ＤＯＩ：１０．３９６９／ｊ．ｉｓｓｎ．１６７３－５３２３．２０２１．０５．０１３·综 述·免疫性血小板减少症患儿生活质量研究进展何钰珊 林熙 杨婉婷 马可 张辉 叶铁真
基金项目：广州医科大学大学生科技创新项目（２０２０ＡＥＫ１４）；广东省自然科学基金（２０１５Ａ０３０３１３４６０）作者单位：５１００００广州，广州医科大学儿科学院（何钰珊，林熙，杨婉婷，马可，张辉，叶铁真）；广州医科大学附属广州市妇女儿童医疗中心，血液肿瘤科（张辉，叶铁真）通讯作者：叶铁真，Ｅｍａｉｌ：ｙｅｔｉｅｚｈｅｎ＠１６３．ｃｏｍ
免疫性血小板减少症（ｉｍｍｕｎｅｔｈｒｏｍｂｏｃｙｔｏｐｅｎｉａ，ＩＴＰ），是一种获得性自身免疫性出血性疾病，儿童年发病率约为４／１０万～５／１０万，略高于成人。临床表现多为皮肤黏膜出血，严重者可有颅内出血，甚至危及生命。肉眼易见的出血、血小板减少所致的出血风险以及家长为减少出血而限制患儿正常活动等做法，都不同程度地影响着患儿及其家人的生活质量。越来越多的临床研究证据显示：ＩＴＰ的治疗不能仅以血小板计数和出血症状作为决策依据，还需要结合患儿及其家庭的生活质量进行综合衡量。血小板计数和出血症状都有客观的定量和／或定性指标。然而，如何有效地整合生活质量评估以辅助临床决策，至今研究相对较少。本文将从影响因素、目前国内外常用的评估方法及其研究现状等，对ＩＴＰ患儿生活质量的研究进展进行综述。１ 影响ＩＴＰ患儿生活质量的因素１１ 年龄及性别 埃及Ｍｏｋｈｔａｒ等［１］应用ＩＴＰ患儿生活质量评估量表（Ｋｉｄ′ｓＩＴＰＴｏｏｌｓ，ＫＩＴ）对ＩＴＰ患儿的生活质量进行评估。结果显示：ＩＴＰ患儿自我报告（或其代理人报告）得分与其发病年龄和性别均无显著相关性（Ｐ＞００５）。美国Ｆｌｏｒｅｓ等［２］研究亦得出相同的结果。１２ 病情和病程 ２００９年，ＩＴＰ国际工作组（ＩＴＰＩｎｔｅｒｎａｔｉｏｎａｌＷｏｒｋｉｎｇＧｒｏｕｐ，ＩＷＧ）共识将ＩＴＰ病程的划分由原来的急性和慢性重新划分为三个阶段：自诊断以来小于３个月为新诊断的ＩＴＰ，从诊断后３到１２个月为持续性ＩＴＰ，自诊断以来超过１２个月为慢性ＩＴＰ［３４］。Ｎｅｕｎｅｒｔ等［５］应用ＫＩＴ研究ＩＴＰ患儿的出血程度与生活质量的关系。研究纳入北美６个儿科医疗中心９０例ＩＴＰ患儿（急性４１例，慢性４９例），结果显示：急性ＩＴＰ患儿的出血程度（Ｐ＝０２４）与ＫＩＴ评分无显著相关性，而慢性ＩＴＰ患儿的出血程度与ＫＩＴ评分存在相关性（Ｐ＜００００１），提示慢性者比急性者更关注出血程度。Ｍｏｋｈｔａｒ等［１］研究结果则显示：患儿的出血程度与其父母的ＫＩＴ得分具有显著相关性（Ｐ＜０００１）。Ｔａｎｔａｗｙ等［６］研究结果显示：隐性出血与非隐性出血患者自身及其家长的生活质量无统计学差异。Ｍｏｋｈｔａｒ等［１］使用ＫＩＴ研究ＩＴＰ患儿病程与生活质量的关系。结果显示：新诊断的ＩＴＰ患儿及其父母的ＫＩＴ得分均显著低于慢性ＩＴＰ者（Ｐ＜００５）。Ｋｌａａｓｓｅｎ等［７］研究显示：新诊断患者的ＫＩＴ得分显著低于慢性患者（Ｐ＝０００５），但其父母代理人报告得分无统计学意义（Ｐ＝００６２），提示慢性ＩＴＰ患儿的生活质量更容易受病程长短所影响。ＨｅｉｔｉｎｋＰｏｌｌé等［８］同时应用儿童生活质量评估量表（ＴｈｅＰｅｄｉａｔｒｉｃＱｕａｌｉｔｙｏｆＬｉｆｅＩｎｖｅｎｔｏｒｙＭｅａｓｕｒｅｍｅｎｔＭｏｄｅｌ，ＰｅｄｓＱＬＴＭ）和ＫＩＴ对新诊断ＩＴＰ患儿的生活质量进行研究。结果显示：在初诊、１周、１个月、
原发免疫血小板减少试题原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性疾病，其发生是由于病人对自身血小板抗原的免疫失耐受，导致血小板过度破坏和生成受抑。
发病机制：ITP的发病机制主要包括体液免疫和细胞免疫介导的血小板过度破坏，以及巨核细胞数量和质量异常导致的血小板生成不足。
临床表现：ITP的临床表现包括血小板计数减少，可能伴有皮肤黏膜出血症状，严重者可有内脏出血，甚至颅内出血。
治疗方法：ITP 的一线治疗为糖皮质激素和免疫球蛋白，二线治疗方案包括促血小板生成药物和脾切除等。
急性型ITP多见于儿童，慢性型多见于成人。
骨髓象检查显示巨核细胞数量正常或增加，但巨核细胞发育成熟障碍，表现为体积变小，胞质内颗粒减少。
血小板生存时间明显缩短，血小板平均体积偏大，但血小板功能一般正常。
ITP具有不稳定性和复发性，需要长期治疗和管理。
关于ITP的试题可以涵盖其发病机制、临床表现、诊断和治疗等方面，以检验学生对该疾病的理解和掌握程度。
同时，由于ITP是一种复杂的自身免疫性疾病，试题也可以涉及相关的免疫学知识和实践技能。
以下是一些关于原发免疫性血小板减少症（ITP）的试题及答案：一、选择题1.原发免疫性血小板减少症（ITP）中，哪项不是其常见的出血表现？A. 鼻出血B. 牙龈出血C. 胃肠道出血D. 关节出血答案：D解析：ITP的出血表现通常包括皮肤黏膜出血，如紫癜、瘀斑、鼻出血、牙龈出血等，严重者可发生内脏出血，如呕血、黑便、血尿等，但关节出血不是其常见的出血表现。
2.原发免疫性血小板减少症（ITP）的主要发病机制是什么？A. 骨髓造血功能衰竭B. 血小板消耗过多C. 血小板分布异常D. 免疫介导的血小板破坏过多答案：D解析：ITP的主要发病机制是免疫介导的血小板破坏过多，同时伴有巨核细胞数量和（或）质量异常，导致血小板生成不足。
3.在原发免疫性血小板减少症（ITP）的治疗中，以下哪项药物不是一线治疗药物？A. 泼尼松B. 地塞米松C. 长春新碱D. 免疫球蛋白答案：C解析：ITP的一线治疗药物包括糖皮质激素（如泼尼松、地塞米松）和免疫球蛋白。
免疫性血小板减少症诊治指南【免疫性血小板减少症临床路径标准住院流程】(一)适用对象。
第一诊断为新诊免疫性血小板减少症(ITP)(ICD–10：D69.402)。
患者年龄在1个月至18岁之间且为免疫性(原发性)。
(二)诊断依据。
1.病史。
2.多次检查血常规(包括血涂片)证实血小板数量减少，无其他血细胞数量和形态的改变。
3.除出血表现外，常无淋巴结肿大，多数无脾脏肿大，约10%的患儿有轻度脾肿大。
4.排除引起血小板减少的其他原因(骨穿等检查)。
(三)治疗方案的选择。
1.一般治疗：禁用阿司匹林等影响血小板功能的药物，防止外伤，暂时不进行疫苗接种，避免肌肉注射。
2.糖皮质激素作为首选治疗，可常规剂量或短疗程大剂量给药。
3.急症治疗：适用于严重、广泛出血；可疑或明确颅内出血；需要紧急手术者。
1)静脉输注丙种球蛋白。
2)糖皮质激素(大剂量、静脉)3)输注血小板。
(四)标准住院日为14天内。
(五)进入路径标准。
1.第一诊断必须符合ICD-10：D69.402免疫性血小板减少性(紫癜)疾病编码，且1月≤年龄<18岁。
2.血液检查指标符合需要住院指征：血小板数≤30×109/L，或伴有广泛皮肤、粘膜出血，或有脏器出血倾向。
3.当患者同时具有其他疾病诊断，但在住院期间不需要特殊处理，也不影响第一诊断的临床路径流程实施时，可以进入路径。
(六)明确诊断及入院常规检查需2–3天(指工作日)。
1.必需的检查项目：1)血常规(包括网织红细胞计数、外周血涂片)、尿常规、大便常规+隐血；2)肝肾功能、电解质、凝血功能、输血前检查、血沉、血型、血块收缩试验、自身免疫疾病筛查(如自身抗体、抗人球蛋白实验等)。
3)骨髓形态学检查。
4)腹部B超。
2.根据患者情况可选择的检查项目：1)血小板相关抗体(有条件开展)2)感染相关病原检查(如CMV等)；3)免疫功能检查；4)相关影像学检查；(七)治疗开始于诊断第1天。
(八)选择用药。
