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11.治疗性研究证据的评价与应用

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循证医学》背诵重点

循证医学》背诵重点

《循证医学》背诵重点(一)名词解释I类:背诵等级( ***** )1、循证医学:是慎重、准确.明智地应用当前所能获得的最佳研究证据来确定患者的治疗措施。

循证医学将最好的研究证据与临床医生的技能、经验和患者的期望、价值观二者完美结合，并在特定条件下得以执行的实用性科学。

2、原始研究证据( primary research evidence) :直接在受试者中进行单个有关病因、诊断、预防、治疗和预后等试验研究所获得的第一手数据，进行统计学处理、分析、总结后得出的结论。

3、二次研究证据( secondary research evidence) :尽可能全面收集某-问题的全部原始研究证据，进行严格评价、整合、分析、总结后所得出的综合结论，是对多个原始研究证据再加工后得到的证据。

包括:①系统评价、②临床实践指南、③临床决策分析、④临床证据手册、⑤卫生技术评估、⑥实拽参数:八會三:医考侠.4、证据质量:指在多大程度上能够确信疗效评估的正确性。

5、推荐强度:指在多大程度上能够确信遵守推荐意见利大于弊。

6、置信区间:是按照预先给定的概率(1-a，常取95%或999 )去估计未知总体参数(如总体均数、总体率、总体RR或总体OR等)的可能范围，这个范围被称为所估计参数值的置信区间。

z、置信区间的用途:用于估计总体参数从获取的样本数据资料估计某个指标的总体值(多数) ;用于假设检验(95%的CI与a为0.05的假设检验等价),8、Meta分析:是对相同主题的一组同质性符合要求的文献量化分析。

以同一主题的多项独立研究结果为研究对象，在严格设计的基础L,运用适当的统计学方法对多个研究结果进行系统、客观、定量的综合分析。

9.森林图( forest plot) :是由多个原始文献的效应量及其95%的可信区间绘制而成，纵坐标为原始文献编号，横坐标为效应量尺度，按照-定的顺序，将各个研究的效应量及其95%的可信区间绘制到图上。

治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用

治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用
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一、治疗性研究常用的设计方案
随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）： 是采用随机分配的方法，将符合要求的研究对象随机分配 到试验组和对照组，然后接收相应的试验措施，在一致的 条件或环境下，同步进行研究和观察试验效应，并用客观 的效应指标，测量试验结果，评价试验设计。
选择研究设计方案需遵循的基本原则：设计方案的科学性 和设计方案的可行性。
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二、影响治疗性研究结果的因素和对策
机遇：由概率造成的试验结果与真实值的差异，可导致随 机误差。大小可用统计学方法估计，但没有方向性，在抽 样研究中不可避免。
偏倚：是指由于研究人员、设备或研究方法等因素导致研 究结果系统的偏离真实值，即系统误差，有方向性。可分 为系统偏倚，测量偏倚和混杂偏倚，分别存在于研究的设 计阶段，实施阶段和分析阶段。
各种媒体上提供的医学信息和对疾病的建议有时相互矛盾或 缺乏严格的科学依据，患者缺乏鉴别真伪的能力，医务人员 不得不面临诸多的问题而不堪重负。
3
引言——证据质量良莠不齐
全世界每年有200多万篇有关生物医学的文章发表在2万余 种生物医学杂志上，然而，针对某一专题的医学文献中真正 有用的不足15％。
RCT的缺点是：a.研究费时费力; b.由于其严格的纳入和 排除标准导致研究对象人代表性和外延存在局限；c.适用 范围有限。
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一、治疗性研究常用的设计方案
交叉试验： 2组受试对象接受两种不同的治疗措施，然后相互交换治
疗措施，最后将结果进行比较分析。 在两种治疗措施交换期间，需要有一定的洗脱期。 适用于评价治疗措施，特别是症状或体症反复出现的慢性
临床面临最多的问题是关于疾病治疗的问题，而治疗性研究 证据也是目前数量最多的循证证据。

治疗性研究证据的评价与应用

治疗性研究证据的评价与应用

治疗性研究证据的评价与应用治疗性研究证据的评价与应用是医学领域中至关重要的一环。

正确评价和应用治疗性研究证据，可以帮助医生、患者和决策者做出更科学、更合理的治疗决策，提高患者的治疗效果和生活质量。

本文将从评价治疗性研究证据的方法和标准，以及应用治疗性研究证据的场景等方面进行探讨。

首先，评价治疗性研究证据需要根据科学的方法和标准进行。

常见的评价方法包括系统综述和荟萃分析。

系统综述是通过系统地收集、整理和分析多个研究的研究结果，以回答特定的研究问题。

荟萃分析则是通过统计方法将多个研究的结果进行合并，以提高研究结果的统计学效力和可靠性。

评价治疗性研究证据需要依据证据等级体系进行分类，如国际上广泛应用的GRADE体系。

GRADE体系将证据分为高、中、低和极低四个等级，根据研究设计、研究质量、结果的一致性、效果大小和剂量效应关系等因素进行评价。

在评价治疗性研究证据时，还需要关注结果的临床重要性和实际应用的可行性，以综合考虑治疗效果的大小和风险的程度。

其次，治疗性研究证据的应用需要根据不同的场景进行。

在临床实践中，医生需要结合自己的临床经验和对患者的了解，综合考虑治疗性研究证据、患者的价值观和态度、医疗资源的可行性等因素，做出治疗决策。

治疗性研究证据还可以用于指导临床实践的制定和更新，例如制定临床指南、制定个体化治疗方案等。

此外，治疗性研究证据还可以用于卫生政策和决策的制定，在公共卫生领域的决策中发挥重要作用。

如在传染病防控、药品采购和医疗保险报销等方面，治疗性研究证据可以提供支持，并发挥指导和规范的作用。

然而，治疗性研究证据的评价和应用也存在一些挑战。

首先，治疗性研究证据的质量和可靠性可能存在问题，例如样本量小、研究设计不完善、结果的一致性差等。

其次，治疗性研究证据的结果可能存在异质性，即不同研究的结果可能存在差异。

此外，治疗性研究证据的外部效应性也需要考虑，即研究结果是否适用于不同的人群和不同的实践环境。

5-治疗性研究证据的评价与应用

5-治疗性研究证据的评价与应用

·特点：
– 所回答的问题：治疗措施本身效力是否更优（在完全 接受该治疗的病人中）
B．实际治疗分析（treatment received analysis）或解释试验 （Explanatory trials）分析
·方法：
– 根据实际病人实际接受的治疗措施进行分析，无论其 原来的分组是什么 – 即：（未完成A治疗或改为B治疗+完成B治疗）与 （完成A治疗+未完成B治疗或改为A治疗）
本研究实际：
·本研究安慰剂组与干扰素组之间病人
– – – – – 性别 年龄 病程 诊断SPMS的平均时间 平均EDSS等
– 都无明显差异（p＞0.05）。
证据重要性评价
二、治疗性研究结果的重要性如何？ 1．治疗效果的大小？ 2．治疗效果的精确度如何？
·有许多方法用于治疗研究结果的评价。
– 治愈率、好转率等
治疗性研究证据 的评价与应用
病
发过1次
案
·52岁，女性，诊断为多发性硬化5年，曾复
·目前，病情尚稳定。但一直担心病情进一步 发展。听说干扰素治疗多发硬化有效。 ·因此，问主管医生：是否她可以用干扰素治 疗
第一步：提出问题
提出可回答的治疗问题： ·干扰素治疗多发硬化症是否有效（减少复发、 缓解症状、延缓多发硬化病变发展）？ ·有哪些副作用？ ·即：干扰素（干扰措施）治疗多发硬化（疾 病）是否比安慰剂（对比因素）能防治该病 的进一步进展（结果事件）？
注意：
·应限于治疗问题 – 避免混淆预后或其他病因、诊断等问题 – 避免提出问题过于笼统 ·不能解决具体病人问题 – 避免提出的问题过于具体、狭窄 ·难获取到资料 ·缩短检索时间，快速找到恰当的答案 ·易于评价和应用
第二步，查寻证据

循证医学-治疗性研究证据的评价和应用-2012-(研)-新

循证医学-治疗性研究证据的评价和应用-2012-(研)-新


脱落标准（fall off criteria） 本文未作交待
所有填写了知情同意书并筛选合格进入随机化 试验的受试者，无论何时何因退出，只要没有完成 方案所规定的观察项目，均为脱落病例，未满一个 疗程症状消失自行停药者，不作为脱落病例。

样本含量（sample size） 入组病例共244 例，呼吸道感染122 例。泌尿道感染122例，共 淘汰病例4例，试验组3例，对照组1例，其中因药物过敏反应退 出者2例，因年龄不符合要求退出为2例。完成病例240例，其中: 试验组119例，对照组121例。
治疗性研究证据的评价与应用
南昌大学公共卫生学院
黄 鹏
INDIVIDUAL STUDIES


Read the article and decide: Are the results of this therapy article valid? Are the valid results of this therapy study important? Can we apply this valid, important evidence about this therapy in caring for our patient?
6.主要结果的测量指标（main outcome）：根据干预措施拟达到 的主要目的及主要效果所设计测量指标（中间的或终末的等）



临床观察：症状、体征、不良反应。 实验室及辅助检查：血常规、尿常规、肝肾功能试验（ALT、 AST、ALP、TbiL、DbiL、BUN、Cr、Glu）、心电图检查。 细菌学检查：细菌培养；用纸片法，做头孢噻利、头孢吡肟、左 氧氟沙星、亚安培南、阿米卡星、阿莫西林6种药物的药物敏感 试验；统一进行以上6种药物MIC测定。 临床疗效：根据痊愈和显效病例计算其有效率。 细菌学疗效：按病原菌清除、部分清除、替换、再感染和未清除 进行5级评定。 药物不良反应评价：统计药物不良反应和不良事件的发生率。

治疗性研究的设计与评价

治疗性研究的设计与评价
新药的临床前研究包括制备工艺中药制剂包括原药材的来源加工及炮制理化性质纯度检验方法处方筛选剂型稳定性质量标准药理毒理动物药代动力学等研究新发现中药材还应包括来源生态环境栽培养殖技术采收处理加工炮制等研为初步的临床药理学及人体安全性评价是在大量实验室研究试管实验与动物实验基础上将新疗法开始用于人类的试验了解剂量反应与毒性进行初步的安全性评价研究人体对新药的耐受性及药代动力学以提供初步的给药方案受试对象一般为健康志愿者在特殊情况下也选择病人作为受试对象一般受试例数为20至30例新药临床ii期主要对新药的有效性安全性进行初步评价确定给药剂量采用严格的随机双盲平行对照试验应该与标准疗法进行比较也可以使用安慰剂我国现行法规规定试验组和对照组的例数都不得低于100例为疗效确证研究iii期研究的设计终点方法学提供依据使用替代或药理学终点或临床措施在小范围的精选患者中进行相对短期的最早期试验剂量效应探索研究新药临床iii期为扩大的多中心随机对照临床试验旨在进一步验证和评价药品的有效性和安全性
治疗性研究的特点
以人为对象，而且是病人 需要设立对照 人为干预措施
设计原则
随机 对照 均衡 重复 特殊情况下可无对照
1996~1998年发表在中华心血管病杂 志上的所有治疗性研究文献
共85篇治疗性研究 49篇未采用RCT 有36篇无对照组的研究，其中应该采用对照有21篇 (占58.3%)； 在13篇有对照而未采用随机方法分配受试对象的研 究中，6篇(46.2%)应该将研究对象随机分配人组； 69篇未采用盲法的研究中，29篇(42.0%)至少应该对 结果测量者采用盲法 10篇RCT有研究对象中途退出研究．只有2篇文献将 退出者纳人结果分析中。
处理因素和非处理因素
研究某药治疗慢性胃炎的效果
处理因素：药物(用，不用安慰剂或标准 药) 非处理因素：饮食、其它辅助治疗等

临床问题的分类 治疗性研究证据评价与应用

治疗性研究证据评价与应用刘天舒复旦大学临床流行病/循证医学中心复旦大学附属中山医院肿瘤内科临床问题的分类有关病因研究与病因探索；有关诊断试验研究与诊断试验选择； 有关治疗性研究与疗效评价；有关预后研究与预后估计。

临床疗效评价的主要内容药物治疗，包括多种药物联合的治疗方案；介入治疗(放射、超声、内镜等)；外科手术；康复措施；多种治疗联合的治疗方案(如肿瘤放化疗)；特定形式的治疗单元的评价(冠心病监护病房的作用、特殊护理措施)等。

临床治疗方案设想Â通过对疾病发病机制的基础研究，临床研究和流行病研究，寻找疾病的病因、危险因素和预后因素，进而提出防治的设想。

Â通过医师的临床实践和经验总结，提出可能有效的新疗法。

经验医学逐步走向循证医学循证医学最主要的特征就是任何决策都必须有科学依据，即用大量设计正确、方法严谨的大样本或多中心的临床试验结果来指导临床医生的医疗实践。

什么是科学的验证证明确实有效？证据的力度：第一级最有说服力第一级：来自多个设计良好、随机、双盲（如有可能）、有对照的多中心临床研究的系统性总结报告（meta-analysis,荟萃分析）循证医学最佳证据：大样本随机对照研究和系统综述及临床指南。

Precision (Random error) –各测量结果间受机会影响的变异度的大小。

随机化(Randomization)随机化原则是临床科研中的重要方法之一，目的在于使试验组和对照组中的某些主要的已知和未知因素，能被测量和不能测量的因素在组间达到基本相似，同时避免研究者或受试者主观意愿的干扰(选择性偏倚)。

随机化方法简单随机法(Simple randomization)抛硬币、抽签、掷骰子、随机数字表、计算机随机编码区组随机法(Blocked randomization)保证组间样本例数相等，增加可比性分层随机法(Stratified randomization)影响研究结果的重要因素先分层，再随机对照组设立(Control)治疗的总效应：自然缓解 非特异性反应 特异性效果对照组：除干预措施外，其它条件与试验组一致的一组研究对象，目的是消除非干预措施的影响，有效地评价试验措施的真实效果。

《循证医学》理论教学大纲

《循证医学》理论教学大纲第一章循证医学总论（3学时）一教学目的通过对循证医学相关概念及背景的介绍，让学生初步认识循证医学。

二教学要求（一）掌握循证医学的基本概念、实践步骤及方法（二）熟悉循证医学的特点及基本条件（三）了解循证医学发生的背景及学习和实践循证医学的目的和意义三教学内容（一）循证医学的产生和发展1循证医学的产生2循证医学的发展（二）循证医学的定义和特点1循证医学的定义2循证医学的特点（三）实践循证医学的基本条件和方法1实践循证医学的基本条件2循证医学实践的基本步骤和方法第二章怎样在临床实践中发现和提出问题（1学时）一教学目的本章的教学目的是使学生了解提出问题的重要性和问题的来源，并掌握前景问题的构建方法。

二教学要求（一）掌握PICO原则（二）熟悉临床问题的来源与分类（三）了解问题范围的把握原则三教学内容（一）问题及问题的起源1问题的特点2问题的特殊性3 临床问题的来源（二）如何分析问题1问题的种类和构建2提出问题过程中的困难3从患者的角度考虑问题4确定问题的范围第三章证据的分类、分级与推荐（2学时）一教学目的学习临床研究证据的分类，特别是原始研究证据与二次研究证据，学习临床证据的分级标准和来源。

二教学要求（一）掌握证据的分类依据、GRADE证据分级和推荐标准的内涵和关系（二）熟悉临床研究证据分级与推荐系统的演进过程及内容（三）了解其他领域的证据分级系统三教学内容第一节临床研究证据的分类（一）按研究方法分类（二）按研究问题分类（三）按用户需要分类（四）按获得渠道分类第二节临床研究证据的分级第三节临床研究证据的来源（一）数据库资源（二）网站资源（三）杂志（四）会议文献（五）在研和（或）未发表的临床试验第四章循证医学证据来源与检索（4学时）一教学目的通过本章的学习，掌握循证医学证据检索的步骤、方法和注意事项，了解常见的证据来源（数据库）及其特点。

二教学要求（一）掌握循证医学证据检索的步骤（二）了解常见的证据来源（数据库）及其特点（三）了解循证医学选择数据库的标准三教学内容（一）循证医学资源的分类：介绍Brain Haynes提出的循证医学资源模型。

2治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用

（一）疗效大小 试验组事件发生率、对照组事件发生率 相对危险度降低率、相对获益增加率、相对危险度增加率 绝对危险度降低率、绝对效益增加率、绝对危险增加率
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二、治疗性研究证据的重要性评价
多减少1例不利结局需要治疗的患者数：绝对危险度降低 率的倒数
多发生1例不良反应需要治疗的患者数：绝对危险度增加 率的倒数
年生存率）。
14
Page 14
三、预后研究设计
纵向研究：属描述性研究，对患者经过一段时间随访，了解 其预后。一般用于描述自然病史
自然队列研究：依据所接受干预措施的不同或是否存在危险 因素分组。“暴露”不是研究者所决定的，也不是随机分配 的，而是一种自然或实际状态。
病例对照研究：根据同一疾病不同结局分为病例组和对照组 RCT
获益与危害似然比：绝对危险度降低率/绝对危险度增加 率
均数、均数差、加权均数差、标准化均数差
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二、治疗性研究证据的重要性评价
（二）疗效的精确度 抽样决定了抽样误差的存在，因此，需要通过统计学方法
以样本统计量推断总体参数。 疗效的精确度反映由样本推断总体的可信程度，通常以
95%置信区间（CI)表示。 样本含量越大，抽样误差越小,CI愈窄，精确度愈高。
优点: ITT分析可以防止预后较差的病人在最后分析中被排 除出去，可以保留随机化分配的优点，即两组可比性， 使 结论更可靠。
缺点: 如果有较多病人未遵循给定的随机分组, 则两组之间 的差异将减小,导致阴性结果的可能性增加，低估疗效。
9
一、单项治疗性研究证据的真实性评价
（六）盲法 盲法：参与临床试验的研究执行者、资料分析者或研究对
象均不知道研究对象所在的组，不也知道接受的是试验措 施还是对照措施。 单盲：研究对象 双盲：研究对象和研究执行者 三盲：研究对象、研究执行者和资料分析者

5-治疗性研究证据的评价与应用

治疗性研究证据 的评价与应用
病案
·52岁，女性，诊断为多发性硬化5年，曾复 发过1次
·目前，病情尚稳定。但一直担心病情进一步 发展。听说干扰素治疗多发硬化有效。
·因此，问主管医生：是否她可以用干扰素治 疗
第一步：提出问题
提出可回答的治疗问题： ·干扰素治疗多发硬化症是否有效（减少复发、
缓解症状、延缓多发硬化病变发展）？ ·有哪些副作用？ ·即：干扰素（干扰措施）治疗多发硬化（疾
病）是否比安慰剂（对比因素）能防治该病 的进一步进展（结果事件）？
注意：
·应限于治疗问题 – 避免混淆预后或其他病因、诊断等问题 – 避免提出问题过于笼统 ·不能解决具体病人问题 – 避免提出的问题过于具体、狭窄 ·难获取到资料
·缩短检索时间，快速找到恰当的答案 ·易于评价和应用
第二步，查寻证据
· 共65篇 ·其中：“placebo-controlled multicentre randomized trial of interferon β-1b in treatment of secondary progressive multiple sclerosis.”
发表于Lancet 1998；352：1491-7， 符合我们的要求
B．实际治疗分析（treatment received analysis）或解释试验
（Explanatory trials）分析
·方法：
– 根据实际病人实际接受的治疗措施进行分析，无论其 原来的分组是什么
– 即：（未完成A治疗或改为B治疗+完成B治疗）与 （完成A治疗+未完成B治疗或改为A治疗）
·特点：
第三步，评价证据
评价证据的基本内容
· 证据的真实性 · 证据的重要性 · 证据的实用性
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Oxford Centre for Evidence-based Medicine Levels of Evidence（May 2001)
怎样解决临床问题？ How to solve a clinical problem?
病例
一个75岁的男子，2星期前出院。 他接受了颈动脉内膜切除术，确认为严重的颈动脉狭窄 用药包括metoprolol (美多心安) 50 mg/Bid(HB), aspirin 81 mg/天. 他从互联网上了解到，他汀类药物可预防中风，想知道他应不应该用
第三步评价证据 Appraise Evidence
• 证据的真实性 • 证据的重要性 • 证据的实用性
证据的真实性
1.研究对象是否进行随机化分组？ 2.分配方案是否进行了隐藏？ 3.试验开始时试验组和对照组的基线可比性如何？ 4.研究对象的随访是否完整？随访时间是否足够？ 5.统计分析是否按照最初的分组进行？
特点：
– 按预先随机分配的分组进行分析，无论最终是否接受了原有的治疗措施 – 包括所有研究对象
优点：
– 所回答问题更符合临床实际（回答哪一种治疗策略是最好的）。 – 是真正的随机：
缺点：
– 如果未遵性增加.
– 采用此方法得出结果无显著差异，不能确定是治疗措施无效还是不依从者太多
既往成功例子：
• 冠状动脉旁路手术 • 临床上获得成功而被广泛应用。
例子
实际：
颈外动脉／颈内动脉(EC／IC)旁路手术研究组
• 颞动脉旁路手术的随机对照试验 • EC／IC By pass study group．N Eng l J Med，1985，313：1191
方法:将脑缺血和颈内动脉阻塞患者随机分配至手术组和药物治疗 组。
• 检索结果(results):
– 如reference manager 管理
• 筛选问题相关的文献(screening)
查询结果
Search results:
– Clinical evidence：NO – Cochrane Library：NO – Medline：Heart Protection Study Collaborative Group. MRC/BHF
第一步提出问题 (Ask Clinical Questions)
✓what type of question? ✓Question of
• Patients: with history of TIA, carotid end arterectomy, hypertension, and normal lipid profile,
C.意愿治疗分析 (intension-to-treat analysis, ITT)
意向性分析方法计算的2年病死率
用3种分析方法计算的2年病死率
5.统计分析是否按照最初的分组进行？
In the study: used an intention-to-treat analysis
6.对研究对象、研究执行者和资料分析者是否采用了盲法？
5.统计分析是否按照最初的分组进行？
随机分配后出现的任何情况都可能影响病人最终的结果
– 如：没有服药、偶尔服药或接受了错误治疗的病人。 – 服用和没有服用研究药物的病人有不同的结果，甚至当研究药物
是安慰剂时。
例：比较冠状动脉旁路手术（CABS）与冠心 病患者药物治疗对2年病死率的作用
A.效力分析(efficacy analysis)
方法：
– 只考虑完成了指定治疗的病人进行比较，去除实际已改变了原先RCT分 组指定的治疗内容的患者
– 即：完成B治疗与完成A治疗
特点：
– 是理想状态下（病人完全接受所给治疗），治疗措施本身效力。
缺点：
– 因不依从者往往是预后较差者 – 故结果中剔除了不依从者，可能夸大治疗措施的效果。
效力分析方法计算的2年病死率
单个随机对照试验（可信区间窄） 观察结果为“全或无” B 2 同质队列研究的系统评价 单个队列研究，包括低质量的RCT 结局研究 3 同质病例－对照研究的系统评价 单个病例－对照研究 C 4 系列病例观察，包括低质量队列和病例对照研究 D 5 基于生理、病理生理和基础研究 基于经验未经严格论证的专家意见
随机分配优点
– 组间已知的、可测量的影响结果的因素达到平衡， – 未知的、不可测量的影响结果的因素达到组间平衡。
1.研究对象是否进行随机化分组？
In the MRC trial: – the title states that it is a randomized trial, – Method: a quick scan of the methods (in another article for complete details.) – Randomization by telephone call to Oxford coordinating Centre: • 0800-585323 or 01865-240972
(保证产生随机方案者不管理随机方案)
• 不充分隐藏
– 交替、病历号、住院号、生日、日期 – 任何分配前是可知的：如打开的随机号
3.试验开始时试验组和对照组的基线可比性如何？
影响结果的因素组间是否一致 不一致：基线的调整
In the study：
– no significant differences
B.实际治疗分析(treatment received analysis)
方法：
– 根据实际病人实际接受的治疗措施进行分析 – 无论其原来的分组是什麽.
特点：
– 回答的问题仍然是依从该治疗措施者效果 – 着重治疗效果的机制解释
缺点：
– 不能代表随机分配的结果, 仅是简单的队列研究 – 两组的可比性可能较差.
• 手术成功率很高，手术结束后96％的吻合通路畅通。
结果:两组患者5年后的病死率和脑卒中发生率相同，但接受手术 治疗者的死亡发生更早。
治疗性研究的目的
1. 特异免疫: 乙肝疫苗对乙肝的发病 2. 治愈或根治：可被治愈或根治的疾病，力求实现这一目标。
– 抗生素对感染性疾病的痊愈率 – 手术根治早期肿瘤 – 基因治疗
。 他的TC 是5mmol/L, HDL-cholesterol 是 2.0mmol/L, LDL-cholesterol 是
2mmol/L. 其他检测等…….
怎样解决临床问题？
循证临床实践步骤(EBCP)
– 提出问题(ask a question) – 检索证据(acquire evidence) – 评价证据(appraise evidence) – 应用证据(apply evidence) – 后效评价(after assessment)
• 除了试验措施外，组间的基础治疗措施和其他治疗措施 是否一致，是否避免了沾染和干扰。
2.分配方案是否进行了隐藏？
Concealed: 分配病人入组者(医生、研究者)事先不知道随 机表的内容:不知道下一位入选的病人将接受何种治疗。
Schulz等研究：未隐藏分配方案或隐藏不完全的研究可高 估治疗效果30-40%。
随机表隐匿
• 充分隐藏的方法：
– 中心随机 – 药房随机 – 事先统一编号的同样容器 – 现场随机（计算机随机） – 连续编号，密封的，不透明的信封 – 或其他远离病人入组地点的一些随机方法来判断
3. 预防复发或并发症。 – 急性心梗，试验目标是预防再梗死及并发症（心衰、严重心律失常） ，以降低病死率和提高生存质量。
4. 缓减症状、维持功能，改善生存质量。
– 脑血管疾病致残的康复治疗 – 类风湿疾病控制疼痛，阻止畸形
治疗性研究证据的分级
推荐级别 证据分级 A 1 同质多个随机对照试验的系统评价
– 种属间存在差异 – 个体间存在差异 – 自体间存在差异 – 疾病本身的复杂性 – 干预措施的多重作用
例子
设想：
脑卒中颈内动脉阻塞段远端区域脑梗死 设想：病变段血管作旁路手术——改善病变区血供——可以减轻
患者的症状。 技术上是可行的
• 将颞浅动脉与颈内动脉远端作吻合。 • 根据生理学的知识，这一治疗的价值似乎是十分明显的。
Database:
– Clinical evidence： – Cochrane Library： – Medline：
查询证据的步骤
• 选择数据库（optimal source)：
– 最佳信息数据库决定于临床问题、时间和可获得性
• 制定检索策略(search strategy)：
– PICO和问题的类型
• Intervention: statin • Compare: placebo • Outcome: decrease risk of stroke?
第二步查询证据 (Acquire Evidence)
Key word: carotid end arterectomy, hypertension, statin, prevent stroke
6.对研究对象、研究执行者和资料分析者是否采用了盲法？
• 盲法可避免测量性偏倚 • 避免沾染和干扰 • 对于主观性测量指标盲法的应用特别重要 • 指出盲的对象是谁 ----The MRC trial: it was a double blind placebo-controlled trial.
7.除试验措施外，不同组间接受的其他处理是否一致？
意向治疗分析（ITT）和符合方案分析（PP） 6.对研究对象、研究执行者和资料分析者是否采用了盲法？ 7.除试验措施外，不同组间接受的其他处理是否一致？
1.研究对象是否进行随机化分组？
病人和医生知道治疗方式：
– 如：病情轻重、病程长短等因素。 – 夸大: 无效误认为有效，导致假阳性结论； – 削弱: 有效认为无效，甚至有害，导致假阴性结论。