医学研究设计3 PPT课件

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观察性研究
横断面调查 病例对照研究 队列研究
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横断面调查研究
目标人群
随机抽样
调查
被调查对象
疾病状态 暴露状态
图 6－3 横断面研究设计方案示意图
38ห้องสมุดไป่ตู้
病例对照研究
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观察性研究的优缺点
横断面研究：优点：可以估计患病率，可 以得到多个研究结果；缺点：患病率较低 时，不适合用横断面调查，不能估计发病 率。
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对照原则（五）
⑵不均衡的处理：应用多因素统计方法对不 均衡因素进行调整基础上再进行组间比较。 （混杂因素两段调整）
⑶例：在对某滴眼液治疗角膜炎的Ⅱ期临床试验中需
对“就诊时已发病天数”进行均衡性检验。
试验组 对照组 P值
均 数 3.77
6.70 <0.05
标准差 5.67 57.66 <0.01
重复原则 随机化原则 对照原则
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实验设计的三个基本原则
重复原则 对照原则 随机化原则
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对照原则（一）
对照的意义 没有对照，没有比较，没 有鉴别；设立合理的对照组 1、鉴别处理因素与非处理因素的作用 2、控制和减少试验误差 3、对比作用与实验条件监控作用
合理对照的原则：各组例数相等 各组间均衡可比
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第三节 样本大小的估计
样本大小估计的前提条件（决定参数） 允许误差：δ研究者提出的希望发现或允 许控制的样本与总体或两样本间差别大小; 如 =|X1-X2|, =|X-|, =|p-|; α和β 大小 已知σ或π 单双侧、设计类型、指标类型
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样本大小的估计方法
凭经验估计（约定俗成）
正常值范围估计（100 人以上） 肿瘤调查（万人以上，几千人） 人口普查（10%，5%）

• 1959 年，钱潮会诊1 例危重毒性痢疾的患儿，在
无其他有效措施情况下，试用大量阿托品进行抢 救获得成功。经过多年探索，钱潮终于使中毒性 痢疾的病死率由30 %～40 %降到0. 12 %。
可见：
• 医学科研方法实际上就是综合运用各种
逻辑推理和思维方法。
• 从一定意义上讲，逻辑思维能力是医学
研究人员科学素养的重要标志。
第三节 医学科学研究的分类
• 观察性研究：又称调查研究。仅对研究对象
进行观察，但不施加干预措施。
• 实验研究：研究对象是动物、标本或其他生
物材料；对研究对象施加干预措施。
• 临床试验：研究对象是病人；对研究对象施
加干预措施。
第四节 医学科学研究的研究方法
• 比较：比较事物之间的异同。 • 分析：分析事物各部分之间的联系。 • 归纳：从个别事实推演出一般的原理。 • 演绎：从一般到个别的推理方法 • 类比：若两类对象之间的某些属性相似，
（二）整理与分析计划
• 调查表的接收和核查：完整性和逻辑核查 • 数据编码和录入 • 设计数据整理表和数据分组 • 数据汇总 • 组织计划
二、常用的抽样方法
• 概率抽样方法（随机抽样） • 非概率抽样方法（非随机抽样）
（一）随机抽样方法
使总体中每一个个体都有已知的或可计算的 概率被抽中。
• 应用研究：应用基础研究中揭示的一般规
律，针对诊断和治疗中的某个实际问题开 展研究（如X线用于疾病的诊断和治疗）。
• 开发研究：将基础研究和应用研究的成果
转化为商品使用（X线的诊断和治疗设备）
第二节 医学科学研究的特点
• 复杂性
个体变异大 主观干扰大
• 伦理性：当以人体为研究对象时，很多研

学术价值
阐述该医学课题的学术价值， 如对医学理论和实践的贡献， 以及对学科发展的推动作用。
展望
对该医学课题未来的发展方向 和前景进行展望，包括潜在的
应用价值和市场前景。
对医学领域的贡献和影响
理论贡献
阐述该医学课题对医学理论的贡献， 如填补空白、修正错误理论等。
实践应用
说明该医学课题研究成果在实际医学 实践中的应用价值，如提高诊疗效果 、降低医疗成本等。
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医学研究进展
国内外研究现状
国内研究现状
近年来，国内医学研究在基础研究、临床研究等方面取得了 一定的进展，特别是在中医药、基因组学等领域取得了重要 突破。
国外研究现状
国际医学界在肿瘤、心血管疾病、神经退行性疾病等领域的 研究不断深入，取得了一系列突破性成果，为全球医学发展 做出了贡献。
研究热பைடு நூலகம்和趋势
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医学基础知识
人体解剖学
人体解剖学定义
人体解剖学是研究人体结构和形态的学科，是医学 专业的基础课程之一。
人体解剖学的重要性
通过学习人体解剖学，医学生可以了解人体的各个 系统和器官的形态、位置和功能，为后续的医学学 习和临床实践打下基础。
人体解剖学的研究方法
人体解剖学主要通过观察和研究尸体、模型、影像 资料等手段进行学习。
实验质量控制
制定实验质量控制标准和方法，确保实验结果的 可靠性和准确性。
数据收集和分析
数据收集方法
根据实验设计和研究目的，选 择合适的数据收集方法，确保
数据的准确性和可靠性。
数据分析方法
选择合适的数据分析方法，对 收集到的数据进行处理和分析 ，得出结论。
数据解读与报告撰写

在探求暴露因素与疾病的先后关系上，先确知其因，再观 察其果，与实验研究一致，与病例对照研究相反。
• ４、能确证暴露与疾病的因果联系
由于观察者能确切知道暴露的作用和疾病的发生，且能准 确计算发病率。
3．分类
• 队列研究按研究对象进入队列时间分为3种
类型。 ⑴前瞻性队列研究 ⑵历史性队列研究 ⑶双向性历史性队列研究
【基础医学】4临床流行病学研究设计类型（三）
调查方向
现在 将来
暴露 疾病 人数
+
a
+
-
b
研究人群
+
c
-
-
d
图 2 队列研究示意
2．特性
• １、属于观察法
暴露是客观存在的，这是与实验研究的根本区别。
• ２、设立对照组
设立对照组以资比较，与病例对照研究相同，而有别于描 述性流行病学。
• ３、由因及果
非暴露组的基本要求是有较高的可比性，即人群除未暴 露于所研究的因素外，其它各种因素的影响或人群的特征 （年龄、性别、民族、职业等）都应尽可能地与暴露组相 同。
• ⑴外对照：
职业人群及特殊暴露人群常需在该人群之外 去寻找非暴露组，故名外对照。
如以放射科医生为研究射线致病作用的暴露 对象时，可选择不接触射线或接触射线极少的五 官科医生为外对照。
PAR%
=
24
/10万 18
24 /10万
/ 10万
100%
=25%
表明该人群中口腔癌死亡有 25%是由吸烟所导致的。说明在人群口腔癌死亡中吸烟的相 对危害，若全人群不吸烟则其口腔癌死亡率可以下降 25%。
（四）优点与局限性
1）优点
• ⑴选择偏倚较小、信息偏倚； • ⑵能计算发病率及RR、AR； • ⑶可进行剂量-反应关系的评价； • ⑷可调查暴露与多种疾病的关系； • ⑸暴露与疾病的时间先后顺序明确，可验

干间隔，系统地抽取一个单位的方法。第一个系统号的确定是 随机产生的 ➢该方法简便易行，易于理解，但系统误差较大
临床医学研究常用设计方案
（3）分层抽样（stratified sampling）是先将调查总体按不同特 征分层，然后分别在各层中进行随机抽样或系统抽样，最后各 层集合组成一个样本
考虑了各层次间的影响，代表性好 如：拟调查某县农村地区高血压的患病率，首先将该县农村地
研究论证强度差，研究质量较低
临床医学研究常用设计方案
二、横断面研究种类
➢ 普查（census）
➢ 抽样调查（sampling survey）
临床医学研究常用设计方案
（一）普查
➢指在特定时间对特定范围内的全部人群进行调查。 ➢时间：较短（1～2天或1～2周） ➢范围：某个地区或具有某种特征的人群 ➢目的：疾病的早期发现和早期治疗；
➢特点：以小测大、以少窥多、以部分估计总体 ➢被抽查的人群称为总体，抽出的部分称为样本
临床医学研究常用设计方案
1.抽样方法
（1）单纯随机抽样（simple random sampling）是采用随机数字 表、抽签、抓阄等方法确定每一研究对象
➢使每个抽样单位被选入样本的机会相等 ➢较少单独使用，特别是当研究样本量较大时更少独立应用 （2）系统抽样（systematic sampling）指对全部试验对象每隔若
➢临床医生较常用，特别是基层医院的医生 ➢用于分析某种疾病的临床表现和治疗效果 ➢回顾性研究，不设立对照组 ➢论证强度较弱，难以获得真正的因果关系，属于低级别证据
临床医学研究常用设计方案
（二）病例分析的内容 病例分析在临床上应用较为广泛，几乎可以应用到临床
各个方面，主要包括： 治疗措施效果的评价； 预后结局观察； 诊断与鉴别诊断结果的描述； 主要的临床表现，即症状、体征阳性率的描述； 主要的检查结果，如心电图、彩超、CT、各项生化指标

选取样本和受试者
在这一部分，我们将讨论如何选择适当的样本和受试者来代表我们研究的目 标人群。ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
数据收集和数据分析
一旦我们收集到数据，我们将学习如何进行数据分析，以得出有意义的研究结果。
研究伦理和知情同意
研究中的伦理问题至关重要。我们将讨论如何确保我们的研究符合伦理要求， 并获得受试者的知情同意。
质量控制和实验准确性
在这一部分，我们将讨论如何确保研究的质量控制，并确保实验的准确性。
研究结果和数据分析
一旦我们完成数据收集和分析，我们将学习如何解读和呈现研究结果，以及 如何进行数据分析。
论文写作和发表
在这一部分，我们将讨论如何撰写出色的研究论文，并了解如何选择合适的 期刊发表我们的研究成果。
临床试验方法和实践
在这一部分，我们将深入了解临床试验的方法和实践，以及如何进行准确的试验和数据收集。
文献综述和背景分析
在进行研究之前，我们需要对文献进行综述，并分析当前的研究背景以确定 研究的重要性。
研究假设和研究变量
在这一部分，我们将学习如何建立研究假设，并确定研究中的相关变量。
研究方法和实验设计
在这一部分，我们将介绍常用的研究方法和实验设计，以及如何选择适当的方法来回答我们的研 究问题。
临床医学研究方法课件
本课程将深入介绍临床医学研究方法和技术，帮助学生了解研究的各个方面， 从研究设计到数据分析，以及发表论文的过程。
研究目的和研究问题
在这一部分，我们将学习如何制定明确的研究目的和研究问题，以便在研究 中有一个清晰的方向。
计划研究设计
一个良好的研究设计是成功的关键。我们将学习如何选择适当的研究设计来 回答我们的研究问题。

自身免疫性疾病
探讨自身免疫性疾病的分类、发病机 制、诊断标准及治疗策略，包括免疫 抑制治疗和生物治疗等。
医学案例分享与讨论
总结词
分享真实的医学案例，通过案例分析提高医生对疾病的认 识和处理能力，促进医生之间的交流与合作。
急性心肌梗死
分享一例急性心肌梗死的救治过程，分析其临床表现、诊 断方法及治疗方案，讨论救治过程中的经验和教训。
重要性。
罕见疾病的诊断与治疗
总结词
探讨罕见疾病的临床表现、诊断方法 及治疗策略，提高医生对罕见病的认 识和处理能力。
戈谢病
介绍戈谢病的病因、临床表现、诊断 方法及最新治疗方案，包括酶替代疗 法和基因治疗等。
肺动脉高压
阐述肺动脉高压的发病机制、临床表 现、诊断标准及治疗进展，强调早期 诊断和个体化治疗的重要性。
医学继续教育的重要性
01
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医学知识更新
阐述医学知识不断更新发 展的特点，说明继续教育 对医生保持专业知识和技 能的重要性。
提高医疗质量
分析继续教育对提高医生 临床技能和医疗质量的作 用，以及在医疗安全方面 的积极影响。
个人职业发展
说明继续教育对医生个人 职业发展的意义，包括职 称晋升、学术地位提升等 方面的影响。
疾病发生与发展
总结词
解析疾病发生与发展的过程，帮助医学生和医生更好地理解疾病的演变和预防 。
详细描述
介绍常见疾病的发病机制、病理变化和病程发展，如高血压、糖尿病、肿瘤等 。通过分析疾病的演变过程，揭示疾病发生的原因和影响因素，提出针对性的 预防和治疗措施。
药物治疗与作用机制
总结词
阐述药物治疗的作用机制，帮助医学生和医生合理选用药物 。

– 是一种简单实用的随机化方法。
– 可以进行随机抽样、随机分组。
表 随机数字表
（1）随机抽样：
• 例如，欲在某医院门诊随访的250名高血压
患者中随机抽取20名作为一种降压新药的 试验对象。
– 先将250名高血压患者从1～250顺序编号，
– 然后从随机数字表任何一行的任何一列开始， 顺序产生20个00～99之间的随机数，
– 可先从第1～20（第一部分）之间随机抽出一 个观察单位，如为12号，
– 此后按每隔20抽取一个单位，即32、52、 72……至1992号组成样本。
• 系统抽样的优点：
– 简单易行， – 适用于大样本的流行病学调查， – 样本的观察单位在总体中分布均匀， – 抽样代表性较好。
• 系统抽样的缺点
– 每个数字乘以250取前3位数，超过250号的， 取前2位数，重复的数弃去重抽，
– 最后，以对应编号的患者组成参加本次试验的 样本。
– 注意，一旦确定行、列或斜向顺序后，中途不 能任意更改方向。
(2)随机分组：
• 例如，欲将合乎试验要求的20名患者，随机分配
为试验组(T)，对照组(C)2组。
– 首先将患者从1至20编号，
• 在分层随机分组中，主要以研究对象中某
些可能产生混杂作用的特征作为分。
• 层因素，如研究对象的重要临床特征或预
后因素（包括年龄、性别、病情、有无并 发症等）。
• 临床医学研究中的分层因素：
– ①研究疾病或其并发症的危险因素； – ②对所研究疾病预后有明显影响的因素； – ③遵循最小化原则，将分层因素控制到最低限
临床医学研究设计的基本原则 医学
科研设计的基本原则
1. 随机原则 2. 对照原则 3. 均衡原则 4. 重复原则 5. 盲法原则（临床试验时，可属均衡之列） 作用：减少误差，提高实验效率。

改变选题的组合因素，编制新的题目。
运用多学科或学科间配合的途径，在更高的层
次上研究既往提出的问题或开辟新的研究。
四、题目的结构--具体而明确

基本结构形式

研究方法学在题目中的地位
基本结构形式 M题目应当明确、具体，能反映研究的 主要内容。 M题目的基本结构形式与所要研究的课 题方面有关。
医学科学研究的特点
1、探索性和创新性 2、继承性和积累性 3、个人独立思考和集体性 4、研究对象特殊
5、医学科研方法困难
6、医学科研的内容复杂
医学科研的目的
1、提高诊断水平 2. 提高治疗效果
3. 改善预后
4. 疾病病因的宏观研究
提高诊断水平
临床医生的日常工作：疾病诊断 诊断试验的概念: 应用各种实验室检测技术、医疗仪器检查以及 对病人进行病史采集和体格检查等，目的在于对疾 病作出诊断，所采用方法称为诊断试验。
疾病，促进身心康复，提高人口素质的策略和措施 的科学研究。
医学科研面临的机遇和挑战
疾病谱发生较大变化
致病因素发生多样化
现代医学模式发生了很大转变 人类认识自我和保护自我的努力延续今，能够在基 因水平方面认识生命、改变生命，甚至复制生命， 但不能挽救恶性肿瘤、艾滋病和先天遗传缺损等病 人的生命。
临床实践工作中，面对患者及其家属的问题：疾病是否复发？ 是否有后遗症？能活多久？等，为做出确切回答，医生必须 在掌握真实、可靠证据的基础上，对患者的预后做出客观判 断。
疾病病因的宏观研究
正确地认识病因是选择特异性诊断和进行有针对性 防治的基础。 临床医生直接面对病人，可以及时获得最新的病因
进行研究，从而填补国内空白，引进新的医学科学技术。

二、受试对象 受试对象（研究对象）：是处理因素作用的客体， 是根据研究目的确定的研究总体。 按受试对象不同实验可以分为三类： 1.动物实验（animal experiment） 2.临床试验（clinical trial） 3.现场试验（field trial）
受试对象应作严格规定，保证其同质性和代表性: 受试对象应满足三个基本条件： 一是对处理因素敏感； 二是特异性，即不受非处理因素干扰； 三是反应必须稳定。
分组结果 : 第 1,3,10,12,15 号小白鼠分到 A 组 ; 第 2,4,9,13,14号小白鼠分到B组;第5,6,7,8,11号小白 鼠分到C组。
SAS实现
实验设计在SAS中可通过proc plan命令实现，该 命令主要用于实验设计分组。常用的语句有： Procplan <选项>; Factors因素名称=m 抽样方式; Proc plan最主要的选项是“seed=”，设定随机 数产生的种子。
实验设计
实验设计的基本要素
实验设计的基本原则
常用实验设计方法
样本含量估计
常用的实验设计类型
完全随机设计(completely randomized design) 配对设计(paired design) 随机区组设计(randomized block design) 交叉设计(cross-over design) 析因设计(factorial design) 序贯试验(sequential trial)
两者的区别—是否施加干预
调查性研究：因素客观存在，研究者 不能主动设置研究因素， “被动”观察研究因素 的效应 实验性研究：因素人为设置，研究 者能主动设置处理因 素，在其它因素控制 下观察因素的效应