日本治疗小脑萎缩获得新进展

京都大学与JST ALS患者的iPS细胞用ALS用新治疗药发现的种子デイビー日高[2012/ 08/ 02]印刷京都大学iPS细胞研究所（CiRA:犀牛拉）和科学技术振兴机构（JST）8月2日，ALS（肌萎缩侧索硬化症）从患者树立的iPS细胞，ALS的使用到现在为止没被知道的病态阐明，ALS上对新的治疗药系列被发现了。

成果，江川齐宏研究人员（CiRA / JST CREST )、北冈志保研究人员（原CiRA / JST CREST )、井上治久准教授（CiRA / JST CREST / JST山中iPS细胞特别项目)、山中伸弥教授（CiRA /京大物质-细胞合并系统据点/ JST山中iPS细胞）和特别项目高桥良辅教授（京都大学大学院医学研究科）等人的研究小组的东西。

研究的详细的内容，是美国东部时间8月1日在美国科学杂志《Science Translational Medicine」在线版刊登了。

ALS50～60岁左右开始发病，运动神经元变性的事逐渐全身变得不动的疾病。

ALS的组织病理观察，运动神经元细胞质量凝聚体被观察。

这个集合体，RNA 结合蛋白“TDP -43”聚集了的事被明确。

另外，到现在为止ALS病态显示动物模型被报告，其中ALS模型小鼠用研究改善症状的治疗药候选人一些被鉴定。

但是，那个治疗药候选人中，ALS患者被给病人药治疗的有效性被表明了的东西不还。

因此，动物模型更接近系患者人体细胞的模式被要求。

到现在为止ALS患者iPS 细胞，从建立到运动神经元分化诱导的事进行的，但是关于ALS的病因不明的点很多，如何培养皿里ALS的病态的再现，治疗药候补的探索，应该进行？明白了。

ALS患病没有控制（正常人）从5名建立的iPS细胞，TDP -43变异的有3名ALS患者从建立的iPS细胞，用各自运动神经元分化诱导到让的地方，ALS患者由来的细胞，控制由来的细胞相比，神经细胞骨骼的遗传基因的mRNA（信使RNA）量下降，神经突起变得短，变得明白了（图片1、2)。

日本新一代抗癌技术：硼中子俘获疗法（BNCT），你想知道的都在这里！（一）近期，有很多患者咨询我们希望了解日本新一代的抗癌技术-日本硼中子俘获疗法（BNCT），好医友总结此篇，供大家参考了解。

癌症选择性放疗立体定向放射手术（STS）、立体定向放射治疗（SRT）、调强适形放射治疗（IMRT）等通过X线进行的高精度放疗在临床治疗中广泛普及。

近年来，质子治疗、重离子治疗等使用大型加速器的粒子线治疗机构也在迅速扩大。

特别是粒子线，具有能够将物理性深部放射剂量集中在肿瘤区域的优点、和高线性能量传递（Liear Energy Transfer:LET、放射线通过媒介物（生物体内等）时赋予媒介物的能量）这种与高生物学效果相结合的优点，而且很少会爆破到正常组织。

但是，即使是利用“布拉格峰”将剂量集中在肿瘤上的粒子线治疗，在粒子到达肿瘤之前，放射线穿过正常组织的照射剂量也不可忽视。

而且肿瘤的极近部位和内部的正常组织也会受到和肿瘤同等的照射剂量。

能够选择性照射癌症的BNCT（Boron Neutron Capture Therapy、硼中子俘获治疗）就不一样了，在GTV（肉眼可见的肿瘤体积：图像诊断中明显存在肿瘤的区域）内的正常细胞和癌细胞受到完全不同的照射剂量。

这与下述DVH（线量体积分布）所示的明显不同，并且正常组织放射剂量和癌症组织放射剂量的曲线完全没有重叠。

中子俘获反应产生的α线和7Li粒子与X线和γ线不同，从产生到停止的距离（范围）很短（大约一个细胞的长度），因此对肿瘤细胞周围的正常组织影响较小，是真正意义上的精准定位照射，也可以称为“癌症选择性放疗”。

01、BNCT疗法是什么？硼中子俘获疗法（BNCT）是利用能量低的中子和集成在癌细胞、组织中的硼化合物的反应，破坏癌细胞，对身体负担少的最先进的放射线癌症治疗法。

BNCT是Boron Neutron Capture Therapy的简称。

●硼（Boron）在BNCT疗法中使用的硼是对身体无害的元素。

诱导多能干细胞首次获批进行人体实验一名罹患退行性眼病的日本患者将成为全球使用诱导多能干细胞（iPS）进行治疗的第一人。

日前，日本卫生部的询问委员会对这一疗法的平安性进行了审查，并同意相关讨论人员开展人体治疗试验。

据英国《自然》杂志网站9月11日报道，治疗使用的iPS细胞由日本神户理化讨论所（RIKEN）发育生物学中心的眼科专家高桥雅代培育而成，将用于治疗与年龄相关的视网膜退化疾病。

罹患这一疾病的病患，多余的血管会在眼内形成，让视网膜色素上皮细胞变得不稳定，导致感光器不断削减，最终失明。

高桥雅代从罹患这一疾病的患者那儿提取到了皮肤细胞，并将其转化为iPS细胞，接着，诱导iPS细胞变成视网膜色素上皮细胞，最终将其培育成能被植入受损视网膜内的纤薄层。

与胚胎干细胞不同，iPS细胞由成人细胞生成，因此，讨论人员可以通过遗传方法为每个受体度身定制。

iPS细胞能变成身体内的任何细胞，因此，有潜力治疗多种疾病。

即将进行的人体试验将是这一技术首次证明iPS细胞在临床方面的价值。

高桥雅代团队已经在猴子身上证明，iPS细胞能由受体自身的细胞生成，且不会诱发免疫反应；尽管如此，还是存在隐忧，那就是，iPS细胞可能会导致肿瘤消失，不过，高桥雅代团队发觉，在老鼠和猴子身上不太可能消失肿瘤。

为了消退人们的其他担忧——生成iPS细胞的过程可能会导致危急的变异，高桥雅代的团队也对整个过程和生成iPS细胞的遗传稳定性进行了测试，结果表明一切正常。

在接受由19人组成的专家询问委员会的质询时，高桥雅代也与最先制造出iPS细胞的生物学家山中伸弥（因此项讨论荣膺2023年诺贝尔生理学或医学奖）“短兵相接”。

《自然》杂志要求日本卫生部对提交的遗传数据进行评论，但被拒绝，不过，卫生部表示没有发觉问题。

RIKEN的内部人士表示，得到的iPS细胞将通过手术植入一名志愿者病患眼内，手术将在数天之内进行，大部分日本媒体则认为手术将在本月内的某一天进行。

日本科研实力的生命科学与医学研究进展日本一直以来在科研领域有着卓越的表现，特别是在生命科学与医学研究方面。

他们在这一领域的不断进展，为全世界的科学家和医生提供了许多有益的启示和突破。

本文将对日本科研实力的生命科学与医学研究进展进行详细论述。

一、基因工程和基因编辑技术的应用在生命科学领域，基因工程和基因编辑技术一直是研究的热点。

日本科学家在这方面做出了重要的贡献，尤其是在基因编辑技术的研究与应用方面。

他们的成果不仅推动了基因治疗的发展，也为人们解决一系列遗传性疾病提供了新的思路。

例如，日本科学家成功运用CRISPR/Cas9基因编辑技术，对一种罕见的遗传性疾病——鬓白毛综合征进行了研究，寻找到了治疗该疾病的潜在方法。

二、干细胞研究和再生医学的突破干细胞研究和再生医学是近年来备受关注的研究领域。

日本科学家在这方面取得了重要突破，得以开展相关的临床试验。

他们成功利用干细胞治疗糖尿病、心脏病和帕金森病等疾病，实现了组织再生和器官修复。

例如，在帕金森病的治疗方面，日本科学家使用患者自身的iPS细胞诱导出相应的神经元，并进行移植，有效改善了患者的症状。

三、药物研发与治疗技术的创新日本一直是医药研发方面的重要力量。

他们在药物研发和治疗技术方面的创新贡献不可忽视。

例如，日本科学家通过对癌症干细胞的研究，开发出针对癌症干细胞的靶向治疗药物。

这种治疗方法旨在根除癌症，并避免普通化疗对健康细胞的损伤，为癌症治疗提供了新的希望。

四、精准医疗的研究与实践日本的科学家们也致力于推动精准医疗的发展。

他们通过基因组学、转化医学和临床研究等方面的努力，为个体化医疗奠定了坚实的基础。

例如，日本科学家在心血管疾病方面进行了大规模的基因组研究，发现了数十个与心脏病密切相关的基因变异，为心脏病的早期诊断和治疗提供了新的可能性。

综上所述，日本科研实力在生命科学与医学研究方面的进展令人瞩目。

他们在基因工程、干细胞研究、药物研发和精准医疗等前沿领域的成果，不仅推动了科学技术的发展，也为人类的健康福祉作出了重要贡献。

日本研究所一份公报称：发现治疗脑梗塞更有效方法
导读：日本新潟大学脑研究所日前发表一份公报称，该所最新研究发现，一种被称为生长因子颗粒素蛋白前体的蛋白质能克服脑梗塞治疗中最有效的血栓溶解疗法的弱点，有可能大大提……
日本新潟大学脑研究所日前发表一份公报称，该所最新研究发现，一种被称为生长因子颗粒素蛋白前体的蛋白质能克服脑梗塞治疗中最有效的血栓溶解疗法的弱点，有可能大大提高脑梗塞治疗的效果。

相关论文已刊登在新一期英国《脑》杂志上。

脑卒中在日本是居第四位的死亡原因，在脑卒中患者中，因血管堵塞而发病的脑梗塞患者近年来不断增加。

目前，治疗脑梗塞的最有效方法被认为是利用组织纤维蛋白溶酶原激活剂进行的血栓溶解疗法，但患者能接受这一疗法的时间只有发病后4个半小时内，且只有不到5％的脑梗塞患者能接受这种治疗，原因是组织纤维蛋白溶酶原激活剂易引发脑出血和脑水肿等并发症。

新潟大学脑研究所的研究人员在动物实验中发现，如果将生长因子颗粒素蛋白前体与组织纤维蛋白溶酶原激活剂一起注射到患有脑梗塞的实验鼠体内，不仅能防止由药物副作用引起的脑出血和脑水肿，还能保护神经细胞，遏制炎症细胞，从而缩小脑梗塞范围。

这是在动物实验中首次证实生长因子颗粒素蛋白前体具有上述多种功能。

生长因子颗粒素蛋白前体广泛存在于动物和植物组织中。

研究人员指出，生长因子颗粒素蛋白前体得到实用化后，脑梗塞患者接受血栓溶解疗法的时间可以从发病后4个半小时延长到8小时内，能接受这种疗法的患者人数将成倍增加，治疗效果也将更加明显。

日本国立成育研究中心成功培养视神经细胞日本国立成育医疗研究中心的专家在新一期英国在线科学杂志《科学报告》上发表论文说，他们与埼玉大学同行合作，利用人类诱导多功能干细胞（iPS细胞），在世界上首次培养出了视网膜神经节细胞。

这一成果将促进研发治疗青光眼导致的视神经障碍和视神经炎等眼病的药物。

PS细胞是体细胞经诱导因子处理后转化而成的干细胞，能发育成多种组织和器官。

日本国立成育研究中心简介：日本国立成育研究中心，世界闻名的治疗儿童疑难病的医院，日本最好的儿童医院，是日本六个国立医疗中心中唯一有关儿童健康及发展的高水平的医疗中心，英文全名为NATIONAL CENTER FOR CHILD HEALTH AND DEVELOPMENT。

这家医疗中心的前身是成立于1965年的日本国立儿童医院，2002年3月，经过重建开张为具有500床的医疗中心。

医院拥有一流医疗设施，儿童肝移植病例数和治愈率均居世界前列，小耳症整形技术高超，一些疑难病症诸如早产儿视网膜症等只有在本中心才能医治。

日本国立成育医疗中心曾与北京妇幼保健院《大便比色卡筛查先天性胆道闭锁症》项目达成合作协议，此项技术是松井阳院长及其团队30年来研究的成果，其灵敏度和特异性高，是早期诊断新生儿婴幼儿胆道闭锁症的有效途径，可明显改善患儿预后。

来自内蒙的小孩阿斯尔，在出国看病领导品牌－厚朴方舟健康管理有限公司的帮助下，成功预约到该院著名的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（罕见病，发病率仅为4/1000000）专家盐田医生进行远程诊断。

先进医疗科室：移植外科：肝胆疾病（胆道闭锁症、代谢性疾病、重症肝炎等）。

整形外科：唇腭裂、颅缝早闭症、小耳症、先天性手足异常、烧伤及外伤的瘢痕挛缩。

眼科：早产儿视网膜、视网膜剥离、先天性白内障、青光眼、视网膜母细胞瘤。

小脑萎缩病例个案小结
小脑萎缩案例——袁先生
袁先生，45岁，湖南人，患共济失调已经有六年的时间了。

我们询问袁先生的症状时，知道袁先生的父亲患有小脑萎缩，而且因为这个病已经去世了。

初期时，袁先生感到头晕，走路不稳，他去附近的医院去检查了一下，确诊出是小脑萎缩，医生告诉他小脑萎缩这个疾病不能治疗，就给袁先生开了些药。

被确诊的那一天，袁先生感到他的世界变得黑暗了，可是一家人还等着他养活，所以他不能停止工作。

时间慢慢的过去，袁先生的症状也加重了，开始恶心，浑身乏力，失眠，因为这个原因，公司辞退了他。

后来袁先生出现喝水呛咳，口齿不清，四肢也开始发抖，直到有一天走路摔倒。

后来他了解到我们医馆的益脑平衡疗法对治疗这种疾病很有效果，就找到了我们，开始了他的治疗，两个月后，他的症状有所改善，喝水不呛咳了，说话也慢慢好了。

袁先生非常感激，也对自己的病有了信心，对生活也有了希望。

日本ips临床实验随着医学科技的不断进步，再生医学领域也取得了重大突破。

由人体内的特定细胞重新培养出的诸如iPS（诱导多能干细胞）等细胞类型，为疾病的治疗和康复提供了全新的选项。

日本一直是再生医学领域的先驱之一，在该领域的研究和临床实验上有着卓越的贡献。

1. 介绍日本ips临床实验旨在通过应用诱导多能干细胞（iPS细胞）技术来治疗各种类型的疾病。

iPS细胞是在实验室中从成年人体内的成体细胞中重编程而来的多能干细胞。

这些细胞可以以任意的细胞类型发育，并且具有很大的治疗潜力。

2. iPS细胞的发现2006年，日本科学家山中伸弥和他的团队首次成功将成年皮肤细胞转化为多能干细胞，即iPS细胞。

这一突破性的发现引起了全球医学界的关注和赞誉，并为再生医学领域的研究开辟了新的道路。

3. 日本ips临床实验的突破自iPS细胞的发现以来，日本一直在临床实验中积极应用这一技术。

目前，日本已经进展到了临床试验的阶段，试图利用iPS细胞治疗多种疾病，包括心脏病、帕金森病和视网膜疾病等。

3.1 心脏病的治疗在心脏病的治疗方面，日本的研究人员采用iPS细胞改变了心脏病患者身体内的细胞。

这些iPS细胞被注射到患者的心脏中，以修复受损的心肌组织。

临床试验的结果表明，此项治疗方法取得了积极的效果，为心脏病患者带来了新希望。

3.2 帕金森病的治疗帕金森病是一种神经系统退行性疾病，也成为了iPS细胞研究的另一个重点。

日本的研究人员通过将iPS细胞转化为神经元，并将其移植到帕金森病患者的大脑中，来改善患者的症状。

临床试验的初步结果显示了治疗的潜力，为帕金森病患者提供了新的治疗选择。

3.3 视网膜疾病的治疗视网膜疾病是导致失明的主要原因之一。

为了治疗这类疾病，日本的研究人员尝试将iPS细胞转化为视网膜细胞，并将其移植到病人的眼睛中。

临床实验证实，通过这种治疗方式，患者的视力得到了显著改善，为失明患者带来了曙光。

4. 挑战与展望虽然日本的ips临床实验在再生医学领域取得了重要进展，但仍面临一些挑战。