干细胞在医学中的应用
摘要：干细胞(stem cells, SC)是一类具有自我复制能力(self-renewing)的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞(embryonic stem cell，ES细胞)和成体干细胞(somatic stem cell)。根据干细胞的发育潜能分为三类：全能干细胞(totipotent stem cell,TSC)、多能干细胞（pluripotent stem cell）和单能干细胞（unipotent stem cell）。干细胞(Stem Cell)是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称为“万用细胞”。
关键字：胰岛干细胞、神经组织细胞、皮肤干细胞、干细胞、脐血干细胞、成人干细胞、骨髓干细胞、胚胎干细胞
前言：干细胞即为起源细胞。简单来讲，它是一类具有多向分化潜能和自我复制能力的原始的未分化细胞，是形成哺乳类动物的各组织器官的原始细胞。干细胞在形态上具有共性，通常呈圆形或椭圆形，细胞体积小，核相对较大，细胞核多为常染色质，并具有较高的端粒酶活性。干细胞可分为胚胎干细胞和成体干细胞。
胚胎干细胞（Embryonic stem cell）的发育等级较高，是全能干细胞（Totipotent stem cell），而成体干细胞的发育等级较低，是多能干细胞或单能干细胞。据文献报导干细胞是一类具有自我更新和分化潜能并保持未分化状态的细胞。它包括胚胎干细胞和成体干细胞。干细胞的发育受多种内在机制和微环境因素的影响。目前人类胚胎干细胞已可成功地在体外培养。最新研究发现，成体干细胞可以横向分化为其他类型的细胞和组织，为干细胞的广泛应用提供了基础。
在胚胎的发生发育中，单个受精卵可以分裂发育为多细胞的组织或器官。在成年动物中，正常的生理代谢或病理损伤也会引起组织或器官的修复再生。胚胎的分化形成和成体组织的再生是干细胞进一步分化的结果。胚胎干细胞是全能的，具有分化为几乎全部组织和器官的能力。而成体组
织或器官内的干细胞一般认为具有组织特异性，只能分化成特定的细胞或组织。然而，这个观点目前受到了挑战。最新的研究表明，组织特异性干细胞同样具有分化成其他细胞或组织的潜能，这为干细胞的应用开创了更广泛的空间。干细胞具有自我更新复制的能力（Self-renewing），能够产生高度分化的功能细胞。
1、干细胞的定义与分类
干细胞即起源细胞，是指尚未发育成熟的细胞，它具有多分化潜能和自我复制的功能。在特定条件下，可以分化成不同的功能细胞，形成多种组织和器官。医学界期望能够用干细胞来修复那些坏损组织或器官，因此称其为“万能细胞”。干细胞技术作为一种新兴的医疗技术，正逐渐展现出其诱人魅力，市场应用前景非常广阔。
干细胞根据其分化潜能的大小，可以分为两类：全能干细胞和组织干细胞。前者可以分化、发育成完整的动物个体，后者则是一种或多种组织器官的起源细胞。人的胚胎干细胞可以发育成完整的人，所以属于全能干细胞。
2、干细胞在医学上的应用
干细胞研究的重大突破在于：１９９８年，美国威斯康星大学的科学家成功地在体外培养和扩增了人体胚胎干细胞，为利用干细胞治疗疾病提供了细胞来源；１９９９年，美国科学家发现小鼠肌肉组织的成体干细胞可以“横向分化”为血液细胞。随后科学家证实并发现，人类成体干细胞具有可塑性，为干细胞的临床应用拓展了更为广阔的空间。
１９９９年，美国《科学》杂志推举干细胞为２１世纪最重要的十项研究领域之一，且位居第一，领先于家喻户晓的“人类基因组测序”。２０００年，干细胞再度入选《科学》评选的十大科技成就。２００１年年底《科学》又将其置于２００２年值得关注的六大热门科技领域之首。
通过干细胞研究，人们相信，绝大多数疾病，包括神经性疾病、糖尿病、慢性心脏疾病、肾脏病、肝脏疾病、癌症和艾滋病等，都可望借助干细胞技术得到康复。同时利用干细胞及其产物细胞，还可以结合基因治疗、组织工程及药物开发等进行医疗或研究应用。
干细胞应用于临床治疗，最大的挑战在于稳定的细胞来源、足够的移植细胞量，以及能维持细胞活性的保存技术。目前干细胞的分离、纯化与收集技术，可说是取得治疗材料的关键，而生物体外细胞工程与选殖、细胞株的增生培养，以
及治疗产品的制造，也都是此一治疗所需的重要相关技术。英国的胚胎干细胞库的建立将为提供干细胞来源做出贡献。
虽然目前干细胞产业仍处在萌芽阶段，但其应用前景十分广阔，蕴藏着巨大商机。皮肤组织修复目前在组织工程中发展最快速，其相关产品为第一个取得美国食品和药物管理局的批准并上市，人工皮肤可用来治疗皮肤溃疡、烧烫伤、手术及美容等，目前所取的细胞来源有来自新生儿的包皮、或者病人本身的毛囊，上市产品如AdvancedTissueSciences公司的Dermagraft-TC、Organogenesis公司的Apligraf及瑞士公司ModexTherapeutics的EpiDexTM等。
骨髓移植手术可说是干细胞应用的一种，骨髓接受者先经化学及放射线治疗后，再移植捐赠的骨髓，其中所含的干细胞，将会分裂分化，再重新组成骨髓内的各种血液细胞，达到治疗的目的。
硬骨再生的研发目前也非常炽热，主要分三个技术层：合成移植物、脱矿骨基质（demineralizedbonematrix；可用来做骨组织工程所需的三度空间支架）、及促进骨生成的蛋白质（bonemorphogenicproteins）。
日本医学系佐佐木克典教授领导的研究小组，最近利用从美国威斯康星大学进口的人体胚胎干细胞，经过一年多的努力，用１００个人体胚胎干细胞成功制成了８个能在培养皿中搏动的心肌细胞，其成功率高于美国研究小组。这在日本国内还是第一次。日本庆应大学医学系冈野荣之教授领导的研究小组，最近用老鼠胚胎干细胞生成因早老性痴呆症而丧失的脑神经细胞获得成功。据称，如果能使这种细胞增殖，并提高其记忆机能，早老性痴呆症则有望治愈。
干细胞的用途非常广泛，涉及到医学的多个领域。目前，科学家已经能够在体外鉴别、分离、纯化、扩增和培养人体胚胎干细胞，并以这样的干细胞为“种子”，培育出一些人的组织器官。干细胞及其衍生组织器官的广泛临床应用，将产生一种全新的医疗技术，也就是再造人体正常的甚至年轻的组织器官，从而使人能够用上自己的或他人的干细胞或由干细胞所衍生出的新的组织器官，来替换自身病变的或衰老的组织器官。假如某位老年人能够使用上自己或他人婴幼儿时期或者青年时期保存起来的干细胞及其衍生组织器官，那么，这位老年人的寿命就可以得到明显的延长。美国《科学》杂志于1999年将干细胞研究列为世界十大科学成就的第一，排在人类基因组测序和克隆技术之前。
新加坡国立大学医院和中央医院通过脐带血干细胞移植手术，根治了一名因家族遗传而患上严重的地中海贫血症的男童，这是世界上第一例移植非亲属的脐带血干细胞而使患者痊愈的手术。医生们认为，脐带血干细胞移植手术并不复杂，就像给患者输血一样。由于脐带血自身固有的特性，使得用脐带血干细胞进行移
植比用骨髓进行移植更加有效。现在，利用造血干细胞移植技术已经逐渐成为治疗白血病、各种恶性肿瘤放化疗后引起的造血系统和免疫系统功能障碍等疾病的一种重要手段。科学家预言，用神经干细胞替代已被破坏的神经细胞，有望使因脊髓损伤而瘫痪的病人重新站立起来；不久的将来，失明、帕金森氏综合症、艾滋病、老年性痴呆、心肌梗塞和糖尿病等绝大多数疾病的患者，都可望借助干细胞移植手术获得康复。
同胚胎干细胞相比，成人身体上的干细胞只能发育成20多种组织器官，而胚胎干细胞则能发育成几乎所有的组织器官。但是，如果从胚胎中提取干细胞，胚胎就会死亡。因此，伦理道理问题就成为当前胚胎干细胞研究的最大问题之一。美国政府明确反对破坏新的胚胎以获取胚胎干细胞，美国众议院甚至提出全面禁止胚胎干细胞克隆研究的法案。美国的一些科学家则对此提出了尖锐的批评，他们认为，将干细胞用于医学研究，在减轻患者痛苦方面很有潜力。如果浪费这样一个绝好的机会，结果将是悲剧性的。
由于干细胞具有特定的分化潜能，表现其全能性、多能性和专能性，近几年来世界各国科学家对干细胞的临床应用研究已取得很大的进展，现举例如下：
1、胚胎干细胞育出心脏组织
以色列工学院最近宣布，科学家首次从胚胎干细胞中培养出人类心脏组织。他们培育出的心脏组织，可以自然跳动，并且有新生心脏组织的电特性和机械性。这项实验证明：以细胞移植治疗心脏病的可能性是巨大的。2、骨髓干细胞育出肾脏组织
英国科学家近日报道，他们已经用骨髓干细胞培育出了肾脏组织，这在器官移植手术中是一个重大突破。
3、成人干细胞治心梗
德国医生近日宣布，他们使用病人自己的干细胞治疗心肌梗塞取得了可喜的成果。
4、脐血干细胞
由干脐带血和胎盘含有大量的干细胞，而干细胞又具有极强的造血功能，因而受到越来越多医生的重视和利用。 1979年，医学界首次发现脐带血中含有恢复白血病患者造血功能的细胞。自 1998年以来，从胎盘和脐带血中提取出来的血液已挽救了数百人的生命。
5、皮肤干细胞
我国研究人员已发现人体烧伤皮肤原位处存在着皮肤干细胞，利用它
在一定药剂调控下能使烧伤皮肤原位再生，修复如初，这是我国在皮肤干细胞研究及其临床应用上的重大突破。
6、神经组织细胞
瑞典神经学家Bjorklund及其同事应用从流产胎儿脑中分离的神经组织细胞，移植人患者的脑中来治疗帕金森症，经对术后10年的病人进行跟踪研究，发现移植的神经元仍然存活，并继续产生多巴胺，而且患者的症状得到明显改善。
7、胰岛干细胞
美国佛罗里达大学教授Ramiya及其同事从尚未发病的糖尿病小鼠的胰岛导管中分离出胰岛干细胞，并在体外诱导这些细胞分化成为产生胰岛素的β细胞，移植实验表明，接受移植的糖尿病鼠血糖浓度控制良好，而对照的小鼠死干糖尿病。这为干细胞治疗糖尿病奠定了实验基础。
干细胞除了直接使用之外，将来还可能配合基因修饰，提供原有干细胞不具备的功能，或是运用培养技术，使其成为人造器官组织的来源。目前器官移植来源有限，因此干细胞的潜力备受期待。另外，利用人类干细胞或其衍生的组织、器官测试各种药物的药效、毒理特性，也会比用其他动物更能反映人体状况，可能发展成为一种新的药物筛选模式。
总结：
以上例子表明，用干细胞治疗许多疑难病症、提供器官移植，以及康复、保健、减轻老化、恢复青春活力等等广泛应用干临床已为期不远。
整体来看，干细胞治疗现在仍受限于安全性及其治疗效果，还没有普遍应用。若要利用干细胞进行研究与产品开发，仍需要熟悉细胞培养，了解细胞分化机制，这有赖广泛的科学研究来提供相关理论基础。目前，越来越多的研究确认，多能成体干细胞具有高度应用价值。将来也许能避开胚胎干细胞研究引起的伦理争论，并应用于细胞疗法、组织工程以及再生医学，带动干细胞产业的发展。
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附件2 造血干细胞移植技术临床应用 质量控制指标 (2017年版) 一、造血干细胞移植适应证符合率 定义:造血干细胞移植术适应证选择正确得例数占同期造血干细胞移植术总例数得比例。 计算公式: =×100% 意义:体现医疗机构开展造血干细胞移植技术时,严格掌握适应证得程度,就是反映医疗机构造血干细胞移植技术医疗质量得重要过程性指标之一。 二、异基因造血干细胞移植植入率 定义:异基因造血干细胞移植术后100天内,实现造血重建(患者外周血中性粒细胞＞0、5×109/L与血小板＞20×109/L)得患者例次数占同期异基因造血干细胞移植患者总例次数得比例。 计算公式:
=×100% 意义:反映医疗机构造血干细胞移植技术水平得重要指标之一。 三、重度(ⅢⅣ度)急性移植物抗宿主病发生率 定义:急性移植物抗宿主病(aGVHD),就是指造血干细胞移植术后100天内,由于移植物抗宿主反应而引起得免疫性疾病,主要表现为皮疹、腹泻与黄疸,就是异基因造血干细胞移植得主要并发症与主要死亡原因。重度(ⅢⅣ度)急性移植物抗宿主病发生率,就是指异基因造血干细胞移植术后发生重度(ⅢⅣ度)急性移植物抗宿主病患者例次数占同期异基因造血干细胞移植患者总例次数得比例。 计算公式: =×100% 意义:体现医疗机构对不同移植方式造血干细胞移植术后aGVHD预防水平,就是反映医疗机构造血干细胞移植技术医疗质量得重要过程性指标之一。 四、慢性移植物抗宿主病发生率
定义:慢性移植物抗宿主病(cGVHD),就是指造血干细胞移植术100天后,由于移植物抗宿主反应而引起得慢性免疫性疾病。慢性移植物抗宿主病发生率,就是指异基因造血干细胞移植术后发生慢性移植物抗宿主病患者例次数占同期异基因造血干细胞移植患者总例次数得比例。 计算公式: =×100% 意义:体现医疗机构对造血干细胞移植术后cGVHD预防水平,就是反映医疗机构造血干细胞移植技术医疗质量得重要过程性指标之一。 五、异基因造血干细胞移植相关死亡率 定义:异基因造血干细胞移植术后100天内非复发死亡患者数占同期异基因造血干细胞移植患者总数得比例。 计算公式: =×100% 意义:体现医疗机构对造血干细胞移植术后患者得综合管理水平,就是反映医疗机构造血干细胞移植技术医疗质量
干细胞临床应用典型病例 多年来国内外干细胞研究进展及临床试验取得了丰硕的成果。干细胞几乎成为治疗各种疾病的理想工具。干细胞治疗帕金森氏综合症，脑瘫，脑外伤；干细胞治疗心肌梗死．治疗糖尿病，治疗慢阻肺；干细胞治疗白血病．治疗痛症，治疗不孕不育等。人类在想象干细胞所能做到的一切，付之行动并努力实践。几乎每天，世界各地都会有新的干细胞的研究进展及临床试验成果不断传来。 干细胞移植被广泛用来治疗的疾病就是癌症。利用干细胞治疗癌症的做法已逐步得到突破，目前有关这方面的临床试验超过500 项，几乎每一种恶性肿瘤都受到调查。在其中许多临床试验中，干细胞都用于替换那些被化疗杀死的细抱。糖尿病患者体内就下能产生胰岛素．需要每天注射。这种疾病是因患者体内免疫系统中产生胰岛素的细胞受损引起的，干细胞疗法的目标是取代这些免疫细胞。在美国西北大学正在进行的一项试验中．患者在接受完化学治疗后，会被注入从骨髓提取的干细胞。研究人员表示：“根据我们的推测，经过重新调整的免疫系统将对阻止自身产生胰岛素的细胞展开攻击，使得这些细胞再生。“神经系统疾病干细胞疗法还为帕金森氏综合症和其它众多神经系统疾病患者的康复提供了希望。这种疗法的目标是，将干细胞变成能产生多巴胺的神经细胞，以替代因疾病丧失的细胞。多巴胺是在大脑中形成的一种单胺神经传递索，能将信息传递到负责协调活动的大脑各个部分。研究人员正在探索的治疗方法是将干细胞移植到需要多巴胺的大脑目标位置。在大脑遭到损伤的儿童中．约四分之一最终不幸死亡。日前尚不存在逆转大脑损伤影响的任何疗法，但科学家在动物身上进行的研究表明，从骨髓提取干细胞能改善治疗效果。美国德克萨斯州已开始实施一项涉及年龄在5 岁到14 岁之间、大脑严重受损的儿童的临床试验。他们会在大脑受损后36小时内被注射干细胞，以观察干细胞疗法对大脑恢复情况的作用。研究表明干细胞最终有助于修复大脑损伤。英国有近300 万人患心脏病。干细胞疗法已用于处理心脏病发作造成的损伤，生成新血管的临床试脸。这一疗法的目标是，在心脏病发作后，给患者注入干细胞，这有助于抑制受损程度，生成新的心脏肌肉．增强心脏跳动能力。第二个目标是注射干细胞．生成新的血管，改变受损区域血液和氧气输送通道。多发性硬化症患者的髓磷脂会被免疫系统细胞破坏或摧毁。髓磷脂是神经细胞周围的保护涂层。干细胞疗法的目标是，利用化学疗法摧毁出现问题的免疫系统，使干细胞取代它们的位置。据美国国家卫生院过敏和传染病研究所及“免疫耐受网”称，他们赞助的一项初步研究发现，在19名多发性硬化症患者当中．18名在接受干细胞疗法治疗后，病情趋于稳定或有较大改善。《超人》电影系列中“超人’" 的扮演者克里斯托弗·里夫在一次事故中身体瘫痪．他是倡导干细胞研究的重要人士之一。尽管大规模临床试验目前尚无法实施．但研究人员报告说他们成功利用干细胞治愈了一些瘫痪患者。这种疗法的概念是，干细胞能生长成神经细胞．替代那些永远无法修复的细胞，在背髓受损片断之间的空隙架起一座“侨梁”。阿根廷研究人员就报告说成功令两名瘫痪患者恢复活动能力。骨折治疗方法多年来一直变化不大，夹板、绷带和石膏仍是治疗骨折的主要材料。科学家目前正在对利用干细胞修复断骨进行临床试验，这有可能使治疗骨析的方式发生翻天复地的变革。研究人员还在研究用干细胞和生长因子修复骨骼碎片，加速骨骼痊愈的概念。另外，他们在积极研究利用干细胞疗法医治引起骨骼脆弱的骨质疏松症。随着年龄增加，我们的骨质流失速度超过生长速度，结果引起骨质疏松症．干细胞疗法则有助于恢复这种平衡。 一、干胞治疗肿瘤性疾病的临床典型病例 患者．男，41岁。经诊断右肺癌20月余，脑及脑膜转移7月余。患者出现发作性头晕．失忆．伴语言障碍，每次持续约30 - 45 分钟逐渐缓解．第1周期全身化疗后第2天反复出现头晕、语言表达及认知障碍，并出现痫性发作1次．持续约1分仲后缓解，4天后腰推穿刺及鞘内化疗，于当日下午出现情绪激动、烦躁、躁动，伴意识及言语不清，口角流涎，化疗
干细胞在医学中的应用 摘要：干细胞(stem cells, SC)是一类具有自我复制能力(self-renewing)的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞(embryonic stem cell，ES细胞)和成体干细胞(somatic stem cell)。根据干细胞的发育潜能分为三类：全能干细胞(totipotent stem cell,TSC)、多能干细胞（pluripotent stem cell）和单能干细胞（unipotent stem cell）。干细胞(Stem Cell)是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称为“万用细胞”。 关键字：胰岛干细胞、神经组织细胞、皮肤干细胞、干细胞、脐血干细胞、成人干细胞、骨髓干细胞、胚胎干细胞 前言：干细胞即为起源细胞。简单来讲，它是一类具有多向分化潜能和自我复制能力的原始的未分化细胞，是形成哺乳类动物的各组织器官的原始细胞。干细胞在形态上具有共性，通常呈圆形或椭圆形，细胞体积小，核相对较大，细胞核多为常染色质，并具有较高的端粒酶活性。干细胞可分为胚胎干细胞和成体干细胞。 胚胎干细胞（Embryonic stem cell）的发育等级较高，是全能干细胞（Totipotent stem cell），而成体干细胞的发育等级较低，是多能干细胞或单能干细胞。据文献报导干细胞是一类具有自我更新和分化潜能并保持未分化状态的细胞。它包括胚胎干细胞和成体干细胞。干细胞的发育受多种内在机制和微环境因素的影响。目前人类胚胎干细胞已可成功地在体外培养。最新研究发现，成体干细胞可以横向分化为其他类型的细胞和组织，为干细胞的广泛应用提供了基础。 在胚胎的发生发育中，单个受精卵可以分裂发育为多细胞的组织或器官。在成年动物中，正常的生理代谢或病理损伤也会引起组织或器官的修复再生。胚胎的分化形成和成体组织的再生是干细胞进一步分化的结果。胚胎干细胞是全能的，具有分化为几乎全部组织和器官的能力。而成体组
干细胞的生物学特性 干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的原始细胞群体,按其分化能力分为以下3类。 2. 1全能干细胞其具有形成完整个体的分化潜能。如胚胎干细胞( embryonic stem cell, ESC) ,来源于受精卵囊胚期内细胞团组织或早期胚胎的生殖嵴细胞,此外,还可以采用体细胞克隆技术获得。ESC属于起源细胞,具有分化为内、中、外3 个胚层的所有细胞的全能性;同时表达高水平的端粒酶活性,在胚胎状态能进行无限的增殖;具有正常的核型及染色体,表达阶段特异性胚胎抗原,如人类ESC表达SSEA-3、SSEA-4、TRA-1-60和TRA-1-81,还表达Oct4、Fgf4、H2az、Foxd3、Nanog和Sox2 等与多能性有关的关键蛋白[ 3 ]。1998年美国的Thomson等首次在国际上建立人ESC株,促进了ESC研究的飞速发展,展示出巨大的医学应用前景。 2. 2多能干细胞这种干细胞具有分化为多种细胞、组织的潜能,但丧失发育成完整个体的能力,发育潜能受到一定的限制。。例如内皮干(祖)细胞( endothelial p rogenitor cell, EPC) , 骨髓间充质干细胞(mesenchymal stem cell,MSC )等。 2. 3单能干细胞只能向1 种类型或密切相关的2 种类型的细胞分化。如上皮组织基底层的干细胞。 干细胞(stem cells, SC)是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,在一定条件下,具有再生各种组织器官和人体的潜在功能,又称为“万用细胞”。根据发育阶段将其分为胚胎干细胞(embryonic stem cell,ES细胞)和成体干细胞(somatic stem cell)2种。 干细胞做为一种新型的治疗方法，临床上广泛应用各种疾病的治疗，干细胞是一种未分化完全的细胞，还没有可以产生排斥的抗原，所以只要分离，提纯达到标准，是不会出现排斥反应的。干细胞是能够通过人工诱导在身体内长成任何类型的细胞或者组织的原始活细胞。 干细胞研究的学术与技术进展 1867年，德国病理学家Cohnheim教授在研究伤口愈合时，首次提出骨髓中存在着非造血干细胞的观点，指出纤维母细胞可能来源于骨髓。1945年，科学家们将正常老鼠的骨髓移植到经过放射线照射过的老鼠身上后发现骨髓移植可以使这些老鼠恢复健康。 1950年，研究证明骨髓移植能挽救遭受致死剂量辐射的动物。 1960年，加拿大科学家詹姆士·堤尔和恩尼斯特·莫科洛克发现并命名造血干细胞。 1967年，美国华盛顿大学的多纳尔·托马斯在《新英格兰医学》杂志报告说，如果将正常人的骨髓移植到患者体内，可以治疗造血功能障碍。 1969年，多纳尔·托马斯教授完成了第一例骨髓移植，并因此而获得1990年诺贝尔医学和生理学奖。 1970年3月，第一次尝试用8份脐血治疗一位16岁的白血病患者，虽然没有发生移植物抗宿主病发应，但移植失败。后经化疗成功治愈。1974年，Friedenstein 从骨髓中分离得到间充质干细胞（MSC） 1981年，美国华盛顿大学的Martin教授建立了小鼠胚胎干细胞系。1985年，Piersma证实MSC存在多向分化潜能。
干细胞技术临床应用常见的不良反应：1．干细胞本身可能引起的反应： 1.1 发热：常常是由于细胞碎片吸收造成，通常体温不超过38.5℃。可以对症处理、严密观察。如果体温超过38.5℃，就要考虑感染的可能，急查各项化验,并早期应用抗生素。 1.2 过敏反应：又称为变态反应（Allergy），多在1～10分钟后出现，但也有在几日后出现的。主要表现为平滑肌收缩，毛细血管通透性增加，粘膜腺体分泌增多，在症状上常可见到皮肤红肿、皮疹、荨麻疹、搔痒、斑块，或喉部、气管、支气管和胃肠痉挛或水肿。全身症状可导致血压下降、心率加快、皮肤苍白、水肿脉弱；严重者可出现休克，甚至死亡。应对方法：传统抗过敏药多为抗组胺药和激素类药，对症治疗。 1.3致瘤性：有文献报道干细胞治疗有致瘤性情况的存在，但一般见于胚胎干细胞，且多代培养，本研究所所用的细胞均为成体干细胞而且传代较少，不容易出现致瘤性。 2．临床操作可能引起的反应： 脑脊液循环途径，在临床操作中有可能引起以下不良反应。 2．1 头痛：其原因常是由于滴放脑脊液较多或脑脊液由蛛网膜及硬脑膜穿刺针孔外漏造成脑脊液减少、颅内压降低，使支配脑膜的三叉神经感觉支及血管组织牵拉移位引起头痛。通常发生在腰椎穿刺后1-7天内，最长可延续致2周。 应对方法：可口服大量盐水、饮料，以补充液体，或静脉滴注0.9%盐水或5%葡萄糖液500---1000ml。 2．2 复视：腰椎穿刺术后，如脑脊液持续由硬脑膜穿刺孔外漏，则可使脑脊液减少，颅内压降低，展神经在颞骨的岩脊上被牵拉或移位，造成单侧或双侧展神经麻痹，眼球运动障碍，出现复视，可同时伴有腰椎穿刺术后头痛，经数日或数周后部分或完全恢复正常。 2．3 腰痛：常因穿刺损伤纵行韧带、神经根，或脊髓核内胶状物流入蛛网膜下腔的脑脊液所致。
干细胞技术临床应用常见伴随反应及处理方法 干细胞治疗伴随反应主要包括发热、头痛呕吐、抽搐、过敏、全身发麻和休克（质控部已排除细胞质量问题）。 常见伴随反应及发生比例如下： 处理方法： 一、发热，严重者出现寒战等症状： 总则是物理降温（冷敷、冰枕、冰帽、酒精擦浴、多饮水等）和使用激素、抗过敏治疗；其余是对症处理。 予退烧药和安眠、镇定药。 举例：给予1、地塞米松注射液10mg静推，2、异丙嗪注射液50mg
肌肉注射。3、安定注射液10mg肌肉注射4、复方氨基比林退热处理。5、静青栓四分之一粒塞肛等对症治疗。 轻度发热可予布洛芬缓释胶囊、氨加黄敏胶囊、小柴胡颗粒口服及加强补液治疗、并嘱多饮水。 二、下肢疼痛难忍，并下肢肌束震颤，发热：予退烧药和安眠、镇 定药。 举例：1、血必净注射液30ml静脉滴入，2、地塞米松10mg静推， 3、安痛定注射液4ml肌肉注射等对症治疗。 三、发热、惊厥：牙关紧闭、头向后屈曲、四肢僵硬。举例：给予 立即吸氧、物理降温；安定0.75mg静推；5%葡萄糖、维生素C 1.0、维生素B6 0.1静滴。 四、发热、呕吐：给予1、化验：血常规、离子、便常规、便潜血 试验，检查：腹部平片，2、5%葡萄糖注射液150ml+维生素c注射液1g+维生素b6注射液100mg+胃复安注射液5mg静脉输入，3、奥美拉唑10mg静推，4、异丙嗪注射液25mg肌肉注射，5、血压监测。6、对症补充液体。 五、发热并感染：急查发热病原体、血像分析，及时使用抗生素。 举例：盐酸头孢甲肟2g加入250ml生理盐水中静脉滴入，氯化可的松注射液100mg加入250ml生理盐水中静脉滴入，甲磺酸帕珠沙星氯化钠100ml静脉滴入等对症治疗。 六、颅内感染：给予注射用青霉素G钠，注射用阿昔洛韦抗感染治 疗，维生素C注射液，维生素B6注射营养神经，给予氯化钾注射
干细胞之临床应用 干细胞之临床应用医界应用脐带血于数类重大疾病的紧急救治，已经十年以上。目前，已有许多疾病可应用干细胞（stem cells）来治疗，而由于脐带血中的干细胞（cord blood stem cells）是属较后期、功能限制在一个系统的造血干细胞，因此在临床应用上，主要用于血液恶性病、先天性代谢缺陷以及免疫缺损之病变，以及用来恢复因化学治疗或放射线治疗受伤害的骨髓功能。但目前研究如何使造血干细胞变成神经、骨头等其它系统的干细胞，以及使造血干细胞回复（regress）成更早期、功能更强的干细胞，此领域不断地有突破性的发展，更扩大脐血干细胞未来的应用范围。 一、现阶段脐血干细胞可治疗疾病 1、血色素疾病与血液异常(Hemoglobinopathies and Blood Disorders) 巨细胞球缺乏性血小板减少症(Amegakaryocyte Thrombocytopenia, AMT) 再生不良性贫血(Aplastic Anemia) 先天性血球细胞缺乏症(Congenital Cytopenia) 鎌形细胞贫血(Sickle-cell Anemia) 地中海性贫血(Thalassemia)
Blackfan-Diamond氏贫血(Blackfan-Diamond Anemia) Evan氏症候群(Evan Syndrome) Fanconi氏贫血(Fanconi Anemia) Kostmann氏症候群(Kostmann Syndrome) 2、恶性病类(Malignancies, Cancers) 急性淋巴细胞性血癌(Acute Lymphocytic Leukemia, ALL) 急性骨髓性白血癌(Acute Myelogenous Leukemia, AML) 急性非淋巴细胞性白血癌(Acute Nonlymphocytic Leukemia, ANL) 慢性淋巴细胞性白血癌(Chronic Lymphocytic Leukemia, CLL) 慢性骨髓细胞性白血癌(Chronic Myelocytic Leukemia, CML) 年轻型骨髓单核细胞性白血癌(Juvenile Myelomonocytic Leukemia, JML) 骨髓发育不良症候群(Myelodysplastic Syndrome, MDS) 多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma)
---------------------------------------------------------------最新资料推荐------------------------------------------------------ 干细胞在眼科领域的研究及应用前景干细胞在眼科领域的研究及应用前景一、干细胞的基本概念及研究前景干细胞（stem cells）是指具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的一类未分化细胞，主要分为两大类： 一类是胚胎组织来源，可以分化为三个胚层的各种细胞，如胚胎干细胞(embryonic stem cells，ESCs)；另一类是源于成体组织，能够产生所在特定组织的各种细胞，称为成体干细胞，如骨髓间充质干细胞（bone marrow stromal stem cells，BMSCs）、神经干细胞（neural stem cells，NSCs）、视网膜干细胞以及角膜缘干细胞（Limbal stem cells）等。 自从 1998 年 12 月美国科学家在《Science》杂志上报道他们成功地在体外培养和增殖了人体胚胎干细胞以来，有关干细胞的研究得到广泛开展和迅速发展。 而干细胞与组织工程学的结合标志着一场深远的医学革命，即再生医学时代的到来。 科学家认为，干细胞及其衍生物组织器官的临床应用，是人类在21世纪的最大科技成果之一，必将产生一种全新的治疗技术，是对传统医疗手段和医疗观念的一场革命。 2004 年 4 月《Science》杂志陆续报道了日本学者在世界上第一次完成了哺乳动物的单雌生殖（fatherless），将两个不同卵细胞的遗传物质进行组合培育出健康的小鼠；韩国学者则利用体细胞核转 1/ 7
×100% 造血干细胞移植技术临床应用 质量控制指标 （ 2017 年版） 一、造血干细胞移植适应证符合率 定义： 造血干细胞移植术适应证选择正确的例数占同期 造血干细胞移植术总例数的比例。 计算公式： 造血干细胞移植术适应证选择正确的例数 = 同期造血干细胞移植术总例数 意义： 体现医疗机构开展造血干细胞移植技术时，严格 掌握适应证的程度，是反映医疗机构造血干细胞移植技术医 疗质量的重要过程性指标之一。 、异基因造血干细胞移植植入率 定义： 异基因造血干细胞移植术后 100 天内，实现造血 重建（患者外周血中性粒细胞＞ 0.5 × 109/L 与血小板＞ 20× 109/L ）的患者例次数占同期异基因造血干细胞移植患者总例 次数的比例。 计算公式： 异基因造血干细胞移植术后 100 天内实现造血重建的患者例次数 = 同期异基因造血干细胞移植患者总例次数 附件 2 造血干细胞移植 适应证符合率 ×100% 异基因造血干细胞 移植植入率
意义：反映医疗机构造血干细胞移植技术水平的重要指 标之 ×100%
×100% 抗宿主病发生率 同期异基因造血干细胞移植患者总例次数 三、重度（Ⅲ - Ⅳ度）急性移植物抗宿主病发生率 定义： 急性移植物抗宿主病（ aGVHD ），是指造血干细胞 移植术后 100 天内，由于移植物抗宿主反应而引起的免疫性 疾病，主要表现为皮疹、腹泻和黄疸，是异基因造血干细胞 移植的主要并发症和主要死亡原因。重度（Ⅲ - Ⅳ度）急性 移植物抗宿主病发生率，是指异基因造血干细胞移植术后发 生重度（Ⅲ - Ⅳ度）急性移植物抗宿主病患者例次数占同期 异基因造血干细胞移植患者总例次数的比例。 计算公式： 意义： 体现医疗机构对不同移植方式造血干细胞移植术 后 aGVHD 预防水平，是反映医疗机构造血干细胞移植技术医 疗质量的重要过程性指标之一。 四、慢性移植物抗宿主病发生率 定义： 慢性移植物抗宿主病（ cGVHD ），是指造血干细胞 移植术 100 天后，由于移植物抗宿主反应而引起的慢性免疫 性疾病。慢性移植物抗宿主病发生率，是指异基因造血干细 胞移植术后发生慢性移植物抗宿主病患者例次数占同期异 基因造血干细胞移植患者总例次数的比例。 计算公式： 慢性移植物 异基因造血干细胞移植术后发生慢性移植物抗宿主病患者例次数 重度（Ⅲ - Ⅳ度）急性移植物 抗宿主病发生率 重度 （Ⅲ- Ⅳ度 ）异基因造血干细胞移植术 后 发生急性移植物抗宿主病患者例次数 同期异基因造血干细胞移植患者总例次数 ×100%
关于干细胞技术开发与临床应用的联合倡议 干细胞技术因其在生命科学、新药开发和疾病的预防与治疗这三大领域的潜在应用前景，被广泛认为是人类健康工程和生物医药产业的重要组成部分，预期在未来若干年内将出现量变到质变的飞跃。 近年来，科学界在干细胞研究上取得的突破性进展正在使细胞治疗疾病成为可能，我国的干细胞治疗也出现了一些喜人的临床成果，甚至有发达国家的患者主动来到中国接受治疗，体现了我国干细胞治疗在世界上的重要地位。但是，未经证实安全性、有效性的干细胞商业运作，使得我国干细胞治疗备受国际科学界的质疑和批评。 由于研究机构间缺乏须遵守的统一规范，各机构对于细胞来源和细胞制品无统一衡量的标准，造成研究结果无法相互认可和形成公认的结论，阻碍了干细胞研究的进程；同时，缺乏安全性、有效性依据和质量标准的细胞临床使用，有可能对人体造成伤害甚至危及患者生命。根据国际惯例，一项新的医疗技术在被大规模应用于临床治疗之前，至少需要经过临床前研究和临床试验两个阶段，只有足够充分的证据证明新疗法优于既有的疗法，且在安全性、有效性、质量可控性以及医学伦理上均通过专业评估后新疗法才可以应用于临床。 干细胞治疗技术开发及临床应用事关公众的健康和生命安全、国家安定和社会进步。为规范干细胞技术医学转化，推动相关法规、伦理及标准建设，促进干细胞战略性新兴产业健康、有序发展，华夏干细胞产业技术创新战略联盟，中国生物医学工程学会干细胞工程分会，细胞产品国家工程研究中心和国家干细胞工程技术研究中心基于对干细胞治疗技术和制品的安全性、有效性的认识，特联合倡议如下： 1. 干细胞治疗是继药物治疗、手术治疗之后的又一场医疗革命；干细胞研究将为当前人类面临的心血管系统、神经系统、免疫系统疾病、退变性疾病和组织损伤等难治性重大疾病治疗提供崭新的解决方案，还将催生一系列新型生物技术，带动医药产业的发展。但未经证实安全性和有效性的干细胞治疗技术的滥用将带来严重的人道主义灾难，我们呼吁开展干细胞技术开发、治疗研究和临床应用的相关机构和人员自觉承担起社会责任和规范行为，遵守国家相应的法律、行政法规、伦理准则、管理规范和国际干细胞研究学会《干细胞临床转化指南》。 2. 干细胞的质量可控性是其临床安全性和有效性的前提；干细胞的组织来源多样，遗传背景复杂，体外过程不一，在其采集、分离、扩增、配制、贮存、传送、回输等过程中，细胞制品的一致性、稳定性如缺乏有效的控制方法，将导致干细胞治疗的安全性、有效性评价很难实现。我们应责无旁贷地推动干细胞技术、产品相关质量标准，及其临床研究方案与风险控制预案的制订，积极推动我国干细胞研发和应用的标准化和规范化进程。 3.干细胞技术开发和临床应用研究是一项系统工程，所面临问题挑战决非单一机构或部门能够独立解决，涉及到多学科学术交叉、多技术综合运用，多机构联合开发和多部门协调配合，需要开展社会化、专业化的分工协作。我们呼吁相关学者专家、工程师、政府官员和所在机构开展广泛的合作，积极推动干细胞研究开发的社会化分工与专业化大协作，积极推动干细胞技术创新联盟建设，积极推动相关资源、知识产权的共享，共同突破制约瓶颈，促进干细胞产业链的形成和健康发展。 4. 干细胞产业整装待发与相关政策法规缺位的矛盾日益凸显，干细胞技术的形成与发展具有典型的战略性新兴产业特征，对我国产业升级和可持续发展具有战略性意义，同时也面临着战略性新兴产业亟待解决的普遍问题：相关法规和标准缺位，相关业务主管部门分工不明确，专业审评机构资源配备不足等等。干细胞领域国际竞争激烈，给我们带来的战略机遇期不会太长，一旦错失良机我国将在这场技术革命中再次被边缘化。我们希望政府积极探索适应战略性新兴产业发展所需的机制，明确行政分工和配置必要资源，尽快完善相关政策法规，迎接干细胞医学革命的挑战。 华夏干细胞产业技术创新战略联盟 中国生物医学工程学会干细胞工程分会
龙源期刊网 https://www.doczj.com/doc/442615587.html, 干细胞治疗的临床应用及存在的问题 作者：达瑞刘永琦 来源：《中外医疗》2011年第02期 【摘要】干细胞技术的不断完善和应用,为解决临床上一些难题提供了新的解决思路和方法,但其安全性和有效性还期待进一步的研究。本文就干细胞治疗在临床的应用以及存在的问 题做一综述。 【关键词】干细胞治疗临床应用存在的问题 【中图分类号】 R329 【文献标识码】 A 【文章编号】 1674-0742(2011)01(b)-0190-01 随着对干细胞认识的不断深入,体细胞克隆动物技术的成功和人类胚胎干细胞的建立,干细胞技术得到了不断完善与发展。干细胞治疗在治愈疾病、生物医药等领域得到广泛的推广,本 文就干细胞治疗在临床中的应用及存在的问题做一综述。 1干细胞概述 干细胞(stem cells, SC)是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,在一定条件下,具有再生各种组织器官和人体的潜在功能,又称为“万用细胞”。根据发育阶段将其分为胚胎干细胞(embryonic stem cell,ES细胞)和成体干细胞(somatic stem cell)2种。 2干细胞治疗的临床应用 干细胞治疗是将健康的干细胞移植到患者或自己的体内,以达到修复病变细胞或重建功能 正常的细胞和组织的目的。干细胞治疗是从根本上治疗疾病,目前在临床的应用主要有。 2.1干细胞治疗心血管疾病 德国的Strauer等首先报道了对1例急性心肌梗死患者进行间充质干细胞移植治疗的研究结果。该研究表明,自体骨髓干细胞通过导管移植于患者心肌梗死的体内,梗死范围明显缩小,心脏指数和心排除量明显上升,治疗效果明显。其机制可能为干细胞所分化的心肌细胞再生和神 经血管化。以色列工学院最近宣布,科学家首次从胚胎干细胞中培养出人类心脏组织,并且有新生心脏组织的电特性和机械性。 2.2干细胞治疗与神经系统疾病