第十八章药物经济学基本知识黄贵东讲师临床药理教研室目录第一节概述第二节药物经济学评价方法第三节药物经济学的应用•药物经济学（ Pharmacoeconomics ）是应用经济学的基本原理和方法，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全面地鉴别、测量、比较和分析不同药物或非药物治疗方案以及不同医疗或社会服务项目的成本与结果（效益、效果及效用）关系，并评估其经济学价值的一门学科。
鉴别比较不同治疗方案或服务项目，以此选择出最优结果一、药物经济学的概念药物经济学的研究目的：●是从全社会人群对医药卫生需求的整体利益出发，研究药物资源利用的有关经济问题和经济规律，研究药物资源的合理配置和有效利用的方法和途径。
●有助于人们在有限的医药卫生资源中，对药物治疗方案及其他医疗服务措施作出合理选择和充分利用，实现以最低的医疗成本，获取最佳的治疗效果，最大程度地改善和提高人类健康水平的基本目标。
•药物经济学研究，主要是对医疗实践过程中使用的药品或医疗服务的成本和结果进行衡量对比，以确定何种方案单位成本所产生的结果最佳。
成本（cost ）特定药物或治疗方案所消耗的资源的价值。
结果（outcome）特定药物或治疗方案所产生的效果。
药物经济学的核心：评价结果的同时必须考虑成本因素。
医疗卫生 体系参与者保险机构 制药企业及药品流通企业患者及其家属政府管理部门医药工作者及学术研究机构 •药物经济学研究作为评价药物治疗方案和其他医疗措施的有效工具，亦成为促进医药资源合理配置和有效利用的重要手段。
决策依据报销政策优化方案 决策参考 治疗信息二、药物经济学的产生和发展【历史背景】•根本动因：全球性的药品费用的急剧上涨。
美国药品价格的上升幅度是其他消费品的2~3倍。
中国1990年418亿，2002年2676亿。
药品费用占卫生事业费用的比例高达50%左右。
药品费用的年增长率约为20%左右。
远高于8%左右的国民生产总值增长率。
药物经济学产生的必然性•根本原因：健康需求和卫生资源的供求矛盾。
•医疗保障制度改革的要求。
•临床医疗决策观念的更新。
1966年，瑞思的《疾病成本估计》首次应用成本效益和成本效果分析。
发现健康的成本和效益的度量远难于水利工程（伦理和角度问题）。
1970年，埃可顿的《心肌梗死预防的成本效果分析》是一项比较系统的研究。
1975年，纽荷赛和鲁维奇应用边际增量的成本效果分析，确立了某一临床诊疗标准。
1977年，温斯坦和史太升系统地阐明了应用成本效益（或效果）分析进行卫生决策的方法学问题。
1980年，美国国会技术评定办公室全面总结了成本效益（或效果）分析在医疗卫生领域的应用。
1989年，范·爱莫恩和荷瑞思伯格主编了《药物治疗的社会经济评价》阐明了如何应用经济学方法，评价药物治疗的效益和效果。
1991年，希尔曼（Hillman）等人指出药物经济学研究可能存在的偏差，并提出减少这种偏差的方法。
同年， Bootman 等人编写了第一本专著——《药物经济学原理》。
1991年，《药物经济学》（Pharmacoeconomics）杂志出版，标志着药物经济学形成一门独立的学科。
第二节药物经济学评价方法•药物经济学的研究方法，建立在成本（费用）分析的基础之上。
用于评价药物治疗方案临床结果及其经济成本的主要方法有：一、药物经济学评价方法（一）最小成本分析1. 成本的概念•成本（cost）是药物经济学评价的基本要素。
成本又称费用，是指社会在实施特定药物治疗方案过程中所投入的全部财力、物质和人力资源。
•不仅指药品费用，还包括实施药物治疗、实验检测、仪器损耗和劳动消耗等一切费用。
简而言之，成本就是一种资源消耗，包括直接成本、间接成本和隐性成本。
直接成本直接成本分为直接医疗成本和直接非医疗成本。
直接医疗成本指与特定药物治疗方案有关的直接医疗费用，如住院费、检验费、药品费、护理费和诊疗费等；直接非医疗成本指与药物治疗方案有关的非医疗费用，如交通费、营养费、食宿费以及家属陪护等。
间接成本间接成本是指因疾病所致缺勤、劳动力下降或丧失、死亡等造成的经济损失，主要表现为工资或收入的损失。
隐性成本隐性成本则指实施药物治疗方案中一些无法用货币确切计算的损失，包括因病所致痛苦、悲伤、抑郁及精神创伤等。
成本的分类2. 最小成本分析•最小成本分析（cost-minimization analysis，CMA）或称最低费用分析，用于药物经济学的初步研究，适用于治疗效果基本相同的几种药物治疗方案的比较。
针对某种疾病治疗而言，如果通过此法研究，证明实施某一治疗方案的总成本最低，则可认定该方案为最佳方案。
•最小成本分析以货币单位（元）来计量，以各治疗方案结果相同为前提，因此具有治疗学上的意义。
1. 定义与应用（1）效益（benefit）：效益是指实施某项药物治疗方案所产生的有用结果，以货币单位表示。
（2）效益的测定：效益包括直接效益、间接效益和无形效益。
直接效益直接效益是指实施某项药物治疗方案或防治方案后，患者健康状况的改善、寿命的延长，或人群发病率的降低，进而减少了临床诊断、检验等费用所节省的卫生资源。
间接效益间接效益是指实施某项药物治疗方案或防治方案后减少的其他方面的经济损失，如患者因获得早日康复而节省的费用和因恢复工作所创造的财富等。
无形效益无形效益又称隐形效益，是指实施某项药物治疗方案而减轻或消除患者身体和精神痛苦及由康复带来的愉悦等感受。
1. 定义与应用（3）成本-效益分析法的应用：成本-效益分析（cost-benefit analysis ，CBA ）又称费用-收益分析，用以比较不同药物治疗方案或药物治疗方案与其他干预措施所耗成本及由此产生的效益（结果）的一种方法，是经济学的基本分析方法之一。
通常用于以下几种情况：优选最佳防治方案： 采用成本-效益分析，比较可获类似结果的多种不同方案，据此优选最佳方案。
评价药物治疗方案的可行性：从经济学角度评价药物治疗方案或治疗监测技术等单项干预措施的可行性。
2. 常用方法成本-效益分析的常用方法有3种。
（1）净现值法=效益（B）-成本（C）（2）效益-成本比值法=B/C（3）投资回收率法=（B-C）/C×100%3. 成本-效益分析的优缺点•优点：成本和结果均以货币形式表现，可直观地比较不同药物治疗方案对同一疾病的治疗效益，亦可进行不同疾病治疗措施间的比较，甚至对疾病治疗措施与其他公共卫生投资项目进行比较，为在两种或多种方案中选择最佳方案提供科学依据，故得以广泛应用。
•缺点：许多疾病的临床效果，如患病率、死亡率、残疾状态等难以用货币单位衡量，而且医务工作者和公众难以接受用货币单位衡量生命、健康的价值，故此法的应用亦受到一定限制。
1.定义与应用（1）效果（effectiveness）：效果是指所实施药物治疗方案的临床结果，即在一定人群中实施一项干预措施，以达到预期的治疗目标。
如人群健康的期望寿命、疾病治愈率、好转率以及细菌转阴率等。
效果的测定以既定治疗目标为前提，选择相关临床指标进行检测，即可获得相关的效果或收益值。
1.定义与应用（2）成本-效果分析法的应用：成本-效果分析（cost-effectiveness analysis, CEA）中，成本以货币计量，效果则以特定的治疗目的或临床效果为指标，对不同药物治疗方案的成本和效果进行分析和比较，包括对两种或两种以上不同药物或同一药物的多种不同剂型构成的不同药物治疗方案的比较。
特定条件下，亦可用于对一种药物治疗方案与一种或多种非药物治疗方案进行比较。
•成本-效果分析是药物经济学中最常用方法。
2.常用方法（1）成本-效果比值法：成本-效果比（CER ）或效果-成本比（ECR ）是成本-效果分析法的常用指标。
CER 衡量单位效果所花费的成本（C/E ）；↓ ECR 则衡量每一货币单位所产生的效果（E/C ）。
↑（2） 增量成本-效果比值法：增量成本-效果分析（incremental CEA ） 是对一系列成本增加与一系列效果增加的比值进行比较, 以便从中选择最佳的治疗方案。
该法是在两种药物治疗方案的成本-效果比值相等或相近的情况下，结合成本增加（ΔC ）与效果增加（ΔE ）的比值（ΔC/ΔE ），对方案进行评估的方法。
↓1.定义（1）效用（utility）：是指所实施药物治疗方案满足人们对一种特定健康状况的期望和偏好程度，即药物治疗后所获身心健康的满意度。
受客观指标和主观感受影响。
（2）成本-效用分析（cost-utility analysis，CUA）：此法注重人的生命的质量和健康的内涵。
因此，CUA评估和比较改进生命质量所需费用的大小，以此表述在医疗过程中花费一定费用在身心健康方面所获得的满意程度。
2.效用的度量•药物的效用可用健康效用来衡量。
健康效用是健康状况处于某一水平或有所改善的值，可通过效用度量来确定。
常用的效用度量单位有两个：生命质量效用值生命质量调整年（QALYs）QALYs计算公式如下：QALYs=健康改善的生命质量效用值×健康改善的维持时间×健康改善的人数3.效用的测量（1）等级评分法（rating scale method）：是度量生命质量效用值的常用方法。
受测试者根据个人对自身健康或生命质量的满意程度，如按十分制计分，0分表示死亡，10分表示理想健康状态，在线段上或标尺上的一定位置作出标示，以此确定健康状况或生命质量效用值。
（2）量值估计法（magnitude estimation method，ME）：此法让受测试者比较两种健康状态的优劣。
在具体实施过程中，须先选定一种特定状态作为标准，然后对其他状态进行相对性评分。
如假定标准状态值为10分，若一种状态被认为仅是标准状态的一半，则该状态可标示为5分；若一种状态被认为高于标准状态2倍，则该状态可标示为20分。
4.主要适用范围（1）分析可影响疾病死亡率，但对患者生命质量会产生显著影响的药物治疗方案。
如癌症化学药物治疗方案，预期可能延长患者寿命，但可能因伴发严重不良反应，而显著影响患者生命质量。
（2）分析对疾病死亡率不会产生显著影响，但可显著改善患者生命质量的药物治疗方案。
如比较不同药物治疗方案对慢性风湿性关节炎、青光眼等患者生命质量的影响，包括对患者的生理、心理及社会功能的影响。
二、药物经济学评价步骤•药物经济学研究中，不同分析方法，应用范围不同，实施程序亦不尽相同，但概括起来，可归纳为以下10个基本步骤。
（一）确定拟评价的药物经济学问题（二）确立分析问题的角度（三）区分和确定用于评价的备选方案（四）选择药物经济学分析方法（五）鉴别、计量成本（六）鉴别结果（七）确定贴现率，计算贴现值（八）区分不确定因素，进行敏感度分析（九）对结果进行统计学分析，确定最佳方案（十）结果陈述与总结（一）确定拟评价的药物经济学问题•明确药物经济学评价的目的是什么：评价某种药物的性价比，确定某种疾病的最佳治疗方案，还是为某项卫生干预或计划做决策。
