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单倍型移植治疗中高危急性髓系白血病第一次缓解期：指南与实践（最全版）异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是恶性血液病的有效治愈方法。
对于预后相对不好的恶性血液病如中高危急性髓系白血病（AML）患者而言，HLA相合供者的移植成为首次完全缓解（CR1）后治疗（PRT）的一线选择。
近几年，单倍型移植进展迅猛，治疗恶性血液病达到了与HLA 相合或无关供者移植相近的疗效，实现了人人有供者。
因此，本文我们就单倍型移植能否作为中高危AML患者CR1后的一线治疗这一临床实际问题做一综述。
一、20年来AML的化疗未取得实质性进展在过去的15年中，我们对于AML的致病因子——分子遗传学突变的认识有了重大飞跃[1]。
目前认为成人AML最重要的预后因素是细胞遗传学和分子生物学异常，即AML克隆的生物学特征，这与对化疗是否敏感有关。
对AML更加深入的生物学理解更好地定义了AML的预后分层。
国际上应用最广的预后分层体系是美国NCCN指南，根据细胞遗传学和分子生物学把AML的预后分为好、中、差三类。
目前AML标准"3+7"（蒽环类药物3 d加阿糖胞苷7 d）为基础的化疗方案CR率为60%~80%，仍然不够理想，尚不能满足很多患者，且多项国际回顾性研究显示<60岁的年轻患者中仅40％生存期超过5年[2]。
近20年来，为提高化疗治疗中高危AML的疗效做了一些探索和尝试。
有研究尝试在"3+7"的基础上加入大剂量阿糖胞苷（HiDAC），西南肿瘤协作组（SWOG）[3]报道中危患者CR率为60%，5年无复发生存（RFS）率为43%；高危患者CR率为53%，5年RFS率仅为6%；其他加入HiDAC 的随机对照研究证实不仅CR率没有提高，还增加了不良反应，因此不建议加入HiDAC作为诱导治疗。
还有学者探索诱导方案中加入集落刺激因子预激，急性白血病法国协作组（ALFA）[4]报道加入GM-CSF与不加GM-CSF相比，CR率为88％对78%（P<0.05），中危患者3年RFS率为50％对35%（P=0.05），而总生存（OS）率两组差异无统计学意义；其他加入集落刺激因子预激的研究结果并不一致，不失为一个值得继续探索的方法，但治疗中高危AML长期生存率仍未达到50％以上。
不同血液病移植后的“复发率”以及“缓解率”造血干细胞移植对于血液病患者来说并不陌生，特别是常与化疗打交道的血液病人。
很多病人在被建议移植的时候是抗拒而迷茫的，更多的是担忧人财两空。
对此，下文进行相关解析。
不同血液病移植后的“复发率”以及“缓解率”一、急髓（AML）自体移植自体造血干细胞移植（Auto-HSCT）同化疗相比，移植后复发率降低，无病生存率（DFS）得到改善，M2>M1>M4>M5>M6>M7。
于第一次完全缓解CR1期做Auto-HSCT（异体），3年DFS（无病生存）为40%，CR2期为20%。
疗效于CR期何时做Auto-HSCT有关，CR后>9个月后做Auto-HSCT效果最好。
异体移植异体造血干细胞移植（Allo-HSCT）是AML最有效的治疗方法，但移植相关死亡率高，因此预后较好的AML不必在CR1后就Allo-HSCT；而中、高危AML患者，无严重的心肝肾功能不全，年龄≦55岁，有同胞相合供者，应在CR1期进行Allo-HSCT。
Allo-HSCT的强大抗白血病作用远远超过其较高的移植相关毒性和死亡率的危险。
CR1期接受同胞相合移植治疗5年DFS可达60%（45%~75%），CR2可达30%（20%~45%），CR3后实施一般为10%（10%~25%）；NR实施同胞相合移植治疗5年DFS仅仅<5%。
女性移植物抗宿主病（GVHD）发生率较男性低。
此外，急髓M3类型目前不考虑移植，复发后行Allo-HSCT；M0看病情情况有必要行Allo-HSCT。
二、急淋（ALL）自体移植自体造血干细胞移植（Auto-HSCT），尚未证明其优于化疗。
儿童标危ALL化疗完全缓解（CR）率高，故先考虑化疗。
异体移植异体造血干细胞移植（Allo-HSCT）是对有高危因素的CR1期或无高危因素的CR2期儿童ALL及成人ALL的标准治疗选择。
只要有HLA相合血缘供者又具备移植条件，以在CR1期行Allo-HSCT为宜。
异基因造血干细胞移植治疗恶性淋巴瘤临床疗效
佚名
【期刊名称】《中华心血管病杂志》
【年(卷),期】2004(032)0z1
【摘要】无
【总页数】1页(P691)
【正文语种】中文
【相关文献】
1.异基因造血干细胞移植治疗急性髓系白血病单中心临床疗效分析 [J], 黄晓兵;李成龙;王春森;祝彪;杨曦
2.非清髓性异基因造血干细胞移植治疗恶性淋巴瘤 [J], 谷士贤;周道斌
3.异基因造血干细胞移植治疗恶性淋巴瘤的临床研究新进展 [J], 张乐(综述);张翼鷟(审校)
4.异基因单倍型造血干细胞移植联合后置环磷酰胺治疗5例儿童重型再生障碍性贫血的临床疗效观察 [J], 岳燕;刘嵘;李君惠;胡涛;胡梦泽;邵端芳;师晓东
5.异基因造血干细胞移植治疗成人Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病的临床疗效[J], 肖方;刘强;郭欢绪;严学倩;赵辉;刘利
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如何选择异基因造血干细胞移植供者？异基因造血干细胞移植供者血液病评论（0人参与）来源：中华血液学杂志，2016，37（08）：643-649作者：北京大学人民医院、北京大学血液病研究所常英军异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）仍是恶性血液病有效乃至唯一的治愈手段。
然而，供者来源缺乏限制了allo-HSCT的广泛临床应用。
近10年来，北京大学基于G- CSF和抗胸腺细胞球蛋白（ATG）诱导免疫耐受建立了体外去除T细胞的单倍型相合骨髓和外周血混合移植体系（被称为"北京方案"）；该方案治疗中、高危急性髓系白血病（AML）和成人急性淋巴细胞白血病（ALL）的疗效均显著优于单纯化疗[1]。
除"北京方案"外，其他两种主流单倍型相合移植模式为体外去除T细胞的单倍型相合移植（Haplo-HSCT）和移植后应用环磷酰胺诱导免疫耐受的移植模式（被称为"巴尔的摩方案"）。
随着单倍型相合移植在国内外的蓬勃发展，我们迎来了"人人都有移植供者的新时代"。
那么对于准备接受allo-HSCT的患者而言，如何选择合适的供者？同胞相合供者、无关供者、脐血、还是单倍型相合供者？此外，对于选择单倍型相合供者的患者而言，父母、子女、半相合的同胞以及旁系亲属都是潜在的候选供者，这些供者中谁最佳呢？本文作者从典型病例入手，结合临床实践及国内外相关领域的研究进展，详细阐述如何选择allo-HSCT供者。
一、临床病例例1，男，48岁，体重75 kg，诊断：骨髓增生异常综合征难治性贫血伴原始细胞增多-2，国际预后积分系统（IPSS）2.0，无移植禁忌证。
供者情况：无HLA相合同胞供者。
查询到HLA相合无关供者1例（8/10相合），男，47岁。
HLA 6/6相合脐血1份，有核细胞数为1.60×107/kg。
同胞供者1：弟弟，42岁，与患者HLA单倍型相合（3/6）；供者2：姐姐，50岁，与患者HLA单倍型相合（5/6）。
异基因外周血造血干细胞移植的护理流程范瑞华;白献红;王励;王瑞静;董晓琳;祁永芝;翟红利【期刊名称】《河南医学研究》【年(卷),期】2007(16)2【摘要】目的:研究异基因外周血造血干细胞移植的护理特点.方法:对200例异基因外周血造血干细胞移植患者护理措施进行总结和分析.结果:建立了从捐献者的护理、采集过程的护理、预处理的护理、干细胞输注的护理到并发症护理的护理流程.结论:异基因造血干细胞移植护理流程为提高造血干细胞移植疗效,减少患者的并发症,提高患者生活质量提供有力保证.【总页数】5页(P172-176)【作者】范瑞华;白献红;王励;王瑞静;董晓琳;祁永芝;翟红利【作者单位】河南省肿瘤医院中心实验室,河南郑州,450008;河南省肿瘤医院中心实验室,河南郑州,450008;河南省肿瘤医院中心实验室,河南郑州,450008;河南省肿瘤医院中心实验室,河南郑州,450008;河南省肿瘤医院中心实验室,河南郑州,450008;河南省肿瘤医院中心实验室,河南郑州,450008;河南省肿瘤医院中心实验室,河南郑州,450008【正文语种】中文【中图分类】R472.9【相关文献】1.异基因外周血造血干细胞移植并发症及护理 [J], 赵海蓉;张瑞丽;史静云;张娟利;臧昕昭2.Pt-Cy联合MMF预防全相合异基因外周血造血干细胞移植后GVHD的临床研究 [J], 马嘉聪;王三斌;刘林;范晓雪;杨茜旭3.异基因骨髓移植与异基因外周血造血干细胞移植治疗慢性髓系白血病的疗效比较[J], 何祎;冯四洲;王玫;魏嘉;周征;翟文静;邱录贵;韩明哲4.异基因外周血造血干细胞移植患者实施自我管理的效果评价 [J], 韩春霞;潘丽雅;徐熙妍;5.重型再生障碍性贫血患者行非清髓性异基因外周血造血干细胞移植治疗的疗效分析 [J], 陈根定因版权原因，仅展示原文概要，查看原文内容请购买。
骨髓增生异常综合征骨髓增生异常综合征( myelodysplastic syndromes，MDS)是一组异质性疾病，起源于造血干细胞，以病态造血，高风险向急性白血病转化为特征，表现为难治性一系或多系细胞减少的血液病。
任何年龄男、女均可发病，约80%患者大于60岁。
【病因和发病机制】原发性MDS的病因尚不明确，继发性MDS见于烷化剂、放射线、有机毒物等密切接触者。
通过G6PD同工酶、限制性片段长度多态性分析等克隆分析技术研究发现，MDS是起源于造血干细胞的克隆性疾病。
异常克隆细胞在骨髓中分化、成熟障碍，出现病态造血，在骨髓原位或释放入血后不久被破坏，导致无效造血。
部分MDS患者可发现有原癌基因突变（如Nγαs基因突变）或染色体异常（如+8、-7），这些基因的异常可能也参与MDS的发生和发展。
MDS终未细胞的功能，如中性粒细胞超氧阴离子水平、碱性磷酸酶也较正常低下。
【分型及临床表现】FAB协作组主要根据MDS患者外周血、骨髓中的原始细胞比例、形态学改变及单核细胞数量，将MDS分为5型：难治性贫血(refractory anemia，RA)、环形铁粒幼细胞性难治性贫血(RA with ringed sideroblasts，RAS)、难治性贫血伴原始细胞增多(RA with excess blasts，RAEB)、难治性贫血伴原始细胞增多转变型(RAEB in transformation，RAEB-t)、慢性粒-单核细胞性白血病(chronic myelomonocytic leukemia，CMML)。
WHO提出了新的MDS分型标准，认为骨髓原始细胞达20%即为急性白血病，将RAEB-t归为急性髓系白血病(AML)，并将CMML归为MDS/MPD（骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性疾病），保留了FAB的RA、RAS、RAEB；并且将RA或RAS中伴有2系或3系增生异常者单独列为难治性细胞减少伴多系增生异常(refractory cytopenia withmultilineage dysplasia，RCMD)，将仅有5号染色体长臂缺失的RA独立为5q-综合征；还新增了MDS未能分类(u-MDS)。
