循证医学课件：疾病预后研究证据的评价与应用

2.预后研究证据评价的意义
① 了解某种疾病的发展趋势和后果危害性，帮助临 床医生作出科学的治疗决策
② 研究影响疾病预后的各种因素，通过改变预后因 素改变预后，有助于改善并干预疾病的结局
③ 通过预后研究正确评价治疗措施的效果
3. 预后研究的常用指标
① 疾病预后研究常用方法：最佳设计方案是队列研究
Cohort study
I:手术治疗: operable C:中老年患者: old patients O:复发时间，生存期:survival
2. 证据的检索
临床循证时数据资源的选择原则
➢ 据单位订阅情况，依次选择 Summaries、Synoposes、Sytheses 和Studies
➢ 一旦在某一步解决问题，无需继续 搜索下一级别的数据库
的疾病
➢ 生存率(中位生存时间，生存曲线等）: 适用于病程长 、病情重、致死性强的疾病的远期疗效观察
应用预后指标的注意问题
首先要根据疾病 的特点选认 标准的指标
要特别注意率所 反应的信息
内容
一、概述 1. 相关概念 2. 预后研究证据评价的意义 3. 评价疾病预后的指标 二、预后性研究证据的循证步骤 1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
二、预后性研究证据的循证步骤
1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
38岁年轻男性患者，按照TNM分期T3N1M0，属 ⅢB期，并没有合并其他全身疾病
1.问题的提出（PICO式问题）
P:结肠腺癌年轻患者:Young patients with colon cancer
某种原因未能观察得到患者的明确结局（即终点事件），故不知道该患者的确切生存时间，它提供的生 存时间信息不完全，包括失访、死于其他疾病、观察到截止日尚存活）】

（二）临床病程
临床病程（course of illness)： 指疾病首发症状或体征出现后，经不同医疗措施
处理后，到最后结局所经历的全过程 。
如果开始治疗时已到疾病晚期，对预后影响很大 。
自然病史
※
生物 发病期
＋ 亚临床期
时间
D×
临床期
结局
临床病程
痊愈 好转 死亡
首发症状或体征
处理措施
结局
诊断
治疗
1、疾病对患者的危害性
• 患病后结局：痊愈、好转、致残、死亡 • 不同结局概率多大？ • 高度重视致残率越高，或病死率越高，对人
类危害就越大，作为首选疾病去研究，如冠 心病、高血压等，要注意疾病的转归，对预 后要有明确的重点指标，还要注意导致不同 结局的影响因素
2、影响预后的因素
• 无特殊治疗的疾病，预后主要是研究自然转归 • 有治疗方法的疾病（如AMI)，要研究不同干预措施
二、 预后研究的设计方案
预后研究方案：前瞻性和回顾性两大类型： 随机对照研究
1、前瞻性研究方案 队列研究 临床对照研究 描述性研究 回顾性队列研究
2、回顾性研究方案 病例-对照研究 描述性研究
预后研究中的关键问题
• 队列研究的起始点：必须有明确的标准； • 研究对象的来源和分组： • 研究人群与目标人群一致 • 分组具有可比性 • 随访和失访
糖化血红蛋白
非致死性心肌梗塞、非致死性卒中、因不稳定型心绞痛住院、动脉血运重建手术、心血管死亡
循证医学“三要素”
• 医务人员丰富临床知识（正确诊断）； • 现有最好研究证据（真实证据）； • 病人选择（尊重患者权利 ）
循证医学与临床实践
• 确定需要回答的临床问题 • 寻找可以回答上述问题的最佳证据 • 评价证据的正确性和有效性 • 临床上实施这一有效措施并回答临床问题

2、对研究患者的随访时间是否足够长？随访 是否充分完整？ 两种结局：康复\另一种疾病结局 随访期过短时结局没有完全出现 随访充分完善？ 建议：5和20法则 敏感性分析：最好最坏分析
以100人的預後研究，4人死亡，16人失蹤，其 個案-致死率之計算 ”最好”情況 敏感度分析 sensitivity analysis 5與20原則 4/100=4% 最壞”情況 (4+16)/100=20 %

预后研究中的指标：发病率

临床研究中，发病率常涉及到两个的计算 指标：
累积发病率（cumulative
发病率密度（incidence
incidence）
density）
累积发病率（累积死亡率、累积发生率）：

累积发病率是指在某一特定时间内，新发生该病的人数占所
观察总人数的比率。

在临床研究中常常称为累积发生率，如狼疮性肾炎患者10年 内发生终末期肾病的累积发生率。
失聯為16/100佔16%

3、结局的确定是否应用了盲法？ 二个结局是明确的：死亡、完全康复
在这两者之间，有更难发现和确认的各种 结局。 应事先有一个重要结局的判定标准，并应 用到整个随访过程 判定时的盲态很重要


4、如果确定了不同预后的亚组：有没有对重要的预后因素 做出调整？有没有在另一独立的测试患者中校验？

循证医学实践

自己动手评价预后文献 CATs（critically appraised topic） 严格评价主题：证据总结（P103）
补充内容： 预后研究的设计
预后分析（Prognostic Analysis）

是对疾病发病后发展为各种不同结局的预测。

n 应用最佳治疗措施是为了使受治疗地患者 获得最佳治疗地效果,但接受相同治疗地 每个患者不一定会产生同样地结果。
n 要关注患者地具体状况,且在收集证据时 除了主要地证据结果外,还应注意收集证 据地其它信息。
（三）关注文献地质量
n 在研究证据地选择上,以RCT地系统综 述或者meta分析与设计良好地RCT结 果作为主要优质地证据。
* 颈内动脉内膜剥离术是否可降低缺血 性脑梗死与暂时性脑缺血发作地发生 率？
* 小剂量丙种球蛋白治疗重症特发性血 小板减少性紫癜是否会增加脑血栓发 生率？
* α-干扰素联合拉米夫定治疗儿童乙肝地 效果是否优于干扰素独立作用效果？
* …………
三,按照PICO地原则提出并构建 循证临床问题
n P - 患病地群 （population/problem） n I - 干预 （intervention/exposure） n C - 干预措施 （parison/control）
n 英循证医学杂志（JEBM）发表地有关附 有专家点评地原始治疗文献地详细摘要 （Synopses）
n 它们对治疗性证据进行了严格地质量评价 ,并根据不同地应用价值向临床医生作循 证医学治疗实践地推荐。尽管是单个研究 地证据,却有重要地参考价值。是临床医 生在有限地时间内寻求最佳证据地有利途 径。
n NNT是由特定时间研究结果所得,因此, 只有在同一时间内检测时,比较才有效。
n 如果NNT地获得与随访时间有关,在比 较不同观察时间治疗措施地NNT时需 要对时间进行调整。
Ø 对照组事件发生率与试验组事件发生率 之间地绝对差值,该值越大,说明治疗产 生地临床效果越大。该指标较RRR更能 真实反映疗效大小。
公式: 例如,上例经计算地ARR为:

详细描述
肺癌是一种常见的恶性肿瘤，预后研究旨在评估不同治疗方案对患者的生存率和生活质量的影响。通过分析临床数据和病理学特征，可以预测患者的预后情况，为医生制定个性化治疗方案提供依据。
案例一：肺癌患者的预后研究
案例二：心血管疾病的预后研究
心血管疾病预后研究有助于评估患者未来的心血管事件风险，为预防和治疗提供指导。
数据收集和样本量问题
混杂因素的影响
治疗方式的演变
挑战
未来发展方向
加强多学科合作：预后研究需要多学科的合作，包括临床医生、统计学家、流行病学家等。通过多学科的合作，可以更好地设计和实施预后研究，并提高结果的准确性和可靠性。
05
预后研究案例分析
总结词
肺癌预后研究提供了关于患者生存率和生活质量的重要信息，有助于制定更有效的治疗方案。
治疗方案选择
通过比较不同治疗方案的效果，预后研究可以为医生提供依据，帮助医生选择最佳的治疗方案。
临床试验设计
预后研究可以提供关于疾病特性和患者特征的信息，有助于临床试验的设计和实施。
卫生服务规划
预后研究可以帮助卫生政策制定者了解不同地区或群体的疾病负担和患者预后，为卫生服务规划提供依据。
卫生政策评估
样本量与代表性
样本量的大小以及是否具有代表性，直接影响到证据的可靠性。
数据收集和处理
数据收集是否规范、处理是否科学，对证据的质量产生重要影响。
统计分析方法
正确的统计分析方法能够确保研究结果的准确性和可靠性。
证据的质量评价标准
Jadad评分量表
对临床试验进行质量评价，评估随机、盲法、失访等方面的情况。
通过比较不同卫生政策的效果，预后研究可以为政策制定者提供依据，评估政策的实施效果和影响。

循证医学是运用最新、最有力的科研信息，指 导临床医生采用最适宜的诊断方法、最精确的预 后估计和最安全有效的治疗方法来作出医学决策 的实践活动。
1
专业知识
? 正确
个人临床经验
? 可靠
小范围的临床研究
前瞻性、多中心、随机、 对照临床试验(PRCT)
临床决策
科学的证据 有普遍意义 的临床资料
! 个体化
病人治疗
敏感度(Se)=a/(a+c) 特异度(Sp)=d/(b+d) 阳性预测值(PPV)=b/(a+b) 阴性预测值(NPV)=c/(c+d)
22
MSCT
Diagnostic accuracy to detect different degree of coronary arteries stenosis
ACC(%) 98.3 90.6 95.4 98.4 95.6
23
MSCT缺点
• 出结果慢。 • 对心律、心率有要求。 • 图像质量受影响因素多。
24
AMI的标准诊断
冠状动脉造影（CAG）
LAD95%
RCA95%
25
基本概念
• 组合性诊断标准— 多项诊断性试验组
合，弥补单一方法
敏感性或特异性不 足的缺点。
• 阳性预测值(PPV) ——指诊断性试验阳性者不 患目标疾病的可能性。
• 阴性预测值(NPV) ——指诊断性试验阴性者患 目标疾病的可能性。
21
诊断试验“四格表法”
阳性(a+b) 诊断试验
阴性(c+d) 标准诊断（金标准）
真阳性（a） 假阳性（b） 假阴性（c） 真阴性（d） 阳性（a+c） 阴性（b+d）

循证医学的研究方法
循证医学依赖于临床试验、系统评价和荟萃分析等研究方法，来评估治疗的效果和安全性。
二、疾病预后的影响因素
1 影响疾病预后的因素
疾病预后受到多种因素的 影响，包括疾病的类型、 患者的年龄和其他健康状 况。
2 预后评估的方法
通过观察和分析患者的病 情、病史和实验室检查等 信息来评估疾病的预后。
3
实践总结：循证医学方法的优劣势
循证医学的优势在于提供准确的预后评估结果，但其缺点是需要耗费大量的时间和资源。
五、结论
循证医学在疾病预后中的重要性
循证医学提供了准确和可靠的信息，帮助医生预测患者疾病的进展和治疗效果。
循证医学的未来发展趋势
随着科技的进步和数据的积累，循证医学将更加深入地应用于疾病预后的研究和临床实践。
通过研究大量的病例，循证医学 可以揭示疾病预后的规律和影响 因素。
四、循证医学在疾病预后临床实践中的 应用
1
循证医学方法的应用
医生可以运用循证医学的方法来评估疾病的预后，并根据研究结果制定治疗方案。
2
循证医学在不同疾病中的应用实例
例如，在癌症治疗中，循证医学帮助医生决定使用哪种疗法以及治疗的持续时间。
3 预后评估的指标
常用的预后评估指标包括 生存率、复发率和治疗反 应等。
三、循证医学在疾病预后中的应用
循证医学与疾病预后的关系
循证医学的研究结果可以提供有 关疾病预后的准确和可靠的信息。
循证医学在预后评估中的 作用
循证医学的方法可以帮助医生判 断病人的预后，从而为治疗方案 的制定提供依据。
循证医学对疾病预后的启示
循证医学在临床中的应用前景
循证医学的方法可以帮助医生制定个性化的治疗方案，提高治疗效果。

ac
病例
c
－
b
+
bd
对照
d
－
队列研究和病例对照研究证据的评价 ——纽卡斯尔-渥太华量表 （the Newcastle-Ottawa Scale，NOS）
队列研究和病例对照研究证据的评价 ——纽卡斯尔-渥太华量表 （the Newcastle-Ottawa Scale，NOS）
第三节 疾病预后及其影响因素
情况下，疾病从发生、发展到结局的整个 过程。
它可以粗略地分为以下四个阶段： 1.生物学发病期（biologic onset）
各种致病因素相互作用，引起机体有关 器官、组织的生物学反应性病变，这时一般 仅仅是一些微观上的变化，如分子细胞水平 的改变或组织学上的细微改变，患者无任何 症状，一般临床上的检查方法也难以发现。
临床病程即疾病的临床期，是指疾病 开始出现症状、体征直到最后结局所经历 的全过程。
临床病程是疾病在医疗干预条件下的 演化过程。由于在这种情况下患者会经历 多种方法的治疗处理，而这些处理将会影 响疾病的临床进程。
病程的概念与疾病的自然史不同，病程 可以因为受到医疗干预（包括各种治疗措施） 而发生改变，从而使预后发生改变。因此， 在预后研究中应明确以上概念。
危险因素预计的是低概率事件。一个 临床医生很难对暴露后的危险性进行确切 估计，这有赖于专题研究的结果；预后描 述的是相对频繁的事件，有经验的临床医 生常可以在一定程度上进行估计。
3.两者作用所产生的结果不同
危险和预后描述的是不同的现象，对危 险而言，事件是疾病的发作。就预后而言， 事件是疾病的不同结局，包括死亡、出现 并发症、残疾和痛苦等。
二、预后研究证据的类型
（一）队列研究
队列研究被认为是预后研究最佳的设计 方案，其设计模式为：