临床试验方案设计规范
1. 确定处理因素 临床试验中，处理因素是指研究者施加的某种干预措施，主要是结合专业，根据研究目的来选定少数几个主要因素。对人体进行试验，必须有临床前的动物性研究作为依据，经动物实验证实是有效、无害的干预措施才能过渡到人类机体研究，以不损害人体健康的原则下开展研究工作。当然患者有权中途退出正在进行的试验。这一工作程序是对所有入选的患者，包括对照组的研究对象。
2. 选择研究对象 研究对象(又称受试对象)的选择取决于研究目的。研究者认为自己的选题有创新性且目的明确，可根据如下几项原则选择参与试验的对象：①制定纳入标准：纳入标准应有明确的诊断定义，诊断标准是公认的;研究对象具有普遍的代表性，能够说明研究目的所要解答的问题。②敏感群体：研究对象对干预措施是敏感的，才能突出干预措施的效果。一般而言，临床试验选择中青年、病程和病情适中的患者作为研究对象较为理想。③制定排除标准：估计某些患者对干预措施会引发副作用，或病情较重，或伴有其他疾病的患者则不宜选为研究对象，以免影响试验结果。④研究对象的依从性：依从性是研究对象对干预措施的执行、服从的态度，包括服药、接受检查、回答问题等。依从性好，所取结果让人信服且客观，这是防止测量偏倚的重要环节。依从性差者，要及时寻找原因，予以纠正。同时还须注意试验执行者(研究者)的依从性，例如主动性和责任心及相互间的工作协调性等。⑤确定样本含量：在对干预措施有效性检验的同时还应注意其不良反应(副作用)的安全性检验。参与试验的例数多少又是由α、β和δ=μ1-μ2所决定的，而这些参数定量标准完全是由研究者凭经验、查阅文献或者预试验摸索出来的，还要考虑试验中途退出的受试者数量。
3. 设置对照组 临床试验设置对照组的意义是为了充分显示出干预措施的效应。在设计时须注意几点：①一般不设置无处理对照组(空白对照组)：以常规方法或当今最有效方法作为对照组。②高病死率作为对照：临床经验说明某类疾病很难根治，且有高病死率，若能在短期内治愈就有说服力。如某些恶性肿瘤、艾滋病等。③注意时间差的影响：临床试验中，同时对研究对象随机分组的方式只在少数情况下才能进行。大多数情况下是试验中途陆续加入的病人，试验组与对照组、试验组之间的一致性难以保证。设计时必须考虑到这种时间差对效应的影
药品临床试验管理规范(ＧＣＰ)
文章属性
• 【制定机关】国家药品监督管理局
• 【公布日期】1999.09.01
• 【文 号】国家药品监督管理局令[第13号]
• 【施行日期】1999.09.01
• 【效力等级】部门规章
• 【时效性】失效
• 【主题分类】药政管理
正文
*注：本篇法规已被《药物临床试验质量管理规范》（发布日期：2003年8月6日
实施日期：2003年9月1日）废止
国家药品监督管理局令
（第１３号）
《药品临床试验管理规范》于１９９９年７月２３日，经国家药品监督管理局局务会审议通过，现予发布。本规范自颁布之日起施行。
局长：郑筱萸
一九九九年九月一日
药品临床试验管理规范（ＧＣＰ）
第一章 总则
第一条 为保证药品临床试验过程规范，结果科学可靠，保护受试者的权益并保障其安全，根据《中华人民共和国药品管理法》，参照国际公认原则，制定本规范。
第二条 药品临床试验管理规范是临床试验全过程的标准规定，包括方案设计、组织、实施、监查、稽查、记录、分析总结和报告。 第三条 凡药品进行各期临床试验，包括人体生物利用度或生物等效性试验，均须按本规范执行。
第二章 临床试验前的准备与必要条件
第四条 所有以人为对象的研究必须符合《赫尔辛基宣言》（附录１）和国际医学科学组织委员会颁布的《人体生物医学研究国际道德指南》的道德原则，即公正、尊重人格、力求使受试者最大程度受益和尽可能避免伤害。参加临床试验的各方都必须充分了解和遵循这些原则， 并遵守中国有关药品管理的法律法规。
第五条 进行药品临床试验必须有充分的科学依据。准备在人体进行试验前，必须周密考虑该试验的目的，要解决的问题，预期的治疗效果及可能产生的危害，预期的受益应超过可能出现的损害。选择临床试验方法必须符合科学和伦理标准。
第六条 临床试验用药品由申办者准备和提供。进行临床试验前，申办者必须提供该试验用药品的临床前研究资料，包括处方组成、制造工艺和质量检验结果。所提供的药学、临床前和已有的临床数据资料必须符合开始进行相应各期临床试验的要求，同时还应提供该试验用药品已完成和其它地区正在进行与临床试验有关的疗效和安全性资料，以证明该试验用药品可用于临床研究，为其安全性和临床应用的可能性提供充分依据。
Ⅲ、Ⅳ期临床试验方案设计的标准操作规程
1.目的：
建立Ⅲ、Ⅳ期临床试验方案设计的标准操作规程，确保试验方案设计的规范性和
可行性。2.适用范围：
适用于所有Ⅲ、Ⅳ期药物临床试验方案。3..定义：
试验方案，指说明临床试验目的、设计、方法学、统计学考虑和组织实施的文件。
试验方案通常还应当包括临床试验的背景和理论基础，该内容也可以在其他参考
文件中给出。试验方案包括方案及其修订版。4.内容：4.1.Ⅲ期临床试验方案设计要求
4.1.1Ⅲ期临床试验按照《新药审批办法》中规定应在新药申报生产前完成。
在Ⅱ期临床试验之后，紧接着进行Ⅲ期临床试验。4.1.2Ⅲ期临床试验病例数
4.1.2.1《新药审批办法》规定，试验组≥300例，未具体规定对照组的例
数。可根据试验药适应症多少、病人来源多寡来考虑。4.1.2.2单一适应症，一般可考虑试验组100例、设对照组100例（1:1），
试验组另200例不设对照，进行无对照开放试验。4.1.2.3有2种以上主要适应症时，可考虑试验组与对照组各200例（1:1），
试验组别100例不设对照，进行无对照开放试验。若有条件，试验组300例全部
设对照当然最好。4.1.2.4若国家药品监督管理局根据品种的具体情况明确规定了对照组的
例数要求，则按规定例数进行对照试验。4.1.2.5小样本临床试验中试验药与对照药的比例以1:1为宜。
4.1.2.6如试验目的为判定试验药是否显著优于对照药，则可按以上《临床
试验受试人数的统计学估算公式》的公式计算病例数。4.1.3Ⅲ期临床试验中对照试验的设计要求。原则上与Ⅱ期盲法随机对照试
验相同，但Ⅲ期临床的对照试验可以设盲也可以不设盲进行随机对照开放试验。某些药物类别，如心血管疾病药物往往既有近期试验目的如观察一定试验期内对
血压血脂的影响，还有长期的试验目的如比较长期治疗后疾病的死亡率或严重并
发症的发生率等，则Ⅲ期临床试验就不单是扩大Ⅱ期试验的病例数，还应根据长
期试验的目的和要求进行详细的设计，并做出周密的安排，才能获得科学的结论。4.2.Ⅳ期临床试验方案设计要点
威海市立医院 药物临床试验机构 文件编号：JG-DES-004-1.0
药物临床试验总结报告的设计规范
版本号 1.0 页数 11页
起草人 起草日期 年 月 日
审核人 审核日期 年 月 日
批准人 批准日期 年 月 日
颁布日期 年 月 日 起效日期 年 月 日
威海市立医院
药物临床试验机构 威海市立医院 药物临床试验机构 文件编号：JG-DES-004-1.0
第 1 页 共 11 页 药物临床试验总结报告的设计规范
一 目 的
为真实地反应反映该试验的实施过程和客观地表述药物的有效性和安全性及其应用价值。
二 范 围
所有由本院牵头或协助参加的新药临床试验。
三 内 容
1 报告封面
参照国家食品药品监督管理总局有关药品注册申报资料的形式要求。
2 签名页
1) 报告题目
2) 执笔者签名。
3) 主要研究者对研究试验报告的声明。
申明已阅读了该报告，确认该报告准确描述了试验过程和结果。
4) 主要研究者签名和日期。（包括统计学工作者）
3 报告目录
每个章节、附件、附表的页码。
4 缩略语
正文中首次出现的缩略语应规范拼写，并在括号内注明中文全称。应以列表形式提供在报告中所使用的缩略语、特殊或不常用的术语定义或度量单位。
5 伦理学问题
1) 确认试验实施符合赫尔辛基宣言及伦理学原则。
2) 伦理委员会组成及批准临床试验方案情况说明，并在附件中提供独立伦理委员会成员表。
3) 描述如何及何时获得与受试者入选相关的知情同意书，并在附件中提供原稿。
6 报告摘要
报告摘要应当简洁、清晰的说明以下要点，通常不超过1500字。
1) 试验题目。
