--21篇论著中,随机对照研究(RCT)6流行病学调查8基.ppt
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临床流行病学课件：随机对照试验
cancer patients could be improved by postoperative
gemcitabine treatment, resulting in longer diseasefree survival.
案例3
Inclusion criteria
≥18歲
病理確診為胰腺癌，並經手術完全切除
3b 單個病例對照研究
病例系列、品質不高的佇列研究和病例對照研究
未經批判性評估的專家意見
不同設計科學論證的強度
• 一級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、能主動干預
• 二級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、不能主動干預
• 三級設計方案
回顧性、有對照、橫斷面
• 四級設計方案
敘述性、個案分析
中華消化內鏡雜誌2017年4月發表的文章
檢查或復查病例檔案，收集既往危險因素的暴露史，
康狀況及暴露因素的分佈情況，目的是提出病因假設，
關聯及關聯大小。
其中一種治療作為對照，比較兩種治療結果的差別，以確定所
處理措施，然後互相交換處理措施，最後將結果進行對照
測量並比較病例組與對照組之間危險因素的暴露比例，
為進一步調查研究提供線索，是分析性研究的基礎；
中華消化雜誌2017年3月發表的文章
Contents
定
義
隨機對照試驗的設計基本原則
研究設計
臨床試驗註冊
研究實施
案例討論
隨機對照試驗的設計基本原則
對照
盲法
隨機
隨機對照試驗的
設計基本原則
倫理
重複
隨機
簡單隨機化：完全隨機化
限制性隨機化
區組隨機化：各組近似相同的樣本量
gemcitabine treatment, resulting in longer diseasefree survival.
案例3
Inclusion criteria
≥18歲
病理確診為胰腺癌，並經手術完全切除
3b 單個病例對照研究
病例系列、品質不高的佇列研究和病例對照研究
未經批判性評估的專家意見
不同設計科學論證的強度
• 一級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、能主動干預
• 二級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、不能主動干預
• 三級設計方案
回顧性、有對照、橫斷面
• 四級設計方案
敘述性、個案分析
中華消化內鏡雜誌2017年4月發表的文章
檢查或復查病例檔案，收集既往危險因素的暴露史，
康狀況及暴露因素的分佈情況，目的是提出病因假設，
關聯及關聯大小。
其中一種治療作為對照，比較兩種治療結果的差別，以確定所
處理措施，然後互相交換處理措施，最後將結果進行對照
測量並比較病例組與對照組之間危險因素的暴露比例，
為進一步調查研究提供線索，是分析性研究的基礎；
中華消化雜誌2017年3月發表的文章
Contents
定
義
隨機對照試驗的設計基本原則
研究設計
臨床試驗註冊
研究實施
案例討論
隨機對照試驗的設計基本原則
對照
盲法
隨機
隨機對照試驗的
設計基本原則
倫理
重複
隨機
簡單隨機化：完全隨機化
限制性隨機化
區組隨機化：各組近似相同的樣本量
临床科研设计——随机对照试验PPT课件
➢ 均衡的意义在于使非处理因素在组间达到均衡性 或可比性，提高结论的真实性。
➢ 临床研究的主要非处理因素为：年龄、性别、病 情、病程、疾病分期、体重、疾病史、家族史、 经济条件、初始病情等；
➢ 随机原则可以部分解决均衡问题，在小样本情况 下还需结合配对、分层、区组等措施来实现。
➢ 在贯彻均衡原则的时候，除了做好随机以外，很 重要的一点是对基线资料的收集与评价。
• 它把研究对象随机分配到不同的比较组，每组施加不同的 干预措施，然后通过适当时间的随访观察，估计比较组间 重要临床结局发生频率的差别，以定量估计不同措施的作 用或效果的差别。
• 除对照和随机分组外，随机对照试验通常还会采用分组隐 匿、安慰剂、盲法、提高依从性和随访率、使用维持原随 机分组分析等降低偏倚的措施。
BACACBCABBCA
•28 28
分层随机法
➢ 分层：将总体按某种特征划分为若干个组别 、类型或区域等次级。
➢ 分层目的：使某些对结果影响较大的因素在 各组分布尽可能相同（均衡）。
➢ 基本思想：对各层分别制作随机分配表 ➢ 一般用于各层样本量比较大 ➢ 分层因素选择：性别、疾病的类型、病程、
中心等。
12
• 1.空白对照 • 即对照组不施加任何处理因素。多用于动
物实验，不宜用于临床疗效研究。 • 2.实验对照 • 指对照组不施加处理因素，但施加某种与
处理因素相同的实验条件。凡实验因素夹 杂重要的非处理因素，对实验效应产生影 响时宜采用此法。
13
• 3.安慰剂对照
• 安慰剂是一种伪药物，其外观、剂型、大 小、颜色、重量、气味和口味等都与研究 药尽可能相同或相似，但不含有任何药理 活性物质的制剂。
8
科学性
• 科学性原则是控制误差和偏倚的重要措施：
➢ 临床研究的主要非处理因素为：年龄、性别、病 情、病程、疾病分期、体重、疾病史、家族史、 经济条件、初始病情等；
➢ 随机原则可以部分解决均衡问题，在小样本情况 下还需结合配对、分层、区组等措施来实现。
➢ 在贯彻均衡原则的时候，除了做好随机以外，很 重要的一点是对基线资料的收集与评价。
• 它把研究对象随机分配到不同的比较组，每组施加不同的 干预措施，然后通过适当时间的随访观察，估计比较组间 重要临床结局发生频率的差别，以定量估计不同措施的作 用或效果的差别。
• 除对照和随机分组外，随机对照试验通常还会采用分组隐 匿、安慰剂、盲法、提高依从性和随访率、使用维持原随 机分组分析等降低偏倚的措施。
BACACBCABBCA
•28 28
分层随机法
➢ 分层：将总体按某种特征划分为若干个组别 、类型或区域等次级。
➢ 分层目的：使某些对结果影响较大的因素在 各组分布尽可能相同（均衡）。
➢ 基本思想：对各层分别制作随机分配表 ➢ 一般用于各层样本量比较大 ➢ 分层因素选择：性别、疾病的类型、病程、
中心等。
12
• 1.空白对照 • 即对照组不施加任何处理因素。多用于动
物实验，不宜用于临床疗效研究。 • 2.实验对照 • 指对照组不施加处理因素，但施加某种与
处理因素相同的实验条件。凡实验因素夹 杂重要的非处理因素，对实验效应产生影 响时宜采用此法。
13
• 3.安慰剂对照
• 安慰剂是一种伪药物，其外观、剂型、大 小、颜色、重量、气味和口味等都与研究 药尽可能相同或相似，但不含有任何药理 活性物质的制剂。
8
科学性
• 科学性原则是控制误差和偏倚的重要措施：
随机对照试验PPT课件
前—后对照试验的设计要点：是同一批受试对象在试验 的两个或多个不同阶段分别接受不同的试验性措施或对照 措施，且所研究的病种应是慢性复发性疾病。
通常依据随机化原则确定哪一阶段应用何种措施，通过比 较分析不同阶段的结果，获得相应结论。
设计模式：第二阶段
.
11
（三）交叉试验 1. 设计模式
设计模式有两种：一种是随机分配的称为随机交叉试验， 另一种则是非随机分配的非随机交叉试验。主要区别在于 是否采用随机的方法进行分配，前者可以减少人为的偏倚 以及措施带来的顺序效应。不过无论哪种分组方法，每位 研究对象都先后接受两种不同的干预措施，且都经过两个 通常是相等的治疗期。
终止试验准则 8.随机化 顺序产生：用于产生随机分配顺序的方法包括任何限制的
细节如模块化分层
.
15
报告随机试验所含的项目核对表（续1）
9.随机化 分配隐蔽：用于实施随机分配顺序的方法如有限的容器或中心 电话说明分配干预前顺序是否是隐蔽的
10.随机化 实施：谁产生的分配顺序谁登记的受试者谁将受试者分组 11.盲法掩饰：受试者实施干预和评估结果的人是否不知道分组情况如果
2.引言 背景：科学背景和原理的解释 3.方法 受试者：受试者的适合标准以及资料收集的环境和地点 4.干预：各组干预措施的准确资料以及实际实施的方法和时间 5.目的：特殊的目的和假设 6.结果：明确定义主要和次要结果的测量方法如果可行的话说明用
于提高测量质量的方法如多重观察评估人员的培训等 7.样本量：样本量是如何确定的如果可行的话解释任何期间分析和
.
12
实用性 RCT是测量干预效果 (effectiveness)的试验，主 要目的是 effectiveness, 是指在常规条件或实际临床情 况下 , 干预产生的作用。
通常依据随机化原则确定哪一阶段应用何种措施，通过比 较分析不同阶段的结果，获得相应结论。
设计模式：第二阶段
.
11
（三）交叉试验 1. 设计模式
设计模式有两种：一种是随机分配的称为随机交叉试验， 另一种则是非随机分配的非随机交叉试验。主要区别在于 是否采用随机的方法进行分配，前者可以减少人为的偏倚 以及措施带来的顺序效应。不过无论哪种分组方法，每位 研究对象都先后接受两种不同的干预措施，且都经过两个 通常是相等的治疗期。
终止试验准则 8.随机化 顺序产生：用于产生随机分配顺序的方法包括任何限制的
细节如模块化分层
.
15
报告随机试验所含的项目核对表（续1）
9.随机化 分配隐蔽：用于实施随机分配顺序的方法如有限的容器或中心 电话说明分配干预前顺序是否是隐蔽的
10.随机化 实施：谁产生的分配顺序谁登记的受试者谁将受试者分组 11.盲法掩饰：受试者实施干预和评估结果的人是否不知道分组情况如果
2.引言 背景：科学背景和原理的解释 3.方法 受试者：受试者的适合标准以及资料收集的环境和地点 4.干预：各组干预措施的准确资料以及实际实施的方法和时间 5.目的：特殊的目的和假设 6.结果：明确定义主要和次要结果的测量方法如果可行的话说明用
于提高测量质量的方法如多重观察评估人员的培训等 7.样本量：样本量是如何确定的如果可行的话解释任何期间分析和
.
12
实用性 RCT是测量干预效果 (effectiveness)的试验，主 要目的是 effectiveness, 是指在常规条件或实际临床情 况下 , 干预产生的作用。
随机对照试验-PPT课件
优点：除了提供阳性药物对照的信息外，还能获得与安慰剂对照的信息， 实用性更强。如果研究结果未能提示试验药物优于阳性对照药物时，但可能发 现试验药物与安慰剂的差别。
标准治疗加安慰剂对照试验（placebo-standard study)
试验组给予试验药物，对照组给予安慰剂，同时每个受试者都给予一种标 准治疗药物，称为“标准治疗加安慰剂对照试验”。
1.显量示的受基组试础能药上够物，保的保持疗证其效了固与试有某验的种组自已与然知对特的照征有组，效除可药了清物治楚一疗地样措看好施出（不处等同理于外因，，素不其的劣于）
2.显他示非受处作试理用药因。物素即的（凡效如是能年能优龄够于、改阳性变性别自对、然照病过药情程、者经，济均状可况认、为文是化有程作度用等者，
2023最新整理收集 do something
随机对照试验概述
Randomized Controlled Trials,RCTs
临床研究
试验性研究
随机对照试验 交叉试验
人为的试验条件下进行： 人为控制试验条件，分组 方法、干预措施方案、对 照设置、结局指标
同I其考nd个 中 核i随 t处 比v体 一 药rii机 理 较病 以 患 检 测 经 因自 种 物将 程 之 关d描 学 方 康 为 还 等aul交 措 的素现 该 查 量 统例a身 治 的一度 间 联法 状 进 可述（ 。)l叉 施 设属已 病 或 并 计-与s前 疗 疗分 结 及个中 况 一 以性d对)e对 ， 计于疾确 的 复 比 学后 作 效范为 局 关系最 及 步 用s研照c照 然 方前病诊 患 查 较 检对 为 的指围不 的 联基 暴 调 来r究研i试 后 法瞻患 者 病 病 验之照 对 一同 差 大明同本 露 查 确p（究t验互。性间有或例例，确试照种的异小一的因研定id（ve（相研某健档组若存验，设亚，。的组类素究高escc交究r在特康案与两ae人比计组从患(型的提危raspb前i换，定人，对组n着ei较方，而群者e，分供人pd-dft后队处是o统疾作收照差ce按两案追判先o主布线群imomrvi理对计病为集组别n对列i种。后是e踪断要情索，ezto-措两e的对既之有学rsl治其暴否接a照研用况，评dotof施组上患照往间显lug暴疗各露受t试究来，是价cdyer，受者，危危著的sy）结自因露两r描目分公验ot)最试su关作通险险意,，于果的子s种述的析共sd又t后者为过因因义联y-是的结与某不u人是性卫)o称d将。使病询素素，v的流可差局结同y群提研生e为结用例问的的则r基别行的疑i，局中出究措描n果两，、暴暴可c本病，因比之治疾病的施o述t进种以实露露认n原学素以较间疗h病因基的t流e自 不行不没验史比为r理确及不 有研，或假础效o行s然 能对同l有 室 ， 例 该是究其定同 无a以健 设 ；果lm病条 人照的e，所暴亚 因e，d件 为露组 果下 控进 制行 试： 验条
标准治疗加安慰剂对照试验（placebo-standard study)
试验组给予试验药物，对照组给予安慰剂，同时每个受试者都给予一种标 准治疗药物，称为“标准治疗加安慰剂对照试验”。
1.显量示的受基组试础能药上够物，保的保持疗证其效了固与试有某验的种组自已与然知对特的照征有组，效除可药了清物治楚一疗地样措看好施出（不处等同理于外因，，素不其的劣于）
2.显他示非受处作试理用药因。物素即的（凡效如是能年能优龄够于、改阳性变性别自对、然照病过药情程、者经，济均状可况认、为文是化有程作度用等者，
2023最新整理收集 do something
随机对照试验概述
Randomized Controlled Trials,RCTs
临床研究
试验性研究
随机对照试验 交叉试验
人为的试验条件下进行： 人为控制试验条件，分组 方法、干预措施方案、对 照设置、结局指标
同I其考nd个 中 核i随 t处 比v体 一 药rii机 理 较病 以 患 检 测 经 因自 种 物将 程 之 关d描 学 方 康 为 还 等aul交 措 的素现 该 查 量 统例a身 治 的一度 间 联法 状 进 可述（ 。)l叉 施 设属已 病 或 并 计-与s前 疗 疗分 结 及个中 况 一 以性d对)e对 ， 计于疾确 的 复 比 学后 作 效范为 局 关系最 及 步 用s研照c照 然 方前病诊 患 查 较 检对 为 的指围不 的 联基 暴 调 来r究研i试 后 法瞻患 者 病 病 验之照 对 一同 差 大明同本 露 查 确p（究t验互。性间有或例例，确试照种的异小一的因研定id（ve（相研某健档组若存验，设亚，。的组类素究高escc交究r在特康案与两ae人比计组从患(型的提危raspb前i换，定人，对组n着ei较方，而群者e，分供人pd-dft后队处是o统疾作收照差ce按两案追判先o主布线群imomrvi理对计病为集组别n对列i种。后是e踪断要情索，ezto-措两e的对既之有学rsl治其暴否接a照研用况，评dotof施组上患照往间显lug暴疗各露受t试究来，是价cdyer，受者，危危著的sy）结自因露两r描目分公验ot)最试su关作通险险意,，于果的子s种述的析共sd又t后者为过因因义联y-是的结与某不u人是性卫)o称d将。使病询素素，v的流可差局结同y群提研生e为结用例问的的则r基别行的疑i，局中出究措描n果两，、暴暴可c本病，因比之治疾病的施o述t进种以实露露认n原学素以较间疗h病因基的t流e自 不行不没验史比为r理确及不 有研，或假础效o行s然 能对同l有 室 ， 例 该是究其定同 无a以健 设 ；果lm病条 人照的e，所暴亚 因e，d件 为露组 果下 控进 制行 试： 验条
随机对照试验原理与设计ppt课件
17
随机对照试验 ——缺点
费时，人力与财力支出大 结果代表性及外推局限 可能会违背伦理和医德问题
18
非随机同期对照试验
概念：试验组和对照组的受试对象不采用随机分组 方法，而是有病人或医生根据病情及有关因素认为 纳入。
➢ 优点：可行性好，易于接受，依从性好 ➢ 缺点：选择性偏倚、测量偏倚
19
15
随机对照试验 ——设计原则与特点
随机分配入组 组间可比性强 试验对象特点 试验同步性，条件一致性 试验期间一致性 前瞻性研究 统计分析结果真实性
16
随机对照试验 ——优点
组间可比性好 防止选择偏倚 研究对象诊断确切 盲法衡量和分析结果，结果真实可靠 高质量的单个RCT，可成为系统综述的可靠资源
随机抽样，是指每个个体都 有同等的机会被抽取作为研 究对象；
随机分组，即所有的研究对
象都有同等的概率被分到试
验组或对照组。
4
临床实验的基本原则
1. 随机化
2. 对照 3. 盲法 4. 均衡
分组原则
严格的随机化分组 两组的均衡性要好 两组发现病例的方法、标准和措施应一
致 研究者对两组的重视程度应一致
通常以药物的5个半衰期为宜
22
交叉试验 ——适用范围
慢性病、且不易根治并需要药物维持治疗的某些疾 病的研究
新药开发和研究的I期临床试验
23
交叉试验 ——分析处理
方案A
试验组 对照组 合计
结果分析
有效
无效
a
b
c
d
a+c
b+d
合计 a+b c+d N
计量资料：t、t’、U、F、Q检验 计数资料：χ2 检验 等级资料：秩和检验
随机对照试验 ——缺点
费时，人力与财力支出大 结果代表性及外推局限 可能会违背伦理和医德问题
18
非随机同期对照试验
概念：试验组和对照组的受试对象不采用随机分组 方法，而是有病人或医生根据病情及有关因素认为 纳入。
➢ 优点：可行性好，易于接受，依从性好 ➢ 缺点：选择性偏倚、测量偏倚
19
15
随机对照试验 ——设计原则与特点
随机分配入组 组间可比性强 试验对象特点 试验同步性，条件一致性 试验期间一致性 前瞻性研究 统计分析结果真实性
16
随机对照试验 ——优点
组间可比性好 防止选择偏倚 研究对象诊断确切 盲法衡量和分析结果，结果真实可靠 高质量的单个RCT，可成为系统综述的可靠资源
随机抽样，是指每个个体都 有同等的机会被抽取作为研 究对象；
随机分组，即所有的研究对
象都有同等的概率被分到试
验组或对照组。
4
临床实验的基本原则
1. 随机化
2. 对照 3. 盲法 4. 均衡
分组原则
严格的随机化分组 两组的均衡性要好 两组发现病例的方法、标准和措施应一
致 研究者对两组的重视程度应一致
通常以药物的5个半衰期为宜
22
交叉试验 ——适用范围
慢性病、且不易根治并需要药物维持治疗的某些疾 病的研究
新药开发和研究的I期临床试验
23
交叉试验 ——分析处理
方案A
试验组 对照组 合计
结果分析
有效
无效
a
b
c
d
a+c
b+d
合计 a+b c+d N
计量资料：t、t’、U、F、Q检验 计数资料：χ2 检验 等级资料：秩和检验
随机对照临床试验讲解ppt课件
36 36
结果
实验部位由于使用散结霜，其疗效明 显优于对照部位。
37 37
附表 两侧硬结直径比较表
(n=30, x±s/cm)
部位 实验部位 对照部位
受试前 1.7 ± 1.5 1.7 ± 1.5
受试后 0.7 ± 0.8 2.2 ± 1.3
P<0.01
38 38
药物对人工流产术扩宫效果的 临床试验
和 对照组。 3.研究开始前按进入顺序编号，查随机数字表
给 一个2位随机数字，再按单双数分组，或 按 0~49，50~99分为两组，然后把分组情况 写入 袋内，封好。袋面上写上顺序号。
25 25
4. 患者进入研究先按病程长短分层，每层内再按 2，3法分组。
5.第一位患者进入实验组，第二位患者进入对照 组，第三位患者进入实验组，第四位进入对照 组，依此类推。
32 32
散结霜治疗肌内注射后硬结的实验研究
对象： 住院患者30（男18，女12）例，年龄 13~60岁，受试前已形成Ⅰº以上硬结。
33 33
方法： 自制中药霜剂。 自身对照法：左臂为实验部位，右臂为对
照部位。 两侧臀部交替注射青霉素和链霉素混合液，
每日注射2次（左、右各1次）。 实验部位使用散结霜作局部按摩每日2次，
8.9
5.2
冠心平组 -9 5.8
7.4
6.2
55
设计要点
1.研究对象来源（随机抽样 ）
2.诊断、纳入、排除标准 3.设对照组 4.随机化分组
66
5.盲法实验（单盲、双盲、三盲 ）
6.样本大小 7.治疗方法 8.观察指标与判定标准
77
诊断标准、 纳入标准、排除标准（举例）
例1：全军急性菌痢治疗研究协作方案，要求： 1 急性菌痢（按全军菌痢防治方案标准）
结果
实验部位由于使用散结霜，其疗效明 显优于对照部位。
37 37
附表 两侧硬结直径比较表
(n=30, x±s/cm)
部位 实验部位 对照部位
受试前 1.7 ± 1.5 1.7 ± 1.5
受试后 0.7 ± 0.8 2.2 ± 1.3
P<0.01
38 38
药物对人工流产术扩宫效果的 临床试验
和 对照组。 3.研究开始前按进入顺序编号，查随机数字表
给 一个2位随机数字，再按单双数分组，或 按 0~49，50~99分为两组，然后把分组情况 写入 袋内，封好。袋面上写上顺序号。
25 25
4. 患者进入研究先按病程长短分层，每层内再按 2，3法分组。
5.第一位患者进入实验组，第二位患者进入对照 组，第三位患者进入实验组，第四位进入对照 组，依此类推。
32 32
散结霜治疗肌内注射后硬结的实验研究
对象： 住院患者30（男18，女12）例，年龄 13~60岁，受试前已形成Ⅰº以上硬结。
33 33
方法： 自制中药霜剂。 自身对照法：左臂为实验部位，右臂为对
照部位。 两侧臀部交替注射青霉素和链霉素混合液，
每日注射2次（左、右各1次）。 实验部位使用散结霜作局部按摩每日2次，
8.9
5.2
冠心平组 -9 5.8
7.4
6.2
55
设计要点
1.研究对象来源（随机抽样 ）
2.诊断、纳入、排除标准 3.设对照组 4.随机化分组
66
5.盲法实验（单盲、双盲、三盲 ）
6.样本大小 7.治疗方法 8.观察指标与判定标准
77
诊断标准、 纳入标准、排除标准（举例）
例1：全军急性菌痢治疗研究协作方案，要求： 1 急性菌痢（按全军菌痢防治方案标准）
随机对照试验和随机化方法PPT精品医学课件
32
应急信件
1、保障受试者安全； 2、受试者组别； 3、紧急破盲；
33
揭盲
1、试验结束时，对每个受试者号码，接受治 疗方案，进行解密； 2、干预措施与发放药物记录，按试验组与对 照组将资料分类；
34
一次揭盲和二次揭盲
一次揭盲：受试者分为A、B;比较； 二次揭盲：分出试验组，对照组；
11
常用的随机化方法---分层随机化
分层目的：使某些对结果影响较重的因素 在各组分布尽可能相同（均衡） 分层因素选择：性别、疾病的类型、病程、 中心等；
12
常用的随机化方法---分层随机化
分层因素的数量和分级：不宜太多，否则
组合太多且病人收集有一定困难
分层随机化方法：各层分别随机，可用简
3
随机化作用
通过随机，均衡干扰因素的影响，使试验组和对
照组具有均衡可比性，控制试验误差； 避免主观安排带来的偏倚；选择性偏倚
4
随机≠随便
病人的选择性：对医院、治疗医生、药物
医生的选择性：对病人分组 其他：疾病自身的规律、病人的年龄、性别
等 后果：影响疗效的判断；由于不随机，各组 差异不符合概率论和统计学原理，使统计学 检验结果无效
37
三个标准
变异度 精确度 把握度
38
1、变异度
1、总体中（样本）所包含个体之间的差异程 度； 2、总体保准差（σ）或总体率()分别反映计量 资料和计数资料的变异程度；实际工作中以样 本标准差s和样本率p代替； 3、估计方法：预实验、以往临床经验、资料；
39
2、变异度与样本量关系
1、个体变异度较大时，同时获得一定的精确 度水平，所需样本量越大； 2、个体变异度小（个体趋近同质），获得同 样精确度水平，所需样本量越小；
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随机、双盲、安慰剂对照的临床研究。贝那普 利本是降血压药。但该研究表明，用贝那普利 治疗晚期慢性肾功能衰竭病人，显著减少了肾 功能恶化的危险，即延长了这些晚期肾功能衰 竭病人的生命，其创新性显而易见、科学性也 很强，每组约110例病人，随访3年余。
举例：有问题的例子
• 选题或设计方面有问题的例子：
♦ 对照药用未曾用于该病，缺乏资料的药物 ♦ 观察、记录临床疗效的间隔时间太长(4天 ) ♦ 症状和体征的观察无定量指标
选题和设计上容易忽略或出现的问题：
◆选题的重要性不够 ◆多中心研究相对少 ◆大多数临床研究未做到盲化，这是被国际一流医
学期刊退稿的常见原因 ◆主要转归指标选择“‘硬指标”的比较少 ◆临床观察项目量化指标少或用未发表量化指标
实用性 (Applicability)
有一定的应用价值。（不一定全是有 直接的临床应用价值，对进一步研究有应 用价值也可。）
信 息 (Information)
客观、真实、充足的信息，不应有人为造成的偏倚
伦理学(Ethics)
体内研究，无论是对人类的研究还是对动 物的研究，都要符合相应的伦理学要求，要得 到有关机构的批准。人体内研究要有书面知情 同意。
可危及生命，有无补救措施？
是否取得了有关管理部门批准？
轻微脑挫伤与肢体骨折愈合的关系 动物实验研究，研究对象：小鼠
结果令人受“鼓舞”，轻微脑挫伤 可使肢体骨折愈合速度大大加快。 应用价值？ 拓展思路，可能取得有益成果。
某新抗病毒药治疗某病毒病的
随机双盲对照研究
♦ 选题问题：随机双盲有对照的研究固然好 但所研究的疾病系“良性、自限性”疾病 某发达国家专业学会指南规定普通型病例 不需要用抗病毒药治疗，选题有问题
这是一项较大规模、多中心、随机对照的研 究，在重症冠心病（3支血管或左主干）病人中， 比较冠状动脉旁路移植术（CABG）与经皮冠脉介 入（PCI）疗法的疗效和不良事件。结果证实术后 12个月时，CABG组主要不良事件发生率显著低 于PCI组。
举例
例： Hou FF(候凡凡): Efficacy and Safety of Benazepril for Advanced Chronic Renal Insufficiency. N Engl J Med, 2006, 354:131-140
例1：谷维素治疗室性心律紊乱 例2：轻微脑挫伤对肢体骨折愈合的影响 例3：某新抗病毒药治疗某病毒病的随机双
盲对照研究 (这些课题都有创新性，但科学性、实 用性或论理学等方面有问题)
谷维素：老药新用，安全？有无用 于该适应证的临床前研究？（药效 学、药动学、毒性研究）
室性心律失常：室性期前收缩、室 性心动过速、心室扑动、心室颤动
证据强度 强
病例系列
弱
医学期刊对稿件的基本要求
内容上的要求
创新性 （Novelty）
新发现、新方案、新方法、新材料、新技术， 有较高学术价值，代表学科发展前沿，有超前
意识。开辟新领域、开发新疗法、……
科学性(Science)
设计严谨、合理，样本具代表性、符 合随机、对照、重复的原则，方法先进、 可靠，数据资料充分，符合规范、标准。 符合“循证医学”的原则。根据研究资料 作出结论，结论不超出实际研究的内容， 不作无根据的推测。
规范
专业术语、计量单位、标点符号、……
祝大家取得更多更大成功!
谢 谢!
国外高影响因子期刊退稿原因举例
1、某研究中关于戒烟的数据问题，客观、准确 2、数项研究因为未能采用双盲方法退稿(2篇) 3、某研究中对症状体征的量化指标未标准化 4、投给某外国杂志的稿件,“too China-specific” 5、影响力只限于某专业，移植
形式上的要求
完整
符合期刊的要求、不可有缺项
前瞻性、随机、对照研究
医学研究的分类
医学研究
前瞻性随机对照的研究 临床 观察性研究(病例对照和队列研究) 研究 横断面(流行病学研究)
个例总结、病例系列 体外研究
基础研究 动物实验(体内)研究 离体研究
双盲随机对照试验（双盲RCT） 单盲RCT 非盲化（开放）RCT 非随机前瞻性试验 非随机回顾性试验 前与后设计（历史对照）
21篇论著中，
随机对照的研究(RCT)： 6
流行病学调查：
8
基因组研究：
1
病例对照研究：
1
公卫、队列及其他研究： 5
突发公共卫生事件
10
SCI收录的的医学期刊 决定稿件是否被采纳的
最关键因素
•选题
重要、可行、实用……普遍影响力
•设 计
临床研究的设计要符合循证医学原则： 前瞻性、随机、对照研究
医学期刊对稿件的基本要求
举例
Percutaneous Coronary Intervention versus Coronary-Artery Bypass Grafting for Severe Coronary Artery Disease
Serruys PW, et al. N Engl J Med 2009, 360: 961
内容上的要求
选题
重要 （Important）
能改变实践、能改变思路、(有普遍影响力)
好的选题思路从何而来？
★临床实践，观察、学习、思考、 提出问题
★学术会议，倾听、听懂、思考
★阅读文献，掌握学术进展脉搏、 经常、连续阅读
医学期刊对稿件的基本要求
内容上的要求 设计
临床研究的设计要符合循证 医学原则：
举例：有问题的例子
• 选题或设计方面有问题的例子：
♦ 对照药用未曾用于该病，缺乏资料的药物 ♦ 观察、记录临床疗效的间隔时间太长(4天 ) ♦ 症状和体征的观察无定量指标
选题和设计上容易忽略或出现的问题：
◆选题的重要性不够 ◆多中心研究相对少 ◆大多数临床研究未做到盲化，这是被国际一流医
学期刊退稿的常见原因 ◆主要转归指标选择“‘硬指标”的比较少 ◆临床观察项目量化指标少或用未发表量化指标
实用性 (Applicability)
有一定的应用价值。（不一定全是有 直接的临床应用价值，对进一步研究有应 用价值也可。）
信 息 (Information)
客观、真实、充足的信息，不应有人为造成的偏倚
伦理学(Ethics)
体内研究，无论是对人类的研究还是对动 物的研究，都要符合相应的伦理学要求，要得 到有关机构的批准。人体内研究要有书面知情 同意。
可危及生命，有无补救措施？
是否取得了有关管理部门批准？
轻微脑挫伤与肢体骨折愈合的关系 动物实验研究，研究对象：小鼠
结果令人受“鼓舞”，轻微脑挫伤 可使肢体骨折愈合速度大大加快。 应用价值？ 拓展思路，可能取得有益成果。
某新抗病毒药治疗某病毒病的
随机双盲对照研究
♦ 选题问题：随机双盲有对照的研究固然好 但所研究的疾病系“良性、自限性”疾病 某发达国家专业学会指南规定普通型病例 不需要用抗病毒药治疗，选题有问题
这是一项较大规模、多中心、随机对照的研 究，在重症冠心病（3支血管或左主干）病人中， 比较冠状动脉旁路移植术（CABG）与经皮冠脉介 入（PCI）疗法的疗效和不良事件。结果证实术后 12个月时，CABG组主要不良事件发生率显著低 于PCI组。
举例
例： Hou FF(候凡凡): Efficacy and Safety of Benazepril for Advanced Chronic Renal Insufficiency. N Engl J Med, 2006, 354:131-140
例1：谷维素治疗室性心律紊乱 例2：轻微脑挫伤对肢体骨折愈合的影响 例3：某新抗病毒药治疗某病毒病的随机双
盲对照研究 (这些课题都有创新性，但科学性、实 用性或论理学等方面有问题)
谷维素：老药新用，安全？有无用 于该适应证的临床前研究？（药效 学、药动学、毒性研究）
室性心律失常：室性期前收缩、室 性心动过速、心室扑动、心室颤动
证据强度 强
病例系列
弱
医学期刊对稿件的基本要求
内容上的要求
创新性 （Novelty）
新发现、新方案、新方法、新材料、新技术， 有较高学术价值，代表学科发展前沿，有超前
意识。开辟新领域、开发新疗法、……
科学性(Science)
设计严谨、合理，样本具代表性、符 合随机、对照、重复的原则，方法先进、 可靠，数据资料充分，符合规范、标准。 符合“循证医学”的原则。根据研究资料 作出结论，结论不超出实际研究的内容， 不作无根据的推测。
规范
专业术语、计量单位、标点符号、……
祝大家取得更多更大成功!
谢 谢!
国外高影响因子期刊退稿原因举例
1、某研究中关于戒烟的数据问题，客观、准确 2、数项研究因为未能采用双盲方法退稿(2篇) 3、某研究中对症状体征的量化指标未标准化 4、投给某外国杂志的稿件,“too China-specific” 5、影响力只限于某专业，移植
形式上的要求
完整
符合期刊的要求、不可有缺项
前瞻性、随机、对照研究
医学研究的分类
医学研究
前瞻性随机对照的研究 临床 观察性研究(病例对照和队列研究) 研究 横断面(流行病学研究)
个例总结、病例系列 体外研究
基础研究 动物实验(体内)研究 离体研究
双盲随机对照试验（双盲RCT） 单盲RCT 非盲化（开放）RCT 非随机前瞻性试验 非随机回顾性试验 前与后设计（历史对照）
21篇论著中，
随机对照的研究(RCT)： 6
流行病学调查：
8
基因组研究：
1
病例对照研究：
1
公卫、队列及其他研究： 5
突发公共卫生事件
10
SCI收录的的医学期刊 决定稿件是否被采纳的
最关键因素
•选题
重要、可行、实用……普遍影响力
•设 计
临床研究的设计要符合循证医学原则： 前瞻性、随机、对照研究
医学期刊对稿件的基本要求
举例
Percutaneous Coronary Intervention versus Coronary-Artery Bypass Grafting for Severe Coronary Artery Disease
Serruys PW, et al. N Engl J Med 2009, 360: 961
内容上的要求
选题
重要 （Important）
能改变实践、能改变思路、(有普遍影响力)
好的选题思路从何而来？
★临床实践，观察、学习、思考、 提出问题
★学术会议，倾听、听懂、思考
★阅读文献，掌握学术进展脉搏、 经常、连续阅读
医学期刊对稿件的基本要求
内容上的要求 设计
临床研究的设计要符合循证 医学原则：