中华医学会血液学分会专业学组

阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南解读安全性管理2024（全文）阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种由补体系统异常激活引发的溶血性疾病。

近年来，随着对PNH疾病认知的持续加深，多个更具针对性的新型治疗手段相继问世，满足了患者多样化的临床需求。

然而，考虑到补体抑制剂等新型治疗手段通常需要长期使用，其安全性管理尤为重要。

鉴千此，«阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南(2024年版）〉〉（以下简称“新版指南”)特别新增了PNH新型治疗手段的安全性管理相关内容。

规范接种荚膜细菌疫苗，积极应对感染风险补体抑制剂虽能有效控制PNH的相关症状，但广泛抑制了补体系统的活性，可能带来感染风险，尤其是脑膜炎球菌感染。

因此，使用补体抑制剂前，通常需要进行有针对性的疫苗接种，从而有效降低和控制此类感染风险1。

相关研究显示气PNH患者在接受治疗前常规接种疫苗，脑膜炎球菌感染的发生率远远低千预期。

基千此，新版指南制定了相应的感染防治策略，旨在进一步加强治疗期间的安全管理，确保治疗的规范性与有效性。

补体抑制剂治疗前，疫苗接种及抗生素预防的建议新版指南指出3,所有患者在接受补体抑制剂治疗之前至少2周进行疫苗接种，以降低感染风险，并且每3年重复接种1次。

对千疫苗接种未满2周，但因病情危重急需接受补体抑制剂治疗的患者，从补体抑制剂治疗开始，至第2剂脑膜炎球菌疫苗接种后15天，采用抗生素治疗（包括青霉素或阿莫西林；红霉素或环丙沙星），以预防脑膜炎球菌感染。

值得注意的是，单克隆抗体治疗本身无需进行终身抗生素预防，除非在疑似感染的情况下，方可进行早期干预和管理。

从PNH病理生理学角度看，补体抑制剂的感染风险可能略有差异。

伊普可洋选择性抑制补体旁路途径，同时使凝集素途径和经典途径的直接信号传导保持完整，不影响经典途径和凝集素途径的正常抗感染功能。

C5补体抑制剂等非选择性补体抑制剂，同时抑制3条补体通路，同时抑制了经典途径和凝集素途径的正常抗感染功能，可能增加潜在感染风险。

产科弥散性血管内凝血的 Takao及CDSS评分系统再评估摘要：回顾性分析我院5年来产科弥散性血管内凝血病例，共38例，患者一般资料，目的:分析我院近5年来产科弥散性血管内凝血(DIC) 的病例诊断，T评分系统再评估、治疗及子宫切除时机的选择。

探讨产科DIC的临床诊治，及Takao 产科DIC 评分系统在诊断产科DIC 中的临床价值。

方法:回顾分析2013 年1 月至2018 年11 月北京市海淀区妇幼保健院收治的37例DIC 患者的临床资料,并运用Takao评分系统及中国弥散性血管内凝血诊断积分系统(CDSS)进行动态评分。

结果:产科DIC 的发病原因包括产后出血24 例(24/37),胎盘早剥6 例(6/37),羊水栓塞4 例(4/37),子宫破裂 1 例(1/37),腹腔内出血1例(1/37),凶险型前置胎盘1例。

运用Takao产科DIC 评分系统评分,得分2 ~ 11 分。

达到DIC 诊断标准( 8 分) 者7例,运用CDSS评分系统，得分0-10分，达到DIC诊断标准(>=7)者12例。

其中初产妇24例,经产妇13例,终止妊娠孕周 32+2~ 42 周。

所有患者均为我院产检并就诊患者，其中确诊为胎盘早剥者6例,确诊为凶险性前置胎盘1例;阴道分娩后发生产后出血者24例，其中自然分娩后宫缩乏力引起的产后出血8例，产钳助娩后产后出血3例（1例产道裂伤、2例阴道血肿），剖宫产术中宫缩乏力产后出血12例（其中伴阔韧带血肿1例，伴凝血功能异常1例、伴胎盘因素1例）；羊水栓塞4例（均为自娩后），术前诊断子宫破裂2例，所有患者中有2例进行子宫次全切除术后转诊综合医院，2例进行全子宫切除术转诊综合医院，1例患者双侧子宫动脉上行支结扎术+补丁式缝合法+低位B-lynch缝合术+会阴I度裂伤缝合术转诊，其中一位患者子宫次全切除术后二次开腹止血，后再次出现急性肾脏损伤住院治疗。

DIC 诊断依据本文中DIC的诊断依据弥散性血管内凝血诊断中国专家共识(20 1 7年版)：，相当于与2012年修订的《弥散性血管内凝血诊断与治疗中国专家共识》在该系统突出了基础疾病和临床表现的重要性，强化动态监测原则，简单易行，易于推广，使得有关DIC诊断标准更加符合我国国情。

∙标准与讨论∙嗜酸粒细胞增多症诊断与治疗中国专家共识（2017年版）中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组DOI ：10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.07.001通信作者：肖志坚，中国医学科学院血液学研究所、血液病医院，Email ：zjxiao@ ；王建祥，中国医学科学院血液学研究所、血液病医院，Email ：wangjx@Chinese expert consensus on the diagnosis and treatment of eosinophilia （2017）Leukemia and Lymphoma Group,Chinese Society of Hematology,Chinese Medical AssociationCorresponding author:Xiao Zhijian,Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital,CAMS &PUMC,Tianjin 300020,China,Email:zjxiao @;Wang jianxiang,Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital,CAMS &PUMC,Tianjin 300020,China,Email:wangjx @为了进一步规范我国血液科医师对嗜酸粒细胞增多症患者的临床诊治，由中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组牵头，在广泛征求国内专家意见基础上，最终达成了嗜酸粒细胞增多症的诊断程序、实验室检查、诊断标准和治疗原则等方面的共识。

一、定义和分类［1-6］1.嗜酸粒细胞增多症（Eosinophilia ）：外周血嗜酸粒细胞绝对计数＞0.5×109/L 。

2.高嗜酸粒细胞增多症（Hypereosinophilia,HE ）：外周血2次检查（间隔时间>1个月）嗜酸粒细胞绝对计数＞1.5×109/L 和（或）骨髓有核细胞计数嗜酸粒细胞比例≥20%和（或）病理证实组织嗜酸粒细胞广泛浸润和（或）发现嗜酸粒细胞颗粒蛋白显著沉积（在有或没有较明显的组织嗜酸粒细胞浸润情况下）。

真性红细胞增多症诊断与治疗中国指南（2022年版）自《真性红细胞增多症诊断与治疗中国专家共识（2016版）》发布后，对真性红细胞增多症（polycythemiavera, PV）的诊断、预后分层、新药和传统治疗药物再评估的认识又有了长足的进步。

为给我国血液科医生提供规范化的临床实践指导，中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组组织国内相关专家制定了本指南。

一、诊断程序1．病史采集：必须仔细询问患者年龄，有无血栓病史，有无心血管高危因素（如高血压、高血脂、糖尿病、吸烟和充血性心力衰竭），有无疲劳、早饱感、腹部不适、皮肤瘙痒和骨痛，以及活动力、注意力、此前1年内体重下降情况，有无不能解释的发热或重度盗汗及其持续时间，家族有无类似患者，有无长期高原生活史，有无呼吸系统和心血管系统疾病导致的慢性缺氧病史。

患者初诊时及治疗过程中评估患者疗效时采用骨髓增殖性肿瘤总症状评估量表（MPN-SAF TSS，也称MPN-10）对患者进行症状负荷评估。

2．实验室检查：以下实验室检查应作为疑诊PV患者的必检项目：①外周血细胞计数；②骨髓穿刺涂片和外周血涂片分类计数；③骨髓活检活组织切片病理细胞学分析，铁染色和网状纤维（嗜银）染色；④血清促红细胞生成素（EPO）、血清铁、血清铁蛋白水平、乳酸脱氢酶（LDH）、尿酸和肝功能测定；⑤JAK2 V617F和JAK2 exon 12基因突变检测（骨髓或外周血）；⑥肝脏、脾脏超声或CT检查。

对于血小板计数增高和（或）脾脏肿大或有临床不能解释的出血患者，建议进行凝血酶原时间（PT）、活化部分凝血活酶时间（APTT）、血管性血友病因子抗原结合试验（VWF∶CBA）和瑞斯托霉素辅因子活性测定。

有家族病史者建议筛查EPOR、VHL、EGLN1/PHD2、EPAS1/HIF2α、HGBB、HGBA和BPGM等基因突变。

二代测序（NGS）不作常规推荐，但采用包括LNK、CBL、TET2、ASXL1、IDH、IKZF1、EZH2、DNMT3A、TP53、NFE2、SF3B1、SRSF2和U2AF1等基因的套餐（panel）靶向测序结果有助于患者总生存（OS）、无纤维化生存和白血病转化率的评估，可酌情选择。

优势学科及合作导师简介一、血液病学科血液病学科创建于1961年，是全国少数几个最早设置的血液病学专科之一，其创始人为全国著名血液病学专家王辨明教授、沈迪教授。

1981年学科成为我国血液病首批硕士授权学科单位；1985年成为我国血液病学首批博士授权学科单位之一；1989年经国家卫生部批准成立血液病学研究所；是教育部国家级重点学科，卫生部国家级临床重点专科； 2013年经湖北省卫计委批准为“湖北省血液科医疗质量控制中心”挂靠单位；2015年经湖北省科技厅和卫计委批准建立“湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床研究中心”。

是我国中部地区血液病疑难重症诊疗服务中心，在中西南地区是规模最大、设施最齐全的血液病诊治中心之一，在近几年复旦大学血液专科排名中稳居全国前六名。

目前本学科拥有7个临床病区(包括4个普通病区、重症病房HCU、骨髓移植部BMT、协和西院血液科病区)，开放床位240张，无菌层流病床9张，其中血液重症病房（HCU）为全国率先设立，能对各种血液系统的重症患者进行及时有效的救治和集中、监护式管理，已成为中西南地区的血液重症疑难病救治中心。

学科设立白血病、造血干细胞移植、出凝血疾病、淋巴瘤/多发性骨髓瘤、红细胞疾病、细胞治疗等六个血液病亚专科，以满足血液系统疾病从形态学到分子学水平临床及科研检测需求的6个研究室及实验室（细胞形态学研究室、血液免疫研究室、血栓与止血研究室、分子生物学实验室、HLA配型室、湖北省肿瘤疾病细胞治疗中心实验室）为平台，建立了与国外同步发展的分子与遗传诊断中心，采用与国际同步的规范治疗，对血液疾病的诊治全部提升到分子基因水平。

学科拥有156名医护技人员，其中在职正副教授28人，博士生导师14人、硕士生导师13人，教育部长江学者特聘教授1人，国家杰出青年基金获得者2人，享受国务院政府特殊津贴者4人。

50%的医师具有出国学习经历，70%的医师具有博士学位。

合作导师：胡豫，医学博士，二级教授，主任医师，博士生导师，现任华中科技大学同济医学院附属协和医院院长、华中科技大学血液病学研究所所长。

血液内科1、学科成立时间天津医科大学总医院血液肿瘤科成立于1972年，刘文会教授任科主任。

2、学科组成该科现由良性血液病学组，恶性血液病学组，和血液病实验诊断学组三部分组成。

3、学科学位授予点1994年，获批为硕士学位授予点。

2005年，获批为博士学位授予点。

现有博士生导师2名，硕士生导师4名。

副主任医师及以上专家17名，博士18名，硕士15名，在读博士9名，在读硕士17名。

4、重点学科、重点实验室5、学科基本概况邵宗鸿教授任行政主任，现有病床92张，分3个病区（恶性血液病区、良性血液病区和层流区），其中普通病床80张，层流病房12间。

实验室方面，现有血细胞形态学实验室、血液成分分离室、血液免疫实验室、组织细胞化学实验室、细胞生物学实验室、分子生物学实验室、细胞遗传学实验室。

6、临床科研特色骨髓衰竭性疾病、红细胞疾病的基础研究及临床诊治水平处国内领先地位各种骨髓衰竭性疾病，特别是“重型再生障碍性贫血（SAA）的免疫发病机制及免疫治疗”、免疫相关性全血细胞减少症（IRP）、“淋巴细胞功能亢进致造血组织损伤的病因、机制、诊断及治疗研究”、“阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）异常克隆造血调控机制的研究”、“骨髓增生异常综合征（MDS）发病机制、诊断、治疗及向白血病转化规律的研究”是该学科目前在国内处领先地位的课题，也是今后科研的主攻方向。

有关这些领域，我科已经申请到包括国家自然科学基金和天津市科技支持重点项目在内十余项科研资助项目。

基础研究与临床诊治密切结合、相互促进血液学既是临床学科又是实验学科，目前血液病的诊断及疗效评估已进入基因和分子时代。

该科已筹建细胞形态学室、血液成分分离室、血细胞免疫室、细胞化学室、细胞遗传学和生物学室，从细胞、蛋白和基因水平为临床提供诊断治疗依据，同时加深对血液系统疾病病理机制的认识，使高起点的基础研究与务实的临床诊治相互促进共同发展。

7、临床医疗优势、特色1973年，该科在天津市率先开展急性白血病联合、分期、间歇化疗、预防中枢神经系统白血病，明显提高了急性白血病的完全缓解率，延长缓解期和生存期。

胎盘⼲细胞储存的惊天骗局!家⾥添了个⽩胖⼩⼦，本是⼀件⼤喜事，可是⼭东省滨州市的李先⽣夫妇却没有⾼兴起来，原来，李先⽣夫妇想在⽣产后为孩⼦存⼀份脐⾎，没成想在医院和业务⼈员推荐下变成了存胎盘。

⽽且业务员⼝中的胎盘存储费⼀涨再涨，让李先⽣夫妇对存胎盘是否有⽤⼼⽣怀疑。

11⽉20⽇，记者对此进⾏了调查。

存储费⼀涨再涨 随着我国再⽣医学的发展，⼲细胞治病的神奇功效被百姓认知。

存储⼲细胞被不少⼈认为是对未来的⼀种健康投资。

由于脐⾎中含有⼤量造⾎⼲细胞，以致于存脐⾎成了不少年轻⽗母⽣孩⼦时的必选项。

11⽉20⽇，记者见到了李先⽣。

他告诉记者：“11⽉9⽇，我陪妻⼦在滨州市博兴县⼈民医院做产检时，妻⼦提出想给将出⽣的宝宝存⼀份脐⾎，医⽣就联系了在医院负责采集脐⾎的业务员祁先⽣。

见⾯后我们才知道，祁先⽣所在的公司是保存胎盘的。

” 李先⽣告诉记者，虽然妻⼦说了要存脐⾎，可是祁先⽣还是极⼒推荐存储胎盘，并说存了胎盘就包含存脐⾎了，⽽且将来孩⼦⼀旦患病需要⼲细胞治疗，如果单独存⼀份脐⾎，从中提取的造⾎⼲细胞数量有限，⼀般只能适⽤于30公⽄以下的⼉童;从胎盘中提取⼲细胞的数量是脐⾎的5—10倍，可以满⾜1—2个成⼈使⽤。

祁先⽣还说了很多存胎盘⽐存脐⾎特有的好处，李先⽣夫妇⼼动了。

9⽉10⽇分娩当天，双⽅签订了胎盘存储协议，李先⽣夫妇这才知道存储胎盘的公司名为⼭东多能⼲细胞库。

李先⽣告诉记者，在祁先⽣推荐下，他们选择从保存的胎盘分离“胎盘造⾎⼲细胞”和“胎盘亚全能⼲细胞”两项，优惠后的费⽤共计4.88万元。

得知⼀次性付款和分4期交费价格⼀样，李先⽣选择了分期付款，⽀付了1.22万元。

次⽇，祁先⽣说⾸次交费不够还应再补交1750元，随后⼜催交2.7万元制备费。

“业务员怎么这么不熟悉业务?原来只听说存脐⾎，现在存胎盘到底有没有⽤?”李先⽣对⼭东多能⼲细胞库业务员有关宣传产⽣了怀疑，并向在⼤医院⼯作的朋友了解有关情况，朋友说他上当了。

1 / 7急性髓系白血病的专家共识（第一部分）中华医学会血液学分会白血病学组一、年龄＜60岁，无前驱血液病史患者的治疗（一）诱导治疗阶段1.方案：建议采用标准诱导缓解方案，①含Ara-C、蒽环类药物和蒽醌类药物的方案（即DA3＋7方案）；②HA（HHT）③以HA ＋蒽环类药物，如HAD(DNR)、HAA(阿克拉霉素)等（1）标准剂量：Ara-C 100－200mg/㎡?d×7d＋蒽环类或蒽醌类3d，或＋HHT 7(或3)d，可能需要2个疗程（2）含中大剂量Ara-C：中：1.0－2.0g/㎡每12h1次×6次，＋蒽环类和（或）蒽醌类或HHT。

DNR 40-45 mg/㎡?d×3d，HHT 2.0－2.5mg/㎡?d×7d(或4mg/㎡?d×3d，米托蒽醌6－10mg/㎡?d ×3d2.诱导治疗过程中方案调整：（1）标准剂量治疗后：①化疗后第7天查骨髓象，如果残留白血病细胞明显（≥10％），可考虑双诱导治疗：a.标准剂量Ara-C＋蒽环类；b.中剂量Ara-C 为基础的联合方案（如FLAG方案：氟达拉滨＋Ara-C＋G-CSF）；c.小剂量（如CAG：G-CSF＋Ara-C＋阿克拉霉素）；d .也可不治疗，单纯观察（尤其在骨髓增生低下）残留白血病细胞＜10%且无增生低下可选标准剂量：Ara-C＋蒽环类等继续化疗（可与第一个疗程不同）；还可联合蒽醌类或HHT、吖啶类、鬼臼类残留白血病细胞＜10%且骨髓增生低下可不再化疗，等随象恢复，此时可给予G-CSF，建议用量：5ug/kg/d(或300ug/d)②骨髓恢复期：21天复查骨髓象和血常规：a. CR，进入缓解后治疗；2 / 7b.幼稚细胞比例下降不足60％，按诱导失败对待；c.未CR，但幼稚细胞比例下降超过60％可重复原方案1疗程；d.增生低下，残留白血病细胞＜10%时等待骨髓象和血常规恢复；≥10％考虑下一步治疗（参考双诱导或按诱导治疗失败对待）（2）中、大剂量Ara-C方案诱导后治疗：①骨髓抑制期：化疗后第7天查骨髓象，a.残留白血病细胞明显（≥10％）按诱导失败对待；b.残留白血病细胞＜10%且无增生低下，可用小剂量Ara-C预激治疗或等待恢复；c.增生低下，残留白血病细胞＜10%，等待恢复②恢复期：21天复查骨髓象和血常规a. CR，进入缓解后治疗；b.骨髓象和血常规指标恢复，但未达部分缓解标准，按诱导失败处理c.骨髓恢复，达PR，可换用标准剂量方案（也可重复原方案1疗程）增生低下，残留白血病细胞＜10%时等待骨髓象和血常规恢复；≥10％考虑下一步治疗（按治疗失败对待）（二）AML完全缓解后治疗按遗传学预后分组治疗：1.预后良好：①多疗程的中、大剂量Ara-C单药治疗：a.大剂量3g/㎡每12h1次×6－8次，3－4疗程，其后可再给予适当的标准剂量巩固化疗；b.中剂量1.0－2.0 g/㎡每12h1次×6－8次，以次为基础与蒽环类或蒽醌类、氟达拉滨或鬼臼类及吖啶类药物联合应用，2－3个疗程后可行标准剂量化疗，缓解后总化疗周期≥6②1－2个疗程中含中、大剂量Ara-C巩固，继而行自体造血干细胞移植③标准剂量化疗：缓解后总化疗周期≥63 / 72.预后中等：①1－2个疗程大或中剂量Ara-C为基础的联合化疗方案，也可采用标准剂量化疗方案巩固，继而行配型相合供者alloHSCT或自体造血干细胞移植②多疗程的大或中剂量Ara-C：a.大剂量3－4疗程，单药应用，其后可再给予适当的标准剂量巩固化疗；b.中剂量Ara-C与蒽环类或蒽醌类、氟达拉滨或鬼臼类及吖啶类药物联合应用，2－3个疗程后可行标准剂量化疗，缓解后总化疗周期≥6③标准剂量化疗：缓解后总化疗周期≥63.预后不良：可行alloHSCT。