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治疗性研究证据的评价与应用

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治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用

治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用
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一、治疗性研究常用的设计方案
随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）： 是采用随机分配的方法，将符合要求的研究对象随机分配 到试验组和对照组，然后接收相应的试验措施，在一致的 条件或环境下，同步进行研究和观察试验效应，并用客观 的效应指标，测量试验结果，评价试验设计。
选择研究设计方案需遵循的基本原则：设计方案的科学性 和设计方案的可行性。
19
二、影响治疗性研究结果的因素和对策
机遇：由概率造成的试验结果与真实值的差异，可导致随 机误差。大小可用统计学方法估计，但没有方向性，在抽 样研究中不可避免。
偏倚：是指由于研究人员、设备或研究方法等因素导致研 究结果系统的偏离真实值，即系统误差，有方向性。可分 为系统偏倚，测量偏倚和混杂偏倚，分别存在于研究的设 计阶段，实施阶段和分析阶段。
各种媒体上提供的医学信息和对疾病的建议有时相互矛盾或 缺乏严格的科学依据，患者缺乏鉴别真伪的能力，医务人员 不得不面临诸多的问题而不堪重负。
3
引言——证据质量良莠不齐
全世界每年有200多万篇有关生物医学的文章发表在2万余 种生物医学杂志上，然而，针对某一专题的医学文献中真正 有用的不足15％。
RCT的缺点是：a.研究费时费力; b.由于其严格的纳入和 排除标准导致研究对象人代表性和外延存在局限；c.适用 范围有限。
16
一、治疗性研究常用的设计方案
交叉试验： 2组受试对象接受两种不同的治疗措施，然后相互交换治
疗措施，最后将结果进行比较分析。 在两种治疗措施交换期间，需要有一定的洗脱期。 适用于评价治疗措施，特别是症状或体症反复出现的慢性
临床面临最多的问题是关于疾病治疗的问题，而治疗性研究 证据也是目前数量最多的循证证据。

治疗性研究证据的评价与应用

治疗性研究证据的评价与应用

治疗性研究证据的评价与应用治疗性研究证据的评价与应用是医学领域中至关重要的一环。

正确评价和应用治疗性研究证据，可以帮助医生、患者和决策者做出更科学、更合理的治疗决策，提高患者的治疗效果和生活质量。

本文将从评价治疗性研究证据的方法和标准，以及应用治疗性研究证据的场景等方面进行探讨。

首先，评价治疗性研究证据需要根据科学的方法和标准进行。

常见的评价方法包括系统综述和荟萃分析。

系统综述是通过系统地收集、整理和分析多个研究的研究结果，以回答特定的研究问题。

荟萃分析则是通过统计方法将多个研究的结果进行合并，以提高研究结果的统计学效力和可靠性。

评价治疗性研究证据需要依据证据等级体系进行分类，如国际上广泛应用的GRADE体系。

GRADE体系将证据分为高、中、低和极低四个等级，根据研究设计、研究质量、结果的一致性、效果大小和剂量效应关系等因素进行评价。

在评价治疗性研究证据时，还需要关注结果的临床重要性和实际应用的可行性，以综合考虑治疗效果的大小和风险的程度。

其次，治疗性研究证据的应用需要根据不同的场景进行。

在临床实践中，医生需要结合自己的临床经验和对患者的了解，综合考虑治疗性研究证据、患者的价值观和态度、医疗资源的可行性等因素，做出治疗决策。

治疗性研究证据还可以用于指导临床实践的制定和更新，例如制定临床指南、制定个体化治疗方案等。

此外，治疗性研究证据还可以用于卫生政策和决策的制定，在公共卫生领域的决策中发挥重要作用。

如在传染病防控、药品采购和医疗保险报销等方面，治疗性研究证据可以提供支持，并发挥指导和规范的作用。

然而，治疗性研究证据的评价和应用也存在一些挑战。

首先，治疗性研究证据的质量和可靠性可能存在问题，例如样本量小、研究设计不完善、结果的一致性差等。

其次，治疗性研究证据的结果可能存在异质性，即不同研究的结果可能存在差异。

此外，治疗性研究证据的外部效应性也需要考虑，即研究结果是否适用于不同的人群和不同的实践环境。

循证医学-循证医学疾病治疗证据的循证评价与应用

循证医学-循证医学疾病治疗证据的循证评价与应用
n 应用最佳治疗措施是为了使受治疗地患者 获得最佳治疗地效果,但接受相同治疗地 每个患者不一定会产生同样地结果。
n 要关注患者地具体状况,且在收集证据时 除了主要地证据结果外,还应注意收集证 据地其它信息。
（三）关注文献地质量
n 在研究证据地选择上,以RCT地系统综 述或者meta分析与设计良好地RCT结 果作为主要优质地证据。
* 颈内动脉内膜剥离术是否可降低缺血 性脑梗死与暂时性脑缺血发作地发生 率？
* 小剂量丙种球蛋白治疗重症特发性血 小板减少性紫癜是否会增加脑血栓发 生率？
* α-干扰素联合拉米夫定治疗儿童乙肝地 效果是否优于干扰素独立作用效果？
* …………
三,按照PICO地原则提出并构建 循证临床问题
n P - 患病地群 （population/problem） n I - 干预 （intervention/exposure） n C - 干预措施 （parison/control）
n 英循证医学杂志（JEBM）发表地有关附 有专家点评地原始治疗文献地详细摘要 （Synopses）
n 它们对治疗性证据进行了严格地质量评价 ,并根据不同地应用价值向临床医生作循 证医学治疗实践地推荐。尽管是单个研究 地证据,却有重要地参考价值。是临床医 生在有限地时间内寻求最佳证据地有利途 径。
n NNT是由特定时间研究结果所得,因此, 只有在同一时间内检测时,比较才有效。
n 如果NNT地获得与随访时间有关,在比 较不同观察时间治疗措施地NNT时需 要对时间进行调整。
Ø 对照组事件发生率与试验组事件发生率 之间地绝对差值,该值越大,说明治疗产 生地临床效果越大。该指标较RRR更能 真实反映疗效大小。
公式: 例如,上例经计算地ARR为:

11.治疗性研究证据的评价与应用

11.治疗性研究证据的评价与应用
Oxford Centre for Evidence-based Medicine Levels of Evidence（May 2001)
怎样解决临床问题？ How to solve a clinical problem?
病例
一个75岁的男子，2星期前出院。 他接受了颈动脉内膜切除术，确认为严重的颈动脉狭窄 用药包括metoprolol (美多心安) 50 mg/Bid(HB), aspirin 81 mg/天. 他从互联网上了解到，他汀类药物可预防中风，想知道他应不应该用
第三步评价证据 Appraise Evidence
• 证据的真实性 • 证据的重要性 • 证据的实用性
证据的真实性
1.研究对象是否进行随机化分组？ 2.分配方案是否进行了隐藏？ 3.试验开始时试验组和对照组的基线可比性如何？ 4.研究对象的随访是否完整？随访时间是否足够？ 5.统计分析是否按照最初的分组进行？
特点：
– 按预先随机分配的分组进行分析，无论最终是否接受了原有的治疗措施 – 包括所有研究对象
优点：
– 所回答问题更符合临床实际（回答哪一种治疗策略是最好的）。 – 是真正的随机：
缺点：
– 如果未遵性增加.
– 采用此方法得出结果无显著差异，不能确定是治疗措施无效还是不依从者太多
既往成功例子：
• 冠状动脉旁路手术 • 临床上获得成功而被广泛应用。
例子
实际：
颈外动脉／颈内动脉(EC／IC)旁路手术研究组
• 颞动脉旁路手术的随机对照试验 • EC／IC By pass study group．N Eng l J Med，1985，313：1191
方法:将脑缺血和颈内动脉阻塞患者随机分配至手术组和药物治疗 组。

治疗性证据的分析与评价

治疗性证据的分析与评价

单个病例随机对照试验
要点一
总结词
单个病例随机对照试验是一种针对单个患者的临床试验方 法，通过将患者随机分为实验组和对照组，以评估治疗效 果的研究方法。
要点二
详细描述
在单个病例随机对照试验中，研究者将单个患者分配到实 验组或对照组，其中实验组接受药物治疗或手术治疗等干 预措施，而对照组则接受常规治疗或安慰剂等对照措施。 研究的主要目的是比较两组之间的治疗效果差异，以评估 干预措施的有效性和可行性。单个病例随机对照试验具有 较高的临床价值，特别是在罕见病和危重病方面。
在评估治疗性证据时，应综合考虑疗效与风险的关系，选择最优治 疗方案。
持续监测与调整
治疗过程中应持续监测患者的病情变化，及时调整治疗方案，以达到 最佳疗效。
未来研究的展望
拓展研究领域
在现有研究领域的基础上，进一步拓展新的研究方向，以探索更 有效的治疗方法。
提高研究质量
加强研究方法学的改进和创新，提高研究质量，为治疗性证据的评 估提供更为可靠的依据。
对照组设置
试验中应设置合理的对照组，以消除偏倚和混杂因素的影响，确 保研究结果的可靠性。
样本量与随访时间
样本量应足够大，随访时间应足够长，以确保研究结果具有统计 意义和临床意义。
临床实践的建议
结合患者病情
治疗性证据应结合患者的具体病情、个人史、家族史等因素，制定 个性化的治疗方案。
综合评估疗效与风险
治疗性证据的分析与评价
汇报人：
日期:
CATALOGUE
目 录
• 引言 • 研究方法 • 治疗性证据的分类与评价 • 治疗性证据的质量评价 • 治疗性证据的总结与建议 • 参考文献
01
CATALOGUE

5-治疗性研究证据的评价与应用

5-治疗性研究证据的评价与应用

·特点：
– 所回答的问题：治疗措施本身效力是否更优（在完全 接受该治疗的病人中）
B．实际治疗分析（treatment received analysis）或解释试验 （Explanatory trials）分析
·方法：
– 根据实际病人实际接受的治疗措施进行分析，无论其 原来的分组是什么 – 即：（未完成A治疗或改为B治疗+完成B治疗）与 （完成A治疗+未完成B治疗或改为A治疗）
本研究实际：
·本研究安慰剂组与干扰素组之间病人
– – – – – 性别 年龄 病程 诊断SPMS的平均时间 平均EDSS等
– 都无明显差异（p＞0.05）。
证据重要性评价
二、治疗性研究结果的重要性如何？ 1．治疗效果的大小？ 2．治疗效果的精确度如何？
·有许多方法用于治疗研究结果的评价。
– 治愈率、好转率等
治疗性研究证据 的评价与应用
病
发过1次
案
·52岁，女性，诊断为多发性硬化5年，曾复
·目前，病情尚稳定。但一直担心病情进一步 发展。听说干扰素治疗多发硬化有效。 ·因此，问主管医生：是否她可以用干扰素治 疗
第一步：提出问题
提出可回答的治疗问题： ·干扰素治疗多发硬化症是否有效（减少复发、 缓解症状、延缓多发硬化病变发展）？ ·有哪些副作用？ ·即：干扰素（干扰措施）治疗多发硬化（疾 病）是否比安慰剂（对比因素）能防治该病 的进一步进展（结果事件）？
注意：
·应限于治疗问题 – 避免混淆预后或其他病因、诊断等问题 – 避免提出问题过于笼统 ·不能解决具体病人问题 – 避免提出的问题过于具体、狭窄 ·难获取到资料 ·缩短检索时间，快速找到恰当的答案 ·易于评价和应用
第二步，查寻证据

5-治疗性研究证据的评价与应用


本研究实际：
·本研究安慰剂组与干扰素组之间病人
– – – – – 性别 年龄 病程 诊断SPMS的平均时间 平均EDSS等
– 都无明显差异（p＞0.05）。
证据重要性评价
二、治疗性研究结果的重要性如何？ 1．治疗效果的大小？ 2．治疗效果的精确度如何？
·有许多方法用于治疗研究结果的评价。
– 治愈率、好转率等
· 新的评价治疗研究的指标
1、治疗效果的大小？
– – – –
相对危险度（RR，relative risk） 相对危险降低率（RRR, relative risk reduction） 绝对危险降低率（ARR，absolute risk reduction） NNT：挽救一个病人免于发生某种临床事件，需 要治疗具有此类危险的病人数（NNT：number needed to treat）
本研究实际：
·在本研究中
– 标题为随机对照试验 – 在一个研究中心采用现场快速扫描的方法， 随机分组。 – 因此，我们可以认为该研究符合上述标准， 即是随机对照研究，并且对随机方案进行了隐 藏。
2、是否随访了纳入研究的所有病 人，观察期是否足够长？
·是否所有纳入研究的病人都随访
· 理想：所有试验的对象应完成所有的治疗，并 进行结果分析 – 每个病人的结果都将影响整个研究的最终结 论 – 例如：病人接受某种试验治疗因为副作用而 失访，不包括这部分病人的结果分析，导致 过高的估价治疗效果
发表于Lancet 1998；352：1491-7， 符合我们的要求
第三步，评价证据
评价证据的基本内容
· 证据的真实性 · 证据的重要性 · 证据的实用性
单一治疗证据的评价和应用
一、治疗性研究结果是否真实？

循证医学-治疗性研究证据的评价和应用-2012-(研)-新



脱落标准（fall off criteria） 本文未作交待
所有填写了知情同意书并筛选合格进入随机化 试验的受试者，无论何时何因退出，只要没有完成 方案所规定的观察项目，均为脱落病例，未满一个 疗程症状消失自行停药者，不作为脱落病例。

样本含量（sample size） 入组病例共244 例，呼吸道感染122 例。泌尿道感染122例，共 淘汰病例4例，试验组3例，对照组1例，其中因药物过敏反应退 出者2例，因年龄不符合要求退出为2例。完成病例240例，其中: 试验组119例，对照组121例。
治疗性研究证据的评价与应用
南昌大学公共卫生学院
黄 鹏
INDIVIDUAL STUDIES


Read the article and decide: Are the results of this therapy article valid? Are the valid results of this therapy study important? Can we apply this valid, important evidence about this therapy in caring for our patient?
6.主要结果的测量指标（main outcome）：根据干预措施拟达到 的主要目的及主要效果所设计测量指标（中间的或终末的等）



临床观察：症状、体征、不良反应。 实验室及辅助检查：血常规、尿常规、肝肾功能试验（ALT、 AST、ALP、TbiL、DbiL、BUN、Cr、Glu）、心电图检查。 细菌学检查：细菌培养；用纸片法，做头孢噻利、头孢吡肟、左 氧氟沙星、亚安培南、阿米卡星、阿莫西林6种药物的药物敏感 试验；统一进行以上6种药物MIC测定。 临床疗效：根据痊愈和显效病例计算其有效率。 细菌学疗效：按病原菌清除、部分清除、替换、再感染和未清除 进行5级评定。 药物不良反应评价：统计药物不良反应和不良事件的发生率。

《循证医学》6 循证医学-治疗性研究评价


M：Measurement 盲法的应用 测量方法的标准化
指标的客观度
二、临床重要性的分析与评价
围绕正面的有效性(防止不良结局的发生or促使良好结局的发生)
和负面的不良反应，同时注意研究精确度的有效范围
原始数据——行为观测，列为变量
基本的数据整理表
结局事件 合计
发生
试验组未Βιβλιοθήκη 生acbd
a+b
c+d
RBI
CER EER CER
绝对收益增加(absolute benefit increase, ABI) 试验组与对照组良好结
局事件发生率的差值
ABI CER EER
需治疗人数 (number needed to treat，NNT) 试验组需要干预处理
多少例同类患者，才能比对照组多获得1例良好结局事件的发生
NNH
1 ARI
空白对照时
接实例1，若试验组不良反应发生率0.05%，对照组0.03%，则该研究 RRI、ARI、NNH为？ 40%，0.02%和5000
二、临床重要性的分析与评价
2. 疗效证据精确度的估计
95%CI——范围越窄越精确
样本含量
三、治疗性证据适用性的分析与评价
1. 被评价的证据是否与病人情况不符而不能应用？
发生副作用停药对象依从性差而未按医嘱认真服药对象间的沾染和干扰等若不纳入结果分析必然会破坏随机化原则和基线的可比性最终影响研究结果的真实性?意向性治疗intentiontotreatanalysisitt分析无论对象是否接受干预治疗措施所有对象都按最初随机分组的方案进行最后的结果整理和分析?按方案分析perprotocolpp需剔除失访者的资料按对象实际接收的治疗进行分组一真实性的分析与评价文档仅供参考不能作为科学依据请勿模仿

7治疗性证据的分析与评价

治疗目的：用最小的费用到达最大的效果
临床治疗设想的来源
➢ 通过对疾病发病机制的基础研究、临床研究和流行 病学研究，寻找疾病的病因，危险因素和预后因素， 进而提出防治的设想。
➢ 通过医师的临床实践和经验总结，提出可能有效的 新疗法。
其疗效需要评价
➢ 临床治疗本身的复杂性 — 疾患的发生可以是多种因素共同作用的结果 — 采用的治疗措施本身对人体产生多方面的作用 — 疾病本身以及机体反应性的复杂性
>0.05 >0.05 >0.05 >0.05 >0.05
>0.05
>0.05
➢基线情况不一致，说明治疗前两组可比性差，可能对结论有影响。
➢一般通过严格的随机化分组可保证两组的可比性。
4) 是否采用盲法
盲法是指患者、医师或研究者不知道患者接受的是治疗措施 还是对照措施；
临床试验可在四个水平上设盲 ➢ 研究者 ➢ 病人 ➢ 负责病人治疗的医师 ➢ 负责结果评定的研究人员
5)除试验方案不同外,各组患者接受的其他治疗方法是否相同
沾染(contamination) 当对照组额外接受了治疗组措施或其他有利的治疗，结果人为地 夸大了对照组的疗效 例1：在观察应用小剂量阿司匹林预防暂时性脑缺血发作及脑卒中 的研究中，可能因对照组成员，多次应用阿司匹林治疗感冒而出现 沾染。 例2：在比较硬化剂疗法与β-受体阻滞剂预防食管静脉再出血时，后 一组患者出现出血时，也被送去做硬化剂注射止血，此种情况亦称 为沾染。
➢失访的定义 指在试验某一时间点上，需要测定患者结果时，却不能找到该患者
➢失访的常见原因 ✓治疗有不良反应，患者不愿继续接受治疗； ✓或患者在随访这段时间中已经死亡； ✓由于症状已缓解，患者不愿继续治疗或随访； ✓患者由于搬迁离开原地址； ✓病人拒绝接受某些检查，特别是创伤性检查 ➢失访对结果评定的影响 (失访率超过20％，研究的结果不可信)
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治疗性研究证据的评价与应用
主要内容
• 治疗性研究证据评价的重要性
• 治疗性研究的目的 • 治疗性研究证据的分级 • 治疗性研究证据的评价和应用
本ppt以引用四川大学华西医院循证医学与临床流行病学中 心的陈进老师的“治疗性研究证据的评价与应用”课件为 主，引用部分版权归原创所有。
治疗性研究证据评价的重要性
第一步提出问题 (Ask Clinical Questions)
• Patients: with history of TIA, carotid end arterectomy, hypertension, and normal lipid profile, • Intervention: statin • Compare: placebo • Outcome: decrease risk of stroke?
பைடு நூலகம்
怎样解决临床问题？
• 循证临床实践步骤(EBCP)
– 提出问题(ask a question) – 检索证据(acquire evidence) – 评价证据(appraise evidence) – 应用证据(apply evidence) – 后效评价(after assessment)
what type of question? Question of
方法:将脑缺血和颈内动脉阻塞患者随机分配至手术组和药物治疗
组。
• 手术成功率很高，手术结束后96％的吻合通路畅通。
结果:两组患者5年后的病死率和脑卒中发生率相同，但接受手术 治疗者的死亡发生更早。
治疗性研究的目的
1. 特异免疫: 乙肝疫苗对乙肝的发病 2. 治愈或根治：可被治愈或根治的疾病，力求实现这一目标。
• 将颞浅动脉与颈内动脉远端作吻合。 • 根据生理学的知识，这一治疗的价值似乎是十分明显的。
既往成功例子：
• 冠状动脉旁路手术 • 临床上获得成功而被广泛应用。
例子
实际：
颈外动脉／颈内动脉(EC／IC)旁路手术研究组
• 颞动脉旁路手术的随机对照试验 • EC／IC By pass study group．N Eng l J Med，1985，313：1191
第三步评价证据 Appraise Evidence
• • 证据的真实性
• • 证据的重要性 • • 证据的实用性
证据的真实性
1.研究对象是否进行随机化分组？
2.分配方案是否进行了隐藏？
3.试验开始时试验组和对照组的基线可比性如何？
4.研究对象的随访是否完整？随访时间是否足够？ 5.统计分析是否按照最初的分组进行？ 意向治疗分析（ITT）和符合方案分析（PP） 6.对研究对象、研究执行者和资料分析者是否采用了盲法？ 7.除试验措施外，不同组间接受的其他处理是否一致？
推荐级别 证据分级 • A 1 同质多个随机对照试验的系统评价 单个随机对照试验（可信区间窄） 观察结果为“全或无” • B 2 同质队列研究的系统评价 单个队列研究，包括低质量的RCT 结局研究 3 同质病例－对照研究的系统评价 单个病例－对照研究 • C 4 系列病例观察，包括低质量队列和病例对照研究 • D 5 基于生理、病理生理和基础研究 基于经验未经严格论证的专家意见
– 抗生素对感染性疾病的痊愈率 – 手术根治早期肿瘤 – 基因治疗
3. 预防复发或并发症。 以降低病死率和提高生存质量。 4. 缓减症状、维持功能，改善生存质量。
– – 脑血管疾病致残的康复治疗 类风湿疾病控制疼痛，阻止畸形 – 急性心梗，试验目标是预防再梗死及并发症（心衰、严重心律失常），
治疗性研究证据的分级
– Medline：
查询证据的步骤
• • 选择数据库（optimal source)：
– 最佳信息数据库决定于临床问题、时间和可获得性
• • 制定检索策略(search strategy)：
– PICO和问题的类型
• • 检索结果(results):
– 如reference manager 管理
• • 筛选问题相关的文献(screening)
• 医学研究的最终目的是：使患者得到最好的防治效果。
• 防治性研究的复杂性
– 种属间存在差异
– 个体间存在差异 – 自体间存在差异 – 疾病本身的复杂性 – 干预措施的多重作用
例子
设想：
脑卒中颈内动脉阻塞段远端区域脑梗死 设想：病变段血管作旁路手术——改善病变区血供——可以减轻 患者的症状。 技术上是可行的
Oxford Centre for Evidence-based Medicine Levels of Evidence（May 2001)
怎样解决临床问题？ How to solve a clinical problem?
病例
• 一个75岁的男子，2星期前出院。
• 他接受了颈动脉内膜切除术，确认为严重的颈动脉狭窄 • 用药包括metoprolol (美多心安) 50 mg/Bid(HB), aspirin 81 mg/天. • 他从互联网上了解到，他汀类药物可预防中风，想知道他应不应该用。 • 他的TC 是5mmol/L, HDL-cholesterol 是 2.0mmol/L, LDL-cholesterol 是 2mmol/L. • 其他检测等…….
第二步查询证据 (Acquire Evidence)
• Key word: carotid end arterectomy, hypertension, statin, prevent stroke • Database:
– Clinical evidence：
– Cochrane Library：
查询结果
• Search results:
– Clinical evidence：NO – Cochrane Library：NO – Medline：Heart Protection Study Collaborative Group. MRC/BHF Heart
Protection Study of cholesterol lowering with simvastatin in 20 536 highrisk individuals: a randomised placebocontrolled trial. Lancet， 2002;360:7-22