i n i b是⼀种⼝服给药的选择性F G F R-T K I，2020年1⽉初被F D A授予快速通道资格。
既往的⼀项研究纳⼊71名患有F G F R2融合/易位的胆管癌患者，其中62%为⼥性患者，38%为男性患者。
美国专利到期的药物精选一、精神、神经系统药类1、郁复伸中文通用名:文拉法辛;别名:维拉法辛。
英文通用名:venlafaxine ;英文商品名:Effexor。
药品简介:文拉法辛是中枢神经系统药物,用于治疗精神失常、躁狂抑郁症和抑郁症。
由惠氏公司开发并于1994 年4 月首次在美国上市,此后相继在加拿大、丹麦、英国、意大利、澳大利亚等国上市。
文拉法辛具有临床疗效好、安全性高和治疗成本较低等特点,其2002 年全球销售约为21 亿美元,位列药品销售400 强的第21 位。
美国专利名称:2-苯基-2-(1-羟基环炔基或1-羟基环烷基-2-烯基) 乙胺衍生物(专利号:US4535186)专利权人:American Home Prod注:该专利到期日:2007 年12 月13 日(该专利申请日:1983 年10 月26 日;原来到期日:2002 年12 月13日;后被批准延长5 年) 。
该专利因获得美国儿科药市场独占,到期日延至2008 年6 月13 日。
同族专利: US4535186[1985208213 ]2、罗匹尼罗英文通用名:Ropinirole ;英文商品名:ReQuip 。
药品简介:罗匹尼罗于1997 年首次被批准用于帕金森病,是一种类似多巴胺的多巴胺激动剂,与第一代多巴胺激动剂不同的是其没有麦角林结构。
因为多巴胺激动剂较少引起运动不良反应,2001 年7 月,新的帕金森病治疗指南建议用多巴胺激动剂如葛兰素- 史克公司的罗匹尼罗(ropinirole ,ReQuip ○R ) 代替左旋多巴作为疾病早期的初始一线治疗用药。
2005 年美国食品药品管理局(FDA) 批准罗匹尼罗用于治疗中度到重度的多动腿综合征(RLS) 。
美国专利名称:42氨烷基22 (3H)2吲哚酮类化合物(专利号:US4452808 )专利权人: Smithkline Beckman Corp该专利到期日:2007 年12 月7 日(该专利申请日:1982 年12 月7 日;原来到期日:2002 年12 月7 日;后被批准延长5 年) 。
美国FDA批准首个半胱胺滴眼液Cystadrops 治疗胱氨酸沉积症的眼部表现阿斯利康注射用艾司奥美拉唑钠获国家药监局批准，用于预防重症患者应激性溃疡出血Recordati Rare Diseases 公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA ）已批准Cystadrops （半胱胺滴眼液，0.37%）用于临床治疗。
Cystadrops 可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积，是第一个也是唯一一个FDA 批准的半胱胺滴眼剂，每天给药4次。
胱氨酸贮积症是一种罕见的先天性疾病，它会导致胱氨酸晶体在全身堆积，造成广泛的组织和器官损伤，并对眼睛产生重大影响。
FDA 对Cystadrops 的批准得到了2项临床试验的数据支持。
这2项临床试验中的患者均以每天4次的中位频率接受Cystadrops 治疗。
在Ⅲ期开放标签、随机、对照、两臂多中心试验中，Cystadrops 组有15例患者，研究采用活体共聚焦显微镜（IVCM ）评估了角膜胱氨酸晶体密度的降低。
数据显示，Cystadrops 组从基线到治疗第90天，所有角膜层的IVCM 总评分降低了40%。
在Ⅰ/Ⅱa 期开放标签、适应性剂量反应临床试验中，8例患者接受了Cystadrops 治疗。
数据显示，患者IVCM 总评分降低30%的疗效，在5年研究期间能够维持。
2项临床试验中评估了Cystadrops 的安全性。
常见的不良反应是眼睛疼痛（刺痛）、视力模糊、眼睛刺激（灼热）、眼睛发红、滴眼部位不适（眼睛粘滞或眼睑粘滞）、眼睛瘙痒、流泪、眼睫毛或眼周有药物沉积。
阿斯利康（AstraZeneca ）近日宣布，国家药品监督管理局已正式批准耐信®针剂（注射用艾司奥美拉唑钠），用于预防重症患者应激性溃疡出血。
作为原研质子泵抑制剂，注射用艾司奥美拉唑钠这一新适应证获批为中国应激性消化道出血的预防提供了又一选择。
人体在严重创伤、复杂手术、危重疾病等严重应激状态下发生的急性消化道黏膜糜烂、溃疡、出血等病变统称应激性黏膜病变（SRMD ），严重者可导致消化道穿孔使患者全身情况进一步恶化。
CFDA批准西安杨森欣普尼~(SIMPONI~)用于治疗脊柱
炎成年患者
佚名
【期刊名称】《临床合理用药杂志》
【年(卷),期】2018(11)2
【摘要】西安杨森制药有限公司宣布,国家食品药品监督管理总局已经批准欣普尼（SIMPONI）,即戈利木单抗注射液,用于治疗活动性强直性脊柱炎成年患者;也可联合甲氨蝶呤（MTX）治疗对MTX在内的改善病情抗风湿药物疗效不佳的中~重度活动性类风湿关节炎成年患者。
欣普尼是全人源化抗肿瘤坏死因子（TNF-alpha）单克隆抗体,
【总页数】1页(P35-35)
【正文语种】中文
【中图分类】R976
【相关文献】
1.美国FDA批准Shingrix(欣安立适):首个用于免疫功能低下成年人群的带状疱疹疫苗
2.美国FDA批准Korlym(mifepristone)用于成年内源性库欣氏综合征患者
3.CFDA:批准阿斯利康安达唐(达格列净片)用于治疗2型糖尿病
4.CFDA批准辉瑞公司英立达~用于进展期肾细胞癌成人患者
5.CFDA:批准艾伯维修美乐(阿达木单抗注射液)用于治疗银屑病
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治疗大面积脑梗死新药Cirara获FDA快通道审批认可
佚名
【期刊名称】《国际药学研究杂志》
【年(卷),期】2016(43)4
【摘要】Remedy制药公司宣布其Cirara获FDA快通道审批认可,用于治疗毁灭性疾病大面积脑梗死。
年末启动Ⅲ期临床,该药对大面积脑梗死的改良兰金量表及死亡率分析试验,受试者为大面积脑梗死患者,有显著的致残性和致死性,易脑梗死,经常发生恶性脑水肿,
【总页数】1页(P645-645)
【正文语种】中文
【相关文献】
1.AZD3293治疗早期阿尔茨海默病获FDA快通道审批 [J], 黄世杰
2.Allon脑病治疗药davunetide获FDA快通道审批地位 [J], 无
3.依佐曲咪治疗假肥大型肌营养不良症获FDA快通道审批资格 [J], 刘子侨
4.治疗精神分裂症新药lumateperone获FDA快通道审批资格 [J],
5.ONT-380治疗晚期HER2^+转移性乳腺癌获FDA快通道审批认可 [J], 黄世杰因版权原因，仅展示原文概要，查看原文内容请购买。
帕金森新药！协和麒麟Nourianz十余年后终获美国FDA批准，治疗关闭期（OFF）事件日本药企协和麒麟（Kyowa Kirin）药物Nourianz （istradefylline片剂）近日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，作为左旋多巴/卡比多巴的一种附加疗法，用于正在经历“OFF”事件(OFF episodes)的帕金森病（PD）成人患者。
该药将提供一种新的非多巴胺药理学方法来治疗PD患者的“OFF”事件。
值得一提的是，在美国监管方面，FDA于2008年2月底发布了一封完整回应函，拒绝批准istradefylline。
今年3月初，协和麒麟公司再次向FDA提交了istradefylline的新药申请，最终赢得了FDA的点头，该药从最初被拒到获得批准，前后经历了长达十一年之久。
而在日本，istradefylline早在2013年5月已经上市销售，品牌名为Nouriast，适用于接受含左旋多巴制剂治疗的帕金森病患者，改善“疗效减退(wearing-off)”现象。
帕金森病（PD）是一种慢性、进行性、神经退行性疾病，主要运动症状表现为静止时震颤、僵硬和运动受损，非运动症状包括认知障碍和情绪障碍。
该病被认为是由与大脑某些部位（如黑质和纹状体）多巴胺水平降低相关的进行性变性引起的。
目前，口服左旋多巴是治疗PD的“金标准”，患者群体中服用该药的比例高达75%。
然而，随时间推移病情的发展，左旋多巴不能发挥最佳作用，导致PD症状（运动和非运动）重新出现，这些时期被称为OFF期。
OFF事件可能在一天中的任何时间发作，通常是早晨醒来后，并在一天内定期发作。
OFF事件发作的特征是震颤、僵硬或行动缓慢，会扰乱患者进行日常活动的能力，给患者、家属和看护者造成沉重的负担。
据估计，有多达40%-60%的PD患者会出现OFF事件，其发作频率和严重程度会在疾病进展过程中恶化。
这些患者急需一种新的药物来有效控制OFF事件的发作。
1.FDA说明书可在FDA官网上下载：/；起草医疗机构
执笔：
中山大学孙逸仙纪念医院
成员（排名不分先后）：
北京医院
北京大学人民医院
北京大学第三医院
北京中医药大学东方医院
中国医学科学院肿瘤医院
北京妇产医院
中国医科大学附属盛京医院
哈尔滨医科大学附属第四医院
上海交通大学医学院附属新华医院
上海长征医院
上海瑞金医院
南京鼓楼医院
苏州大学附属第一医院
中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）华中科技大学同济医学院附属同济医院
中南大学湘雅医院
海南省人民医院
重庆医科大学附属第一医院
陆军军医大学西南医院
四川省肿瘤医院
空军军医大学第一附属医院（西京医院）
广东省人民医院
广东省中医院
中山大学附属第一医院
中山大学附属第三医院
中山大学附属第五医院
中山大学附属第六医院
中山大学附属肿瘤医院
中山大学中山眼科中心
南方医科大学南方医院
南方医科大学珠江医院
暨南大学附属第一医院（广州华侨医院）
广东药科大学附属第一医院
广东省中西医结合医院
中国人民解放军南部战区总医院
广州市第一人民医院
广州医科大学附属第一医院
广州医科大学附属第二医院
广州医科大学附属第三医院
广州中医药大学第一附属医院
广州市红十字会医院
广州市惠爱医院（广州市脑科医院、广州市精神病医院）深圳市人民医院
深圳市第二人民医院
北京大学深圳医院
深圳市儿童医院
深圳市第六人民医院（南山医院）
东莞市第五人民医院
佛山市第二人民医院
惠州市第三人民医院。
2015年7月3日，美国FDA批准Vertex制药公司ivacaftor+lumacaftor组成的固定剂量复方制剂（商品名Orkambi）用于治疗携带CFTR基因F508del纯合突变的12岁以上囊性纤维化（CF）患者，这是首个获准用于治疗该基因双拷贝突变（CF最常见类型）患者的药物。
FDA药品评价与研究中心新药办公室主任John Jenkins博士在声明中指出：“今天的批准对于扩大CF特异性缺陷靶向治疗药物的可利用性意义重大。
”据FDA称，在美国近30,000例CF患者中，约半数为F508del纯合突变，这是一种最常见的CF突变类型。
美国看病-请参阅Orkambi部分处方资料：
Orkambi(lumacaftor/依伐卡托[ivacaftor]) 片，为口服使用。
美国初次批准：2015
【适应症和用途】
Orkambi是lumacaftor和依伐卡托的组合复方，一个囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)增强剂，适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR 基因中F508del突变纯合子患者。
如患者的基因型是未知，应当用一个FDA批准的CF突变试验检测CFTR基因的两个等位基因上突变F508del的存在。
【使用的限制】
尚未确定在有CF以外那些对F508del突变纯合子患者中Orkambi的疗效和安全性。
【剂型和规格】
片：lumacaftor 200 mg和依伐卡托125 mg。
【剂量和给药方法】
⑴年龄12岁和以上和儿童患者：两片(各含lumacaftor 200 mg/依伐卡托125 mg)每12小时口服服用。
⑵在有中度或严重肝受损患者中减低剂量。
⑶在服用强CYP3A抑制剂患者当开始Orkambi，对治疗头一周减低Orkambi 剂量。
美国看病-美国是医药分开的国家，药房全部实行严格的处方药与非处方药分类管理。
对处方药的销售，必须凭美国医生（电子/纸质）处方。
如今国内患者可以依托科技，通过好医友国际医疗平台实现远程的病历交互，由美国医生根据患者病情开具电子处方，以正规渠道在好医友美国药房购买到处方药。
【警告和注意事项】
⑴在有晚期肝病患者中使用：在这些患者中Orkambi应被慎用和仅是如获益胜过风险。
如在这些患者中使用Orkambi，治疗开始后应被严密监视和剂量应减低。
⑵肝相关事件：在有些病例中曾观察到升高的转氨酶(ALT/AST)伴随升高的胆红素。
开始Orkambi治疗前第一年期间每3个月和其后每年测量血清转氨酶和胆红素。
对有ALT，AST，或胆红素升高史患者，应被考虑更频。
在有ALT或AST >5 ×正常上限(ULN)，或ALT或AST >3 ×ULN与胆红素>2 ×ULN患者中中断给药。
解决后，考虑恢复给药获益和风险。
⑶呼吸事件：Orkambi的开始期间更常观察到胸部不适，呼吸困难，和呼吸异常。
预测的FEV1(ppFEV1)<40临床经验患者%是受限，和治疗的开始期间建议另外监视这些患者。
⑷药物相互作用：使用有敏感CYP3A底物或有一个狭窄治疗指数CYP3A底物可能减低医药产品的全身暴露和建议不共同给药。
激素避孕药不应被依赖作为避孕有效方法和它们的使用伴随月经-相关不良反应增加。
与强CYP3A诱导剂使用可能减低依伐卡托的暴露，可能减低其有效性；因此，建议不共同给药。
⑸白内障：儿童患者用依伐卡托治疗，Orkambi的一种组分曾报道非-先天性晶体混账/白内障。
建议儿童患者开始Orkambi检查基线和随访。
【不良反应】
对Orkambi最常见不良反应(发生≥5%有CF在CFTR基因对F508del突变纯合子患者)是呼吸困难，鼻咽炎，恶心，腹泻，上呼吸道感染，疲乏，呼吸异常，血肌酸磷酸激酶增高，皮疹，胀气，鼻漏，流感。
