最新 观察性研究的设计类型 课件

亦称病例历史或回顾性研究。可采用回溯或不定向性设计，比 较一组病例与一组或多组非病例的目前或以往的研究因素的水 平。观察者从不同人群中选择病例和非病例，因而与横断面调 查不同。横断面调查只从一个靶人群中选择对象。
病例对照研究也可用新病例，即病例和非病例可以陆续确定， 疾病的产生不限于一个人群。 要作病因假设，观察者必须假定对照亦可以代表产生新发病 例的群体Na，即Na与Nb是相当的，病例对照研究也可用 Nb中的现患病例（图1-5）。


队列设计的主要优点是研究对象的研究因素是在开始随访时就 明确的，这种情况存在于疾病发生之前。其主要缺点是在研究 中不太可能再提出新的病因假设。此外，统计学对罕见病研究 的效率不高，必须要收集大量对象的资料。
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、横断面调查 cross-sectional study
亦称患病率调查。包括不定向性设计或选自靶人群的一个 研究人群的回顾设计，它只能获得患病而不能获得发病资 料。通常在动态人群中作随机抽样确定对象后，检查或询 问他们的疾病状态、目前及以往研究因素的水平和其他有 关变量（图1-4）。

队列研究可以是完全前瞻性、回顾性（利用二级资料）或双瞻 性的。前瞻性队列是观察性研究中最类似实验研究的，一般用 以推断病因。回顾性队列对研究少见病或长潜伏期的病较为方 便。回顾性队列主要依赖于有无可利用的已经在进行随访检测 新病例或残疾的某人群以往的资料。
各类队列调查，尤其有长期随访及新病例的队列，一个潜在问 题是由于迁移、不参加及死亡等丢失对象，它可能使结果受歪 曲，且不易在分析中纠正。 队列调查可以是固定人群，亦可是动态人群。用以作比较的暴 露与非暴露组可以选自不同人群。而作因果分析时，则要求两 组除暴露情况外，其他均相仿。



队列研究 cohort study
亦称随访研究、发病率研究、前瞻性研究或定群研究。开始 时已经掌握各研究对象中某研究因素的情况，随访他们一定 时期，在此期间或之后，通过检查或检测，了解疾病或死亡 的发生情况。因此，开始时所有的人都无病，但有可能成为 病例或死亡。队列研究设计的流程图如图1-3
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、随访患病率研究 （follow-up prevalence study）
此种研究结合了队列设计和横断面设计，但两者的基本设 计均未全部保留。开始时如前瞻性队列，对一固定队列取得有 关研究因素的资料，然后随访。但疾病发病情况需得下次检查 时才知道。因此分析的是现患病例，且只限于继续参加研究的 该队列成员。这种设计往往用于设计时起先未被观察者考虑到、 可能由研究因素所致的疾病（图1-7）。

开始规定一个备选人群（N），当时不考虑研究因素的情况。 随访一段时期，检出了所有的新病例（D）。比较新病例与同 人群的非病例组以往及目前研究因素的水平。非病例组或由人 群中随机抽样或按新病例情况配对。备选人群可以是固定的， 犹如队列研究，亦可以是动态的。当用动态人群作备选人群时， 观察者不必查问每个人的随访时间，可以假定此人群是稳定的 而估计疾病的频率。
观察性研究的设计类型
观察性研究的设计类型
基本设计 杂交设计 不完全设计
为方便起见，对每种设计用一个流程图表示（图1－ 2）。设计中将研究因素和疾病都作为叉生变量。
一 、基本设计

基本设计有3种主要的研究形式：队列研究、横断面
研究和病例对照研究。
后两者的目的是为了描述病因，队列研究通常是研究病因。 三者均以个体作为分析单位。

有时一个队列研究（以固定队列为典型代表）或因在开始随 访后发生了一个病因假说，或因要测量研究人群中每个人的 暴露水平花费太大，而仅对一部分非病例收集有关暴露的信 息。

与病例对照研究相比较，双向设计的主要优点在于病例对照均 从已明确的备选人群中产生，因而选择偏倚的机会减少了。双 向设计较队列设计的优点是便于研究罕见病，因为有关研究因 素的信息仅在备选人群的一小部分非病例中收集。它的潜在缺 点是必须在事后区分研究因素是否发生在疾病之前。 Nhomakorabea
3 、选择性患病率研究（selective prevalence study）：此研 究也结合了队列设计和横断面设计（图1-8）。

随访一个固定的或动态队列（N），观察以后发生的事件（Ne： 例如活产或去健康门诊）。从有这种事件的人群中观察病例，然 后进行横断面调查。因为Ne不代表原先的人群，故只能估计患 病率而不是发病率。这种设计对研究某些疾病如出生缺陷的病因 是最好的设计。
4 、后溯性患病率研究
（backward prevalence study） 是结合队列设计和横断面调查的另一种形式，主要是横断面 研究回顾确定以往一段时期里的病例。没有随访期，一般用 于急性疾病。因为只了解存活者中的疾病，所得的是患病率。 这种设计较省钱（图1-9）。

病例对照研究中常用配对方法。

配对不仅可控制其他危险因素及提高统计的效能，而且较为方
便，选择对象的成本较低。病例对照研究可用于研究罕见病，
可节省研究时间，花费也较少。

病例对照研究中有关研究因素的资料是疾病发生以后收集的，病
例与非病例组来自不同人群，因而难以确保研究对象中病例与非
病例的其他危险因素和其他可能使结果歪曲的因素具有可比性。 此外，它的资料都是回忆或从记录中收集的，可能有误差。当患 者感到该研究因素可能与疾病有联系时，亦可能出现回忆偏倚。
二 、杂交设计

杂交设计包括结合两种基本设计、重复使用一种基本设计或 将基本设计与非观察性设计相结合等多种形式。研究人员往 往只注意到其中的一种设计，而称之为队列研究、横断面调 查或病例对照研究。
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、双向研究
（ambidirectional study）
亦称巢式病例对照研究（nested case-control study），是杂 交设计中最重要的类型，结合了队列研究和病例对照研究（图 1-6）。


有时横断面调查不采用随机抽样，因为这样描述人群疾病的频
率或其他特征就受到了限制。患病率调查的结果常被管理者在
规划保健机构卫生服务和作计划时参考。

横断面调查常用以提出新的关于研究因素与疾病的病因假设， 但对研究罕见病和病程短的疾病不太合适。
3、

病例对照研究case control study