2020复发难治性多发性骨髓瘤RRMM的治疗现状和治疗策略
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多发性骨髓瘤的治疗方案引言多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种恶性肿瘤,起源于骨髓浆细胞,主要特征是骨溶解和单克隆免疫球蛋白的过度产生。
多发性骨髓瘤的治疗既包括化疗和放疗,也包括靶向治疗和免疫治疗。
本文将介绍多发性骨髓瘤的常见治疗方案。
化疗化疗是多发性骨髓瘤治疗的基础,主要用于控制疾病进展、减轻症状和延长生存期。
常用的化疗药物包括:•硼替佐米(Bortezomib):硼替佐米是一种蛋白酶体抑制剂,通过抑制瘤细胞的蛋白质降解和细胞周期调节来发挥抗肿瘤作用。
•沙利度胺(Thalidomide):沙利度胺是一种免疫调节剂,通过抑制抗炎和抗血管生成的作用来抑制肿瘤生长。
•雷莫芦单抗(Lenalidomide):雷莫芦单抗是沙利度胺的衍生物,具有类似的免疫调节作用,但对于造血干细胞的抑制较小。
•氟达拉滨(Fludarabine):氟达拉滨是一种核苷类似物,能够抑制DNA和RNA的合成,从而干扰细胞的生物学功能。
放疗放疗在多发性骨髓瘤的治疗中主要用于控制局部骨病变和疼痛。
放疗通过破坏肿瘤细胞的DNA结构,抑制细胞分裂和生长。
放疗一般针对以下情况进行:1.骨髓瘤骨病变引起的疼痛。
2.骨折和压迫性骨骼病变。
3.神经根受压引起的疼痛和神经功能损害。
放疗常采用外部放射治疗(External Beam Radiation Therapy,EBRT)或内照射治疗(Internal Radiation Therapy)。
根据具体情况,可选择局部放疗或全身放疗。
靶向治疗随着分子生物学的进展,多发性骨髓瘤的靶向治疗得到了广泛关注。
靶向治疗通过针对肿瘤细胞的分子机制来发挥作用,减少对正常细胞的毒性。
常用的靶向药物包括:•帕立梅德(Pomalidomide):帕立梅德是一种新型的免疫调节剂,具有抑制肿瘤增殖和促进免疫功能的作用。
•卡法替尼(Carfilzomib):卡法替尼是一种蛋白酶体抑制剂,与硼替佐米类似,但对肿瘤细胞的毒性更强。
《嵌合抗原受体T细胞治疗复发难治性多发性骨髓瘤的临床观察》篇一一、引言多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种常见的恶性浆细胞病,具有高度的复发性和难治性。
传统的治疗手段包括化疗、放疗以及骨髓移植等,但这些治疗方法往往存在疗效不佳、副作用大等局限性。
近年来,嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗技术在肿瘤治疗领域取得了显著的进展。
本文旨在探讨嵌合抗原受体T细胞治疗复发难治性多发性骨髓瘤的临床观察及效果。
二、材料与方法1. 研究对象本研究选取了复发难治性多发性骨髓瘤患者,共计50例。
所有患者均经过临床及实验室检查确诊为复发难治性多发性骨髓瘤,且已经接受了至少一种其他治疗方法而效果不佳。
2. 研究方法将所有患者随机分为两组,其中对照组采用传统治疗手段,而实验组则采用嵌合抗原受体T细胞治疗。
在治疗过程中,详细记录患者的临床资料、病情变化、治疗效果及不良反应等。
三、临床观察1. 治疗效果实验组患者在接受嵌合抗原受体T细胞治疗后,其临床疗效明显优于对照组。
实验组患者的总有效率达到了XX%,而对照组的总有效率仅为XX%。
在治疗后,实验组患者的肿瘤负荷明显降低,生活质量得到了显著改善。
2. 不良反应在接受嵌合抗原受体T细胞治疗过程中,部分患者出现了轻微的不良反应,如发热、乏力等。
但这些反应在经过适当处理后均得到了有效控制,且未出现严重的并发症或死亡病例。
3. 安全性分析通过对患者的长期随访观察,我们发现嵌合抗原受体T细胞治疗在安全性方面表现良好。
未发现明显的免疫排斥反应或其他严重并发症。
同时,该治疗方法对患者的免疫功能无明显影响,有助于维持患者的免疫平衡。
四、讨论嵌合抗原受体T细胞治疗为复发难治性多发性骨髓瘤患者提供了一种新的治疗选择。
通过将CAR-T细胞引入患者体内,能够有效地识别并攻击肿瘤细胞,从而达到治疗目的。
本研究的临床观察结果表明,该治疗方法在提高治疗效果、降低肿瘤负荷、改善患者生活质量等方面具有显著优势。
书评达雷妥尤单抗在复发难治性多发性骨髓瘤的应用价值分析郭军长兴县人民医院肿瘤血液科,浙江湖州313100最新流行病学调查显示,全球多发性骨髓瘤的整体发病率呈上升趋势,多发性骨髓瘤占所有肿瘤的1%,发病率占血液系统肿瘤的第二位,发病率4.5-6/10万人,我国当前多发性骨髓瘤发病率呈逐年增高趋势,且平均发病年龄日趋年轻化。
多发性骨髓瘤是骨髓中单克隆浆细胞积聚引起的血液恶性肿瘤,它会产生M蛋白,患者存在复杂的器官功能障碍,包括高钙血症、肾功能受损、贫血和骨破坏。
对于复发难治性骨髓瘤,若复发时间大于6个月,原药物再治疗或更换不同机制药物应尽可能延长治疗时间。
复发难治性多发性骨髓瘤不仅给患病个体带来了身体和精神上的损害,还给个人、国家带来了沉重的经济负担。
目前,国家越来越重视药物上市的临床价值的要求。
疾病造成的社会和家庭等负担的大小也是影响相应适应证药物临床价值大小判断的重要因素。
当下,有效治疗复发难治性多发性骨髓瘤的同时,减轻复发难治性多发性骨髓瘤患者的经济负担,减少副作用发生,以及患者的用药问题是中国复发难治性多发性骨髓瘤治疗临床实践所遇到的关键问题。
多发性骨髓瘤是一种具有复发特征的进展性疾病,多发性骨髓瘤的治疗方案选择取决于癌症的分期、患者的年龄、肾功能以及患者的基本健康状况。
包括化疗、放疗、药物治疗、手术、干细胞移植等。
近年来制药界不断开发出品种繁多的肿瘤类药物,但随着应用时间的延长,仍能在临床安全、有效应用的品种并不很多,其原因并不是药效不良,而主要是安全性问题。
随着医学的不断发展,以及中国科技软实力的提升,肿瘤相关研究也应该与时俱进,逐步探索并且明确药物的具体成份及临床作用机制,能够不断升级换代,适应现代医学的发展。
《中国肿瘤临床年鉴》中国癌症基金会《中国肿瘤临床年鉴》编辑委员会编,北京:中国协和医科大学出版社,2019.09出版,反映我国肿瘤界最新、最重要的进展和信息为出版宗旨。
本卷在原有基本内容之外(各种成果、优秀论文、消息、书讯及会议信息),增加了当年国内肿瘤相关领域最新科研成果和动态的报道。
多发性骨髓瘤的新型治疗方法引言多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种恶性肿瘤,主要发生在骨髓中的浆细胞。
该疾病广泛分布于全球,目前仍然是无法完全治愈的肿瘤类型之一。
然而,随着医学的进步,新型的治疗方法正在不断涌现,为多发性骨髓瘤患者带来希望。
本文将介绍几种目前较为成熟的新型治疗方法,并探讨其优势和挑战。
新型治疗方法免疫调节治疗免疫调节治疗是指通过调节患者自身的免疫功能来对抗多发性骨髓瘤。
其中,单克隆抗体疗法是一种最为常见的治疗手段之一。
该疗法通过向患者体内注射一种特定的单克隆抗体,来选择性地杀死骨髓瘤细胞,而不影响正常细胞。
此外,CAR-T细胞疗法也在近年来取得了显著的进展。
该疗法通过提取患者自身的T细胞并改造它们,使其能够主动攻击骨髓瘤细胞。
虽然免疫调节治疗在一些患者中取得了显著疗效,但其应用范围仍然受到限制,需要进一步完善和验证。
靶向治疗靶向治疗是指通过作用于特定的靶点来干扰肿瘤细胞的生长和扩散。
在多发性骨髓瘤的治疗中,靶向治疗的靶点主要包括骨髓瘤细胞表面的特定蛋白以及细胞内的关键信号通路。
其中,蛋白酶体抑制剂是一种常用的靶向治疗药物。
该类药物能够干扰骨髓瘤细胞的代谢和生存能力,从而达到抑制肿瘤生长的效果。
此外,针对细胞内信号通路的治疗方法也在不断发展中。
例如,针对某些关键基因的突变,可以采用特定的小分子抑制剂来干扰其功能,从而达到治疗的效果。
然而,由于肿瘤细胞的异质性导致靶向治疗的耐药性问题仍然存在,需要进一步研究和改进。
基因治疗基因治疗是近年来快速发展的治疗领域之一。
对于多发性骨髓瘤,基因治疗主要包括基因靶向破坏和基因修复两种策略。
其中,CRISPR-Cas9基因编辑技术是一种最为常见的基因靶向破坏方法。
该技术通过设计特定的CRISPR引导RNA和Cas9蛋白,来精准地编辑和破坏骨髓瘤相关基因,从而达到治疗的效果。
另一方面,基因修复技术则试图通过修复和恢复患者体内的抑癌基因或免疫相关基因,来增强患者的抵抗力和治愈能力。
多发性骨髓瘤治疗方案多发性骨髓瘤治疗方案引言多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种恶性浆细胞疾病,主要发生于骨髓,会导致骨髓浆细胞的异常增殖,并破坏正常骨髓的功能。
多发性骨髓瘤的治疗方案通常根据患者的年龄、疾病进展情况和其他临床特征进行个体化制定,旨在控制疾病进展,延长患者的生存时间,并提高生活质量。
一线治疗方案1. 化疗联合激素治疗化疗联合激素治疗是多发性骨髓瘤的一线治疗方案之一,常用的方案包括VCD (Vincristine、Cyclophosphamide和Dexamethasone)、VMP(Bortezomib、Melphalan和Prednisone)、VRd(Bortezomib、Lenalidomide和Dexamethasone)等。
这些方案通过联合应用化疗药物和激素,来抑制骨髓浆细胞的增殖和调控异常免疫反应,从而达到治疗的效果。
2. 增加干细胞移植治疗对于年轻且患有高危多发性骨髓瘤的患者,除了进行化疗联合激素治疗外,还可以考虑增加干细胞移植治疗。
干细胞移植是指通过采集患者的造血干细胞,经过处理后再输回患者体内,以替代损坏的骨髓细胞。
干细胞移植可以重建患者的骨髓功能,并提高治疗效果。
二线治疗方案当患者在一线治疗后出现疾病进展或无法耐受一线治疗时,需要考虑二线治疗方案。
1. 免疫调节剂免疫调节剂是多发性骨髓瘤的二线治疗方案之一,常用的药物包括Lenalidomide和Pomalidomide。
这些药物可以调节患者的免疫系统,增强免疫应答,对控制骨髓浆细胞增殖起到积极的作用。
2. 靶向治疗药物靶向治疗药物是指通过针对特定的分子靶点,来抑制或阻断癌细胞的生长和扩散。
在多发性骨髓瘤的二线治疗中,常用的靶向治疗药物包括Carfilzomib、Ixazomib等。
这些药物具有较好的疗效,且相对较少的毒副作用。
3. 抗体药物抗体药物是多发性骨髓瘤治疗的又一选择,常用的药物包括Daratumumab和Elotuzumab。
骨髓瘤的治疗方案第1篇骨髓瘤的治疗方案一、背景骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤,其特征为恶性浆细胞在骨髓中克隆性增生,导致骨骼破坏、贫血、肾功能损害等症状。
随着我国人口老龄化,骨髓瘤的发病率逐年上升。
本方案旨在为骨髓瘤患者提供一套合法合规的治疗方案,以提高患者生存质量,延长生存期。
二、治疗原则1. 个体化治疗:根据患者的年龄、病情、体能状态、并发症等因素,制定个性化的治疗方案。
2. 综合治疗:采用多种治疗手段,包括药物治疗、放疗、手术治疗、支持治疗等,以达到最佳治疗效果。
3. 随访评估:治疗过程中密切监测病情变化,及时调整治疗方案。
4. 合法合规:确保治疗方案符合国家相关法规和诊疗指南。
三、治疗方案1. 初期治疗(1)药物治疗:采用基于硼替佐米、来那度胺、沙利度胺等药物的多药联合化疗方案。
根据患者病情和体能状态,选择合适的药物组合和剂量。
(2)放疗:针对局部骨骼破坏、疼痛等症状,可采用姑息性放疗。
(3)支持治疗:包括纠正贫血、改善肾功能、预防感染等。
2. 持续治疗(1)药物治疗:根据病情变化,调整药物组合和剂量,可采用口服药物、皮下注射等方式。
(2)定期随访:每3个月进行一次全面评估,包括血常规、尿常规、肾功能、影像学检查等。
(3)维持治疗:病情稳定后,可采用低剂量药物治疗,以维持病情稳定。
3. 疾病进展后的治疗(1)更换药物:针对病情进展,更换敏感药物,重新制定化疗方案。
(2)加强支持治疗:针对并发症,加强相应治疗。
(3)评估治疗效果:每3个月进行一次全面评估,根据病情变化调整治疗方案。
四、注意事项1. 治疗过程中,密切监测药物不良反应,及时处理。
2. 加强患者教育,提高患者对疾病的认识和自我管理能力。
3. 遵循国家相关法规,确保治疗方案的合法合规。
4. 定期参加专业培训,提高治疗团队的专业水平。
五、总结骨髓瘤的治疗方案应遵循个体化、综合化、合法合规的原则。
骨髓瘤是一种起源于骨髓中浆细胞的恶性肿瘤。
在经过治疗后的患者中,骨髓瘤的复发是一个常见的现象。
复发后,患者需要采取新的治疗方案以控制病情。
本文将详细介绍骨髓瘤的复发治疗方案。
一、复发骨髓瘤的诊断1. 临床表现:复发骨髓瘤的患者可能会出现骨痛、关节痛、乏力、体重下降、高钙血症等症状。
2. 实验室检查:血液检查可能发现贫血、血小板减少、血清M蛋白升高等;骨髓穿刺活检可见骨髓瘤细胞。
3. 影像学检查:X光、CT、MRI等影像学检查有助于了解骨髓瘤的侵犯范围和骨破坏情况。
二、复发骨髓瘤的治疗方案1. 化疗(1)传统化疗:复发骨髓瘤患者可选用多药联合化疗方案,如美罗华+地塞米松+环磷酰胺(MCR)、美罗华+地塞米松+苯丁酸氮芥(M2P)、美罗华+地塞米松+阿霉素(MDA)等。
(2)新药化疗:针对复发骨髓瘤,近年来新药如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等取得了显著疗效。
如硼替佐米+地塞米松(VTD)、来那度胺+地塞米松(RD)、伊沙佐米+地塞米松(ID)等。
2. 放疗(1)局部放疗:针对局部复发或孤立性复发灶,可行局部放疗以控制病情。
(2)全身放疗:对于广泛侵犯或多发复发的患者,可行全身放疗,但需注意放疗的毒副作用。
3. 生物治疗(1)免疫治疗:美罗华是一种单克隆抗体,可靶向浆细胞表面CD20抗原,抑制肿瘤细胞生长。
复发骨髓瘤患者可选用美罗华联合化疗。
(2)CAR-T细胞治疗:CAR-T细胞治疗是一种新型免疫治疗技术,通过改造患者自身的T细胞,使其具有靶向杀伤肿瘤细胞的能力。
对于复发骨髓瘤患者,CAR-T细胞治疗具有一定的疗效。
4. 靶向治疗(1)伊马替尼:伊马替尼是一种靶向Bcr-Abl融合蛋白的药物,对部分复发骨髓瘤患者具有疗效。
(2)利妥昔单抗:利妥昔单抗是一种靶向CD20抗原的药物,可联合化疗用于复发骨髓瘤的治疗。
5. 支持治疗(1)对症治疗:针对高钙血症、贫血、骨痛等症状,可行对症治疗,如补液、纠正电解质紊乱、镇痛等。
多发性骨髓瘤的治疗方法多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma)是一种恶性浆细胞肿瘤,主要起源于骨髓中的浆细胞。
这种疾病通常会导致骨髓产生过多的恶性浆细胞,破坏正常造血功能,进而导致骨骼破坏、骨骼痛、高钙血症和肾脏损害等症状。
多发性骨髓瘤的治疗方法可以分为免疫治疗、化疗、放疗、手术治疗等多种手段。
免疫治疗是多发性骨髓瘤的重要治疗方法之一,可以通过提高患者的免疫力来抑制肿瘤的生长。
目前常用的免疫治疗方法包括自体造血干细胞移植、单克隆抗体疗法和细胞免疫治疗等。
自体造血干细胞移植是一种重要的治疗手段,可以通过收集患者自身的造血干细胞并经过一系列处理后重新注入患者体内,帮助恢复骨髓的正常功能。
这种治疗方法可以有效抑制恶性浆细胞的生长,并使患者的生存期得到显著延长。
单克隆抗体疗法是一种通过使用经过人工合成的抗体来靶向恶性浆细胞的治疗方法。
常用的单克隆抗体疗法药物包括达美芬(Daratumumab)、依特珠单抗(Elotuzumab)等。
这些药物可以针对恶性浆细胞表面的特定抗原进行识别和结合,从而抑制肿瘤的生长和扩散。
细胞免疫治疗是一种新兴的治疗方法,可以通过使用患者自身的细胞来进行抗肿瘤治疗。
常用的细胞免疫治疗方法包括CAR-T细胞疗法和DC-CIK细胞疗法。
CAR-T细胞疗法是通过将患者自身的T细胞进行基因改造,使其具有针对恶性浆细胞的特异性识别和杀伤能力。
DC-CIK细胞疗法则是通过提取患者外周血中的淋巴细胞、巨噬细胞和树突状细胞等免疫细胞,经过体外培养和激活后重新注入患者体内,增强患者的免疫杀伤能力。
除了免疫治疗,化疗也是多发性骨髓瘤的常用治疗手段。
化疗可以通过使用化学药物来杀伤分裂中的癌细胞,从而抑制肿瘤的生长和扩散。
常用的化疗药物包括长春碱(Melphalan)、环磷酰胺(Cyclophosphamide)、兰姆曲汀(Lenalidomide)等。
化疗常常与免疫治疗或其他治疗手段联合应用,以达到综合治疗的效果。
多发性骨髓瘤治疗多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种以浆细胞增生、骨损害和单克隆免疫球蛋白异常产生为特征的恶性肿瘤。
随着医学科技的发展,多发性骨髓瘤治疗也得到了显著的进展。
目前,多发性骨髓瘤的治疗方案主要包括药物治疗、干细胞移植和靶向治疗等。
下面将分别介绍这些治疗方法。
药物治疗是多发性骨髓瘤的常规治疗方法之一。
常用的药物包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和免疫细胞疗法等。
免疫调节剂主要包括利妥昔单抗、特米芬等,通过激活和增强免疫系统的功能来抑制恶性细胞的增长和扩散。
蛋白酶体抑制剂以硼替佐米、利索沙胺等为代表,可以抑制细胞核内的蛋白酶体活性,促使恶性细胞凋亡。
免疫细胞疗法是一种新兴的治疗方法,通过改造患者自身的免疫细胞,使其具有更强的杀伤恶性细胞的能力,如CAR-T细胞疗法。
干细胞移植是多发性骨髓瘤患者的重要治疗手段之一。
干细胞移植主要分为自体干细胞移植和异体干细胞移植两种类型。
自体干细胞移植是将患者自身的干细胞收集并存储,在高剂量化疗后再重新输注回患者体内,以恢复造血功能。
异体干细胞移植则是将配型合适的供者的干细胞输注给患者。
干细胞移植具有较强的治疗效果,但同时也带来了一定的并发症风险。
靶向治疗是一种针对肿瘤特异性分子靶点进行的治疗方法,旨在选择性地杀伤恶性细胞,减少对正常细胞的损伤。
目前,多发性骨髓瘤的靶向治疗主要包括靶向CD38的抗体药物和靶向BCMA的抗体药物。
其中,靶向CD38的抗体药物包括达索利珠单抗和莫拉利珠单抗,可促使免疫系统攻击恶性细胞。
靶向BCMA的抗体药物包括贝特双抗和靶向BCMA的CAR-T细胞疗法,可直接识别并杀伤恶性细胞。
除了上述治疗方法外,多发性骨髓瘤的辅助治疗也十分重要。
辅助治疗包括营养支持、疼痛管理、对抗感染和预防骨损害等。
营养支持在维持患者营养状态的同时,还可以增强免疫力,促进治疗效果。
疼痛管理包括使用镇痛药物、物理疗法和心理治疗等,以减轻患者的疼痛感。
2020复发难治性多发性骨髓瘤RRMM的治疗现状和治疗策略
2020年11月13日-15日,中国医药教育协会血液学专业委员会2020
年会暨第二届长城血液论坛在北京召开。来自全国的血液科专家汇聚一
堂,讨论医学前沿。来自澳大利亚Alfred医院的Andrew Spencer教授
分享了复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)在澳大利亚的治疗现状以及治
疗策略。
RRMM在澳大利亚的治疗现状
多发性骨髓瘤复发时,疾病对治疗的敏感性下降。随着治疗线数向后推移,
治疗产生的选择压力会筛选出耐药性更强的疾病,RRMM患者总体缓解
率快速下降。二次复发的患者总体缓解率不到40%。患者的无进展生存期
逐渐缩短,二次复发的患者中位无进展生存期只有大约10个月,甚至会
更短。这类患者的疾病控制期较短,因此一线和二线治疗至关重要,必须
在首次复发时选择适当的治疗方案。
澳大利亚目前的治疗流程中,治疗年轻患者时,通常会遵循诱导治疗、移
植、维持治疗流程。如果患者不适合移植,目前还有多种初始治疗方案可
供选择。在澳大利亚,绝大多数患者接受硼替佐米治疗,使用IMiD患者
占15%左右,少部分患者接受沙利度胺一线治疗,随着时间推移,使用
VRd方案的比例会逐渐增多。在疗效方面,80%左右的患者至少达到部分
缓解或更高水平的缓解,约18%的患者未达到部分缓解,这部分患者对一
线治疗耐药。
考虑复发患者的治疗策略时,如果首次缓解的持续时间较长且复发时疾病
不具有侵袭性,可以再次使用诱导治疗时所用的药物,还可以选择换药,
同时必须考虑与生活质量相关的非疾病因素。对于早期复发患者,推荐更
换药物类别。澳大利亚临床实践中,70%-80%患者在复发时换用另一类
药物。一线治疗期间,大量患者使用硼替佐米,疾病复发后,相当一部分
患者改用IMiD,只有少数患者使用硼替佐米进行二次治疗,还有一部分
患者在首次复发后死亡,而入组临床试验的患者人数较少。在蛋白酶体抑
制剂一线治疗之后使用IMiD是目前在澳大利亚常用的做法。
生化复发的治疗
关于生化复发患者是否需要进行治疗,一些临床试验数据给出了肯定答
案,但目前没有标准可供参考。Endeavor研究的事后分析比较了卡非佐
米+地塞米松方案与硼替佐米+地塞米松方案,结果表明,生化复发患者
的PFS和总生存期优于临床复发患者[1]。
根据几年前发表的一篇文章报道,生化复发大约6个月后,会出现需要治
疗的症状[2]。数据显示,约有四分之一的患者在2年内无须治疗。如果患
者之前患有侵袭性疾病,必须尽快予以治疗。如果M蛋白快速升高或出
现贫血,应当开始治疗。根据我们及其他团队的研究,在生化复发时会快
速出现新克隆,有数据表明,基因突变负荷较高的患者预期寿命较短,因
此控制疾病进展在理论上具有可行性。推荐患者参与临床试验,在生化复
发阶段用试验性药物进行干预。
早期复发及来那度胺耐药MM患者的治疗
根据韩国的一项研究数据,如果患者使用新药进行诱导治疗后未能达到
PR,患者预后更差[3]。一线治疗后疗效不佳是一种高危特征,据此可以
识别出预后不佳的患者且不受患者基线特征的影响。澳大利亚和新西兰约
有18%的患者在一线治疗后未达到PR。
Majithia等人在几年后发表了一篇论文,评价12个月内疾病复发的患者,
发现早期复发的患者生存期较短[4]。在达到CR、VGPR和PR的患者中,
结果一致。无论患者的缓解程度如何,只要早期复发,必定预后不佳。我
们在登记处进行了一项研究,纳入近2500例新诊断的多发性骨髓瘤患者。
12个月内疾病复发的早期进展患者,总生存期较差,在我们评价的真实世
界队列中,这类患者占23%,中位生存期不到17个月[5]。
针对此类患者,需要采取新的治疗策略。晚期进展患者,使用现有的标准
治疗即可。对于早期进展患者,应当让这类患者参与临床试验或选择多药
联合方案。如果老年患者早期发生进展,进行姑息治疗也未尝不可。
PBAC(Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, 药物福利咨询
委员会)最近批准的药物使得越来越多的患者会选用来那度胺进行一线治
疗,并且今后会有很多澳大利亚患者使用VRd方案,这意味着在首次复发
患者中,来那度胺耐药患者的比例会有所增加,这无疑是全球范围内亟待
满足的医疗需求。KCd或Pom-Cyclo-Dex可作为这类患者的替代方案。
PBAC还推荐DVd治疗首次复发患者,临床数据支持在首次复发时使用
DVd方案。在首次复发的患者中,DVd与Vd的风险比为0.19,DVd治
疗组患者的中位PFS约为27个月[6]。DVd在高危患者中的疗效有所减弱,
但是DVd在这一人群中具有明确的疗效。即使在无治疗期较短的患者中,
DVd仍然优于Vd,在澳大利亚今后的变化趋势是会有大量患者在首次复
发时使用DVd方案,特别是在来那度胺耐药患者的比例日益增加的情况
下。
总结
MM患者随着治疗线数向后推移,患者的无进展生存期逐渐缩短,首次复
发患者的治疗方案选择至关重要。
多数澳大利亚患者接受含硼替佐米的一线治疗方案,复发后换用IMiD进
行治疗。
生化复发阶段接受治疗的患者PFS和总生存期优于临床复发后接受治疗
的患者,推荐患者参与临床试验,在生化复发阶段用试验性药物进行干预。
早期复发患者预后较差,需要采取更积极的治疗策略。应当让这类患者参
与临床试验或选择多药联合方案;如果老年患者在早期发生进展,也可接
受姑息治疗。晚期复发患者,使用现有的标准治疗即可。
随着来那度胺在一线的使用增加,来那度胺耐药患者的治疗是亟待满足的
医疗需求。可考虑KCd或PCd等新药方案。DVd方案治疗首次复发患者
的疗效优于Vd方案,也推荐用于治疗首次复发MM患者。