重组人生长激素临床应用进展

标准·方案·指南“基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议”解读杨凡 中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组和《中华儿科杂志》编辑委员会于２０１３年６月在《中华儿科杂志》上发表了《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》（以下简称为《建议》）［１］，旨在为重组人生长激素（ｒｅｃｏｍｂｉｎａｎｔ　Ｈｕｍａｎ　ｇｒｏｗｔｈ　ｈｏｒｍｏｎｅ，ｒｈＧＨ）的临床规范应用提供最新参考。

与２００８年版《矮身材儿童诊治指南》（以下简称为２００８版《指南》）相比，《建议》重点介绍了ｒｈＧＨ临床适应证、治疗方案、治疗过程中的监测及停药指征等，内容充分融入了最新的循证医学研究证据，在许多细节方面做了更新。

本文就《指南》所涉及内容进行进一步探讨和补充。

１　基因重组人生长激素治疗的适应证ｒｈＧＨ于１９８５年问世至今，其适应证的范围不断扩大。

美国食品药品管理局（Ｆｏｏｄ　ａｎｄ　ＤｒｕｇＡｄｍｉｎｉｓｔｒａｔｉｏｎ，ＦＤＡ）批准的ｒｈＧＨ适应证和时间［２］，如表１所示。

表１　重组人生长激素的临床适应证及美国食品药品管理局批准时间Ｔａｂｌｅ　１　Ｃｌｉｎｉｃａｌ　ｉｎｄｉｃａｔｉｏｎｓ　ａｎｄ　ａｐｐｒｏｖａｌ　ｔｉｍｅ　ｂｙ　Ｆｏｏｄ　ａｎｄＤｒｕｇ　Ａｄｍｉｎｉｓｔｒａｔｉｏｎ　ｉｎ　ＵＳＡ　ｏｆ　ｒｅｃｏｍｂｉｎａｎｔ　ｈｕｍａｎｇｒｏｗｔｈ　ｈｏｒｍｏｎｅ适应证批准时间（年）ＧＨＤ　１９８５肾功能不全肾移植前１９９３Ｔｕｒｎｅｒ综合征１９９６Ｐｒａｄｅｒ－Ｗｉｌｌｉ综合征２０００ＳＧＡ儿２００１ＩＳＳ　２００３短肠综合征２００３ＳＨＯＸ基因缺失２００６Ｎｏｏｎａｎ综合征２００７ 注：ＧＨＤ：生长激素缺乏症（ｇｒｏｗｔｈ　ｈｏｒｍｏｎｅ　ｄｅｆｉｃｉｅｎｃｙ）；ＳＧＡ：小于胎龄（ｓｍａｌｌ　ｆｏｒ　ｇｅｓｔａｔｉｏｎａｌ　ａｇｅ）；ＩＳＳ：特发性矮身材（ｉｄｉｏｐａｔｈｉｃ　ｓｈｏｒｔｓｔａｔｕｒｅ）ＤＯＩ：１０．３８７７／ｃｍａ．ｊ．ｉｓｓｎ．１６７３－５２５０．２０１４．０２．００４基金项目：国家自然科学基金资助项目（８１１７０５７９）作者单位：６１００４１成都，四川大学华西第二医院儿科通信作者：杨凡，Ｅｍａｉｌ：５０６７４２２９５＠ｑｑ．ｃｏｍ１．１　生长激素缺乏症ＧＨＤ是第１个被美国ＦＤＡ批准可用ｒｈＧＨ治疗的疾病。

儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效【摘要】本研究旨在探讨儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效。

特发性矮小症是一种影响儿童生长发育的疾病，对孩子的健康和生活质量造成严重影响。

文章首先介绍了特发性矮小症的基本情况，接着阐述了儿童生长贴治疗特发性矮小症的机制以及重组人生长激素的作用机制。

通过临床疗效观察和副作用分析，我们发现儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症取得了显著的疗效，同时副作用较少。

综合分析认为，该治疗方案在提高患儿身高的也维护了他们的健康。

展望未来研究将进一步探索该疗法的优化和个性化，为特发性矮小症患儿提供更好的治疗方案。

【关键词】关键词：儿童生长贴、重组人生长激素、特发性矮小症、治疗、疗效、机制、临床观察、副作用、综述、未来研究。

1. 引言1.1 背景介绍特发性矮小症是一种常见的儿童内分泌疾病，其主要表现为儿童生长缓慢，身高明显低于同龄儿童。

特发性矮小症的发病机制复杂，可能涉及到遗传因素、疾病因素以及生长激素分泌异常等多个方面。

对于这类疾病，传统的治疗方法主要包括生长监测、营养干预和心理支持等综合措施，但效果有限。

近年来，儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症逐渐受到关注。

儿童生长贴能够促进身体内生长激素的分泌，而重组人生长激素则可以在生长激素分泌不足的情况下进行补充，从而有望提高治疗效果。

关于这种联合治疗方案的疗效及安全性仍存在一定争议，有待进一步研究和探讨。

本研究旨在探讨儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效，并对其临床应用进行深入分析。

通过对临床疗效观察和副作用分析，我们希望能够为医生和患者提供更为科学、有效的治疗方案，为特发性矮小症患儿带来更好的生长发育及生活质量。

1.2 研究目的矮小症是一种常见的儿童生长障碍，多数情况下是由于生长激素分泌异常或受体敏感性下降导致的。

儿童生长贴是一种新型治疗手段，通过贴在皮肤上释放生长激素，可以有效提高患儿的生长速度。

重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的效果及安全性特发性矮小症是指由于多种原因导致的生长激素不足而引起的身材矮小的一种疾病。

在过去，主要采用生长激素替代疗法来治疗特发性矮小症，但是这种治疗方法并不适用于所有患者，并且生长激素替代疗法也存在一些副作用。

近年来，一种新的治疗方案成为了研究热点，那就是重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症。

本文将重点探讨这种治疗方案的效果及安全性。

重组人生长激素是一种由基因重组技术生产的生长激素替代品，可以有效地促进骨骼和软组织的生长。

而芳香化酶抑制剂则可以抑制体内雄激素的合成，减少雄激素对骨骼的生长抑制作用。

重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的原理是通过促进骨骼和软组织的生长，并减少雄激素对生长的抑制作用，从而改善患者的身高生长情况。

重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的安全性也是患者和医生们所关注的问题。

目前的研究表明，重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的安全性较好，副作用较少。

一些常见的轻度副作用包括头痛、恶心、腰背痛等，严重的不良反应相对较少。

重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症在临床上具有较好的应用前景。

4. 结语重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症是一种新的治疗方案，在临床上已经取得了一定的疗效。

相对于传统的生长激素替代疗法，重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂具有更好的促进骨骼和软组织生长的效果，同时也降低了雄激素的抑制作用，更好地改善了患者的身高生长情况。

重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂的安全性也得到了较好的验证。

重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症是一种有前景的治疗方案，有望为特发性矮小症患者带来更好的治疗效果。

值得指出的是，本文所介绍的治疗方法仍处于研究阶段，需要进一步的临床验证和研究。

实用中西医结合临床2020年9月第20卷第11期特发性矮小症患儿重组人生长激素治疗效果分析童秀斌（福建省厦门市儿童医院儿童保健科厦门361006）摘要：目的：探讨特发性矮小症患儿采用重组人生长激素治疗的效果。

方法：选取2018年1月~2019年1月收治的62例特发性矮小症患儿为研究对象，按照随机数字表法分为对照组和观察组，每组31例。

对照组患儿予以小剂量重组人生长激素治疗，观察组患儿予以大剂量重组人生长激素治疗。

比较两组治疗前后骨龄、生长速率、身高以及血清胰岛素样生长因子-1、胰岛素样生长因子结合蛋白-3水平，用药期间不良反应发生情况。

结果：观察组治疗后生长速率、身高均优于对照组（P＜0.05）；观察组治疗后血清胰岛素样生长因子-1、胰岛素样生长因子结合蛋白-3水平均高于对照组（P＜0.05）；两组用药期间不良反应总发生率对比，差异无统计学意义（P＞0.05）。

结论：采用重组人生长激素治疗特发性矮小症患儿疗效显著，能够有效提高患儿血清胰岛素样生长因子-1、胰岛素样生长因子结合蛋白-3水平，且大剂量用药效果更为明显。

关键词：特发性矮小症；重组人生长激素；血清胰岛素样生长因子-1；胰岛素样生长因子结合蛋白-3中图分类号：R725.8%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%文献标识码：B%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%doi:10.13638/j.issn.1671-4040.2020.11.017特发性矮小症为儿童常见疾病，是导致儿童身材矮小的主要因素。

重组人生长激素是目前临床治疗特发性矮小症的常用药物，能够通过促进蛋白质合成、调节内分泌系统等促进肌肉和骨骼的生长[1~2]。

但临床上尚无规范的用药剂量标准。

我院对不同剂量重组人生长激素对特发性矮小症患儿胰岛素样生长因子-1（IGF-1）和胰岛素样生长因子结合蛋白-3（IGFBP-3）水平的影响以及用药安全性进行比较分析，以期为该病的治疗提供指导。

儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效特发性矮小症是指除外短暂生长激素缺乏、全身性疾病和慢性系统性疾病等引起的矮小症后，仍属原发性矮小症，俗称原发性矮小症。

这是一种儿童常见的内分泌系统疾病，其主要表现为生长缓慢，身材矮小，骨龄明显滞后于生理年龄，严重影响孩子的身体和心理健康。

儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症已成为当前治疗该病的一种重要手段。

本文将就儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效进行深入探讨。

一、生长激素在治疗特发性矮小症中的作用生长激素是儿童生长发育中必不可少的激素之一，在体内有促进骨骼生长和调节代谢的重要作用。

特发性矮小症患儿由于生长激素分泌不足或生长激素受体敏感性降低而导致体内细胞代谢异常，骨骼生长受到抑制，最终导致生长缓慢和身材矮小。

通过补充生长激素可以有效地改善生长激素缺乏症状，促进骨骼生长，达到治疗特发性矮小症的目的。

儿童生长贴是一种通过贴敷在患儿皮肤上，使生长激素通过皮肤渗透进入血液循环，发挥生长促进作用的治疗方式。

与传统的注射生长激素相比，儿童生长贴具有使用方便、减少疼痛和注射部位红肿等副作用的显著优势。

儿童生长贴成为了治疗特发性矮小症的首选治疗方式之一。

1. 促进骨骼生长：儿童生长贴联合重组人生长激素能够有效促进骨骼生长，缓解患儿的生长缓慢状况，有利于提高身高。

2. 改善代谢功能：重组人生长激素能够调节机体代谢，改善患儿的营养状况，增强体质，提高免疫力。

3. 提高患儿生活质量：通过儿童生长贴联合重组人生长激素的治疗，能够有效改善患儿的身材矮小问题，促进身体健康发育，提高患儿的自信心和自尊心，提高其生活质量。

儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症具有显著的疗效，能够有效地改善患儿的身体和心理健康状况。

在使用儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症时也需要密切监测患儿的身体健康状况，避免出现不良反应和副作用。

对于每位患儿的治疗方案需要因人而异，结合患儿的具体情况，制定个性化的治疗方案，以获得更好的治疗效果。