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儿童血友病一、诊疗规范（一）概述血友病（hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。
可分为血友病A（h emophili A，HA）和血友病B（hemophilia B，HB）两种。
前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。
（二）病因和流行病学编码FⅧ和FⅨ的基因均位于X染色体，女性常是携带者（46；XX），而男性是患者（46；XY），女性患者极为罕见（通常是由2个FⅧ或者FⅨ基因同时发生缺陷，或者是X染色体非随机失活所致）。
在FⅧ和FⅨ基因中点突变、缺失、插入和重排/倒位均可见，点突变是最常见的基因缺陷，约在90％的患者中存在。
HA中45％的重型患者为重现性的基因倒位突变；而HB患者中无重现性突变。
血友病的发病率没有种族或地区差异。
在男性人群中，血友病A的发病率约为1/5000，血友病B的发病率约为1/25000。
所有血友病患者中，血友病A占80％～85％，血友病B占15％～20％。
女性血友病患者极其罕见。
由于经济等各方面的原因，血友病的患病率在不同国家甚至同一国家的不同时期都存在很大的差异。
我国1986—1989年期间在全国24个省的37个地区进行的调查结果显示，我国血友病的患病率为2.73/100000人口。
（三）临床表现HA和HB的临床表现相似。
主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。
若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。
外伤或手术后延迟性出血是本病的特点。
根据患者凝血因子活性水平，可将血友病分成轻型、中间型和重型。
血友病A和血友病B的临床分型临床分型活性水平（IU/dl）出血症状轻型＞5～40大手术或外伤可致严重出血，罕见自发性出血中间型1～5小手术/外伤后可有严重出血，偶有自发性出血重型＜1肌肉或关节自发性出血（四）辅助检查1721.筛选试验包括进行血小板计数排除血小板异常导致的出血；凝血检查中仅活化部分凝血活酶时间（A PTT）延长，凝血酶原时间（PT）、凝血酶时间（TT）、纤维蛋白原（Fbg）均正常。
艾美赛珠单抗应用于 1例重型血友病 A患者围手术期的护理管理体会引文：血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，主要表现为关节、肌肉的自发性出血，也可有消化道、泌尿道、中枢神经系统等部位的出血。
此外，外伤后或手术后延迟性出血也是本病的特点之一[1]。
目前A型血友病比较成熟且标准的治疗方案为外源性输注重组FⅧ制剂或者病毒灭活的血源性FⅧ制剂的替代治疗。
然而，该方案不仅治疗成本高昂，而且还容易诱导FⅧ抑制物的产生，同时其半衰期较短，需要频繁建立静脉注射通路，因此非因子药物治疗应运而生[2]。
其中，艾美赛珠单抗（Emicizumab）作为其代表药物，已被美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）批准用于有或无抑制物产生的血友病儿童和成人患者的预防性治疗，它是一种双特异性单克隆抗体，通过模拟FⅧa的辅因子功能，同时桥接FⅨa和FⅩ，使FⅩ在没有FⅧ的情况下得以继续激活，导致剂量依赖性地缩短活化部分凝血活酶时间（Activated Partial Thromboplastin Time，APTT）并增加凝血酶的生物合成，但其不会引起正常人实验室指标和临床表现上的高凝状态[3-7]。
结合多项国际临床研究结果可知，艾美赛珠单抗在药代动力学、药效学、安全性、有效性和耐受性方面具有良好表现，且较长的半衰期可以减少患者皮下注射的频率，从而显著减轻血友病患者的疾病负担，提高患者的生活质量[2]。
但需要注意的是，应尽量避免同时使用活化凝血酶原复合物（Activated Prothrombin Complex Concentrate，aPCC），因研究证实大剂量的aPCC在艾美赛珠单抗存在的情况下会导致过量的凝血酶产生，因而发生血栓或血栓性微血管病事件（Thrombotic Microangiopathy，TMA）的风险会相应增加[6]。
随着社会经济和人们生活水平的提高，我国泌尿系结石的发病率呈现逐年增长的趋势，其主要表现为腰腹部疼痛、排尿困难、血尿、脓尿等，如不及时就诊且干预治疗，可能引发急性或慢性肾衰竭，严重威胁患者的健康及生命安全[8]。
儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作实施方案清晨的阳光透过窗帘的缝隙，洒在了我的笔记本上。
我拿起笔，开始构思这个方案。
想到那些患有血液病和恶性肿瘤的孩子们，我的心头不禁一紧。
这是一场与时间的赛跑，我们要为这些小生命争取更多的希望。
一、背景分析近年来，儿童血液病、恶性肿瘤的发病率逐年上升，给无数家庭带来了沉重的打击。
然而，由于医疗资源有限、救治水平参差不齐，很多孩子无法得到及时、有效的救治。
为了让这些孩子重获健康，我们必须制定一套全面的医疗救治及保障管理方案。
二、目标设定1.提高儿童血液病、恶性肿瘤的救治率，降低死亡率。
2.优化医疗资源配置，提高救治水平。
3.建立完善的保障管理体系，减轻家庭负担。
三、具体措施1.加强基层医生培训为了让更多基层医生掌握儿童血液病、恶性肿瘤的早期识别和救治技能，我们将定期举办培训班，邀请国内知名专家授课。
同时，通过线上平台，为基层医生提供丰富的学习资源。
2.建立区域医疗中心在每个地级市设立儿童血液病、恶性肿瘤区域医疗中心，整合优质医疗资源，提高救治水平。
中心内设专门的病房、实验室和康复区，为患者提供一站式服务。
3.优化救治流程简化挂号、检查、治疗等环节，缩短救治时间。
对于病情危重的患者，开辟绿色通道，优先救治。
同时，加强与上级医疗机构的沟通协作，确保患者得到及时、有效的救治。
4.完善保障政策加大财政投入，提高儿童血液病、恶性肿瘤的医疗保障水平。
对于符合条件的患者，实行免费救治或减免部分费用。
同时，鼓励社会各界捐赠，设立专项救助基金。
5.加强宣传教育通过线上线下多种渠道，普及儿童血液病、恶性肿瘤的防治知识，提高家长和孩子的自我保健意识。
同时，加强对患者的心理关爱，帮助他们树立战胜病魔的信心。
6.建立健全监测体系加强对儿童血液病、恶性肿瘤的监测，定期发布统计数据，为政策制定提供依据。
同时，对救治效果进行评估，不断优化救治方案。
四、实施步骤1.第一阶段（1-3个月）：开展基层医生培训，建立区域医疗中心，优化救治流程。
脐血移植治疗Wiskott-Aldrich综合征患儿的护理周雪梅;沈闵;周敏;钱泓;凌婧【摘要】[目的]探讨脐血移植治疗Wiskott-Aldrich综合征(WAS)患儿的护理.[方法]回顾性分析2015年1月-2016年9月收治的9例WAS患儿的临床资料及移植前、移植过程中及移植后的护理措施.[结果]8例患儿植入后恢复良好,1例移植后死亡.[结论]通过移植前心理护理、伴发病的护理、移植过程中操作护理、出血的观察以及移植后并发症的护理,利于WAS患儿的恢复.【期刊名称】《全科护理》【年(卷),期】2017(015)025【总页数】2页(P3104-3105)【关键词】Wiskott-Aldrich综合征;脐血移植;湿疹;血小板减少;免疫缺陷综合征;护理【作者】周雪梅;沈闵;周敏;钱泓;凌婧【作者单位】215000,苏州大学附属儿童医院;215000,苏州大学附属儿童医院;215000,苏州大学附属儿童医院;215000,苏州大学附属儿童医院;215000,苏州大学附属儿童医院【正文语种】中文【中图分类】R473.72Wiskott-Aldrich综合征(Wiskott-Aldrich syndrome，WAS)即湿疹、血小板减少伴免疫缺陷综合征，临床上较少见，发病率为1/100万～10/100万，是一种原发性免疫缺陷病，属于X连锁隐性遗传性疾病[1]。
目前随着对该疾病认识的不断深入和基因诊断技术的开展，多于婴幼儿期明确诊断。
异基因造血干细胞移植是治疗WAS一种有效的方法，长期生存率达80%。
由于患儿常合并营养不良、移植期间、移植后的感染、出血等并发症，对WAS患儿的护理仍存在一定的挑战[2-3]。
2015年1月—2016年9月笔者所在科室收治9例WAS患儿，治疗效果比较满意。
现将护理总结如下。
1.1 一般资料 2015年1月—2016年9月收治WAS患儿9例，均为男孩。
确诊年龄1.3个月～9.3个月，平均4.3个月；移植年龄6.8个月～30.6个月，平均14.1个月。
血友病A诊疗指南（2022年版）一、概述血友病A（Hemophilia A，HA）是一种遗传性出血性疾病，呈X染色体连锁隐性遗传。
临床上主要表现为凝血因子Ⅷ（FⅧ）质或量的异常。
临床表现以关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难以停止为特征，常在儿童期起病，反复关节出血可导致患者逐渐出现关节活动障碍而致残。
男性人群中，HA的发病率约为1/5000，而女性血友病患者极其罕见。
我国血友病的患病率为2.73/100，000人口，其中HA占80%～85%。
HA是由于单一凝血因子缺乏或质量异常导致的疾病，对血友病的早期识别和诊断，可以通过合理、正确的预防治疗，或出血后及时的替代治疗，避免出血以及出血造成的关节损伤及残疾等，使患者可以正常生活。
二、临床表现由于FⅧ在内源性凝血途径中具有重要作用，HA患者临床表现为可发生在全身任何部位的出血。
其中最常见的出血部位为关节、肌肉和深部组织，也可有胃肠道､泌尿道､中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等。
若不及时治疗可导致关节畸形和假性肿瘤等，严重者甚至可以危及生命。
外伤或手术后持续出血也是本病的特点。
出血程度与FⅧ活性相关，轻型患者一般很少出血，只有在损伤或手术后才发生出血；重型患者则自幼即有出血，身体的任何部位都可出血；中间型患者出血的严重程度介于轻型和重型之间。
当男性患者尤其儿童出现自发出血、外伤或手术后出血不止等表现时，需考虑出血性疾病，包括血友病的可能。
追问患者家族史，并进一步完善实验室检查以确诊。
三、实验室检查（一）筛选试验。
包括血小板计数、外周血涂片（血小板形态）、凝血酶原时间（prothrombin time，PT）、活化的部分凝血活酶时间（activated partial thromboplastin time，APTT）、凝血酶时间（thrombin time，TT）、纤维蛋白原定量等。
HA患者仅表现为APTT延长，但部分轻型HA患者APTT仅轻度延长或为正常高限。
贝林妥欧单抗在儿童复发或难治前体B细胞急性淋巴细胞白
血病中的应用
尚倩雯;张乐萍
【期刊名称】《中国小儿血液与肿瘤杂志》
【年(卷),期】2024(29)2
【摘要】前体B细胞急性淋巴细胞白血病(BCP-ALL)是常见的儿童血液系统恶性肿瘤,复发或难治(R/R)仍是治疗中的一大难题。
贝林妥欧单抗(Blinatumomab)在成人R/R ALL-B患者中已显示出良好的效果,尤其是作为造血干细胞移植的桥接工具。
回顾近年来的临床试验及单臂研究,证明贝林妥欧单抗无论作为挽救还是巩固治疗在儿童R/R BCP-ALL中表现出良好的效果及安全性。
【总页数】5页(P81-85)
【作者】尚倩雯;张乐萍
【作者单位】北京大学人民医院儿科
【正文语种】中文
【中图分类】R73
【相关文献】
1.贝林妥欧单抗治疗儿童复发急性B淋巴细胞白血病3例临床分析
2.贝林妥欧单抗治疗成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病的安全用药实践经验
3.贝林妥欧单抗治疗儿童复发/难治急性淋巴细胞白血病的安全性及近期疗效分析
4.贝林妥欧单抗在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病治疗中的应用研究进展
5.注
射用贝林妥欧单抗治疗中国儿童复发或难治性急性淋巴细胞白血病的成本-效果分析
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血友病合并颅内出血的临床治疗
杨建晓;庞长河;孙红卫
【期刊名称】《中国医师进修杂志：外科版》
【年(卷),期】2007(030)010
【摘要】目的探讨血友病合并颅内出血患者的治疗及手术时机。
方法对5例血友病合并颅内出血患者的诊断治疗过程及结果进行回顾性分析。
结果5例患者中，3例经及时补充足量Ⅷ因子后开颅手术，痊愈出院；1例经补充Ⅷ因子后腰椎穿刺释放血性脑脊液，临床症状消失出院；1例在等待手术时机过程中死亡。
结论及时明确诊断血友病类型，并补充足量凝血因子，尽早手术，才能降低患者病死率，提高手术成功率。
【总页数】2页(P53-54)
【作者】杨建晓;庞长河;孙红卫
【作者单位】洛阳市第一人民医院神经外科,471000;郑州大学第一附属医院神经外科
【正文语种】中文
【中图分类】R722.151
【相关文献】
1.血友病合并颅内出血患儿的观察与护理 [J], 狄红珍
2.血友病合并颅内出血的临床治疗探讨 [J], 吕乃武;王红梅;张轶斌;刘福庆;贾锐
3.小儿血友病A颅内出血合并抑制物形成1例 [J], 路云峰;陈立军;高飞;戴云鹏;赵
平;管国涛;刘丽英
4.血友病合并颅内出血的临床治疗 [J], 杨建晓;庞长河;孙红卫
5.血友病A合并颅内出血临床分析 [J], 张庆;高钰;金晟娴;贺钰磊;李丹;李蕙;史宏;周敏
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血友病诊疗指南概述血友病（hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。
可分为血友病A （hemophilia A，HA）和血友病B（hemophilia B，HB）两种。
前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。
病因和流行病学编码FⅧ和FⅨ的基因均位于X染色体，女性常是携带者（46；XX），而男性是患者（46；XY），女性患者极为罕见（通常是由2个FⅧ或者FⅨ基因同时发生缺陷，或者是X染色体非随机失活所致）。
在FⅧ和FⅨ基因中点突变、缺失、插入和重排/倒位均可见，点突变是最常见的基因缺陷，约在90％的患者中存在。
HA中45％的重型患者为重现性的基因倒位突变；而HB患者中无重现性突变。
血友病的发病率没有种族或地区差异。
在男性人群中，血友病A的发病率约为1/5000，血友病B的发病率约为1/25 000。
所有血友病患者中，血友病A占80％～85％，血友病B 占15％～20％。
女性血友病患者极其罕见。
由于经济等各方面的原因，血友病的患病率在不同国家甚至同一国家的不同时期都存在很大的差异。
我国1986—1989年期间在全国24个省的37个地区进行的调查结果显示，我国血友病的患病率为2.73/100 000人口。
临床表现HA和HB的临床表现相似。
主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。
若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。
外伤或手术后延迟性出血是本病的特点。
根据患者凝血因子活性水平，可将血友病分成轻型、中间型和重型（表36-1）。
表36-1 血友病A和血友病B的临床分型临床分型因子活性水平出血症状（IU/dl）轻型＞5～40 大手术或外伤可致严重出血，罕见自发性出血中间型1～5 小手术/外伤后可有严重出血，偶有自发性出血重型＜1 肌肉或关节自发性出血辅助检查1.筛选试验包括进行血小板计数排除血小板异常导致的出血；凝血检查中仅活化部分凝血活酶时间（APTT）延长，凝血酶原时间（PT）、凝血酶时间（TT）、纤维蛋白原（Fbg）均正常。
疫性疾病。
其特点为既往无出血史和无阳性家族史的患儿出现自发性出血或者在手术、外伤或侵入性检查时发生异常出血。
对于获得性血友病A 患儿应在寻找病因治疗原发病的同时应用免疫抑制剂，通常用糖皮质激素治疗，必要时可考虑采用“旁路”治疗以防止进一步出血［13］。
总体来说，儿童血友病的防治工作较以往有了很大的进步。
但普通儿科及急诊科医务人员对该病的认识率不高。
应加强对血友病知识的宣传和普及。
应认真对待每一次出血，一旦出现出血应及时给予凝血因子补充。
对于危及生命的出血更应积极处理，避免并发症和死亡的发生。
参考文献［1］Nuss R，Hoffman R，Hammond L.ED visits by males with hemo⁃philia［J］.Am J Emerg Med，2002，20（2）：74-78.［2］Fowler H，Lacey R，Keaney J，et al.Emergency and out of hours care of patients with inherited bleeding disorders［J］.Haemo⁃philia，2012，18（1）：126-131.［3］Lee CA，Berntorp EE，Hoots WK.Textbook of hemophilia［M］.3rd ed.New York：John Wiley&Sons，Ltd，2014：25-80.［4］Minhas HL，Giangrande PL.Presentation of severe haemophiliaA role for accident and emergency doctors［J］.Emerg Med J，2001，18（2）：246-249.［5］吴润晖，吴心怡，冯涛，等.儿童血友病患儿临床资料及现状分析［J］.血栓与止血学，2008，14（3）：116-120.［6］Bladen M，Main E，Khair K，et al.The incidence，risk and func⁃tional outcomes of intracranial haemorrhage in children with in⁃herited bleeding disorders at one haemophilia center［J］.Hae⁃mophilia，2016，22（1）：1-8.［7］苏雁，吴润晖.儿童血友病合并颅内出血21例临床分析［J］.首都医科大学学报，2010，31（2）：206-209.［8］中华医学会儿科学分会血液学组，中华医学会血液学分会止血血栓组中国血友病治疗协作组儿童组/预防治疗组，《中华儿科杂志》编辑委员会.儿童血友病诊疗建议［J］.中华儿科杂志，2011，49（3）：193-195.［9］中华医学会血液学分会血栓与止血学组，中国血友病协作组.血友病诊断与治疗中国专家共识（2013年版）［J］.中华血液学杂志，2013，34（5）：461-463.［10］Sadowitz PD，Amanullah S，Souid AK.Hematologic emergen⁃cies in the pediatric emergency room［J］.Emerg Med ClinNorth Am，2002，20（2）：177-198.［11］Singleton T，Kruse-Jarres R，Leissinger C.Emergency depart⁃ment care for patients with hemophilia and vonwillebrand dis⁃ease［J］.J Emerg Med，2010，39（2）：158-165.［12］Warder I，Lusher JM.Development of anaphylactic shock in haemophilia B patients with inhibitors［J］.Blood Coagul Fibri⁃nolysis，1998，9（Suppl1）：125-128.［13］中华医学会血液学分会血栓与止血学组，中国血友病协作组.获得性血友病A诊断与治疗中国专家共识［J］.中华血液学杂志，2014，35（6）：575-576.（2016-11-02收稿）DOI：10.19538/j.ek2017010611儿童血友病多学科治疗周敏1，李晓静2【摘要】血友病是一种先天性出血性疾病，多学科参与的综合治疗模式是现代血友病治疗的最理想模式。
多学科成员应当包括血液专科医师、护士、外科医师、口腔科医师、实验室医师等。
治疗内容不仅包括血友病替代治疗，还包括手术、口腔、疫苗接种、遗传咨询等多学科问题的管理。
通过多学科综合治疗，血友病患儿的生活质量可以得到很大提高、治疗费用减少、家庭和社会负担减轻。
【关键词】儿童；血友病；治疗中图分类号：Ｒ72文献标志码：A Multidisciplinary treatment for children with hemophilia ZHOU Min，LI Xiao-jing.Department of Hematology and Oncology，Chengdu Women and Children’s Central Hospital，Chengdu610091，ChinaCorresponding author：LI Xiao-jing，E-mail：980671692@qq. comAbstract Hemophilia is an X-linked congenital bleeding prehensive care by a multidisciplinary team is the optimal treatment model for hemophilia.Multidisciplinary team members include pediatricians and/or adult hematologists，nurses，the experts in surgery，stomatology and laboratory，⁃prehensive care includes not only factor replacement therapy but also multidisciplinary management for surgery，oral cavity problem，vaccine，genetic counseling，etc.Coordinated by a multidisciplinary team，comprehensive care can improve the quality of life of patients with hemophilia，decrease the cost of treatment and the burden of family or society.Keywords child；hemophilia；treatment血友病是X连锁隐性遗传性的出血性疾病，临床上分为血友病A［（凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺陷］和作者单位：1.成都市妇女儿童中心医院儿童血液肿瘤科，四川成都610091；2.成都新世纪妇女儿童医院血液科，四川成都610015通讯作者：李晓静，电子信箱：980671692@血友病B［（凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺陷］两型。
临床特点为关节、肌肉自发性或轻微创伤后出血，常在儿童期起病，因此，儿科医师对血友病的早期识别诊断，积极、合理治疗十分重要［1-2］。
血友病的治疗较为复杂，仅凭血液科难以完全胜任血友病患者终生、系统的治疗。
多学科参与的综合治疗模式是现代血友病治疗的最理想模式，可以使血友病患者的生存质量得到很大的提高。
在发达国家，儿童血友病患者的生活质量可以等同健康同龄儿童［3-5］。
1综合治疗概念综合治疗是指由一组多专业医护人员对血友病患者及家庭进行全面的治疗、护理及生活指导。
其内容不仅是专业治疗，还包括患儿与家庭的教育、心理咨询及长期的追踪管理等［6］。
综合治疗的目的是使患儿尽可能过正常的生活，提高生活质量，减少治疗费用，减轻家庭和社会负担。
2多学科综合治疗团队的组成多学科综合治疗团队或血友病诊治中心，最好由儿科和（或）成人血液科医师担任医疗主任。
同时需要熟悉血友病的护士、理疗专家、外科及整形专家、牙医，以及影像学、实验室、心理学、遗传学等多学科专家共同参与血友病患儿的治疗［6-7］。
主要包括：（1）血液学专家。
全面负责和指导患儿的诊治。
（2）血友病护士。
起纽带作用，沟通协调团队成员；教育患儿及家属；执行包括预防治疗在内的治疗方案。
（3）理疗专家。
评价肌肉和关节功能，提出物理治疗计划；指导患儿参加体育活动。
（4）外科或整形专家。
对患儿实施手术等。
（5）实验室医师。
凝血因子活性、抑制物、基因检测等。
（6）血库、药房。
提供凝血因子和血制品。
（7）放射及影像科医师。
提供影像检查及评估，为血液科、外科、物理治疗师的治疗方案提供客观依据。
（8）口腔科医师。
指导患儿牙齿保健，解决血友病患儿拔牙及口腔手术等。
（9）心理学专家。
帮助解决血友病患儿出血和慢性病变带来的心理障碍。
（10）遗传学专家。
对血友病患者及家系成员进行遗传咨询并指导婚育。
3多学科治疗的内容儿童血友病的多学科治疗不仅包括血友病的替代治疗，还包括多学科合作的特殊问题如手术、口腔的管理、疫苗接种、遗传咨询、心理问题等。
方案的制定需要儿童血液专科医师、护士、外科医师、口腔科医师以及实验室、影像科医师等共同参与。
3.1替代治疗是血友病最有效的止血措施［1-2，8-9］。
急性出血时进行凝血因子替代治疗，亦称按需治疗，治疗原则：早期、足量、足疗程。
替代治疗应当在儿童血液专科医师的指导下进行，凝血因子剂量和疗程应结合出血部位和出血严重程度考虑。
同时可能需要给予辅助治疗措施如PRICE（制动、休息、冰敷、压迫、抬高），以及其他药物治疗如抗纤溶药物、止痛药等。
如果条件许可，建议进行预防性替代治疗，即通过有规律地输入凝血因子，保证血浆中的凝血因子长期维持在一定水平，从而减少反复出血和致残，力争患儿健康成长。
预防治疗是世界血友病联盟和世界卫生组织（WHO）推荐的重度血友病患者的标准治疗方法［8］。
最佳预防治疗方案及剂量应根据患儿年龄、出血表现、药代动力学、患儿的活动、静脉通道、治疗的依从性及凝血因子制剂的供应情况等制定个体化方案［10-12］。
3.2外科手术和有创操作的管理血友病患儿可能因一些与血友病相关的并发症或其他疾病需要手术或有创操作。
