真实世界研究的统计学问题汇总31页PPT

真实世界研究的方法与实践1 从大型研究结果引出的思考Symplicity HTN-1是首个肾交感神经消融（renal sympathetic denervation, RSD）治疗高血压的临床研究[1], 45例难治性高血压患者接受了RSD治疗, 结果显示术后即刻与术前相比平均诊室血压降低, 术后1个月显著降低。

随后, 该研究进一步扩大样本量至153例, 随访2年结果显示, 患者血压水平有明显的下降[2]。

最终3年的随访结果显示[3], 术后12个月、24个月、36个月, 患者血压分别降低27/12 mmHg、30/13 mmHg、32/14 mmHg。

术后随访1个月、6个月、12个月、24个月、36个月时, 分别有69%、81%、83%、85%、93%的患者收缩压降低10 mmHg以上, 提示部分患者可能存在延迟起效。

虽然该研究提示RSD具有良好的安全性和有效性, 但是不能排除安慰剂效应和观察者偏倚, 因此提出需要进行前瞻性随机临床研究。

为解决HTN-1试验设计的局限性, 2010年Symplicity HTN-2试验采用多中心、前瞻性、随机对照设计[4], 106例难治性高血压患者按1∶1比例随机分组, 一组接受导管消融术和常规降压药物治疗, 另一组仅接受降压药物治疗。

6个月随访时, 与基线血压水平相比, 手术治疗组血压下降32/12 mmHg, 药物治疗组血压无明显改变, 两组间平均血压差为33/11 mmHg, 存在明显差异。

随后, 该试验对照组中35例患者接受了RSD治疗, 再随访6个月后平均收缩压显著下降（24 mmHg）[5]。

此项随机试验证实了以前的研究结果, 但也同样有局限性。

第一, 样本量相对较小。

第二, 随访时间有限。

第三, 继发性高血压筛查有限, 患者用药依从性不可控。

第四, 以诊室血压作为主要观察结果而非24小时动态血压监测易产生测量误差和观察者偏倚。

第五, 顽固性高血压定义和药物治疗不严格。

“真实世界研究”资料合集目录一、中医药辨治稳定性冠心病的病、证、症疗效用药规律的真实世界研究二、传统辟谷养生技术在健康人群中应用效果的交叉对照试验：一项真实世界研究三、运用真实世界研究方法研究原发性失眠症的临床用药规律四、槐杞黄颗粒辅助治疗儿童支气管哮喘疗效的真实世界研究五、受体阻滞剂对原发性高血压合并冠心病患者临床转归影响的真实世界研究六、中医领域真实世界研究现状分析中医药辨治稳定性冠心病的病、证、症疗效用药规律的真实世界研究稳定性冠心病（Stable Coronary Heart Disease，简称SCAD）是一种常见的心血管疾病，严重影响患者的生命质量和健康状况。

中医药在冠心病的治疗中具有丰富的经验和独特的优势。

本文旨在探讨中医药辨治稳定性冠心病的病、证、症疗效用药规律的真实世界研究，以期为临床提供更多的参考依据。

本研究采用真实世界研究方法，收集了1000例稳定性冠心病患者的临床资料，包括患者的基本信息、疾病症状、辨证分型、治疗方案及效果等。

通过归纳整理这些数据，分析中医药辨治稳定性冠心病的疗效及用药规律。

疾病病种的分布情况：在收集的1000例患者中，主要的病种包括心绞痛、心肌梗死和心律失常等。

其中，心绞痛是最常见的病种，占60%以上。

辨证分型与疗效：根据中医辨证分型，稳定性冠心病主要分为气虚血瘀型、痰瘀互结型、寒凝血瘀型等。

各辨证分型的疗效存在差异，其中气虚血瘀型的疗效较好。

用药规律分析：在收集的病例中，常用的中药包括丹参、黄芪、当归等。

其中，丹参是使用最频繁的药物，主要用于活血化瘀；黄芪和当归则多用于补气养血。

同时，根据不同辨证分型，用药种类和剂量也有所不同。

本研究通过真实世界研究方法，探讨了中医药辨治稳定性冠心病的疗效及用药规律。

结果表明，气虚血瘀型疗效较好，常用的中药包括丹参、黄芪、当归等。

然而，本研究仍存在一定的局限性，如样本量较小，未能充分考虑患者的个体差异等因素。

中医药辨治稳定性冠心病具有一定的疗效和用药规律。