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一、医药经济学的研究方法有哪些？各研究方法之间有哪些共同点和区别？P8研究方法：最小成本分析、成本效果分析、成本效用分析、成本效益分析；共同点和区别：临床疗效完全相同的药物之间可以进行最小成本分析，比较何种药物治疗成本最小；成本效益分析、成本效果分析、成本效用分析均比较目标药物治疗与对照物治疗的成本、效益差别；成本效益分析计算成本差别和效益差别的净效益差值，其结果以货币单位表示；成本效果分析比较检查效果差别和成本差别，其结果以单位健康效果增加所需成本值表示；成本效用分析与成本效果分析类似，区别是其结果单位为效用函数变化；成本效用分析和成本效益分析能够进行疾病间比较，其他两种不能；成本效益分析能够与非医疗开支比较，其他三种不能。
二、药物经济学的研究步骤包括？P8确定评价的服务对象；确定分析的问题；区分评价方案，包括基线比较物；确定分析的观点和范围；确定相关的时间范围和用于分析的基准；确定分析的方法；确定是否进行增量分析；区分相关成本；区分健康结果或效益结果；确定贴现率或时间偏好；区分不确定资源和进行敏感性分析三、新药的临床试验分为哪几期，各期目的及病例数？（45）医药临床试验一般分为4期进行。
Ⅰ期临床试验（20-30例）目的：为制定给药方案提供依据；Ⅱ期（试验、对照不少于100例）目的：对新药的有效性及安全性做出初步评价，推荐临床给药剂量；Ⅲ期（试验组不少于300例）目的：进一步评价有效性、安全性；Ⅳ期（开饭试验2000例以上）目的：对新药上市后的监测，考察疗效和不了反映，①I期临床试验是在人身上进行新药研究的起始期，观察人体对于新药的耐受程度和药物代谢动力学（20——30例）②II期临床试验是随机盲法对照临床试验，对新药的有效及安全性作出初步评价（试验、对照不少于100例）③III期临床试验，进一步评价有效性、安全性（试验组不少于300例）④IV期临床试验为新药上市后的监测，指在广泛使用条件下考察疗效和不良反应，应该注意罕见不良反应（开放试验2000例以上）四、药物经济学研究中的成本如何来确定？（78）①患者角度：直接成本；间接成本；无形成本②医院角度：劳务费；公务费；卫生业务费；卫生材料费；低值易耗品损耗费；固定资产折旧及大修理基金提成五、成本效果分析的评价指标有哪些？P86：1、效果评价指标（中间健康问题最终健康问题生存率生命质量）2、成本效果比；3增量成本效果比（86）六、成本效果分析的基本程序？P89明确问题→备选治疗方案分类→描述治疗过程中投入与产出的关系→区分、衡量备选治疗方案的结果→评价成本和效果→阐明和提出结论七、健康相关的生命质量通常包含哪些方面的内容？（109）1、患者的身体功能（身体活动受限、体能水平、卧床天数、身体疼痛）2、患者的社会和角色功能（人际关系、社会活动资源、角色功能）3、患者的精神健康（焦虑/抑郁、心理健康、行为/情绪控制、认知功能）4、患者对健康的总体感受（目前的健康、健康的期望）八、请列举测量生命质量效用值的常用方法？（111）1、等级评分法：要求被测者在线段或条尺上标示位置，用于表示其对生命质量的满意度，依据其所标示的位置比例来确定生命质量的效用值。
第一章1、药物经济学的定义：是应用经济学的原理和方法来提高药物资源的配置效率，促进临床合理用药，控制药物费用的增长，为药物的市场营销提供科学依据，为政府制定药物政策提供决策依据。
2、药物经济学的研究方法：成本效益分析（CBA）、成本效果分析(CEA)、最小成本分析(CMA)、成本效用分析(CUA)3、药物经济学的作用：（1）为医疗决策提供依据（2）为消除药品市场失灵寻找原因（3）保证卫生保健的可及性和公平性4、市场失灵的原因：一、市场力：马克思主义政治经济学早就之指出，在资本主义国家，垄断以及寡头控制导致少数生产者操纵产品的生产和销售，以赚取超额利润;二、信息不全：市场运转的前提条件是市场的参加者必须掌握所有的信息；三、外在作用：市场有效运转的关键在于生产者与消费者根据反映产品价值的市场价格决定生产与消费，从而达到全社会的的资源合理分配和利用；四、公共品：市场失灵的最后可能原因是单纯市场机制不能提供足够数量的公共品。
5、外在作用：指负性外在作用，即对全社会福利造成危害的外在作用6、公共品的特点：（1）生产成本较高，少数消费者很难承担（2）公共品一旦已生产出来，就能够以低廉的的边际成本提供给消费者，而且很难限制其他消费者共同享用该公共品7、药物经济学的应用：（1）用于宏观卫生决策参考（2）协助制定临床治疗准则和规范8、药品费用过快增长的原因：一、合理因素：（1）人口增长和老龄化（2）疾病谱的改变和居民自我保健意识的增强(3)细菌耐药性的增加（4）各种因素带来药品价格上涨；二、不合理因素：（1）选用药物不当（2）用量不足，包括剂量太小和疗程不足（3）用药过量，包括给患者使用了对症的药物，但剂量过大或者疗程过长，或是给清患者用了重药（4）无适应症用药（5）重复给药（6）不适当的合并用药等等9、药物经济学的作用：（1）指导新药的研制生产（2）用于指定基本医疗保险药品目录（3）帮助医院制定医院用药目录、规范医师用药（4）确定药物的适用范围（5）帮助患者正确选择药物第二章1、药品的需要：指医药专业人员根据现有医药知识所判定的一个人尽可能保持健康或变得健康而应获得或利用的某种药品的数量2、药品需求：指在某一定特定时期、一定水平上，人们期望并能够过买的某种药品的数量3、药品需求具备的条件：（1）消费者有购买药品的习惯（2）消费者有货币支付能力4、药品需要与药品需求的关系：（1）药品需求是产生药品需求的基础（2）药品需要不等于药品需求（3）消费者对药品的实际需求有时并不是建立在对药品客观需要的基础上5、药品需求的特征：（1）需求的不确定性（2）需求的最高优先性（3）需求的不可替代性（4）需求的外部效应性（5）需求缺乏弹性（6）需求的被动性（7）独特的需求三方结构6、药品需求的影响因素：一、一般经济学因素：（1）经济发展水平（2）价格水平；二、社会人口学因素；三、流行病学因素；四、临床医生和药师因素；五、医药技术因素；六、消费者偏好因素7、药品的相关价格：指与药品相关商品或服务的价格8、药品的相对价格：指在扣除了医疗保险或保障付款后，由消费者个人支付的那部分价格9、决定药品相对价格的因素：（1）是否实施医疗保障制度（2）医疗保障制度下保障的范围（3）医疗保障制度的报销制度和自负比例等10、需求弹性：可分为需求价格弹性、收入弹性、交叉弹性、他们分别说明需求量与价格、收入、相关商品价格变动之间的关系11、需求价格弹性：指价格变化而引起的需求量的相应变动率，其公式为：需求价格弹性=需求量变化率/价格变化率12、需求价格弹性分为5种情况：（1）弹性>1，即需求量变动的百分比大于价格变动的百分比，通常我们说这种商品或服务富有弹性。
药物经济学pharmacoeconomics：是卫生保健系统中的药物治疗成本（资源消耗）以及药物产品和服务的效果（临床的、经济的、人道主义的）进行识别、测量和比较。
产出outcome：所实施的卫生保健项目产生的最终结果，包括患者的发病率、死亡率、生存质量、成本等等。
ECHO模型：Economic经济产出、Clinical临床产出、Humanistic人文主义产出Outcomes药物经济学成本：与实施预防，诊断或治疗项目相关消耗的资源或所付出的代价。
直接成本：与医疗干预直接相关的一切成本，包括消耗的产品、服务或其他资源。
包括直接医疗成本和直接非医疗成本。
间接成本：与疾病、参加或者死亡相关的病人劳动力的损失，还包括病人治疗和家属照顾的时间损失等。
隐形成本：因采取某种预防或诊治措施而致的疼痛、行动不便、恐惧、担忧、沮丧等肉体和精神上痛苦和不适。
机会成本：使用一项资源时，所放弃该资源使用在其他方面可能取得的最大收益。
机会成本原则：相关资源在用于除此项目之外最好用处所产生的价值。
沉没成本：是指以往发生的与当前决策无关的成本。
外部性成本：指由于疾病（通常指传染病）而给患者以外的其他人带来的健康损失的成本。
成本-效果分析：是以临床效果为产出指标，比较两个或多个可选择方案的成本和产出的经济学评价方法。
决策论decision-making：在多个可供备选的方案中，选择出达到一定既定治疗目标所花费成本最小的方案。
效果effectiveness：在药物的临床实际使用条件（即自然状态）下，待定人群中患有特定疾病的个体接受药物治疗后可能获得的效益。
疗效efficacy：在药物的理想使用备件下，特定人群中患有特定疾病的个体接受药物治疗后可能过得的效益。
中间指标：临床治疗的短期疗效，与健康有关，但并不是最终健康改善体现的指标。
终点指标：那些为最终健康改善体现的指标。
药物不良反应率ADR rate：所有病人、某一类疾病病人、某一类药品、某药物、某药物具体ADR；例数、人例数等；时间。
药物经济学基本原理与方法药物经济学是经济学原理与方法在药品领域内的具体运用。
广义的药物经济学(pharmaceutical economics)主要研究药品供方与需方的经济行为、供需双方相互作用下的药品市场定价，以及药品领域的各种干预政策措施等[1,2]。
狭义的药物经济学(pharmacoeconomics)是一门将经济学基本原理、方法和分析技术运用于临床药物治疗过程，并以药物流行病学的人群观为指导，从全社会角度开展研究，以求最大限度地合理利用现有医药卫生资源的综合性应用科学。
其主要任务是测量、对比分析和评价不同药物治疗方案，药物治疗方案与其他治疗方案(如手术治疗、理疗等)，以及不同卫生服务项目所产生的相对社会经济效果，为临床合理用药和疾病防治决策提供科学依据[3]。
早在上世纪70年代，卫生经济学的技术经济评价方法，即成本最小化分析、成本效果分析、成本效用分析和成本效益分析就已被广泛运用于药品领域，到80年代初药物经济学作为一门新兴的边缘学科已逐渐发展成熟。
1989年美国创办了药物经济学杂志(Pharmacoeconomics)，1991年Bootmar等人编写了第一本药物经济学专著(Principle of Pharmacoeconomics)。
随着澳大利亚和加拿大安大略省分别于1990年夏和1991年10月提出了在新药申请增列入政府医疗保险药品目录时要求制药厂家提供药物经济学评价结果的新指南，并且澳大利亚的新指南已于1993年1月开始实施[4,5,6]，药物经济学评价开始作为药物评审的一项正式指标，与药物的功效和安全性评价得到同等考虑。
药物经济学研究开始逐步被越来越多的国家所鼓励和采用，如在法国，1/3的新药申请自愿提供了该药的经济学评价资料。
药物经济学评价研究的实质是对各种(药物)治疗方案的投入(成本)和产出(健康结果)进行综合考察，通过测算(增量)成本效果(效用)比率这个单一的指标来进行不同药物品种及其治疗方案之间的客观比较，以寻求最具成本效果的治疗方案，为相关政策措施的制定提供实证依据。
一、药物经济学评价研究的作用领域目前，药物经济学研究作为促进医疗卫生资源有效利用的一个重要手段，在欧美发达国家得到较为普遍的应用和重视，主要被应用于药品定价、决定药品补偿和共付状况、制定医院用药目录或诊疗规范以及促进合理处方等方面。
1. 药品定价就制药厂家而言，通过对新药和已上市同类药品的经济学评价研究，可以战略性地确定新药的价格范围，这是药物开发过程中很重要的内部战略研究。
1995年的一项研究显示国际上主要制药公司的75%已经采用药物经济学研究来制定药品价格，美国制药公司的50%及欧洲制药公司的38%在美国申请新药审批时提供了药物经济学研究资料[1]。
在法国、瑞典和芬兰等实行药品定价管制的国家中，药物经济学评价提供了新的重要的药品定价管制手段。
虽然药品定价极其复杂，主要影响因素有生产成本、制药厂家的投资强度及其获利水平、与其他药品或同类药品的价格比较以及新药上市预计产生的卫生费用等，且各个国家药品定价政策又有显著差异，但是药物经济学评价能够提供临床上优选药品及其意愿支付能力的信息，只要政府充分考虑，不仅能提高药品定价管制的透明度，而且能促进资源的有效合理利用。
采用药品参考定价体系的国家，如德国、荷兰等，由于保险公司为一组疗效相同或相近的药品设定了一个参考价格，并且只为病人支付每种药品的参考价格，病人实际消费药品时需要支付药品实际价格高于参考价格的那部分费用，在不降低药物可获得性的同时抑制病人对昂贵药品的消费需求。
这时药物经济学评价可为药品分类和制药厂家的药品定价提供有力的依据。
2. 决定药品是否获得补偿及/或其共付水平大多数国家或者采取药品报销范围，或者对不同种类药品采用不同的共付水平，再就是采用参考定价体系来限制药品的公共补偿[7]。
药品补偿或共付水平传统上是根据药品所治疗疾病的严重程度(如危害生命的疾病)、新药的功效及安全性等指标主要由临床医师和药学专家评审决定的，其最大缺陷在于药品有效性、安全性与经济性在综合评分中分值权重的确定，有效性分值权重较高，经济性分值权重较低，就会倾向于选取新药(一般情况下价格较高，疗效也较好)；如有效性分值权重较低，经济性分值权重较高，就会有利于选择老产品。
另一方面，由于缺乏可相互直接比较的客观指标，专家对不同药品品种的评分依赖于各自的临床或研究经验与主观意向，评判结果的差异可能较大。
药物经济学评价有效弥补了上述方法的缺陷，极大改进了药品评审的科学性，因而被大多数西方国家所推崇与鼓励。
在某些国家，政府既要管制药品定价，又要决定药品是否获得公共补偿或其共付水平，药物经济学评价可使两者有机地结合起来，有利于政府不同主管部门的协调合作。
3. 制订医院用药目录(formulary)或诊疗规范(clinical guidelines)很多国家采取一系列政策措施来促进各个独立的卫生服务决策者(包括地方卫生行政管理部门、医院、医师)有效地利用卫生资源，这些政策措施包括医院支付方式的改变、卫生预算的安排(如德国的总额预算、英国的指导性药品预算)、在卫生服务体系内鼓励合理竞争等。
由于存在一定的竞争或预算压力，卫生服务决策者从自身利益出发就会充分考虑采用适宜的卫生技术，根据当地的社会经济发展水平、服务人群的人口学特征和疾病谱特点，按成本效果的原则，即充分运用药物经济学研究，制订当地或各个医院自己的临床用药目录或者临床诊疗规范，使医院或地方卫生服务体系更有效地利用医疗卫生资源。
4. 促进合理处方药物经济学研究最主要的目的是促进合理用药，有效利用药品资源。
鉴于目前缺乏有效的影响医师处方行为的政策措施，甚至于临床医师可能会认为开处方时考虑费用问题对病人是不人道的，因此有些国家通过向医师提供充分的药品信息，包括药物经济学研究信息，间接地影响医师处方行为，达到合理用药的目的，英国、比利时、西班牙等国已由政府资助开展了这些信息反馈活动。
在英国，大量事实表明制药厂家主动向临床医师提供了丰富的药物经济学研究资料，因而是欧洲国家中利用药物经济学研究促进合理用药较为突出的国家，随着其他国家在这方面的不断努力，通过药物经济学研究促进临床合理用药的作用将更为重要。
表1 欧洲国家药物经济学评价研究的使用领域国家药品定价决定药品补偿状况或其共付水平制订用药目录或诊疗规范促进合理处方比利时？√？？芬兰√√？？法国√？√？德国χχ√？意大利？√√？荷兰χ√√？葡萄牙χ√？？西班牙χ？？？瑞典√√√？瑞士χ√√？英国χχ√√√：采用；χ：不采用；？：不确定。
发达国家正是沿着上述循证医学的发展方向构建其用药管理体系的。
比较典型的是成立于1999年4月，作为英国国家卫生服务体系(NHS)的一个特殊管理部门NICE(National Institute for Clinical Excellence)。
其职责是向患者、医学专业人员和公众在当前最好的临床诊疗(“best practice”)方面提供权威、充分和可信的指导。
英国NHS建立NICE部门的目的就在于推进临床上具有成本效果的新诊疗方案能更快地得到应用，改善对临床上具有成本效果的(新的或已有)治疗方案更公平的可及性，促进对NHS资源更好的利用以获得最大的健康结果，以及提高NHS对发展创新治疗方案的长期兴趣等。
经济学评价作为NICE必不可少的重要技术手段被用于其技术审批(technology appraisal)、临床指南(clinical guidelines)修订、干预措施(interventional procedures)制订等主要工作内容中，卫生服务技术范围也已不仅仅涵盖药品，也延伸到医疗设备、诊断技术、诊疗项目，以至健康促进等多个领域。
二、药物经济学的研究设计方法[3]药物经济学研究的应用范围日益广泛，其价值亦日益突显。
药物经济学研究的不同目的决定了其不同的设计方法及药物治疗成本及其疗效等数据的收集与分析方法，每种方法各有优缺点，也各有其适用条件。
1. 前瞻性研究设计一种前瞻性药物经济学研究设计是将药物经济学研究与药物临床试验相结合，通常在药物临床Ⅲ期试验，也有在临床Ⅱ期或Ⅳ期试验中进行经济学研究的，这是目前制药厂家对新药进行药物经济学研究时较常采用的设计方法，也称为平行研究(“piggy-back”)。
借助药物临床试验严格的随机对照双盲设计，可以获得较强的可信度(credibility)和较高的内部有效性(internal validity)。
另外，在收集病人卫生服务利用资料的同时，也可调查病人的工作、活动能力，以及药物治疗过程中病人生命质量或效用变化等信息，因而具有高效率和高时效性，而且药物经济学研究结果同药物临床试验结果一并获得，可及时用于药物的申报、医疗保险偿付和定价决策等。
但是，由于药物临床试验设计旨在评估药物的功效和安全性，严格限制外部条件，规定病人的取舍标准，而且常常在特定的医疗机构中开展研究，因而外部有效性(external validity)较低。
临床试验的对照组常用安慰剂，而经济学研究是要从诸多备择治疗方案中挑选最具成本效果的方案，对照组最好是常规治疗方案或药物。
临床试验中能够达到药物疗效显著性的病人样本数一般较小，不适宜于药物经济学指标的显著性表现。
临床试验对脱落样本(drop-outs)的处理也与药物经济学研究截然不同[8]。
还应注意的是，有时为监测药物疗效的显著性，又会额外增加临床检查化验次数，往往会增加药物治疗的实际成本。
为了消除平行研究中存在的上述缺陷，又充分利用实验研究设计的特色，另一种前瞻性研究设计－－药物经济学临床实验研究目前越来越流行，这种研究设计方法是为经济学研究而设计的，不是借用药物临床试验研究，比较接近于药物经济学研究理想的金标准(gold standard)。
然而这种研究设计由于取消了外部限制条件，病人医嘱依从性差、交叉感染等混杂因子可能进入实验研究，从而会降低其内部有效性。
2. 回顾性研究设计通过对已有临床试验病人的费用资料进行回顾性整理分析，是一种省时省钱的药物经济学研究方法，在没有条件开展前瞻性研究时，该法是最佳选择。
然而，由于难以获得病人生命质量、效用和工作活动能力丧失情况的资料，而不能做成本效用分析。
在测量药物治疗方案的间接成本时也有一定困难。
回顾性定群研究(retrospective cohort design)是回顾性研究设计中的首选方案。
使用某药的病人作为研究组，使用其他药物的病人作为对照组，进行比较研究。
有关数据大多可直接获得，成本较低，研究时限也较短，并有较大的外部有效性。
定群研究要求对任何可能的混杂因素，如年龄、性别、疾病严重程度、多种疾病并发状况等因素进行统计控制，但是由于现实环境中定群队列的选择偏倚，研究组与对照组之间存在差异，所以有相当难度。
