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儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗进展儿童急性早幼粒细胞白血病（Acute Promyelocytic Leukemia，APL）是一种特殊类型的急性白血病，它有其独特的临床和分子特征，并且具有比其他类型的急性白血病更好的治疗预后。
在过去的几十年里，对于儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗取得了重大进展。
传统的治疗方案使用了大剂量化疗药物和全身放射治疗，但这些治疗方法具有较高的毒性。
由于APL具有特定的分子标志，即PML-RARα融合基因，这使得科学家们能够开发出特定于APL 的靶向治疗方法。
全反式维甲酸（all-trans retinoic acid，ATRA）是治疗APL的关键药物之一。
ATRA 通过诱导PML-RARα融合基因的分解，从而促进白血病细胞的分化和凋亡。
ATRA与化疗药物联合使用，已经成为儿童急性早幼粒细胞白血病的标准治疗方案，取得了非常好的治疗效果。
这种治疗方法使得大多数患儿可以实现完全缓解，并且预后相对较好。
砷酸三氧化钾（arsenic trioxide，ATO）是用于治疗APL的另一种靶向药物。
ATO能够引起白血病细胞的自噬和凋亡，并且能够在细胞水平上杀灭幼稚白血病细胞。
近年来，ATO已经被广泛应用于APL的一线治疗中，并且在临床实践中取得了非常好的疗效。
ATO与ATRA的联合使用已经成为治疗APL的最佳方案之一。
分子靶向药物和免疫治疗也为儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗提供了新的选择。
细胞毒性T淋巴细胞抗原4（CD4）单克隆抗体已经显示出良好的疗效，可以作为维持治疗的一部分。
一些新型的分子靶向药物，如靶向FMS样酪氨酸激酶的多种抑制剂，已经在临床试验中显示出很好的前景。
尽管APL的治疗取得了显著的进展，但仍然存在一些挑战。
一些患儿可能会出现治疗失败或复发，这可能与药物抵抗性或细胞内信号通路的异常有关。
未来的研究需要进一步深入了解病理生理学和分子机制，并探索更有效的治疗策略。
儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗取得了巨大的进展，特别是通过靶向治疗和免疫治疗等新的治疗方法。
急性白血病治疗与儿童及青少年患者远期卵巢功能研究进展2024（全文）摘要急性白血病（acute leukemia，AL）是儿童及青少年时期常见的血液系统恶性肿瘤。
化疗是目前临床上AL主要的治疗方式。
造血干细胞移植、靶向治疗、免疫治疗等疗法也为难治/复发患者的生存带来更大的希望。
化疗药物、放疗、靶向和免疫药物在进行临床应用的同时，会在其他非靶系统产生不良反应，其中对生殖系统的不良作用可能导致患者面临无法生育的困境，降低长期生存质量。
随着AL患者生存率不断地提升，需明确不同治疗方案对性腺功能的影响，针对性进行改进与预防，促使患者生存质量随着生命长度的延长而同步提高。
该文旨在综述AL治疗对女性儿童及青少年患者卵巢功能的影响，为临床白血病患者远期生殖保护提供思路。
急性白血病（acute leukemia，AL）是儿童及青少年时期常见的血液系统肿瘤。
近年，随着多化疗药物联合方案的应用、精准的危险度分层及缓解后微小残留病（minimal residual disease，MRD）评估技术的提高、化疗联合靶向治疗及免疫治疗等新治疗策略的应用，AL的预后已得到极大改善。
急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）的总体生存率（overall survival，OS）可达85% ［1 ］；急性髓细胞白血病（acute myeloid leukemia，AML）的OS接近70%［2 ］。
因此，有关AL患者的长期生存质量尤其是生殖能力的保护，逐渐受到关注，但针对儿童及青少年AL患者远期卵巢功能状况的研究较少。
因此，本文就AL常用治疗方法对于女性患者卵巢功能的损害进行综述。
1 化疗药物对卵巢功能的损害化疗是AL最主要的治疗方法。
多数化疗药物在攻击白血病细胞的同时，会对性腺产生毒性作用。
该毒性在男性患者中表现为少精症甚至是无精症，在女性患者中则表现为过早绝经及卵巢早衰（premature ovarian failure，POF）［3 ］。
儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗进展儿童急性早幼粒细胞白血病（Acute Promyelocytic Leukemia，APL）是一种罕见但具有高度恶性的白血病类型。
在APL中，白细胞分化异常，导致异常细胞大量聚集并进入血液循环系统，从而导致血液中出现大量不成熟的幼稚粒细胞。
APL的最常见症状包括瘀斑、疲劳、贫血、感染、出血等。
与其他类型的白血病相比，APL的发病率相对较低，但由于其极度恶性和高死亡率，治疗仍然是一个急需解决的问题。
根据当今的治疗方法，APL的治愈率可以高达90％，但仍然有10％的患者由于治疗失败或复发而死亡。
1. 研究进展传统的APL治疗方案为All-Trans Retinoic Acid（ATRA）和化疗药物两种结合治疗。
ATRA作为特殊的维生素A类化合物，可促进白细胞的分化，从而减少幼稚粒细胞的数量。
化疗药物常常包括鞘氨醇和大环素等。
但是，传统治疗具有许多副作用，如毒性作用、感染风险、脑水肿和细胞增殖等。
这些治疗方法也无法治愈所有患者，尤其是那些不能忍受化疗的患者。
为了提高治疗效果并减少副作用，研究人员已经开始探索其他替代治疗方法。
一种有效的替代治疗方法是Arsenic Trioxide（ATO）。
ATO是一种广泛用于非APL患者治疗恶性肿瘤的治疗药物。
与传统治疗不同，ATO的优势在于其可诱导白细胞凋亡。
实践证明，ATO治疗可以显著改善APL患者的前景，并对其生存率产生积极影响。
同时，研究人员也在开发和研究新的分子标记和药物治疗方法。
例如，PLZF-RA Rα融合基因是APL的一个重要分子标记，因此研究人员已经通过基因编辑技术获得了抑制PLZF-RARα的CRISPR/CAS工具。
这种新技术可能为患者提供治疗选择，从而增加治疗效果，改善患者的生存率。
2. 未来的方向在未来，研究人员将继续致力于研究APL的治疗方法，以更好地预防和治疗该疾病。
他们将探索新的分子标记和靶向药物，以及开发有无副作用的替代治疗方案。
DOI ：10．3969/j．issn．1673－5323．2020．03．014·综述·儿童急性B 淋巴细胞白血病基因表达谱分型的研究进展郑雪岭郑胡镛基金项目：北京市医院管理局登峰计划（编号：DFL20151101），首都卫生发展科研专项－重点攻关（编号：首发2016-1-2091），国家科技重大专项（编号：2017ZX0930*******）作者单位：100045北京，国家儿童医学中心，首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心，儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室，儿科学国家重点学科，儿科重大疾病研究教育部重点实验室通讯作者：郑胡镛，Email ：zhenghuyong@vip．sina．com 急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblasticleukemia ，ALL ）是儿童期最常见的恶性肿瘤，年发病率为4/10万左右，其中约85%为急性B 淋巴细胞白血病（B-ALL ）［1］。
我国CCLG-ALL 2008化疗方案下儿童ALL 的5年总体生存率（overallsurvival ，OS ）为85.3%，标危组OS 为91.5%［2］。
ALL 初诊精确分型对危险度判断及提升预后至关重要。
目前常采用细胞形态学、免疫学、细胞遗传学和分子生物学（morphology ，immunology ，cytogenetics ，molecular biology ，MICM ）对初诊ALL 进行综合分型，约50%未能分型的ALL 被定义为B-others ALL ［3］。
在基因芯片技术的带动下，2009年Bore ［4］和Mullighan ［5］通过基因表达谱研究发现了BCＲ-ABL-like 或Ph-like ALL 亚型，这成为ALL 精确分型研究领域一重要里程碑。
测序技术的兴起改变了传统模式的基因表达谱分型研究。
通过对融合、突变、表达谱特性的深度挖掘，B 系ALL 新亚型不断被发现，这为临床危险度分层治疗提供了新的依据，也为探索靶向治疗给出了重要提示。
急性白血病的治疗新进展急性白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）是一种恶性疾病，其特征是造血干细胞异常增殖和分化阻滞，患者往往出现贫血、出血、感染等症状。
近年来，随着医学技术的不断进步，治疗急性白血病的新方法和新药物不断涌现，为患者带来了新的希望。
一、分子靶向治疗的突破传统的急性白血病治疗主要采用化疗和造血干细胞移植，然而这些治疗方法存在一定的局限性和副作用。
近年来，研究人员发现急性白血病的发生与个体的基因突变密切相关，因此，分子靶向治疗成为了治疗急性白血病的新进展。
FLT3是急性白血病中最常见的基因突变，与AML患者的预后密切相关。
研究人员发现，使用FLT3抑制剂能够抑制肿瘤细胞的增殖和促进细胞凋亡，尤其对于FLT3-ITD阳性的患者效果更佳。
目前已经有多种FLT3抑制剂进入了临床试验阶段。
另外，IDH1和IDH2基因突变也是AML患者中常见的突变，这导致了代谢异常和转录因子异常表达。
针对这一突变，研究人员开发了IDH抑制剂。
临床试验结果显示，IDH抑制剂能够有效抑制肿瘤细胞的增殖，并且对于那些已经接受过传统化疗的患者也显示了良好的疗效。
二、免疫治疗的突破免疫治疗作为一种新兴的治疗方法，近年来在肿瘤治疗领域获得了广泛的关注。
针对急性白血病，免疫治疗也在取得新的突破。
CAR-T细胞疗法是免疫治疗领域的一项重要技术。
研究人员通过改造患者自身的T细胞，使其能够识别并攻击白血病细胞。
临床试验结果显示，CAR-T细胞疗法在治疗AML方面取得了显著的疗效，为那些传统治疗无效的患者提供了新的希望。
另外，免疫检查点抑制剂也在治疗AML中显示出了潜在的价值。
PD-1和PD-L1是免疫检查点中的两个重要分子，可以抑制T细胞的免疫活性。
通过使用PD-1抑制剂或PD-L1抑制剂，可以恢复T细胞的免疫活性，增强对白血病细胞的攻击能力。
虽然目前该类药物在治疗AML方面的研究还处于早期阶段，但是初步的结果显示了其潜在的治疗效果。
