循证医学概述(1)

挑战
尽管神经科循证医学已经取得了显著的进步 ，但仍面临一些挑战，包括如何整合不同来 源的证据、如何处理不确定性、如何将最佳 实践转化为日常临床实践、如何解决医疗资 源的分配不均等问题。
未来研究方向与展望
研究方向
未来的神经科循证医学研究需要关注以下几 个方面，包括开发新的统计方法来整合和分 析证据、研究如何将最佳实践转化为日常临 床实践、研究如何提高医疗资源的利用效率 、研究如何处理神经科疾病的复杂性和不确 定性等。
神经科循证医学理 论
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目录
• 循证医学概述 • 神经科循证医学研究方法 • 神经科常见疾病的循证医学治疗 • 神经科循证医学的未来发展 • 总结与展望
01
循证医学概述
定义与重要性
定义
循证医学（Evidence-Based Medicine，EBM）是一种以临床证据为基础，结 合医生的专业知识和临床经验，为患者提供最优化治疗的医学模式。
个体化药物使用
基于患者的基因组数据，预测患者对不同药物的反应，为个体化用 药提供依据，提高治疗效果。
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总结与展望
神经科循证医学的成就与挑战
成就
神经科循证医学在过去的十年中取得了显著 的进步，包括建立了一系列的证据基础，为 临床医生和研究人员提供了更准确、更有效 的诊断和治疗方案。此外，神经科循证医学 还推动了临床实践的变革，提高了患者治疗 效果和生活质量。
临床指南
基于最佳证据和专家意见 ，为特定疾病或情况提供 诊断、治疗和管理的推荐 意见。
指南制定过程
包括问题定义、证据收集 、证据评价、形成推荐意 见、指南发布等步骤。
实施与推广
通过教育培训、政策制定 、质量控制等方式，推动 临床医生遵循指南建议。

省级精品课程－流行病学

基本概念
传统的经验医学临床医生的工作特点
医生的临床经验是进行临床诊治的基础,其权威性很大程 度上取决于个人的经验。 在制定临床决策时过分依赖于病理生理学所提供的信息, 临床医生的技能基本上是个人经验与使用病理生理学技术 的结合。
临床医生依靠培训和共同的感觉评价新的诊治技术。
省级精品课程－流行病学
实践基础
临床医生参与
无论是传统医学模式还是循证医学模式,临 床医生永远是临床实践的主体,但是循证医学模式
对临床医生的素质要求更高。
循证医学时代需要 什么样的素质临床 医生？
省级精品课程－流行病学
实践基础
循证医学时代的医生应具备的条件

具有扎实的医学理论和精湛的临床技能。 能够利用现代信息技术,跟踪医学科学的进展,及时 获取最佳的研究成果,并应用于临床实践,以提高临 床诊治技术和水平。

省级精品课程－流行病学
发现证据
评价证据
应用证据
循证医学
循证保健
个体病人
病人组和群体
省级精品课程－流行病学
（四）循证实践（EBP）


是应用当前最佳的研究成果来制定临床 和保健策略决策，以减少甚至消除无效 的、不恰当的、昂贵的和可能有害的任 何实践活动的一种思想方法。 EBP包含五个基本步骤：
省级精品课程－流行病学
病人作为决策的受施者,理应参与决策的过程,即根据
利弊的大小、个人经济承受的能力、个人经历与观念选 择诊治方案。
临床决策
病人的意见
临床决策
病人的意见
省级精品课程－流行病学
循证医学的拓展及学习的意义
循证医学是临床医学模式， 但遵循证据进行

循证医学和Meta分析第一节循证医学的概述一、循证医学的产生的背景循证医学的实践，最早的记载于中国。

在清乾隆年间，就有“考证”古代医书的做法（Woodhouse，1998）。

在欧洲，法国革命后期，Pierre Louis 医生通过系统观察病人，就反对权威人士提出的伤寒病人静脉放血疗法。

在近代，循证医学的名称于1992年由加拿大McMaster大学的Gordon Guyatt 博士正式提出。

我国从1995年起，也将循证医学的核心内容，融入到医学教学和实践当中。

循证医学的产生和发展是建立在人类社会疾病谱的变化、科技革命和信息网络技术的革命，特别是在建立和发展临床流行病学的基础上。

首先，二十一世纪的到来，人类疾病谱发生了明显的变化，旧的医学理论知识的不断更新，“一种新的医学实践模式”正在兴起。

某些权威、专家经验的失误以及大量医学期刊中眼花缭乱，相互矛盾的报道。

飞跃发展的依赖经验较少的现代医学技术，大大不同于依赖经验较多的传统诊疗技术。

我们平时日常医疗活动中，需要大量有关疾病诊断、治疗、预后判断和预防方面的可靠信息。

还有临床经济学的发展对临床医疗实践提出新的要求，制药业的蓬勃发展给临床决策带来困惑。

其次，临床医学的不断的发展，对医生们的临床决策提出了更高的要求。

随着临床医学近些年来的迅速发展，人们越来越认识到动物试验不能取代人的试验，因为人体远较动物复杂，并长期以来所认识的一些经验知识包括某些用来指导指导临床治疗现状的病理生理机制产生了疑问，许多学者认为随机对照试验在医学研究中的研究证据可以作为处理病人的依据。

再次，现代流行病学的蓬勃发展，临床流行病学异军突起,不断地产生出新临床科研方法，为循证医学的兴起创造了条件。

新的临床科研方法学对于我们的临床决策提出了需要有效查寻和评价科学依据的策略。

找到和运用行之有效的方法来提高我们临床技能和不断知识更新。

如随机对照临床试验（RCT），它应用流行病学的随机化分组方法，可以有效的地消除一些混杂因素。

• 3）培训循证医学骨干，提供高质量、全方位的骨干人才，推动循证医学在中 国的发展。
• 4）翻译循证医学知识、宣传循证医学学术思想，使之成为一个卫生技术评价、 临床研究及教育的中心。
• 5) 组织开展高质量的随机对照试验及其他临床研究，并进行相应的方法学研 究，提供培训咨询、指导和服务，促进临床医学研究方法学的改善和质量的 提高。
Cochrane协作网
1992年成立Cochrane中心成立 1993年建立国际Cochrane协作网 1999年中国成为全世界13个注册的
Cochrane中心之一
图12-5 Cochrane协作网标志
• 应用氢化考的松治疗先兆性早产孕妇以降低早产儿死 亡率的7个RCT数据的系统评价结果。从1972~1991年， 共有7个上述RCT报道，但试验结果不完全一致。该疗法 是否确实有效，疗效如何，根据单个临床试验结果难以 确定。经过系统评价结果表明：氢化考的松确实可以降 低新生儿死于早产并发症的危险，使早产儿死亡率下降 30%~50%。
三要素：
• 在一定的环境条件下，病人、医生和证据之间具有的一致 性越高，做出最佳临床决策的可能性就越大。
循征医学实践的步骤
研究证据的来源与检索
证据来源 – 原始研究资料 – 二次研究资料
证据检索 – 计算机检索 – 人工检索
严格评特定疗法，收集所有多个 质量可靠的随机对照试验(RCT)后所作的系统评价 (或Meta分析)
➢ 第二级 单个的大样本RCT
➢ 第三级 虽未使用RCT，但设计很好的队列研究、 病例对照研究或无对照的系列病例观察
➢ 第四级 专家意见
评价标准
真实性的严格评价
内在真实性 internal validity 外在真实性 external validity

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证据质量分级的重要意义
研究质量的高低是结果可信性的前提，证据质量越高，结果的可信性就越高，决策成功的把 握就越大。 进行循证实践时，文献检索必须从可能的最高质量的证据开始。 当面对各种质量的证据时，实践和决策应基于最好的证据。
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影响医学决策的三个要素
医学决策必须兼顾和平衡证据、资源和价值取向三个方面，依据实际情况，做出合理的决 定。
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第一节 循证医学
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（一）概述
1. 循证医学的产生
（1）19世纪法国流行病学家Pierre Louis指出：应用医学的“系统性规律”来对观察结果做出结论，为循证医学思想的形成奠定了基础。 （2）20世纪70年代，英国流行病学家阿奇·科克伦（Archie Cochrane）提出：医学界应系统地总结和传播随机对照试验的研究证据，并将之应用于指导医学实践，提 高医疗卫生服务的质量和效率。 （3）1989年伊恩·查默斯（IainChalmers）领导下研究的结果发现226种措施中，50%是没有随机对照试验 的证据，在随机对照试验证据的措施中，40%有效，60%无效甚至有害。至此，循证医学的思想萌芽开始 形成。
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3. 循证医学理念的拓展
（1）早期的循证医学是一种以治疗病人为目的，不断获得有关重要的诊断、预后、治疗、病因及其 他相关健康信息的自我学习实践活动。所以，早期的循证医学应叫做循证临床实践（evidencebased clinical practice）。
（2）1997年缪尔·格雷的《循证医疗卫生决策》（Evidence-Based Healthcare）：循证政策
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2. 循证医学的定义
（1）循证医学是有意识地、明确地、审慎地利用现有最好的证据制定关 于个体病人的诊治方案（David Sackett & Muir Gray， 1996）。

care)、循证诊断(Evidence-based diagnosis)、循证决策(Evidencebased decision-making)、循证医疗卫生服务购买 (Evidence-based purchashing)等分支领域。EBM与临床各专业结合，产生了循证外科 (Evidence-based surgery)、循证内科(Evidence-based internal)、循证 妇产科(Evidence- based Gynecoogy & obstetrtcs)、循证儿科 (Evidence-based pediatrics)、循证护理 (Evidence-based nursing)等分 支学科。
6）1993年10月正式建立了世界范围的Cochrane协作网，并 迅速在全世界引起热烈的响应，目前全世界已成立了13个 Cochrane中心，Dr.Sackett 在英国牛津大学建立英国循证 医学中心、出版《循证医学》专著、与ACPJC联合主办“循 证医学杂志”；
7）1995年以后国际上其它著名的医学期刊，如： 《British Medical Journal》 《The New Eng1and Journal of Medicine》 《The Lancet》《Annals ofInternal Medicine》等纷纷发 表有关EBM的述评及评论，并在全世界范围内兴起了一股 EBM的热潮。
• 美国医学会和《British Medical Journal》联合创办了《Evidence-based
Medicine》杂志，这是EBM发展的又一里程碑。
• 目前，国外越来越多的临床决策开始从基于专家意见，转向基于临床证
据。在英国、澳大利亚、美国等发达国家，EBM普遍应用到临床实践。

循证医学概述一、循证医学的基本概念循证医学（evidence-based medicine，EBM），即寻求证据的医学。

是近10余年来在临床医学实践中发展起来的一门新兴临床学科。

其核心是提示人们在医学实践中不能单凭临床经验或过时的或不够完善的理论知识处理问题，而要遵循科学的原则和依据办事。

否则，就会影响医疗质量的提高，甚至导致不良的后果。

二、循证医学对临床实践的意义（1）指导健康者预防发病的一级预防；对于已发病而无并发症的患者，也有利于作好预防并发症的二级预防；对于已有并发症的患者，则有利于指导三级预防，达到降低病死率或病残率的目的。

(2)提高疾病早期的正确诊断率：循证医学的特点，是要力争对某些疾病特别是严重危害健康或预后较差的疾病，如心脑血管病或肿瘤，作出早期正确诊断，为有效地治疗提供可靠的诊断依据。

（3）帮助临床医生为病人选择最真实、可靠、具有临床价值且实用的治疗措施。

此外，还能指导合理用药，避免药物的不良反应。

（4）应用促进病人预后的有利因素，改善患者预后和提高其生存质量。

（5）应用最佳的研究证据于卫生管理，促进管理决策的科学化。

三、循证医学实践的方法可归纳为“五步曲”：（1）确定临床实践中的问题。

（2）检索有关医学文献。

（3）严格评价文献。

（4）应用最佳证据，指导临床决策。

（5）通过实践，提高临床学术水平和医疗质量。

简介如下：（一）提出问题，确立题目提出拟解决的问题，即确立研究目的是最重要和最基本的第一步。

因为根据提出的研究目的才有确定收集什么资料，纳入什么试验，提取什么数据等。

问题应该紧紧联系临床，符合临床工作的需要。

（二）检索文献材料制订完善的检索策略，采用多种渠道和系统的检索方法。

检索的途径有：（1）计算机检索，如The Cochrane Library，Medline，Embase，Scisearch，Registers of clinical trials及中文医学文献计算机检索数据库（如万方库）等。

精选课件
（1） Cochrane系统评价数据库（ Cochrane Database of Systematic Review，CDSR）：收集了各个Cochrane系统评 价组在统一工作手册指导下所作的系统评价，包括全文和研 究方案。
（2）疗效评价文摘数据库（Database of Abstracts of Review，DARE）：包含非Cochrane系统评价的摘要和目录， 没有全文。
循证医学原来只着眼于临床治疗，现在已逐 渐扩展到诊断、中医药、外科和基础研究等各个 领域。
循证医学发展的第二个阶段
在二十世纪九十年代中后期，即1996-1998 年间，英国人运用循证医学理念、方法和证据进 行政府决策，解决公共卫生、公共产品、公共服 务和公共体系中的问题，提出了循证卫生保健 (evidence-based health care)的概念，将高级 别证据用于社区人群和大众
精选课件
（二）判断疗效的依据不同
循证医学是以患者预后的终点指标（如死亡率、 重要事件发生率等）进行评价。
传统医学多依据替代指标（如实验室指标、影 像学指标等）进行评价；
（三）循证医学使医患关系发生了改变
传统医学中，医生是绝对主宰，病人只能被动 接受治疗；
循证医学中，病人可以充分地参与临床决策。
（四）循证医学更注重实践的后效评价
精选课件
（四）最具有说明力的临床证据的出现
RCT及系统评价的结果，使很多过去认为无效或疗效不肯 定的治疗措施被证明有效，而有些长期在临床上使用的一些
药物被证明无效，甚至是有害的。
1989年第一个系统评价收集和总结了产科使用的各种 方法的临床效果的研究证据，分析结果发现：226种方法 中有一半缺乏随机对照试验的证据，在有随机对照试验证

案例三：某疾病预防策略的循证制定
总结词
某疾病预防策略的循证制定
详细描述
制定某疾病的预防策略需要基于现有的最佳证据。这包 括收集和分析关于该疾病的流行病学数据、危险因素和 干预措施的效果等。通过系统综述和meta分析等方法 ，可以得出关于该疾病的预防策略的最佳证据，从而为 政策制定者和临床医生提供科学依据。
详细描述
在整合阶段，研究者需对收集到的证据进行综合分析，提炼出关键信息。在应用阶段，研究者需将所得证据与临 床实践相结合，制定出符合实际情况的诊疗方案。
证据更新与持续改进
总结词
证据更新与持续改进是循证医学实践中不可 或缺的一环，旨在保持证据的时效性和临床 决策的科学性。
详细描述
在更新阶段，研究者需关注最新研究成果， 及时更新证据库。在持续改进阶段，研究者 需对诊疗方案进行定期评估和调整，以提高 临床实践的效果和效率。同时，鼓励医护人 员积极参与循证实践，提高医疗质量和安全 性。
大数据与人工智能在循证医学中的应用
要点一
数据整合与分析
要点二
人工智能辅助决策
大数据技术的应用可以帮助研究人员整合和分析海量的医 疗数据，从而发现新的治疗策略和药物靶点，为循证医学 提供更多证据支持。
人工智能可以通过机器学习和深度学习等技术，对医疗数 据进行模式识别和预测分析，为临床医生提供辅助决策支 持，提高循证医学的应用效果和价值。
案例二：某抗癌药物疗效的循证评价
总结词
某抗癌药物疗效的循证评价
详细描述
为了评估某抗癌药物的疗效，需要进行严格的循证评 价。这包括收集和分析该药物的临床试验数据，对比 其与标准治疗方案的疗效和安全性，同时考虑患者的 偏好和价值观。通过综合评价，可以得出该药物是否 能够有效延长患者生存期、提高生活质量等方面的结 论。

循证医学概述济宁医学院附属医院武广华循证医学（EvidenceBasedMedicine，EBM）是20世纪90年代迅速兴起的一门新兴学科。

通过循证医学可以达到促进物有所值医疗措施的利用，防止无效措施引入医学实践，淘汰现行使用的无效措施，限制使用昂贵低效措施等。

从而，不断增加医学实践中有效防治措施的比例，提高医疗服务质量和效益，有效利用宝贵的医疗卫生资源。

发展和落实循证医学将是世界各国摆脱目前医疗卫生服务所面临的困境，并不断提高医疗卫生服务质量和效率的必要策略之一。

一、循证医学的定义循证医学是指″遵循证据的医学″（Evidence－basedmedicine，EBM）。

著名临床流行病学家DavidSackett教授将EBM定义为″慎重、准确和明智地应用当前所能获得的最好研究依据，同时结合医生的个人专业技能和多年临床经验，考虑病人的价值和愿望，将三者完美地结合制定出病人的治疗措施″。

EBM是医生在临床实践中必须遵循的科学原则，其核心思想是对临床中所遇到的实际问题，进行系统的医学文献检索，经过仔细的筛选，以获得当前最好的临床研究证据，并结合临床的具体实际和病人的喜好，做出医疗决策诊治疾病。

EBM与研究证据、患者需求、临床经验关系模式图二、循证医学的产生背景及发展EBM的渊源可追溯到古希腊时期。

著名医学家希波克拉底首次在医学领域应用观察性研究，他认为医学研究不仅需要合理的理论，而且还需要依靠综合推理的经验。

19世纪中期，法国大革命后兴起了″唯结果论″，主张某一行为正确与否应该用其结果来衡量。

该理论在医学活动中的表现，是注重临床实际效果，强调治疗手段的正确有效性，必须经过大量临床实践确凿证据的证实。

1972年，英国著名流行病学家ArchieCochrane 指出，由于资源有限，临床工作者应充分利用可获得、经过证明可靠的临床研究结果，尤其利用随机对照试验证据来指导临床实践。

1979年，ArchieCochrane又提出，应将所有有关的随机对照试验结合起来进行综合分析，并随着新的临床试验的出现不断予以更新，为临床实践提供可靠依据。

Iain Chalmers et al. Effective Care in Pregnancy and Childbirth. Oxford: Oxford University Press, 1989
广东医学院 胡利人
fox833@

利多卡因为心肌梗塞后各类室性心律失常 的首选药。 从1960s-1990s的9项8745人的 RTC(randomized controlled trial)结果证 明，该治疗无效甚至可能是有害的。
(1909-88), the pioneer
in health services
research whose visions are at the heart of the Cochrane Collaboration
广东医学院 胡利人
fox833@
Archie Cochrane（1909-1988）
循证医学的最终目标
使用无效的防治措施既误害病人又浪费资源。
实施循证医学将会逐渐淘汰无效的防治方法，
减少或杜绝新的无效措施被引入医学实践，从
而不断增加医学实践中有效防治措施的比例， 提高医疗卫生服务的质量和效率，节省宝贵的 医疗卫生资源。
广东医学院 胡利人
fox833@
对循证医学概念的澄清
2.New treatment methods will be found that they never taught you about in school because they didn't exist. If you are to remain a good doctor, or become a better one, you need to stay on top of new developments as they occur. Evidence Based Medicine provides you with the tools you need to find important new medical research quickly and easily, and to work out its implications for your practice.

循证医学笔记第一章循证医学概述一、循证医学(evidence based medicine, EBM)的概念1.定义：即遵循证据的临床医学；核心思想是医务人员应该认真地、明智地、深思熟虑地运用临床研究所得到的最新、最有力的科学研究信息来诊治病人2.三要素：①最佳证据；②医师的临床经验；③病人的需求和价值观3.目的：①发病和危险因素→认识和预防疾病；②疾病的早期诊断→提高诊断的准确性；③疾病的正确合理治疗→应用有效的措施；④疾病预后的判断→改善预后、提高生存质量；⑤合理用药和促进卫生管理、决策科学化二、实施循证医学的步骤1.确定一个需要回答的问题——“PICO原则”(1)P——population（特定的患病人群）(2)I——intervention（干预）(3)C——control（对照）(4)O——outcome（结局）1.定义：指一项研究产生的结论的正确性及可靠度，即所得的结果是否反映了欲测结果的真实情况2.种类(1)内部真实性：临床研究能正确反映研究人群中实际应该产生的研究结果(2)外部真实性：具有内部的真实性的结果推广到研究人群以外的同类人群仍有效五、不同研究类型的发表标准1.观察性研究：STROBE2.RCT：CONSORT3.非RCT：TREND4.诊断试验：STARD5.Meta分析：QUOROM第二章临床证据资源和检索方法一、循证医学“6S”资源分布1.计算机决策支持系统(system)：如Best Practice、UpToDate2.循证医学临床实践指南和教科书/证据总结(summary)：如Clinical Evidence3.系统评价摘要(synopses of syntheses)：如ACP Journal Club、Evidence-Based Medicine、DARE4.系统评价(syntheses)：如Cochrance系统综述数据库5.原始研究摘要(synopses of study)：如ACP Journal Club6.原始研究(study)：如MEDLINE、EMBASE（收录了大量的亚洲和欧洲的医学刊物）、CBM、Pubmed（设有Clinical Queries）二、一个完整的检索方案所包含的方面1.明确被检索的问题/主题2.制定纳入和排除标准3.确定特定专题资源4.编制特定资源的检索策略5.检出结果的阅读和评价第三章疾病诊断证据的分析评价一、有关诊断试验的EBM步骤1.根据临床问题找出最恰当的相关的研究文章2.评价文章的科学性（真实性）(1)试验是否和金标准试验进行了独立、“盲法”的比较(2)是否每个被测者都做参照试验进行评价(3)所研究病人的样本是否包括临床试验中将使用该诊断试验的各种病人(4)诊断试验的精确性(precision)（可重复性）：计算Kappa值3.估计临床应用的重要性(1)估计疾病的验前概率(2)准确性(accuracy)：说明和应用有关试验灵敏度和特异度的资料(3)应用似然比(LR)(4)受试者工作特征(ROC)曲线4.将临床研究结果用于自己的病人(1)结果是否适用于并可提供给我自己的病人(2)诊断试验结果是否改变了对患病率的估计(3)诊断试验结果是否改变了对病人的处理1.估计疾病的验前概率(1)个人临床经验：但常会发生回忆偏倚；一些刚进临床的低年资医生通常缺乏临床经验(2)地区性和全国性资料：但常常没有对病人进行检查前的基线情况调查(3)正报道的文献2.准确性(accuracy)(1)灵敏度(sensitivity, Sen)/敏感度/真阳性率：是指金标准确诊的病例中待评价试验也判为阳性者所占百分比；理想值为100%；可反映待评价试验能将实际患者的病例正确地判断为某疾病的能力；灵敏度=a/(a+c)(2)特异度(specificity, Spe)/真阴性率：是指金标准确诊的非病例中待评价试验也判为阴性者所占百分比；理想值为100%；可反映待评价试验能将实际未患某病的研究对象正确地判断为未患某病的能力；特异度=d/(b+d)(3)假阳性率/误诊率：是指金标准确诊的非病例中待评价试验错判为阳性者所占百分比；理想值为0；假阳性率=1-特异度=b/(b+d)(4)假阴性率/漏诊率：是指金标准确诊的病例中待评价试验错判为阴性者所占百分比；理想值为0；假阴性率=c/(a+c)(5)正确性=(a+d)/(a+b+c+d)(6)患病率=(a+c)/(a+b+c+d)3.预测值(1)含义：表示试验结果判断正确的概率；当患病率一定时，灵敏度越高则阴性预测值越高（医生更有把握判断阴性结果的受试者为非病人），特异度越高则阳性预测值越高（医生更有把握判断阳性结果的受试者为病人）；当灵敏度和特异度一定时，受检人群中疾病患病率越高，阳性预测值越高（更明显），阴性预测值越低（故预测值受患病率影响）(2)种类●阳性预测值(PPV)：是指试验结果阳性人数中真阳性人数所占比例，即某一受检者的试验结果为阳性时，其患病可能性是多少；PPV=a/(a+b)●阴性预测值(NPV)：是指试验结果阴性人数中真阴性人数所占比例，即某一受检者的试验结果为阴性时，能排除其患病可能性是多少；NPV=d/(c+d)4.似然比(LR)(1)含义：是指病例组中某种试验结果出现的概率和对照组中该试验结果出现的概率之比；综合了灵敏度和特异性的特征，是一个相对稳定的综合指标（不受患病率的影响）；本质上代表了试验的结果使验前概率提高/降低了多少(2)种类●阳性似然比(PLR)：是指试验结果真阳性率和假阳性率之比（=Sen/(1-Spe)），说明病人中出现某种试验结果阳性的概率是非病人的多少倍；其值越大，试验结果阳性者为真阳性的概率越大●阴性似然比(NLR)：是指试验结果假阴性率和真阴性率之比（=(1-Sen)/Spe），说明病人中出现某种试验结果阴性的概率是非病人的多少倍；其值越小，试验结果阴性者为真阴性的概率越大(3)意义●阳性似然比≥10或阴性似然比≤0.1→可确定或排除诊断→较有用的试验●阳性似然比2~5或阴性似然比0.2~0.5→作用少的试验●阳性似然比和阴性似然比均＝1→无用的试验5.验后概率(post-test probability)(1)定义：是指诊断试验为阳性（阴性）时研究对象患某病（未患某病）的概率(2)计算：①验前概率=患病率；②验前比=验前概率/(1-验前概率)；③验后比=验前比×LR；④验后概率=验后比/(1+验后比)6.受试者工作特征曲线(receiver operating characteristic curve)（ROC曲线）(1)定义：以真阳性率（灵敏度）为纵坐标，假阳性率（1-特异度）为横坐标；表示灵敏度和特异度之间的相互关系(2)分析●最优曲线：最理想的ROC曲线的纵坐标垂直上升，横坐标缓慢增加；即曲线远离中间的对角线，并十分接近左上角●无意义曲线：当灵敏度和假阳性率一致时，曲线为一条从左下角至右上角的对角线(3)应用●正常值临界点的选择：曲线最接近左上角的一点或左上方的拐点●优选性质类似的诊断性试验：①凡曲线顶点和纵坐顶点最接近者，就是较好的诊断性试验；②也可比较各ROC曲线下面积进行显著性检验；曲线下面积越大（越接近1），试验的诊断价值就越高三、验后概率的结果是否改变了对病人的处理1.行动阈值(AT)：A Todds=对无病人的害处(H)÷对有病人的益处(B)，转化为概率为ATodds/(1+ATodds)2.诊断阈值：诊断试验结果为阴性或产生似然比为0.1使验后概率低于某一数值，此时无需再作任何进一步试验即可否定该病诊断；诊断阈值=ATodds÷阳性似然比，转化为概率为诊断阈值/(1+诊断阈值)3.治疗阈值：诊断试验结果为阳性或有非常高的似然比使验后概率高于某一数值，此时无需再作任何进一步试验即可肯定该病诊断而给予相应治疗；治疗阈值=ATodds÷阴性似然比，转化为概率为治疗阈值/(1+治疗阈值)4.如果验后概率落在诊断阈值和治疗阈值之间，则需进一步检查（联合试验）；当两个试验相互独立时，验后比=验前比×LR1×LR2四、提高诊断试验效率的方法1.在高危人群中应用诊断试验2.应用联合试验(1)平行试验：提高灵敏度和阴性预测值；漏诊减少但误诊增加(2)系列试验：提高特异度和阳性预测值；误诊减少但漏诊增加第四章疾病治疗证据的分析评价一、有关治疗试验的EBM步骤1.根据临床问题找出最恰当的相关的研究文章2.评价治疗试验文章的科学性（真实性）(1)是否实行随机分组（首要且最重要的标准；最好采取隐匿性随机分组）(2)对病人的分组，医师和病人是否双盲(3)除了需要评估的治疗措施外，两组是否得到相同的治疗（是否对照，是否有干扰/沾染）(4)被研究病人的随访是否完整（前瞻性）(5)资料的总结是否采用意愿治疗分析(6)结果指标的评定：提倡的观察指标是满意的终点指标(7)报告书写：按照CONSORT标准3.临床上和统计学上有显著意义的结果（研究结果的评估）(1)估计治疗效果的大小：具体指标见后(2)样本大小的估计(3)治疗作用的精确性：可信区间(4)快速评估：RAM模式（R→randomization，A→ascertainment，M→measurement）4.将临床结果用于自己的病人(1)研究结果是否可用于自己的病人(2)这种治疗方法可否应用(3)治疗措施的好处与害处及费用相比是否值得应用(4)注意点：①时间、地点、方法正确；②研究和实际情况的差异；③对每个病人的不同情况有所了解；④病人的愿望；⑤病人的依从性二、治疗试验的类型及其特点（具体定义参见《流行病学》）1.描述性研究：病例报告、病例分析2.实验性研究(1)随机对照试验(RCT)：具有最高论证强度；但具体实施有一定难度，对伦理学的要求更高(2)非随机同期对照研究：方便、简单，易被医师和病人所接受，依从性较高；但难以保证各组间结果比较的合理性，易导致研究结果的偏倚(3)自身前后对照研究：具有良好的可比性；但研究期限延长，病人的依从性易受到影响、需要有洗脱期(4)交叉对照研究：可消除不同个体间的差异；但应用病种范围局限、需要有洗脱期、每阶段治疗期的长度受到限制（有些药物的有效性可能尚未发挥）、整个研究观察期较长（病人依从性）不容易得到保证(5)历史性对照研究：特别容易产生偏倚(6)序贯试验：试验样本数并不事先固定，而是每试验一对研究对象后，立即分析，再决定下一步试验，直到可以判断出结果时即停止试验；可避免盲目加大样本量而造成浪费，较适合临床工作的特点，计算也较简便；但仅适用于单指标的试验(7)单病例随机对照试验：适用于慢性疾病需长期治疗者或心理精神性疾病的治疗研究；不能提供治疗效果的最可靠依据三、有关随机化1.方法：简单随机化、随机区组法、分层随机化、计算机系统进行中心随机化2.需要注意的问题：①治疗前的可比性；②随机化的方法应加以说明四、随访的完整性1.处理失访(1)在判定失访对于结果评定的影响时，若研究结果为阳性，可以按下列方法重新计算一次，即将试验组失访人数全算作无效，而将对照组失访人数全算作有效，重新计算后若仍为试验组疗效较优于对照组，则说明失访未对最后结论产生影响(2)一般而言，失访率应<20%2.随访时间应足够长五、意愿治疗(intention-to-treat, ITT)分析和按方案(per protocal, PP)分析1.ITT分析：所有纳入随机分配的病人，无论其是否最终接受分配给他的治疗，在最后资料分析中都包括进去；可防止预后较差的病人在最后的分析中被排除出去，可保留随机化分配的优点，即两组可比性，使结论更为可靠2.PP分析：通过将研究对象限定于那些完全遵循医嘱的对象来确定进入最终资料分析，故需剔除失访者的资料，计算的人数仅为随访完整的病人；可能会过高地估计治疗结果六、估计治疗效果大小的指标1.相对危险度(RR)：是治疗组相对于对照组的危险度（两者危险度之比）；<1说明治疗组的干预措施能降低不良事件发生的危险度，>1说明干预措施反而增加不良反应发生的危险度2.相对危险度减少(RRR)：是治疗组和对照组相比，其不良事件减少的相对数；即治疗组比对照组减低的危险度除以对照组危险度3.绝对危险度减少(ARR, RD)：是治疗组和对照组不良事件的绝对差别；即对照组危险度减去治疗组危险度4.需要治疗的人数(NNT)(1)计算：NTT=1/ARR(2)意义●表示在特定时间内，为防止1例某种不良结局或获得1例某种有利结局，需要用某种干预手段处理的人数，其值越小越好；当其值为负数时，表示在特定时间内，用某种干预引起1例某种不良事件所需人数(NNH)，可评价干预造成的有害效应，其绝对值越大越好●适用于评价治疗病情相同，并且取得相同结果的各种治疗方法；可以根据其对这些疗法进行等级评定，这将有利于提高治疗效果的评估(3)局限性：①以数字形式出现，是一种点估计；②不同疾病之间比较是不恰当的，特别当效应结果不同时；③没有固定的量，一种干预措施的NNT不仅依赖治疗本身，也取决于基线危险度；④是由特定时间的研究结果得出来的，只有当治疗结果相同且在同一段时间内进行检测时，这种比较才是有效的第五章疾病预后证据的分析评价一、有关预后的EBM步骤1.根据临床问题找出最恰当的相关的研究文章2.文献结果是否真实(1)是否有一个具有代表性的而且定义明确的患者样本群（具有明确的诊断、纳排标准），都在病程相同起点开始随访(2)随访时间是否足够长，随访是否完整；是否交代失访情况和对失访的处理(3)对结果的评定标准是否客观、有无偏倚；是否采用了盲法(4)是否对重要因素进行矫正（控制偏倚的方法）：①随机化；②限制；③配对；④分层；⑤标准化；⑥多因素分析3.研究的结果是什么(1)在一段特定时间内，所研究结果发生的可能性有多大(2)对所研究结果发生的可能性的估计是否精确：借助于可信区间4.研究结果对我的病人是否有帮助(1)文献中的病人是否和我的病人相似(2)研究结果是否可直接用于临床，有助于向病人解释二、预后研究问题1.预后研究三要素(1)定性的：会有怎样的结局？(2)定量的：这种结局发生的可能性有多大？(3)时序的：这种结局大约过多久会发生？2.预后研究的意义：①了解疾病的发展趋势和后果，为临床治疗决策提供依据；②了解影响预后的各种因素，通过改变预后因素改变预后；③通过预后研究评价治疗措施的效果3.统计学方法：①单因素分析；②多元Logistic回归分析；③Cox模型4.常见偏倚：集合偏倚/就诊偏倚、存活队列偏倚（死亡病例没有纳入研究）、迁移偏倚、测量偏倚、筛查带来的特殊偏倚（如领先时间偏倚、病程长短偏倚）5.疾病预后的评定指标：病死率（病程短且易于死亡的疾病）、治愈率（病程短但不易死亡的疾病）、缓解率（疾病治疗后进入临床消失期）、复发率（疾病缓解/痊愈后又重新发作）、致残率（发生肢体/器官功能丧失）、生存率（长病程致死性疾病）三、判断随访是否完整的方法1.“5和20”法：失访率<5%时认为结果可被接受（失访导致的偏倚较小）；失访率>20%则严重影响结果的真实性；失访率介于5%和20%时，结果真实性的差异可能会相差很大2.敏感性分析：按照如下思路——如果失访人群全部死亡，那么……；如果失访人群全部存活，那么……四、生存率的描述方法1.在某一特定时间点的生存百分数2.中位生存率：研究中50%的病人死亡所需随访的时间3.生存率曲线：在一个时间点，研究样本中没有发生该结果（死亡）的比例五、预后因素1.定义：是指影响疾病预后的各种因素2.VS危险因素：后者作用于健康人，存在时能增加患病的危险性；前者则存在于患者，可影响疾病的结局3.分类：①早期诊断、及时治疗；②疾病特点；③患者病情；④患者自身素质；⑤医疗条件；⑥社会家庭因素第六章病因和危险因素的分析评价一、概念1.病因：导致疾病发生的原因2.危险因素：暴露后增加患病危险性的因素；注意危险因素不一定是病因(1)自然：微生物、理化、毒物(2)社会：经济、文化(3)行为：吸烟、饮酒二、病因研究的方法1.病例报告、病例分析：提供线索2.横断面研究：形成病因假说3.病例对照研究：检验病因假说4.队列研究：检验病因假说；属回顾性研究，可同时分析一种疾病的多种危险因素5.实验性研究：验证因果关系6.生态学研究：群体研究，提供病因线索三、有关病因和危险因素的EBM1.结果的真实性(1)主要标准●病因学研究是否采用了论证强度高的研究设计方法？●病例组和对照组中对暴露和结局的测定方法是否一致？是否采用了盲法？●随访是否完整？是否有足够长的随访时间？(2)次要标准●因果关系的时间先后顺序是否正确？●危险因素是否有剂量-效应关系？2.结果的重要性●暴露变量和结果变量的因果关系强度如何？如使用RR或OR●是否计算这些指标的可信区间（精确度）？●NNH：其值越小，说明因果关系越明确3.结果的实用性四、病因研究中控制混杂偏倚的方法1.研究设计阶段：随机化、限制、配对（缺点：①影响随机性，甚至可能带来更多的混杂因素；②配对的因素可能也是重要的危险因素；③统计方法较复杂）2.实验阶段：避免/减少回忆偏倚3.数据分析阶段：分层分析、多因素分析第七章生命质量的分析评价一、概述1.伤残调整生命年(disease adjusted life years, DAL Y)：将疾病给病人、家庭和社会带来的痛苦、负担和影响及因此而造成的医疗费用等损失综合起来考虑，将其造成的残疾和死亡转换为一种损失2.治疗病人的目的：缓解症状（如痛苦）→去除体征→保持脏器功能→获得更久→更少毒副作用的药物治疗→更便宜的药物治疗→生活自理→正常工作/学习3.患者满意度(1)影响方面：疾病的严重性、信仰、经济状况、社会保险、就医环境、治疗体验、对疾病/治疗的认识(2)涉及方面：疾病症状、治疗药物的不适感、生活自理、工作、总体的感受4.生命质量(QOL)(1)定义：个体在不同的文化背景和价值体系下，和个体目标、期望、标准及所关心的事物有关的生存状况体验(2)含义：①生命质量是依从于每一个个体独特的生活体验，具有鲜明的个体主观特征；②随着时代的变迁，个体对生活的目标和满意度会发生改变/不断修正；③在不同的种族和文化群体中，生命质量的内涵是不同的(3)概念比较●健康状况：是指在某一特定时间点生命质量的一次测定●病人结局：是指经过一段时间/经过治疗后病人的最终健康状况测定(4)临床应用：①人群健康状况的评定；②疾病负担的评估；③临床疗效的评价；④健康影响因素及防治重点的选择；⑤其它：如新药临床试验、资源分配、计划和政策制定5.健康相关生命质量(HRQL)：是指在疾病、医疗干预、个体经济收入、年龄老化、社会环境变化等影响下的健康状况，是和经济、文化背景和价值取向相联系的主观满意度，是在临床情况下或在临床研究中受到正面/负面影响的生命质量方面二、生命质量的评估1.量表(1)量表评价的内容：①生理功能；②心理功能；③角色活动；④社会适应能力；⑤对健康状况的总体感受（注意：以上均需考评受试者功能/健康状况的客观评价和受试者对健康状况的主观感受/期望两个方面）(2)分类●普通生命质量量表：可适用于不同种类的疾病，并能在全世界范围内使用；好处是能够直接比较不同疾病的严重性或不同干预措施的利弊，有利于决策者一目了然地了解治疗对病人的影响，从而对有限的资源做出有效的决策；但这类量表常常未包含和研究疾病特征有关的条目，从而忽视了研究疾病所受影响的重要功能方面，故用于评价特殊疾病的信度是低的；常用的包括疾病影响量表(SIP)、诺丁汉健康量表、健康质量量表(QWB)、SF-36（最常用）●专用生命质量量表：能有效反映该类疾病对病人生活各方面的影响，适用于评价该类疾病对病人的危害或用于不同干预措施的比较；但不同地区文化传统、风俗、信仰等不同，有时需建立不同的量表，而且对不同的疾病不能进行同等的评价2.病人报告结果(patient report outcome, PRO)(1)定义：包括了有关病人的一切报告，通过来自于医院诊所记录、病人日记或其它可能的方式获得病人对疾病/治疗的反映；可以是单项指标的测量、事件记录、症状主诉或有关HRQL量表的填写、健康状况、依从性和对治疗的满意度的报告等(2)意义：①对于某些缺乏客观指标评价的疾病或当疾病具有多方面的表现时或治疗目的是维持/改善功能时，PRO可能是评价治疗作用的关键指标；②较全面了解病人的疾病状况和身体的总体感受，补充传统评价指标的不足；③有利于个体病人的诊治措施的回顾和修正；④有利于不同干预措施的比较；⑤有利于病人参与治疗决策；⑥有利于了解疾病负担，为健康资源分配决策提供指南三、有关生命质量的EBM步骤1.寻找针对临床问题的相关资料2.判断结果是否有效（真实性）(1)主要标准●调查者是否测量了被调查病人认为生活中重要的方面●HRQL量表是否测量他们想要测定的内容①信度/可靠性(reliability)/反应性/稳定性：重测信度、评定者间信度、内部一致性系数（α系数）、折半信度②效度/真实性(validity)：表面效度、内容效度、结构效度、效标效度③可行性(feasible)（最基本的因素）(2)次要标准●HRQL量表是否遗漏了重要内容●如果用生命的数量和质量进行交换，或进行经济学评价时，调查者是否用了正确的方法3.结果是什么：得出HRQL的数值代表什么意义4.该结果对我诊治病人是否有帮助(1)从研究获得的资料对我的病人是否有用(2)研究设计是否和临床实践相一致四、生命质量量表的建立1.建立新量表的流程：临床特征的总结、专题小组访谈、编译文献资料、建立条目库→初步编制量表、进行预试验、反复文字修改、条目分析→初次临床试用、文字修改、条目分析、信度和效度检验→修订量表→再次临床试用、条目分析、信度和效度检验2.西方量表汉化制定过程(1)了解西方量表发展、评价和使用情况(2)编制量表翻译和回译(3)文化调适(4)对调适后的量表进行信度和效度检验(5)等价性考察：概念等价性、语义等价性、条目等价性、技术等价性、标量等价性、操作等价性五、生命质量评价中需要注意的问题1.代理者问题：代理者往往不能提供全面、完整的生命质量资料，他们所提供的信息或夸大某些功能障碍，或忽略受试者重要方面，结果缺乏真实性和可靠性2.信度和效度的问题3.量表的分析：用简单的一个数字来代表原始的变量值，且要保证表面效度、信度、反应性俱佳有一定的困难；有人提出可以用权重的方法来解决这一问题4.对国外引进量表应进行全面评价5.HRQL的多维性、连续性和时代性六、效用值(utility)1.定义：是个体对不同健康状态的喜好程度，是个体在不确定情况下做出的优先选择，表现出对某种健康状况的倾向和偏爱，反映个体的主观感受，并受年龄、经济收入、健康教育等诸多因素的影响2.表示方法：用0~1的数值表示不同健康状态，1代表完全健康，0代表死亡；也可以为负数，表示比死亡更糟糕的疾病状态3.测定方法(1)直接法：标准博弈法、时间交换法、等级交换法(2)间接法：SF-36、EQ-5D4.意义：不仅反映疾病对患者生命质量的影响程度，还可作为计算DAL Y时所用的权数，并结合成本数据进行成本-效用分析第八章药物不良反应研究的分析评价一、概述1.概念(1)药物不良反应(adverse drug reaction, ADR)：是指在正常用量和用法的情况下，药物在预防、诊断、治疗疾病或调节生理功能时所发生的意外的、和防治目的无关的不利/有害的反应；包括副作用、毒性作用、后遗效应、过敏反应、继发反应和特异性遗传素质等，排除了有意的/意外的过量用药和用药不当所致反应、药物滥用/误用所致药害/药源性疾病(2)药物不良事件(adverse drug event, ADE)：是指某种药物在治疗期间所发生的任何不利的医疗事件，但这一事件不一定和药物有因果关系(3)严重不良事件/严重不良反应(SADR)——引起以下情况：①导致死亡；②危及生命；③需要住院治疗或长时间不能出院；④持续性功能障碍；⑤先天畸形或生殖异常2.新药临床试验●Ⅰ期：是在人体上进行新药试验的起始期，包括药物耐受性试验、药物动力学试验、生物利用度试验；可确定用于临床的安全有效剂量和合理的给药方案●Ⅱ期：对新药的疗效、适应证和不良反应进行考察，通过RCT对新药的安全有效性作出确切评价●Ⅲ期：扩大临床试验，在多数医院/全国范围内进行，目的是在较大范围内对新药的疗效、适应证、不良反应和药物相互作用进行评价●Ⅳ期：对已在临床广泛应用的新药进行社会性考察，着重于新药的不良反应监测3.有关药物不良反应的研究，实质上是病因学的研究4.ADR因果关系评价的方法（ADR的确定方法）(1)微观评价：是指具体的某一不良事件（个案）和药物之间的因果关系的判断●总体判断：凭经验作出判断（考虑到所有引起ADR的因素，在脑海中将这些因素排列起来，根据相对重要性大小进行权衡，最后得出有关药物引起事件可能性大小的结论）；判断过程简单，但重现性差、判断过程无法解释、正确性和判断者的专业水平/经验相关、衡量标准不一致●标准化评价：利用影响药物和ADR之间的因素，设置相应的问题，根据对问题的不同回。

案例二：糖尿病患者的运动疗法
总结词
运动疗法是糖尿病管理的重要手段，循证医 学提供了科学依据和实施方案。
详细描述
运动疗法可以帮助糖尿病患者控制血糖、减 轻体重、改善心血管健康等。循证医学为运 动疗法的实施提供了科学依据和具体方案， 包括运动类型、强度、频率和持续时间等方 面的指导。医生应根据患者的具体情况和循 证医学证据，制定个性化的运动治疗方案，
05 循证医学的挑战与未来发展
CHAPTER
当前面临的挑战
临床实践与科研成果脱节
目前，临床医生在实践中往往无法及时获取和有效应用最新的科 研成果，导致治疗手段滞后。
证据质量参差不齐
现有的医学证据质量不一，影响了循证医学的实践效果和可信度。
临床医生观念转变困难
部分临床医生习惯于传统经验医学模式，对循证医学持怀疑态度， 难以接受新的治疗理念。
04 循证医学在临床实践中的应用案例
CHAPTER
案例一：高血压的药物治疗选择
总结词
根据循证医学原则，高血压药物治疗选 择应基于患者的具体病情和临床指南。
VS
详细描述
高血压是一种常见的慢性疾病，药物治疗 是控制血压的重要手段。在选择药物治疗 时，医生应遵循循证医学原则，根据患者 的具体病情、合并症和临床指南，选择最 适合患者的药物。同时，医生还应关注药 物的副作用和相互作用，确保患者安全有 效地控制血压。
化的治疗方案，帮助患儿控制哮喘、改善生活质量。
案例四：癌症疼痛的药物治疗选择
总结词
癌症疼痛的药物治疗应基于患者的疼痛程度 和病因，选择合适的药物和剂量。
详细描述
癌症疼痛是一种常见的疼痛症状，药物治疗 是缓解疼痛的重要手段之一。在选择药物治 疗时，医生应根据患者的疼痛程度、病因和 身体状况，选择最合适的药物和剂量。同时， 医生还应密切关注药物的副作用和成瘾性， 及时调整治疗方案，确保患者安全有效地缓 解疼痛。

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20世纪90年代中期，EBM在发达国家得到了前 所未有的高度重视和日益普遍的应用。 1992年在英国伦敦成立了以已故临床流行病学 家Cochrane的名字命名的 “Cochrane中心”， 旨在收集世界范围的RCT，并对其进行Meta分 析，即将各专业的RCT集中起来进行Meta分析， 向世界各国临床医生提供临床决策的最佳证据。 1993年10月，正式建立了世界范围的Cochrane 协作网，并迅速在全世界引起热烈的响应。 到1996年为止，全世界已成立了13个Cochrane 中心。
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《British Medical Journal》编辑部在2000 年初出版了《Best C1inical Evidence》 (《最佳临床证据》)。这本书主要介绍当 前根据临床试验或系统评价所取得的最 新的临床证据，每半年更新一次。 美国医学会和《British Medical Journal》 联合创办了《Evidence—based Medicine》 杂志，这是EBM发展的又一里程碑。 目前，国外越来越多的临床决策开始从 基于专家意见，转向基于临床证据。


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1．心肌梗死后心律失常是否应常规应用I类抗 心律失常药 过去的临床药理实验表明，恩卡尼(Encainide) 和氟卡尼(F1ecainide)能降低AMI（Acute Myocardial Infarction ）病人室性心律失常的 发生率。 1987—1988年，欧美多中心合作进行了著名 的“心律失常抑制试验”，从选择的2315例 研究对象的结果发现，服药组病死率明显高 于安慰剂对照组(分别为4．5％和1．2％)，从 而否定了这一疗法，美国随即禁止恩卡尼的 生产，并限制了氟卡尼的应用。