临床科研设计_PPT幻灯片

3. 根据研究目的选择适当的受试对象
纳入对象及标准、排除临对床象医学及科标研方准法（13） 4. 设计合理的对照 5. 抽样与分组尽可能采用随机化 6. 盲法的应用
单盲：研究对象（病人） 双盲：研究对象和研究执行者（病人和医生） 三盲：研究对象、研究执行者和资料不分知道析研者究对
（病人、医生和研究者） 象是处理组还
评价指标
指运用科学的方法制定标临准床医，学科用研这方法些（17） 标准去评价各种临床科研活动，就是鉴定 课题实施后所获得的结果、结论、观点等。
是否反映客观实际而具有真实性？ 是否能得以重复而具有可靠性？ 是否可在临床推广而具有适应性？
拟 解 决 关 键
评价内容：
临床医学科研方法（29）
1. 临床意义的评价对疾病的病因、诊断、
临床医学科研方法（4）
☆研究对象的复杂性 ☆涉及到医德和伦理学问题 ☆建立实验动物模型的必要性 ☆内容广泛，涉及学科众多
临床医学科研主临床要医学内科研容方法（5） （ DME ）
★设计（design） ★测量（measurement） ★评价（evaluation）
临床科研设计原则
（四原则）
1. 对照原则：
的各种问题与现象，就是观察指标的选择。 1. 指标选择要求 ▣目的性 ▣客观性 ▣准确性 ▣可测量性
临床指标 临床医学科研方法（16） 硬指标：死亡、病残、存活、痊愈 软指标：减轻、好转、恶化
生理学指标：生理、生化指标如血糖、
心功能
生活质量指标：健康问卷、测试生活质量 卫生经济学指标：费用测算指标、综合 益
2.选择最恰当的设计方案:
◆病因分析：随机对照试验（RCT）、队列研究 ◆诊断试验：随机对照试验 ◆治疗评价：随机对照试验、序贯试验 ◆疾病预后研究：队列研究、随机对照试验 ◆罕见病介绍：病例报告、病例分析

化处理方案、疗程等）
•
总结分析，撰写报告……
6．观察项目、观察时间、 疗效评定及观察记录方法
人具有社会属性， 直接影响治疗性研究质量的因素有哪些？
影响治疗性研究质量的偏倚因素(1)
1.选择性偏倚（selection bias） 研究对象的选择和分组时，由于人为的干
预而导致的偏倚。
100% 90%
四、重复原则
重复（replication）也是临床科研的重要方法和基本原则之 一。重复原则是指在相同试验条件下进行多次研究，确 保研究结果的重现性，具体包括：
• ①同一研究对象的重复观察是保证观察结果的准确度和 可靠度。例如，在测量血压时，一般对同一研究对象测 量3次，以3次测量结果的平均值作为最终观察值。
10%
0% 干预措施A组 干预措施B组
疾病无效或加重 （%）
特异干预措施效果 （%）
非特异干预措施效 果（%）
疾病自然缓解或痊 愈（%）
扩大了非特异措施的效果
• 6.安慰剂效应（placebo effect） 是指受试对象使用了与有效药物在外形、颜
色、味道和气味上难以区别的安慰剂后，产 生一些类似于治疗措施的作用，包括治疗效 应或不良反应。
20
20
（%）
3.药物（标准）对照
100%
90%
80%
40
70%
60% 50%
10
40%
20
30%
20% 10%
30
0%
A组
20 无效(%)
30
特异性干预措施
(%)
20
非特异性干预措施 (%)
疾病的自然缓解或
30
痊愈(%)
B组

队列研究设计模式示意图
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三、研究对象的选择
• 研究人群相对稳定，便于随访 • 应有明确的诊断标准、纳入和排除标准；
纳入的研究对象确无被研究的疾病或事件 • 被研究的危险因素应有明确的标准 • 非暴露队列的设置：内对照、外对照
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• 内对照 在同一研究人群中将其中暴露于所研究
因素的对象分出，作为暴露组，其余的没 有暴露或暴露水平最低的人群作为对照。 • 外对照（特设对照）
常用设计方 案
随机对照试验 半随机对照试验 交叉试验
二级设 计方案
前瞻性研究设计方案 有对照 偏倚因素及研究措施不能被主动控制
队列研究 前后对照试验 非随机同期对照
三级设 计方案
多数结果在研究开始时已存在 可有对照 偏倚因素及研究措施不能被主动控制
横断面研究 病例对照研究
四 级 设 无对照 计方案 偏倚因素较多程序
选择课题 陈述假设
总结概括 统计分析
设计
实践
7
第一节 随机对照试验(RCT) (randomized control trials)
一、定义： 是指通过随机化分配，把合格的研究对象分
成两组，使非试验因素在组间尽可能保持均衡， 其中一组作为试验组给予某种措施(药物、手术 或疗法)，另一组为对照组不给任何措施或给予 安慰剂(传统疗法)，随访观察一定时期，比较两 组的结局，科学地评价某种措施效果的临床试 验。
11
随机化分组 简单随机化法(simple randomization) 分层随机法(stratified randomization) 整群随机法(cluster randomization)
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设立对照
原因
不能预知的结局 霍桑效应（Hawthorne effect） 安慰剂效应（placebo effect） 潜在的未知因素的影响

治疗组：对照组＝1:1
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组别
ECOG 治疗组 对照组 差数绝 对值 0 0 1 1 1 1 0 1 2 1 0 1 病期
例数
IIIB 1 1 0 IV 1 0 1 性别 男 1 1 0 女 1 0 1 5 合计
治疗组：对照组＝2:1
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组别
ECOG 治疗组 对照组 差数绝 对值 0 0 1 1 1 1 0 1 2 0 1 1 病期
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资料的表达与描述
目的：将实验资料的核心内容用简洁的方式表达出来
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数据的分类 •计量资料
•计数资料
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定量资料：是指对观察对象测量一项或多项指标的数 值大小所得的资料
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计量资料 对称性分布的资料用均值和标准差来描述资料的平均水平 和离散趋势
0
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<0.01
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实验设计三要素
实验因素：所有影响实验结果的条件都称为影响因素，并有主观 和客观、主要与次要之分 实验单位：实验因素所作用的对象 实验效应：实验因素取不同水平时实验单位上所产生的反应称为 实验效应
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实验设计的4个基本原则
重复 随机 对照 均衡
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均衡分配 •均匀与分层
•分层的依据
•均衡性检验
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均衡：设法使各条件（即实验因素的各水平组合）下的受试对象受到
非实验因素的干扰和影响的机会和数量基本相等
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不平衡指数最小的分配原则
在制定实验设计方案时应将这些非实验因素一并考虑，用随机化