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血友病治疗中国指南血友病是一种罕见的遗传性疾病，由于体内凝血因子不足或缺乏，导致凝血功能异常，患者常常出现自发性出血，关节、肌肉、内脏等部位反复出血，甚至危及生命。
目前，血友病的治疗以替代治疗为主，主要是补充缺乏的凝血因子。
近年来，随着血友病诊疗技术的不断发展，我国在血友病治疗方面也取得了长足的进步。
为了更好地规范血友病的治疗，中国医师协会血液科医师分会、中华医学会血液学分会制定了《血友病诊断与治疗中国指南(2017年版)》。
该指南详细阐述了血友病的诊断标准、鉴别诊断、治疗原则、治疗方法等。
其中，替代治疗是血友病最主要的治疗方法，包括输注凝血因子、抗纤溶药物等。
同时，该指南还强调了综合治疗的重要性，包括疼痛管理、关节保护、心理支持等。
在输注凝血因子方面，该指南推荐使用基因重组凝血因子或血源性凝血因子。
其中，基因重组凝血因子具有更高的安全性和有效性，已成为血友病治疗的首选。
同时，该指南还建议根据患者的病情和凝血因子水平，制定个体化的治疗方案，以达到最佳的治疗效果。
除了替代治疗外，该指南还强调了预防治疗的重要性。
预防治疗可以减少关节、肌肉等部位的出血，延缓疾病进展，提高患者的生活质量。
对于儿童患者，该指南建议在出生后尽早进行预防治疗。
总之，《血友病诊断与治疗中国指南(2017年版)》为我国血友病的治疗提供了重要的指导依据。
通过规范化的诊断和治疗，可以有效地提高血友病患者的生存质量和预后。
加强公众对血友病的认知和预防意识，减少遗传病的发生，也是我们共同努力的方向。
血友病诊断和治疗的专家共识血友病：诊断与治疗的专家共识血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于患者体内凝血因子不足或功能障碍，导致关节、肌肉、黏膜等部位自发性出血。
本文将介绍血友病诊断和治疗的专家共识，希望为患者提供更多帮助。
血友病诊断的专家共识1、诊断标准血友病诊断需满足以下条件：1、患者存在家族史，有遗传倾向；2、患者关节、肌肉、黏膜等部位反复出血；3、凝血筛查试验异常，凝血因子活性下降。
儿童血友病一、诊疗规范（一）概述血友病（hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。
可分为血友病A（h emophili A，HA）和血友病B（hemophilia B，HB）两种。
前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。
（二）病因和流行病学编码FⅧ和FⅨ的基因均位于X染色体，女性常是携带者（46；XX），而男性是患者（46；XY），女性患者极为罕见（通常是由2个FⅧ或者FⅨ基因同时发生缺陷，或者是X染色体非随机失活所致）。
在FⅧ和FⅨ基因中点突变、缺失、插入和重排/倒位均可见，点突变是最常见的基因缺陷，约在90％的患者中存在。
HA中45％的重型患者为重现性的基因倒位突变；而HB患者中无重现性突变。
血友病的发病率没有种族或地区差异。
在男性人群中，血友病A的发病率约为1/5000，血友病B的发病率约为1/25000。
所有血友病患者中，血友病A占80％～85％，血友病B占15％～20％。
女性血友病患者极其罕见。
由于经济等各方面的原因，血友病的患病率在不同国家甚至同一国家的不同时期都存在很大的差异。
我国1986—1989年期间在全国24个省的37个地区进行的调查结果显示，我国血友病的患病率为2.73/100000人口。
（三）临床表现HA和HB的临床表现相似。
主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。
若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。
外伤或手术后延迟性出血是本病的特点。
根据患者凝血因子活性水平，可将血友病分成轻型、中间型和重型。
血友病A和血友病B的临床分型临床分型活性水平（IU/dl）出血症状轻型＞5～40大手术或外伤可致严重出血，罕见自发性出血中间型1～5小手术/外伤后可有严重出血，偶有自发性出血重型＜1肌肉或关节自发性出血（四）辅助检查1721.筛选试验包括进行血小板计数排除血小板异常导致的出血；凝血检查中仅活化部分凝血活酶时间（A PTT）延长，凝血酶原时间（PT）、凝血酶时间（TT）、纤维蛋白原（Fbg）均正常。
654第二十五章儿童保健第一节营养不良【病史采集】1. 入院24小时完成病历。
2. 出生史、喂养史、生长史。
3. 相关疾病史（急慢性感染、慢性代谢性疾病、长期消化功能紊乱等），病情发生发展过程。
4. 合并症及治疗经过。
【检查】1. 入院后1小时必须完成体格检查，除常规体格检查外，应注意皮下脂肪减少部位、程度、水肿、精神状态及心肺功能。
2. 实验室检查：根据营养不良的程度，作血常规、血电解质、血糖、血清总蛋白及白蛋白等相关检查，针对原发病作相关检查及心电图、肝脏超声、X 线检查，有条件者可作血游离氨基酸、血清酶、血微量元素及各种维生素含量测定。
【诊断】1. 根据临床症状及有关实验室检查确定营养不良的类型（消瘦型、水肿型、混合型）和程度（轻、中、重）。
2. 尽力找出原发疾病。
3. 寻找可能的合并症。
【治疗原则】1. 迅速纠正严重合并症：如水电解质紊乱、低血糖、严重感染等。
2. 及时处理各种原发疾病。
3. 调整饮食，合理喂养。
4. 可选用各种消化酶、蛋白同化类固醇如苯丙酸诺龙；补充各种营养素，如蛋白质、脂肪、维生素、微量元素、矿物质。
5. 病情严重、血浆蛋白过低或有严重贫血者，可输全血或血浆。
6. 病情复杂，处理困难，需请相应专科或上级医生会诊或转上级医院。
【疗效标准】1. 治愈：体重增长至相应身高体重标准第三个百分位以上，各项化验检查恢复正常，各项并发症均已治愈。
2. 好转：体重增长，各项化验指标基本恢复正常，各种并发症好转。
3. 未愈：未达到上述指标者。
【出院标准】凡达到临床治愈或好转，病情相对稳定者可出院。
（张芳蓉）第二节维生素D缺乏性手足搐搦症【病史采集】1. 入院24小时内完成病历。
2. 喂养史、疾病史。
3. 抽搐发作状态、持续时间、是否伴有喉鸣及意识障碍、有无发热等诱因。
4. 治疗经过和治疗反应。
【检查】1. 入院后15分钟必须完成体格检查，重点注意面神经征、腓反射、止血带征。
第二十五章儿童保健6552. 实验室检查：血清钙等电解质及碱性磷酸酶。
血友病诊疗指南概述血友病（hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。
可分为血友病A （hemophilia A，HA）和血友病B（hemophilia B，HB）两种。
前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。
病因和流行病学编码FⅧ和FⅨ的基因均位于X染色体，女性常是携带者（46；XX），而男性是患者（46；XY），女性患者极为罕见（通常是由2个FⅧ或者FⅨ基因同时发生缺陷，或者是X染色体非随机失活所致）。
在FⅧ和FⅨ基因中点突变、缺失、插入和重排/倒位均可见，点突变是最常见的基因缺陷，约在90％的患者中存在。
HA中45％的重型患者为重现性的基因倒位突变；而HB患者中无重现性突变。
血友病的发病率没有种族或地区差异。
在男性人群中，血友病A的发病率约为1/5000，血友病B的发病率约为1/25 000。
所有血友病患者中，血友病A占80％～85％，血友病B 占15％～20％。
女性血友病患者极其罕见。
由于经济等各方面的原因，血友病的患病率在不同国家甚至同一国家的不同时期都存在很大的差异。
我国1986—1989年期间在全国24个省的37个地区进行的调查结果显示，我国血友病的患病率为2.73/100 000人口。
临床表现HA和HB的临床表现相似。
主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。
若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。
外伤或手术后延迟性出血是本病的特点。
根据患者凝血因子活性水平，可将血友病分成轻型、中间型和重型（表36-1）。
表36-1 血友病A和血友病B的临床分型临床分型因子活性水平出血症状（IU/dl）轻型＞5～40 大手术或外伤可致严重出血，罕见自发性出血中间型1～5 小手术/外伤后可有严重出血，偶有自发性出血重型＜1 肌肉或关节自发性出血辅助检查1.筛选试验包括进行血小板计数排除血小板异常导致的出血；凝血检查中仅活化部分凝血活酶时间（APTT）延长，凝血酶原时间（PT）、凝血酶时间（TT）、纤维蛋白原（Fbg）均正常。
附件 2儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范（2019 年版）一、概述原发免疫性血小板减少症（ Primary Immune Thrombocytopenia,ITP），既往亦称为特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性、出血性疾病，儿童年发病率约为 4～5/10 万，高于成人患者。
常有 2～4 周前的前驱感染或疫苗接种史，临床表现以皮肤粘膜出血为主，严重者可有内脏出血，甚至颅内出血。
部分患儿仅有血小板减少，没有出血症状；部分患儿可有明显的乏力症状；威胁生命的严重出血少见，如颅内出血的发生率＜1 。
儿童ITP 是一个良性自限性疾病，80 的病例在诊断后12 个月内血小板计数可恢复正常，仅约20左右的患儿病程持续 1 年以上。
ITP 主要发病机制是由于机体对自身抗原的免疫失耐受, 导致免疫介导的血小板破坏增多和免疫介导的巨核细胞产生血小板不足。
阻止血小板过度破坏和促进血小板生成已成为ITP 现代治疗不可或缺的重要方面。
二、适用范围经临床表现、体格检查、实验室检查确诊的儿童原发性ITP。
不包括继发性血小板减少和遗传性血小板减少类疾病。
三、诊断（一）临床表现比较贴切的描述是：在建康儿童身上发生单纯血小板计数减少（血小板形态、功能无异常）以及与之有关的临床出血表现。
仅有与血小板减少相关的出血表现：以皮肤和粘膜出血多见，表现为紫癜、瘀斑、鼻衄、齿龈出血，消化道出血和血尿。
偶有颅内出血，是引起死亡的最主要原因。
除非有持续或反复活动性出血，否则不伴有贫血表现；没有肝脾淋巴结肿大等表现；通常不伴发热等感染表现。
（二）实验室检查1.血常规：至少 2 次血常规发现血小板计数减少，除确定血小板数量外，需要做血涂片复核血小板数目，检查血小板形态（如大血小板、小血小板或血小板内颗粒情况）、白细胞（数量、形态和包涵体）和红细胞（数目、形态），有助于与其他非ITP 性血小板减少类疾病甄别，如假性血小板减少、遗传性血小板减少和淋巴造血系统恶性肿瘤性疾病的继发性血小板减少等。
XX人民医院儿科疾病诊疗常规及操作规范科室：住院病人诊疗规范 (3)新生儿缺氧缺血性脑病 (4)新生儿颅内出血 (4)新生儿ABO血型不合溶血病 (5)感染性疾病： (6)先天性感染 (6)新生儿败血症 (7)新生儿化脓性脑膜炎 (7)小儿重症肺炎的诊治 (8)支原体肺炎的诊治 (9)小儿出血性疾病： (11)特发性血小板减少性紫癜诊治 (11)弥散性血管内凝血的诊治 (12)血友病 (12)血尿诊断与鉴别诊断 (13)急性肾小球肾炎诊治 (14)慢性肾炎综合征治疗 (17)急性呼吸衰竭的诊疗常规 (18)先天性心脏病 (20)一、室间隔缺损 (20)二、房间隔缺损 (21)三、动脉导管未闭 (21)四、法洛四联症 (22)五、大动脉转位 (23)六、主动脉缩窄 (24)七、肺动脉瓣狹窄 (24)甲状腺功能减退症 (25)甲状腺功能亢进症 (26)儿童期糖尿病 (27)川崎病 (30)心肌炎的诊治 (31)哮喘的诊治 (32)小儿结核的诊断 (34)操作规范：气管插管术 (34)腰推穿刺 (36)腹腔穿刺 (36)胸膜腔穿刺抽液 (37)胸膜腔穿刺抽气 (37)胸骨穿刺 (38)住院病人诊疗规范1、诊断规范（1）医师熟练掌握本专科疾病疾病诊疗规范和诊疗指南。
（2）诊断依据必须符合诊疗规范。
（3）一般病例由主管医师诊断，疑难病例由主治或主治以上医师确诊。
（4）重大疾病或特殊病人须会诊讨论确诊。
（5）死亡病例应全科讨论确立最后诊断和死亡原因。
（6）非本科疾病诊断不明时，须由专科医师会诊确定。
（7）特殊或有创检查须副主任以上医师批准，诊断性治疗由科主任审批。
（8）普通病例三日内确诊，疑难病例原则上7日内确诊。
（9）禁止滥用检查手段和过度检查行为，根据病情选择适宜的临床检查。
（10）有创检查需征得患者或家属同意并签字认可。
（11）按时完成入院常规检查：必须做的常规检查入院后三天内完成，必须的特检五天内完成，危急重病人的必要检查急诊完成。
儿童社区获得性肺炎诊疗规范（2019年版）一、简介本规范中CAP的定义是指在医院外（社区）发病的感染性肺炎，包括在医院外（社区）感染了具有明确潜伏期的病原体而在入院后发病的肺炎。
CAP为肺实质和(或)肺间质部位的急性感染，引起机体不同程度缺氧和感染症状，通常有发热、咳嗽、呼吸增快、肺部湿性啰音等表现，并有胸部X线片(以下简称胸片)的异常改变。
本规范中CAP不包括吸入性以及过敏性等非感染性肺炎。
由于新生儿病原体及临床表现的特殊性，本规范仅针对生后29天到18岁以下儿童的CAP。
我国幅员辽阔，地域、经济、文化以及卫生环境等存在较大差异，因此本规范仅为总体原则。
二、主要病原谱和耐药现状（一）主要病原谱。
１.呼吸道病毒。
呼吸道病毒是婴幼儿乃至学龄前期CAP的常见病原。
常见的呼吸道病毒包括呼吸道合胞病毒、流感病毒、腺病毒、副流感病毒和鼻病毒等。
新发病毒有人类偏肺病毒、博卡病毒、新型冠状病毒、人禽流感病毒等。
其他如巨细胞病毒等疱疹类病毒以及肠道病毒等偶可引起CAP。
2.细菌。
常见革兰阳性细菌包括：肺炎链球菌（Streptococcus pneumoniae, SP）、金黄色葡萄球菌(Staphylococcus aureus，SA)、A群链球菌（Group A streptococcus，GAS）等；常见革兰阴性细菌包括：流感嗜血杆菌(Haemophilus influenzae，Hi)、卡他莫拉菌(Moraxella catarrhalis，MC)、大肠埃希菌（Escherichia coli，E.coli）、肺炎克雷伯菌（Klebsiella pneumoniae，KP）、铜绿假单胞菌（Pseudomonas aeruginosa）等。
其中SP是生后20天至儿童期各年龄段CAP最常见的病原，也是重症肺炎和坏死性肺炎的最常见病原。
SA多感染婴幼儿，分甲氧西林敏感金黄色葡萄球菌（Methicillin-sensitive staphylococcus aureus，MSSA）和耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（Methicillin- resistant staphylococcus aureus，MRSA），MSSA和MRSA均可引起重症肺炎或坏死性肺炎，我国也有儿童社区获得性MRSA （CA-MRSA）肺炎报道，该菌感染病死率较高。
附件3儿童血友病诊疗规范（2019年版）一、概述血友病（Hemophilia）是一组遗传性出血性疾病，呈X 染色体连锁隐性遗传。
临床上主要分为血友病A（凝血因子Ⅷ缺乏症）和血友病B（凝血因子Ⅸ缺乏症）两型。
临床表现以关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难止，常在儿童期起病，反复关节出血导致患儿逐渐出现关节活动障碍而残疾。
男性人群中，血友病A的发病率约为1/5 000，血友病B的发病率约为1/25000。
所有血友病患者中，血友病A占80%～85%，血友病B占15%～20%。
女性血友病患者极其罕见。
由于经济等各方面原因，血友病的患病率在不同国家甚至同一国家的不同时期都存在很大的差异。
我国1986～1989年期间在全国24个省的37个地区进行的调查结果显示，我国血友病的患病率为2.73/10万人口。
因此，对血友病的早期识别和诊断，以及积极、合理的治疗十分重要。
确诊血友病的患儿，通过合理的、正确的预防治疗，可以避免出血以及出血造成的骨关节病及残疾等并发症，能够保护儿童身心的健康成长。
二、适用范围经临床症状、家族遗传病史、实验室检测等检查确诊的儿童血友病。
不包括获得性血友病。
三、诊断（一）临床表现血友病患儿可以发生任何部位的出血，但多数出血集中在关节、肌肉；其他部位也可有皮肤、黏膜出血，如瘀斑、鼻衄、口腔出血、消化道出血、泌尿道出血等；严重危及生命的出血，如内脏出血、颅内出血等。
重型患儿出血表现明显，且常在没有明显外伤诱因时自发性出血、而轻型患儿仅表现为外伤或手术后的出血倾向。
由于凝血因子Ⅷ和Ⅸ在内源性凝血途径中具有重要的作用，血友病患儿的出血常呈现血液缓慢渗出表现，其出血损伤程度与出血量相关，而出血量又与出血持续时间相关，因此，早期判断和及时止血处理非常重要。
如发现患儿有异常的瘀斑增多、粘膜出血、手术或外伤后的过度出血、延迟出血、不寻常的血肿、无确定病因的关节肿痛等，即要考虑出血性疾病的可能，尤其是血友病。
可疑患者需追问家族史，进行有关实验室检查予以确诊。
（二）实验室检查1.筛选试验：疑为出血性疾病的患儿需做以下筛选试验。
包括：血常规和血涂片（血小板计数和形态），首先排除血小板异常导致的出血；凝血谱[凝血酶原时间（PT）、活化的部分凝血活酶时间（APPT）、凝血酶时间（TT）和/或纤维蛋白原检测]。
单纯APTT延长的患儿需进一步检测凝血因子FⅧ、FⅨ、FXI、FXII活性和vWF:Ag及狼疮抗凝物。
血友病患儿仅有APPT延长，但部分轻型血友病患儿APTT 可在正常范围，如若高度怀疑为血友病，也需进行确诊试验。
2.确诊试验（1）血友病确诊需进一步检测FⅧ、FⅨ活性及vWF:Ag 抗原，需排除血管性血友病（vWD）和获得性血友病。
（2）分类与分型分类：凝血因子FⅧ缺乏为血友病A；凝血因子FIX缺乏为血友病B。
分型：根据FⅧ或FⅨ的活性水平，可将血友病A和血友病B分为轻型、中型、重型三型(见附表1)。
因子活性＜1%为重型；活性1%～5%为中型；活性＞5%～40%为轻型。
理论上，轻、中、重型血友病患者分布大致各占1/3，而我国统计中以重型患儿居多，考虑其原因与部分轻型患儿未得到诊断有关。
3.基因诊断：基因诊断检测到相应FⅧ基因（血友病A）或FⅨ基因（血友病B）突变有助于确诊血友病，同时也有助于进行致病基因携带者的诊断。
（三）鉴别诊断1.获得性血友病：非血友病患儿因为产生抗FⅧ或FⅨ自身特异性抗体，中和了相应凝血因子的活性导致凝血功能障碍，临床表现类似血友病，但极少有关节出血表现。
此类患儿往往为年长儿，男女均可发病，既往没有出血病史及家族史，常存在某些诱发因素如恶性肿瘤、自身免疫性疾病、感染、大手术等，导致免疫功能紊乱。
实验室检查凝血结果与血友病相似：APTT延长、FⅧ:C或FⅨ:C减低，但其延长的APTT不能被1:1正常血浆所纠正，通过凝血因子抑制物定量方法可以检测抑制物滴度。
2.血管性血友病（von Willebrand disease,vWD）：vWD 是发病率最高的遗传性出血性疾病（发病率0.5%～1.5%），但有出血表现者仅占1%。
遗传模式是常染色体显性或隐性遗传；出血模式与血友病不同，以皮肤黏膜出血为主。
确诊及分型需检测von Willebrand因子（vWF）抗原及活性（瑞斯托霉素辅因子活性，vWF R:Co）、胶原结合实验、FⅧ结合实验、血小板黏附和聚集试验、vWF蛋白电泳等。
基因诊断也是诊断手段之一。
3.生理性凝血因子缺乏：生后0～6月龄的新生儿和婴幼儿，尤其是早产儿，FⅨ会有一定程度减低，一般为正常水平的20%～30%，但随月龄在6月龄后逐渐升至正常，需注意鉴别。
4.继发性凝血因子缺乏：常见的导致凝血因子水平下降原因为肝功能异常、维生素K缺乏和弥散性血管内凝血（DIC）等，但发生如上情况时会发生多种凝血因子缺乏，需鉴别。
（四）凝血因子抑制物的检测血友病患儿由于在控制和预防出血时会使用到凝血因子，无论预防还是按需治疗，只要应用凝血因子替代治疗都有产生凝血因子相关抑制物的可能性，重型血友病A将有25～30%出现，出现时间往往是应用凝血因子的前20～50个暴露日（Exposure day,ED），因此儿童血友病也是发生抑制物的最常见人群。
抑制物的出现导致凝血因子治疗失效，因此需要及时准确诊断，并采用相应的治疗。
1.检测时机：血友病患儿应该在开始接受凝血因子治疗后1～20ED，每5ED检测1次；21～50ED，每10ED检测1次；此后每年至少检测2次，直至150ED。
若出现治疗效果不如既往，首先应该考虑患者产生抑制物的可能，应进行凝血因子抑制物测定。
此外，患儿接受手术前必须检测抑制物或进行APTT 纠正试验。
2.抑制物筛查实验：采用APTT纠正试验，即正常血浆和患者血浆按1:1混合，即刻及37℃孵育2h后分别测定APTT值，并与正常人和患者本身的APTT进行比较，若不能纠正应考虑可能存在抑制物。
3.抑制物的滴度（以FⅧ为例）：确诊抑制物必须测定抑制物滴度。
将病人血浆56℃孵育30分钟，离心取上清，不同稀释度的患者血浆与正常血浆等量混合，37℃孵育2h，测定残余FⅧ活性。
能使正常血浆FⅧ:C减少50％时，则定义为F Ⅷ抑制物的含量为1个Bethesda单位(BU)，此时患者血浆稀释度的倒数即为抑制物滴度，以“BU/ml血浆”表示。
滴度≥0.6BU/ml为抑制物阳性。
抑制物滴度＞5BU/ml为高滴度抑制物；抑制物滴度≤5BU/ml为低滴度抑制物。
四、治疗（一）急性出血时的治疗（按需治疗）凝血因子替代治疗仍然是目前血友病最有效的急性出血的止血措施。
原则是早期、足量、足疗程。
替代治疗剂量和疗程应考虑出血部位和出血严重程度。
1.血友病A的替代治疗：首选基因重组FⅧ制剂或者病毒灭活的血源性FⅧ制剂，无条件者可选用冷沉淀或新鲜冰冻血浆，但有输血传播病毒感染风险，儿童血友病应尽量避免使用。
输注1IU/kg体重的FⅧ制剂，可使体内FⅧ:C提高2%，FⅧ在体内的半衰期为8～12h，因此，要使体内F Ⅷ保持在一定水平，需每8～12h输注1次。
2.血友病B的替代治疗：首选基因重组FⅨ制剂或者病毒灭活的血源性凝血酶原复合物（PCC），无条件者可选用新鲜冰冻血浆等。
输注1IU/kg体重的FⅨ制剂，可使体内F Ⅸ:C提高1%，FⅨ在体内的半衰期为18～24h，因此，要使体内FⅨ保持在一定水平，需每24h输注1次。
严重出血或手术时，可每12h输注1次。
欲达到因子水平和疗程，国内多使用下列治疗水平（见附表2）。
注：凝血因子计算方法：（1）FⅧ首次需要量=（需要达到的FⅧ浓度−病人基础FⅧ浓度）×体重（kg）×0.5；首剂用药后，依情可每8～12小时输注首剂的一半剂量至完全止血。
（2）FⅨ首次需要量=（需要达到的FⅨ浓度−病人基础FⅨ浓度）×体重（kg）；首剂用药后，依情可每12～24小时输注首剂的一半剂量至完全止血。
（3）个体的回收率和半衰期差异较大，有条件的单位，建议检测患者的相应回收率和半衰期，并指导治疗。
（二）辅助治疗1.PRICE原则：制动（Prohibition）、休息（Rest）、冷敷（Ice）、压迫（Compression）、抬高（Elevation）。
PRICE 原则是肌肉和关节出血时在输注凝血因子以提高因子水平基础上的很重要处理措施。
及时使用夹板、模具、拐杖或轮椅制动可使出血的肌肉和关节处于休息体位，使用冰块或冷物湿敷可有效减轻炎性反应。
建议冰敷每4～6h使用1次，每次5～10min左右（每次不超过5～10min，见WFH有关资料），直至肿胀和疼痛减轻。
2.去氨基-8-D-精氨酸加压素（DDAVP）:轻型血友病A患者出血时可选DDAVP，重型患儿无效。
适用于＞2岁的患儿，应用时需要限水，并提前进行预试验。
推荐的剂量为0.3～0.4μg/kg，50ml生理盐水稀释后缓慢静脉滴注（至少30min），每12h1次，可用1～3d。
使用后凝血因子浓度升高＞30%或较前上升＞3倍为有效。
预试验有效患儿也可使用专供血友病患者使用的DDAVP鼻喷剂来控制轻微出血。
3.抗纤维蛋白溶解药物。
临床上常用的抗纤溶药物有氨甲环酸、6-氨基己酸、止血芳酸等。
此类药物对口腔、舌、扁桃体、咽喉部出血及拔牙引起的出血有效，但对关节腔、深部肌肉和内脏出血疗效较差，泌尿系统出血时严禁使用。
避免与凝血酶原复合物合用。
使用剂量：6-氨基己酸50～100 mg/（kg·次），每8～12h1次；氨甲环酸10mg/（kg·次），静脉注射或25mg/（kg·次），口服；氨甲苯酸2～6mg/kg，每8h1次。
也可漱口使用，尤其在拔牙和口腔出血时，5%的氨甲环酸溶液10ml含漱2min，每日4次，连用7d。
4.止痛药：根据病情，选用对乙酰氨基酚和弱或强阿片类药物，或应用COX-2类解热镇痛药。
禁用阿司匹林和其他非甾体类抗炎药。
（三）预防治疗。
预防治疗是指在血友病患者出血发生前有规律地替代治疗，保证血浆中凝血因子长期维持在一定水平，从而减少出血、降低致残率、改善患儿的生活质量。
对儿童患者应设定年关节出血次数（Annual Joint Bleeding Rate,AJBR）小于3次的目标，以尽量避免关节损伤的发生以及由于关节出血造成不可逆性关节残疾，所以预防治疗是儿童血友病治疗的首选治疗方法。
世界血友病联盟和世界卫生组织已将预防治疗确定为重型血友病患儿预防出血和关节损伤、从而达到保留正常肌肉骨骼功能之最终治疗目标的标准治疗方法。
1.分级根据预防治疗开始的时机分为初级、次级和三级预防治疗。
（1）初级预防：婴幼儿在确诊后、第2次关节出血前，且患儿年龄＜3岁，无明确证据[查体和（或）影像学检查]证实存在关节病变的情况下，即应开始实施预防治疗。
