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造血干细胞移植相关知识1、什么是造血干细胞(hematopoietic stem cells，HSC)?人体大部分骨头的中央部位有骨腔,骨腔内所含的物质即骨髓.骨髓中有一种能起着造血功能的细胞就叫造血干细胞.人血中的红细胞,血小板,淋巴细胞,粒细胞等,都是由它经过多次分化发育而成的.2、什么是造血干细胞移植?造血干细胞移植是指他人骨髓中的造血干细胞移植到患者体内,平时所说的”骨髓移植”实际上就是造血干细胞移植.3、造血干细胞移植能治疗哪些疾病?利用造血干细胞移植治疗的疾病很多.可治疗肿瘤性疾病,如:白血病,某些恶性实体瘤等,以及非肿瘤性疾病,如:再生障碍性贫血,重症免疫缺陷病,急性放射病,地中海贫血等.目前,对造血干细胞的研究又有一些新突破,如对重症天疱疮严重并发症(双侧股骨头无菌性坏死)以及生症肌无力等疾病的患者治疗.4、什么是HLA,它它在造血干细胞移植中的作用是什么?HLA即人类白细胞抗原,存在于人体的各种有核细胞表面.它是人体生物学”身份证”,由父母遗传,能识别”自己”和非已”,从而保持个体完整性.因而HLA在造血干细胞移植的成败中起着重要作用,造血干细胞移植要求捐献者和接受移植者HLA配型.5、兄弟姐妹的HLA相合率是多少?非血缘关系的捐献者中与患者的HLA相合率是多少?同卵(同基因)双生兄弟姐妹为100%,非同卵(异基因)双生或亲生兄弟姐妹是1/4.人类非血缘关系的HLA型别中,相合几率是四百分之一到万分之一,在较为罕见的HLA型别中,相合几率只有几十万分之一.由于独生子女家庭的普遍性,高相合率人群减少,今后移植主要在非血缘关系供者中寻找相合者.6、为什么要建立中国造血干细胞捐献者资料库?我国需要造血干细胞移植的患者有数百万人,仅白血病患者每年就新增4万人以上,要成功地进行造血干细胞移植治疗,捐献者与患者之间的HLA型别要相合.如果不合,移植后就会产生严重的移植物抗宿主反应,甚至危及患者生命.因此,必须建立中国人的造血干细胞捐献者资料库,并且是参加的志愿者越多,库容量越大,患者找到相合捐献者的机会就越多,”生机”就越大.7、中国造血干细胞捐献者资料库是什么机构?中国造血干细胞捐献者资料库亦称”中华骨髓库”,负责统一管理和规范开展志愿捐献者的宣传,组织,动员,白细胞抗原(HLA)分型,为患者检索相合的造血干细胞捐献者及移植治疗服务等.目前已建立了27个省级分库和25个HLA组织配型实验室和1个质量控制实验室,实现了利用计算机和网络技术对捐献者和患者各项资料长期保存和集成化的管理.8、需要造血干细胞移植的患者,如何从”中国造血干细胞资料库”中获得援助?需要造血干细胞移植治疗的患者,可以通过各省级分库与卫生行政部门确认的移植医院的主管移植的医师,向本地区”中国造血干细胞捐献者资料库省级管理中心”(分库)提出查询申请. 在检索到HLA相合的捐献者后,如负责移植的医师认识捐献者合适,并为患者向总库或分库提出造血干细胞受赠申请时,管理中心将要求医师抽取患者血样,连同捐献者血样一起HLA 分型复检工作.进一步确认相合后,资料库将与移植医师讨论和安排捐献者的造血干细胞采集和患者移植的具体事项.9、怎么成为一名中国造血干细胞捐献者资料库志愿捐献者?如果你适龄,身体健康,志愿捐献造血干细胞,可与各地红十字会的热线电话联系报名,填写志愿捐献书及有关表格,并抽取5毫升血液.管理中心将安排组织配型实验室对你的血液HLA分型等检验,并把你相关资料录入中国造血干细胞捐献者资料库的网络计算机数据库中,以供渴望移植治疗的患者寻找配对,这时你就成为一名光荣的中国造血干细胞捐献志愿者.只有当检索相符,并进一步高辨实验证实你的HLA正好与患者吻合时,你才会成为一名造血干细胞捐赠者.这个过程可能是几个月,几年,或者10年,20年,甚至许多志愿者可能始终没有捐献的机会.因为此,资料库还将经常与人保持联系.10、造血干细胞捐献者的个人资料是否向社会公开?中国造血干细胞捐献者资料库保证对造血干细胞捐献者个人资料绝对保密,仅用于查询一移植工作.11、捐献者大约需采集多少造血干细胞?影响身体健康吗?大约需采集10克的造血干细胞. 人体对造血干细胞具有很强的再生能力.正常情况下,人体各种细胞每天都在不断新陈代谢,进行着生成衰老,死亡的循环往复.失血或捐献造血干细胞后,可刺激骨髓加速造血,1—2周内,血液中的各种血细胞恢复到原来水平.因此,捐献造血干细胞不会影响健康.12、现代造血干细胞移植法采用哪种方法采集造血干细胞?现代造血干细胞移植法采用从外周血中采集造血干细胞.用科学方法将骨髓血中的造血干细胞大量动员到外周血中,从捐献者手臂静脉处采集全血,通过血细胞分离机提取造血干细胞,同时,,将其它血液成份回输捐献者体内.由于整个采集过程是一个封闭和符合医疗安全要求的环境中进行,因此是极为安全的.在采集完成后,一些轻微疼痛感和不适将会很快消失.至今没有因采集外周血造干细胞引起对捐献者伤害的报道.请相信我们”不会为了救一个人,而去害了另一个人”.13、在采集造血干细胞前,为什么要对捐献者使用造血干细胞动员剂?对人体有副作用吗?在正常生理条件下,处周血干细胞量极少,不能满足移植的需要,药物动员之后,加速骨髓造血干细胞的生成并释放到外周血中,可使外周血干细胞增加20—30倍,以满足移植采集的需要.据多年的临床观察和国际上目前的报道,药物动员剂对人体健康没有副作用.14、健康者在多大年龄适合捐献造血干细胞?标准如何?健康者年龄在18—45岁的健康者均可登记成为捐献造血干细胞的志愿者,18—55岁健康者可采集造血干细胞.其标准是:丙氨酸氨基转移酶(ALT)≤40单位. 乙型肝炎病毒表面抗原:阴性. 丙型肝炎病毒抗体:阴性. 艾滋病病毒抗体:阴性.梅毒试验:阴性.15、为什么这一”生命工程”希望得到社会各界支持和资助?这是一项造福人类的福利事业,但是它的运转需要大量经费,每位捐献者HLA分型检验费用约500元,要建立成一个有临床意义的资料库,至少要对数十万名捐献者进行检测,如果没有全社会的支持将是十分困难的.您的每一份爱心,伍元,拾元的捐款都是对这项工作的支持,滴水成河,集腋成裘,都将汇成一个个燃起患者生命希望的音符.我们殷切期待您的帮助.。
造血干细胞移植造血干细胞移植（henmotapoietic stem cell transplantation, HSCT）是指将同种异体或自体的造血干细胞植入到受者体内，使其造血功能及免疫功能重建，达到治疗某些恶性或非恶性疾病的目的。
造血干细胞不仅存在于骨髓，而且在外周血，脐血亦有造血干细胞存在。
根据造血干细胞来源不同，HSCT分为，骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血移植等；根据供者来源不同分为自体和同种异体（包括同基因和异基因的）HSCT两类，异基因造血干细胞移植又分为亲缘与非亲缘HSCT，近年来又开展了非清髓异基因HSCT和单倍体HSCT。
自体造血干细胞移植在年龄上没有严格限制，亦无HLA配型的限制，无移植物抗宿主病（graft versus host disease, GVHD），移植后并发症少，易植活等，但肿瘤易复发是其最大缺点。
异基因造血干细胞移植年龄一般限制在50岁以下，要求有HLA相匹配的供者。
GVHD同时伴有移植物抗白血病（graft verus leukemia, GVL）作用，肿瘤复发率低。
如果有HLA配型相匹配供者的条件，多主张做异基因造血干细胞移植。
一、骨髓移植异基因骨髓移植（allogeneic bone marrow transplantation,al-lo-BMT）【适应证】（一）恶性疾病1．急性白血病由于在疾病的不同阶段进行allo-BMT的患者，其疗效差异很大。
把握移植时机非常重要。
（1）急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia, AML）患者：①50（或60）岁以下，无前驱血液病（antecedent hematologic disease），标准化疗方案治疗达完全缓解者，而细胞遗传学检查为有利核型[如：inv16, t(16;16),t(8;21)等]者可行自体造血干细胞移植；中危核型[如：正常，仅为+8，t(9;11)等]者可行自体或异基因HSCT；不利核型（如：3个以上的复杂核型，-7，-5，5q-等）者或前驱血液病、治疗相关的继发性AML者应尽早行allo-HSCT。
造血干细胞移植的基本操作步骤造血干细胞移植是一种常见的治疗方法，用于治疗许多血液疾病和恶性肿瘤。
它涉及从一个人（供体）的骨髓或外周血中收集健康的造血干细胞，然后将它们转移到另一个人（受体）的身体中，以恢复其造血功能。
本文将介绍造血干细胞移植的基本操作步骤。
1. 供体选择和评估选择一个合适的供体是非常重要的。
供体可以是一个亲属，如同胞兄弟姐妹，或者是一个无关的供体，可以通过造血干细胞捐献计划或国际骨髓捐献计划来寻找。
在选择供体后，供体会接受一系列身体检查和测试，以确保他们的健康状况适合捐献。
2. 健康状况预处理在进行造血干细胞移植之前，受体通常需要接受一定的预处理，以准备其身体接受新的干细胞。
这通常包括放化疗和/或全身骨髓抑制治疗，以消除已存在的造血干细胞和癌细胞。
这种预处理也有助于减少免疫系统的活性，以便更好地接受新的造血干细胞。
3. 收集供体干细胞供体的干细胞可以通过两种方式收集：骨髓采集和外周血干细胞采集。
骨髓采集需要在手术室进行，使用麻醉剂将骨髓从供体髂骨或胸骨中抽取出来。
另一种方法是通过给供体注射一种称为G-CSF的药物，以刺激干细胞从骨髓进入外周血，然后通过血液滤器将外周血收集起来。
对供体的干细胞进行充分的收集非常重要，以确保移植后能提供足够的干细胞。
4. 干细胞移植在收集完供体的干细胞后，它们会成为移植给受体的干细胞来源。
在进行移植之前，受体会接受预处理药物，如化疗药物、放疗或免疫抑制剂，以消除任何剩余的造血干细胞并降低免疫系统的活性。
移植通常通过正规的静脉输注过程进行，就像输血一样。
在输注后，干细胞会进入受体的骨髓并开始恢复和增殖。
5. 后续治疗和监测完成干细胞移植后，受体需要定期进行后续治疗和监测。
这包括良好的抗感染措施、抗排斥治疗和骨髓嗜碱性酶监测。
这些措施能够帮助受体避免并发症，并确保新的造血干细胞能够良好地生长和分化。
总结回顾：造血干细胞移植是一种治疗血液疾病和恶性肿瘤的重要方法。
造血干细胞移植造血干细胞移植迄今仍然是一种高风险治疗方法，目前主要用于恶性血液疾病的治疗，也试用于非恶性疾病和非血液系统疾病，如重症难治自身免疫性疾病和实体瘤等。
（1）血液系统恶性肿瘤：慢性粒细胞白血病、急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等。
（2）血液系统非恶性肿瘤：再生障碍性贫血、范可尼贫血、地中海贫血、镰状细胞贫血、骨髓纤维化、重型阵发性睡眠性血红蛋白尿症、无巨核细胞性血小板减少症等。
（3）其它实体瘤：乳腺癌、卵巢癌、睾丸癌、神经母细胞瘤、小细胞肺癌等。
（4）免疫系统疾病：重症联合免疫缺陷症、严重自身免疫性疾病。
由于移植存在致命性合并症，因而非血液系统疾病的造血干细胞移植治疗还未被广泛接受。
分类（1）按照采集造血干细胞的来源不同分为：骨髓移植、脐血移植、外周血造血干细胞移植等。
（2）按照供体与受体的关系分为：自体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植、异体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植。
异体移植又称异基因移植，当供者是同卵双生供者时，又称同基因移植。
（3）根据供者与受者HLA配型相合程度，异体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植分为：HLA全相合移植、不全相合移植、单倍体相合移植。
（4）根据供者与受者的血缘关系分为：血缘相关移植、非血缘移植即骨髓库来源供者。
（5）根据移植前的预处理方案强度可分为：清髓性造血干细胞移植和非清髓性造血干细胞移植（减低预处理剂量的造血干细胞移植）。
一般根据患者的疾病种类、疾病状态及预后、HLA配型结果及供者年龄等因素综合考虑来选择造血干细胞移植方式。
目前异基因造血干细胞移植绝大多数为配型相同的同胞间、半相合父母与子女间、不全相合同胞间的移植，而随着全世界及我国骨髓库的增加，非血缘供者的异基因造血干细胞移植数量也在不断增加。
不同移植类型各自优劣不同，自体造血干细胞移植的优点在于不受供者的限制，移植后不发生移植物抗宿主病，不需要使用免疫抑制剂，严重并发症较少，费用较低，缺点是复发率高。
