临床试验的设计43页PPT

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2.4 盲法和双盲临床试验的操作步骤
如条件许可，均应采用盲法试验，双盲不行，则单盲
采用单盲或非盲均应制订控制偏倚的措施
盲法常和安慰剂同时采用
盲法应自始至终地贯彻于整个试验之中：随机数的产生、编 制盲底、试验药品的编码、受试对象入组用药、研究者记录 试验结果和做出评价、监察员(monitor)进行检查、数据管理 直至统计分析……
研究设计：可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包 括随机盲法对照临床试验。
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药物III期临床试验
任务：为药物注册申请获得批准提供充分的依据 目的：进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安
全性，评价利益与风险关系。 研究设计：具有足够样本量的随机盲法对照试验。
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按受试者访视时间封装药品，多加2－3天的附加 量
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3）标签与药盒准备：
标签：××药物的临床研究用药、规格、用法、试验批准文 号、生产厂家、药品编号
药盒：
大药盒（每人一个） 小药盒（每次一个） 均有标签
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4）应急信件的准备
信封：××药物的临床试验的应急信件、药品编号和遇紧急 情况揭盲的规定。
临床试验设计
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临床试验的概念
临床试验可定义为在人为的条件控制下，以特 定的患病人群和(或)健康人群为受试对象，以发 现和证实干预措施对特定疾病的治疗或预防、 诊断的有效性和安全性以及为证实其有效性和 安全性相关的药物吸收、分布、代谢和排泄的 研究。
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新药的安全性、有效性必须通过临床试验加以证实
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我国SARS疫苗研究临床试验揭秘
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（一）研究目的
评价疫苗的安全性 评价疫苗免疫原性
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（二）研究对象
实行自愿报名、知情同意、遵从入选和 排除标准； 共筛选受试者36人，为21～40岁的健康 成人
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（三）研究方法
随机对照双盲试验设计 36名受试者：12名受试者接种16SU试验疫苗， 12名受试者接种32SU试验疫苗，12名受试者 接种对照疫苗。受试者一共接种两针疫苗，
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不同的研究目的
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新药（设备）
不同的剂量
已有药物针对新的疾病类型
与“金标准”，“标准疗法”比较
两种药物或者设备的相互比较
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1. 临床试验的设计的步骤
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明确实验研究目的 确定研究因素 选择研究对象 估计样本含量 确定实验结局和观察 主要评价指标
单侧检验所需样本 单双侧检验 量比双侧检验少 分组数量越多所需 设计类型 25 样本量越大
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1. 临床试验的设计步骤
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非连续变量样本大小的计算：所谓非连
续变量是指计数资料，如治愈率、有效
率、感染率、病死率等
Z N

2 P 1 P Z P1 1 P1 P2 1 P2
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临床试验（Clinic Trial）
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运用随机分配的原则将试验对象（患者）分 为试验组和对照组，给前者某种治疗措施， 不给后者这种措施或给以安慰剂或常规治疗， 经过一段时间后观察两组的临床过程及转归， 比较两组的治愈率、好转率、病死率等指标， 从而评价干预措施的效果 目的：评价临床治疗、预防措施的效果和病 因研究

交叉设计试验即在试验过程中将研究对象随 机分为两组，在第一阶段，一组人群给予治 疗措施，另一组则为对照组，治疗措施结束 后，两组对换进行第二阶段试验。 此类设计仍需要在两阶段试验中设立一定时 间长度的洗脱期 主要用于评价慢性易复发疾病，如哮喘。
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临床试验设计步骤及其基本原则

在开始实施一项临床试验前，应该制定周密 合理的试验方案，其内容应包括试验背景、 试验方案、组织和实施程序、结果评价指标 和方法等。一般在临床试验开始后，没有特 殊情况不能对试验方案做任何改动，尤其是 在新药的临床试验中。
安慰剂效应 是指某些疾病的患者由 于依赖医药而表现的一种正向心理效应。 因此，当以主观症状改善作为疗效评价 指标时，其“效应”中可能就包含安慰 剂效应，这需要合适的对照组来比较以 得出科学、客观的评价。
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临床试验设计
设立对照的主要方式有以下几种： 1）标准疗法对照 2）安慰剂对照 安慰剂通常用乳糖、淀粉、生理盐 水等成分制成，不加任何有效成分，但外形、颜 色、大小、味道与试验药物极为相似，仅凭肉眼 不能区分。 3）自身对照 4）随机对照 5）交叉对照
P1 IE 100 % P2
P1、P2分别为对照组发病率和试验组发病率
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临床试验的实施

预试验 培训 结束实验 所谓破盲是指任何非规定情况下的盲底 泄漏
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临床试验的资料处理与分析

首先将研究资料进行核对、整理，然后 对资料的基本情况进行描述和分析，特 别需要注意的是试验组和对照组均衡性 与可比性的比较。
1）不能预知的结局（unpredicable outcome）
2）向均数回归（regression to the mean） 3）霍桑效应（Hawthorne effect） 4）安慰剂效应（placebo effect） 除此之外，还有各种各样的潜在的未知因素可能影响 所研究的措施的效应

• 流程图： -- 志愿者招募 -- 受试者入选 -- 术前检查 -- 手术过程 -- 术后观察
• 受试者编号及检查顺序（随机分组表） • 试验数据记录及处理
• 提前退出病人的处理
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6. 受试者的选择
• 纳入标准
• 排除标准 • 剔除标准
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6.1 纳入标准
（三）临床评价标准； 临床试验质控措施：试验前检查临床试验病房必须符合规范化要求，保证抢救设备齐全； （五）临床试验人员姓名、职务、职称和任职部门；
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14.各方承担的职责
• 实施者职责为
• 承担临床试验的医疗机构职责
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14.1 实施者的职责（I）
• 与医疗机构共同设计、制定临床试验方案，签署双方同意的医疗 器械临床试验方案及合同；
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排除标准（例：）
• 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道肿瘤、炎症性肠病等 ；
• 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾病者； • 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能力者； • 对本产品不耐受者；
• 妊娠或哺乳期妇女；
• 最近3个月参加过其它临床试验； • 据研究者判断可能干扰试验结果或增加患者风险； • 研究者判断依从性不好，不能严格执行方案。
1. 首页
• 项目名称:简明扼要准确地概括 – 试验产品
– 目标：疗效评价、安全性评价 • 试验方法：随机、对照、盲法，多中心
• 方案号、版本号、日期 • 产品名称、规格型号
• PI（研究单位）、 Sponsor（申办者）、CRO
• 试验类别 • 试验负责人签字
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