诱导性多能干细胞iPS发展前景 PPT课件

殷虹 主编
中国生物工程杂志 王佃亮 中商情报网
6. 《解密干细胞：21世纪最具发展前景的技术》中国经济时报 7. 《細胞百變怪—幹細胞研究方向之探討及誘導萬能幹細胞之發展》市立建國中學
神经、肝、内皮和心肌等组织。
干细胞的分类
• 通过人工手段，诱导基因重编程，可导致体细胞去 分化，再使其转化为具有多向分化潜能干细胞：
优点：分化能力强、基本不涉及伦理道德，是研究潮流。
1. iPS细胞：通过导入外源基因，多为致癌性。
如：Oct-3/4、Sox2、c-Myc、Lin28。
需要改进：清除外源基因、质粒介导、小分子替代等。
3. 灰色地带，行业不规范
例如一直为国内外媒体经常提及的国内某公司进行了涉及脑瘫、脑梗死、II型糖尿 病、脊髓损伤、肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症等20多种疾病的“神经干细胞移植”治 疗。这类治疗的真实性值得怀疑，这类治疗实施过程中也没有得到国家的正式 审批，属于不规范的灰色地带。
当然，还有胚胎干细胞的来源，你懂得。。。 4. 市场需求大，前景广阔
研究报告认为，中国干细胞产业已经形成了从上游存储到下游临床应用的完整产业 链，预计未来5年干细胞产业收入将会从目前的20亿增长到300亿，年均增长率 达170%。
令人恐惧的癌症
几个月前，在宿舍楼前的宣传板上，
我们会看到这样一张图片：
他叫郑国强，男，曾为西农大葡酒 学院07级基地班的学生。
2010年5月24日，因家庭贫困和长期 熬夜做实验，忽视了身体健康，被确诊为 患有急性白血病，如不立即采取治疗，生命将只剩下一个月到半年的时间。
脐带血用于治疗范可尼贫血
从人类的近亲身上分离出干细胞
克隆多莉羊ห้องสมุดไป่ตู้
1998年后，由于诱导干细胞技术上的突破以及某些国家在现行 政策上的放行，使得干细胞研究突飞猛进。

通过iPS细胞技术，研究者以糖尿病患者
的皮肤细胞为基础，制造出能够分泌胰
岛素的β细胞，为未来治疗糖尿病打下坚
实基础。
iPS细胞技术在未来的社会影响和伦理道德 问题
1 社会争议
改变人类基因组可能带来 难以预测的社会后果，引 发道德和伦理争议。
2 道德问题
控制iPS细胞的制备和用 途，同时保护个人隐私是 至关重要的。
3 公平问题
iPS细胞技术可能会显著 地增加贫富差距，进一步 加剧社会不平等。
医学应用
iPS细胞可以转化为可以再生受 损组织的干细胞来治疗疾病，如 癌症、脑部疾病、心脏和肺部疾 病等。
神经疾病
iPS细胞可以用于研究神经退行 性疾病、如阿尔茨海默病、帕金 森病和脊髓性肌肉萎缩等。
iPS细胞潜在的风险和安全性 评估
1 瘤变
2 免疫排斥
由于细胞重编程的不确定性， iPS细胞可能会发生不正常的 细胞增殖。
iPS细胞在人类疾病治疗中的实际应用案例
1
白血病
iPS细胞被用于白血病患者的治疗，通过
脊髓性肌萎缩症
2
重编程的iPS细胞可以产生正常的造血干 细胞来植入患者体内。
利用iPS细胞技术，研究者制造了正常
SMA患者的iPS细胞上的疾病发生机制，
并且找到了切除iPS细胞中缺失的SMN1
3
糖尿病
基因活性的方式。
发现历史
首次成功用四个基因对成体 细胞进行重编程的实验是在 2006年由日本的Yamanaka 教授的实验室完成的。
重要性
发现这项技术被认为是能够 促进干细胞研究的支柱技术， 对干细胞技术的进步产生了 重要贡献。
iPS细胞应用领域介绍
研究开发

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胚胎干细胞的生物学特性
(1)ES细胞形态结构与核型： 各种动物的ES细胞具有与早期胚胎 细胞相似的形态结构，细胞体积小、 核大、有1个或多个核仁。
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(2)ES细胞的生长特性： 对于高等脊椎动物而言，干细胞在机 体组织中的居所被称为干细胞巢
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RA+胰岛素+T3 胚胎干细胞－－－－－－－－－－－－－－－脂肪细胞
BMP-2, BMP-4 胚胎干细胞－－－－－－－－－－－－－－－软骨细胞
地塞米松，磷酸甘油 胚胎干细胞－－－－－－－－－－－－－－－骨细胞
基因转染 胚2胎021干/5/1细7 胞－－－－－－－－－－－－－－胰48 岛素分泌细胞
（二）成体干细胞
第八讲 干细胞与iPS技术
生命科学与生物制药学院 沈晗
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2021/5/17
2
Lucas Cranach, 1472-1553
自然界中生物的再生现象
将涡虫切断后，断面能够识别头部或者尾部的位置， 如果切掉的是头，头部将在该位置再生；如果切掉的 是尾，尾巴将在该位置再生
蝾螈的四肢、壁虎的尾巴都具有自然再生的能力 青蛙与蝾螈同属两栖动物，却不具备再生的能力， 但青蛙的前身蝌蚪却又显示出四肢再生的能力。
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（一）胚胎干细胞
人体发生过程：
受精 卵裂
受精后72h
受精后5-7天
精子+卵子 合子
卵裂球
桑椹胚
囊胚
滋养层胎盘及胎儿附属结构
囊胚
内胚层消化道、呼吸道上皮和腺体；肝；胆；胰。
内细胞群 中胚层结缔组织；血液；肌肉；骨骼；泌尿生殖系统

案例二：成体干细胞治疗心肌梗死的临床试验
总结词：应用前景
详细描述：成体干细胞治疗心肌梗死的应用 前景非常广阔。目前，研究者们正在探索如 何优化成体干细胞的移植方法，提高治疗效 果，降低副作用和风险。未来，成体干细胞 治疗心肌梗死有望成为一种有效的治疗方法
，为心肌梗死患者带来希望。
案例三：诱导多能干细胞治疗帕金森病的研究
干细胞的进展和应用ppt课 件
目录
• 干细胞简介 • 干细胞的进展 • 干细胞的应用 • 干细胞面临的挑战和前景 • 案例研究
01
干细胞简介
干细胞的定义
01
干细胞是一种具有自我复制和多 向分化能力的细胞，可以分化成 不同类型的细胞，用于修复和替 代受损细胞。
02
干细胞可以在胚胎发育过程中出 现，也可以在成年人体内某些组 织器官中存在。
详细描述：尽管胚胎干细胞治疗糖尿病的研究仍处在早期阶段，但这一领域的前景非常广阔。如果能够解决伦理和法律问题 ，胚胎干细胞治疗糖尿病有望成为一种有效的治疗方法，为糖尿病患者带来福音。
案例二：成体干细胞治疗心肌梗死的临床试验
总结词：临床试验
VS
详细描述：成体干细胞具有自我更新 和多向分化的能力，可以从多种组织 中获取。近年来，成体干细胞治疗心 肌梗死的研究取得了重要进展。研究 者们通过临床试验发现，成体干细胞 可以促进心肌再生和血管生成，改善 心肌功能，降低心肌梗死的死亡率。
定向诱导分化是指将胚胎干细胞诱导成特定的细胞类型，用 于替代疗法或疾病研究。目前已经成功诱导分化出了心肌细 胞、胰岛细胞、神经细胞等。这些定向诱导分化的细胞在治 疗疾病和药物研究中具有广阔的应用前景。
成体干细胞的研究进展
成体干细胞是存在于成年组织中的未分化细胞，具有自我 更新和多向分化的能力。近年来，成体干细胞的研究也取 得了重要进展，包括发现新的成体干细胞类型、研究成体 干细胞的分化机制等。

干细胞的研究与应用的前景
56、极端的法规，就是极端的不公。 ——西 塞罗 57、法律一旦成为人们的需要，人们 就不再 配享受 自由了 。—— 毕达哥 拉斯 58、法律规定的惩罚不是为了私人的 利益， 而是为 了公共 的利益 ；一部 分靠有 害的强 制，一 部分靠 榜样的 效力。 ——格 老秀斯 59、假如没有法律他们会更快乐的话 ，那么 法律作 为一件 无用之 物自己 就会消 灭。— —洛克
60、人民的幸就是财富 ❖ 丰富你的人生
71、既然我已经踏上这条道路，那么，任何东西都不应妨碍我沿着这条路走下去。——康德 72、家庭成为快乐的种子在外也不致成为障碍物但在旅行之际却是夜间的伴侣。——西塞罗 73、坚持意志伟大的事业需要始终不渝的精神。——伏尔泰 74、路漫漫其修道远，吾将上下而求索。——屈原 75、内外相应，言行相称。——韩非

中国科学 C 辑:生命科学 2009 年 第 39 卷 第 7 期: 621 ~ 635
评述
《中国科学》杂志社
SCIENCE IN CHINA PRESS
诱导性多潜能干细胞(iPS)的研究现状和展望
陈凌懿, 刘林
南开大学生命科学学院, 生物活性材料教育部重点实验室, 天津 300071 E-mail: 细胞的克隆, 即 iPS 细胞. 而且, 这些 iPS 细胞表达 ES 细胞的特异性标志基因; 免疫缺陷型小 鼠皮下注射 iPS 细胞可以发生畸胎瘤, 且畸胎瘤中有 来自 3 个胚层的组织; 注射 iPS 细胞到小鼠囊胚中也 可形成嵌合体, 但是遗憾的是没有得到成活的嵌合 体小鼠. 该发现将干细胞的研究再次推到生命科学 研究的最前沿. iPS 细胞的成功获得可能帮助人们解 决长期以来困扰胚胎干细胞研究人员的难题. 首先, iPS 细胞来源更方便、更丰富, 可以通过有限的几个 转录因子转染直接诱导胎儿、新生儿和成年动物或人 的体细胞来获取多潜能性干细胞. 其次, iPS 细胞的 产生也不再需要早期胚胎或者生殖细胞的参与, 克 服了使用传统方法的伦理问题. 但是, 这时得到的 iPS 细胞尽管能形成畸胎瘤和嵌合体小鼠胚胎, 但不 能形成成年的嵌合体小鼠, 而且没有生殖系转移的 能力, 说明这些 iPS 细胞有一定的多潜能性, 但与 ES 细胞还是有较显著的差别[17]. 这主要是由于该研究 工作使用了 Fbx15 启动子表达的新霉素抗性基因来 筛选 iPS 细胞, 而 Fbx15 不是一个很好的多潜能性细 胞标志基因, 尽管 Fbx15 在未分化的 ES 细胞中表达 量较高, 但 Fbx15 在 ES 细胞的自我更新和多潜能性 的维持中不是必需的[18]. 因此, 通过 Fbx15 筛选出来 的 iPS 与严格定义上的多潜能性细胞还有区别.