CML诊疗指南更新

慢性髓性白血病一、概述慢性髓性白血病（chronic myelogenous leukemia, CML）是一种以髓系增生为主的造血干细胞恶性疾病。

CML全球的年发病率为1-2/10万，占成人白血病总数的15%～20%左右，各个年龄组中均可发生，随着年龄增长而发病率逐渐增加，中位诊断年龄在亚洲国家偏年轻，约为40-50岁，欧美国家年长，约为55～65岁，男女比例约1.4∶1，自然病程为3～5年，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的应用使CML的病程彻底改观，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤。

二、诊断标准1. 诊断如果患者出现WBC增高或伴脾脏肿大，外周血中可见髓系不成熟细胞，应高度怀疑CML。

存在Ph染色体和（或）BCR-ABL融合基因阳性是诊断CML的必要条件。

2. 鉴别诊断疑诊CML时，需注意患者有无其他疾病史（如感染、自身免疫性疾病）、特殊服药史、妊娠或应激状况。

如果WBC 增高不能以类白血病反应解释，需要进行细胞遗传学和分子学检查，鉴别是否为CML或其他髓系增殖性肿瘤等疾病。

（1）类白血病反应：见于感染、药物、妊娠、恶性肿瘤、应激状态等。

有相应与原发病相关的临床表现。

WBC可达50×109/L或以上，外周血中可见中、晚幼粒细胞，但少有原始细胞，也无嗜碱性粒细胞和嗜酸性粒细胞增高，原发病控制后血象恢复正常。

Ph染色体和BCR-ABL融合基因均为阴性。

（2）髓系增殖性肿瘤1）CML：常伴有PLT增高和脾脏肿大，具有特征性的细胞遗传学和分子学标志：Ph染色体和BCR-ABL融合基因阳性。

2）原发性血小板增多症：PLT增高显著，≥450×109/L，骨髓中大而成熟的巨核细胞增殖，可以检出JAK2、CARL或MPL 突变或其他克隆性异常标志，但Ph染色体和BCR-ABL融合基因均为阴性。

3）骨髓纤维化：骨髓中网硬蛋白或胶原纤维显著增生，骨髓中巨核细胞增殖并伴有异型性，可以检出JAK2、CARL 或MPL突变或其他克隆性异常标志，但Ph染色体和BCR-ABL融合基因均为阴性。

ENESTnd 3-Yr Update: Progression to AP/BC 疾病进展的可能性
• No new progressions since 2-yr analysis on core treatment
Nilotinib 300 mg BID Nilotinib 400 mg BID Imatinib 400 mg QD
2018/10/20
Hochhaus A, et al. ASCO 2012. Abstract 6504.
DASISION 3-Yr Update: Progression to AP/BC 疾病进展
100 Progressed to AP/BP (%)
6
5.0
4
3.1
n/N = 0
8/259 Dasatinib 100 mg QD
2018/10/20
CML: Role and Timing of Allo SCT
Status
AP-BP IM failure in CP, T315I IM failure in CP: no CE, no mutations, good initial response
Allogeneic SCT: Second or Third Salvage?
•
•
Imatinib failure in AP, BP: use new TKI as bridge to MRD, then allogeneic SCT as soon as possible
T315I mutation in any CML phase: use ponatinib, other T315I inhibitors, HHT, HU, others as bridge to MRD, then allogeneic SCT as soon as possible

复发/难治性患者处理建议
01
02
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再次诱导治疗
对于复发或难治性患者， 可以考虑再次进行诱导治 疗，选择之前未使用过的 药物或方案。
造血干细胞移植
对于符合条件的复发/难治 性患者，可以考虑进行造 血干细胞移植作为挽救性 治疗措施。
临床试验
鼓励患者参加针对复发/难 治性急性髓系白血病的临 床试验，以探索新的治疗 方法。
并发症预防与处理
针对长期治疗可能带来的并发症，如感染、出血、第二肿瘤等， 制定相应的预防措施和处理方案。
持续病情监测
对长期生存患者进行持续的病情监测，及时发现并处理可能的复 发或疾病进展。
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诱导治疗注意事项
治疗期间需密切监测患者病情变化 ，及时调整治疗方案；同时要注意 预防和治疗感染、出血等并发症。
巩固强化治疗策略
巩固强化治疗目标
巩固强化治疗注意事项
在诱导治疗获得缓解后，进一步清除 残留的白血病细胞，降低复发风险。
治疗期间需定期评估患者病情，及时 调整治疗方案；同时要注意预防和治 疗感染、出血等并发症。
伴有遗传学异常患者处理建议
遗传学检测
对于伴有遗传学异常的患 者，应进行详细的遗传学 检测，以明型和程度，制定个体化的 治疗方案，选择针对性的 药物或方案。
遗传咨询
建议患者接受遗传咨询， 了解遗传学异常对疾病预 后的影响及家族遗传风险 。
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成人急性髓系白血病（非急性早幼粒细胞 白血病）中国诊疗指南（2023年版）解
读
汇报人：xxx 2024-01-03
目 录
• 指南概述与更新内容 • 疾病诊断与评估 • 治疗原则与方案选择 • 特殊类型患者处理建议 • 支持治疗与并发症管理 • 随访监测与复发风险评估

监管政策调整对药物使用影响
严格审批流程
监管政策调整加强了对新药审批流程的管 理，要求药物在上市前必须经过严格的安
全性评价和有效性验证。
限制使用范围
对于已上市的药物，监管政策调整可能会 根据最新的安全性评价结果限制其使用范 围或适应症。
加强不良反应监测
监管政策调整加强了对已上市药物不良反 应的监测力度，要求制药企业定期提交药
新版指南还注重患者的全程管理和 生存质量改善，提出了针对治疗相 关并发症的预防和处理建议。
02
诊断与评估标准更新
临床表现与实验室检查
临床表现
急性髓系白血病（AML）常见症状 包括发热、贫血、出血、感染等，新 指南强调了对这些症状的综合分析和 判断。
实验室检查
血常规、骨髓穿刺、免疫分型、染色 体核型分析和分子生物学检测是AML 诊断的重要依据，新指南对实验室检 查项目进行了细化和优化。
复发风险预测模型应用
复发风险分层
根据患者的临床特征和分子生物学指标，将患者分为不同复发风 险层次，以指导患者的治疗和随访。
动态监测与调整
定期评估患者的复发风险，根据评估结果及时调整治疗方案和随 访策略。
预测模型优化
不断完善和优化复发风险预测模型，以提高预测的准确性和指导 价值。
06
药物安全性评价与监管政策解读
04
支持治疗与并发症管理优化
抗感染策略调整及注意事项
01
预防性抗生素使用
针对高风险患者，在化疗开始前 进行预防性抗生素使用，降低感 染风险。
02
03
抗生素选择
感染监测
根据细菌培养及药敏试验结果， 选用敏感抗生素，避免滥用和误 用。
加强感染监测，及时发现和处理 感染征象，防止感染扩散和恶化 。