临床试验方案撰写42页PPT文档

将受试对象随机分配到试验组和对照组， 适用于两组间比较。
将受试对象按一定条件配成对子，再随机 分配到试验组和对照组，适用于两组间比 较且要求严格控制非处理因素的影响。
析因设计
序贯设计
研究多个处理因素对结果的影响及因素间 的交互作用。
根据已积累的结果调整后续试验方案，适 用于需要动态调整的情况。
试验设计的优化与改进
临床医学技术培训PPT 临床研究与临床试验设 计
： 2023-12-30
目 录
• 临床研究概述 • 临床试验设计基础 • 临床研究中的数据收集与分析 • 临床试验中的伦理与法规问题 • 临床研究与试验设计的挑战与对策 • 案例分析与讨论
临床研究概述
01
定义与目的
定义
临床研究是以人体为研究对象， 通过科学的方法和手段，探讨疾 病的病因、诊断、治疗、预防及 康复等方面的研究。
受试者选择
根据新药适应症和入选标 准，选择符合条件的受试 者进行试验。
试验过程
包括基线评估、给药、随 访和终点评估等环节，确 保试验数据的准确性和完 整性。
案例二：某医疗器械临床研究实践分享
01
研究目的
评估医疗器械的安全性和有效性 ，为医疗器械注册提供科学依据
。
03
受试者选择
根据医疗器械的适应症和入选标 准，选择符合条件的受试者进行
团队成员构成
包括临床研究医师、护士、统计师、药师等多学科专业人员，确保团 队的专业性和综合性。
团队培训与管理
定期开展临床研究相关培训，提高团队成员的专业素养和研究能力； 建立完善的管理制度，确保团队的高效运转和项目的顺利实施。
团队成果展示
积极展示团队在临床研究方面取得的成果和经验，促进学术交流与合 作。

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临床试验设计方案的撰写
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6.1 纳入标准
• 年龄、性别 • 诊断 • 分型、严重程度 • 知情同意
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病例入选标准（例）
① 年龄18～65岁；
② 确诊为类风湿性关节炎；
③ 入选前1周未用影响本试验观察的药物， 如非甾体抗炎药、甾体抗炎药、免疫抑制 剂、抗溃疡药等；
• 试验的意义
– 疾病负担、发生率、发病因素、对病人的影响 – 目前主要治疗方法，优缺点
• 该药物的作用机理、已有的临床研究结果 • 可能的副作用和疗效
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4.试验目的
试验目的决定了： • 试验设计 • 数据收集 • 分析方法 • 结论、解释 所以必需十分明确
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1. 首页
• 题目:简明扼要准确地概括
– 试验药物、疾病 – 方法：随机、对照、盲法，多中心 – 目标：疗效评价、安全性评价 – 如：评价沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂对照布地奈德都保干
粉吸入剂治疗成人哮喘的临床有效性和安全性研究----一项ase I, Single Center, Randomized, Double-Blind, PlaceboControlled, Study to Investigate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Oral *** Tablets Once Daily for 6 Days in Healthy Chinese vVolunteers.
• 方案号、版本号、日期 • PI（研究单位）、申办者、CRO

6 口服固体制剂
生物等效性试验（18~24例）
为尽可能避免或减少由于各种因素干扰而造 病例数按《药品注册管理办法》规定，试验组应≥300例，未具体规定对照组的例数。
（特殊情况需经SFDA审批）
显效（Markedly Improvement）：以上四项中有一项未恢复正常。
（每个适应症不小于60对）
成的误差，排除非药物因素对新药临床评价的影响，
4. 病例数估计
❖ 根据试验需要，按统计学要求估计试验例数。
P1×（1- P1）+ P2×（1- P2） N = ———————————————×F（）
（ P2- P1）2 N = 估算的应试验病例数 P1= 标准药（对照药）估算的有效率，假设P1=90% P2= 试验药预期优于标准药时的有效率，假设P2=95% = 一类误差（Type I Error）常定为0.05 = 二类误差（Type II Error）常定为0.10，1- =0.90 F（）=10.5,可查表得到。
比较试验） 用单盲法。
双盲法试验 (Double Blind Trial Technique)
受试者、研究者、参与疗效和安全性评价的医务人员、 监查员、数据管理人员、统计分析人员均不知治疗分 配程序，即受试者所属组别。
双盲原则应始终贯彻于全试验过程，从随机表产生、 编制盲底、药品编码、受试者入组、研究记录和评价、 监查、数据处理直至统计分析，均须保持盲态。
3）对照药选择：
➢ 阳性对照
所选对照药物应符合以下要求：
☆应选公认、有效、已获准上市的药物；
☆首选同类药物，相同剂型、相同给药途径者；
☆若选国外产品，应为已获准我国审批进口者
（合法性、科学性）。
➢ 安慰剂对照 常用于轻症或功能性疾病患者；

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5. 外部对照(external control)
将研究者本人或他人过去的研究结果与试验 药物进行对照比较。
用途：所研究的疾病为罕见病或危重病且目前还没 有满意的治疗方法。AIDS、狂犬病
特点：① 可比性很差 ②不符合对等，同步，专设的原则 ③无法设盲
所以其应用十分有限，非必要时不要使用。
1. 试验前必须共同拟定一个试验方案。在试 验过程中保证各中心严格遵循该方案是多 中心临床试验成功的关键。
2. 对各分中心的测量仪器进行校验，人员进 行培训。
3. 制定统一的病例报告表，统一各观察指标的 测量方法。
4. 进行一致性检验(consistency test)，几位评分 者对同一病例的独立检查结果的检验和一 个评估者对同一病例多次检查的检验。GO
Ⅳ期临床试验：新药上市后监测。在广泛使用 条件下考察疗效和不良反应。≥2000人。
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12.2.2 临床试验方案
临床试验设计的三个核心文件 1.试验方案：指导整个临床试验的研究计划书
（protocol) 2.病例报告表: 受试者在试验过程中的观察记
录表（CRF) 3.统计分析计划: 根据Protocol and CRF由生物
GO
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12.2.9 统计分析
1. 统计分析计划 包括数据集的选择，缺失数据的处理，统计方法和统 计模型的选择，模型中协变量的确定，以及表达统计 分析结果的空白的统计表格或图形。
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12.2.5 临床试验中的对照组
原则: 对等、同步、专设 分类： 5种
1. 安慰剂对照(placebo control)
安慰剂：与研究用药相似的虚拟药物 目的：①对受试者起安慰作用，控制心理偏倚