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第八章：疾病预后研究与评价

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临床科研方法课件：疾病预后研究与评价

临床科研方法课件：疾病预后研究与评价
1.病死率（case fatality rate）某病患者中死於該病者的 比例。
2.治癒率（cure rate）經治療後某病患者中痊癒者所占 的比例。
3.緩解率（remission rate）病情緩解者占觀察總人數的 比例。
4.復發率（recurrence rate）疾病經過一定時間緩解或痊 癒後，又重複出現的患者所占的比例。
術後活滿n年例數
4 5 6 7 8 9 10 0 0 0 0 000 1 1 1 1 11 00000 0000 000 33 1
5 4 1 1 110
2.計算生存率的標準誤、可信區間及顯著性檢驗
nP0nQ0 Sp = —————
nN0 95%可信區間：nPo±1.96Sp 兩組生存率差異的顯著性檢驗：χ2 檢驗。
壽命表法是描述與分析預後最常用的方法，特點是 可以充分利用資訊，對“終檢值”的處理能力強，適用 於觀察例數較多的頻數表資料，但計算較複雜。
終檢值（censoring）：1.中途失訪；2.中途死於其他 疾病；3.隨訪期滿仍然未發生所研究的結局。
見299頁，表17-3。其中： 第三欄 wx為期間失訪人數； 第四欄 dx為期間死亡人數； 第五欄 Lx為期間觀察人數； Lx+1= Lx -（ wx + dx ） 第六欄 Nx為效正觀察人數；Nx = Lx -（ wx ）/2 第七欄 qx為期間死亡概率； qx = dx / Nx 第八欄 px為期間生存概率； px = 1- qx 第九欄 P(x+1)為第X+1年的累積生存率；
③診斷條件偏倚 在一些醫療了生條件落後的地區，由 於沒有特殊的檢查方法幫助及時診斷，故這裏的患者往往 預後較差。
3.隨訪是否完全
如果失訪較多，則應千方百計找到部份失 訪病例，以估計失訪對預後研究結局的影響程 度。

医学-疾病预后的研究与评价14==42

医学-疾病预后的研究与评价14==42

2019/6/1
预后研究与评价
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• 3、患者病情：
• 一般疾病的病情，从最轻到最重 都有一个疾病的病谱分布。但差 别可能很大，这主要与机体本身 的免疫防卫机理，以及功能状态 密切相关。病情不同，预后各异。 故凡病情较轻的病人预后较好， 病情较重者预后较差。
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预后研究与评价
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• 5、患者的心理承受状态
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预后研究与评价
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影响疾病预后的要素
1、早期正确诊断：
• 任何疾病能否得到早期正确诊断及 合理治疗，是影响预后的重要因素。 而要做到早期诊断主要有以下几种 方法：（1）普查；（2）定期健康体 检；（3）医院常规检查。由于临床 面临工作的复杂性，因此，对待疾 病的早期诊断措施
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预后研究与评价
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• 疾病预后评定方法及其指标：
• （一）、评定指标：
• 1、病死率：
•
表示一定时期内（通常为1年），在患某病的
全部病人中因该病死亡者的比例。
某时期内因某病死亡人数
•病死率=
× K）
同期患某病的病人数
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预后研究与评价
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2、治愈率：
系指患病治愈的患者人数占该病接受治疗 患者总人数的比例。治愈率作为预后指标常用 于病程短不易引起死亡的疾病。
预后研究与评价
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宜考虑下述原则：（1）凡早期 发现的患者，采用有效治疗后，
能改善病人生存能力或延长生存 期者；（2）患者若被早期疑诊，
能获得进一步确诊和治疗者； （3）依靠早期诊断措施而发现 的临床前期患者不适用于经济条
件差、居住过远的山区人群，因 限于条件，难以接受进一

预后的研究与评价

预后的研究与评价

三、疾病的自然病史
• 疾病的自然史(natura1 history)是指不给 任何治疗或干预措施的情况下,疾病从发 生、发展到结局的整个过程。
• 疾病的自然史包括四个时期:
–1.生物学发病期(biologic onset) –2.亚临床期(subclinical stage) –3.临床期(clinical stage) –4.结局(outcome)
– 某些自限性疾病如上呼吸道病毒感染,勿需治疗也可自愈,预 后良好,同样是病毒感染如艾滋病和重症肝炎,预后就很差; 败血症虽然病可采用有效抗生素治疗而痊愈,但运动神经元 疾病肌萎缩侧束硬化虽发展缓慢,但无有效治疗,预后很差, 最终都因呼吸麻痹并发肺部感染死亡;霍奇金病的预后和病 理类型有关,淋巴细胞为主型预后最好,5年生存率为94.3%, 而淋巴细胞削减型预后最差,5年生存率仅27.4%。
3、患者的病情通常病情与预后密切相关,病情重 者,预后较差。
4、患者身体的素质 包括年龄、性别、营养状 况免疫功能等。
5、医疗条件医疗条件的优劣。
6、社会、家庭因素如医疗制度、社会保险制度、 家庭成员之间关系、家庭经济情况、家庭文 化教养、患者文化教养及心理因素。
第二节 疾病预后评定指标
• 1.病死率(case-fatality rate) • 2.治愈率(cure rate)系指患病治愈的患者
四、临床病程
• 临床病程(clinical course)是指疾病的临床期,即 首次出现症状和体征,一直到最后结局所经历 的全过程 。
• 特点
–可经历各种不同医疗干预措施。 –医疗干预措施可改变疾病病程。
• 病程可以因受到医疗干预(包括各种治疗措施)而发生改 变,从而使预后发生改变。在病程早期就采取积极医疗干 预措施,往往可以改善预后,在病程晚期进行医疗干预措 施的效果就不那么明显,疾病预后就比较差。

疾病预后的研究与评价

疾病预后的研究与评价

自然预后 预后
干扰后的预后-治疗效果
自然预后是在未经治疗的情况下， 对某 种疾病发展过程及其后果的预测。在 627个病种中， 自然预后良好的病种约 占15.1 %，自然预后不良的病种占 55.6%， 其余病种自然预后不定。
要求：专业知识＋患者的疾病特征＋
预后文献提供的科学证据，进行综合性 判断和估计，使预测结果尽可能接近病 人的实际情况
致病因素 无症状 症状 痊愈 组织、 体征 缓解 器官结构 实验室 并发症 功能异常 检查异常 死亡 致病因素 后遗症 预后因素 致残
不同疾病其自然史差异很大
急性感染性疾病: 自然史较短,进展较快，短 期内出现症状、体征和实验室检查异常，较短 时间内出现结局。
心脑血管疾病、糖尿病、高血压: 自然史较长， 甚至于可达数十年之久， 自然史也比较复杂。
D 有结肠癌
D 无结肠癌 D 有结肠癌
D 无结肠癌
年轻恒前牙外伤的预后(根尖是否形成, 外 伤时间，冠折程度)
新生儿肺炎(是否早产) 乙肝的预后（性别、年龄、病程） 老年性痴呆预后（发病年龄、行为障碍）
2、病例对照研究：回顾性，根据某一疾病
的不同后果分为两组，探讨与疾病预后有联系 的因素。
适用于少见病、慢性病
临床期(clinical stage)—病变脏器损害更加严 重而出现解剖学的改变和功能障碍，临床上出 现了症状、体征和实验室检查的异常，而被临 床医师作出诊断，并进行及时的治疗。
结局(outcome)—病变经过上述过程，发展到 终末的结局，或痊愈，或残疾或死亡等。
生物学 临床前期 临床期 结局 发病期
暴 露 某 些 可 疑 预 后 因 素 过去
具有某种结局的病人
不具有某种结局的病人

疾病预后研究与评价

疾病预后研究与评价

第五十页，共72页。
判断临床意义和统计学意义(重要性）
一、是否报告了整个病程的预后结局，而不是某一时点
的结局
第五十一页，共72页。
第五十二页，共72页。
判断临床意义和统计学意义(重要性）
二、预后估计的精度如何，即是否报告了预后结局概率的
95％可信区间
第五十三页，共72页。
临床实用性：
第五十四页，共72页。
预后证据来自五个方面

第十三页，共72页。
表1 疾病预后证据的质量水平
级
别
Ⅰ
Ⅰa
Ⅰb
Ⅱ
研究设计
队列研究
前瞻性队列研究
历史性队列研究
病例－对照研究
Ⅲ
纵向描述性研究
Ⅳ
病例分析
Ⅴ
专家意见，个案报道
第十四页，共72页。
预后研究证据分级与推荐强度（牛津）
推荐强度
证据级别
研究类型
I级
Ia
同质性前瞻性队列研究的SR
综合判断
第六页，共72页。
使预测结果尽可能接近患者的真实结局
进行综合性判断和估计
第七页，共72页。
预后因素
第八页，共72页。
病情、诊治时间
病程、合并症
年龄
性别
预后
个性特征
社会经济地
位家庭因素
身体素质
疾病特有因素
第九页，共72页。
急性心肌梗塞危险因素和预后因素的区别
RISK
Risk factors
主要内容
预后问题
预后的概念
预后的证据分级
预后的循证实践
评价实例
第一页，共72页。
预后问题
»病情是否严重？

疾病预后研究与评价

疾病预后研究与评价

研究预后因素注意几方面因素

人口学和社会学因素：如性别、年龄、种族、职业 、受教育程度、经济状况；


生活习惯与嗜好：如烟、酒、茶，饮食习惯等；
疾病的亚型、症状、实验室检查和其它辅助检查结
果；

各种治疗措施(混杂）
各种并发症等
19
(２) 随访时间

预后研究需要随访时间，因为时间代表着预后（如以死亡为研 究结局，活1年与活10年预后显然不同）
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预后研究--- -种特殊因果关系推导？
病因学研究 无病 有病
疾病预后因素 的分析，实际 上也是一种因 果关系的推导。 即在某一疾病 中，寻找哪些 因素会影响疾 病的结局
预后研究
有病 死亡（或康复等）
治疗学研究
有病
（治疗）
康复
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二. 预后可以采用哪些研究设计？
疾病预后研究可以采用随机临床试验吗？
观察的终止时间：指整个研究可以得出结论的时间（与暴露结局的联系强度、潜伏期长短有关）随访时间必须足够长，使 大部分病人有足够时间出现阳性结局 如何确定？根据疾病自然史或病程了解疾病结局发生的时间后 来确定追踪时间长短（需要专业知识) 随访的间隔与次数：依结局出现的速度、研究的人力、物力等 条件而定（一般慢性病1-2年/次）


Analyses of Secular Trends
Case Series
11
Cohort studies
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时间对预后研究至关重要
队列研究考虑到了时间因素，更适合于疾病预 后研究

清晰显示疾病的时间生存率：肺癌的1年、5年、 10年生存率; 糖尿病肾病的5年、10年存活率等

疾病预后的设计与评价


预后研究就是关于对疾病各种结局发生概率及其 预后研究就是关于对疾病各种结局发生概率及其 影响因素的研究。 影响因素的研究。
它涉及到： 将发生什么结果( 定性) 它涉及到 ： (1) 将发生什么结果 ( 定性 ) ； (2) 发生不良结 局的可能性有多大(定量) 局的可能性有多大(定量)；(3)什么时候会发生(定时)。 什么时候会发生(定时)
四、影响预后的因素
（一）预后因素（Prognostic factor） 预后因素（ ） 凡是影响疾病预后的因素均称为预后因素， 凡是影响疾病预后的因素均称为预后因素 ， 若患者具有这些影响因素， 若患者具有这些影响因素，其病程发展过程中 出现某种结局的概率就可能发生改变。 出现某种结局的概率就可能发生改变。
二、预后（Prognosis）的概念 预后（ ）
所谓疾病的预后是指疾病发生后 所谓疾病的预后是指疾病发生后，对将来发展为 预后是指疾病发生后， 各种不同后果（痊愈、复发、恶化、伤残、 各种不同后果（痊愈、复发、恶化、伤残、并发症或 死亡等）的预测或事前估计，通常用概率表示。 死亡等）的预测或事前估计，通常用概率表示。
进行早期筛检应遵循的原则： 进行早期筛检应遵循的原则：
（1）疾病诊断后应该有有效的治疗方法； ）疾病诊断后应该有有效的治疗方法； （2）患者被早期疑诊，能获得进一步确诊和 ）患者被早期疑诊， 治疗者； 治疗者； （3）所筛检的疾病应该是重大的社会卫生问 ） 题； （4）有有效的筛检方法。 ）有有效的筛检方法。
健康
急性MI发作 急性 发作 危险因素
结局(缓解、死亡、心绞痛 结局 缓解、死亡、心绞痛) 缓解 预后因素
年龄（中老年） 年龄（中老年） 男性 高血压 吸烟 高血清胆固醇 糖尿病
年龄（ 岁以上者预后差 岁以上者预后差） 年龄（50岁以上者预后差） 女性较差 低血压性休克 充血性心衰 室性心率不齐 心前区梗死

疾病预后研究及其评价


生存 生存率 率 标准误
S(tk) (7) 0.9000 0.7000 0.7000 0.5833 0.5833 0.4375 0.2917 0.2917 0.0000
SE(S(tk)) (8)
0.0949 0.1449 0.1449 0.1610 0.1610 0.1747 0.1666 0.1666
第二节 生存率的寿命表法
适用于大样本资料 数据按时间区间分组 利用删失资料信息，按删失资料对进行 校正 区间中的删失个体折算为半个人时
第二节 生存率的寿命表法
一、生存率计算
例3：某医院对100名恶性肿瘤术后病人进行随 访所获得的资料如下表
术后 年数 t～ (1)
0～
1～
2～
3～
4～
5～
期初观 察例数
例2：某临床试验对32名晚期肺癌患 者患者进行随访研究，截止到研究期 结束，记录的生存随访资料如下表， 试计算100周生存率。
12.8 15.6 17.8 24.0+ 26.4 29.2 30.0 30.8+ 39.2 42.0 49.3 58.4+ 72.0+ 76.9+ 77.2 82.4 85.0 86.8 87.2+ 90.6 94.4+ 96.5 97.2+ 98.6 + 106.0+ 114.8+ 117.2+ 140.0+ 168.0+ 170.5+ 196.0 198.5+ 注：+ 表示该数据为删失数据（不完全数据）
某人群某时段总死亡例数 q 该人群同时段期初观察例数 当存在删失数据时，假定失访等删失事件在 观察时段的各个时间点是等机会发生的，故 分母改用校正观察例数。

疾病预后的研究与评价

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• （二）确定研究结局(outcome)
• 根据研究目的不同，所关心的疾病结局也不同。 比如，有的关心疾病的治愈情况，有的关心疾病的 缓解情况等。但不论何种疾病结局，对它的判断指 标都要有明确的定义。通常疾病结局的两个极端(痊 愈、死亡)很容易判断，不易发生偏倚。
• 注意:死亡虽然客观，对死因的判断却可能存在主观 性，尤其是患者在家中死亡，直接死亡原因可能是 研究疾病以外的原因或其他病因，因此，要对家属 进行详细询问，以利正确判断死因。而两极结局之 间的任何结果（比如心绞痛、心肌梗死、残疾等） 的判断都容易发生测量性偏倚，要求建立统一、公 认的判断标准。
疾病预后的研究和评价
1
• 将发生什么结果（定性）？ • 发生不良结局的可能性有多大（定量）？ • 什么时候会发生（定时）？ • 病情是否严重？会好吗？还能活多久？
2
第一节 概 述
一、概念
• 预后(Prognosis) 对疾病发展为各种不同的后果 和结局（好转、痊愈、恶化、伤残、死亡）的预测。
• 预后研究 对疾病各种结局发生概率及其影响因素 的研究。
3医存Fra bibliotek疾病疗 干
预 后
活
预
死
亡
治愈 残疾 缓解 慢性化 并化症 恶化
4
二、预后研究的目的
1）研究疾病对人类的危害性： 对无特殊治疗的疾病—了解其自然转归。 有治疗方法的疾病—研究干预后的转归。
2）探索影响疾病预后的重要因素： 某些因素与疾病的发展密切相关，如病情年龄、生活能力、并发 症等——预后因素 相同疾病预后因素不同 结局不一样。
• 预后研究的研究对象最好是处于临床疾病的早期阶段，但至 少应该选择在同一病程阶段的患者，预后研究的结果才具有 真实性。如中风的预后研究应只包括首次中风患者，而不是 多次中风患者。当然，根据研究目的不同，如果仅想了解疾 病的晚期预后，应该收集同一晚期阶段的病人。
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预后证据来自五个方面
队列研究 病例－对照研究 纵向描述性研究 病例分析 专家意见和个案报道
级别
Ⅰ Ⅰa Ⅰb Ⅱ Ⅲ Ⅳ Ⅴ
预后证据来自五个方面
表1 疾病预后证据的质量水平
研究设计 队列研究
前瞻性队列研究 历史性队列研究 病例－对照研究 纵向描述性研究 病例分析 专家意见，个案报道
5. 确定样本含量 6. 随访 7. 数据资料的统计与分析
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素
2. 确定研究结局
3. 确定研究起点 4. 确定研究对象 5. 确定样本含量 6. 随访
• 明确的诊断标准，合理的纳入与排除标准； • 具有较好的代表性； • 分组时要充分考虑组间非研究因素的均衡；如果是不同治
7. 数据资料的统计与分的析疾病。
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素 2. 确定研究结局 ① 对疾病开始追踪观察的时间，也称为“零点”。 3. 确定研究起点 ② 该时间的确定是有效控制病程这一重要预后因素的关键。 4. 确定研究对象 ③ 最好均选择处于疾病早期阶段的病例
④ 可根据研究目的的不同加以限定
队列研究（ ）
被观察的疾病人群,按是否暴露于可疑预 后因素,分为两个群体,随访一定时期后,确定 并比较结果事件的差异。
队列研究（ ）
患病 群体
暴露种可疑预后因素队列 观察时间
非暴露可疑预后因素队列
疾病结局
过去
现在
将来
回顾性 纳入病例
随访
结果
前瞻性
纳入病例
结果
随访
病例－对照研究（ ）
以同种疾病的不同结局（死亡与痊愈、并 发症有无）,作为病例组和对照组,作回顾性分 析,追溯产生该种结局的有关因素。
疾病预后研究与评价
寇长贵 吉林大学公共卫生学院
2014-09-25
主要内容
预后问题 预后的概念 预后的证据分级 预后的循证实践 评价实例
本大部分内容引自四川大学华西医院董碧蓉教授“疾病预后研究 的评价与应用”课件，引用部分版权归原创所有。
预后问题
• 直接的预后问题（病人或家属提出） • 病情是否严重？ • 能否避免急性期死亡？ 急• 能性活心多梗少年？ • 会猝死吗？ • 会发生再梗塞吗？ • 会发生心衰吗？ • 生活质量会受到什么影响？
疗方案的预后研究时，建议采用随机化分组的方步骤
1. 研究研究因素 • 样本量适当； • 可用公式推算：
2. 确定研究结局 • 3. 确定研究起点 4. 确定研究对象 5. 确定样本含量 6. 随访 7. 数据资料的统计与分析
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素

回忆性偏倚( )
循证医学在疾病预后中的应用
临床三要点：
考虑患者关注和期望 使用最佳证据 结合临床专业知识
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素 2. 确定研究结局 3. 确定研究起点 4. 确定研究对象 5. 确定样本含量 6. 随访 7. 数据资料的统计与分析
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素 ① 生存率：适用于病程长、病情较重、致死性强的疾病的 远期疗效观察。
预后问题
• 间接预后问题（医生考虑） • 40岁、男性、无症状单纯性房颤。 • （脑栓塞、心衰）预后如何？ • 需要预防性抗血栓治疗吗？ • 何时抗血栓治疗预后最好？ • 70岁老年病人，偶然发现慢性淋巴细胞性白血病
预后问题包括四方面
疾病会发生什么样的结果？(定性) 发生不良结果的可能性有多大？(概率) 什么时间会发生？(定时) 受哪些因素影响 ？(预后因素)
预后研究证据分级与推荐强度（牛津）
推荐强度 I级
级
级 级 V级
证据级别 Ia Ib Ic a b c a b
V
研究类型 同质性前瞻性队列研究的
观察结果为“全”或“无”的病例系列研究 同质性回顾性队列研究、或同质性的对照组未治疗的的 回顾性队列研究、或对照组未治疗的 结局性研究
系列病例观察（包括低质量的预后队列研究） 专家意见或基础研究证据
2. 确定研究结局
3. 确定研究起点
4. 确定研究对象
5. 确定样本含量 6. 随访
• 有效控制失访； • 失访率<5%；如果>20%，结果真实性差，临床意义有限。
7. 数据资料的统计•与注分意随析访资料的质量；
疾病预后研究的步骤
原因
结局
病例－对照研究（ ）
举例: 死于老年痴呆者较痴呆存活者更易
发生行为障碍吗？
（行为障碍是老年痴呆的预后因素吗？）
老年痴呆死亡者
病例组
老年痴呆存活者
对照组
比较：行为异常发生率差异
病例－对照研究（ ）
特点
适用于病程长的疾病
节省人力、物力、研究时间
有偏倚：选择性偏倚（ )
预后
疾病特有因素
年龄 性别
社会经济地 位家庭因素
急性心肌梗塞危险因素和预后因素的区别
疾病的自然史和病程
I. 疾病自然史: 不给任何干预措施,疾 病发生,发展局到的结过程
四个时期
生物反应期 临床前期 临床期 结局
痊愈 病残 死亡
疾病的自然史和病程
. 病程()
疾病首次发生症状、 体征到最后 结局所经历的全过程.
预后的概念
预后()：指疾病发生后，对将来发展为各 种不同后果(痊愈、复发、恶化、死亡、伤残、 并发症等)的预测或估计 。
传统预后的判断方法
根据自己的临床经验 专业知识 结合病人的病情
综合判断
困难：复杂疾病、慢性疾病影响疾病结局的因素多， 若不了解，判断可能偏离甚远
现代医学要求对疾病预后判断
临床经验 专业知识 患者的疾病特征 预后文献提供的科学证据
使预测结果尽可能接近患者的真实结局 进行综合性判断和估计
预后因素( )
凡影响疾病预后的因素都可称为预后因素。 若患者具有这些因素，在疾病过程中，会影响 某种结局的发生概率。
预后因素( )
病情、诊治时间 病程、合并症
个性特征 身体素质
2. 确定研究结局 ② 病死率：适用于短时期、发生死亡的疾病。
3. 确定研究起点 ③ 治愈率：适用于病程短、不易引起死亡、疗效较为明显 4. 确定研究对象 的疾病。
④ 缓解率：适用于病程长、病情重、死亡少见但又不易治
5. 确定样本含量
愈的疾病。
6. 随访
⑤ 复发率：适用于病程长、反复发作、不易治愈的疾病。 ⑥ 致残率：适用于病程长、病死率低、病情重又极难治愈