药品评价

第 1 页 共 16 页 药品文献评价指导原则

国家食品药品监督管理局药品评价中心

一、前言

开展药品上市后研究对于准确掌握药品信息，正确评价药品的安全性和有效性，指导临床合理用药具有极其重要意义。文献评价是药品上市后研究的主要方法之一，与试验性研究相比具有很多优点，如耗时相对较短、研究费用相对较低、可以系统评价药品某一方面特征等。目前我国很多药品生产企业不熟悉如何系统开展文献评价，或者开展文献评价不够规范，主要表现为文献资料获取过程中信息收集不全面、分析评价方法不规范、以及结果解释和运用不合理。

制定本指导原则旨在规范上市药品文献评价流程，为药品生产企业向药品监督管理部门提交高质量的文献评价报告提供指导；该指导原则也可供其他科研人员或临床医生参考。

本指导原则借鉴了循证医学（EBM）证据分类、分级、严格评价和不断更新的理念与方法，参考了卫生技术评估（HTA）综合评价卫生技术有效性、安全性的指标与形式，引进了Cochrane系统评价规范化操作流程和全程质量控制的方法。

本指导原则为技术指导原则，仅反映药品评价中心当前对上市药品文献评价的观点。本指导原则不涉及管理层面的问题，如上市药品文献评价的管理、文献评价机构与人员的资质等。

为使读者更好地理解本指导原则，现对本指导原则中的主要术语定义如下：

1. “文献”包括已公开发表的文献、未公开发表的文献（即灰色文献）等。

2. “文献评价”是指尽可能全面系统地收集一定时间范围内、特定药品的安全性、有效性研究文献，在对文献进行质量评价、资料提取、归纳整理的基础上，进行综合地分析评价，并形成评价报告的过程。 第 2 页 共 16 页 二、评价流程

（一）一般流程

文献评价的一般流程见下图：

1. 确定评价目的。根据管理部门的要求或者药品生产企业的自身需求明确研究目的。

2. 制定检索计划。根据不同的研究目的，确定检索计划，包括数据库、检索词、检索式（即检索词组合方式）和文献发表的时间范围。

药品使用合理性评价制度

一、每月分别对门诊药房和住院药房药品使用情况进行统计、排序，对销量在前五十位的药品上报予以公布。

二、每月对抗菌药物的使用情况进行统计、排序，对用量不合理的抗菌药物进行调查、干预、公示。

三、每季度对门诊药房和住院药房的药品用量、临床科室用药量、医生用药量在前十位的排序，上报医务科并定期在“药讯”上公布。

四、药剂科定期对每月、每季度的调查情况进行综合分析，对销量不合理和使用不正常的药品及时采取停药或限量销售措施，并通报全院。

五、定期召集药房主管、药库保管和采购以及有关临床主任或医师，对用量在前十位的药品合理应用情况进行评价，并征求改进意见。

六、每季度进行“临床用药合理性”和“单病种用药”调查、分析、评价和公示。

七、实行临床药师查房制度，指导临床医师合理规范用药。

八、通过“药讯”报道药品合理应用知识。

九、根据国家和省市药品监督管理部门的有关要求，对所有药品进行不良反应监测，逐级上报，并通全院。

我国药品上市后的再评价

1 基本理论

药品上市后再评价是通过药品不良反应监测、药物流行病学调查和临床试验等方法，对药品在使用过程中的疗效、不良反应、药物相互作用、特殊人群的用药情况及药物风险/效益比等进行监测和评价。其中包括：药品有效性研究 （疗效评价），药品不良反应研究（安全性评价），药物经济学研究（经济性评价），药品质量评价。

1.1 药品有效性研究(疗效评价）：鉴于上市前研究的局限性，药品上市后在广大人群中应用的有效率、长期效应和新的适应证以及临床中存在的可影响药品疗效的各种因素（治疗方案、患者年龄生理状况、合并用药、食物等）的研究是上市后再评价的重要内容。上市后的有效性再评价可以充分补充上市前研究的不足，对全面认识药物的性质、掌握应用规律具有重要的意义。有效性再评价的内容包括对现有临床疗效的再评价、新适应证疗效的再评价，并根据具体情况采取相应措施。药品的有效性评价可借助于药效学、药代动力学、药剂学等方法及临床疗效的方法给予评价。

1.2 药品不良反应研究(安全性评价)：药品安全性评价是一个从实验室到临床，再从临床到实验室的多次往复过程。药品的不良反应研究实际是对上市前研究的支持和印证。在广大人群中考察经长期应用药品发生的不良反应，以及停药后发生的不良反应，同时研究不良反应发生的因素(机体、药品、给药方法、药物相互作用等)是药品上市后再评价的主要内容。可采取回顾性或前瞻性方法对药品的不良反应病例进行分析，必要时采取流行病学方法进行研究，以便得出准确的评价结果，然后根据评价结果采取必要措施。

1.3 药物经济学研究(经济性评价)：药物经济学研究是利用微观经济学的评价方法对药物治疗的方案进行评价，是对成本（投入）和结果（产出）进行的完整评价。经济学评价的目的是如何合理地选择和利用药物，以高效、安全、经济、节约地提供医疗保健服务，使患者得到最佳的治疗效果并承受最小的经济负担，以最合理地利用现有的药物资源和医疗资源。治疗费用上涨是世界难题，80年代兴起的药品经济学从社会角度出发，运用药物经济学的理论与方法通过对成本和相应效益两个方面进行比较，选择出最佳的医疗服务方案，因此这也是再评价的内容之一。主要有以下几种分析方法：最小成本分析方法（cost-minimization，CMA）、成本效果分析法（cost-effectiveness analysis，CEA）、成本效用分析法（cost-utility analysis，CUA）、成本效益分析法（cost-benefit analysis，CBA）等。

药品临床综合评价6个维度

随着现代医疗技术的飞速发展，新药研发也日益走在市场前沿，而且全球药品市场的规模也在不断拓展。药品的临床综合评价是评判药品在临床上的有效性、安全性、合理性、实用性、经济性以及社会效益的重要依据。本文将从6个维度，即药物有效性、药物安全性、药物的适用性与规范性、药物实用性、药理学、药代动力学、药效学这6个方面来介绍药品临床综合评价。

一、药物有效性

药物的有效性是评价新药及药物开发的重要指标。药物的有效性主要包括以下方面的内容：

1 .主要疗效

药物治疗目标疾病的临床疗效，如改善患者的疾病症状、缓解疼痛、降低血压、控制癫痫发作等。

2 .次要疗效

药物在治疗目标疾病以外的其他效应，如降低患者的病死率、改善患者的生活质量等。

3 .有效期

药物的有效作用期限，在治疗过程中确定疗效的时间点和累积剂量。 4 .使用频率和剂量

药物使用过程中，建议的用药剂量和用药频率，以保证药物有效性和安全性的平衡。

二、药物安全性

药物的安全性是药品审批和上市后的监测评估重点，一旦药品安全性出现问题，将对患者的健康和生命安全产生严重影响。药物的安全性主要包括以下几个方面的内容：

1 .毒性和副作用

药物的毒性和副作用是影响药物安全性的重要因素，包括肝脏、肾脏、心脏、神经系统和免疫系统等各个方面的不良反应。

2 .药物相互作用

药物与其他药物或食物之间的相互作用是药物安全性的另一个重要因素，如药物与其他药物的相互作用可能会导致药物代谢受到影响，严重时可产生毒性反应。

3 .药品中毒性

药物的用量、频次和用药途径等因素都会影响药物的安全性。对于药物有毒性的情况，需要合理控制药物用量，避免引起药物过量，产生中毒。 4 .专门人群安全性

药物在特定人群中的安全性也成为药物审批和使用的重要考虑因素，如儿童、孕妇、老年人等人群的药物安全性需要经过临床验证。

三、药物的适用性与规范性

药物的适用性和规范性是说明药物合理性的重要方面。