基因编辑技术在治疗癌症中的应用

遗　Ｈｅｒｅｄｉｔａｓ（Ｂｅｉｊｉｎｇ）２０１５年５月，３７（５）：４１２—４１８　ＷＷＷ．ｃｈｉｎａｇｅｎｅ．ｃｎ　综述　

ＣＲＩＳＰＲ—Ｃａｓ９基因编辑技术在病毒感染疾病治疗中的　

应用　

殷利眷，胡斯奇，郭斐　

中国医学科学院　京协和医学院病原生物学研究所，卫生部病原系统生物学重点实验室，北京１００７３０　

摘要：ＣＲＩＳＰＲ．Ｃａｓ９基因编辑技术是基于细菌或古细菌ＣＲＩＳＰＲ介导的获得性免疫系统衍生而来，由一段ＲＮＡ　

通过碱基互补配对识别ＤＮＡ，指导Ｃａｓ９核酸酶切割识别的双链ＤＮＡ，诱发同源重组或非同源末端链接，进　

而实现在目的ＤＮＡ上进行编辑。病毒通过特异的受体侵染细胞，其基因组在细胞内发生复制、转录、翻译等　

过程完成其生活周期，某些ＤＮＡ病毒或逆转录病毒基因组会整合到宿主基因组中。基因治疗是病毒感染疾病　

治疗的新趋势。因此，基因编辑技术在持续感染的病毒或潜伏感染病毒疾病治疗中具有重大的潜在意义。文章　

主要从ＣＲＩＳＰＲ．Ｃａｓ９作用机制以及在病毒感染疾病治疗中的应用等方面进行了综述。　

关键词：ＣＲＩＳＰＲ；同源重组；非同源末端链接；基因编辑；病毒　

Ｔｈｅ　ａｐｐｌｉｃａｔｉｏｎ　ｏｆ　ＣＲＩＳＰＲ－Ｃ　ａｓ９　

ｉｎｆｅｃｔｉｏｎ　ｄｉｓｅａｓｅｓ　ｇｅｎｅ　ｅｄｉｔｉｎｇ　ｔｅｃｈｎｏｌｏｇｙ　ｉｎ　ｖｉｒａｌ　

Ｌｉｊｕａｎ　Ｙｉｎ，Ｓｉｑｉ　Ｈｕ，Ｆｅｉ　Ｇｕｏ　

ＭＯＨ　Ｋｅｙ　Ｌａｂｏｒａｔｏｒｙ　ｏｆＳｙｓｔｅｍｓ　Ｂｉｏｌｏｇｙ　ｏｆＰａｔｈｏｇｅｎｓ．Ｉｎｓｔｉｔｕｔｅ　ｏｆＰａｔｈｏｇｅｎ　Ｂｉｏｌｏｇｙ，Ｃｈｉｎｅｓｅ　Ａｃａｄｅｍｙ　ｏｆＭｅｄｉｃａｌ　Ｓｃｉｅｎｃｅｓ＆　Ｐｅｋｉｎｇ　Ｕｎｉｏｎ　Ｍｅｄｉｃａｌ　Ｃｏｌｌｅｇｅ，Ｂｅｉｊｉｎｇ　１００７３０，Ｃｈｉｎａ　

Ａｂｓｔｒａｃｔ：Ｔｈｅ　ＲＮＡ—ｇｕｉｄｅｄ　Ｃａｓ９　ｎｕｃｌｅａｓｅ　ｆｒｏｍ　ｍｉｃｒｏｂｉａｌ　ｃｌｕｓｔｅｒｅｄ　ｒｅｇｕｌａｒｌｙ　ｉｎｔｅｒｓｐａｃｅｄ　ｓｈｏｒｔ　ｐａｌｉｎｄｒｏｍｉｃ　ｒｅ－　

基因编辑技术在基因治疗中的应用

基因编辑技术是近年来发展迅速的一项重要技术，其能对基因进行精准的修改和编辑。基因编辑技术在基因治疗中具有广泛的应用前景，包括基因修复、基因剪切、基因替换等方面。

1.基因修复：基因编辑技术可以直接修复患者体内的遗传缺陷，以达到治疗遗传病的目的。例如，在囊性纤维化的治疗中，基因编辑技术可以修复白细胞千斤顶交换酶（CFTR）基因突变导致的基因缺陷。通过定点修复这种遗传缺陷，可以使患者免受囊性纤维化等严重疾病的影响。

2.基因剪切：在基因编辑技术中，可以利用CRISPR/Cas9等技术进行基因剪切，以病原基因的精准敲除达到治疗效果。比如，在人类免疫缺陷病毒（HIV）的治疗中，利用基因编辑技术可以精准敲除病原基因，抑制病毒的复制和传播。此外，基因编辑技术还可以敲除其他与疾病相关的基因，比如肿瘤抑制基因等。

3.基因替换：基因编辑技术可以使用DNA序列的特异性地故障或修复仪制。例如，利用基因编辑技术，可以将一些具有特控和保护作用的基因导入患者体内，对患者进行治疗。这种方法在一些技术比较成熟的领域中已经得到了应用，比如利用基因编辑技术向遗传性失明患者注射额外的夹心明蛋白基因，或者修复在全球范围内最为普遍的基因缺陷之一——β-地中海贫血。

总之，基因编辑技术在基因治疗中的应用是非常广泛的，不仅能够治疗遗传病，还能够治疗癌症等疾病。这些治疗方法得到了越来越广泛的应用，为我们未来的医学诊断和治疗提供了更多的选择和机会。但是，这种技术的长期影响和风险，涉及到科技的社会性、人类的生命尊严与伦理道德等领域，还需要科学家们进行进一步的研究和探索。

基因工程在癌症治疗中的应用

摘要：癌症是由细胞的癌变引起的。肿瘤基因治疗的实施主要包括三个方面：寻找具有治疗意义的目的基因；建立有效的、向靶细胞转移目的基因的载体系统；使目的基因在靶细胞中表达，发挥生物学效应，达到治疗目的。

关键词：癌症 基因 基因治疗 发展

癌症

癌症是由细胞的癌变引起的。所谓癌是机体在各种致癌因素的作用下，局部组织异常增生而形成的新生物。癌细胞就是异常增生的细胞。正常的细胞增生是有限度的。由于自我控制机制被破坏，癌细胞可以无止境地增生。此外，癌肿的形成，还受宿主因素的影响，如遗传因素、免疫功能等。

肿瘤细胞不断分裂，形成新的肿瘤细胞，并由原发部位向周围组织浸润和它处播散，这种播散如无法控制，将进一步侵犯要害器官和引起衰竭，最后导致死亡。

癌细胞是由于原癌基因激活，细胞发生转化而引起的。人和动物细胞的染色体上普遍存在着原癌基因。正常情况下，原癌基因处于抑制状态。如果由于某种原因（具体原因至今是个迷）使原癌基因本身发生改变，就有可能使原癌基因从抑制状态转变成激活状态，从而使正常细胞发生癌变转化为癌细胞。

癌症的传统治疗方法主要有手术治疗，放射治疗，化学治疗。化疗手术和放疗杀伤特定部位的癌细胞，而化疗对人体全身起作用。化疗药物本用于杀死生长很快的癌细胞，但由于药效遍及全身，它们也会侵袭正常的、健康的细胞。化疗最常见的副作用包括恶心、呕吐、脱发和疲劳。其它常见副作用包括增大瘀伤、出血和感染的可能。放射治疗所有细胞（癌细胞和正常细胞）都要生长和分裂。但是癌细胞的生长和分裂比他们周围许多的正常细胞都要快。放射疗法采用特殊设备产生的高剂量射线照射癌变的肿瘤，杀死或破坏癌细胞，抑制它们的生长、繁殖和扩散。高的放射剂量可以破坏或消灭癌细胞，但同时也损害正常细胞，导致副作用。最常见的副作用是疲劳、皮肤变化和食欲不振。其它副作用通常与接受治疗的部位有关，例如对头部进行放疗后所引起的脱发。

江西农业学报2019，31（3）：23～29ActaAgriculturaeJiangxihttp：//www．jxnyxb．com

DOI：10．19386/j．cnki．jxnyxb．2019．03．04

CＲISPＲ/Cas9基因编辑技术在真菌中的应用

苏文英1，杨和川1，谭一罗1，李晓2，付永平2*，李玉2*

收稿日期：2018－08－30基金项目：江苏省连云港市财政专项（QNJJ1808）；吉林省科技厅自然基金项目（20170101053JC）。作者简介：苏文英（1992─），女，研究实习员，硕士，研究方向：食用菌分子生物学。*通讯作者：付永平、李玉。（1．连云港市农业科学院，江苏连云港222006；2．吉林农业大学食药用菌教育部工程中心，吉林长春130118）

摘要：CＲISPＲ/Cas系统是一种新型基因编辑技术，因为它制作成本低廉、操作过程简单、快捷且易于掌握

的特点，迅速地在动物、植物和微生物等多种生物中成功实现了基因组定点修饰。简述了Ⅱ型CＲISPＲ/Cas系

统的结构、作用机理，对CＲISPＲ/Cas9在真菌基因组编辑中的应用进展进行了概述，并对该技术存在的问题及

应用前景进行了展望。

关键词：CＲISPＲ/Cas9；基因组编辑技术；真菌

中图分类号：S718．81文献标志码：A文章编号：1001－8581（2019）03－0023－07

ApplicationofCＲISPＲ/Cas9GenomeEditingEechnologyinFungi

SUWen－ying1，YANGHe－chuan1，TANYi－luo1，LIXiao2，FUYong－ping2*，LIYu2*

（1．LianyungangAcademyofAgriculturalSciences，Lianyungang222006，China；2．EngineeringＲesearchCenterofChi-neseMinistryofEducationforEdibleandMedicinalFungi，CollegeofAgronomy，JilinAgriculturalUniversity，Changchun130118，China）