首款罕见肌无力综合征疗法获批上市 年销售峰值或达9亿美元

FDA批准罕用药rilonacept冻干粉针上市
佚名
【期刊名称】《世界临床药物》
【年(卷),期】2008(29)5
【摘要】FDA最近批准Regeneron公司白介素-1受体阻断剂利洛纳塞（rilonacept）冻干粉针（Arcalyst）上市，长期皮下注射治疗成人和12岁及以上儿童青少年2种冷吡啉相关的周期性综合征（CAPS）：
【总页数】1页(P257-257)
【关键词】FDA批准;冻干粉针;上市;罕用药;Regeneron;皮下注射治疗;受体阻断剂;白介素-1
【正文语种】中文
【中图分类】R97;R978.7
【相关文献】
1.FDA拓展批准瑞戈非尼用于治疗肝癌/FDA批准midostaurin和化疗药结合治疗急性髓系白血病/FDA批准丙肝药物Sovaldi和Harvoni用于儿科患者 [J],
2.FDA批准首例用于治疗巨细胞动脉炎药物Actemra/FDA批准首个治疗ADHD 仿制药/FDA批准Ceritinib用于一线治疗ALK阳性的转移性非小细胞肺癌 [J],
3.FDA批准医疗器械Optune用于治疗脑癌/CFDA批准首个卵巢储备功能检测上市/FDA批准帮助盲人通过舌头处理视觉信号的器械 [J],
4.FDA批准眼科手术用药Omidria上市 [J],
5.FDA批准眼科用药Voretigene Neparvovec-rzyl上市 [J],
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⾸个胆管癌靶向药物pemigatinib获FDA批准上市！当地时间2020年4⽉17⽇，美国⾷品药品监督管理局（FDA）批准Pemazyre(pemigatinib）上市，⽤于靶向治疗携带FGFR2融合基因或重排的局部晚期或转移期胆管癌成⼈患者。

Pemazyre(pemigatinib）成为⾸款获批上市的胆管癌靶向药物1胆管癌胆管癌是⼀种罕见的形成于胆管的癌症，胆管是将消化液胆汁从肝脏运送到胆囊和⼩肠的细长管道。

胆管癌侵袭性强、预后差，在诊断时，⼤多数胆管癌患者患有晚期疾病，这意味着这种疾病不能再通过⼿术治疗。

晚期胆管癌系统治疗⽅案极其匮乏，⼀线标准化疗的客观缓解率（ORR）仅15-26%，常发⽣耐药，且⽆标准⼆线治疗⽅案。

2FGFR基因成纤维细胞⽣长因⼦受体（FGFR）是单通道跨膜的酪氨酸激酶受体，有酪氨酸激酶区域的家族成员包括FGFR1、FGFR2、FGFR3、FGFR4，⽽新近发现的第5号FGFR（FGFRL1）⽆蛋⽩酪氨酸激酶区域。

FGFRs由细胞外部分、跨膜区、胞内结构域组成。

胞外区域是由3个免疫球样的区域构成（Ig-Ⅰ、Ig-Ⅱ、Ig-Ⅲ）。

FGFRs在肿瘤细胞增殖、⽣存、迁移、新⽣⾎管形成中发挥着重要作⽤。

FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发⽣和进展密切相关。

FGFR2基因融合或重排⼏乎仅见于肝内胆管癌，突变率⼤约9%~14%。

3Pemazyrepemigatinib是⼀种选择性的成纤维细胞⽣长因⼦受体（FGFR）抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作⽤。

此次，FDA批准Pemazyre上市，是⽤于靶向治疗携带FGFR2融合基因或重排的局部晚期或转移期胆管癌成⼈患者。

Pemazyre的获批，是基于⼀项包含107例局部晚期或转移性胆管癌患者的临床试验的结果。

这些患者既往接受过治疗，并且携带FGFR2基因融合或重排。

试验结果表明，Pemazyre的总缓解率（ORR）达到36%，其中2.8%的患者完全缓解，33%的患者部分缓解。

年增长率为2.7%；除草剂、杀虫剂、杀菌剂均将有所增长，2015?2020年的复合年增长率分别为：2.6%、2.4%、3.4%。

其中，杀菌剂的增长最快。

转基因作物也将处于增长的态势中，2015?2020年的复合年增长率预计为2.5%。

2 国内外农药创制现状新农药创制依然是一个艰难的系统工程，无论是时间成本，还是资金投入，都是一个不菲的数据。

先正达的统计数据显示，上市一个新农药平均耗时9年，筛选14万个化合物，总投资2.60亿美元；巴斯夫的统计数据表明，成功上市一个新化合物，平均要筛选14万个化合物，耗时10年，需资2.00亿欧元。

而Phillips McDougall公司的最新调研数据显示，新农药的研发成本进一步增至2.86亿美元，平均要筛选16万个化合物，历时11.3年。

总之，新农药的创制难度越来越大。

尤其是到了后期的毒理学试验阶段，会淘汰掉相当多的前期筛选的化合物。

刘教授将新农药创制分成了6个层次：①从已知化合物和已知中间体出发的新用途创新；②专利范围内化合物的选择性发明（me too或me better）；③专利范围外化合物的创制??me too；④专利范围外化合物的创制??me better；⑤全新结构化合物的创制??me first/first in class；⑥全新作用机理化合物的创制??first in class。

他认为，国内的农药创制虽其他层次也有涉及，但大多处于第2层次；而跨国公司往往做专利范围外的化合物创制、全新结构和全新作用机理的化合物创制，从而难度很大。

总之，创制一个新化合物，投资越来越大，当然性价比和市场也会更好。

这也许就是新农药创制的魅力所在。

目前我国创制的农药品种约为50个，其中，杀菌剂20个，杀虫杀螨剂17个，除草剂7个，植物生长调节剂4个，抗病毒剂1个。

创制队伍不仅包括科研院校，还有“术有专攻”的农药公司，如沈阳化工研究院、南开大学、湖南化工研究院、华东理工大学、江苏省农药研究所、江苏扬农等。

国家药监局附条件批准纳鲁索拜单抗注射液上市
佚名
【期刊名称】《中国处方药》
【年(卷),期】2024(22)1
【摘要】近日,国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准上海津曼特生物科技有限公司申报的纳鲁索拜单抗注射液(商品名:津立生)上市。

该药品用于治疗不可手术切除或手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤成人患者。

纳鲁索拜单抗注射液(JMT103)为重组全人源抗核因子-κB受体活化因子配体(RANKL)单克隆抗体,通过与细胞表面的RANKL特异性结合。

【总页数】1页(PI0001)
【正文语种】中文
【中图分类】R73
【相关文献】
1.国家药监局附条件批准卡度尼利单抗注射液上市
2.国家药监局批准佩索利单抗注射液上市
3.国家药监局附条件批准伊基奥仑赛注射液上市
4.国家药监局附条件批准纳基奥仑赛注射液上市
5.国家药监局批准仑卡奈单抗注射液上市
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美国FDA批准首款口服粪菌产品Vowst用于预防艰难梭菌感染复发美国FDA批准首款口服粪菌产品Vowst用于预防艰难梭菌感染复发近日，令人振奋的消息传来，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了首款口服粪菌产品Vowst的上市，该产品用于预防艰难梭菌感染复发。

这一突破性的决定标志着肠道菌群治疗领域迈出了重要的一步，为广大患者带来了福音。

艰难梭菌感染是一种由于抗生素滥用引起的严重疾病，其特点是症状严重且难以治愈。

传统的抗生素治疗往往会破坏肠道内的菌群平衡，使得艰难梭菌有机会再次复发。

而Vowst是一种口服粪菌产品，通过补充健康的益生菌，有助于恢复肠道菌群的平衡，从而预防感染的复发。

Vowst的研发可谓经历了漫长而艰辛的过程。

在过去的几十年里，科学家们一直在探索肠道菌群与健康之间的联系，并意识到肠道菌群的失衡可能导致多种疾病的发生。

因此，通过调整肠道菌群的方法来治疗疾病开始受到重视。

研究人员发现，人类体内共有数百种不同的微生物，其中包括益生菌和致病菌。

当这些菌群失去平衡时，就可能引发疾病。

而通过粪菌移植等方式来调整菌群结构，可以有效地治疗和预防一些疾病。

Vowst的研发过程中，科学家们经历了一系列的临床试验和研究。

通过对数百名患者进行观察和分析，科学家们发现Vowst不仅可以有效地预防艰难梭菌感染的复发，还可以提高患者的生活质量。

临床试验结果表明，在服用Vowst后，患者的症状明显减轻，感染复发的风险大大降低。

这为FDA批准Vowst的上市奠定了坚实的基础。

Vowst的上市对广大患者来说是一项利好消息。

过去，艰难梭菌感染复发的患者往往需要长期依赖抗生素治疗，但抗生素的滥用却会导致耐药性的产生以及其他副作用的出现。

而现在，患者可以通过口服Vowst来调整肠道菌群的平衡，降低感染复发的风险，减少对抗生素的依赖。

这无疑为患者们带来了更好的治疗选择，同时也提高了治愈的成功率。

当然，Vowst作为首款口服粪菌产品的上市，也引起了人们对于肠道菌群治疗的更多关注。

120万一针抗癌药，安徽首位患者治疗成功，一个月肿瘤消失，值吗

面对癌症，超过多少钱，你会放弃治疗？ 10万？50万？100万？ 山东大学老龄科学团队曾经做过一项，发现10%的癌症患者因为缺钱不得不含泪放弃一些治疗，高达52%的癌症患者有经济危机。 自从去年六月，售价高达120万元的CAR-T产品——阿基伦塞注射液上市以来，网上很多人直呼用不起，目前该药还未进医保，还属于纯自费抗癌药物，不过还是有很多人付出了昂贵的治疗费用用药，已经超过100位。

一、三十天病灶消失，安徽首例“120万抗癌药”治疗成功 近期，据新安晚报报道，七年前，安徽蚌埠的苏阿姨（化名）因为卵巢占位接受了双侧卵巢子宫附件全切手术，术后病理结果显示弥漫大B细胞淋巴瘤。在确诊后的几年时间里，苏阿姨辗转多地的医院进行治疗，但效果都不太理想，病情一直反反复复发作。 今年2月，苏阿姨再次住院进行治疗，入院时苏阿姨面部肿胀疼痛明显、左侧脸部有个明显的包块，呼吸不畅且无法正常躺平休息。专家团队考虑到苏阿姨曾进行过多项综合治疗，效果均不理想，综合考虑决定为苏阿姨进行CAR-T细胞治疗。 注射仅10天，苏阿姨面部肿块逐渐消失，在一个月后复查PET-CT显示疾病完全得到缓解（所有目标病灶消失，无新病灶出现，且肿瘤标志物正常，至少维持4周），苏阿姨的生活逐渐恢复如常。 苏阿姨在辗转多年未愈的前提下，竟然“打一针”就治好了癌症？疗效这么好的方法到底是什么？

二、一针下去杀死癌细胞，传说中的“CAR-T”疗法究竟是啥？ CAR-T疗法是目前最火热的免疫疗法，是指在体外利用基因工程的方法修饰患者外周血T细胞，将T细胞进行改造，让其拥有识别肿瘤细胞表面抗原的特性，在体外进行扩散培养后回输至患者体内，以此来起到杀灭癌细胞的效果。 目前市面上除了120万元的阿基伦塞注射液外，上市的主要产品有7款，分别为： 1、Kymirah：47.5万美元 用于治疗滤泡性淋巴瘤，总缓解率86.2%、完全缓解率69.1%. 2、Carvykti（西达基奥仑赛注射液）：293万人民币 用于治疗多发性骨髓瘤，总缓解率98%、完全缓解率78% 3、Abecma：43.79万美元 用于治疗多发性骨髓瘤，总缓解率72%、完全缓解率28% 4、Breyanzi：41.03万美元 用于治疗大B细胞淋巴瘤，总缓解率73%、完全缓解率54%