急性髓系白血病(AML)的治疗专家共识

NCCN指南：急性髓系白血病（2015.V1）【中文版】医脉通2015-01-13NCCN的AML专家组每年聚集一次更新急性髓系白血病（AML）成人患者的诊断和治疗建议。

这些建议是基于对最近发表的导致治疗显著改善或出现可能有诊断价值的生物因子新信息的临床试验的综述。

最近几年取得的最大进步是APL患者的治疗，它作为理解疾病生物学怎样诱导治疗的典范。

点击下载指南全文>> NCCN指南：急性髓系白血病（2015.V1）【初始评估】初始评估AML有两个目的。

第一个目的是根据一些因素比如先前的毒性接触史，先天脊髓发育不良和核型或分子异常，描绘疾病过程，这可能提供影响患者对化疗法反应的诊断信息和复发风险。

第二个目的集中于患者特异性因素，包括合并症的评估，这可能影响个体对化疗法耐受的能力。

当决定治疗时，应考虑疾病特异性和个体患者因素。

病情检查对于疑似急性白血病患者的评估和初始病情检查包括综合病史和物理检查。

实验室评估包括血液化学和全血细胞计数（包括血小板和差别）。

细胞遗传学骨髓分析（染色体组，使用或不用荧光原位杂交技术[FISH]）对AML诊断的确立是必要的。

一些分子标记（比如FLT3,NPM1, CEBPA, KIT）的评估对风险评估和预后很重要，还可能指导治疗决策。

可以利用更多的综合专家组，一些机构可能建立了测序专家组，扩展已鉴定的标记范围。

近代研究已经报道了大量的AML患者分子异常对预后的影响。

根据院内诊疗，在诊断或复发时需要大量的骨髓进行分子研究。

请与当地的病理学家协商怎样使样品采集最优化。

如果在患者的治疗中心，分子检测不可用，建议在外部参考实验室进行评估。

髓外表现，包括中枢神经系统（CNS）疾病，对AML患者来说不常见。

对于表现出明显CNS标记或症状的患者，应当使用适当的成像技术，比如X光照射，CT，MRI检测颅内出血，柔脑膜疾病或脑和脊髓的大规模损伤。

然而，如果症状持续，不包括出血和大量损伤，一旦凝血障碍停止，大量的血小板维持可用，患者应行腰椎穿刺（LP）进行诊断和可能的治疗决策。

第一部分急性髓系白血病（AML）的治疗一、年龄<60岁，无前驱血液病史患者的治疗（一）诱导治疗阶段1. 方案：建议采用标准诱导缓解方案，①含Ara-C、蒽环类药物和蒽醌类药物的方案（即DA 3＋7方案）；②HA（HHT）③以HA＋蒽环类药物，如HAD(DNR)、HAA(阿克拉霉素)等（1）标准剂量：Ara-C 100－200mg/㎡·d×7d ＋蒽环类或蒽醌类3d，或＋HHT 7(或3)d，可能需要2个疗程（2）含中大剂量Ara-C：中：1.0－2.0g/㎡每12h1次×6次，＋蒽环类和（或）蒽醌类或HHT。

DNR 40-45 mg/㎡·d×3d，HHT 2.0－2.5mg/㎡·d×7d(或4mg/㎡·d×3d，米托蒽醌6－10mg/㎡·d×3d2. 诱导治疗过程中方案调整：（1）标准剂量治疗后：①化疗后第7天查骨髓象:如果残留白血病细胞明显（≥10％），可考虑双诱导治疗：a. 标准剂量Ara-C＋蒽环类；b. 中剂量Ara-C为基础的联合方案（如FLAG方案：氟达拉滨＋Ara-C＋G-CSF）；c. 小剂量（如CAG：G-CSF＋Ara-C＋阿克拉霉素）；d .也可不治疗，单纯观察（尤其在骨髓增生低下）残留白血病细胞<10%且无增生低下可选标准剂量：Ara-C＋蒽环类等继续化疗（可与第一个疗程不同）；还可联合蒽醌类或HHT、吖啶类、鬼臼类残留白血病细胞<10%且骨髓增生低下可不再化疗，等随象恢复，此时可给予G-CSF，建议用量：5ug/kg/d(或300ug/d)②骨髓恢复期：21天复查骨髓象和血常规：a. CR，进入缓解后治疗；b. 幼稚细胞比例下降不足60％，按诱导失败对待；c. 未CR，但幼稚细胞比例下降超过60％可重复原方案1疗程；d. 增生低下，残留白血病细胞<10%时等待骨髓象和血常规恢复；≥10％考虑下一步治疗（参考双诱导或按诱导治疗失败对待）（2）中、大剂量Ara-C方案诱导后治疗：①骨髓抑制期：化疗后第7天查骨髓象：a. 残留白血病细胞明显（≥10％）按诱导失败对待；b. 残留白血病细胞<10%且无增生低下，可用小剂量Ara-C预激治疗或等待恢复；c. 增生低下，残留白血病细胞<10%，等待恢复②恢复期：21天复查骨髓象和血常规：a. CR，进入缓解后治疗；b. 骨髓象和血常规指标恢复，但未达部分缓解标准，按诱导失败处理；c.骨髓恢复，达PR，可换用标准剂量方案（也可重复原方案1疗程）增生低下，残留白血病细胞<10%时等待骨髓象和血常规恢复；≥10％考虑下一步治疗（按治疗失败对待）（二）AML完全缓解后治疗(按遗传学预后分组治疗)1. 预后良好：①多疗程的中、大剂量Ara-C 单药治疗：a. 大剂量3g/㎡每12h1次×6－8次，3－4疗程，其后可再给予适当的标准剂量巩固化疗；b.中剂量 1.0－2.0 g/㎡每12h1次×6－8次，以次为基础与蒽环类或蒽醌类、氟达拉滨或鬼臼类及吖啶类药物联合应用，2－3个疗程后可行标准剂量化疗，缓解后总化疗周期≥6②1－2个疗程中含中、大剂量Ara-C巩固，继而行自体造血干细胞移植③标准剂量化疗：缓解后总化疗周期≥62. 预后中等：①1－2个疗程大或中剂量Ara-C为基础的联合化疗方案，也可采用标准剂量化疗方案巩固，继而行配型相合供者ASCT或自体造血干细胞移植②多疗程的大或中剂量Ara-C：a. 大剂量3－4疗程，单药应用，其后可再给予适当的标准剂量巩固化疗；b. 中剂量Ara-C与蒽环类或蒽醌类、氟达拉滨或鬼臼类及吖啶类药物联合应用，2－3个疗程后可行标准剂量化疗，缓解后总化疗周期≥6③标准剂量化疗：缓解后总化疗周期≥63. 预后不良：可行alloHSCT。

美国NCCN的急性髓性白血病（AML）诊疗指南及评述•字体： 2020-09-19 16:42:43 来源: 阅读次数:501.[导语]急性髓性白血病（AML）是最多见的血液系统恶性肿瘤。

最近几年来，由于人口老龄化，AML和MDS发生率呈上升趋势。

一样困扰咱们的是儿童和青青年患霍奇金病、肉瘤、乳腺和睾丸肿瘤和淋巴瘤等经医治存活下来的患者中，医治相关MDS和AM2.[关键词]急性髓性白血病（AML）是最多见的血液系统恶性肿瘤。

最近几年来，由于人口老龄化，A ML和MDS发生率呈上升趋势。

一样困扰咱们的是儿童和青青年患霍奇金病、肉瘤、乳腺和睾丸肿瘤和淋巴瘤等经医治存活下来的患者中，医治相关MDS和AML发生率亦慢慢上升。

电离辐射和苯、石油化学等职业性暴露也与AML的发生有关。

三十年来，AML的医治模式发生了许多转变，并在某些领域取得了进展，如急性早幼粒细胞白血病（APL），但大多数AML，专门是老年患者，整体疗效并未取得明显改善。

因此，最近一些大型临床实验突出显示了对创新技术和新的医治策略的需求。

从事血液专业的医生每一年集中在一路更新AML的诊断和医治指南。

美国国家综合癌症网络（NCCN）提出的诊治指南是全世界肿瘤医生认同度最高的一种。

本文对2006版NCC NAML临床实践指南（Clinical Practice Guidelines）进行逐条翻译介绍，供大伙儿参考借鉴。

1 初始评估（Initial Evaluation）对初治患者进行评估的目的：一是确信病理类型，包括有无毒物暴露或MDS病史、细胞遗传学和分子标志，这些对化疗疗效和复发风险产生阻碍的因素是医治选择的依据。

二是对患者的躯体状况，包括是不是归并其他疾病进行评估，以判定其对化疗的耐受能力。

目前病理学家用于血液系统恶性肿瘤的分类系统有两套：一是基于形态学的FAB分类分型系统，采纳细胞化学染色，结合流式细胞术进行免疫分型以区分髓系与淋巴系；再依照细胞的分化程度进一步区分亚型。

急性髓细胞白血病的治疗方法急性髓细胞白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）是一种由幼稚的骨髓细胞累积导致的白血病。

它是一种严重的血液疾病，如果不及时诊断和治疗，可能会导致患者的死亡。

目前，治疗急性髓细胞白血病的方法主要包括化疗、骨髓移植和靶向治疗。

第一种治疗方法是化疗。

化疗是通过使用化学药物来杀死异常的白血病细胞。

化疗通常使用一种或多种药物的组合进行，称为化疗方案。

常用的化疗药物包括阿糖胞苷、达诺班、阿霉素等。

化疗的目的是通过杀死异常细胞来恢复正常的造血功能。

化疗通常会导致一系列副作用，如恶心、呕吐、脱发、免疫功能下降等。

因此，在进行化疗期间，患者需要密切监测并采取相应的支持性治疗来减轻副作用。

第二种治疗方法是骨髓移植。

这是一种通过替换患者的异常骨髓细胞来治疗白血病的方法。

骨髓移植可以来自同种异体或自体，即自体造血干细胞移植和异体造血干细胞移植。

自体造血干细胞移植是指将患者自身的健康造血干细胞重新注入其体内，以恢复正常造血功能。

异体造血干细胞移植是指从与患者体质兼容的供体中获得造血干细胞，然后将其注入患者体内。

骨髓移植的过程中，患者需要接受大剂量的化疗药物和放疗以摧毁异常的骨髓细胞。

骨髓移植有一定的风险，包括移植排斥反应和移植物抗宿主病等并发症。

因此，在选择骨髓移植治疗之前，需要充分评估患者的适宜性和风险。

第三种治疗方法是靶向治疗。

靶向治疗是一种使用特定药物来直接干扰白血病细胞的增殖和存活的方法。

目前，已经开发出一些靶向治疗药物，如酪氨酸激酶抑制剂、核苷酸合成酶抑制剂等。

这些药物可以损害白血病细胞的生长和存活，同时对正常细胞的损害较小。

靶向治疗具有较少的副作用，但对于不同的患者可能有不同的疗效。

因此，选择适合患者的靶向治疗药物非常重要。

除了上述治疗方法外，还有一些辅助性治疗方法可以帮助患者更好地应对白血病的治疗。

例如，输血和输液可以帮助患者纠正贫血、维持水电解质平衡等。

免疫疗法可以增强患者的免疫力，抵抗感染。

儿童急性髓系白血病诊疗专家共识完整版急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一组以髓系细胞分化受阻、幼稚细胞克隆增殖为特征的血液系统恶性肿瘤。

儿童AML占儿童急性白血病的15%~20%，但儿童AML的生存率仅为60%~70% ［1 , 2 , 3 ］，改善儿童AML的预后成为儿童急性白血病治疗中亟待解决的临床现实难题。

近年来，国际上在AML的诊断、分类、危险度分层、靶向治疗及其联合治疗、微小残留病（minimal residual disease，MRD）监测等方面的研究取得了很多进展，并对相关诊疗指南进行了更新［4 , 5 , 6 , 7 , 8 , 9 ］。

我国自2006年后未再制定或更新儿童AML 的诊疗指南［10 ］。

由于生物学特点、临床特点及远期预后的差异，儿童AML并不能完全采用成人AML的诊治指南。

为了促进临床医师对于儿童AML的认识和理解，指导和规范临床实践，中国医师协会儿科医师分会儿童血液肿瘤学组、中华医学会儿科学分会血液学组、中华医学会儿科学分会肿瘤学组组织国内相关专家制定了本专家共识，本共识中的AML 不包含急性早幼粒细胞白血病。

一、AML的诊断及分类（一）AML的诊断儿童AML的诊断参照第5版（2022）世界卫生组织（World HealthOrganization，WHO）造血与淋巴组织肿瘤分类标准（简称2022 WHO 分类标准）及2022版欧洲白血病网（European Leukemia Net，ELN）成人AML诊断和管理建议（简称2022 ELN建议）［5 ，9 ］，所有疑诊病例需经形态学-免疫学-细胞遗传学-分子生物学（morphology-immunology-cytogenetics-molecular biology，MICM）明确诊断与分型，并需符合以下标准中的一项：（1）骨髓中髓系原始细胞+幼稚细胞比例≥0.20；（2）特定性遗传学异常，如伴RUNX1：：RUNX1T1、CBFB：：MYH11等融合基因，伴KMT2A、NUP98等基因重排（除外AML伴CEBPA基因突变、BCR：：ABL1融合基因），即使骨髓中髓系原始细胞+幼稚细胞比例<0.20，亦可诊断。