2020年第11章药物流行病学与经济学评价参照模板

A1病因学研究证据的评价标准一、真实性1证据来自何种研究设计类型；2研究对象是否明确定义，组间可比性如何；3随访时间是否足够以至于结局得以出现，应答率高低；4研究结果是否满足病因推断标准。

（1）暴露是否先于结局存在；（2）关联是否存在剂量反应关系；（3）关联是否具有一致性；（4）关联是否具有可重复性（5）关联是否具有生物学合理性；（6）关联是否具有可逆性；（7）实验室证据（8）关联是否具有特异性。

二、重要性5关联的强度的大小；6关联强度的精确度高低。

三、适用性7自己关注的人群与证据中研究对象是否差异性；8自己关注的人群中该暴露因素的暴露比例。

A2循证医学对诊断性试验的评价原则一、诊断性试验是否具有真实性1是否用盲法将诊断性试验与金标准作过独立的对比研究2诊断性试验是否适当的疾病谱（spectrum）3诊断性试验的检测结果是否会影响到金标准的实施4若将该诊断性试验应用于另一组病例是否也具有同样的真实性二、诊断性试验是否具有重要性5通过该诊断性试验能否正确诊断或鉴别该患者有无特定的目标疾病6是否作了分层似然比的计算三、诊断性试验是否具有适用性7该诊断性试验是否能在本单位开展并能进行正确的检测8我们在临床上是否能够合理估算病人的验前概率9检测后得到的验后概率是否有助于我们对病人的处理A3单个临床治疗性研究证据的评价一、真实性的分析与评价1.结果是否来自同期随机对照实验；2.研究对象的随访是否完全，并报告全部结果；3.随机分组的所有研究对象是否进行意向性治疗分析4.临床观察是否采用盲法；5.除研究因素外，组间的其他干预措施是否完全一致；二、重要性的分析与评价6.效应强度大小；7.效应精确大小；三、适用性的分析与评价8.自己的患者情况是否与研究证据中的患者情况相似；9. 自己所在机构是否具备获得该防治措施效果的医疗条件；10. 自己的患者应用该防治措施后是否利大于弊；11. 自己的患者对于该防治措施的价值取向与期望。

药物经济学评价模型Introduction to Pharmacoeconomic Models1什么是PE 模型?决策分析模型简单决策树模型Markov 模型关键问题与挑战2345大纲Outlines1什么是PE模型？What is a PE model?什么是模型？◆百度百科–通过主观意识借助实体或者虚拟表现构成客观阐述形态结构的一种表达目的的物件（物件并不等于物体，不局限于实体与虚拟、不限于平面与立体）。

◆Wikipedia–Conceptual model, a representation of a system using general rulesand concepts–Physical model or plastic model, a physical representation in threedimensions of an object, such as a globe or model airplane –Scale model, a physical representation of an object which maintainsgeneral relationships between its constituent aspects–Scientific model, a simplified and idealized understanding of physicalsystems各种各样的模型01122n n Y x x x ββββξ=++++药物经济学评价模型药物经济学评价模型通常是采用图形结构、公式等方式对疾病的自然病程或者接受干预后的疾病转归过程和结果进行抽象模拟，重点关注此过程中发生的干预措施和重要临床事件以及由此引起的健康变化和资源消耗情况，最终在不同干预方案之间进行经济性比较。

中国药物经济学评价指南2020 （征求意见稿）2020年9月目录前言 (4)引言 (5)指南1：研究问题 (6)1.1 研究背景 (6)1.2 研究目的与问题 (6)1.3 研究角度 (6)1.4 目标人群 (6)1.5 干预措施及对照选择 (7)指南2：研究设计 (7)2.1 研究设计类型 (7)2.2 研究假定 (7)2.3 样本大小 (8)2.4 研究时限 (8)指南3：成本 (8)3.1 成本的分类和确认 (8)3.2 成本的测量 (9)3.3 成本的估值 (10)指南4：贴现 (10)指南5：健康产出 (11)5.1 疗效/效果 (11)5.2 效用 (12)5.3 效益 (13)指南6：评价方法 (13)6.1 评价类型 (13)6.2 增量分析 (14)指南7：模型分析 (14)7.1 模型问题的描述 (14)7.2 模型类型的选择 (14)7.3 模型结构构建 (15)7.4 模型参数来源 (15)7.5 模型假设 (16)7.6 模型验证 (16)7.7 模型透明度 (16)7.8 模型本土化与模型改编 (17)指南8：差异性和不确定性 (17)8.1 差异性分析 (17)8.2 不确定性分析的对象 (17)8.3 不确定性分析的方法 (18)8.4 不确定性分析的结果展示与解读 (18)指南9：公平性 (19)指南10：外推性 (19)指南11：预算影响分析 (20)11.1研究角度 (20)11.2 目标人群 (20)11.3 市场情境 (21)11.4 研究时限 (21)11.5 市场份额 (21)11.6 成本 (21)11.7 选择计算框架 (21)11.8 不确定性和情境分析 (22)11.9 验证 (22)11.10 数据来源优先级 (22)参考文献 (24)引言药物经济学是研究如何使用有限的药物资源实现最大程度的健康效果改善的交叉学科，应用经济学的理论基础，系统、科学地比较分析医药技术之间的经济成本和健康产出，进而形成决策所需的优选方案，旨在提高医药资源配置的总体效率。

九（3）药物流行病学在药品临床评价中的应用（学习笔记）第三节药物流行病学在药品临床评价中的应用一、药物流行病学概述1.药物流行病学的定义在药品临床评价中，上市药品的安全性评价主要依靠药物流行病学研究。

药物流行病学是由临床药理学和流行病学等学科相互渗透形成的一门新兴的应用学科。

1995年4月我国首届全国药物流行病学学术会议上，经专家讨论建议将药物流行病学定义为：药物流行病学是运用流行病学的原理和方法，研究人群中药物的利用及其效应的应用科学。

2.药物流行病学的产生背景与作用近百年来疗效显著的化学和生物合成药物的发展，使很多药品在上市后出现了药品不良反应（ADR），更严重的是药源性疾病的产生，可使成千上万的用药者罹难，这些药源性危害就是“药害”。

据统计在20世纪80年代以前国外报道的世界重大药害高达17起。

这些药害产生的原因多种多样，都是在药品上市后由于用药人群的多样性和复杂性造成的。

不仅表现在性别、年龄、职业和不同的病理、生理和心理因素的差异，而且还和环境、经济、文化等背景因素有关。

因此，必须用流行病学的方法进行探讨和研究，以了解药害发生的规律，从而减少和杜绝药害，保证用药安全。

因此，药物流行病学就应运而生了。

3.药物流行病学的研究范畴药物流行病学不仅是流行病学的一个分支学科，和临床医学、临床药学、药事管理学等医药学专业学科密不可分，同时也是社会药学的一项内容。

药物流行病学的主要内容如下：（1）以流行病学方法科学地发现用药人群中的药品不良反应，保证用药安全。

（2）通过研究为药品临床评价提供科学依据，促进合理用药。

（3）建立用药人群的数据库，使药品上市后的监管规范和实用，提高药物警戒（PV）工作的质量，有助于减少药品不良事件（ADE）。

（4）通过对ADR因果关系的了解和判断，有助于改进医师的处方决策，提高处方质量。

二、药物流行病学的研究方法（了解即可）1.描述性研究描述性研究是提供与药物有关事件在人群、时间和地区的分布特征和变动趋势，通过对比提供线索，对事件发生的地区和人群进行流行病学调查，从而获得事件发生的总频率和各种不同因素影响下的事件发生频率，其特点为不设对照组，通过比较分析，提示各种可能性。

药物的经济学评价摘要药物的经济学评价泛指经济学在治疗备选方案评价上的应用,包括一切有关药物临床应用的经济研究。

本文主要对其定义、评价方法、标准及应用做简要的阐述。

关键词：药物的经济学评价，定义，评价方法，标准，应用AbstractEconomic evaluation of drug refers to people use economical application in choosing the alternative methods’ evaluation in the treatme nt, including all relevant economic studies of drugs for clinical use. In this paper, I make a brief introduction about its definition, evaluation methods, standards and application. Keywords: Economic evaluation of drug, Definition, Evaluation methods, Standards ,Application1 何谓药物经济学评价药物经济学评价是应用现代经济学的研究手段，结合流行病学决策学、生物统计学等多学科研究方法，全方位地分析、识别、测量和比较不同药物、治疗方案以及不同卫生服务项目的成本、效益或效果及效用，评价其经济学价值差别的一种方法。

目前，药物经济学评价已被众多国家运用于控制药品费用的各个领域，国际经济合作与发展组织30多个成员国中，约分之一的国家都已利用药物经济学评价来制定药品价格和医疗保险报销价格[1]。

澳大利亚就强制规定药品注册申请时提交药物经济学评价数据，加拿大将药物经济学评价作为医疗保险赔付的依据，日本的药物经济学评价不仅用于企业申报新药和药品定价，还用于新药研发方案的设计和制定营销策略等方面[2]。

药物经济学文献评估报告范文
药物经济学文献评估报告
一、报告基本信息
报告撰写者：何某某
报告研究基础：药物经济学文献评估研究
报告撰写日期：20XX 年 X 月 XX 日
报告提交日期：20XX 年 X 月 XX 日
二、报告概述
药物经济学是一门关注药物使用对患者、医疗机构和社会健康费用的可行性评估的学科。

本文综述了最近五年的药物经济学文献，从文献内容上述分析目前药物经济学的发展趋势及其在药物使用策略中的应用。

三、文献综述
本文综述了最近五年的药物经济学相关文献，重点阐述了药物经济学的研究方法和相关的应用研究。

（一）研究方法
药物经济学的研究方法包括成本效价分析、市场分析、社会成本分析、预付费计划分析、计量经济学等。

这些技术的应用可以用于评估药物使用的效果、治疗方案的选择、患者整体的经济成本分析以及新药的设计和研发。

（二）应用研究
药物经济学在药物使用策略中也有重要的应用。

例如，近年来有
许多文献利用经济学方法来评估药物开发过程中不同机制的效用，如订阅模式、多联调剂、共赢模式等。

另外，针对慢性病患者的治疗费用也有许多关于如何降低患者的治疗成本，如提供等价的替代药物或使用较低成本药物进行治疗的文献。

四、文献评估结果
通过文献综述，可以看出，近年来药物经济学发展迅速，在不同的药物使用策略中都有实践应用。

在慢性病患者的治疗中，研究者提出了许多降低患者治疗成本的策略，以一种经济合理的方式实现有效治疗。

五、结论
药物经济学研究是一个蓬勃发展的学科，结合现实应用，可以从经济角度研究药品使用，探讨其经济效果和效率，从而使患者能够获得最佳的诊疗价值。

药物经济学模型一、模型的种类模型起源于上个世纪60－70年代，主要是一组由数值和统计关系将各种卫生决策者感兴趣的变量和结果连接而成的一组逻辑数据构成。

卫生服务模型是在原始或二次资料基础上考虑事件随时间和人群的变化，评价一项干预措施对健康状态和成本的影响。

模型的种类很多，比较正式的模型有决策树（DT）、影响图（Influence Diagrams）、状态转换模型（如Markov分析）、非连续事件模型(Discrete event simulation)和系统动态模型(Systems dynamics)，Meta分析也是模型一种。

实际应用中模型常因需求和复杂性而不同。

采用那种方法建模主要根据疾病的种类、治疗的特点及数据的可得性。

一般说来，急性疾病一般采用决策数模型；慢性疾病的药物经济学模型首选Markov模型。

（一）决策树模型决策树模型是常用的一种反映事件与决策随时间变化而产生各种结果的动PM02 药物经营管理课程模块态模型，由决策结点、机会结点、结果结点、箭头和概率及结果值组成。

其每条路径表示一种可能的结果与决策事件，并有特定的发生概率，由此可计算其期望效果或效用。

优点是非常直观提供各种可能的结果，非常适合短期内有确定结果的疾病；缺点是不能反映复发事件的发生。

（二）Markov模型Markov模型是一种循环决策树，又称状态转换模型。

它将所研究的疾病按其对健康的影响程度划分为几个不同的健康状态，并根据各状态在一定时间内相互间的转换概率，结合每个状态上的资源消耗和健康结果，通过多次循环运算，估计出疾病发展健康结局及费用。

Markov模型在卫生领域的应用始于80年代初用于模拟慢性疾病的发展过程，随着疾病谱的变化对慢性病研究越来越重视，逐渐应用到卫生经济学评价中，包括癌症的筛检、疾病干预措施和药物经济学评价等等。

分析过程包括：根据疾病的自然过程设立Markov状态，并确定各状态间可能存在的转换过程以及转换概率；确定循环周期和各状态的最初概率；设定各状态的结果如生命年、费用及效用值PM02 药物经营管理课程模块五药物经济学等；进行运算和敏感度分析。