基因工程药物研究与应用新进展
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基因工程技术在生物材料研究与应用中的新进展近年来,随着技术的不断发展和创新,基因工程技术在生物材料研究与应用中扮演了重要的角色。
由于其独特的优势和潜在的应用前景,基因工程技术已经成为生物材料学领域的热门研究方向。
本文将从基因编辑、基因传递和基因调节三个方面,介绍基因工程技术在生物材料研究与应用中的新进展。
一、基因编辑技术在生物材料研究与应用中的新进展基因编辑技术是指利用脱氧核糖核酸干扰和基因敲除等方法,在生物体的基因组中引入或删除特定的基因序列。
随着CRISPR-Cas9技术的广泛应用,基因编辑技术在生物材料研究与应用中出现了诸多新的进展。
首先,基因编辑技术在生物材料的合成中发挥了重要作用。
通过基因编辑技术,研究人员可以精确地修改生物材料的合成途径,使其具有特定的功能和性能。
例如,在合成一个新型的生物可降解材料时,可以使用基因编辑技术来调控材料的降解速率和降解产物,以实现理想的降解效果。
其次,基因编辑技术在生物材料的表面改性中具有广阔的应用前景。
通过CRISPR-Cas9技术,研究人员可以设计并合成出具有特定功能的表面改性基因片段,并将其导入生物材料的表面,从而赋予材料具有特定的表面性能。
例如,可以将具有抗菌性能的基因片段导入生物材料的表面,以实现抗菌效果。
最后,基因编辑技术在生物材料的仿生设计中提供了新的思路。
利用CRISPR-Cas9技术,研究人员可以模拟生物体内的某些特定结构和功能,进而在生物材料中实现相应的构建和设计。
例如,可以利用基因编辑技术构建出仿生的骨骼结构,以实现材料的抗压性能和韧性。
二、基因传递技术在生物材料研究与应用中的新进展基因传递技术是指将外源基因导入到具体细胞或生物体内,使其具有特定的功能或性状。
随着基因传递技术的不断完善,它在生物材料研究与应用中也取得了重要的新进展。
首先,基因传递技术在生物材料的生物活性调控中具有重要意义。
通过基因传递技术,可以将具有特定生物活性的基因导入到生物材料中,从而使材料具有特定的生物学功能和活性。
生物制药中基因工程技术的应用与发展一、引言随着生物科学的飞速发展和人们对健康需求的不断增长,生物制药成为了医疗领域的重要组成部分。
而基因工程技术作为生物制药领域的核心和关键技术之一,正日益被广泛应用于药物的研发和生产过程中。
本文将针对生物制药中基因工程技术的应用和发展进行探讨。
二、基因工程技术在生物制药中的应用1. 重组蛋白药物的生产基因工程技术使得将人类需要的重组蛋白药物从基因水平生产变为可能。
通过将包含人类需要的蛋白质编码基因导入宿主细胞,利用细胞自身的机制来合成蛋白质药物。
有了基因工程技术的应用,人们能够大规模生产多种重要的蛋白质药物,如胰岛素、重组人生长因子等,从而满足患者的需要。
2. 转基因生物产生药物基因工程技术在生物制药领域的另一个重要应用是利用转基因生物来产生药物。
通过将需要生产的药物基因导入植物或动物中,使其成为产生药物的工厂。
例如,转基因植物如拟南芥、大豆等可以用来生产抗癌药物,转基因动物如转基因鼠可用于生产抗体药物。
这种应用方式不仅提高了药物的生产效率,还降低了成本,对生物制药行业发展具有重要意义。
3. 基因治疗基因治疗是基因工程技术在生物制药领域的又一应用方向。
通过将正常基因导入患者体内的有缺陷细胞中,来修复或替代患者的异常基因,从而达到治疗疾病的目的。
基因治疗在一些遗传性疾病、癌症和免疫系统疾病方面展现出了巨大的潜力。
然而,由于技术的复杂性和成本的高昂,基因治疗的应用仍处于研究和实验阶段。
三、基因工程技术在生物制药中的发展趋势1. 基因编辑技术的突破近年来,基因编辑技术如CRISPR-Cas9的出现引发了生物制药领域的巨大热潮。
基因编辑技术能够精确地修改生物体的基因组,从而实现特定基因的功能增强或异常基因的修复。
在药物研发和基因治疗中,基因编辑技术的应用为科学家们提供了一个更加高效和便捷的工具,推动了生物制药领域的发展。
2. 生物信息学的发展生物信息学的迅速发展为生物制药中基因工程技术的应用提供了重要支持。
生物制药技术的新进展与应用生物制药技术是利用生物学原理和工程技术来开发和生产药物的一门学科。
随着科技的进步和人类对于健康的需求不断增加,生物制药技术不断取得新的进展并得到广泛应用。
本文将介绍一些生物制药技术的新进展与应用。
1. 基因工程技术在药物研发中的应用基因工程技术是一种通过改变生物体的基因来改变其性状的技术手段。
在药物研发中,基因工程技术被广泛应用于重组蛋白的制备。
通过将人类需要的特定基因导入到细胞中,可以使其表达出目标蛋白,进而用于制备药物。
这种技术能够更高效地生产药物,并且使得药物更加纯净和安全。
2. 基因编辑技术在药物研发中的应用基因编辑技术是一种通过精确改变生物体基因组中的特定基因序列来实现对其性状的改变的技术手段。
这种技术在药物研发中的应用主要体现在治疗性基因编辑方面。
例如,通过在基因组中修复有缺陷的基因,可以治疗一些遗传性疾病。
此外,基因编辑技术还可以用于改变细胞的性状,使其具备更好的药物传递能力,从而提高药物治疗效果。
3. 细胞培养技术在药物生产中的应用细胞培养技术是一种将生物体的细胞移植到培养基中并在人工环境下培养其繁殖和生产特定物质的技术。
在药物生产中,细胞培养技术被广泛应用于生产重组蛋白、单克隆抗体等药物。
这种技术具有高效、可控、无污染等优点,能够大规模生产高纯度的药物。
4. 基于大数据的药物研发技术随着信息技术的发展,大数据在药物研发中的应用也越来越广泛。
大数据分析可以帮助研究人员在海量的数据中找到与药物疗效相关的模式和规律,从而为药物研发提供指导。
此外,通过结合基因组学等多个层面的数据,可以实现个体化药物设计,提高治疗效果。
5. 生物反应器技术在药物生产中的应用生物反应器技术是一种将生物制药过程放大至工业生产规模的技术手段。
通过调节反应器中的环境参数,如温度、pH值等,可以满足细胞生长和产物生产的需要,提高药物的产量和质量。
生物反应器技术有助于缩短药物的研发周期,降低生产成本,进而使得药物更加可及和可负担。
基因工程在新药研发中的应用在现代医学领域,新药研发一直是保障人类健康的关键环节。
随着科技的不断进步,基因工程技术的出现为新药研发带来了革命性的变革。
基因工程是一种通过对生物体基因进行改造和重组,以实现特定目的的技术手段。
在新药研发中,基因工程发挥着越来越重要的作用,为治疗各种疑难杂症提供了新的思路和方法。
基因工程在新药研发中的应用首先体现在药物靶点的发现上。
药物靶点是指药物在体内作用的特定分子或生物过程。
通过对人类基因组的研究,科学家们能够发现与疾病相关的基因和蛋白质,从而确定潜在的药物靶点。
例如,在癌症研究中,通过基因测序技术发现了某些基因突变与肿瘤的发生和发展密切相关,这些基因突变所产生的蛋白质成为了抗癌药物的重要靶点。
利用基因工程技术还可以生产重组蛋白药物。
重组蛋白药物是指通过基因工程技术将编码特定蛋白质的基因导入到宿主细胞中,使其大量表达并纯化得到的药物。
许多重要的药物,如胰岛素、生长激素、干扰素等,都是通过基因工程方法生产的。
以胰岛素为例,过去糖尿病患者使用的胰岛素主要来自于动物胰脏的提取,不仅产量有限,而且可能存在免疫原性等问题。
而基因工程技术使得大规模生产高纯度、与人体自身胰岛素结构完全相同的胰岛素成为可能,极大地改善了糖尿病患者的治疗效果。
基因工程在抗体药物的研发中也具有重要意义。
抗体是人体免疫系统产生的一种蛋白质,可以特异性地识别和结合病原体或异常细胞。
通过基因工程技术,可以对抗体的结构进行改造,使其具有更好的特异性、亲和力和稳定性。
例如,嵌合抗体、人源化抗体和全人源抗体的研发,大大降低了抗体药物的免疫原性,提高了治疗效果。
此外,基因工程还可以用于制备双特异性抗体和抗体偶联药物,拓展了抗体药物的应用范围。
在疫苗研发方面,基因工程同样发挥着重要作用。
传统疫苗主要包括减毒活疫苗和灭活疫苗,存在一定的安全性风险和生产难度。
而基因工程疫苗则具有更高的安全性和有效性。
例如,基因工程亚单位疫苗是通过基因工程技术表达病原体的特定抗原蛋白制成的疫苗,能够激发人体的免疫反应,同时避免了病原体的感染风险。
基因工程技术在生物制药中的应用基因工程技术是现代生命科学和生物制药领域中一项重要的技术手段,通过对生物体基因组的重组和改造,实现对目标基因的精确操控。
这项技术的出现和快速发展,为生物制药行业带来了巨大的变革和发展机遇。
本文将对基因工程技术在生物制药中的应用进行探讨。
一、基因工程技术在药物研发中的应用基因工程技术的应用在药物研发中起到了革命性的作用。
传统的药物研发往往需要通过从大量的天然产物中筛选出有效成分,然后进行提纯和结构修饰,这一过程往往费时费力,并且产能有限。
而基因工程技术可以直接通过转基因技术将目标基因导入到高效的表达宿主中,实现大规模、高效率的药物产生。
例如,利用基因工程技术,研发人员可以将产生特定药物的基因导入到大肠杆菌或酵母等微生物中,通过大规模培养和提取,大大提高了药物的产量和纯度。
这种方法不仅提高了药物的可获得性,还降低了生产成本,为药物研发和生产提供了更多的选择和可能性。
二、基因工程技术在新药开发中的应用新药开发是生物制药领域中的一项重要任务,也是提高人类健康水平的关键环节。
基因工程技术在新药开发中的应用主要体现在两个方面:一是基因工程药物的开发,二是基因工程技术在药效评价中的应用。
基因工程药物是指通过基因工程技术获得的药物,例如通过重组DNA技术生产的蛋白质药物。
这类药物在目前的生物制药市场中占据了重要地位。
利用基因工程技术,可以将目标基因导入到哺乳动物细胞或真核表达系统中,使其能够高效表达目标蛋白。
这种方法相比传统的药物生产工艺更加快速和高效,同时还可以对蛋白质进行工程修饰,提高其稳定性和活性。
在药效评价方面,基因工程技术的应用为药物研发提供了新的手段和平台。
通过基因编辑工具,研究人员可以精确地改造和调控目标基因,从而获得具有特定药效的药物。
这种方法可以提高药物的疗效和安全性,为研发出更加精准、个性化的药物提供了可能性。
三、基因工程技术在药物生产中的应用基因工程技术在药物生产中的应用主要涉及到生产工艺的优化和改良。
植物基因工程的应用及研究进展随着科技的进步,植物基因工程得到了高度的关注。
基因工程技术可以改变植物的遗传组成,从而改善其性状。
在农业和医药领域,植物基因工程已经被广泛应用,取得了很多成果。
本文将详细探讨植物基因工程的应用及研究进展。
一、植物基因工程的应用1. 农业领域在农业领域,植物基因工程已成为提高农作物生产力和减少害虫、病害侵害的重要手段。
例如,通过基因技术,植物可以抵抗不同的病虫害和环境胁迫,如干旱、高温等,以提高植物生长的适应性。
同时也可用基因技术改善作物品质和品种特性,例如提高作物营养价值、耐贮藏性和产量等。
2. 医药领域除了农业应用外,植物基因工程在医药领域也有着广泛的应用。
植物可以被利用为生产药品的工厂,例如革兰氏阴性菌外膜蛋白表达系统,生产一系列各种药品。
此外,利用植物细胞表达蛋白,生物制药也是当前研究的热点。
这种方法可以利用更低的成本生产更多的药物,并改善药物生产的质量。
3. 环境污染的治理植物基因工程的另一应用是在环境污染的治理上。
植物基因工程技术被广泛用于处理土壤重金属污染、水中有机和无机物质污染以及空气中有害气体污染。
这些污染会导致生态系统的退化,以及给人类健康和居住环境带来严重威胁,因此这些治理办法受到热切关注。
通过植物基因工程,可以将污染物直接转化为无毒、无害的物质,从而减少对环境和人体的影响。
二、植物基因工程研究进展1. 基因编辑技术的发展在基因编辑技术方面,研究人员们已经成功地应用了CRISPR/Cas9技术进行基因编辑。
CRISPR/Cas9技术可选择性地打断或粘接一段DNA序列,从而实现对基因组的精准编辑。
这种技术已经成功地应用到包括水稻、玉米、小麦、大豆等在内的许多农作物的育种中,使其产生更高产、高品质和抗逆性更好的表现。
2. 植物载体的高效表达在基因表达方面,植物基因工程已经创造了许多新的载体表达系统,其中基于冠状病毒的载体系统最为成功。
这种系统提供了高效表达基因的平台,被广泛用于一系列药品的生产中,包括疫苗和各种单克隆抗体等。
基因工程技术的新进展和应用随着科技的不断进步和发展,基因工程技术已经在生命科学领域发挥了越来越重要的作用。
基因工程技术可以用来改变、修复或替换基因,有能力帮助处理一些人类、动物和植物自然界中存在的疾病和问题,如基因突变,遗传性疾病,生产粮食的增产等。
最近的几项研究都肯定了基因工程技术对于人类和动植物的未来有着重要的影响。
一项最近的研究显示,科学家们利用基因工程技术创造出了一种专门针对人类乳腺癌的新型抗体。
这种抗体可以抑制在癌细胞中产生的抵御药物的一些蛋白。
实验结果表明,这种基因工程技术制造的抗体能够显著地降低治疗癌症药物对于癌症病人身体的侵害,并能有效抑制癌症细胞的生长。
此外,基因工程技术也可以应用于植物的生产和提高了它们的产量。
例如,基因工程技术中的基因编辑技术,可以用于改变作物的基因,使它们能够更好地适应环境,更能抵御各种病毒和病菌的侵害,提高农作物的产量,为民众提供更多更好的粮食。
但是,随着技术进步,也引发了一些对于基因工程技术的担忧,很多人认为基因工程技术可能会对人类、动植物带来更多的副作用和风险。
比如说,当我们改变某个物种的基因时,我们就可能改变它的生态角色,从而对整个生态系统造成负面影响;再比如说,基因工程技术可能会导致基因突变或细胞突变,可能会影响这些生命体的正常生长和开发。
因此,科学家们在研究基因工程技术时,也需要考虑到可能发生的负面影响,制定出更加严格和安全的实验守则,保证技术的正确使用和环保目标的公平实现。
尽管如此,基因工程技术依然是生命科学领域中非常重要和有用的技术之一。
正是基于这种技术的创新发展,人类获得了更多关于生命的认知和理解,可以更好地控制、预防和治疗疾病,为人类和动植物提供更加可靠的保障,让人类更好地适应未来的挑战。
基因工程技术在药物研发中的应用基因工程技术在药物研发中起着重要的作用,为科学家们提供了一种精确修饰和改造生物体基因组的方法。
通过基因工程技术,科学家们可以构建出更加高效、安全和针对性的药物,以满足人类对于治疗各种疾病的需求。
在本文中,我们会介绍一些基因工程技术在药物研发中的具体应用。
首先,基因工程技术在药物研发中的一个常见应用是生物药物的制备和生产。
生物药物是利用生物体制造和合成的药物,其活性成分通常是蛋白质或抗体等大分子化合物。
通过基因工程技术,科学家们可以将需要的基因序列导入到适当的宿主细胞中,使其产生所需的蛋白质。
这些宿主细胞可以是真核或原核细胞,常见的有大肠杆菌、酿酒酵母等。
利用这种方法,制药公司可以大规模生产出所需的生物药物,为患者提供治疗疾病的有效手段。
其次,基因工程技术在药物研发中还可以用于病因的研究和治疗。
许多疾病的发生与人体基因的异常有关,而基因工程技术可以通过修饰或替代关键基因来研究和治疗这些疾病。
例如,CRISPR-Cas9技术是目前最为先进和广泛应用的基因编辑技术之一。
它能够实现对目标基因的精确修饰,包括插入、删除或替换特定的基因序列。
利用这种技术,科学家们可以研究基因的功能,并发现与特定疾病有关的异常基因。
此外,基因工程技术还可以用于基因治疗,即通过将正常的基因导入患者体内来治疗基因缺陷或异常所致的疾病。
基因工程技术还有助于药物研发中的药物筛选和评估。
传统的药物发现通常是通过无数次试错来找到有效的药物分子。
而基因工程技术则可以帮助科学家们更加准确地预测和评估药物的活性和副作用。
通过基因工程技术,科学家们可以将目标基因导入适当的细胞或动物模型中,根据其表达的变化来评估药物的疗效。
此外,基因工程技术还可以构建各种基因表达的报告系统,用于药物的高通量筛选和选择。
另外,基因工程技术在药物研发中还可以用于药物的传递和输送。
很多药物需要通过载体或载体系统才能有效地传递到靶位点。
基因工程技术可以帮助科学家们构建出一种特定的载体,以实现药物在体内的释放和输送。
基因工程在生物制药中的应用基因工程是指通过对生物体的基因进行操作和改变,从而实现对基因信息的控制和调控的技术。
在生物制药领域,基因工程技术被广泛应用于生物药物的研发和生产过程中,极大地促进了药物研发的进展和提高了药物的效力和安全性。
一、基因工程技术的应用示例1. 重组蛋白的生产:通过基因工程技术,可以将目标基因插入到受体细胞中,使其表达并产生重组蛋白。
例如,利用基因工程技术,通过转基因细菌大量表达人类胰岛素,使得胰岛素的生产成本大大降低,同时也提高了纯度和质量。
2. 基因治疗:基因工程技术可用于基因治疗,通过引入修复型基因来治疗患有遗传性疾病的患者。
例如,通过基因工程技术可以改变干细胞中的染色体,治疗遗传性疾病如囊性纤维化等。
3. 基因克隆:利用基因工程技术可以克隆具有特定功能的基因,以用于研究和治疗。
例如,通过基因克隆技术,科学家们成功克隆出人类基因,进一步研究人类遗传基因的功能和异常。
二、基因工程技术的优势和意义1. 提高药物的研发效率:基因工程技术能够大大加快药物研发的过程,通过对基因的改造和表达,可以使得合成药物的速度更快、质量更优。
2. 增强药物的疗效和安全性:通过基因工程技术,可以对药物的成分进行精确调控,并产生更为安全和有效的药物。
3. 提高药物生产效率和降低成本:利用基因工程技术,可以大大提高药物的生产效率,减少传统生产方式所带来的不确定性,从而降低生产成本。
4. 个体化医疗的实现:基因工程技术的应用有助于实现个体化医疗,通过对病人基因的分析和修复,可以实现对患者的更为精确和有效的治疗。
三、基因工程技术的发展趋势1. 精准医学:基因工程技术的进步将使得医疗领域更加精确和有效。
通过对基因组的深入研究和应用,可以为个体提供定制的医疗方案,有效治疗疾病。
2. 基因编辑:基因编辑技术如CRISPR/Cas9的出现,将基因操作的效率和准确性推向了新的高度。
这项技术的应用将为基因治疗和药物研发带来巨大的突破。
基因工程药物研究与应用新进展Genetic engineering drug research and application progressXXX(学号:XXXXXXXXXX)[摘要]自1972年DNA重组技术诞生以来,生命科学进入了一个崭新的发展时期。
以基因工程为核心的现代生物技术已应用到医药、化工、环境等各个领域。
基因技术的迅速发展不仅使医学基础学科发生了革命性的变化,也为医药工业发展开辟了广阔的前景,以DNA重组技术为基础基因工程技术改造和替代传统的医药工业技术已成为重要的发展方向。
本文主要介绍了基因药物的定义、获得途径、一些前沿技术以及基因药物的应用与发展前景。
[关键词]生物技术药物基因工程药物基因工程发展前景基因工程药物又称生物技术药物,是利用生物体、生物组织、细胞或其他成分,综合应用生物学与医学、生物化学与分子生物学、微生物学与免疫学、物理化学与工程学和药学的原理与方法加工制造而成的一大类用于预防、诊断、治疗和健康保健的制品。
广义的生物技术药物包括以动物、植物、微生物和海洋生物为原料制取的各种天然生物活性物质及其人工合成或部分合成的天然物质类似物,也包括应用生物工程技术制造生产的新生物技术药物。
根据人们的愿望设计的基因,在体外剪切组合,并和载体DNA 连接,然后将载体导入宿主细胞,使目的基因在宿主细胞中得到复制与表达,最后将表达的目的蛋白质纯化及做成制剂,从而成为蛋白类药或疫苗。
生物技术药物具有药理活性高、治疗的针对性强,疗效可靠、毒副作用少等特点。
现在,生物制药技术的产业化已进入投资收获期,生物技术药品已应用和渗透到医药、保健食品和日化产品等各个领域,尤其在新药研究、开发、生产以及改造传统制药工业中得到日益广泛的应用。
生物制药产业已成为最活跃、进展最快的产业之一,给人类的健康带来了巨大的贡献。
1生物技术研究1.1 生物技术生物技术就是利用生物有机体(这些生物有机体包括从微生物至高等动、植物)或其组成部分(包括器官、组织、细胞或细胞器等)发展新产品或新工艺的一种体系。
1. 2 基因工程(一)基因基因是脱氧核糖核酸(DNA)分子上的一个特定有效片段。
不同基因的遗传信息,存在于各自片段上的碱基排列顺序之中。
基因通过转录出的信使使核糖核酸(mRNA),知道合成特定的蛋白质,使基因得以表达。
(二)基因工程基因工程又叫遗传工程,是指在基因水平上采用与工程设计十分类似的方法,按照人们的需要进行设计,然后按设计方案创建出某种新的性状的生物新品系,并使之稳定地遗传给后代。
2基因药物获得途径2.1 转基因植物通过基因技术手段植入一种或几种外源基因,从而使其有效的表达出相应产物的植物。
具体是利用转基因植物生产基因工程疫苗,其过程就是将抗原基因通过载体导入植物,让其在植物体内表达,以产生对某抗原的免疫应答。
2.2 转基因动物通过基因技术手段植入一种或几种外源基因,从而使其有效的表达相应产物的动物。
具体是利用转基因动物乳腺作为生物反应器,生产基因工程人类蛋白质药物。
运用转基因动物-乳腺体生物反应器技术来制造基因药物一种全新的生产模式,具有很多无法比拟的优越性。
2.3 发酵培养利用微生物重组技术对微生物进行发酵、动物细胞培养是目前工业化生产基因工程药物的最主要方法。
由于常规的治疗药物在治疗和预防疾病时在组织细胞内产量甚微,存在很多不足之处,不能满足了临床需求。
然而基因工程突破了这一局限性,可以生产大量满足临床应用的药物。
这为基因药物的生产提供了有利的条件,创造了极大的财富。
3基因药物的前沿技术随着人类对基因的研究不断深入,基因药物陆续被研发出来,新型基因药物不断产生,运用医药、化学、农业等各个领域。
下面着重对效果比较肯定的基因疫苗、反义RNA药物、三链DNA药物进行讨论。
3.1 基因疫苗3.11基因疫苗的免疫方法目前使用的方法有以下几种:(1)裸DNA 直接注射:将裸质粒DNA 直接注射到机体的肌肉、皮下、皮内、粘膜、静脉内。
这最简单的方法。
(2)脂质体包裹DNA 直接注射:利用脂质体包裹DNA 能与组织细胞发生膜融合,从而在导入DNA时减少了核酸酶对DNA 的破坏。
注射途径同裸DNA直接注射。
(3)繁殖缺陷细菌携带质粒DNA 法:利用某些繁殖缺陷的细菌把DNA转入组织器官中,繁殖缺陷细菌自身裂解释放出质粒DNA的方法。
(4)金包被DNA 基因枪轰击法:用金微粒子包裹质粒DNA,再用基因枪把质粒DNA转入组织细胞中。
3.2 反义RNA反义RNA 指与mRNA互补的RNA分子。
这种反义RNA能与mRNA分子特异性地互补结合,从而抑制mRNA的加工与翻译,是原核细胞中基因表达的调控的一种方式。
它封闭基因表达,具有特异性强、操作简单的特点,可用来治疗由基因突变或过度表达导致的疾病和严重感染性疾病,在临床治疗中起了很大的作用。
反义RNA分类有:Ⅰ类反义RNA 直接作用于靶mRNA的SD序列和部分编码区,直接抑制翻译,或与靶mRNA结合形成双链RNA,从而易被RNA酶Ⅲ降解;Ⅱ类反义RNA与mRNA的非编码区结合,引起mRNA构想变化,抑制翻译;Ⅲ类反义RNA则直接抑制靶mRNA的转录。
3.3 三链DNA三链DNA就是当某一DNA或RNA寡核苷酸与DNA高嘧啶区可结合形成三链,能特异地结合在DNA的大沟中,并与富含嘧啶链上的碱基形成氢键。
为了与作用在mRNA 翻译水平的反义RNA 的反义技术相区别,将三链DNA 技术称之为反基因技术。
4基因药物的现状和应用及部分基因药物生物技术的研究开发突飞猛进、日新月异。
生物技术的核心是基因工程,生物技术就是围绕了基因进行开发研究的,基因工程技术最成功的是用于生物治疗的新型药物的研制。
如今,已有近50 种基因工程药物投入市场,产生了巨大的社会效益和经济效益。
生物技术研发的新剂型用于疾病的预防和治疗已广泛使用,为很多疾病患者解决了被疾病困扰的痛苦。
基因药物主要为以下几个系列:(一)胰岛素系列:胰岛素是治疗糖尿病的特效药,长期以来只能依靠从猪、牛等动物的胰腺中提取。
基因工程的诞生,改变了传统的制取方法,利用基因工程技术可以大量生产临床应用的胰岛素,造福于人类。
(二)干扰素系列(IFN) :IFN是一类具有广谱抗病毒活性的蛋白质,仅在同种细胞上可发挥作用。
根据其来源、理化及生物学性质的不同,可分为IFN-α、IFN-β、IFN-γ 3种干扰素。
(三)白介素系列:白细胞介素是非常重要的细胞因子,现在得到认可的就有15种;它们在免疫细胞的成熟、活化、增殖和免疫调节等一系列过程中均发挥重要作用,此外它们还参与机体的多种生理及病理反应。
(四)集落刺激因子类药物(CSF):可以刺激不同造血干细胞在半固体培养基中形成细胞集落的细胞因子称为集落刺激因子。
根据其作用对象,进一步命名可分为粒细胞-CSF,巨噬细胞-CSF,粒细胞和巨噬细胞-CSF及多集落刺激因子。
(五)其他基因工程药物(1)促进红细胞生成素:促红细胞生成素(Epo)是一种主要由肾和中枢神经系统等部位分泌的多功能糖蛋白激素,是作用于红细胞的造血生长因子,对神经元的许多功能也具有重要的调控作用。
自从成功地克隆人类Epo基因后,其产物重组人促红细胞生成素被成功用于治疗慢性肾功能衰竭引起的贫血及肿瘤等疾病伴发的贫血。
(2)人生长激素:人类的生长激素是一条由单链、非糖化、191个氨基酸组成的亲水性球蛋白。
人生长激素具有促生长、促进蛋白质合成,对脂肪、糖、能量代谢有影响。
(3)人表皮生长因子:皮肤细胞表达10种以上的生长因子,它们以自分泌和旁分泌的方式对细胞自身和邻近细胞进行多种调节。
5基因药物的发展前景我国生物工程药物研究虽然起步较晚,基础较差,但是一开始就受到党和国家的高度重视。
尽管基础较差,但是经过广大科技工作者的艰苦奋斗与不懈努力,我国的生物工程药物研究已取得了鼓舞人心的进展,不少基因工程产品已步入临床使用,给人们带来了巨大的贡献。
基因工程制药与传统制药相比,生物制药有便于大规模生产、利润高、人力资源投入少、生产周期短、无污染以及生产工艺简单等优点。
除此之外,基因药物同时也具有高投入、高风险、高效益以及长周期的特点。
随着人类基因组计划的实施和技术水平的进一步发展,基因药物在医药市场的比例也将日益提升,同时也将越来越影响人类的生活。
自从第一个现代生物技术药物——重组人胰岛素于1982年经美国FDA 批准上市以来,生物技术制药进入了一个新世元,它向世人展示,以基因工程技术为核心的现代生物技术药物具有无限的发展应用前景和生命力。
尤其是20世纪90年代以来,现代生命科学基础研究和现代生物技术研究取得了重大研究进展和技术突破,由此也推进了现代生物技术药物研究与开发的迅猛发展,其具体表现主要表现如下:(一)生物技术药物的发展已进入蛋白质工程药物新时代采用蛋白质工程技术和PEG化技术对蛋白质药物进行分子改造已成为近年来生物技术药物发展的新趋势。
如Amgen公司了利用定点突变开发的第二代EPO 产品Aranesp。
(二)治疗性抗体药物发展迅猛治疗性抗体药物已成为种类最多和销售额最大的一类生物技术药物。
如取得巨大经济效益和良好疗效的Rituxan、Remicade、Herceptin、Avastin和Humirad 等(三)反义寡核苷酸药物及基因治疗药物发挥重要作用在治疗一些严重危害人类健康的重大疾病方面,反义寡核苷酸药物及基因治疗药物发挥了重要作用。
如已上市的反义寡核苷酸药物Vitravene。
(四)小干扰RNA(siRNA)类治疗药物用于抗病毒和抗肿瘤治疗siRNA用于抗病毒、抗肿瘤治疗,具有高效、特异和简便、易行的优点,其原理是通过直接抑制疾病相关性基因的表达而达到治疗疾病的目的。
如在抗体肿瘤治疗中siRNA。
(五)基因重组疫苗在预防和治疗重大疾病上取得重要进展在传染病防治方面,已有多种利用基因工程技术克隆和表达保护性抗原基因制成的新型疫苗获得成功。
如重组乙肝疫苗、胃幽门螺旋杆菌亚单位疫苗、霍乱疫苗、轮状病毒疫苗等。
(六)细胞治疗和组织工程得到发展人胚胎干细胞体外培养和定向分化技术的不断建立,以及细胞大规模培养技术的开发运用,极大推动了细胞治疗和组织工程的发展。
(七)人类基因组计划完成的推动作用人类基因计划的完成更有利于帮助我们确定疾病发生和发展的靶标以及寻找更多的有效治疗药物。
(八)利用转基因动、植物技术表达生产结构复杂的蛋白质类药物这种方法由于具有表达产物可以进行正确翻译后修饰,容易形成规模化生产,生产成本低等优点,已在全球范围内引起广泛关注。
(九)生物芯片应用于临床疾病检测Affymetrix公司已开发的判断是否携带艾滋病病毒的逆转录酶基因HIV芯片和确定有无癌症可能的P53基因芯片已应用于临床。