儿童ITP的诊治

小儿自身免疫性溶血性贫血伴血小板减少综合征科普宣
传
小儿自身免疫性溶血性贫血伴血小板减少综合征是一种免疫系统紊乱
引起的血液疾病，它表现为小儿出现溶血症状，血小板减少，导致出血性
贫血，即血小板减少性贫血（ITP）。

该病主要影响6个月到5岁的婴儿
和儿童，多发于2-4岁。

病因：小儿自身免疫性溶血性贫血伴血小板减少的病因是免疫系统的
异常反应，免疫系统混乱给免疫反应发机制上带来改变，使得免疫系统反
应过度。

T淋巴细胞会产生一种叫补体的物质，它会攻击血小板，破坏血
小板的结构，造成血小板减少，血小板减少就会引起出血性贫血，而且小
儿会发热、淋巴结肿大等症状。

临床表现：小儿自身免疫性溶血性贫血伴血小板减少综合征的临床表
现有出血症状，如鼻出血、胃肠出血，口腔出血、肝脾膨出血及大出血等；发热、头痛；淋巴结肿大；血小板减少；贫血等症状，甚至会出现皮肤溃疡。

诊治：患儿应及时就诊，初步诊断为小儿自身免疫性溶血性贫血伴血
小板减少综合征，要充分调查病史，必要时行血液、肝功能、血脂及心脏
超声等检查，以确定病因，利用医学影像学技术可确诊本病。

成人、儿童及孕妇特发性血小板减少性紫癜诊治指南成人、儿童及孕妇特发性血小板减少性紫癜诊治指南引言：特发性血小板减少性紫癜（idiopathic thrombocytopenic purpura, ITP）是一种常见的自身免疫性疾病，其特征是血小板减少及皮肤和黏膜出血。

成人、儿童及孕妇患者因疾病特点不同，治疗策略也不尽相同。

本文旨在提供针对成人、儿童及孕妇特发性血小板减少性紫癜的综合诊断和治疗指南。

一、诊断：1. 临床表现：成人：多见于年轻女性，皮肤、黏膜瘀点及紫癜是主要症状，常伴有鼻出血、牙龈出血等。

儿童：多见于学龄前儿童，常在病毒感染后出现瘀点、紫癜，伴轻度出血。

孕妇：因身体对外界变化较为敏感，常见于妊娠后期，出血症状较轻。

2. 实验室检查：检测血小板计数、骨髓穿刺检查、抗血小板抗体检测等能够参考诊断。

3. 无其他明确病因：排除感染、恶性肿瘤、系统性红斑狼疮等其他病因所引起的血小板减少。

二、治疗：1. 观察治疗：对于儿童及孕妇，因症状较轻，且病程多为暂时性，一般可采取观察治疗，定期进行血小板计数，保持良好生活习惯和注意休息。

2. 药物治疗：成人：首选糖皮质激素，如泼尼松龙，起始剂量通常为1-2mg/kg/天，治疗效果良好后可逐渐减量。

对于激素效果不满意者，可考虑其他免疫抑制剂或免疫球蛋白治疗。

儿童：泼尼松龙也是首选药物，在剂量控制上应根据病情和体表面积进行调整，疗程一般为4-6周。

对于持续或反复性发作的患者，可使用长疗程低剂量泼尼松龙维持治疗。

孕妇：治疗方案需谨慎选择，最好在专科医生指导下进行治疗。

一般推荐使用糖皮质激素，如泼尼松龙，剂量和疗程需根据孕妇体重和病情进行调整。

3. 外科治疗：对于无效或长期复发的患者，可考虑脾切除手术，但需慎重选择及术后进行抗感染和免疫调节治疗。

4. 亚计划治疗：针对激素无效或不耐受的患者，可考虑静脉输注免疫球蛋白，以提高血小板计数。

对于需要长期治疗的患者，可采用可行性化疗方案。

儿童慢性难治性ITP的治疗：脾切之外的选择特发性（或免疫性）血小板减少性紫癜（ITP）是较常见的血液病，但血液界对其治疗并没有达成完全共识。

慢性难治性ITP虽然只占总病例的一个较小部分，但其治疗很具挑战性，争议更多。

本文针对儿童慢性难治性ITP的治疗方法作一综述，内容包括这些方法的利弊、效果，以及一些新的进展和前景。

特发性（或免疫性）血小板减少性紫癜（ITP）是一种自身免疫性疾病，特点是循环中的血小板被网状内皮系统吞噬（特别是在脾脏中）。

在针对血小板膜上糖蛋白的血小板抗体的作用下，血小板遭到破坏。

ITP可按年龄划分（儿童/成人），按有无原发疾病分（原发/继发），按病程分（急/慢性）。

继发性ITP继发于某种相关疾病，如SLE等，本文不作讨论。

慢性难治性ITP对常规治疗方案反应较差，血小板计数小于20000/ml，或有临床出血表现。

对一项554例初诊ITP患儿的研究中，长期追踪随访示严重的慢性难治性ITP约占4％～6％。

儿童ITP儿童ITP通常是一种良性的、自限性疾病，发病于原先体健儿童。

很多情况下发病前曾有病毒感染或免疫接种。

ITP发病率约为4/10万。

男女发病率无差异，高加索儿童比非裔美国儿童发病率高。

发病率最高的年龄阶段为2～5岁。

ITP的发病机制没有完全弄清。

一般认为是B细胞产生抗血小板抗体包裹于血小板外表面，导致单核-巨噬细胞吞噬血小板。

然而，有些研究者认为ITP是由于T细胞介导的免疫反应。

还有人认为ITP是由于巨核细胞自身缺陷所致。

ITP可有前驱疾病，但二者之间的机理并没有完全弄清。

56％成人难治性ITP在针对Hp治疗后血小板获得明显上升，但Hp感染是否能导致儿童ITP还没有报道。

Hp感染导致ITP的发病机制仍不清楚。

一个ITP患儿可能体检正常，但多数有瘀点、青肿、紫癜及粘膜出血表现（表1）。

全血细胞计数显示血小板一系降低，常为严重降低，平均血小板体积常增加，但也有正常者。

血涂片示血小板比正常有所增大，但不是巨大血小板。

特发性血小板减少性紫癜临床诊疗指南【概述】特发性血小板减少性紫癜（ITP)是一种获得性出血性疾病。

目前普遍认为它是由于体内产生的抗血小板自身抗体与血小板抗原结合，导致血小板迅速从循环中清除的一种自身免疫性疾病。

根据临床特征可将本病分为急性型和慢性型。

儿童ITP多表现为急性型，且大多数患儿可完全恢复，仅10%左右的患儿发展为慢性ITP。

成人ITP中约80%为慢性型。

【临床表现】1.出血症状以四肢及躯干皮肤淤点和淤斑为主，常有牙龈出血、鼻出血、月经过多。

严重者可并发消化道、泌尿道等内脏出血，甚至中枢神经系统出血，危及生命。

2.体检一般无脾脏肿大。

3.临床类型（1）急性型：常见于儿童，以往可无出血史，常于感染、服药、接种疫苗后突然发病，可有畏寒、发热，继之出现出血表现。

血小板计数大多低于20×109/L。

骨髓中巨核细胞数增多或正常，分类以未成熟者居多，体积小，无颗粒，血小板形成显著减少或无血小板形成。

（2）慢性型：以女性居多，女性发病率约为男性的3倍。

各年龄段均可发病，但多见于20〜40岁成人。

起病一般较隐袭，很少有前驱感染等病史，病程一般在半年以上，缓解和发作交替出现。

血小板计数大多在（20〜80)×109/L 之间。

典型者骨髓中巨核细胞数增多或正常，以无血小板形成的颗粒型巨核细胞为主，血小板形成明显减少。

【诊断要点】ITP的诊断是除外性的，其诊断要点如下：1.多次实验室检查血小板计数减少。

2.脾脏不肿大或仅轻度肿大。

3.骨髓检査巨核细胞数增多或正常，有成熟障碍，但个别患者骨髓表现为低巨核细胞性。

骨髓检查的目的是排除再生障碍与造血异常。

4.以下5项中应具有其中1项：（1）肾上腺糖皮质激素治疗有效；（2）脾切除治疗有效；（3）抗血小板膜特异性抗体阳性；（4）血小板寿命缩短。

5.排除继发性血小板减少症、EDTA依赖性假性血小板减少症及其他免疫性疾病（如SLE与抗磷脂综合征）。

6.重型ITP的标准：（1）有3个以上出血部位；（2）血小板计数＜10×109/L。

特发性血小板减少性紫癜的治疗策略和进展特发性血小板减少性紫癜（idiopathic thrombocytopenic purpura, ITP）是一种自身免疫性疾病，其特征是由于自身产生的抗体破坏了血小板，导致血小板数量减少而引发的出血症状。

治疗ITP的策略主要包括观察观察治疗、药物治疗和手术治疗三个方面。

1. 观察观察治疗：对于血小板计数较高、无出血症状的轻型ITP患者，可以选择观察观察治疗。

此种策略下的患者并无明显的症状，且其体内的血小板生成和破坏之间维持了一种稳定的平衡状态。

这些患者通常无需特殊的治疗，只需定期检查血小板计数并关注出血情况。

2. 药物治疗：对于有出血症状或血小板计数较低的患者，药物治疗是常用的方案之一。

常用的药物治疗包括激素疗法、免疫抑制剂和免疫球蛋白。

- 激素疗法：糖皮质激素（如泼尼松）是ITP的一线治疗药物，其通过抑制自身免疫系统来提高血小板计数。

然而，激素治疗的副作用和长期使用的不良影响限制了其应用。

因此，激素疗法通常用于短期治疗和急性发作时。

- 免疫抑制剂：对于激素疗法无效或无法耐受的患者，免疫抑制剂是一种有效的替代治疗。

常用的免疫抑制剂包括环孢素A、他克莫司等。

这些药物通过抑制免疫系统的功能来达到提高血小板计数的目的，但使用时需要监测血常规和肝肾功能。

- 免疫球蛋白：免疫球蛋白（IVIG）是通过静脉注射给予患者，提供人工免疫球蛋白以中和体内的抗血小板抗体。

IVIG通常用于急性出血或手术前的治疗，在短期内可以提高血小板计数，但其效果通常是暂时的。

3. 手术治疗：对于疗效不佳或反复复发的患者，手术治疗可以被考虑。

脾切除术是ITP手术治疗的主要方式之一。

通过切除脾脏，可以减少脾脏对血小板的消耗，从而达到提高血小板计数的目的。

然而，由于手术的副作用和风险，脾切除术通常是考虑其他治疗无效的情况下才被选择。

总结起来，特发性血小板减少性紫癜的治疗策略主要包括观察观察治疗、药物治疗和手术治疗。