Planning the size of a trial样本量计算

ppt课件
18
小结
样本量的估算方法很多，不同的统计检验 方法使用的计算公式也不一样，一般影响 样本量的因素比较多：研究事件的发生率、 研究因素的有效率、设定检验的第Ⅰ类错 误概率α、设定检验的第Ⅱ类错误概率β、 了解由样本推断总体的一些信息、处理组 间差别σ的估计。
ppt课件
19

样本量估算的影响因素
样本量的估算方法很多，不同的统计检验 方法使用的计算公式也不一样，一般影响 样本量的因素比较多：
研究事件的发生率：研究事件预期出现的 结局（疾病或死亡），疾病发生率越高， 所需的样本量越小，反之就要越大。
ppt课件
4
样本量估算的影响因素
研究因素的有效率：有效率越高，即实验组和 对照组比较数值差异越大，样本量就可以越小， 小样本就可以达到统计学的显著性，反之就要 越大。
抽样调查估计总体均数的样本含量公式为：
N u 2
式中：δ为容许的误差，即允许样本和总体 的最大容许误差为多少。 为总体标准差。
ppt课件
14
单样本与已知总体检验时样本量的估计
样本均数与总体均数的比较，估计的样本 量计算公式为：
N


u
u
设定检验的第Ⅰ类错误概率α，即检验水准或显 著性。即假设检验第一类错误出现的概率。为 假阳性错误出现的概率。α越小，所需的样本量 越大，反之就要越小。α水平由研究者根据具体 情况决定，通常α取0.05或0.01。
ppt课件
5
样本量估算的影响因素
设定检验的第Ⅱ类错误概率β，或检验效能1-β 。 检验效能又称把握度，为1-β，即假设检验第二 类错误出现的概率，为假阴性错误出现的概率。 即在特定的α水准下，若总体参数之间确实存在 着差别，此时该次实验能发现此差别的概率。 检验效能即避免假阴性的能力，β越小，检验效 能越高，所需的样本量越大，反之就要越小。β 水平由研究者具情决定，通常取β为0.2，0.1或 0.05。即1－β=0.8，0.1或0.95，也就是说把握 度为80%，90%或95%。

临床试验样本量的估算【1】样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。

因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。

SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。

但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。

或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0%和42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。

假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。

非劣性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=12.365×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=12.365× (S/δ)2等效性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=17.127×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=17.127× (S/δ)2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青山教授发表的文献。

2) N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参比药的例数；3) P 是平均有效率，4) S 是估计的共同标准差，5) δ是等效标准。

真实世界研究样本量估计的统计学考虑作者：翟静波郑文科王辉金鑫瑶张俊华来源：《世界中医药》2019年第12期摘要;真实世界研究包括多种设计类型。

当受试对象来源于总体中的部分样本时，需要考虑样本量的估计问题。

本文探讨了真实世界研究样本量估计的基本原则、分析了其影响因素，提供了几种常用的真实世界研究样本量估计方法，并对真实世界研究样本量估计中参与人员的角色进行分析，为研究者开展真实世界研究的样本量估计提供一定的方法学参考。

关键词;真实世界研究;样本量;统计学;基本原则;影响因素;临床试验;队列研究;病例对照研究Statistical Considerations in Estimating Sample Size of Real World StudyZhai Jingbo， Zheng Wenke， Wang Hui， Jin Xinyao， Zhang Junhua（Evidence-based Medicine Center， Tianjin University of Traditional Chinese Medicine，Tianjin 301617， China）Abstract;Real world study includes multiple design types.When subjects are derived from a sample in the population， estimating sample size needs to be considered.This study discussed the basic principles of sample size estimation in real world study， analyzed its influencing factors，provided several commonly used sample size estimation methods， and analyzed the roles of participants for estimating sample size in real world study.It provided a methodological reference for estimating sample size in real-world study.Key Words;Real world study; Sample size; Statistics; Basic principle; Influence factor; Clinical trial; Cohort study; Case control study中圖分类号：R2-03文献标识码：Adoi：10.3969/j.issn.1673-7202.2019.12.006真实世界研究（Real-world Study，RWS）是指基于真实世界数据（Real-world Data，RWD）开展的研究[1-3]。

临床研究中的样本大小计算与统计分析临床研究是医学领域中一项重要的研究工作，通过对患者或者其他研究对象进行观察或干预，旨在揭示疾病的病因、发病机制、诊断方法、治疗策略等方面的科学问题。

在进行临床研究时，样本大小的计算和统计分析是非常关键的步骤，本文将介绍样本大小计算和统计分析的方法及具体技巧。

一、样本大小计算1.1 基本原则在进行临床研究时，确定适当的样本大小是保证研究结果的可靠性和有效性的前提。

样本大小的计算基于统计学原理，需要考虑以下几个因素：研究目的、研究设计、主要研究指标及其变异性、研究假设、期望效应大小以及统计显著性水平和统计功效等。

在实际操作中，通常需要基于已有研究结果或者进行模拟试验来估计相应的参数。

1.2 常用方法常用的样本大小计算方法包括：假设检验方法、置信区间估计方法、相关系数计算方法等。

其中，假设检验方法较为常用，可以根据研究假设的检验方法选择相应的样本大小计算方法。

常用的假设检验方法包括：两独立样本均值比较、配对样本均值比较、两独立样本比例比较等。

根据不同的研究设计和研究问题，选择适合的样本大小计算方法是非常重要的。

1.3 软件工具在实际操作中，为了方便和准确计算样本大小，研究者可以使用各种统计软件工具来进行计算。

目前市面上有很多统计软件工具，如G*Power、Pass、Sample Size Calculator等，这些软件工具提供了多种样本大小计算方法和统计分析方法，通过输入相应参数即可得出样本大小的估计值。

二、统计分析2.1 数据清理与整理在临床研究中，样本数据的收集和整理是非常重要的一步。

在进行统计分析之前，首先需要对数据进行清理和整理，包括：缺失值的处理、异常值的处理、数据格式的转换等。

清洗完毕后，将数据整理成适合统计分析的格式，如制表数据或者数据矩阵等。

2.2 描述性统计分析描述性统计分析是对研究样本的基本特征进行统计学描述和分析，包括：样本的均数、标准差、中位数、最大值、最小值等。