2019年度FDA批准的21种新药

国家一类新药汇总★双环醇片（Ｂｉｃｙｃｌｏｌ）商品名“百赛诺”，由中国医学科学院、中国协和医科大学药物所开发的产品，是我国第一个具有自主知识产权一类抗肝炎合成创新药物。

1996年12月经卫生部批准进入临床试验，2001年9月获得原ＳＤＡ颁发的新药证书及生产批准文，由北京协和药厂生产上市。

目前已在世界16个国家地区获得20年发明专利保护，国内享有12年的行政保护期。

本品是在降酶药物联苯双酯和五味子基础上，经过化学合成筛选的药物，其良好的双重机制，能清除自由基作用以保护细胞膜，并且能保护肝细胞核ＤＮＡ免疫受损，减少细胞凋亡的发生。

临床显示对乙肝病毒有较好的抑制作用，安全性好，毒性小，无致突变性不良反应，适用于轻、中度慢性肝炎。

临床显示远期疗效优于联苯双酯，已成为抗慢性病毒性肝炎的首选药物之一。

★爱普列特爱普列特是一种新型的5α－还原酶选择性抑制剂，1993年7月由中国药科大学、中科院上海有机化学研究所、扬州制药厂共同协作开发，1996年，爱普列特已批准进入临床研究阶段，1999年8月获得原ＳＤＡ颁发的原料药及片剂新药证书与生产批件，2001年获得转正，现已成为联环药业的主导产品，享受12年的独家生产保护期。

爱普列特能选择性抑制5α－还原酶，其抑制作用的选择性优于非那雄胺，不良反应小，是安全有效的药物，也是竞争性较强的治疗药品。

该药可抑制睾酮的转化过程，使前列腺体内双氢睾酮含量下降，导致增生的前列腺体萎缩，从而达到改善良性前列腺增生病人排尿困难等症状，具有安全可靠性。

该药已列入《国家基本医疗保险药品目录》。

★恩必普（简称NBP）由中国医学科学院药物研究所和石家庄制药集团有限公司共同开发的，主要成分为丁苯酞，是我国心脑血管领域首个拥有自主知识产权的一类新药，获得两项国家专利。

“恩必普”适用于缺血性脑卒中（俗称脑中风）的治疗，主要成分丁苯酞与从芹菜籽中提取的芹菜甲素结构相同。

“恩必普”按现行的注册管理办法可划分为1.1类，其原料药化学名丁苯酞，油状，最初从南方生的水芹菜及其籽中提取分离而得，现已实现化学合成。

泽布替尼治疗COVID-19，百济神州在美启动临床试验近日（4月16日）Forbes报道，百济神州在美启动了一项泽布替尼（zanubrutinib，Brukinsa）治疗晚期新冠肺炎患者的临床试验。

据了解，百济神州已经向FDA提交了一项II期临床试验，该试验计划入组42位美国患者。

除了6名接受机械式呼吸辅助的患者外，试验受试者大部分为不需要呼吸辅助的新冠肺炎住院患者。

百济神州预计将在2-3个月时间内获得研究结果。

泽布替尼与COVID-19随着新冠疫情的全球大流行，全世界都在寻找有效的治疗方案。

近期，血液瘤研究人员们开始注意到BTK抑制剂可能对新冠肺炎晚期患者所出现的免疫系统失控反应——细胞因子风暴，起到抑制作用。

本周早些时候（4月13日），阿斯利康宣布启动一项Calquence 治疗新冠肺炎的临床试验，共有428位患者参加。

此前，国家癌症研究所(National Cancer Institute)和麦克森美国肿瘤学研究所（McKesson’s U.S. Oncology）使用该药物对19名COVID-19住院患者进行了治疗并显示出临床疗效。

NCI和阿斯利康强调需要进行临床试验来确定Calquence的有效性，并表示“现在下结论说Calquence对晚期肺部疾病患者有益还为时过早。

”此外，来自丹娜-法伯癌症研究所（Dana-Farber Cancer Institute）华氏巨球蛋白血症中心主任Steven Treon也提到，6名患有COVID-19正在接受Imbruvica治疗的华氏巨球蛋白血症患者中，5人顺利康复并且没有发生呼吸急促或缺氧情况。

而另一名减少并停用Imbruvica的患者病情却发展到需要呼吸机支持。

此后在鼻胃管给药足量Imbruvica水混液后两天，该患者脱离呼吸机支持。

据了解，本月早些时候Treon曾与百济神州接洽，希望启动一项针对泽布替尼治疗新冠肺炎的研究。

不到4天时间内，百济神州就完成了部分方案设计。

国家一类新药汇总★双环醇片（Ｂｉｃｙｃｌｏｌ）商品名“百赛诺”，由中国医学科学院、中国协和医科大学药物所开发的产品，是我国第一个具有自主知识产权一类抗肝炎合成创新药物。

1996年12月经卫生部批准进入临床试验，2001年9月获得原ＳＤＡ颁发的新药证书及生产批准文，由北京协和药厂生产上市。

目前已在世界16个国家地区获得20年发明专利保护，国内享有12年的行政保护期。

本品是在降酶药物联苯双酯和五味子基础上，经过化学合成筛选的药物，其良好的双重机制，能清除自由基作用以保护细胞膜，并且能保护肝细胞核ＤＮＡ免疫受损，减少细胞凋亡的发生。

临床显示对乙肝病毒有较好的抑制作用，安全性好，毒性小，无致突变性不良反应，适用于轻、中度慢性肝炎。

临床显示远期疗效优于联苯双酯，已成为抗慢性病毒性肝炎的首选药物之一。

★爱普列特爱普列特是一种新型的5α－还原酶选择性抑制剂，1993年7月由中国药科大学、中科院上海有机化学研究所、扬州制药厂共同协作开发，1996年，爱普列特已批准进入临床研究阶段，1999年8月获得原ＳＤＡ颁发的原料药及片剂新药证书与生产批件，2001年获得转正，现已成为联环药业的主导产品，享受12年的独家生产保护期。

爱普列特能选择性抑制5α－还原酶，其抑制作用的选择性优于非那雄胺，不良反应小，是安全有效的药物，也是竞争性较强的治疗药品。

该药可抑制睾酮的转化过程，使前列腺体内双氢睾酮含量下降，导致增生的前列腺体萎缩，从而达到改善良性前列腺增生病人排尿困难等症状，具有安全可靠性。

该药已列入《国家基本医疗保险药品目录》。

★恩必普（简称NBP）由中国医学科学院药物研究所和石家庄制药集团有限公司共同开发的，主要成分为丁苯酞，是我国心脑血管领域首个拥有自主知识产权的一类新药，获得两项国家专利。

“恩必普”适用于缺血性脑卒中（俗称脑中风）的治疗，主要成分丁苯酞与从芹菜籽中提取的芹菜甲素结构相同。

“恩必普”按现行的注册管理办法可划分为1.1类，其原料药化学名丁苯酞，油状，最初从南方生的水芹菜及其籽中提取分离而得，现已实现化学合成。

“十三五”有望获批的24个重大新药创制品种（附潜力点评）在目前正式立项的1525项新药创制专项项目中，哪些是“十三五”有希望的品种呢？鉴于目前已获批创新药从申报到获批的平均时间为6～8年，笔者纳入107个目前已至少进入申报临床阶段的重大新药创制一类新药(排除非自主研发品种)。

参考药物研发方向和已公开相关信息，尤其是大量专业人士在医药学论坛的前沿分析，笔者又从107个品种中筛选出24个品种，认为这些品种若能获批，将有望获得不错的市场机会。

而由于信息的不足和笔者的专业性所限，这一分析未必准确。

为了更直观地展示产品的市场前景，笔者再次启用“模板”进行评估，选择了一些明星品种作为在研品种的参考“模板”。

“模板”仅具参考性，在研品种的未来市场表现与诸多因素相关，并非模板品种销量更大者的市场容量就更大。

笔者更青睐于那些有模板作参考、有望成为me-better的品种，这些品种相对较为成熟，成功的可能性更大。

对于first-in-class，考虑到国内的药理学、病理学等基础科学还比较薄弱，开发难度相当大，但如果成功必将得到更高的认可。

抗肿瘤新药：中外研发差距不大抗肿瘤药物研发一直是肿瘤药物治疗的皇冠，因此重大新药创制的重点和大多数药企创新药研发的方向都瞄准这个领域。

新药创制政策培育的抗肿瘤1类原创新药超过50个，其中绝大多数属于替尼类。

“替尼爆炸”导致大量酪氨酸激酶抑制剂创新药排队申报临床，不少品种仅申报临床时长就超过1年。

不过，对于替尼类也要区分看待。

一些针对成熟靶点开发、进度比较靠前的品种值得关注；另外，一些新靶点创新药也值得期待，但有些目前已经出现多个失败产品的热门新靶点(如c-met)的开发仍需谨慎。

研究热门的抗体偶联物和PD-1类药物，国内同样有多个已申报临床的原创新药，中国抗肿瘤原创药的研发水平已经与国外差距不大。

法米替尼模板：舒尼替尼法米替尼是恒瑞研制的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要针对C-Kit、KDR和PDGFR，目前在中国开展针对多种实体瘤的临床研究，其中针对鼻咽癌和结直肠癌的Ⅱ期临床已成功完成。

2019年9—10月FDA批准新药概况自2019年9月1日至10月31日期间，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多种新药的上市，其中包括25种新的分子实体药（NME）和10种新的生物类似物（BLA）。

以下是部分新批准的药品和其适应症：1. Baxdela（delafloxacin mesylate）：用于治疗轻至中度复杂性皮肤和皮下组织感染，包括压疮、足部感染和慢性感染等。

2. Balversa（erdafitinib）：用于治疗接受过化疗并具有FGFR2或FGFR3变异体的晚期膀胱癌患者。

3. Bryhali（halobetasol propionate）：用于治疗轻至中度程度的牛皮癣。

4. Caplyta（lumateperone）：用于治疗精神分裂症成年患者。

5. Cenobamate（cenobamate）：用于治疗难治性部分性癫痫。

6. Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）：用于治疗HER2阳性的晚期乳腺癌。

7. Esperoct（turoctocog alfa pegol）：用于治疗血友病A。

8. Givlaari（givosiran）：用于治疗引起急性间歇性卟啉症发作的成人患者。

9. Nubeqa（darolutamide）：用于治疗非转移性前列腺癌。

11. Rozlytrek（entrectinib）：用于治疗具有NTRK基因融合的实体肿瘤和ROS1阳性非小细胞肺癌。

12. Rybelsus（semaglutide）：用于治疗II型糖尿病。

13. Turalio（pexidartinib）：用于治疗成人患有滑膜肉瘤的患者。

14. Xpovio（selinexor）：用于治疗多发性骨髓瘤。

这些新药的批准推动了医生和患者的疾病治疗方法的更新，也为药品制造商提供了新的市场机会。

但同时也需要注意，这些新药的临床效果和安全性需要在实际使用中进一步观察和验证。

FDA生物制品的申报许可流程及要求FDA对新药在美国上市销售前的监管和审批始于1938年。

所有在美国上市的新药需遵循新药上市的评审程序，FDA将会对充分证明了药品安全性和有效性的申请者颁发许可执照，只有成功通过新药申请的制造商才能在美国市场销售新医药制品。

FDA认为新药的申请应具备明确的研究目的、恰当的试验设计、确切定义患者对治疗反应的评价方法、有科学依据的患者筛选方法以及具备适当的措施能够将偏向性减到最小，在具备了上诉要求并且证明了药品效益大于风险的情况下便可以批准其上市销售。

而对于剂型、安全性、浓度、给药途径、质量、疗效和适应症与原研药一致的仿制药，在美国上市需提交FDA 仿制药申请，获批后只要不与原研药的专利保护和独享权冲突，申请者可以生产并上市该仿制药。

1. 药品审批类别FDA将人用药品大致分为了4大类，分别为处方药、非处方药、植物药以及生物制品。

生物制品按照类别的不同以及监管属性的不同，主要以处方药和生物制品两类途径进行上市申请。

处方药分为创新药（New drug）和仿制药（Generics）两大类，创新药需经过特定的FDA新药上市前审批，而仿制药的上市则采用《联邦食品、药品和化妆品法》（FD&C Act）505(j)规定的简化新药申请（ANDA）的批准程序。

非处方药（OTC）采用“OTC专论”（OTC Monographs）的法规管理系统，列入该专论系统的非处方药上市无须经过上市前审批。

未列入OTC专论的药品上市途径主要有：(1) 向FDA递交请愿，要求列入OTC专论；(2) 首先申请作为新处方药上市，销售多年后再申请转为OTC资格；(3) 按照仿制药申请程序（ANDA）上市。

在植物药的类别中，一些具有悠久历史的植物药成分已归入OTC 专论，而新的植物药则必须经新药审批途径上市。

生物制品中的低风险类生物制品无需通过新药申请上市，生物仿制药（biosimilars）有其特殊的351(k)申请途径，而治疗性新生物医药制品等一类具有较高风险的制品需经过新药审批后方可上市。

膀胱癌新药——Tecentriq获FDA批准本周三，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Tecentriq （atezolizumab）药物的上市，这是一种用于治疗膀胱癌的新药。

Tecentriq可用于治疗最常见的膀胱癌类型，即移行细胞癌。

这是该类药物的首次面世，即PD-1 / PD-L1抑制剂类药物，相关研究发现，该类药物能够用于治疗膀胱癌。

“Tecentriq首次将PD-L1通路作为治疗的目的途径，为膀胱癌患者提供了一种新的治疗方案，”Richard Pazdur博士在一个机构的新闻发布会上表示，他是FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任。

“在身体的免疫系统与肿瘤细胞斗争之时，PD-1 / PD-L1通路中也会发生着连续的交互作用，而Tecentriq药物能够阻断PD-L1通路，”他补充道。

FDA批准：Tecentriq可用于治疗局部晚期癌症患者，或者那些癌细胞已经转移不得不接受化疗治疗的患者。

尿路上皮癌主要发生在尿路系统，包括膀胱及其相关器官。

据美国国家癌症研究所统计，2016年在美国约检测出76,960名膀胱癌患者，其中，16,390人将会因膀胱癌失去生命。

FDA在批准Tecentriq 使用前，进行了一系列的临床试验，其中，涉及310例局部晚期或转移性移行细胞癌患者。

近15%的患者饱受局部肿瘤收缩甚至更严重的病情困扰，该研究持续了约2个月，研究者们对研究数据进行了近14个月的分析。

研究表明，在PD-L1测试结果呈阳性的患者群体中，26%的患者的肿瘤病情得到缓解；相比之下，在PD-L1测试结果呈阴性的患者群体中，仅有9.5%的患者的肿瘤病情得到缓解。

这表明，PD-L1检测结果呈阳性的患者更有可能得到Tecentriq 的帮助。

因此，FDA批准对患者进行PD-L1蛋白表达水平的测试，这一测试能够帮助医生鉴别哪些患者最能受益于Tecentriq药物。

FDA 表示，在临床试验期间，Tecentriq的常见副作用主要包括：疲劳，食欲下降，恶心、尿路感染、发烧和便秘等。

2019年97个国家谈判药品97 种谈判成功药品名单序号药品名称分类类别 1 艾考恩丙替片新增西药 2 艾尔巴韦格拉瑞韦片新增西药 3 来迪派韦索磷布韦片新增西药 4 索磷布韦维帕他韦片新增西药 5 丙酚替诺福韦片新增西药 6 重组细胞因子基因衍生蛋白注射液新增西药 7 盐酸阿来替尼胶囊新增西药 8 呋喹替尼胶囊新增西药9 注射用雷替曲塞新增西药 10 奥拉帕利片新增西药 11 马来酸吡咯替尼片新增西药 12 帕妥珠单抗注射液新增西药 13 信迪利单抗注射液新增西药 14 芦可替尼片新增西药 15 波生坦片新增西药 16 利奥西呱片新增西药 17 马昔腾坦片新增西药 18 司来帕格片新增西药 19 麦格司他胶囊新增西药 20 特立氟胺片新增西药 21 苹果酸奈诺沙星胶囊新增西药 22 贝达喹啉片新增西药 23 德拉马尼片新增西药 24 利多卡因凝胶贴膏新增西药 25 乌美溴铵维兰特罗吸入粉雾剂新增西药 26 茚达特罗格隆溴铵吸入粉雾剂用胶囊新增西药 27 注射用奥马珠单抗新增西药 28 阿达木单抗注射液新增西药 29 托法替布片新增西药 30 注射用英夫利西单抗新增西药 31 注射用尤瑞克林新增西药 32 注射用重组人组织型纤溶酶原激酶衍生物新增西药33 罗沙司他胶囊新增西药 34 阿卡波糖咀嚼片新增西药 35 艾塞那肽注射液新增西药 36 达格列净片新增西药 37 恩格列净片新增西药 38 卡格列净片新增西药 39 利司那肽注射液新增西药 40 甘草酸单铵半胱氨酸氯化钠注射液新增西药 41 精氨酸谷氨酸注射液新增西药 42 注射用艾普拉唑新增西药 43 沙库巴曲缬沙坦片新增西药 44 地拉罗司分散片新增西药 45 羟乙基淀粉 130/0.4 电解质注射液新增西药 46 硫培非格司亭注射液新增西药 47 阿柏西普眼内注射溶液新增西药 48 地塞米松玻璃体内植入剂新增西药 49 他氟前列素滴眼液新增西药 50 多种油脂肪乳 (C6～ 24)注射液新增西药 51 复方氨基酸注射液(18AA-Ⅴ -SF) 新增西药 52 钆特醇注射液新增西药 53 冬凌草滴丸新增中成药 54 金花清感颗粒新增中成药 55 麻芩消咳颗粒新增中成药 56 射麻口服液新增中成药 57 痰热清胶囊新增中成药 58 血必净注射液新增中成药 59 八味芪龙颗粒新增中成药 60 杜蛭丸新增中成药 61 芪芎通络胶囊新增中成药 62 脑心安胶囊新增中成药 63 芪黄通秘软胶囊新增中成药 64 参乌益肾片新增中成药 65 芪黄颗粒新增中成药 66 芪丹通络颗粒新增中成药 67 西红花总苷片新增中成药 68 注射用丹参多酚酸新增中成药 69 注射用益气复脉 (冻干 ) 新增中成药 70 食道平散新增中成药 71 尼妥珠单抗注射液续约西药 72 贝伐珠单抗注射液续约西药 73 盐酸厄洛替尼片续约西药 74 重组人血管内皮抑制素注射液续约西药 75 注射用曲妥珠单抗续约西药 76 依维莫司片续约西药 77 甲苯磺酸索拉非尼片续约西药 78 甲磺酸阿帕替尼片续约西药 79 西达本胺片续约西药 80 碳酸镧咀嚼片续约西药 81 碳酸司维拉姆片续约西药 82 阿利沙坦酯片续约西药 83 注射用重组人凝血因子Ⅶ a 续约西药84 富马酸喹硫平缓释片续约西药 85 盐酸帕罗西汀肠溶缓释片续约西药 86 吗啉硝唑氯化钠注射液续约西药 87 泊沙康唑口服混悬液续约西药 88 注射用重组人尿激酶原续约西药 89 利拉鲁肽注射液续约西药 90 注射用重组人脑利钠肽续约西药 91 康柏西普眼用注射液续约西药 92 雷珠单抗注射液续约西药 93 银杏二萜内酯葡胺注射液续约中成药 94 银杏内酯注射液续约中成药 95 参一胶囊续约中成药 96 注射用黄芪多糖续约中成药 97 复方黄黛片续约中成药。

2015 年美国FDA批准上市的45种新药【小分子药物&生物制品】导读2015年，FDA一共批准了45种新药，这是自1996年以来被批准最多的一年，1996年共有53种新药获得了FDA的批准。

按照治疗领域分类，其中有14款为抗肿瘤药物，9种心血管系统药物、3种抗精神药物、2种抗病毒药物、1种抗生素、1种抗真菌药物、1种治疗糖尿病药物、1种呼吸系统药物及13种其他治疗药物。

按照药物的类型分，其中13种为生物制品，32种为化学小分子药物。

2015年，FDA一共批准了45种新药，这是自1996年以来被批准最多的一年，1996年共有53种新药获得了FDA的批准。

按照治疗领域分类，其中有14款为抗肿瘤药物（只有3个药物未被授予突破性治疗药物资格或一些其它的用来加快审评程序的资格），9种心血管系统药物、3种抗精神药物、2种抗病毒药物、1种抗生素、1种抗真菌药物、1种治疗糖尿病药物、1种呼吸系统药物及13种其他治疗药物。

其中有21个属于罕见病药物，它们中有12个新分子实体药物，9个生物制品类药物。

这21个罕见病药物的获批再次见证了《罕见病药物法案》对全球制药巨头增强罕见病药物的研发兴趣和动力起到了积极作用。

按照药物的类型分，其中13种为生物制品，32种为化学小分子药物。

以下是2015年FDA 的45种新药介绍（按照批准时间点排序）。

1.Savaysa（edoxaban）——抗凝血药物2015年1月8日，FDA批准了第一三共株式会社的抗凝血药物Savaysa（edoxaban），化合物专利为WO 03000657A1（2002 年3 月20日），用于降低非心脏瓣膜病引起的房颤患者卒中和危险血栓（系统性栓塞）风险，其预期销售峰值将达2.2亿美元。

2.Cosentyx（secukinumab）——银屑病2015年1月21日，FDA批准Cosentyx™（secukinumab）在适合接受全身治疗（指可被吸收进入血流并分布至全身各个部位的药物）或光疗的成人患者中用于治疗中至重度斑块型银屑病。

2019年1-3月份FDA批准新药统计及分析报告日期：2019年4月6日1.FDA1-3月批准所有药物统计分析2019年1-3月份FDA批准新药个数共计29个。

图1：2019年1-3月FDA批准新药/个29个药物的批准类型为新分子实体、新活性成分、新剂型、新复方、新配方和其他差异、其他新的新药申请。

图2：2019年1-3月FDA批准不同类型的药物29个药物中，3个临时批准的药物未披露剂型。

其余26个药物的剂型如图3所示。

图3：2019年1-3月FDA批准不同剂型的药物2. FDA 批准新分子实体统计分析批准的4个新分子实体中有3个药物的化合物专利已经到期。

表1：4个新分子实体预计专利/到期日药物名称化合物预计到期日排他性到期日 BREXANOLONE 别孕烯醇酮 NA NA SOLRIAMFETOLNA NA SIPONIMOD 辛波莫德NANANA 代表orange book 暂未披露抗感染药物：三氯苯达唑三氯苯达唑于2019年2月被FDA 批准用于治疗6岁以患者上的片形吸虫病。

片形吸虫病，又称为肝吸虫感染，是一种被忽视的热带疾病。

全世界有大约240万患者，另有1.8亿人口有风险患病。

三氯苯达唑目前是WHO 唯一推荐用于治疗片形吸虫病的疗法。

产后抑郁症药物：别孕烯醇酮2019年3月19日FDA 批准别孕烯醇酮注射剂用于治疗产后抑郁（PPD ），这是首个获批用于产后抑郁的药物。

产后抑郁是一种严重的、可能会危及生命的疾病，其特点为情绪低落、对生活失去兴趣、意志活动减退以及自杀意念和行为。

PPD 通常需要治疗，包括心理治疗和药物治疗。

别孕烯醇酮的获批为产后抑郁患者带来了新的治疗希望。

发作性睡病药物：SOLRIAMFETOLSOLRIAMFETOL 于2019年3月30日被FDA 批准用于发作性睡病。

目前用于治疗嗜睡的药物大多通过刺激多巴胺释放的方式起作用，而SOLRIAMFETOL是一款选择性多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂（DNRI），可能通过双重机制来起到促进患者保持清醒的作用。

2024年2月FDA批准新药概况2024年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一款全新的药物，这是一项令人振奋的消息，将为全球患者带来新的希望。

新药的批准意味着经过严格的临床试验和审查，药物在安全性和有效性方面都得到了认可，可以投放市场供患者使用。

在本文中，我们将对这款新药进行概况和介绍，以期了解其研发背景、作用机制和治疗应用领域，从而更好地了解和认识这一重要的医药成果。

新药的研发背景这款新药的研发背景源自一项重要的科学发现，该发现在医学领域引起了极大的关注和期待。

据悉，该药物的研发团队由来自多个领域的专家组成，他们共同致力于寻找一种全新的药物，以解决某种疾病的治疗难题。

经过多年的艰苦努力和不懈探索，终于在临床试验中取得了显著的疗效和安全性数据，这成为了新药能够被FDA批准上市的关键因素。

这款新药的研发过程是一段创新和毅力并重的历程，为全球患者带来了新的希望和选择。

新药的作用机制关于新药的作用机制，研发团队表示，该药物具有独特的作用机制，能够通过特定的生物学途径来调节人体的生理功能，从而达到治疗疾病的目的。

通过在动物模型和人体试验中的验证，研究人员已经初步了解了该药物的作用方式，并得出了一些重要的结论。

据称，该药物可以靶向特定的分子或信号通路，调节相关的生物学过程，最终影响疾病的发生和发展。

这一独特的作用机制为新药的临床应用提供了坚实的科学基础，也为未来的进一步研究和开发提供了有力支持。

新药的治疗应用领域就新药的治疗应用领域而言，据相关报道和研究数据显示，该药物可能适用于一系列的疾病和症状，包括但不限于肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病和代谢性疾病等。

这意味着，新药可能对多种疾病具有广泛的治疗潜力，有望成为一种重要的多功能药物。

这一切还需要进一步的临床试验和实践经验来验证和证实，但新药可能将在未来对多个疾病的治疗中发挥积极的作用，给患者带来更多的希望和选择。

这款新药的批准是一件重大的医学事件，将对全球患者产生深远的影响。

美国FDA药品工艺档案（DMF）指南美国FDA药品工艺档案指南1 9 8 9年I．引言药品工艺档案(DMF)是向美国FDA提交的文件，用以提供—种或数种人用药品的生产、加工、包装和贮存的生产设施、生产过程或物料的保密的详细资料。

美国法律或FDA的法规并没要求提交药品工艺档案，药品工艺档案的提交纯属持有者自行决定。

药品工艺档案包含的资料有新药临床实验申请(1nvestigationalNewDrugApplication IND)，新药申请(New Drug Application NDA)，简略的新药申请(Abbreviated Ness, Drug Application ANDA)及其他的药品工艺档案、出口申请或以上任何一种资料的修订和增补。

药品工艺档案并非新药临床实验申请、新药申请、简略的新药申请或出口申请的代替，且不存在批准或不批准的问题，而只是在审查新药临床实验申请，新药申请或简略的新药申请或出口申请时，才把药品工艺档案的技术内容结合起来审查。

本指南并不采用强制性要求(21CFRl0．90(b))，而是提供可接受的方法的指南以符合规章要求。

不同的方法都可被使用，但申请者最好在事前与FDA审查者讨论彼此间重大的不同观点，以避免。

所编的提交本不被接受而浪费时间和精力。

FDA法规21CFE314.420规定了药品工艺档案。

本指南提供药品工艺档案持有者准备和提交药品工艺档案的符合FDA要求的程序。

指南讨论厂药品工艺档案的类型，每一类型所需的资料，提交的药品工艺档案格式，有关审查药品工艺档案的行政程序及药品工艺档案持有者的义务。

建立药品工艺档案可允许非许可证持有者的一方查阅技术资料而不向该方显露药品工艺档案的全部内容。

当申请者要查阅自己的技术资料，那么他应该直接查阅自己的新药临床实验申请、新药申请或简略的新药申请中包含的资料，而不是建立一个新的药品工艺档案。

Ⅱ．定义为达到本指南的目的，提供如下定义：1．经办处(Agency)：指FDA。

2019年9—10月FDA批准新药概况2019年9—10月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了多个新的药物上市，这些新药的批准意味着更多的治疗选择和希望将带给患者。

下面是2019年9—10月FDA批准新药的概况。

1. Erdafitinib（红带非替尼）Erdafitinib是首个用于治疗特定类型的晚期尿路上皮癌（UC）的口服靶向治疗药物。

它适用于接受了化疗并且在FGFR阴性的患者中，癌症仍然进展的情况。

该药物的批准是基于临床试验数据，数据显示患者的整体反应率为40%，平均持续时间为5.4个月。

2. Trikafta（伊瓦卡夫托）Trikafta是一种用于治疗囊性纤维化（CF）的三联疗法。

它适用于年龄为12岁及以上，拥有两个F508del突变的CF患者。

Trikafta的批准是基于两个关键临床试验的数据，这些数据显示该药物在患者中显著改善肺功能。

3. Reblozyl（利保替哌普）Reblozyl是一种用于治疗成年患者的贫血型β-地中海贫血或依赖性β地中海贫血（TDT）的药物。

这是一种注射给药，适用于患者在不再依赖于红细胞输血的情况下，提高了血红蛋白水平。

该药物的批准是基于一项关键临床试验，数据显示患者血红蛋白水平得到长期维持。

4. Pretomanid Tablets（前曼尼片剂）Pretomanid Tablets是一种用于与质子泵抑制剂和多药联合治疗（PMDT）一起治疗多耐药结核病和极耐药结核病的药物。

该药物是唯一获得批准的，用于这种疾病的三联疗法之一，批准是基于临床试验数据，数据显示PMDT的治疗成功率接近90%。

5. Wakix（瓦克希片）Wakix是一种用于治疗成人的强迫性睡眠癖（OSA）的药物。

这是一种新的口服非优势性选择性肌动蛋白2/4（HAR2/4）受体拮抗剂，用于调节清醒和睡眠状态。

该药物的批准是基于两个临床试验的数据，数据显示Wakix显著缩短了OSA患者的睡眠时间。

6. Vyndaqel and Vyndamax (tafamidis）（俾迪拉、维达马）Vyndaqel and Vyndamax是一种用于治疗心脏淀粉样形态决性心脏病（ATTR-CM）的药物。

广东药科大学学报第40卷[33]VERHAART I E C, AARTSMA-RUS A. Therapeutic devel‐opments for Duchenne muscular dystroph y[J]. Nat Rev Neurol, 2019, 15(7):373-386.[34]MACKENZIE S J, NICOLAU S, CONNOLLY A M, et al.Therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy: old and ne w[J]. Semin Pediatr Neurol, 2021, 8(37):100877.[35]张慈柳, 洪思琦, 彭镜, 等. 儿童神经系统疾病糖皮质激素治疗专家系列建议之六—进行性假肥大型肌营养不良的治疗[J]. 中国实用儿科杂志, 2022, 37(5):343-346.[36]FISCHER R, PORTER K, DONOVAN J M, et al. A Mixed-method study exploring patient-experienced and caregiver-reported benefits and side effects of corticosteroid use in Duchenne muscular dystroph y[J]. J Neuromuscul Dis, 2023, 10(4):593-613.[37]TUNG J Y, LAN T P, CHAN S H, et al. Bone microarchitec‐tural alterations in boys with Duchenne muscular dystrophy on long-term glucocorticoid treatment [J]. J Bone Miner Metab,2021, 39(4):606-611.[38]LUCE L, CARCIONE M, MAZZANTI C, et al. Theragnosisfor Duchenne muscular dystroph y[J]. Front Pharmacol, 2021, 3(12):648390.[39]谢佩玉, 戴国瑶, 朱叶华, 等. 泼尼松龙高剂量单用及低剂量联用他克莫司治疗成人微小病变肾病综合征的疗效和安全性分析[J]. 广东药科大学学报, 2023, 39(2):27-31.[40]GROUNDS M D, LLOYD E M. Considering the promise ofvamorolone for treating duchenne muscular dystroph y[J]. J Neuromuscul Dis, 2023, 10(6):1013-1030.[41]LIU Xu, WANG Yashuo, GUTIERREZ J S, et al. Disruptionof a key ligand-H-bond network drives dissociative properties in vamorolone for Duchenne muscular dystrophy treatmen t [J]. Proc Natl Acad Sci U S A, 2020, 117(39):24285-24293. [42]张贤政, 葛瑾茹, 张玲玲, 等. 进行性肌营养不良动物模型及治疗药物研究进展[J]. 中国药理学通报, 2022, 38(1):16-21.（责任编辑：刘晓涵）2023年美国FDA共批准55种新药美国FDA下属的药品评审与研究中心在2023年共批准各类新药（包括新分子实体、新治疗用生物制品）55种，但不含由生物制品评审与研究中心负责评审的疫苗、致敏性产品、血液与血液制品、细胞与基因治疗产品：（1）有20种为同类首款（first-in-class）新药（商品名，下同）：Daybue，Defencath，Fabhalta，Filspari，Filsuvez，Jesduvroq，Joenja，Lamzede，Miebo，Ogsiveo，Paxlovid，Qalsody，Rivfloza，Skyclarys，Sohonos，Talvey，Truqap，Veopoz，Veozah，Xdemvy。

2021年美国FDA批准上市的新药简介2021年美国FDA批准上市的新药简介2021年是全球新冠疫情持续肆虐的一年，同时也是医药领域技术创新与发展的重要年份。

美国食品药品监督管理局（FDA）作为全球最重要的药物监管机构之一，在2021年批准了许多新药的上市，为患者提供了更多治疗选择和希望。

在本文中，我们将简要介绍几种在2021年获得FDA批准上市的新药，它们在不同领域具有重要的临床意义。

1. Aducanumab（阿杜珊姆）Aducanumab是生物技术公司Biogen研发的一种治疗阿尔茨海默病的单克隆抗体药物。

阿尔茨海默病是一种神经退行性疾病，患者常伴有记忆力丧失和认知功能下降。

Aducanumab通过针对阿尔茨海默病的关键蛋白质β-淀粉样前体蛋白（β-amyloid）进行结合并清除，从而阻止病情进展。

这是首个获得FDA批准的治疗阿尔茨海默病的药物，为该病患者提供了新的治疗选择。

2. Molnupiravir（莫纳匹韦）Molnupiravir是一种由Merck与Ridgeback Biotherapeutics合作开发的口服抗病毒药物。

它被广泛应用于治疗新冠病毒感染，通过抑制病毒RNA复制的关键酶RNA号渡酶（RNA-dependent RNA polymerase）来阻止病毒复制。

Molnupiravir显示出在减少病毒载量和缩短临床症状持续时间方面的积极效果，被认为是一种潜力巨大的抗病毒药物。

3. Brexucabtagene autoleucel（布雷携带CAR-T细胞疗法）Brexucabtagene autoleucel是一种新型CAR-T细胞疗法，由百时美施贵宝公司开发，并用于治疗一种名为B细胞淋巴瘤的血液癌症。

该疗法采用患者自身的T细胞经基因改造后再输回患者体内，通过激活患者的免疫系统来攻击癌细胞。

布雷携带CAR-T细胞疗法的获批上市标志着个体化免疫疗法正式进入临床实践，为血液肿瘤患者带来了新的治疗机会。

2012年美国食品药品管理局（FDA）批准新药回顾2012年，美国食品药品管理局（FDA）共批准了39种新药，这一数字成为该机构自1996年以来批准新药数量的第二高——1996年FDA共批准53种新药，为历史之最，包括阿托伐他汀（立普妥）这样的“重磅炸弹”级药物。

对于制药行业和患者来说，这足以令人感到意外和惊喜，因为在2011年和2010年，FDA分别只批准了30和21种新药，2002~2011年年平均批准数为23种。

对于2012年有39种新药获批，有人认为系原研药企业正蓄势待发，以应对近年来由于专利到期、仿制药竞争带来的销售损失。

分析师预计，2012年批准的药物中有一些将获得数十亿美元的销售额，不过，FDA发言人、药学博士Li sa Kubaska表示：“FDA在2012年批准的新分子实体不断增加令人鼓舞，但现在就说FDA批准新药增加进入到一个长期的趋势还为时过早。

”1 1月17日，BTG制药公司的Voraxaze(Glucarpidase，羧肽酶)注射剂获得批准，用于治疗因肾功能衰竭而导致的甲氨蝶呤中毒(血液中甲氨蝶呤水平过高)。

Voraxaze是一种酶，可将甲氨蝶呤分解成可排出体外的成分，从而迅速降低其血液水平。

2 1月23日，LEO Pharma AS公司的外用凝胶PICATO(Ingenol mebutate，巨大戟醇甲基丁烯酸酯)获得批准，用于治疗光化性角化病。

光化性角化病是一种由累积日光暴露导致的癌前病变，可能进展为鳞状细胞癌。

该药是从澳大利亚植物Euphorbia peplus的汁液中提取的活性成分，母核为巨大戟醇，可诱导细胞凋亡，但其治疗的具体作用机制尚不明确。

3 1月27日，辉瑞公司的Inlyta(Axitinib，阿西替尼)获得批准，用于治疗其他药物治疗无效的晚期肾癌(肾细胞癌)。

Inlyta是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，对多个靶点有效，包括VEGF受体1、2和3。

4 1月30日，基因泰克公司的Erivedge（Vismodegib，维莫德吉）获得批准，用于治疗成人最常见的皮肤癌——基底细胞癌。