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2015年基因治疗重组蛋白药物行业分析报告2015年4月目录一、基因治疗药物：肝细胞生长因子国内潜在市场超30亿 (3)1、基因治疗产业化时机逐步成熟 (3)2、重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液国内潜在市场超30亿 (5)二、主要重组蛋白药物：RHTΒ4+RHFVIII+ RHIL-11+ RHTΑ1 (9)1、重组蛋白药物行业明星产品多 (9)2、重组人胸腺素β4(rhTβ4)应用前景广阔 (11)3、重组人凝血因子Ⅷ(rhFVIII)预计将获得快速审批资格 (13)4、重组人白细胞介素-11(rhIL-11) (16)5、重组人胸腺素α1(rhTα1) (17)一、基因治疗药物：肝细胞生长因子国内潜在市场超30亿1、基因治疗产业化时机逐步成熟基因治疗是指将外源基因通过基因转移技术将其导入到受体细胞中并使其表达，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到治疗目的。
我国是世界上最早开展基因治疗临床试验的国家之一，1992 年我国率先开展了2 例ex vivo 基因转移治疗B 型血友病的基因治疗临床试验，随后基因治疗研究获得国家863 计划、973 计划等重大科技计划的持续支持，对肿瘤、单基因遗传病、心血管疾病等重大疾病展开了基因治疗基础研究和临床试验。
目前，国内拥有10 多个基因治疗项目正处于临床阶段，即将进入临床试验的项目也超过10 个。
2004 年3 月，CFDA 正式批准了全球首个抗肿瘤基因治疗药物“今又生”上市，截至2010 年5 月，“今又生”治疗的肿瘤病人达20000 余人，其中外籍患者约3000 余人，有效率达80%，普及医院300 多家，数千名临床肿瘤专家加入“今又生”肿瘤基因治疗专家库。
其在治疗恶性肿瘤中具有机理明确、广谱、效果显著、安全等多项优点。
跨国药企研发管线分析系列（1）——诺华：最为均衡的研发领航者新药前沿新药前沿今天市场调研机构Evaluate Pharma曾经发布报告预测，到2024年，就药物销售额计算，诺华将会在全球制药公司排行榜中登顶。
不过，在2024年全球最畅销15大药品中，诺华不会有任何产品上榜。
诺华依靠的不是“超级重磅炸弹”明星产品，而是将依靠一批销售规模相对较小的药物来支撑自己的竞争实力，到2024年，诺华的自身免疫性药物Cosentyx（Secukinumab，苏金单抗）将成为该公司销售规模最大的产品（销售额预测为55亿美元），其次是心力衰竭药物Entresto(sacubitril/valsartan，沙库巴曲/缬沙坦钠，LCZ696)，销售额将达到44.3亿美元。
分析人士表示，届时，诺华将拥有10只“重磅炸弹”，另有12只年销售额超过5亿美元的药物。
与此同时，在CAR-T这类下一代癌症治疗药物领域，诺华处于领先地位，其开发的Kymriah(tisagenlecleucel，CTL019)是全球首个获批的CAR-T药物。
2018年4月，诺华以89亿美元的价格收购了基因药物开发商AveXis，获得了一只有潜力成为“重磅炸弹”的药物AVXS-101。
根据诺华公布的2018年财报显示，2018年增长表现强劲，全年净销售额519亿美元，增长5%（cc指固定汇率，+ 6%美元计）：制药事业部增长7%（cc），主要由Cosentyx 28亿美元（+ 36%cc）和Entresto 10亿美元（+ 102%cc）推动。
肿瘤事业部更是增长9%（cc），包括Lutathera(lutetium Lu 177dotatate)，Promacta/ Revolade(eltrombopag,艾曲波帕) 12亿美元（+ 35%cc）和Tafinlar(达拉菲尼,dabrafenib)与Mekinist(trametinib,曲美替尼)的组合 12亿美元（+ 31%cc）。
2015临床用药分析实例标题：2015临床用药分析实例：从用药指南到实践案例的探索引言：临床用药是医生在治疗患者过程中最为常见也最为重要的环节之一。
临床用药的科学合理性和安全性对患者的治疗效果和健康风险具有直接影响。
本文将以2015年为时间节点，结合大量的临床实践案例和用药指南，对该年度的临床用药进行深入分析和探讨，旨在揭示药物应用的关键要点，并为医生在临床实践过程中提供借鉴和指导。
一、用药指南的制定与运用1.1 用药指南的重要性和作用1.2 2015年重要的用药指南概述1.3 用药指南的制定流程和更新机制1.4 用药指南在临床实践中的运用案例分析二、药物研究与开发情况分析2.1 2015年重点药物研究领域概述2.2 新药研发及上市的典型案例分析2.3 药物临床试验设计的优化与改进三、2015年主要药物应用案例分析3.1 治疗高血压的药物应用案例3.2 抗生素应用的情况及不良反应分析3.3 抗抑郁药物应用的临床实践案例分享3.4 肿瘤治疗领域的药物应用进展3.5 新药与老药的疗效比较与临床选择四、临床用药中的问题与挑战4.1 药物的合理使用与滥用问题4.2 药物不良反应的监测和处理4.3 多药联合治疗的合理应用4.4 药物价格与医保的关系与配合4.5 药物效用评价和临床实践的不一致问题结论：通过对2015年临床用药的实例分析和探讨，我们对药物的研发，用药指南的制定和运用，以及临床用药中的问题与挑战等方面有了更深入的了解和认识。
临床用药需要科学的理论指导和丰富的临床实践经验相结合，在提高患者治疗效果和减少安全风险方面发挥着重要作用。
希望本文的分析与讨论能够为医生在临床实践中提供一定的参考和借鉴，进一步推动我国临床用药水平的提升。
药学与临床研究PharmaceuticalandClinicalResearch
合理
用药
[10]HirotaK,LambertDG.Ketamine:newusesforanolddrug?[J].BrJAnaesth,2011,107(2):123-6.[11]HanlyLN,ChenN,AleksaK,etal.N-acetylcysteineasanovelprophylactictreatmentforifosfamide-in鄄ducednephrotoxicityinchildren:translationalpharma鄄cokinetics[J].JClinPharmacol,2012,52(1):55-64.[12]BatistaCK,MotaJM,SouzaML,etal.Amifostineandglutathionepreventifosfamide-andacrolein-in鄄ducedhemorrhagiccystitis[J].CancerChemotherPhar鄄macol,2007,59(1):71-7.[13]KorkmazA,TopalT,OterS.Pathophysiologicalas鄄pectsofcyclophosphamideandifosfamideinducedhemorrhagiccystitis;implicationofreactiveoxygenandnitrogenspeciesaswellasPARPactivation[J].CellBiolToxicol,2007,23(5):303-12.[14]ManikandanR,KumarS,DorairajanLN.Hemorrhagiccystitis:Achallengetotheurologist[J].IndianJUrol,2010,26(2):159-66.IncidenceandRiskFactorsofHem－orrhagicCystitisInducedbyChemotherapywithIfosfamideandtheProphylactico-therapeuticMeasuresQIUXue-jia1,2,WUJian-qiu2,TANGWei-yan2,LIXiao-you2,TANGYi-qun1*1ClinicalPharmacyTeachingandResearchSection,ChinaPharmaceuticalUniversity,Nanjing210009;2JiangsuCancerHospital,Nanjing210009,ChinaABSTRACTObjective:Toanalyzetheriskfac鄄torsofifosfamide(IFO)inducedhemorrhagiccysti鄄tis(HC).Methods:Thedataof104patientstreat鄄edwithchemotherapyregimenscontainingifos鄄famideinJiangsuCancerHospitalfromJanuary2013toJuly2014werestudied.Acoxregressionmodelwasemployedtoanalyzetheclinicalrecordsofthetotal104casesrespectively.Results:Therewere15ofthe104patientsappearedHC(14.4%).Coxanalysisshowedthatsex(female,P=0.045),age(41~60,P=0.036),singledoseofIFO(singledoseofIFO>6.0g,P<0.000),medicationhistoryofcyclophosphamide(medicationhistoryofcyclophos鄄phamideisyes,P=0.046)weretheriskfactorforHC.Conclusions:Strengtheningtheobservation,increasingthedoseofmesnaandothermeasuresshouldbetakentoavoidtheoccurrenceofHC.KEYWORDSIfosfamide;Hemorrhagiccystitis;Riskfactor;Lymphoma·资讯概览·4FDA警告：标有“顺势疗法”的非处方哮喘产品存风险3月19日，FDA发布安全警告称，消费者不应信赖市面上标有“顺势疗法（homeopathic）”的非处方哮喘产品，其原因在于这些产品的安全性和有效性未经FDA评估。哮喘是一种严重的慢性肺部疾病。如果未能恰当的治疗和处理，患者会出现气喘、呼吸急促、咳嗽，可能会出现危及生命的哮喘发作，这种情况需要紧急救治和住院治疗。虽然没有药物能治愈哮喘，但还是有许多经FDA批准的安全有效的治疗哮喘的处方药，以及在FDA的专著中提及的非处方药。标签上注明为顺势疗法的哮喘产品在零售商店和网络广泛销售。许多产品被宣传为“天然”、“安全有效”，适用范围从治疗严重哮喘症状，到缓解轻微哮喘症状。一般而言，消费者可根据标签上是否标有“HOMEOPATHIC”或“HOM覹OPATH鄄IC”，以及是否将活性成分根据稀释度（如：“LM1”“6X”或
2015 年度药品审评报告国家食品药品监督管理总局药品审评中心2015 年，在国家食品药品监督管理总局的领导下，药品审评中心（以下简称药审中心）紧紧围绕“改革审评制度，解决审评积压，提高审评质量，完善审评体系”，不断推进各项工作，切实维护和促进公众健康。
根据国家食品药品监督管理总局有关工作要求，现将《2015 年度药品审评报告》予以发布。
一、2015 年主要工作措施及进展2015 年，药审中心深化制度改革，加强审评管理，消除审评积压，提升审评效率，确保审评质量，各项工作举措取得积极进展，为更好保障公众用药安全有效，促进公众健康奠定了基础。
（一）推进审评制度改革按照国务院、总局党组关于药品审评制度改革的要求和工作部署，2015 年，药审中心在改革审评管理制度、改进用人机制、强化审评质量管理等方面推出了多项改革举措，以全力推进审评制度改革。
改革审评管理制度。
在对创新药实行一次性批准临床试验、加强后续沟通交流与监管，以及有条件批准临床试验方面取得实质性进展；组织研究肿瘤适应症创新药临床试验备案管理的可行性；完善“立卷审查”快速审评方法，加快淘汰存在重大缺陷的注册申请，并为承接药品注册申请受理工作奠定了基础；强化以临床价值为导向的审评管理，完善适应症团队审评制度，探索建立项目管理人制度；逐步完善有关药品注册申请的优先审评制度，起草了《临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定的基本原则》，并上网征求意见。
改进用人机制。
制定首席审评员招聘方案，探索建立首席专业岗位制度，构建科学化、与国际接轨的审评体系；制定《审评员薪酬管理暂行办法》，探索研究多劳多得、优劳优得的动态评估绩效分配体系，以调动工作人员的创造性和积极性；平稳完成三至七级专业技术岗位设置工作，保证了审评人才梯队建设；起草完成《药审中心解决审评积压尽职免责与违规追责暂行规定》，为稳定与激励审评队伍，不断提高审评质量和效率进行探索；探索引入外部咨询机构和专业人员参与中心的管理制度建设等。
2015 年 7月CDE 药品审评报告Insight - China Pharma Data2015 年 8 月2015 年 7 月 CDE 药品审评报告——丁香园 Insight 数据库7 月热点•CFDA 发布 2 项公告，以解决药品审评问题•7 个 1.1 类新药品种申报临床•3.1 类首家抢仿集中神经系统领域•7 个进口化药首次在中国申报临床•百济神州、江苏恒瑞等收获 1.1 类新药获批临床_______________________________________________________________________________________对于药品研发和注册人员来说，7 月注定是骚动的一个月。
7 月 22 日，国家食品药品监督管理局（ CFDA）发布公告，要求 1622 个受理号的申请注册人开展药物临床试验数据自查核查工作，如不能确保临床试验数据的真实性、可靠性和完整性，则需自主撤回注册申请。
7 月31 日，CFDA 再次发布公告，向社会征求解决药品注册申请积压问题的意见，欲提高仿制药审批标注，同时优化和改变生物等效性试验审评程序，并解决积压的同品种、注册申报造假行为等问题。
CFDA 连续出台政策，下定决心整改药品注册审评，但目前效果如何尚不可知。
在临床试验自查核查结果以及征求意见水落石出之前，我们一起来回顾下 7 月的药品审评情况。
根据丁香园 Insight - China Pharma Data 数据库最新统计， 2015 年 7 月 CDE 共承办新的药品注册申请有 845个（以受理号计，下同），与 6 月份（783 个）相比有所增长，增长量主要来源于化药。
以下，分别来分析化药、中药、生物制品的申报受理及审评审批情况。
一、化药申报受理情况：7 月份 CDE 共承办新的化药注册申请以受理号计 757 个。
其中各个申请类型的具体数据如下所示：Insight 系列报告1.新药（1）1.1 类新药7 个 1.1 类新药品种申报临床根据 Insight 数据库统计，7 月份 CDE 共承办化药 1.1 类新药申请以受理号计有 23 个，涉及 7 个品种，均为临床申请。
2015临床用药分析实例2015临床用药分析实例一：研究背景和目的本次临床用药分析旨在探讨2015年以来临床医学中使用的药物，并分析其疗效和不良反应。
通过对这些药物的分析，我们可以提供对医疗工作者和患者有益的药物选择指南。
二：数据收集和分析方法1. 数据来源我们收集了2015年至今发布的各种临床研究和药物监管报告，以获取相关的临床用药信息。
此外，我们还从医学数据库、期刊和药物监管机构的网站上收集了相关文献。
2. 数据分析方法我们对收集到的数据进行整理和分析，采用统计学方法和药物评价指标进行分析。
其中药物评价指标包括但不限于疗效指标、不良反应指标、证据级别等。
三：药物分析结果1. 药物A药物A是一种常用的用于治疗XX疾病的药物。
根据我们的分析，药物A在大规模临床试验中显示出良好的疗效，可以有效减少疾病的症状，并且不良反应较为轻微。
2. 药物B药物B是一种新型抗生素，用于治疗XXX感染。
经过我们的分析，药物B在临床试验中显示出了显著的抑菌作用，且在不良反应方面表现良好。
3. 药物C药物C是一种用于治疗高血压的药物。
我们的分析发现，药物C可以有效控制患者的血压，并且在长期用药中没有出现明显的不良反应。
四：药物使用建议根据我们的分析结果，我们提出以下药物使用建议：1. 对于XX疾病的治疗，建议优先考虑使用药物A。
2. 对于XXX感染，建议考虑使用药物B，并且在用药过程中注意监测患者的肝功能。
3. 对于高血压患者，药物C是一个有效的选择，并且在用药中要注意监测患者的血压。
附件：本文档涉及的附件包括各种临床研究报告、药物监管机构发布的报告以及相关的文献资料。
如需获取这些附件，请联系我们的文档管理员。
法律名词及注释：1. 临床试验：指在人体中进行的药物或治疗方法的实验，用于评估其疗效和安全性。
2. 不良反应：指在使用药物过程中出现的不利的临床反应，包括药物的副作用、药物过敏等。
3. 证据级别：指临床研究结果的可信度和可靠性程度，常用于评估治疗方法或药物的效果。
2015年7月FDA批准新药概况作者：来源：《上海医药》2015年第17期2015年7月，FDA批出5个新分子实体药品，分别为治疗囊性纤维化药物 Orkambi（卢马卡托+依托卡托）、治疗心力衰竭药物Entresto（沙库必曲+缬沙坦）、治疗精神病药物Rexulti （依匹哌唑）、治疗皮肤癌药物Odomzo（sonidegib）和治疗丙肝药物Daklinza（达卡他韦），以及1个新生物制品，降血脂药物Praluent（alirocumab）（表1）。
1 Orkambi（卢马卡托+依托卡托）Orkambi获“孤儿药”和“优先审评”地位，同时被授予突破性疗法指定后授权加速批准，被批准用于12岁及以上携带F508del突变的囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）患者。
CF是由囊性纤维化跨膜电导调节因子（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。
当细胞膜离子运输被中断，某些器官黏液涂层的黏度将变稠。
该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的黏液，导致呼吸困难及反复感染。
Orkambi由已上市产品Kalydeco（依托卡托）和卢马卡托组成。
Kalydeco是全球首个CF 靶向治疗药物，于2012年在欧美上市，治疗携带不同囊性纤维化跨膜传导调节因子突变的CF 患者。
Orkambi的安全性及有效性在两项双盲、安慰剂对照临床试验中得到研究，受试者为1 108名12岁及以上年龄并携带有F508del突变的CF患者。
在两项研究中，接受Orkambi治疗（2片/12 h）的CF受试者相较接受安慰剂治疗的患者，肺功能得到改善，同时肺部发作减少并且体重指数（BMI）得到改善。
Orkambi为口服片剂，推荐剂量是2片/12 h，有中度或严重肝受损的减低剂量。
网络出版时间：２０２３－０３－２０１６：２５：４０ 网络出版地址：ｈｔｔｐｓ：／／ｋｎｓ．ｃｎｋｉ．ｎｅｔ／ｋｃｍｓ／ｄｅｔａｉｌ／３４．１０８６．Ｒ．２０２３０３１９．２３５０．００２．ｈｔｍｌ◇综 述◇我国罕见病诊疗与孤儿药的发展现状与路径孙艺航１，刘叔文１，２（１．南方医科大学药学院，２．国家药监局药物代谢研究与评价重点实验室，广东广州 ５１０５１５）收稿日期：２０２２－０５－０６，修回日期：２０２３－０１－０４基金项目：广东省重点领域研发计划项目（Ｎｏ２０１９Ｂ０２０２０２００２）作者简介：孙艺航（１９９９－），女，硕士生，研究方向：管理药学，Ｅｍａｉｌ：ｙｉｈａｎｇｓｕｎ０２１３＠１６３．ｃｏｍ；刘叔文（１９７２－），男，博士，教授，博士生导师，研究方向：抗病毒药物及抗炎免疫药理学，通信作者，Ｅ ｍａｉｌ：ｌｉｕｓｗ＠ｓｍｕ．ｅｄｕ．ｃｎｄｏｉ：１０．１２３６０／ＣＰＢ２０２２０３０１６文献标志码：Ａ文章编号：１００１－１９７８（２０２３）０４－０６０１－０５中国图书分类号：Ｒ ０５；Ｒ１９７ ３２２；Ｒ４４；Ｒ４５；Ｒ９５４摘要：罕见病是一类发病率低、病情复杂、诊断难度大、治疗可及性差的疾病。
随着近年来我国对罕见病领域的重视程度提升，相关政策正逐步完善，罕见病诊疗水平和孤儿药发展取得了快速的进步，但仍面临着巨大挑战。
该文基于我国罕见病诊疗与孤儿药的发展现状，阐述对罕见病诊疗发展路径的思考，为我国罕见病诊疗及孤儿药的发展和政策制定提供参考。
关键词：罕见病；孤儿药；诊疗；负担；临床试验；发展路径开放科学（资源服务）标识码（ＯＳＩＤ）： 罕见病的病种繁多，具有发病率极低的特点。
《中国罕见病定义研究报告（２０２１）》指出，我国罕见病的官方最新定义为：新生儿发病率低于１／１００００，患病率低于１／１００００，患病人数低于１４万；符合其中一项的疾病，即为罕见病。
通常而言，患病率是界定疾病是否为罕见病的重要指标之一，但由于人口基数、人种特点、经济水平、诊疗水平等差异，各个国家或地区对低患病率的标准不同［１］。
