真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)解读

医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则本指导原则旨在规范和合理引导真实世界数据在医疗器械临床评价中的应用，为申请人开展真实世界研究以及监管部门技术审评提供技术指导。

本指导原则是供注册申请人和技术审评人员使用的指导性文件，但不包括注册审批所涉及的行政事项，亦不作为法规强制执行，需在遵循相关法规和强制性标准的前提下使用本指导原则。

如果有能够满足相关法规要求的其他方法，也可以采用，但是需要提供详细的研究资料和验证资料。

本指导原则是在现行法规和标准体系以及当前认知水平下制定的，随着法规和标准的不断完善，以及科学技术的不断发展，本指导原则的相关内容也将进行适时调整。

一、适用范围本指导原则适用于医疗器械真实世界研究，不适用于按医疗器械管理的体外诊断试剂真实世界研究。

本指导原则在《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》的基础上，结合目前积累的经验，进一步细化医疗器械真实世界研究设计和统计分析的一般要求。

在当前发展阶段，真实世界证据在医疗器械临床评价中，主要作为已有临床证据的补充。

二、常见真实世界研究类型及其应用情形(一)试验性真实世界研究实效性随机对照试验（pragmatic Randomized Controlled Trial, pRCT）是试验性真实世界研究的一种常见类型。

pRCT是指在真实或接近真实医疗环境下，采用随机、对照的设计比较临床实践中不同干预措施的治疗结果的研究，其主要目的是评估干预措施在常规临床实践中的效果。

pRCT融合了随机化和真实世界数据优势，较好地控制了偏倚，其研究结果可为干预措施效果评价提供较高质量的真实世界证据。

pRCT研究人群入选标准通常较广泛，人群代表性更好，但人群异质性通常较高，为保证统计分析具有足够的检验效能，pRCT所需样本量相对较大，适合需要生成在更广泛人群和临床情形中的临床证据的应用情形。

例如，实效性随机对照试验可提供器械在不同亚组患者人群中的安全性、有效性数据，为器械受益风险评估提供更多有效信息。

医疗器械临床评价技术指导原则202407一、引言医疗器械的临床评价是指通过对医疗器械的使用效果、安全性以及临床价值进行评价，为其上市前的注册、审批提供依据。

医疗器械的临床评价技术指导原则则是在该背景下制定的，旨在为开展医疗器械的临床评价工作提供指导。

二、评价目标医疗器械的临床评价的目标是评估该器械在临床使用中的安全性、有效性以及临床应用价值。

具体来说，目标包括：1.评估医疗器械在治疗、预防、诊断等方面的疗效；2.评估医疗器械的使用安全性，包括使用时可能存在的不良反应、使用时可能引发的潜在风险等；3.评估医疗器械的临床应用价值，包括对患者的益处以及对医疗体系的价值。

三、评价内容医疗器械的临床评价主要包括以下内容：1.基础研究：对医疗器械的技术性能进行研究，如材料性能、结构设计等；2.医学数据分析：对已有的临床数据进行分析，包括对相应的疗效数据、安全性数据进行整理和分析；3.临床试验：开展针对特定医疗器械的临床试验，评估其在现实临床环境中的疗效和安全性；4.相关经济评估：对医疗器械的使用成本以及对医疗系统的经济效益进行评估；5.临床专家评估：邀请相关领域的临床专家对医疗器械进行评估和鉴定。

四、评价流程医疗器械的临床评价是一个系统复杂的过程，一般包括以下流程：1.研究设计：制定研究设计，确定评价目标、研究对象、随机分组等；2.数据收集：收集相关的医学数据，包括患者基本信息、临床指标、疗效数据、安全性数据等；3.数据分析：对收集到的数据进行整理和分析，根据需要进行统计学分析，评估疗效和安全性；4.结果解释：根据数据分析的结果，解释医疗器械在临床使用中的疗效和安全性；5.评估报告撰写：根据评估结果撰写评估报告，提出评估意见和建议。

五、参与者和角色医疗器械的临床评价需要多个参与者协同工作，主要包括：1.研究者：负责设计和执行临床评价的研究；2.临床研究协调员：协调和管理临床研究的各项工作，包括数据收集、质量保证等；3.临床专家：对医疗器械进行评估和鉴定，提出专业意见；4.监管机构：负责对医疗器械的临床评价工作进行监督和审核；5.患者及其代表：参与评价过程，提供患者的反馈和需求。

《医疗器械临床评价技术指导原则》详细解读该指导原则旨在规范医疗器械的临床评价工作，确保医疗器械的安全性、有效性和可靠性，保障患者的生命健康。

该指导原则内容包括总则、
临床评价的工作机制和方法、临床评价报告的内容和要求等。

总则部分主要规定了医疗器械临床评价的原则和目的。

其中明确指出，医疗器械临床评价是指通过比较试验、观察研究等方法，评估医疗器械安
全性、有效性以及适应性等指标的过程。

该原则强调了科学性、严谨性和
客观性，并提出了评价结果应该具有可信度和应用性等要求。

临床评价的工作机制和方法部分主要介绍了医疗器械临床评价的主要
方法和步骤。

其中提到了比较试验、观察研究和特殊试验等方法，着重强
调了临床试验应该具备科学性、合理性和规范性等特点。

此外还介绍了研
究人员的选择、样本容量的确定、数据的收集和统计分析等技术要求。

临床评价报告的内容和要求部分主要规定了医疗器械临床评价报告的
内容和编写要求。

该部分明确了报告的基本结构和要素，包括引言、研究
方法、结果和讨论等。

要求报告应该清晰明确、客观公正，并提供充足的
科学依据，以支持评价结论的可靠性和科学性。

此外，该部分还要求报告
应该经过专业审查和科学评估，确保评估结果的可信度和可靠性。

总体而言，《医疗器械临床评价技术指导原则》对医疗器械的临床评
价提出了科学、客观和可信的要求，规范了临床评价的工作机制和方法，
并指导了报告的编写。

通过遵循该指导原则，可以更好地评估医疗器械的
安全性和有效性，为患者提供更好的医疗保障。

医疗器械临床评价指导原则医疗器械的临床评价是保障患者安全和治疗效果的重要环节。

在进行医疗器械的临床评价过程中，需要遵循一系列指导原则，以确保评价结果的准确性和可靠性，为患者提供更好的医疗服务。

临床评价应该以科学性为前提。

评价过程中应遵循科学的方法和规范，确保评价结果客观、可靠。

评价者应具有相关专业知识和临床经验，能够根据患者的具体情况和治疗需求，进行科学合理的评价。

评价过程应注重实用性和可操作性。

评价结果应能够为临床决策提供有益参考，帮助医生选择最适合患者的医疗器械。

评价指标和方法应具有一定的操作性，便于医务人员在临床实践中应用。

评价过程中应注重安全性和风险评估。

医疗器械的临床评价需要全面考虑其安全性和风险性，确保患者在使用过程中不会造成不良反应或并发症。

评价者应对医疗器械的安全性进行全面评估，及时发现和排除潜在风险。

评价过程中应注重数据的准确性和可靠性。

评价结果应基于充分的临床数据和证据，确保评价结论客观、科学。

评价者应遵循数据采集、分析和解释的科学原则，避免主观臆断和数据造假。

评价过程应注重持续改进和监测。

医疗器械的临床评价是一个持续的过程，评价者应定期监测评价结果的有效性和可靠性，并不断改进评价方法和指标，提高评价水平和效果。

医疗器械的临床评价需要遵循科学性、实用性、安全性、数据准确性和持续改进等原则，确保评价结果的准确性和可靠性，为患者提供更好的医疗服务。

只有严格遵循评价指导原则，才能有效保障医疗器械的安全性和治疗效果，提升医疗质量和患者满意度。

希望各相关医疗机构和评价者能够严格遵循评价指导原则，共同推动医疗器械临床评价工作的规范化和科学化发展。

《医疗器械临床评价技术指导原则》重点内容一、《指导原则》重点内容梳理《指导原则》进一步厘清了临床评价和临床证据相关概念，阐述临床试验、临床数据、临床评价以及临床证据之间的关系。

同时，明确临床评价主要是为回答：“医疗器械在按照要求使用时，应能够达到其预期性能；与预期受益相比，其已知的、可预见的风险以及副作用已被降至最低且可被接受”的要求。

这一规定是基于《医疗器械安全和性能基本原则》对医疗器械的要求。

因此，在进行临床评价前，注册申请人应先根据《医疗器械安全和性能基本原则》进行医疗器械风险识别与控制，与风险管理文件相互参照，以确认临床评价的范围。

《指导原则》对临床评价相关概念进行重新定义，明确指出临床评价是一个持续进行的活动，并要求注册申请人需在产品全生命周期中进行周期性审核并更新临床证据。

医疗器械全生命周期临床评价是《指导原则》反复强调的一个概念。

在设计开发阶段，临床评价需确定上市前产品评价所需的临床数据，判断是否需要开展临床试验以及需要观察的临床终点。

产品上市后，随着产品安全性、临床性能和/或有效性信息的不断更新，需周期性的进行临床评价。

持续开展临床评价使注册申请人可根据相关法规要求，对产品风险受益的重大变化，或者需对禁忌证、警告、预防措施或说明书等方面进行变更时，向监管机构申请变更注册、说明书更改告知等事项。

以往注册申请人只是将临床评价视为上市前的一个注册要求，对于产品上市后的临床数据收集并不在意。

但从科学角度看，上市前的临床评价并不足以完全对申报产品的安全性和有效性合理评价，有些罕见不良事件并不能在注册前研究中发现。

此外，许多医疗器械是不断地通过上市后改进完成产品升级换代。

若没有上市后临床数据的支撑，有些产品的升级换代工作可能难以开展。

根据多年实践经验，《指导原则》梳理了临床评价的流程，帮助注册申请人重新理性看待临床评价过程。

临床评价路径的选择不再是以前简单的yes/no的选择，而是先识别需要临床数据支持的安全和性能基本原则；然后识别与产品及其适用范围相关的可用的临床数据；接着根据产品在适用范围下的安全性、临床性能和/或有效性的论证需要，评价临床数据的适宜性和贡献；随后在上述流程的基础上，根据安全性、临床性能和/或有效性剩余问题的解决需要，产生新的临床数据；最后汇总所有临床数据，得出产品安全性、临床性能和/或有效性的结论。

医疗器械临床评价技术指导原则医疗器械临床评价技术指导原则(2024第14号通告)是中国国家食品药品监督管理局发布的指导原则。

它为医疗器械临床评价提供了指导，以确保医疗器械在使用前经过科学、严谨的评价，确保其安全有效性和可靠性。

以下将对该指导原则进行详细解析。

该指导原则首先明确了临床评价的重要性。

它强调，医疗器械应通过临床评价来证明其在治疗、诊断或预防疾病等方面的安全有效性。

这是确保患者安全和医疗器械质量临床使用的必要步骤。

指导原则接下来详细介绍了临床评价的步骤和程序。

首先，它要求医疗器械生产企业应建立临床评价计划，并根据产品特性和目的设计相应的临床评价方案。

这些方案应包括研究设计、样本量、观察指标等内容，以便能够全面、准确地评价医疗器械的安全有效性。

该指导原则还强调了临床评价的科学性和规范性。

它要求临床评价应符合伦理学、法律法规的要求，尊重患者权益，保护其安全和隐私。

同时，评价应按照良好的临床实践指南进行，确保数据的准确性和可靠性。

此外，指导原则还要求在临床评价过程中应注意风险评估和临床可用性评价。

医疗器械生产企业应评估使用医疗器械可能带来的风险，并提供相应的风险控制措施。

同时，评价还应考虑医疗器械在临床实际应用中的可行性、可接受性和适应性。

除了介绍临床评价的步骤和要求，指导原则还提供了一些具体的技术指导。

它对临床评价研究设计、样本量计算、数据采集和分析等方面提供了详细的建议和指导。

这些技术指导有助于确保临床评价的科学性和准确性。

总体而言，医疗器械临床评价技术指导原则(2024第14号通告)是一份十分重要的文件。

它为医疗器械临床评价提供了系统、科学、规范的指导，帮助医疗器械生产企业确保产品的安全有效性和可靠性。

同时，它也为监管部门提供了强有力的依据，以保障患者的安全和权益。

医疗器械临床评价技术指导原则---(2015年第14号)关于发布医疗器械临床评价技术指导原则的通告（2015年第14号）为指导医疗器械临床评价工作，根据《医疗器械监督管理条例》（国务院令第650号）和《医疗器械注册管理办法》（国家食品药品监督管理总局令第4号），国家食品药品监督管理总局组织制定了《医疗器械临床评价技术指导原则》，现予发布。

特此通告。

附件：医疗器械临床评价技术指导原则食品药品监管总局2015年5月19日附件医疗器械临床评价技术指导原则一、编制目的医疗器械临床评价是指注册申请人通过临床文献资料、临床经验数据、临床试验等信息对产品是否满足使用要求或者适用范围进行确认的过程。

本指导原则旨在为注册申请人进行临床评价及食品药品监督管理部门对临床评价资料的审评提供技术指导。

二、法规依据（一）《医疗器械监督管理条例》（国务院令第650号）；（二）《医疗器械注册管理办法》（国家食品药品监督管理总局令第4号）；（三）医疗器械临床试验质量管理相关规定。

三、适用范围本指导原则适用于第二类、第三类医疗器械注册申报时的临床评价工作，不适用于按医疗器械管理的体外诊断试剂的临床评价工作。

如有针对特定产品的临床评价技术指导原则发布，则相应产品临床评价工作应遵循有关要求。

四、基本原则临床评价应全面、客观，应通过临床试验等多种手段收集相应数据，临床评价过程中收集的临床性能和安全性数据、有利的和不利的数据均应纳入分析。

临床评价的深度和广度、需要的数据类型和数据量应与产品的设计特征、关键技术、适用范围和风险程度相适应，也应与非临床研究的水平和程度相适应。

临床评价应对产品的适用范围（如适用人群、适用部位、与人体接触方式、适应症、疾病的程度和阶段、使用要求、使用环境等）、使用方法、禁忌症、防范措施、警告等临床使用信息进行确认。

注册申请人通过临床评价应得出以下结论：在正常使用条件下，产品可达到预期性能；与预期受益相比较，产品的风险可接受；产品的临床性能和安全性均有适当的证据支持。

附件1医疗器械临床评价技术指导原则第一部分：主要定义和概念一、前言《医疗器械安全和性能基本原则》提出了与医疗器械安全和性能相关的要求，部分条款特别提出，医疗器械在按照要求使用时，应能够达到其预期性能；与预期受益相比，其已知的、可预见的风险以及副作用已被降至最低且可被接受。

由于医疗器械及其技术的多样性，使注册申请人和监管机构在判断现有证据是否足以证明产品对安全和性能基本原则的符合性时面临较大挑战。

一些技术已使用多年，其安全性、临床性能和/或有效性已得到充分认知。

另一方面，许多产品采用了尚未应用于患者的新技术。

此外，产品的适用范围和临床应用可能有较大差异，终端用户范围较广，使用经验多样，均可影响临床结果。

考虑到医疗器械相关情况的复杂性，当证明产品对安全和性能基本原则的符合性时，需基于个案分析以评估临床证据是否可接受。

因此，了解医疗器械如何完成符合性评估，以及临床评价在此过程中所起的作用是非常重要的。

二、适用范围本部分主要介绍临床评价和临床证据相关概念，阐述临床试验、临床数据、临床评价以及临床证据之间的关系。

本部分的定义和概念，用于医疗器械对安全和性能基本原则的符合性的建立和保持，不适用于按照医疗器械管理的体外诊断试剂。

本部分是医疗器械临床评价通用指导原则体系的一部分，与《医疗器械临床评价等同性论证技术指导原则》《决策是否开展医疗器械临床试验技术指导原则》《医疗器械临床试验设计指导原则》《接受医疗器械境外临床试验数据技术指导原则》《医疗器械注册申报临床评价报告技术指导原则》等文件相互引用。

三、定义和概念（一）临床试验定义：为评价医疗器械的安全性、临床性能和/或有效性，在一例或多例受试者中开展的系统性的试验或研究。

解释：临床试验包括可行性试验、为获得上市批准而进行的试验，以及在上市批准后开展的试验。

（二）临床数据定义：在医疗器械临床使用过程中产生的安全性、临床性能和/或有效性信息。

解释：临床数据的来源包括：1.申报产品上市前和上市后临床试验数据；2.同品种医疗器械上市前和上市后的临床试验数据；3.已发表和/或未发表的申报产品或同品种医疗器械的临床经验数据；4.其他来源的临床经验数据，如登记研究、不良事件数据库和病历数据等。

医疗器械临床评价指导原则医疗器械临床评价是评估医疗器械在实际临床应用中安全性和有效性的过程。

在进行医疗器械临床评价时，需要遵循一些指导原则，以确保评价结果的可靠性和科学性。

以下是一些关键的指导原则：1. 研究设计的合理性在进行医疗器械临床评价时，研究设计的合理性至关重要。

研究设计应该符合科学原则，能够有效地回答评价的研究问题。

合适的研究设计可以最大限度地减少偏倚，提高评价结果的可信度。

2. 样本选择的代表性样本选择的代表性对评价结果的可靠性有着重要影响。

样本应该能够充分代表目标人群，以确保评价结果的泛化性和适用性。

在选择样本时，需要考虑到样本的大小、分布和特征等因素。

3. 数据收集的科学性数据收集是医疗器械临床评价中至关重要的一环。

数据应该通过科学的方法进行收集，并且应该具有充分的可靠性和有效性。

在数据收集过程中，需要严格控制各种可能的干扰因素，以确保评价结果的准确性。

4. 数据分析的合理性对于收集到的数据，需要进行合理的数据分析。

数据分析应该符合统计学原则，能够有效地从数据中提取有意义的信息。

在进行数据分析时，需要选择合适的统计方法，并且应该进行适当的数据处理和解释。

5. 结果解读的科学性评价结果的解读应该基于科学事实和数据证据。

解读结果时，应该避免主观臆断和误导性解释，应该尽可能客观、准确地呈现评价结果。

同时，需要对结果的可靠性和置信度进行适当的评估和说明。

6. 结论的科学性和客观性评价的结论应该基于科学的证据和数据，而不应该受到主观因素的干扰。

结论应该客观、准确地总结评价结果，并且应该根据实际情况提出合理的建议和改进建议。

结论应该能够为医疗器械的进一步临床应用提供有益的参考。

医疗器械临床评价需要遵循一系列科学的指导原则，以确保评价结果的可靠性和科学性。

只有在严格遵循这些指导原则的前提下，才能够得出真实有效的评价结论，为医疗器械的安全性和有效性提供科学依据。

希望未来在医疗器械临床评价领域的研究和实践中，能够更加注重指导原则的遵循，提高评价工作的质量和水平。