干细胞临床应用典型病例
多年来国内外干细胞研究进展及临床试验取得了丰硕的成果。干细胞几乎成为治疗各种疾病的理想工具。干细胞治疗帕金森氏综合症，脑瘫，脑外伤；干细胞治疗心肌梗死．治疗糖尿病，治疗慢阻肺；干细胞治疗白血病．治疗痛症，治疗不孕不育等。人类在想象干细胞所能做到的一切，付之行动并努力实践。几乎每天，世界各地都会有新的干细胞的研究进展及临床试验成果不断传来。
干细胞移植被广泛用来治疗的疾病就是癌症。利用干细胞治疗癌症的做法已逐步得到突破，目前有关这方面的临床试验超过500 项，几乎每一种恶性肿瘤都受到调查。在其中许多临床试验中，干细胞都用于替换那些被化疗杀死的细抱。糖尿病患者体内就下能产生胰岛素．需要每天注射。这种疾病是因患者体内免疫系统中产生胰岛素的细胞受损引起的，干细胞疗法的目标是取代这些免疫细胞。在美国西北大学正在进行的一项试验中．患者在接受完化学治疗后，会被注入从骨髓提取的干细胞。研究人员表示：“根据我们的推测，经过重新调整的免疫系统将对阻止自身产生胰岛素的细胞展开攻击，使得这些细胞再生。“神经系统疾病干细胞疗法还为帕金森氏综合症和其它众多神经系统疾病患者的康复提供了希望。这种疗法的目标是，将干细胞变成能产生多巴胺的神经细胞，以替代因疾病丧失的细胞。多巴胺是在大脑中形成的一种单胺神经传递索，能将信息传递到负责协调活动的大脑各个部分。研究人员正在探索的治疗方法是将干细胞移植到需要多巴胺的大脑目标位置。在大脑遭到损伤的儿童中．约四分之一最终不幸死亡。日前尚不存在逆转大脑损伤影响的任何疗法，但科学家在动物身上进行的研究表明，从骨髓提取干细胞能改善治疗效果。美国德克萨斯州已开始实施一项涉及年龄在5 岁到14 岁之间、大脑严重受损的儿童的临床试验。他们会在大脑受损后36小时内被注射干细胞，以观察干细胞疗法对大脑恢复情况的作用。研究表明干细胞最终有助于修复大脑损伤。英国有近300 万人患心脏病。干细胞疗法已用于处理心脏病发作造成的损伤，生成新血管的临床试脸。这一疗法的目标是，在心脏病发作后，给患者注入干细胞，这有助于抑制受损程度，生成新的心脏肌肉．增强心脏跳动能力。第二个目标是注射干细胞．生成新的血管，改变受损区域血液和氧气输送通道。多发性硬化症患者的髓磷脂会被免疫系统细胞破坏或摧毁。髓磷脂是神经细胞周围的保护涂层。干细胞疗法的目标是，利用化学疗法摧毁出现问题的免疫系统，使干细胞取代它们的位置。据美国国家卫生院过敏和传染病研究所及“免疫耐受网”称，他们赞助的一项初步研究发现，在19名多发性硬化症患者当中．18名在接受干细胞疗法治疗后，病情趋于稳定或有较大改善。《超人》电影系列中“超人’" 的扮演者克里斯托弗·里夫在一次事故中身体瘫痪．他是倡导干细胞研究的重要人士之一。尽管大规模临床试验目前尚无法实施．但研究人员报告说他们成功利用干细胞治愈了一些瘫痪患者。这种疗法的概念是，干细胞能生长成神经细胞．替代那些永远无法修复的细胞，在背髓受损片断之间的空隙架起一座“侨梁”。阿根廷研究人员就报告说成功令两名瘫痪患者恢复活动能力。骨折治疗方法多年来一直变化不大，夹板、绷带和石膏仍是治疗骨折的主要材料。科学家目前正在对利用干细胞修复断骨进行临床试验，这有可能使治疗骨析的方式发生翻天复地的变革。研究人员还在研究用干细胞和生长因子修复骨骼碎片，加速骨骼痊愈的概念。另外，他们在积极研究利用干细胞疗法医治引起骨骼脆弱的骨质疏松症。随着年龄增加，我们的骨质流失速度超过生长速度，结果引起骨质疏松症．干细胞疗法则有助于恢复这种平衡。
一、干胞治疗肿瘤性疾病的临床典型病例
患者．男，41岁。经诊断右肺癌20月余，脑及脑膜转移7月余。患者出现发作性头晕．失忆．伴语言障碍，每次持续约30 - 45 分钟逐渐缓解．第1周期全身化疗后第2天反复出现头晕、语言表达及认知障碍，并出现痫性发作1次．持续约1分仲后缓解，4天后腰推穿刺及鞘内化疗，于当日下午出现情绪激动、烦躁、躁动，伴意识及言语不清，口角流涎，化疗
后期，重症发展到深度晕迷记忆丧失。治疗过程：第一次移植胚胎干细胞制剂，第二天意识恢复，少量饮食，一周后身体各项功能恢复良好．可自由活动。第二次移植后造血机能、免疫机能恢复。继续化疗，化疗一周期后第三次移植胚胎干细胞制剂，短期内改善化疗的毒副作用。然后侈植两次配型血干细胞制剂．恢复免疫监视、直接杀伤残余在体内的肿瘤细胞。干细胞移值后：患者经过五次干细胞移植的支持治疗，影像学显示病灶部分消失，各项检验指标：如瘤胚抗原、CA 15 一3 、CYFR AZ21-1走下降趋势接近正常值。该患者还在接受治疗中。
患者，女，38 岁，卵巢瘤。干细胞移植前，腹式全子宫＋双附件＋大网脱＋阑尾切除术．术后进行化疗。第二次化疗后体重急剧下降．呕吐．厌食．四肢疼痛行动迟缓。在以后三次的化疗前后开始接受干细胞移植治疗，化疗前后各进行干细胞移植1次，第6 次化疗前后进行配型血干细胞移植各1次。后行多肿瘤标志物蛋白芯片检测，各项指标恢复正常。目前患者状况良好，体重升高，睡眠质量较好．四肢无疼痛麻木，精神状态佳，基本恢复正常生活。
患者，女，52 岁．因左乳腺瘤术后12 年余，双肺转移2 年半余，肝桩转移17 个月。临床诊断为左乳腺癌术后IX期，两侧肺转移，多发骨转移．右腋下、双预部及双锁骨上淋巴结转移，左胸膜转移。治疗过程：胚胎干细胞与化疗联合应用。化疗后移植胚胎干细胞制剂一次，静点。行此治疗六周期。治疗后：化疗一周期后．胸腔积液消失，给予继续化疗三周期后，肺内病灶消失．肿大淋巴结触不清，病情好转。化疗六周期后复查肝脏病灶消失，肝门及腹膜后淋巴结缩小。
患者．女，38 岁，因左乳塌简化根治术后3 年，右颈部肿物7 天。入院诊断：右锁骨上窝处及纵隔淋巴结肿大（颈部转移瘤可能性大）．左侧乳腺癌术后。病现检查报告：（右预部淋巴结）转移瘤，病变形态符合来自乳腺。治疗过程：术后化疗，前后各移植干细胞制剂一次．静点。行此治疗三周期。治疗后：患者精神状态良好，饮食睡眠正常，影像学提示病灶部位消尖，各项检验指标在规定值内，至今无复发。
二、干细胞治疗糖尿病及糖尿病变的临床典型病例
患者．男67岁了，5 年前出现口渴多饮、多尿、消瘦伴乏力，就诊于吉林省医院．诊断为“11 型糖尿病”。3年前发现右侧周围型肺癌于北京某院肿瘤医院行右侧肺痛根治术。查出右肺下叶癌术后，双肺内、纵隔淋巴结及右侧胸膜转移入院。治疗过程：采取联合治疗（即干细胞移植与化疗联合治疗）的方法，化疗前移植胚胎干细胞．使患者各项身体指标得到改善，再进行配型血干细胞移植。于第二次化疗使用胚胎干细胞．每周一次后血糖控制较好。干细胞移植后：胰岛素用量开始减少．同时白细胞一直在正常范围内，停用粒细胞激因子．以后一段时间内胰岛素用量逐渐减少，现已停止胰岛素治疗，血糖仍在正常范围内。癌症病灶逐渐消失。
患者，男，26 岁，诊断：I型糖尿病移植前主要采用胰岛素治疗每日三次，用量为6OU ／天，使血糖控制在11 .1 mmol/L以下时．决定行胰岛细胞移植术。治疗后：病毒系列检测和自身免疫杭体检测均为阴性，胰岛素连续两个月停用．证明胰岛细胞移植成功，病人临床治愈。三个月后走上工作岗位。
患者．男，61岁、16 年前患者因口干多饮就诊于当地医院，诊断为：Ii糖尿病．口服药物控制血糖，后因血糖控制不佳改为应用胰岛素控制血糖。5年前患者外伤后开始出现下肢发凉怕冷．步行时双下小腿酸胀不适，患者未曾重视治疗。4月前患者出现右足小趾和第四
跳颜色发黑疼痛，不能下地话动，于当地医院换药治疗后足趾出现破溃渗出．患者夜间疼痛剧烈十分痛苦。对患者具体情况制定诊疗方案．行自体干细胞移植术。于患者创面和双下肢分别行干细胞移植，10天后溃疡愈合，患者活动自如，下肢疼痛基本缓解。
三、干细胞治疗心脑血管疾病的临床典型病例
按照中华心血管病学会提出的诊断参考标准来收集扩张型心肌病病例。共有9例进行了干细胞移植治疗，具中男性6 例，女性3 例，平均年龄43.6岁。①入院后评价心功能，给予标准的抗心衰等治疗。②术前准备：抽血测肝肾功能、电解质、心肌酶谱、肌钙蛋白；心电图检查；用菲利浦HDI500OSONOCT超声心动图测定心功能：骨髓抽出骨骼5OmL ，密度梯度离心法提取骨髓基质细胞。③骨髓干细胞的输入：冠状动脉造影后从左主干冠状动脉缓馒输入骨髓基质干细胞。④术后处理及随访：术后24 小时、48小时抽血测心肌酶谱、肌钙蛋白：心电图检查；超声心动图测心功能。术后6 个月内每月1次，以后每3 个月l 次的随访，内容包括了解临床表现、心功能的测定、心电图检查。结果：术后24 小时、48小时的心肌酶谱、肌钙蛋白均未升高；心电图检查无异常改变：超声心功能检查示左室射血分数均有不同程度的提高，收缩末径均有不同程度的减小。术后随访，除1例患者（IIII％）死于碎死外，其它病人均成活至今。心电图检查均未发现频发、多源室早、案速、室颤等恶性心律失常。临床症状有较大的改善．心功能的情况有待于进一步随访和评价。结沦：干细胞移植治疗心血管疾病可能出现的并发症有心肌微梗死、恶性心律失常等。
患者，女，4 岁。诊断为脑性瘫痪，入院时情况及治疗倩况：该患以智力发育迟缓，双下肢走路异常3 年收入院。入院查体：神志清醒，能听搔简单问话．答话不流利．双侧瞳孔等大同圆．直径2 . 5m m ．光反射灵敏．伸舌居中．无项强。双上肢肌力4 级，双下肢肌力4 级．肌张力略高．走路双足跟不能着地，双侧巴氏征阳性。入院后，行脑室内干细胞移植术．术后预防颅内感染，功能练习，对症治疗。移植时病人情况：智力发育迟缓，双下肢走路异常。移值过程：患者仰卧位，补脉全麻实施后，标记额角右侧穿刺点，直切口约3.5cm ，碘伏术区消毒3 遍．铺无菌单，0.5％利多卡因10mL术区浸润注射以减轻疼痛．切开头皮、皮下、皮缘出血点电凝止血、乳突拉钩牵开，在距发际内Zcm 、中线旁2cm 处电钻钻孔一枚，“十字切开硬膜" ，向两耳连线方向平行矢状面用脑穿针穿刺，进针约4.5cm ．拔出针芯，有无色透明脑脊液流出．抽出约10mL ，把干细胞注入脑室内．拔出穿刺针．硬模处明胶海棉敷垫，缝合头皮，包扎固定。出院时情况：神清，能听懂简单问话．双侧睦孔等大同圆，直径2.5cm ．光反映灵敏，伸舌剧中，无项强，双上肢肌力4 级、双下肢肌力4级，肌张力略高．走路双足跟不能着地．双侧巴氏征阳性。患者病悄平稳．语言流利，症状良好改善，肢体肌力明显改善。
患者，男，70 岁。因言语不能入院。查体：完全性失语．右侧肢体轻瘫，肌力IV 级，头部CT示左侧额叶、左侧底节区多发性梗死灶。诊断“脑梗塞”。给予改善循环，营养神经治疗．效果不显。行抽取骨髓液20mL ，到干细胞试验中心进行干细胞提取、分化扩增．经颈动脉穿刺回输干细胞恳浮液．最为4mL ．移植后第10天．患者可说出3 个字，半个月可说出5 个字，1月后就能进行简单的交流，肢体功能恢复了正常，语言功能恢复明显增快。
四、干细胞治疗神经系统疾病的临床典型病例
神经干细胞移植治疗帕金森氏综合症15 例临床疗效观察，目的：观察鞘内注射神经干细胭（nelrdl stem cells . NSCs ）移植治疗帕金森氏综合症的临床疗效。方法：采用鞘内注射将培养的入胚神经干细胞移植注射入患者脑内．在治疗前及治疗后6 个月分别依据统一帕金森氏综合症评定量表（UPDRS 〕（1）几部分评分（包括第1部分的智能，行为和情绪，
第II部分的日常生活活动能力，第III部分的运动检查，第IV部分治疗的井发症）进行评定，评价其临床疗效。并在治疗前后进行头颅核磁共振成像扫描、血常规、尿常现、血液生化学及心电图检查，检测治疗的安全性。结果：15 例患者均进入结果分析。移植神经干细胞6 个月后13 例有效，7 例显效．无效2 例，有效率86.7 % ，显效率46.7％。15例患者智能、行为和情绪积分、日常生活能力及运动检查积分，治疗的并发症积分均较治疗前明显降低（P＜0.01) ；治疗后各部分总积分（96 .24 ±28.97）比治疗前明显降低到（66.22±26.74 )（P＜0.01)。治疗前后疗效比较有非常显著意义。结论：鞘内注射神经干细胞移植治疗帕金森氏综合症安全、有效，可行。
患者，女，63 岁。因进行性吞咽困准、饮水呛咳、伸舌费力二年、不能进食半月。入院时查体：精神萎缩．说话无力，伸舌费力，舌肌萎缩．双侧软腭上抬无力．咽反射消失．抬颈无力．双肺呼吸动度减低，四肢肌力IV级．双上肢远端肌肉轻度萎缩．诊断：运功神经元病。行骨穿，抽取骨髓液4OmL ，行干细胞胞鞘内移植，1周后可以进行流食．两周后一般的饭就可以进了，但较缓慢，说话声音大了，自己可以行走，一月后日随访除饮水轻度呛咳以外，无明显吞咽难，查体：舌肌萎缩较入院时减轻．能仲舌，咽反射存在．但减弱，四肢肌力V 级。而后进行第二次干细胞移植，鞘内植入。一周后随访，病人可吃鸡蛋，伸舌自如，吐字不清，舌肌萎缩明显减轻，四肢肌力V级。以后三个月，病人体重增加，面色红润，行走、进食正常。
患者，男．52 岁．患有遗传性共济失调症，十年前发觉行走不稳，当时因为症状不重也就没有注意．5 年前病情开始严重．2颅脑MRI显示橄榄侨脑小脑萎缩，入院时检查发觉行走不稳，动作迟缓，双手不能持重物，自感头晕．双下肢无法控制，上下楼梯时尤为明显．指排试验及双手轮替阳性，双跟膝胫试验阳性．闭目难立征阳性．不能独立下蹲。经过三次的干细胞移摘．其中两次腰穿，一次静脉．病入明显感觉到了干细胞治疗的效果，精神也变得特别好，共济运动准确，走路时双小腿发颤减轻，Romberg 睁眼时正常，闭眼时虽仍有摇晃，也较之前明显减轻．无支持下蹲没有一点问题。
五、干细胞治疗肝病的临床典型病例
患者，男．59 岁。经诊断为肝癌，行腹部超声提示，肝内多发实性占位病变。干细胞移植前：肝区疼痛。出现右上腹不适，经常性突发肝区及胆区隐痛或剧痛；肝肿大．质地硬，表面不平，且连续观察增大趋分明显；食欲不振、上腹泡胀，暖气、恶心、腹泻、乏力失眠，不规则发热，全身关节酸痛．尤以腰背部为最明显，伴有厌食。干细胞移植后（一针后）．肝区及胆区疼痛减轻（偶见），无恶心、腹泻，乏力，能正常睡眠达6小时。无发热迹象，体温正常，恢复正常饮食，腹部超声与原超声对照，肝内占位病变变小、变少。
患者，男，47 岁，因营养过盛，缺乏锻炼，导致身体肥胖，体检查出患有脂肪肝。后在专业医师的抬导下进行干细胞移植。一周后，感觉到体质的变化，体力、精力增强，反应敏捷、头脑消晰、睡眠好。一周期后，再行检查时发现，患者肝功能完全恢复正常。
六、干细胞治疗血液系统疾病的临床典型病例
异基因外周血干细胞移植治疗急性白血病三例，对3例急件髓系白血病（AML）患者进行了异基因外周血干细胞移植治疗。病例：供受者情况：例1男性，25 岁，O 型血，为急性早幼粒细胞白血病首次缓解（AML -M3aCRI )，供者为其姐 .42岁，已分娩1胎，O 型血；例2男性，9 岁，B 型血，急性单核细胞白血病首次缓解（AML 一MSCR ），供者为其姐，15 岁，A 型血；例 3 男性，25 岁，B 型血，为急性粒细胞白血病部分分化型首次缓解解（AML-
M2dCRI ) ，供者为其兄，37岁．0 型血。3列供受者间HLA 一A . B , DR , DW 均完全相配。3例患者输注其HLA 相合同胞供者外周血干细胞后，造血均顺利重建：例1经过干细胞移植一周期的治疗至今已有23 个月，目前血象、骨髓象正常，染色体全部为供者的46XX 核型，现已恢复工作11个月；其他2 例目前也在持续缓解中。
患者．女，47 岁．被诊断为慢性粒细胞白血病，直到5 个月前她的病悄转入了急变期才入院接受治疗。经前期的化疗准备后，患者接受了亲弟弟的异基因外周造血干细胞移植治疗，干细胞回输后第11 天白细胞逐渐上升，移值后第15 天干细胞达到植活，移植后第35天患者顺利出仓，现在患者已经康复出院。
七、干细胞治疗自身免疫系统疾病的临床典型病例
患者，女，38 岁．5年前出现颜面部浮肿、红色皮疹．初以“过敏性皮炎”予以治疗无效，并逐渐出现肌肉疼痛，不能蹲下、起立，手臂不能上举，最后方确诊为“皮肌炎”
应用激素、免疫抑制剂后病情曾有好转，但力气、肌酶始终未恢复正常，走路欠稳，蹲下后不能自行站起．入院后查肌酶高于正常．肌力3级．结合既往诊治史．诊断为皮肌炎，中医诊为萎证。给予五痹扶正胶囊及辩证应用中草药等口服．静脉应用免疫调节药物，井予间充质干细胞移植治疗三次，共住院治疗两个月，肌酶降至正常．力气有所恢复。出院后一直电话随访至今半年余，现力气恢复正常．可以自行蹲起．行走自如。
八、干细胞治疗亚健康的临床典型病例
患者，男，45 。移植前：当兵时曾煤烟中毒，昏迷六天。气压低时迷糊头痛。工作效率下降，短时间工作后．就感到身体倦怠，胸闷气短，长期食欲不振。移植后：夏季潮湿气压低时，不用做高压氧舱，头部疼痛消失。体力有明显的提高，工作与生活的质量有明显的改善，食欲良好、精神状态良好。
患者，女．70 岁。移植前：下肢有轻微的静脉曲张．双腿浮肿。免疫力在下降，休重明显的下降趋势．早上起宋．发理眼眶深陷．下巴突出。睡眠质量差。移植后：腿上浮肿消失．静脉曲张得到明显缓解．肤色红润，并肤质有所改善．眼暗明亮，睡眠质睛明显得高，精神饱满。
患者，男，51 岁。移植前：当兵时曾经氯气中毒，患有氯气中毒后遗症，偏头痛，双下肢肿胀疼痛．日常生活和繁重的工作而感到过分紧张和疲劳，早上起床时，持续大量脱发现象严重。移植后：双下肢疼痛消失．偏头痛明显好转．氯气中毒后遗症显现消失。
精神状态良好，脱发现象好转。
患者，男，52 岁。移植前：长期从事文字工作，血糖血压轻微偏高（血糖空腹
6 .9mmol/L 餐后8.9mmol / L ．血压90/140mmHq )
对城市的污染、噪声非常敏感．情绪不稳定，胸闷气短。移植后：精神状态良好．注意力集中，悄绪稳定．饮食上佳。
干细胞对于治疗多发性硬化症也有很好的效果。多发性硬化症患者的髓磷脂会被免疫系统细胞破坏或摧毁。髓磷脂是神经细胞周围的保护涂层。干细胞疗法的目标是，利用化学疗法摧毁出现问题的免疫系统，使干细胞取代它们的位置。据美国国家卫生院过敏和传染病研究所及“免疫耐受网”称，他们赞助的一项初步研究发现，在19名多发性硬化症患者当中．18 名在接受干细胞疗法治疗后，病情趋于稳定。
干细胞在治疗骨疾病的临床应用上效果也很明显。体外冲击波疗法联合自体骨髓间充
质干细胞移植是利用体外冲击波疗法改善骨微循环障碍、减轻骨内高压等病理状态即在为新骨生成替代死骨创造良好环境的同时，提供新骨修复重建所需的种子细胞。治疗针不连及骨延迟愈合的临床统计随访显示：联合自体干细胞移植组明显高于单纯体外冲击波治疗组，平均治愈率达88 . 2 % , 说明干细胞移植在骨不连的愈合过程中发挥了重要作用。联合自体干细胞移植提高了骨不连的治愈率，缩短了骨修复愈合的时间。治疗缺血性股骨头坏死是经冲击波治疗后在髓芯减压的基础上，植入自体干细胞，经随访显示：接受该疗法的患者．骨关节疼痛缓解，肢体功能逐渐恢复，骨关节评分升高明显。且本疗法采用微创切口．不破坏关节结构不损害股骨头残余血供，不妨碍其他治疗手段的实施。干细胞在治疗干细胞移植治疗翼状衡肉的临床应用也取得了很好效果：
修复速度和愈合情况。随访6 个月到24 个月，结果无复发病例，角膜恢复透明．视力提高。自体角膜缘移植的干细胞不但为病区角膜提供健康上皮来源．使角膜恢复透明，节能提供提坝作用防止衡肉复发，手术安全只要有较好的显微手术技术即可，是治疗翼状衡肉有效的方法。
过去的20世纪药物的开发经历了从天然药物利化学合成药物．到基因重组蛋自药物，最后到细胞制剂这个过程，干细胞治疗可谓现代治疗手段的顶峰，是一种新兴的治疗方法。移植治疗是目前临床医学中最具有发展前景的前沿技术，是临床疾病治疗的发展方向，随着医学技术的发展和移植材料来源的增加，人们对移植治疗的认识和接受程度将大大提高．干细胞移植治疗也将成为临床治疗的新模式。
附件2 造血干细胞移植技术临床应用 质量控制指标 (2017年版) 一、造血干细胞移植适应证符合率 定义:造血干细胞移植术适应证选择正确得例数占同期造血干细胞移植术总例数得比例。 计算公式: =×100% 意义:体现医疗机构开展造血干细胞移植技术时,严格掌握适应证得程度,就是反映医疗机构造血干细胞移植技术医疗质量得重要过程性指标之一。 二、异基因造血干细胞移植植入率 定义:异基因造血干细胞移植术后100天内,实现造血重建(患者外周血中性粒细胞＞0、5×109/L与血小板＞20×109/L)得患者例次数占同期异基因造血干细胞移植患者总例次数得比例。 计算公式:
=×100% 意义:反映医疗机构造血干细胞移植技术水平得重要指标之一。 三、重度(ⅢⅣ度)急性移植物抗宿主病发生率 定义:急性移植物抗宿主病(aGVHD),就是指造血干细胞移植术后100天内,由于移植物抗宿主反应而引起得免疫性疾病,主要表现为皮疹、腹泻与黄疸,就是异基因造血干细胞移植得主要并发症与主要死亡原因。重度(ⅢⅣ度)急性移植物抗宿主病发生率,就是指异基因造血干细胞移植术后发生重度(ⅢⅣ度)急性移植物抗宿主病患者例次数占同期异基因造血干细胞移植患者总例次数得比例。 计算公式: =×100% 意义:体现医疗机构对不同移植方式造血干细胞移植术后aGVHD预防水平,就是反映医疗机构造血干细胞移植技术医疗质量得重要过程性指标之一。 四、慢性移植物抗宿主病发生率
定义:慢性移植物抗宿主病(cGVHD),就是指造血干细胞移植术100天后,由于移植物抗宿主反应而引起得慢性免疫性疾病。慢性移植物抗宿主病发生率,就是指异基因造血干细胞移植术后发生慢性移植物抗宿主病患者例次数占同期异基因造血干细胞移植患者总例次数得比例。 计算公式: =×100% 意义:体现医疗机构对造血干细胞移植术后cGVHD预防水平,就是反映医疗机构造血干细胞移植技术医疗质量得重要过程性指标之一。 五、异基因造血干细胞移植相关死亡率 定义:异基因造血干细胞移植术后100天内非复发死亡患者数占同期异基因造血干细胞移植患者总数得比例。 计算公式: =×100% 意义:体现医疗机构对造血干细胞移植术后患者得综合管理水平,就是反映医疗机构造血干细胞移植技术医疗质量
干细胞临床应用典型病例 多年来国内外干细胞研究进展及临床试验取得了丰硕的成果。干细胞几乎成为治疗各种疾病的理想工具。干细胞治疗帕金森氏综合症，脑瘫，脑外伤；干细胞治疗心肌梗死．治疗糖尿病，治疗慢阻肺；干细胞治疗白血病．治疗痛症，治疗不孕不育等。人类在想象干细胞所能做到的一切，付之行动并努力实践。几乎每天，世界各地都会有新的干细胞的研究进展及临床试验成果不断传来。 干细胞移植被广泛用来治疗的疾病就是癌症。利用干细胞治疗癌症的做法已逐步得到突破，目前有关这方面的临床试验超过500 项，几乎每一种恶性肿瘤都受到调查。在其中许多临床试验中，干细胞都用于替换那些被化疗杀死的细抱。糖尿病患者体内就下能产生胰岛素．需要每天注射。这种疾病是因患者体内免疫系统中产生胰岛素的细胞受损引起的，干细胞疗法的目标是取代这些免疫细胞。在美国西北大学正在进行的一项试验中．患者在接受完化学治疗后，会被注入从骨髓提取的干细胞。研究人员表示：“根据我们的推测，经过重新调整的免疫系统将对阻止自身产生胰岛素的细胞展开攻击，使得这些细胞再生。“神经系统疾病干细胞疗法还为帕金森氏综合症和其它众多神经系统疾病患者的康复提供了希望。这种疗法的目标是，将干细胞变成能产生多巴胺的神经细胞，以替代因疾病丧失的细胞。多巴胺是在大脑中形成的一种单胺神经传递索，能将信息传递到负责协调活动的大脑各个部分。研究人员正在探索的治疗方法是将干细胞移植到需要多巴胺的大脑目标位置。在大脑遭到损伤的儿童中．约四分之一最终不幸死亡。日前尚不存在逆转大脑损伤影响的任何疗法，但科学家在动物身上进行的研究表明，从骨髓提取干细胞能改善治疗效果。美国德克萨斯州已开始实施一项涉及年龄在5 岁到14 岁之间、大脑严重受损的儿童的临床试验。他们会在大脑受损后36小时内被注射干细胞，以观察干细胞疗法对大脑恢复情况的作用。研究表明干细胞最终有助于修复大脑损伤。英国有近300 万人患心脏病。干细胞疗法已用于处理心脏病发作造成的损伤，生成新血管的临床试脸。这一疗法的目标是，在心脏病发作后，给患者注入干细胞，这有助于抑制受损程度，生成新的心脏肌肉．增强心脏跳动能力。第二个目标是注射干细胞．生成新的血管，改变受损区域血液和氧气输送通道。多发性硬化症患者的髓磷脂会被免疫系统细胞破坏或摧毁。髓磷脂是神经细胞周围的保护涂层。干细胞疗法的目标是，利用化学疗法摧毁出现问题的免疫系统，使干细胞取代它们的位置。据美国国家卫生院过敏和传染病研究所及“免疫耐受网”称，他们赞助的一项初步研究发现，在19名多发性硬化症患者当中．18名在接受干细胞疗法治疗后，病情趋于稳定或有较大改善。《超人》电影系列中“超人’" 的扮演者克里斯托弗·里夫在一次事故中身体瘫痪．他是倡导干细胞研究的重要人士之一。尽管大规模临床试验目前尚无法实施．但研究人员报告说他们成功利用干细胞治愈了一些瘫痪患者。这种疗法的概念是，干细胞能生长成神经细胞．替代那些永远无法修复的细胞，在背髓受损片断之间的空隙架起一座“侨梁”。阿根廷研究人员就报告说成功令两名瘫痪患者恢复活动能力。骨折治疗方法多年来一直变化不大，夹板、绷带和石膏仍是治疗骨折的主要材料。科学家目前正在对利用干细胞修复断骨进行临床试验，这有可能使治疗骨析的方式发生翻天复地的变革。研究人员还在研究用干细胞和生长因子修复骨骼碎片，加速骨骼痊愈的概念。另外，他们在积极研究利用干细胞疗法医治引起骨骼脆弱的骨质疏松症。随着年龄增加，我们的骨质流失速度超过生长速度，结果引起骨质疏松症．干细胞疗法则有助于恢复这种平衡。 一、干胞治疗肿瘤性疾病的临床典型病例 患者．男，41岁。经诊断右肺癌20月余，脑及脑膜转移7月余。患者出现发作性头晕．失忆．伴语言障碍，每次持续约30 - 45 分钟逐渐缓解．第1周期全身化疗后第2天反复出现头晕、语言表达及认知障碍，并出现痫性发作1次．持续约1分仲后缓解，4天后腰推穿刺及鞘内化疗，于当日下午出现情绪激动、烦躁、躁动，伴意识及言语不清，口角流涎，化疗
干细胞在医学中的应用 摘要：干细胞(stem cells, SC)是一类具有自我复制能力(self-renewing)的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞(embryonic stem cell，ES细胞)和成体干细胞(somatic stem cell)。根据干细胞的发育潜能分为三类：全能干细胞(totipotent stem cell,TSC)、多能干细胞（pluripotent stem cell）和单能干细胞（unipotent stem cell）。干细胞(Stem Cell)是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称为“万用细胞”。 关键字：胰岛干细胞、神经组织细胞、皮肤干细胞、干细胞、脐血干细胞、成人干细胞、骨髓干细胞、胚胎干细胞 前言：干细胞即为起源细胞。简单来讲，它是一类具有多向分化潜能和自我复制能力的原始的未分化细胞，是形成哺乳类动物的各组织器官的原始细胞。干细胞在形态上具有共性，通常呈圆形或椭圆形，细胞体积小，核相对较大，细胞核多为常染色质，并具有较高的端粒酶活性。干细胞可分为胚胎干细胞和成体干细胞。 胚胎干细胞（Embryonic stem cell）的发育等级较高，是全能干细胞（Totipotent stem cell），而成体干细胞的发育等级较低，是多能干细胞或单能干细胞。据文献报导干细胞是一类具有自我更新和分化潜能并保持未分化状态的细胞。它包括胚胎干细胞和成体干细胞。干细胞的发育受多种内在机制和微环境因素的影响。目前人类胚胎干细胞已可成功地在体外培养。最新研究发现，成体干细胞可以横向分化为其他类型的细胞和组织，为干细胞的广泛应用提供了基础。 在胚胎的发生发育中，单个受精卵可以分裂发育为多细胞的组织或器官。在成年动物中，正常的生理代谢或病理损伤也会引起组织或器官的修复再生。胚胎的分化形成和成体组织的再生是干细胞进一步分化的结果。胚胎干细胞是全能的，具有分化为几乎全部组织和器官的能力。而成体组
干细胞的生物学特性 干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的原始细胞群体,按其分化能力分为以下3类。 2. 1全能干细胞其具有形成完整个体的分化潜能。如胚胎干细胞( embryonic stem cell, ESC) ,来源于受精卵囊胚期内细胞团组织或早期胚胎的生殖嵴细胞,此外,还可以采用体细胞克隆技术获得。ESC属于起源细胞,具有分化为内、中、外3 个胚层的所有细胞的全能性;同时表达高水平的端粒酶活性,在胚胎状态能进行无限的增殖;具有正常的核型及染色体,表达阶段特异性胚胎抗原,如人类ESC表达SSEA-3、SSEA-4、TRA-1-60和TRA-1-81,还表达Oct4、Fgf4、H2az、Foxd3、Nanog和Sox2 等与多能性有关的关键蛋白[ 3 ]。1998年美国的Thomson等首次在国际上建立人ESC株,促进了ESC研究的飞速发展,展示出巨大的医学应用前景。 2. 2多能干细胞这种干细胞具有分化为多种细胞、组织的潜能,但丧失发育成完整个体的能力,发育潜能受到一定的限制。。例如内皮干(祖)细胞( endothelial p rogenitor cell, EPC) , 骨髓间充质干细胞(mesenchymal stem cell,MSC )等。 2. 3单能干细胞只能向1 种类型或密切相关的2 种类型的细胞分化。如上皮组织基底层的干细胞。 干细胞(stem cells, SC)是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,在一定条件下,具有再生各种组织器官和人体的潜在功能,又称为“万用细胞”。根据发育阶段将其分为胚胎干细胞(embryonic stem cell,ES细胞)和成体干细胞(somatic stem cell)2种。 干细胞做为一种新型的治疗方法，临床上广泛应用各种疾病的治疗，干细胞是一种未分化完全的细胞，还没有可以产生排斥的抗原，所以只要分离，提纯达到标准，是不会出现排斥反应的。干细胞是能够通过人工诱导在身体内长成任何类型的细胞或者组织的原始活细胞。 干细胞研究的学术与技术进展 1867年，德国病理学家Cohnheim教授在研究伤口愈合时，首次提出骨髓中存在着非造血干细胞的观点，指出纤维母细胞可能来源于骨髓。1945年，科学家们将正常老鼠的骨髓移植到经过放射线照射过的老鼠身上后发现骨髓移植可以使这些老鼠恢复健康。 1950年，研究证明骨髓移植能挽救遭受致死剂量辐射的动物。 1960年，加拿大科学家詹姆士·堤尔和恩尼斯特·莫科洛克发现并命名造血干细胞。 1967年，美国华盛顿大学的多纳尔·托马斯在《新英格兰医学》杂志报告说，如果将正常人的骨髓移植到患者体内，可以治疗造血功能障碍。 1969年，多纳尔·托马斯教授完成了第一例骨髓移植，并因此而获得1990年诺贝尔医学和生理学奖。 1970年3月，第一次尝试用8份脐血治疗一位16岁的白血病患者，虽然没有发生移植物抗宿主病发应，但移植失败。后经化疗成功治愈。1974年，Friedenstein 从骨髓中分离得到间充质干细胞（MSC） 1981年，美国华盛顿大学的Martin教授建立了小鼠胚胎干细胞系。1985年，Piersma证实MSC存在多向分化潜能。
干细胞技术临床应用常见的不良反应：1．干细胞本身可能引起的反应： 1.1 发热：常常是由于细胞碎片吸收造成，通常体温不超过38.5℃。可以对症处理、严密观察。如果体温超过38.5℃，就要考虑感染的可能，急查各项化验,并早期应用抗生素。 1.2 过敏反应：又称为变态反应（Allergy），多在1～10分钟后出现，但也有在几日后出现的。主要表现为平滑肌收缩，毛细血管通透性增加，粘膜腺体分泌增多，在症状上常可见到皮肤红肿、皮疹、荨麻疹、搔痒、斑块，或喉部、气管、支气管和胃肠痉挛或水肿。全身症状可导致血压下降、心率加快、皮肤苍白、水肿脉弱；严重者可出现休克，甚至死亡。应对方法：传统抗过敏药多为抗组胺药和激素类药，对症治疗。 1.3致瘤性：有文献报道干细胞治疗有致瘤性情况的存在，但一般见于胚胎干细胞，且多代培养，本研究所所用的细胞均为成体干细胞而且传代较少，不容易出现致瘤性。 2．临床操作可能引起的反应： 脑脊液循环途径，在临床操作中有可能引起以下不良反应。 2．1 头痛：其原因常是由于滴放脑脊液较多或脑脊液由蛛网膜及硬脑膜穿刺针孔外漏造成脑脊液减少、颅内压降低，使支配脑膜的三叉神经感觉支及血管组织牵拉移位引起头痛。通常发生在腰椎穿刺后1-7天内，最长可延续致2周。 应对方法：可口服大量盐水、饮料，以补充液体，或静脉滴注0.9%盐水或5%葡萄糖液500---1000ml。 2．2 复视：腰椎穿刺术后，如脑脊液持续由硬脑膜穿刺孔外漏，则可使脑脊液减少，颅内压降低，展神经在颞骨的岩脊上被牵拉或移位，造成单侧或双侧展神经麻痹，眼球运动障碍，出现复视，可同时伴有腰椎穿刺术后头痛，经数日或数周后部分或完全恢复正常。 2．3 腰痛：常因穿刺损伤纵行韧带、神经根，或脊髓核内胶状物流入蛛网膜下腔的脑脊液所致。
干细胞技术临床应用常见伴随反应及处理方法 干细胞治疗伴随反应主要包括发热、头痛呕吐、抽搐、过敏、全身发麻和休克（质控部已排除细胞质量问题）。 常见伴随反应及发生比例如下： 处理方法： 一、发热，严重者出现寒战等症状： 总则是物理降温（冷敷、冰枕、冰帽、酒精擦浴、多饮水等）和使用激素、抗过敏治疗；其余是对症处理。 予退烧药和安眠、镇定药。 举例：给予1、地塞米松注射液10mg静推，2、异丙嗪注射液50mg
肌肉注射。3、安定注射液10mg肌肉注射4、复方氨基比林退热处理。5、静青栓四分之一粒塞肛等对症治疗。 轻度发热可予布洛芬缓释胶囊、氨加黄敏胶囊、小柴胡颗粒口服及加强补液治疗、并嘱多饮水。 二、下肢疼痛难忍，并下肢肌束震颤，发热：予退烧药和安眠、镇 定药。 举例：1、血必净注射液30ml静脉滴入，2、地塞米松10mg静推， 3、安痛定注射液4ml肌肉注射等对症治疗。 三、发热、惊厥：牙关紧闭、头向后屈曲、四肢僵硬。举例：给予 立即吸氧、物理降温；安定0.75mg静推；5%葡萄糖、维生素C 1.0、维生素B6 0.1静滴。 四、发热、呕吐：给予1、化验：血常规、离子、便常规、便潜血 试验，检查：腹部平片，2、5%葡萄糖注射液150ml+维生素c注射液1g+维生素b6注射液100mg+胃复安注射液5mg静脉输入，3、奥美拉唑10mg静推，4、异丙嗪注射液25mg肌肉注射，5、血压监测。6、对症补充液体。 五、发热并感染：急查发热病原体、血像分析，及时使用抗生素。 举例：盐酸头孢甲肟2g加入250ml生理盐水中静脉滴入，氯化可的松注射液100mg加入250ml生理盐水中静脉滴入，甲磺酸帕珠沙星氯化钠100ml静脉滴入等对症治疗。 六、颅内感染：给予注射用青霉素G钠，注射用阿昔洛韦抗感染治 疗，维生素C注射液，维生素B6注射营养神经，给予氯化钾注射
干细胞之临床应用 干细胞之临床应用医界应用脐带血于数类重大疾病的紧急救治，已经十年以上。目前，已有许多疾病可应用干细胞（stem cells）来治疗，而由于脐带血中的干细胞（cord blood stem cells）是属较后期、功能限制在一个系统的造血干细胞，因此在临床应用上，主要用于血液恶性病、先天性代谢缺陷以及免疫缺损之病变，以及用来恢复因化学治疗或放射线治疗受伤害的骨髓功能。但目前研究如何使造血干细胞变成神经、骨头等其它系统的干细胞，以及使造血干细胞回复（regress）成更早期、功能更强的干细胞，此领域不断地有突破性的发展，更扩大脐血干细胞未来的应用范围。 一、现阶段脐血干细胞可治疗疾病 1、血色素疾病与血液异常(Hemoglobinopathies and Blood Disorders) 巨细胞球缺乏性血小板减少症(Amegakaryocyte Thrombocytopenia, AMT) 再生不良性贫血(Aplastic Anemia) 先天性血球细胞缺乏症(Congenital Cytopenia) 鎌形细胞贫血(Sickle-cell Anemia) 地中海性贫血(Thalassemia)
Blackfan-Diamond氏贫血(Blackfan-Diamond Anemia) Evan氏症候群(Evan Syndrome) Fanconi氏贫血(Fanconi Anemia) Kostmann氏症候群(Kostmann Syndrome) 2、恶性病类(Malignancies, Cancers) 急性淋巴细胞性血癌(Acute Lymphocytic Leukemia, ALL) 急性骨髓性白血癌(Acute Myelogenous Leukemia, AML) 急性非淋巴细胞性白血癌(Acute Nonlymphocytic Leukemia, ANL) 慢性淋巴细胞性白血癌(Chronic Lymphocytic Leukemia, CLL) 慢性骨髓细胞性白血癌(Chronic Myelocytic Leukemia, CML) 年轻型骨髓单核细胞性白血癌(Juvenile Myelomonocytic Leukemia, JML) 骨髓发育不良症候群(Myelodysplastic Syndrome, MDS) 多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma)
---------------------------------------------------------------最新资料推荐------------------------------------------------------ 干细胞在眼科领域的研究及应用前景干细胞在眼科领域的研究及应用前景一、干细胞的基本概念及研究前景干细胞（stem cells）是指具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的一类未分化细胞，主要分为两大类： 一类是胚胎组织来源，可以分化为三个胚层的各种细胞，如胚胎干细胞(embryonic stem cells，ESCs)；另一类是源于成体组织，能够产生所在特定组织的各种细胞，称为成体干细胞，如骨髓间充质干细胞（bone marrow stromal stem cells，BMSCs）、神经干细胞（neural stem cells，NSCs）、视网膜干细胞以及角膜缘干细胞（Limbal stem cells）等。 自从 1998 年 12 月美国科学家在《Science》杂志上报道他们成功地在体外培养和增殖了人体胚胎干细胞以来，有关干细胞的研究得到广泛开展和迅速发展。 而干细胞与组织工程学的结合标志着一场深远的医学革命，即再生医学时代的到来。 科学家认为，干细胞及其衍生物组织器官的临床应用，是人类在21世纪的最大科技成果之一，必将产生一种全新的治疗技术，是对传统医疗手段和医疗观念的一场革命。 2004 年 4 月《Science》杂志陆续报道了日本学者在世界上第一次完成了哺乳动物的单雌生殖（fatherless），将两个不同卵细胞的遗传物质进行组合培育出健康的小鼠；韩国学者则利用体细胞核转 1/ 7
×100% 造血干细胞移植技术临床应用 质量控制指标 （ 2017 年版） 一、造血干细胞移植适应证符合率 定义： 造血干细胞移植术适应证选择正确的例数占同期 造血干细胞移植术总例数的比例。 计算公式： 造血干细胞移植术适应证选择正确的例数 = 同期造血干细胞移植术总例数 意义： 体现医疗机构开展造血干细胞移植技术时，严格 掌握适应证的程度，是反映医疗机构造血干细胞移植技术医 疗质量的重要过程性指标之一。 、异基因造血干细胞移植植入率 定义： 异基因造血干细胞移植术后 100 天内，实现造血 重建（患者外周血中性粒细胞＞ 0.5 × 109/L 与血小板＞ 20× 109/L ）的患者例次数占同期异基因造血干细胞移植患者总例 次数的比例。 计算公式： 异基因造血干细胞移植术后 100 天内实现造血重建的患者例次数 = 同期异基因造血干细胞移植患者总例次数 附件 2 造血干细胞移植 适应证符合率 ×100% 异基因造血干细胞 移植植入率
意义：反映医疗机构造血干细胞移植技术水平的重要指 标之 ×100%
×100% 抗宿主病发生率 同期异基因造血干细胞移植患者总例次数 三、重度（Ⅲ - Ⅳ度）急性移植物抗宿主病发生率 定义： 急性移植物抗宿主病（ aGVHD ），是指造血干细胞 移植术后 100 天内，由于移植物抗宿主反应而引起的免疫性 疾病，主要表现为皮疹、腹泻和黄疸，是异基因造血干细胞 移植的主要并发症和主要死亡原因。重度（Ⅲ - Ⅳ度）急性 移植物抗宿主病发生率，是指异基因造血干细胞移植术后发 生重度（Ⅲ - Ⅳ度）急性移植物抗宿主病患者例次数占同期 异基因造血干细胞移植患者总例次数的比例。 计算公式： 意义： 体现医疗机构对不同移植方式造血干细胞移植术 后 aGVHD 预防水平，是反映医疗机构造血干细胞移植技术医 疗质量的重要过程性指标之一。 四、慢性移植物抗宿主病发生率 定义： 慢性移植物抗宿主病（ cGVHD ），是指造血干细胞 移植术 100 天后，由于移植物抗宿主反应而引起的慢性免疫 性疾病。慢性移植物抗宿主病发生率，是指异基因造血干细 胞移植术后发生慢性移植物抗宿主病患者例次数占同期异 基因造血干细胞移植患者总例次数的比例。 计算公式： 慢性移植物 异基因造血干细胞移植术后发生慢性移植物抗宿主病患者例次数 重度（Ⅲ - Ⅳ度）急性移植物 抗宿主病发生率 重度 （Ⅲ- Ⅳ度 ）异基因造血干细胞移植术 后 发生急性移植物抗宿主病患者例次数 同期异基因造血干细胞移植患者总例次数 ×100%
关于干细胞技术开发与临床应用的联合倡议 干细胞技术因其在生命科学、新药开发和疾病的预防与治疗这三大领域的潜在应用前景，被广泛认为是人类健康工程和生物医药产业的重要组成部分，预期在未来若干年内将出现量变到质变的飞跃。 近年来，科学界在干细胞研究上取得的突破性进展正在使细胞治疗疾病成为可能，我国的干细胞治疗也出现了一些喜人的临床成果，甚至有发达国家的患者主动来到中国接受治疗，体现了我国干细胞治疗在世界上的重要地位。但是，未经证实安全性、有效性的干细胞商业运作，使得我国干细胞治疗备受国际科学界的质疑和批评。 由于研究机构间缺乏须遵守的统一规范，各机构对于细胞来源和细胞制品无统一衡量的标准，造成研究结果无法相互认可和形成公认的结论，阻碍了干细胞研究的进程；同时，缺乏安全性、有效性依据和质量标准的细胞临床使用，有可能对人体造成伤害甚至危及患者生命。根据国际惯例，一项新的医疗技术在被大规模应用于临床治疗之前，至少需要经过临床前研究和临床试验两个阶段，只有足够充分的证据证明新疗法优于既有的疗法，且在安全性、有效性、质量可控性以及医学伦理上均通过专业评估后新疗法才可以应用于临床。 干细胞治疗技术开发及临床应用事关公众的健康和生命安全、国家安定和社会进步。为规范干细胞技术医学转化，推动相关法规、伦理及标准建设，促进干细胞战略性新兴产业健康、有序发展，华夏干细胞产业技术创新战略联盟，中国生物医学工程学会干细胞工程分会，细胞产品国家工程研究中心和国家干细胞工程技术研究中心基于对干细胞治疗技术和制品的安全性、有效性的认识，特联合倡议如下： 1. 干细胞治疗是继药物治疗、手术治疗之后的又一场医疗革命；干细胞研究将为当前人类面临的心血管系统、神经系统、免疫系统疾病、退变性疾病和组织损伤等难治性重大疾病治疗提供崭新的解决方案，还将催生一系列新型生物技术，带动医药产业的发展。但未经证实安全性和有效性的干细胞治疗技术的滥用将带来严重的人道主义灾难，我们呼吁开展干细胞技术开发、治疗研究和临床应用的相关机构和人员自觉承担起社会责任和规范行为，遵守国家相应的法律、行政法规、伦理准则、管理规范和国际干细胞研究学会《干细胞临床转化指南》。 2. 干细胞的质量可控性是其临床安全性和有效性的前提；干细胞的组织来源多样，遗传背景复杂，体外过程不一，在其采集、分离、扩增、配制、贮存、传送、回输等过程中，细胞制品的一致性、稳定性如缺乏有效的控制方法，将导致干细胞治疗的安全性、有效性评价很难实现。我们应责无旁贷地推动干细胞技术、产品相关质量标准，及其临床研究方案与风险控制预案的制订，积极推动我国干细胞研发和应用的标准化和规范化进程。 3.干细胞技术开发和临床应用研究是一项系统工程，所面临问题挑战决非单一机构或部门能够独立解决，涉及到多学科学术交叉、多技术综合运用，多机构联合开发和多部门协调配合，需要开展社会化、专业化的分工协作。我们呼吁相关学者专家、工程师、政府官员和所在机构开展广泛的合作，积极推动干细胞研究开发的社会化分工与专业化大协作，积极推动干细胞技术创新联盟建设，积极推动相关资源、知识产权的共享，共同突破制约瓶颈，促进干细胞产业链的形成和健康发展。 4. 干细胞产业整装待发与相关政策法规缺位的矛盾日益凸显，干细胞技术的形成与发展具有典型的战略性新兴产业特征，对我国产业升级和可持续发展具有战略性意义，同时也面临着战略性新兴产业亟待解决的普遍问题：相关法规和标准缺位，相关业务主管部门分工不明确，专业审评机构资源配备不足等等。干细胞领域国际竞争激烈，给我们带来的战略机遇期不会太长，一旦错失良机我国将在这场技术革命中再次被边缘化。我们希望政府积极探索适应战略性新兴产业发展所需的机制，明确行政分工和配置必要资源，尽快完善相关政策法规，迎接干细胞医学革命的挑战。 华夏干细胞产业技术创新战略联盟 中国生物医学工程学会干细胞工程分会
龙源期刊网 https://www.doczj.com/doc/a418563911.html, 干细胞治疗的临床应用及存在的问题 作者：达瑞刘永琦 来源：《中外医疗》2011年第02期 【摘要】干细胞技术的不断完善和应用,为解决临床上一些难题提供了新的解决思路和方法,但其安全性和有效性还期待进一步的研究。本文就干细胞治疗在临床的应用以及存在的问 题做一综述。 【关键词】干细胞治疗临床应用存在的问题 【中图分类号】 R329 【文献标识码】 A 【文章编号】 1674-0742(2011)01(b)-0190-01 随着对干细胞认识的不断深入,体细胞克隆动物技术的成功和人类胚胎干细胞的建立,干细胞技术得到了不断完善与发展。干细胞治疗在治愈疾病、生物医药等领域得到广泛的推广,本 文就干细胞治疗在临床中的应用及存在的问题做一综述。 1干细胞概述 干细胞(stem cells, SC)是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,在一定条件下,具有再生各种组织器官和人体的潜在功能,又称为“万用细胞”。根据发育阶段将其分为胚胎干细胞(embryonic stem cell,ES细胞)和成体干细胞(somatic stem cell)2种。 2干细胞治疗的临床应用 干细胞治疗是将健康的干细胞移植到患者或自己的体内,以达到修复病变细胞或重建功能 正常的细胞和组织的目的。干细胞治疗是从根本上治疗疾病,目前在临床的应用主要有。 2.1干细胞治疗心血管疾病 德国的Strauer等首先报道了对1例急性心肌梗死患者进行间充质干细胞移植治疗的研究结果。该研究表明,自体骨髓干细胞通过导管移植于患者心肌梗死的体内,梗死范围明显缩小,心脏指数和心排除量明显上升,治疗效果明显。其机制可能为干细胞所分化的心肌细胞再生和神 经血管化。以色列工学院最近宣布,科学家首次从胚胎干细胞中培养出人类心脏组织,并且有新生心脏组织的电特性和机械性。 2.2干细胞治疗与神经系统疾病