审评中心对现阶段研究者发起的临床试验IIT的认识

ii期临床试验方案临床试验是药物研发过程中的重要环节之一，它通过对患者进行系统的观察和评估，验证新药的疗效和安全性。

在药物研发的过程中，临床试验的设计是至关重要的。

本文将介绍ii期临床试验方案的基本要素和相关考虑。

首先，ii期临床试验是在i期试验的基础上进行的进一步验证。

在i期试验中，研究人员主要关注药物的安全性和耐受性，而ii期试验则将焦点放在药物的疗效和剂量效应上。

ii期临床试验的主要目标是评估药物的治疗效果。

为了达到这一目标，试验方案需要明确研究的终点指标，例如疾病的缓解率、生存时间延长、症状改善等。

同时，还需要明确药物的给药途径、剂量安排、疗程长度等，以确保试验结果的科学可靠性和可比性。

ii期临床试验的研究对象通常是患有相关疾病的患者。

为了保证试验结果的准确性和对实际患者的指导意义，试验人群的选择十分重要。

一般来说，ii期试验会根据患者的病情、年龄、性别、并发症等特征进行筛选和分组。

同时，还需要控制临床试验的入选和排除标准，以保证试验组和对照组在基线特征上的相似性。

在设计ii期临床试验方案时，还需要考虑试验的统计学设计和样本量估计。

统计学设计可以帮助实现试验目标的合理评估，通过选择适当的统计假设、确定统计方法和效应量，来评估药物的效果。

样本量估计则是根据研究的目标和统计学原理，计算出可获得统计显著性的最小样本量。

合理的样本量估计可以提高试验结果的置信度，从而提高研究的科学性和可靠性。

此外，ii期临床试验还需要充分考虑试验的伦理和安全性问题。

在试验过程中，研究人员需要保证患者的知情同意和隐私权，确保他们的权益受到保护。

同时，还需要建立完善的监测机制和安全评估体系，及时发现和处理药物可能带来的不良反应和安全事件。

最后，ii期临床试验方案还应考虑试验的时间和资金安排。

临床试验需要耗费大量的时间和资金，因此研究人员需要在设计方案时合理安排资源，确保试验的顺利进行。

综上所述，ii期临床试验方案的设计需要综合考虑药物的疗效和安全性，明确试验目标、研究对象、统计学设计、伦理和安全性保障等方面的问题。

临床研究与临床试验的主要区别与实践要点研究者发起的临床研究（IIT/IIR——Investigator-Initiated Clinical Trial/Research，以下统称“IIT”）与药企发起的临床试验（IST——Industry-Sponsored Clinical Trial）均为医疗卫生机构、以药企为主的申办者为获取药品研究/试验结果、受试者用药的研究/试验数据的重要方式，以促进疾病诊疗研究和药品研发。

同时，随着《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法（试行）》（2021.10.1）、《药物临床试验方案审评工作规范（征求意见稿）》（2022.10.27）等新规的不断发布或征求意见，相关主体受到更严格的监管，也为受试者提供了更多的保护。

在此，我们将结合实践中我们所服务的临床研究机构和药企的关注要点，总结IIT与IST的主要区别与实践要点。

IIT与IST的主要区别与实践要点1. 试验目的不同如前述，IIT不以药品医疗器械（含体外诊断试剂）等产品注册为目的，而是医疗卫生机构研究疾病的诊断、治疗、康复、预后、病因、预防及健康维护等的活动。

IST是指以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。

对研究机构来说，医疗机构常常通过IIT使用上市后的药品，实现自己的研究疾病诊治等的目的；对药企来说，主要以试验药物上市为目的，其在药物注册上市前，必须完成药物临床试验（IST），同时，在药品注册上市后，也可以再行实施IST或IIT进行药品上市后增加适应症等研究。

2. 主导主体不同（1）IIT模式下，医疗机构只能做基于研究者自我意志的研究IIT是研究者发起的、医疗卫生机构开展的，IIT的目的是医疗机构进行研究，发起人即研究者指个人，且一般情况下为本医疗机构（《医疗卫生机构临床研究管理办法（试行）》第30条：研究者应当严格执行本医疗卫生机构规章制度）的医师（《医疗卫生机构临床研究管理办法（试行）》第11条：原则上主要研究者须具备相应的医师执业资格）。

研究者发起的研究（IIT）SAE该这么报告随着药品审评中⼼（CDE）⼀个⽉内连续两次发布关于药物安全性报告的公告，可见药物警戒体系全⾯实施已到最后的时刻，对于研发期间和上市后的SAE快速报告，现⾏的指导原则和法规描述的⽐较清楚明确，但对于研究者发起的研究以及科研性课题，⽬前还为有明确性的规定，我们只能根据⽬前的指导原则和法规来进⾏分析阐述。

研究者发起的研究（IIT）和科研性课题与药物临床试验有着⾮常⼤的区别，在研究设计上研究者发起的研究（IIT）和科研性课题更加的丰富，除常见的随机对照设计外，还有队列研究、巢式病例对照研究、单纯病例研究、流⾏病学调查、病例交叉研究、药物经济学研究等等；在⼲预的措施上，更贴近于临床实践，受试者可能会接受更多的药物治疗，⽽且会存在多个制药企业⽣产的同⼀种药均包含在研究的观察中，这就给我们在药物相关性的判断、报告内容、报告对象带来⼀定的困惑，本⽂⽼仙⼉将就相关的问题进⾏分析与探讨，明确IIT研究与科研性课题的SAE管理。

IIT研究中AE与SAE管理现状可以说⽬前国内开展的IIT研究对AE与SAE的管理较为混乱（外企资助和管理的项⽬较好⼀些），主要原因有三个；⼀是IIT研究的主要⽬的与传统的药物临床试验有很⼤区别，药物临床试验的主要⽬的是研究试验药物的有效性和安全性，⽽IIT研究较为⼴泛，可以是研究某种疾病的结局，也可以是⼏种治疗⼿段的⽐较，等等，可能药物在研究中只是⼀个⼩部分。

⼆是⽬前AE与SAE的管理基本来源于新药临床试验观点和规定，所以完全应⽤到IIT研究上有些张冠李戴的感觉，例如，某观察性的队列研究，试验没有主动的药物或器械⼲预，只是观察疾病的发展，出现AE或SAE如何记录与评判，现有的SAE报告表格如何填写，究竟报告给谁？还要24⼩时报告给药监局么？研究跟他们有什么关系。

三是AE、SAE、ADR概念混杂在⼀起，研究医⽣很难搞清楚，很多IIT研究的参加单位并不是药物临床试验机构，所以医⽣的既往经验很少甚⾄没有，如果培训再不到位，那SAE的报告基本是靠拍脑门瞎写，⽼仙⼉就见过，同⼀个IIT研究，不同研究医⽣判断SAE相关性上，有说与药物相关性的，有说与研究相关性的，标准基本不统⼀。

二期临床实验的对象二期临床实验的对象是指在进行药物或治疗方法的研究和评估时，所选择的实验参与者或受试者。

二期临床实验是在动物实验和一期临床实验的基础上进行的，旨在进一步评估治疗的安全性和有效性，了解该药物或治疗方法对人体的影响。

2.1 受试者的选择在进行二期临床实验时，选择合适的受试者是非常关键的。

一般来说，受试者需要满足以下条件：2.1.1 疾病类型受试者应该患有该疾病或病情符合研究的疾病类型。

例如，如果研究的是一种新型抗癌药物，那么受试者需要是患有特定癌症类型的患者。

2.1.2 年龄范围根据研究目的和药物的使用对象，受试者的年龄范围可能会有所不同。

有些研究可能需要包括儿童和老年人在内的各个年龄段的受试者。

2.1.3 健康状况受试者需要在身体健康和没有其他重要疾病的前提下参与实验。

这是为了确保实验的结果不会被其他疾病干扰。

2.1.4 志愿参与受试者应该是自愿参与实验，并且在明确知晓实验的目的、过程、风险和福利后，签署知情同意书。

2.2 实验过程在确定了实验对象后，二期临床实验可以开始进行。

实验过程需要经过严格的监管和规范步骤，确保数据的准确性和实验的可靠性。

2.2.1 分组设计实验中常采用随机分组设计，将受试者随机分为实验组和对照组。

实验组接受待测试的药物或治疗方法，而对照组接受安慰剂或已有的标准治疗方法。

2.2.2 实验观测通过记录受试者的相关数据和病情变化，如体温、血压、疼痛指数等，来观察实验组和对照组的差异。

同时，还需要分析药物的副作用和不良反应。

2.2.3 数据分析通过对实验数据的统计分析，可以评估药物的疗效和安全性。

常用的数据分析方法包括生存分析、回归分析和卡方检验等。

2.3 遵守伦理规范在进行二期临床实验时，研究人员需要严格遵守医学伦理规范。

这包括保护受试者的权益和安全，确保实验过程的透明和公正，以及预防科研造假和数据篡改等不良行为。

3. 结论二期临床实验的对象是患有特定疾病的受试者，通过对比实验组和对照组的数据，评估药物或治疗方法的疗效和安全性。

临床研究护士在研究者发起的临床试验中的角色和管理现状李倩，陈育红，曹旭晨天津医科大学肿瘤医院，国家恶性肿瘤临床医学研究中心，天津市恶性肿瘤临床医学研究中心，乳腺癌防治教育部重点实验室，天津 300060Status quo on the role and management of clinical research nurses in investigator⁃initiated clinical trialsLI　Qian, CHEN　Yuhong, CAO　XuchenTianjin Medical University Cancer Institute & Hospital,Tianjin State Key Laboratory of Cancer Prevention and Therapy, Tianjin Clinical Research Center for Cancer,Tianjin 300060 ChinaCorresponding Author LIQian,E⁃mail:****************Keywords clinical research nurse，CRN； investigator； clinical trials； management； review； nursing摘要阐述临床研究护士在研究者发起的临床试验中发挥的角色作用，包括可行性评估、伦理监督、质量控制、受试者依从性管理和其他方面管理作用；分析临床研究护士在研究者发起的临床试验中的管理现状，在管理胜任力、管理内容和对临床研究护士工作的监管评价等方面查找不足，提出改进策略，以期规范临床研究护士对研究者发起的临床试验的管理。

通过加强对临床研究护士的培训和监管，保证研究者发起的临床试验的质量；通过构建专业化临床研究护士团队，丰富护理人才队伍建设，让临床研究护士拥有更好的职业发展前景，为循证医学和临床研究提供可靠的质量保证。

审评中心对现阶段研究者发起的临床试验(IIT)的认识杨志敏,主任药师，国家食品药品监督管理总局药品审评中心临床审评一部随着药物研发全球化趋势的加剧和我国药物创新能力的不断增强，近年来在我国开展的临床研究数量呈递增趋势。

据统计，2005 －2010 年我国共有 1 999项临床研究在美国Clinical Trials．Gov 进行注册，其中2005年为144 个，2006 年为198 个，2007年为278 个，2008 年为368 个，2009 年为466 个，2010 年为545 个，登记的研究中大部分为研究者或学术机构发起的临床研究(investigator-initiatedclini-cal trial，IIT)。

从总体数量分析，除了以药品注册为目的的临床研究之外，由研究者发起的各类研究已开始占有越来越重要的地位。

另一方面，由于越来越多的临床单位参与或主导高水平的国际多中心研究，如IPASS 研究、INTEREST 研究、EACH 研究，获得国际学术界和同行的高度认可，更加激发了国内研究者开展临床研究的热情，从而不断探索和研究更多更好的治疗方案，获得更加充分和科学的研究数据，通过循证医学方法提升临床治疗水平，为患者带来更多临床获益。

目前我国对研究者发起的临床研究的认识和监管工作刚刚起步，研究和借鉴国外的管理模式是现阶段必要的工作。

为此，本文就欧美等国家和地区研究者发起研究的相关情况进行概要性介绍，力求为制定和完善我国的相关法律法规体系，提高我国研究者发起研究的管理水平和研究质量发挥一定作用。

IIT 是指由研究者申请发起的一个或一系列临床研究。

其与制药公司发起的临床研究最大区别在于，IIT 中制药公司不承担主导角色和申办者职责，仅直接或间接提供试验药、对照药或部分经费。

其研究范围常常是制药企业申办的研究(industry-sponsoredtrial，IST)未涉及的领域，例如罕见病研究、诊断或治疗手段比较、上市药物新用途等。

研究者发起的临床研究在医学领域，研究者发起的临床研究（InvestigatorInitiated Clinical Trial，简称 IIT）正发挥着日益重要的作用。

这一研究形式由研究者自主构思、设计和实施，旨在探索新的治疗方法、诊断技术或疾病预防策略，为改善医疗实践和患者的健康状况提供有力的科学依据。

IIT 的出现并非偶然，它是医学研究不断发展和进步的产物。

传统的临床试验往往由制药企业主导，侧重于评估其研发的药物或医疗器械的疗效和安全性。

然而，随着医学知识的积累和临床实践中问题的不断涌现，研究者们发现，还有许多未被满足的医疗需求和有待探索的领域，仅依靠企业主导的研究远远不够。

在 IIT 中，研究者通常具有更高的主动性和创造性。

他们可以基于自己的临床观察、科研兴趣以及对未解决问题的敏锐洞察，提出独特的研究假设和设计方案。

例如，一位肿瘤科医生在长期的临床工作中发现，某种传统中药与现代化疗药物联合使用可能会提高肿瘤患者的治疗效果，并且减轻副作用。

于是，他便可以发起一项 IIT 来验证这一假设。

与企业主导的临床试验相比，IIT 具有一些显著的特点和优势。

首先，IIT 更加贴近临床实际。

研究者对临床情况有着深入的了解，能够准确把握患者的需求和治疗中的痛点，从而设计出更具针对性和实用性的研究方案。

其次，IIT 的研究范围更加广泛和多样化。

它不仅涵盖了药物和器械的研究，还包括了医疗技术、医疗服务模式、疾病预防策略等多个方面。

此外，IIT 往往更注重长期的疗效和安全性评估，能够为临床决策提供更全面和可靠的证据。

然而，IIT 的开展也面临着诸多挑战。

资金问题是其中一个重要的方面。

由于缺乏企业的资金支持，研究者需要通过各种途径来筹集研究经费，如申请科研基金、与医疗机构合作等。

此外，IIT 的管理和质量控制也相对复杂。

研究者需要具备良好的项目管理能力，确保研究按照预定的方案进行，数据的收集和分析准确可靠。

同时，还需要应对伦理审查、患者招募、研究团队的协调等一系列问题。

作者简介季晓慧,女,主管药师E-mail:21061091@ 通讯作者林梅,女,研究员E-mail:l_mei@ 收稿日期2019-09-01修回日期2019-11-04*试述IIT 项目的关键环节管理季晓慧，朱露莎，孔敏，董铖，林梅*南通大学第五附属医院（泰州市人民医院）科研处，泰州225300IIT 是investigator initiated trial 的缩写,是指由研究者申请发起的一个或一系列临床研究。

与IIT 相对应的是制药企业申办的研究(industry spon ⁃sored trial ,IST )。

与IST 相比,我国IIT 项目的发起者一般是医院,医院既是申办方又是研究者,项目内部缺乏监督机制,而且IIT 研究类型复杂多样[1],尤显管理的重要。

自从2015年722公告以来,国内各家药物临床试验机构加大了对注册类临床研究的监管,但对非注册类临床研究(包括IIT 研究)的质量监管重视度普遍不够。

随着IIT 项目数量不断增长及监管部门不同,管理模式也不尽相同,IIT 项目在监督管理方面普遍存在不足[2],面临着方案更新、费用预算、入组困难、不良事件报告和记录不及时等多方面的问题[3]。

有学者调查发现,尽管开展了许多的肿瘤药物治疗相关的IIT 项目,但是项目完成率、出版率、公布试验结果时间这三个指标并不高[4]。

因此,IIT 项目规范管理的重要性日趋凸显。

笔者认为,亟需加强IIT 项目的质量管理。

本文从IIT 项目的关键环节管理进行论述,力求为IIT 管理的相关部门提供参考。

1IIT 项目的关键环节管理目前对于IIT 的管理更多是依赖于医院,其中药物临床试验办公室的管理占比44.0%,科研科的管理占比34.4%,设立IIT 独立管理部门的仅占5.4%[5]。

一项多中心的IIT 项目,在多个不同的中心开展,不同医院的临床研究水平参差不齐,立项和监管的部门不同,导致IIT 项目的质量管理、试验药物的管理、经费的支取都存在差异。

审评中心对现阶段研究者发起的临床试验的认识临床试验是评价新药或治疗方法安全性和疗效的重要手段。

在现阶段，研究者发起的临床试验(IIT)在临床研究中扮演着重要角色。

审评中心对这类试验有着深入的认识和了解，并对其进行严格审查，以确保试验的科学性、可行性、安全性和有效性。

以下是审评中心对现阶段研究者发起的临床试验(IIT)的一些认识。

首先，审评中心认识到现阶段研究者发起的临床试验(IIT)在探索新药和治疗方法方面具有重要意义。

这些试验可能是为了填补现有治疗方法的空白，探索新途径来解决疾病问题，或者评估现有治疗方法在特定人群中的适应性和疗效等。

审评中心鼓励和支持这类试验，因为它们为科学研究和医学进步提供了新的机会和选项。

其次，审评中心认识到现阶段研究者发起的临床试验(IIT)需要严格的规范和指导。

这类试验往往是由研究者自发发起的，可能缺乏充分的组织和监管，容易存在一些问题，如样本规模不足、数据质量不高、科学设计不合理等。

审评中心会对这类试验进行全面审查，确保其科学性、可行性和数据的可靠性。

第三，审评中心认识到现阶段研究者发起的临床试验(IIT)需要严格的伦理和安全保障。

临床试验涉及到人体，必须遵循伦理原则和人体试验的相关法规。

审评中心会关注试验的伦理审查过程，确保试验尊重和保护试验对象的权益，避免任何潜在的伦理问题和风险。

第四，审评中心认识到现阶段研究者发起的临床试验(IIT)需要有明确的目标和研究设计，以及充分的实施计划和监管机制。

试验的目标应该明确、具体，并有科学合理的理论基础和假设。

研究设计应该合理、可行，并能够回答试验的科学问题。

实施计划应该详细清晰，包括招募和入组标准、数据采集和管理、分析计划等。

监管机制应该确保试验的过程和结果的透明度和可靠性。

最后，审评中心认识到现阶段研究者发起的临床试验(IIT)可以为新药和治疗方法的评价提供重要的数据。

这些数据可以作为审评中心评估新药上市申请的依据，也可以为医生和患者提供有关治疗选择的科学依据。

临床实验二期实验对象临床实验是指在医学领域中，为了验证新药物、治疗方法或各种医疗器械的疗效和安全性而进行的一种研究方法。

而在临床实验中，实验对象是非常重要的一部分，它们是实验结果的直接受试者。

本文将对临床实验二期实验对象进行讨论。

一、实验对象的定义实验对象一般指的是临床试验的受试者，即参与临床实验、接受治疗或使用新药物的人群。

在临床实验的不同阶段，实验对象可能会有所不同。

本文主要关注临床实验二期中的实验对象。

二、临床实验二期的意义临床实验分为多个阶段，其中二期实验是在一期实验（即前期实验）的基础上进行的。

一期实验主要探寻新药物或治疗方法的安全性，二期实验则更重点关注其疗效。

因此，实验对象的选择对于保证实验结果的准确性至关重要。

三、临床实验二期实验对象的要求1. 受试者自身的状态在选择二期实验对象时，需要选取与研究相关的目标人群，确保他们的病情与研究对象相关。

例如，如果研究某种特定疾病的治疗方法，那么实验对象应为该疾病的患者。

2. 年龄与性别根据实验研究需要，选择合适的年龄范围和性别分布的实验对象。

这样可以更好地了解不同年龄和性别群体对所研究物质或治疗方法的反应差异，有助于更全面地评估其疗效和安全性。

3. 健康状况实验对象的健康状况也是选择的重要因素。

在二期实验中，可能涉及到某些副作用或风险，因此需要确保实验对象没有严重的基础疾病或其他健康问题，以避免干扰实验结果。

4. 同意参与实验选择实验对象时，必须尊重其个人意愿，并获得其明确的知情同意书。

实验对象需要明白实验的目的、过程、可能涉及的风险和权益等信息，并有权拒绝或随时终止参与实验。

四、实验对象的招募与管理在确定实验对象的要求后，需要进行实验对象的招募和管理。

一般来说，招募实验对象需要通过医院或临床研究中心等渠道，确保选择到符合条件的人群。

同时，为了维护实验对象的权益和安全，研究人员需要对实验对象进行全程管理和监护。

五、实验对象的保护与伦理在临床实验中，实验对象的保护至关重要。