生物技术制药第一章绪论1.生物技术（生物工程）：以现代生命科学为基础，结合先进的工程技术手段和其他基础学科的科学原理，按照预先的设计改造生物体或加工生物原料，为人类生产出所需产品或达到某种目的的技术。
2.生物技术包括：基因工程、细胞工程、发酵工程、酶工程（四大工程）、蛋白质工程、抗体工程、糖链工程和海洋生物技术。
3.生物药物：运用微生物学、生物学、医学、化学、生物化学、生物技术、药学等科学的原理和方法，从生物体、生物组织、细胞、体液等制造的一类用于预防、治疗和诊断疾病的制品。
分类：（1）按照用途分：治疗药物、预防药物、诊断药物（2）按作用类型分：细胞因子药物、激素类药物、酶类药物、疫苗、单抗类药物、反义核酸类药物、RNAi药物（3）按生化特性分类：多肽类药物、蛋白质类药物、核酸类药物、PEG化多肽或蛋白质。
4.生物技术药物的特性（1）理化特性:相对分子质量大、结构复杂、稳定性差（2）药理学作用特性：活性及作用机理明确、作用针对性强、毒性低、半衰期短、有种属特异性、可产生免疫原性。
（3）生产制备特性：药物在原料液中含量低、原料也存在杂质、制备工艺条件温和、分离纯化难、产品易受污染5.生物技术制药：利用基因工程、细胞工程、发酵工程、酶工程等生物技术，来研究、开发和生产用于预防、治疗和诊断疾病的药物。
第二章基因工程制药1.基因工程制药：利用基因重组技术将外源基因导入宿主菌或细胞进行大量培养，已获得蛋白质药物的过程称为基因工程制药。
2.基因工程菌的构造与筛选：（1）载体：①质粒（cccDNA、ocDNA、IDNA）--遗传传递和遗传交换、不相容性复制子、选择标记、多克隆位点克隆载体、表达载体、突变载体、报告载体②λ噬菌体载体（2）制备方法：化学合成法、PCR法、基因文库法、cDNA文库法PCR:DNA为模版、引物、DNA聚合酶、dNTP的缓冲液，变性、退火、延伸。
（3）载体DNA与目的基因的连接①粘性末端与平末端（平末端的连接效率远低于粘性末端之间的连接，1/10-1/100）②影响因素：粘性末端的连接效率高于平末端；增加DNA浓度可以提高连接效率，目的基因与载体DNA的摩尔数比应大于1；连接温度、时间、连接酶的活性及缓冲体系。
第一章绪论生物技术：（Biotechnology）以生命科学为基础，利用生物体（或生物组织、细胞及其组分）的特性和功能，设计构建具有预期性状的新物种或新品系，并与工程相结合，利用这样的新物种（品系）进行加工生产，为社会提供商品和服务的一个综合性技术体系。
生物技术药物：采用DNA重组技术、单克隆抗体技术或其它生物新技术研制的蛋白质、治疗性抗体或核酸类药物。
生物技术制药：就是利用基因工程技术、细胞工程技术、微生物工程技术、酶工程技术、蛋白质工程技术、分子生物学技术等来研究和开发药物，用来诊断、治疗和预防疾病的发生。
生物技术制药的特征：⑴高技术⑵高投入⑶长周期⑷高风险⑸高收益1.生物技术发展的不同阶段的技术特征和代表产品（1）传统生物技术的技术特征是酿造技术，所得产品的结构较为简单，属于微生物的初级代谢产物。
代表产品如酒、醋、乙醇，乳酸，柠檬酸等。
（2）近代生物技术阶段的技术特征是微生物发酵技术，所得产品的类型多，不但有菌体的初级代谢产物、次级代谢产物，还有生物转化和酶反应等的产品，生产技术要求高、规模巨大，技术发展速度快。
代表产品有青霉素，链霉素，红霉素等抗生素，氨基酸，工业酶制剂等。
（3）现代生物技术阶段的技术特征是DNA重组技术。
所得的产品结构复杂，治疗针对性强，疗效高，不足之处是稳定性差，分离纯化工艺更复杂。
代表产品有胰岛素，干扰素和疫苗等。
2.生物技术制药分为哪些类型？生物技术制药分为四大类：a应用重组DNA技术(包括基因工程技术、蛋白质工程技术)制造的基因重组多肽，蛋白质类治疗剂。
b基因药物，如基因治疗剂，基因疫苗，反义药物和核酶等c来自动物、植物和微生物的天然生物药物d合成与部分合成的生物药物3.生物技术制药具有什么特征？（1）分子结构复杂（2）具有种属特异性（3）治疗针对性强，疗效高（4）稳定性差（5）基因稳定性（6）免疫原性（7）体内的半衰期短（8）受体效应（9）多效性（10）检验的特殊性生物药物功能用途分类：⑴治疗药物，⑵预防药物⑶诊断药物。
