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肿痈知识补充:1.NCCN证据级别分类：1类：基于高水平证据（如迤机对照试验）提出的建议，专家组一致同意2美A:基于低水平证提提出的建议，专家组一致同意。
B:基于低水平证据提出的建议，专家组基本同意，无明显分歧。
3类：基于任何水平证娓提出的建议，专室组意见存在明显分政*除非特别指出，NCCN对所有建议均达成2A类共识2.肿痫常用临床疗效评价指标2.1生存的疗效评价指标：1）总生存期（OS, Overall Survival）:是指从随机化（random assignmen。
开始至因任何原因引起死亡（death）的时间（失访患者为我后一次陲访时间；斫究结束时仍然存活患者，为随访结束日）。
2）中信生存期：又称半数生存期，表示洽好有50%的个体尚存活的时间。
由于裁是数据的存在，计算不同于普通的中位教，利用生存曲线，令生存率为50% 时，杂算出生存时间。
2.2肿瘤反应的疗效评价指标：1）无病生存期（DFS, Disease Free Survival）:是指从随机化开始至第一次肿瘤芨发/转移或由于任何原因导致受试者死亡的时间（失访患者为最后一次随访时间；斫究绪束时仍然存活患者，为速访结束日）。
①通常作为根治术后的主要疗效指标。
©与OS相比需要样本量更少，两组问PFS的差异往往会比两组问OS的差异更大，也就是说我们需要更少的事件数来检验出差弁.③目前对DFS存在不同定义和解释，不同研究者之间在判断疾病发发或进展时容易产生偏倚。
2)十位DFS:又称半数无病生存期，表示恰好有50%的个体来出现发发，转移的时间。
3)无进展生存期(PFS, Progress Free Survival)：指从随机分组开始到第一次肿瘤进展或死亡时间。
①通常作为晚期肿治疗效评价的重要指标。
②目前对PFS存在不同定义和解释，不同研究者之间在判断疾病复发或送展时容易产生偏倚。
4)疾病进展时间(TTP, Time To Progress):能从液机分组开始到第一次肿瘤客观进展的时间。
肿瘤常用术语
2.恶性肿瘤：也称癌症，指细胞异常增生并具有浸润、转移能力的肿瘤。
3. 良性肿瘤：指细胞异常增生但不具有浸润、转移能力的肿瘤。
4. 转移：指肿瘤细胞从原发部位经血液或淋巴系统到达其他部位生长形成新的肿瘤。
5. 原发灶：指肿瘤起源的部位。
6. 浸润：指肿瘤细胞长到周围正常组织内部并破坏周围组织的过程。
7. 手术切除：指通过手术将肿瘤及周围正常组织一同切除的治疗方法。
8. 化疗：指利用化学药物杀死或抑制肿瘤细胞的治疗方法。
9. 放疗：指利用高能量X射线或其他辐射治疗肿瘤的方法。
10. 靶向治疗：指利用能针对肿瘤细胞特定结构的药物进行治疗的方法。
11. 免疫治疗：指利用调节或提升机体免疫系统对肿瘤细胞攻击的治疗方法。
12. 化验：指通过检测血液或组织样本中的化学物质或细胞来判断肿瘤的诊断或治疗效果。
13. 影像学检查：指利用X射线、CT、MRI等技术对肿瘤进行检查诊断的方法。
14. 组织病理学检查：指通过检查病理组织切片来判断肿瘤的类
型、分级及其他特征的方法。
15. 肿瘤标志物：指可以在血液或尿液中检测到的与肿瘤相关的生化物质，用于肿瘤的诊断、预后及治疗效果的评估。
肿瘤TNM分期
1.T（tumor），是对肿瘤的评价。
常用术语及含义：TX（不能确定是否存在原发肿瘤或原发肿瘤大小无法测量）、T0（没有发现原发肿瘤）、Tis（原位癌）、T1～T4（随着肿瘤的体积或对累及周围组织的范围递增，数字越大，肿瘤累计的范围或程度就越大）。
2.N（node），是对肿瘤所在部位区域淋巴结的评价。
常用术语及含义：NX（不能确定是否存在区域淋巴结转移）、N0（没有发现区域淋巴结转移）、N1～N3（随着侵犯的区域淋巴结的范围递增，数字越大，肿瘤累及的范围就越大）。
3.M（metastasis），是对肿瘤是否远处转移的评价。
常用术语及含义：MX（不能确定是否存在远处转移）、M0（没有发现远处转移）、M1（存在远处转移）。
需注意，区域淋巴结外的其他淋巴结属于远处转移。
若患者患有肿瘤，建议及时到医院就诊，在医生的指导性接受诊治，不要自行评价病情，以免出现评价错误导致心理负担加重及影响后续治疗效果。
肿瘤知识补充：1.NCCN证据级别分类：1类：基于高水平证据(如随机对照试验)提出的建议，专家组一致同意2类 A：基于低水平证据提出的建议，专家组一致同意。
B：基于低水平证据提出的建议，专家组基本同意，无明显分歧。
3类：基于任何水平证据提出的建议，专家组意见存在明显分歧 *除非特别指出，NCCN对所有建议均达成2A类共识2.肿瘤常用临床疗效评价指标2.1 生存的疗效评价指标：1) 总生存期(OS，Overall Survival)：是指从随机化(random assignment)开始至因任何原因引起死亡(death)的时间(失访患者为最后一次随访时间；研究结束时仍然存活患者，为随访结束日)。
2) 中位生存期：又称半数生存期，表示恰好有50％的个体尚存活的时间。
由于截尾数据的存在，计算不同于普通的中位数，利用生存曲线，令生存率为50%时，推算出生存时间。
2.2 肿瘤反应的疗效评价指标：1）无病生存期(DFS，Disease Free Survival)：是指从随机化开始至第一次肿瘤复发/转移或由于任何原因导致受试者死亡的时间(失访患者为最后一次随访时间；研究结束时仍然存活患者，为随访结束日)。
通常作为根治术后的主要疗效指标。
与OS相比需要样本量更少，两组间PFS的差异往往会比两组间OS的差异更大，也就是说我们需要更少的事件数来检验出差异.目前对DFS存在不同定义和解释，不同研究者之间在判断疾病复发或进展时容易产生偏倚。
2) 中位DFS：又称半数无病生存期，表示恰好有50％的个体未出现复发/转移的时间。
3) 无进展生存期(PFS，Progress Free Survival)：指从随机分组开始到第一次肿瘤进展或死亡时间。
通常作为晚期肿瘤疗效评价的重要指标。
目前对PFS存在不同定义和解释，不同研究者之间在判断疾病复发或进展时容易产生偏倚。
4) 疾病进展时间(TTP，Time To Progress)：指从随机分组开始到第一次肿瘤客观进展的时间。
肿瘤专业术语缩写解释
SCI 科学引文索引。
NCCN 美国国立综合癌症网络 National Comprehensive Cancer Network。
CSCO 中国抗癌协会临床肿瘤学协作专业委员会。
NCI 美国国立癌症研究所Nation cancer institute 。
UICC 国际抗癌联盟Union for International Cancer Control。
DCR 疾病控制率 RECIST 。
PR 部分缓解。
CR 完全缓解。
SD 疾病稳定，介于PD和CR之间。
PD 疾病进展。
CTCAE 常见不良反应分级标准。
CBR 疾病缓解率（临床获益率）＝DCR＝CR+PR+SD 。
PFS 无疾病进展时间。
DFS 无病生存期。
RFS 无复发生存期。
TTP 至疾病进展时间。
ORR 总有效率。
OS 总生存期。
HR 风险系数。
QOL 生活质量。
RCT 随机临床研究。
EGFR 表皮生长因子受体。
VEGF 血管内皮生长因子。
AE 不良反应。
SAE 严重不良反应。
完全血液学缓解CHR；
完全细胞遗传学缓解CCR；
部分细胞遗传学缓解PCR；
主要细胞遗传学缓解MCR；
完全分子学缓解CMR；
主要分子学缓解MMR。
肿瘤治疗常用术语肿瘤治疗是指应用各种方法来治疗恶性肿瘤的过程。
在肿瘤治疗领域，有许多常用术语，理解这些术语对于患者和家属来说非常重要。
下面将介绍一些常见的肿瘤治疗术语。
1. 手术治疗手术治疗是指通过外科手术切除肿瘤组织的方法。
手术是最常见的肿瘤治疗方法之一，适用于早期肿瘤或者需要紧急处理的情况。
通过手术可以彻底清除肿瘤，并取得明确的病理结果。
2. 化疗化疗是使用抗肿瘤药物治疗恶性肿瘤的方法。
化疗可以通过口服、静脉注射、注射泵等途径进行。
化疗的原理是通过抑制肿瘤细胞的增殖和杀死已经存在的肿瘤细胞。
化疗可以用于治疗早期和晚期肿瘤，也可以用于术前或术后辅助治疗。
3. 放疗放疗是利用电离辐射杀死或抑制肿瘤细胞的方法。
放疗可以通过外部照射或内部放射源的方式进行。
放疗可以用于治疗早期和晚期肿瘤，也可以用于术前或术后辅助治疗。
放疗的副作用包括疲劳、皮肤反应、恶心等。
4. 靶向治疗靶向治疗是利用针对肿瘤细胞特定靶点的药物来治疗恶性肿瘤的方法。
靶向治疗可以通过影响肿瘤细胞的生长和分化来达到治疗的效果。
靶向治疗可以减少对正常细胞的伤害，并提高治疗的效果。
常见的靶向治疗药物包括激酶抑制剂、抗血管生成药物等。
5. 免疫治疗免疫治疗是利用激活患者自身免疫系统来攻击肿瘤细胞的方法。
免疫治疗可以通过增强免疫功能或者抑制肿瘤细胞对免疫系统的抑制来达到治疗的效果。
免疫治疗的方法包括细胞免疫疗法、肿瘤疫苗、免疫检查点抑制剂等。
6. 基因治疗基因治疗是利用基因工程技术来改变患者的基因结构或者功能以治疗肿瘤的方法。
基因治疗可以通过插入或删除特定基因来影响肿瘤细胞的生长和分化。
基因治疗是一种新兴的治疗方法，目前仍在研究和探索中。
7. 脑膜癌脑膜癌是指发生在脑膜上的恶性肿瘤。
脑膜癌常见的症状包括头痛、恶心、呕吐等。
治疗方法包括手术切除、化疗、放疗等。
8. 白血病白血病是一类恶性肿瘤，起源于造血干细胞。
白血病可以分为急性白血病和慢性白血病两种类型。
肿瘤治疗常用术语缩写肿瘤治疗领域涉及众多专业名词和术语，为了方便医务人员和患者交流，常用术语常被缩写。
本文将介绍肿瘤治疗常用术语的缩写形式，以便读者在了解这些缩写的基础上更好地理解相关内容。
一、诊断与检查1. CT（Computed Tomography）：计算机断层扫描，一种医学影像技术，通过多层次的X线图像将疾病的细节展示给医生。
2. MRI（Magnetic Resonance Imaging）：磁共振成像，一种利用磁场和无线电波生成详细人体内部结构影像的方法。
3. PET（Positron Emission Tomography）：正电子发射断层扫描，一种生物医学成像技术，通过测量放射性标记的药物在人体内的分布，用于检测肿瘤等疾病。
4. US（Ultrasonography）：超声检查，一种利用超声波图像来检测人体内部结构的诊断方法。
二、治疗方法与药物1. Surgery：手术，通过外科手段切除或修复病变组织。
2. RT（Radiation Therapy）：放射治疗，利用高能射线杀死癌细胞或减小肿瘤体积。
3. CT（Chemotherapy）：化学治疗，使用药物杀死癌细胞或阻止其生长和分裂。
4. HRT（Hormone Replacement Therapy）：激素替代治疗，通过给予患者激素来维持身体内激素水平。
5. Immunotherapy：免疫治疗，通过激活、增强或抑制免疫系统治疗肿瘤。
6. Targeted Therapy：靶向治疗，通过针对肿瘤细胞中的特定变异基因或蛋白靶点进行药物干预。
7. Clinical Trial：临床试验，通过试验新的治疗方法或药物来评估其疗效和安全性。
三、疾病与指标缩写1. NSCLC（Non-Small Cell Lung Cancer）：非小细胞肺癌，肺癌的一种常见类型。
2. CML（Chronic Myeloid Leukemia）：慢性髓系白血病，一种骨髓细胞恶性增殖性疾病。
肿瘤病理学名词解释
1. 肿瘤类型
肿瘤是指细胞异常增生形成的新生物，根据肿瘤起源的不同，可以分为以下几种类型:
- 上皮性肿瘤：起源于上皮细胞，如鳞状细胞癌、腺癌等。
- 间叶性肿瘤：起源于间叶细胞，如纤维瘤、脂肪瘤等。
- 恶性淋巴瘤：起源于淋巴细胞，如霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤等。
- 血液肿瘤：起源于造血细胞，如白血病、淋巴瘤等。
- 胚外组织肿瘤：起源于胚外组织，如神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤等。
2. 肿瘤分级
肿瘤分级是根据肿瘤的恶性程度进行分类，通常分为以下三级: - 良性肿瘤：生长缓慢，局限在原位，不侵犯周围组织和器官，通常不会转移。
- 恶性肿瘤：生长迅速，侵犯周围组织和器官，容易转移至远处器官。
- 低度恶性肿瘤：介于良性肿瘤和恶性肿瘤之间，生长速度较慢，但容易复发和转移。
3. 肿瘤分期
肿瘤分期是根据肿瘤的大小、侵犯范围、转移情况等因素进行分类，通常分为以下四期:
- I 期：肿瘤仅限于原发部位，无转移。
- II 期：肿瘤侵犯周围组织，但无远处转移。
- III 期：肿瘤侵犯周围组织，并有远处转移。
- IV 期：肿瘤广泛侵犯周围组织，或有多处远处转移。
4. 病理学术语
- 浸润：肿瘤细胞突破基底膜，侵犯周围组织。
- 转移：肿瘤细胞经淋巴道、血道等途径传播到远处器官。
- 侵袭：肿瘤细胞突破基底膜，侵犯周围组织，但尚未转移。
- 分化：肿瘤细胞与正常细胞相似的程度，分化越高，恶性度越低。
- 异型性：肿瘤细胞与正常细胞差异的程度，异型性越大，恶性度越高。
肿瘤临床实验常用缩写英文在肿瘤临床实验中，为了方便快捷地表达和交流，常常使用缩写英文。
这些缩写英文代表着特定的术语、指标、实验方法等，熟悉这些缩写对于理解和参与肿瘤临床实验非常重要。
下面是一些常用的肿瘤临床实验缩写英文及其解释。
1. AE：Adverse Event不良事件，指在实验过程中患者或受试者出现的与实验治疗或药物相关的不良反应或事件。
2. CR：Complete Response完全缓解，指肿瘤患者的肿瘤在治疗后完全消失的状态。
3. PR：Partial Response部分缓解，指肿瘤患者的肿瘤在治疗后缩小了一部分的状态。
4. PD：Progressive Disease进展性疾病，指肿瘤患者的肿瘤在治疗后继续增大或扩散的状态。
5. SD：Stable Disease稳定疾病，指肿瘤患者的肿瘤在治疗后大小和形态基本保持不变的状态。
6. ORR：Overall Response Rate总体缓解率，指患者在治疗后达到完全缓解或部分缓解的比例。
7. PFS：Progression-Free Survival无进展生存期，指患者在治疗后没有出现肿瘤进展的时间。
8. OS：Overall Survival总体生存期，指患者在治疗后的总体存活时间。
9. DOR：Duration of Response缓解持续时间，指患者在治疗后缓解的持续时间。
10. CTC：Circulating Tumor Cells循环肿瘤细胞，指从肿瘤组织中脱落和进入血液循环的肿瘤细胞。
11. ↑：Increase/Increased增加，用于表示某个指标或数值在治疗后有所增加。
12. ↓：Decrease/Decreased减少，用于表示某个指标或数值在治疗后有所减少。
13. RFS：Relapse-Free Survival无复发生存期，指患者在治疗后没有出现肿瘤复发的时间。
14. EFS：Event-Free Survival无事件生存期，指患者在治疗后没有出现任何不良事件的时间。
中位生存期1、起始事件与终点事件终点事件又称死亡事件、失效事件,她就就是研究者所关心得特定结局,而起始事件就就是反映研究对象得起始特征得事件。
2、生存时间生存时间:终点事件与起始事件之间得时间间隔。
3、删失值在随访研究中,由于某种原因未能明确地观察到随访对象发生事先定义得终点事件,无法得知随访对象得确切生存时间,这种现象称为删失。
右删失:从时间轴上看,终点事件发生在最后一次随访观察时刻得右方。
4、生存概率和生存率生存概率(ｐ)指单位时间开始时存活得个体到该时间段结束时仍然存活得可能性。
生存率S(t)指0时刻存活得个体在t时刻仍存活得概率。
生存概率就就是针对单位时间而言得,生存率就就是针对某个较长得时间段得,她就就是生存概率得累积结果。
有以上基本概念我们引出生存曲线及中位生存期得概念:生存曲线:以随访时间作横坐标、生存率作纵坐标绘制得曲线。
中位生存期:也称半数生存期,表示恰好有５0%个体活过此时间(生存率５0％所对应得生存时间)。
生存时间并非正态分布,故常用中位生存期作为某个人群生存过程得概括性描述指标。
中位生存期越长,表示疾病预后越好;中位生存期越短,表示疾病预后越差。
其数值就就就是借助生存曲线进行图标法估计。
需要注意一点,当删失数据超过样本量得50％时,无法估计中位生存时间。
在肿瘤学中,生存期就就是临床获益得金标准,但实际上ＦDA也认可采用别得肿瘤终点指标来批准药物上市。
在上个世纪70年代,FDA通常就就是基于客观应答率(objectivｅ rｅsｐonｓe ratｅ,ORＲ)来决定就就是否批准一个抗肿瘤药物。
到了80年代早期,经肿瘤药物咨询委员会(Oｎｃoloｇic Ｄrugs Ａｄｖisoｒy mitteｅ ,ＯDＡC)讨论后,ＦDA认为应基于更直接得临床获益证据,如改善生存期或患者得生存质量(QualｉｔｙOｆ Lｉfe,QOＬ)、改善身体功能或改善肿瘤相关症状,其临床获益并非一直通过客观应答率(ORR)来反映。
中位生存期1、起始事件与终点事件终点事件又称死亡事件、失效事件，它是研究者所关心的特定结局，而起始事件是反映研究对象的起始特征的事件。
2、生存时间生存时间：终点事件与起始事件之间的时间间隔。
3、删失值在随访研究中，由于某种原因未能明确地观察到随访对象发生事先定义的终点事件，无法得知随访对象的确切生存时间，这种现象称为删失。
右删失：从时间轴上看，终点事件发生在最后一次随访观察时刻的右方。
4、生存概率和生存率生存概率（p）指单位时间开始时存活的个体到该时间段结束时仍然存活的可能性。
生存率S（t)指0时刻存活的个体在t时刻仍存活的概率。
生存概率是针对单位时间而言的，生存率是针对某个较长的时间段的，它是生存概率的累积结果。
有以上基本概念我们引出生存曲线及中位生存期的概念：生存曲线：以随访时间作横坐标、生存率作纵坐标绘制的曲线。
中位生存期：也称半数生存期，表示恰好有50％个体活过此时间（生存率50％所对应的生存时间）。
生存时间并非正态分布，故常用中位生存期作为某个人群生存过程的概括性描述指标。
中位生存期越长，表示疾病预后越好；中位生存期越短，表示疾病预后越差。
其数值就是借助生存曲线进行图标法估计。
需要注意一点，当删失数据超过样本量的50％时，无法估计中位生存时间。
在肿瘤学中，生存期是临床获益的金标准，但实际上FDA也认可采用别的肿瘤终点指标来批准药物上市。
在上个世纪70年代，FDA 通常是基于客观应答率（objective response rate，ORR）来决定是否批准一个抗肿瘤药物。
到了80年代早期，经肿瘤药物咨询委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee ，ODAC）讨论后，FDA认为应基于更直接的临床获益证据，如改善生存期或患者的生存质量（Quality Of Life，QOL）、改善身体功能或改善肿瘤相关症状，其临床获益并非一直通过客观应答率（ORR）来反映。
此后的10多年，无病生存期（Dsease-Free Srvival，DFS）和持续的完全应答作为终点指标被认可。
本指导原则（草案）所涉及的主要终点指标讨论包括整体生存期（Overall Survival）、基于肿瘤评价的终点指标（如无病生存期、客观应答率、进展时间、无进展生存期、治疗失败时间）以及基于症状评价的终点指标。
具体见下表：表1.重要的肿瘤公认终点指标比较终点指标证据的适用性评价优点缺点整体生存期（OS）临床受益·需要随机研究·盲法并非必须·普遍接受的直接反映临床受益的指标·容易观察·最佳指标·要求更大样本的研究·要求更长时期的观察·受到交叉治疗的潜在影响·不能捕获到症状受益包括了非肿瘤死亡无病生存期(DFS) 加速通过或常规通过的替代指标·随机研究需要·首选盲法研究·一定程度上考虑到临床受益相对于生存期而言需要更少的样本和较短的研究周期·多数情况下不是证实生存期的替代指标·不能保持观察的中立，易产生评价偏倚·存在不同定义客观应答率（ORR）加速通过或常规通过的替代指标·常选用单臂或随机研究·在比较研究中需首选盲法·在单臂研究中可以作出评价·不是一个临床获益的直接指标·通常在少量人群中即可反映药物活性·与生存期相比数据稍显复杂完全应答率(CR) 加速通过或常规通过的替代指标·常用单臂或随机研究·在比较研究中需首选盲法·在一定条件下，持久的CR代表明显的获益·在单臂研究中可被评价·几乎没有一个药可产生高完全应答率·与生存期相比数据稍显复杂无进展生存期(PFS）加速通过或常规通过的替代指标·需要进行随机研究·首选盲法·推荐盲法复审·通过观察肿瘤的应答和稳定来反映药物活性·在治疗中通常评价先于变化·与症状终点指标相比缺失值较少·与生存期比较可用于评价更早和小样本的研究·存在不同的定义不是临床获益的直接指标·不是一个经证实的生存期替代指标·与生存期相比不能被精确观测·易产生评价偏倚·需要进行频繁的放射研究·与生存期相比数据庞大且复杂症状终点指标(Symptom Endpoints) 临床获益·通常需要随机盲法研究（除非终点指标有一个客观成份，且效应明显－见正文）·临床受益的直接观察指标·在肿瘤临床试验中盲法实施困难·缺失值常见·没有一个专门用于观测肿瘤具体症状的设备·与生存期相比数据庞大且复杂1、整体生存期（Overall Survival）整体生存期定义为随机选择的时间直到死于各种原因为止，适用于对意向性治疗人群（Intent To Treat ，ITT）进行观察。
生存期是最可靠的肿瘤终点指标，当研究能充分评价生存期时，它就是最佳的终点指标。
生存期的改善毫无疑问反映临床受益。
一旦记录有死亡时间，这个终点指标是精确的且容易观察。
作为主要终点指标的生存期关键不是置疑一个经证实了的生存期获益价值，而是难在采用大样本和足够长时间来研究生存期的改善，并由于后续的抗肿瘤治疗效应掺杂其中而难于肯定受试药对生存期的影响，或者担心药物可能对接受过治疗的人群仅有小部分有效，而难于观察出对整个受试人群的生存期疗效。
2、基于肿瘤评价的终点指标基于肿瘤评价的终点指标精确性和临床意义可因肿瘤不同而不同。
例如，在恶性间皮瘤和胰腺癌中的应答率结果是不可信的，因为目前可用的影像学检查从形态特征上说很难测量这些肿瘤大小。
当批准药物的主要研究终点指标是基于肿瘤大小时（如无进展生存期或ORR），特别是当研究本身不能做到盲法时，建议肿瘤终点指标的评价通常由不知道研究治疗如何分配的主要复审者予以核实。
2.1、无病生存期（Disease-Free Survival，DFS）无病生存期（DFS）通常定义为随机选择某个时间直到肿瘤复发或因各种原因出现死亡。
一个重要的考虑是DFS延长是否意味着本质上的获益或仅仅是生存期延长的一个潜在替代指标。
2003年12月，ODAC一致认为DFS延长代表着临床获益，但是这个利益的大小应当与辅助治疗的毒性仔细权衡比较，特别应注意对患者功能的影响。
2004年5月，ODAC建议如果某些条件能被满足的话，DFS应被认为是手术辅助条件下抗结肠癌药物的一个可接受的终点指标。
我们建议方案应就DFS定义和研究、访视的时间作出具体的规定。
因为许多原因（包括肿瘤相关症状、药物毒性、焦虑）可不按时间表评价，由于不按时间表评价在其频率或原因方面的组间差异可能产生偏倚。
如果可行，这个潜在的偏倚可以采用受试者和研究者对治疗分配的双盲来将其最小化。
由于未按时间表评价所导致的偏倚潜在效应可以采用比较两治疗组间的访视频率并通过对从不按时间访视到下一个预定访视的分配事件进行统计分析来给予评价。
DFS定义的另一个问题是之前没有肿瘤进展发生死亡能否记为DFS事件（疾病复发）或应在统计分析中进行审查。
所有关于死亡的统计分析方法均有一定局限性。
看似较小产生偏倚的方法是将所有死亡均认为由疾病复发所致。
这个方法的局限性在于潜在地削减了研究中的统计作用（冲淡了非肿瘤死亡的癌症相关事件）和潜在地、不真实地延长了长期无人观察死亡患者的DFS评价。
如果各研究组长期访视的频率不同或者如果因药物毒性的非随机脱落，后者可能产生偏倚。
一些分析将肿瘤相关死亡认为是DFS事件和审查非肿瘤死亡。
这个方法在死亡原因明确之后可能存在偏倚。
而且，任何一个审查患者的方法，无论是死亡还是最后一次访视，均假定经审查的患者与未经审查的患者有同样的复发风险。
这个关键的假设需在任何可能的死因上进行仔细检查。
由于除了癌症之外的死因普遍存在（如研究早期转移的前列腺癌患者），故审查死因是适当的。
2.2、客观应答率（Objective Response Rate，ORR）ORR是指瘤体缩小达到预计值并能持续到预计的最低时限要求的患者比例。
应答期通常是指从最初应答开始直至证实出现肿瘤进展这段时间。
FDA一般定义ORR为完全应答加上部分应答之和。
一些申请人已经提议将疾病稳定作为ORR的一个组成部分。
而疾病稳定作为一个独立的观察指标被提出来，实际表现为进展时间或无进展生存期的一个组成部分。
决定ORR临床和调整意义的重要观点包括应答期、完全应答百分比、治疗毒性以及有关肿瘤相关症状的改善。
2.3、进展时间（Time to Progression，TTP）和无进展生存期（Progression-Free Survival，PFS）过去，进展时间和无进展生存期很少用作药物批准的主要终点指标。
可以清晰地反映出临床获益的症状进展时间很少被评价，但是在良好设计（通常是盲法）的试验中是一个可信的终点指标。
2003年12月，ODAC讨论了TTP和PFS在抗癌药批准中潜在角色，相对于TTP而言委员会更倾向于PFS。
ODAC 建议依靠这些终点指标来选择临床定位，例如完全应答率很低的疾病或当在临床试验中证明生存期获益很困难时。
多数患者有明显的症状时，ODAC倾向于观察肿瘤应答和症状获益。
肿瘤进展的定义变化相差较大，所以重要的是应在方案中加以详细地具体说明。
2.3.1、PFS作为支持药物上市的终点指标PFS作为支持抗肿瘤药上市的一个终点指标，其优缺点在表1中已列出。
PFS的优点在于它能反映肿瘤的生长（这个现象可能反映了肿瘤相关疾病或死亡的因果联系），可以于生存获益证实前被评价，不会受到后续治疗的潜在的易混淆的影响（除非血液标记物的恶化导致先于进展改变治疗）。
而且，PFS的结果比生存期结果出现得更早，因此一个特定的优势，说3个月的平均改善代表一个比稍后发生的3个月平均生存获益更大的（因而更易被发现）风险比改善。
但是，PFS作为许多不同恶性肿瘤的生存期替代指标很难正式确认。
数据通常对生存期和PFS结果的关联性不能充分进行有力评价。
肿瘤试验规模常常偏小，证实现有药物的生存获益通常有限。
PFS作为支持药品上市许可的终点指标角色随不同肿瘤而变化。
在一些情况下，PFS延长可能是一个支持药品常规批准的可接受的临床获益替代终点指标，在其它情况下，它可能作为加快通过的反映临床获益的替代指标。
需重点考虑的是治疗效应大小、治疗中的毒性方面、临床获益以及可利用治疗的毒性。
这些观点将结合具体瘤种在以后的指导原则中加以讨论。
2.3.2、PFS试验设计问题关于在方案和统计分析计划中加以细化PFS的评价、观察和分析等方法学是重要的。
