医学研究设计(1) PPT课件

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观察性研究
横断面调查 病例对照研究 队列研究
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横断面调查研究
目标人群
随机抽样
调查
被调查对象
疾病状态 暴露状态
图 6－3 横断面研究设计方案示意图
38ห้องสมุดไป่ตู้
病例对照研究
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观察性研究的优缺点
横断面研究：优点：可以估计患病率，可 以得到多个研究结果；缺点：患病率较低 时，不适合用横断面调查，不能估计发病 率。
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对照原则（五）
⑵不均衡的处理：应用多因素统计方法对不 均衡因素进行调整基础上再进行组间比较。 （混杂因素两段调整）
⑶例：在对某滴眼液治疗角膜炎的Ⅱ期临床试验中需
对“就诊时已发病天数”进行均衡性检验。
试验组 对照组 P值
均 数 3.77
6.70 <0.05
标准差 5.67 57.66 <0.01
重复原则 随机化原则 对照原则
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实验设计的三个基本原则
重复原则 对照原则 随机化原则
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对照原则（一）
对照的意义 没有对照，没有比较，没 有鉴别；设立合理的对照组 1、鉴别处理因素与非处理因素的作用 2、控制和减少试验误差 3、对比作用与实验条件监控作用
合理对照的原则：各组例数相等 各组间均衡可比
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第三节 样本大小的估计
样本大小估计的前提条件（决定参数） 允许误差：δ研究者提出的希望发现或允 许控制的样本与总体或两样本间差别大小; 如 =|X1-X2|, =|X-|, =|p-|; α和β 大小 已知σ或π 单双侧、设计类型、指标类型
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样本大小的估计方法
凭经验估计（约定俗成）
正常值范围估计（100 人以上） 肿瘤调查（万人以上，几千人） 人口普查（10%，5%）

• 1959 年，钱潮会诊1 例危重毒性痢疾的患儿，在
无其他有效措施情况下，试用大量阿托品进行抢 救获得成功。经过多年探索，钱潮终于使中毒性 痢疾的病死率由30 %～40 %降到0. 12 %。
可见：
• 医学科研方法实际上就是综合运用各种
逻辑推理和思维方法。
• 从一定意义上讲，逻辑思维能力是医学
研究人员科学素养的重要标志。
第三节 医学科学研究的分类
• 观察性研究：又称调查研究。仅对研究对象
进行观察，但不施加干预措施。
• 实验研究：研究对象是动物、标本或其他生
物材料；对研究对象施加干预措施。
• 临床试验：研究对象是病人；对研究对象施
加干预措施。
第四节 医学科学研究的研究方法
• 比较：比较事物之间的异同。 • 分析：分析事物各部分之间的联系。 • 归纳：从个别事实推演出一般的原理。 • 演绎：从一般到个别的推理方法 • 类比：若两类对象之间的某些属性相似，
（二）整理与分析计划
• 调查表的接收和核查：完整性和逻辑核查 • 数据编码和录入 • 设计数据整理表和数据分组 • 数据汇总 • 组织计划
二、常用的抽样方法
• 概率抽样方法（随机抽样） • 非概率抽样方法（非随机抽样）
（一）随机抽样方法
使总体中每一个个体都有已知的或可计算的 概率被抽中。
• 应用研究：应用基础研究中揭示的一般规
律，针对诊断和治疗中的某个实际问题开 展研究（如X线用于疾病的诊断和治疗）。
• 开发研究：将基础研究和应用研究的成果
转化为商品使用（X线的诊断和治疗设备）
第二节 医学科学研究的特点
• 复杂性
个体变异大 主观干扰大
• 伦理性：当以人体为研究对象时，很多研

学术价值
阐述该医学课题的学术价值， 如对医学理论和实践的贡献， 以及对学科发展的推动作用。
展望
对该医学课题未来的发展方向 和前景进行展望，包括潜在的
应用价值和市场前景。
对医学领域的贡献和影响
理论贡献
阐述该医学课题对医学理论的贡献， 如填补空白、修正错误理论等。
实践应用
说明该医学课题研究成果在实际医学 实践中的应用价值，如提高诊疗效果 、降低医疗成本等。
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医学研究进展
国内外研究现状
国内研究现状
近年来，国内医学研究在基础研究、临床研究等方面取得了 一定的进展，特别是在中医药、基因组学等领域取得了重要 突破。
国外研究现状
国际医学界在肿瘤、心血管疾病、神经退行性疾病等领域的 研究不断深入，取得了一系列突破性成果，为全球医学发展 做出了贡献。
研究热பைடு நூலகம்和趋势
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医学基础知识
人体解剖学
人体解剖学定义
人体解剖学是研究人体结构和形态的学科，是医学 专业的基础课程之一。
人体解剖学的重要性
通过学习人体解剖学，医学生可以了解人体的各个 系统和器官的形态、位置和功能，为后续的医学学 习和临床实践打下基础。
人体解剖学的研究方法
人体解剖学主要通过观察和研究尸体、模型、影像 资料等手段进行学习。
实验质量控制
制定实验质量控制标准和方法，确保实验结果的 可靠性和准确性。
数据收集和分析
数据收集方法
根据实验设计和研究目的，选 择合适的数据收集方法，确保
数据的准确性和可靠性。
数据分析方法
选择合适的数据分析方法，对 收集到的数据进行处理和分析 ，得出结论。
数据解读与报告撰写

效量(ED50)，因为在这个水平药效曲线的斜 率最大，如某因素对药效有影响，则可明显 的反映出来。
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假如进行毒性试验(如：烹调油烟毒性试验）， 则应选择超过最大安全量的不同剂量，以分别找 出半数致死量(LD50)与最大致死量(LDloo)。
但若进行两种药物的药效比较试验，则两者均 应采用多个不同剂量，以便对两个药物的剂量— 效应曲线进行较全面的分析。
例如《性别和年龄与心肌梗死患者死亡的关
系》课题，性别和年龄就是被试因素。
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《ABO 血 型 与 成 人 男 性 血 液 流 变 性 的 关 系 》 课题，ABO血型就是被试因素。 怎样选择被试因素：
取决于试验目的。
如：研究刺激与平滑肌机械反应的关系，无 疑刺激是被试因素；研究药物对某病的疗效， 必然药物是被试因素，研究危险因素与某病病 情和预后的关系，必然危险因素是被试因素。
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⑶、多因素单水平
比较不同药物、不同疗法、不同复方、同一复 方中的不同单味中药、同一单味中药中不同有效 成分的疗效，或者比较不同因素在某一疾病中的 作用，通常需要采用这类试验。
如中西医结合研究中，比较中药与西药联合的 疗效，属于这类试验。
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⑷、多因素多水平 事物之间的联系是复杂的，生物效应更
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何谓医学科研的基本要素？
下面看一个事例：
《肿瘤课题。仔 细分析这一研究课题它由三要素组成，即： 被试因素（肿瘤坏死因子），受试对象（人 脐静脉内皮细胞），试验效应（组织因子和 凝血酶调制素表达的改变） 。
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通常将这三个组成部分称为科研的三要 素，涉及医学科方面的研究即为医学科研 的三要素。

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2.３ 随机区组设计实例２
［例6］某脑电图室观察家兔注射AT3前 后脑电图波形的变化，观测结果见表3， 请分析注射AT3前后脑电图波形之间的 差别有无统计学意义。
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表3 注射AT3后不同时间点上家兔脑电图波形的变化率 ━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━ 家兔 变 化 率 （％） 编号 注前 注射后１小时 注射后２４小时 注射后４８小时 ───────────────────────────── 1 29 37 27 38 2 28 44 31 33 3 38 52 38 39 4 29 35 36 34 5 34 41 31 30 6 41 43 42 29 ━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━
有无问题？
中国·首医
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1996年对我国4586篇论文统计（中 华医学会系列杂志占6.9%），数据分析 方法误用达55.7%。 最近几年，军事医学科学院胡良 平教授提及了一个令人触目惊心的数 据：全国各类医学期刊中，有统计学 错误的论著竟占到80%。 从笔者多年来对医学科技杂志审稿 的经历中，也证实了以上统计学专家的 结论。
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随机区组设计实例1
［例 5 ］某研究所研制了三个降血脂中药复方 制剂，现拟对三个复方与标准降脂药(• 安妥明) 的疗效进行比较。取品种相同、健康的雄性家 兔16只，按其体重大小分为四个配伍组，各药 物组的动物均饲以同样高脂饮食，并每日分别 灌以不同药物，第45天处死动物，观察其冠状 动脉根部动脉粥样硬化斑块大小，资料见表 2 。 试比较不同药物是否对动脉粥样硬化斑块 形成的面积大小的有影响?
随机化方面常见的问题有：
-对照研究中未采用随机化分组方法。 -随机化方法错误，如奇偶数、单双日、入院顺序 等 -论文中没有描述分组方法或随机化方法描述不充 分（单纯、分层、系统及整群随机抽样法；随机 数目表、计算机生成随机数字）。

干间隔，系统地抽取一个单位的方法。第一个系统号的确定是 随机产生的 ➢该方法简便易行，易于理解，但系统误差较大
临床医学研究常用设计方案
（3）分层抽样（stratified sampling）是先将调查总体按不同特 征分层，然后分别在各层中进行随机抽样或系统抽样，最后各 层集合组成一个样本
考虑了各层次间的影响，代表性好 如：拟调查某县农村地区高血压的患病率，首先将该县农村地
研究论证强度差，研究质量较低
临床医学研究常用设计方案
二、横断面研究种类
➢ 普查（census）
➢ 抽样调查（sampling survey）
临床医学研究常用设计方案
（一）普查
➢指在特定时间对特定范围内的全部人群进行调查。 ➢时间：较短（1～2天或1～2周） ➢范围：某个地区或具有某种特征的人群 ➢目的：疾病的早期发现和早期治疗；
➢特点：以小测大、以少窥多、以部分估计总体 ➢被抽查的人群称为总体，抽出的部分称为样本
临床医学研究常用设计方案
1.抽样方法
（1）单纯随机抽样（simple random sampling）是采用随机数字 表、抽签、抓阄等方法确定每一研究对象
➢使每个抽样单位被选入样本的机会相等 ➢较少单独使用，特别是当研究样本量较大时更少独立应用 （2）系统抽样（systematic sampling）指对全部试验对象每隔若
➢临床医生较常用，特别是基层医院的医生 ➢用于分析某种疾病的临床表现和治疗效果 ➢回顾性研究，不设立对照组 ➢论证强度较弱，难以获得真正的因果关系，属于低级别证据
临床医学研究常用设计方案
（二）病例分析的内容 病例分析在临床上应用较为广泛，几乎可以应用到临床
各个方面，主要包括： 治疗措施效果的评价； 预后结局观察； 诊断与鉴别诊断结果的描述； 主要的临床表现，即症状、体征阳性率的描述； 主要的检查结果，如心电图、彩超、CT、各项生化指标

– 是一种简单实用的随机化方法。
– 可以进行随机抽样、随机分组。
表 随机数字表
（1）随机抽样：
• 例如，欲在某医院门诊随访的250名高血压
患者中随机抽取20名作为一种降压新药的 试验对象。
– 先将250名高血压患者从1～250顺序编号，
– 然后从随机数字表任何一行的任何一列开始， 顺序产生20个00～99之间的随机数，
– 可先从第1～20（第一部分）之间随机抽出一 个观察单位，如为12号，
– 此后按每隔20抽取一个单位，即32、52、 72……至1992号组成样本。
• 系统抽样的优点：
– 简单易行， – 适用于大样本的流行病学调查， – 样本的观察单位在总体中分布均匀， – 抽样代表性较好。
• 系统抽样的缺点
– 每个数字乘以250取前3位数，超过250号的， 取前2位数，重复的数弃去重抽，
– 最后，以对应编号的患者组成参加本次试验的 样本。
– 注意，一旦确定行、列或斜向顺序后，中途不 能任意更改方向。
(2)随机分组：
• 例如，欲将合乎试验要求的20名患者，随机分配
为试验组(T)，对照组(C)2组。
– 首先将患者从1至20编号，
• 在分层随机分组中，主要以研究对象中某
些可能产生混杂作用的特征作为分。
• 层因素，如研究对象的重要临床特征或预
后因素（包括年龄、性别、病情、有无并 发症等）。
• 临床医学研究中的分层因素：
– ①研究疾病或其并发症的危险因素； – ②对所研究疾病预后有明显影响的因素； – ③遵循最小化原则，将分层因素控制到最低限
临床医学研究设计的基本原则 医学
科研设计的基本原则
1. 随机原则 2. 对照原则 3. 均衡原则 4. 重复原则 5. 盲法原则（临床试验时，可属均衡之列） 作用：减少误差，提高实验效率。

改变选题的组合因素，编制新的题目。
运用多学科或学科间配合的途径，在更高的层
次上研究既往提出的问题或开辟新的研究。
四、题目的结构--具体而明确

基本结构形式

研究方法学在题目中的地位
基本结构形式 M题目应当明确、具体，能反映研究的 主要内容。 M题目的基本结构形式与所要研究的课 题方面有关。
医学科学研究的特点
1、探索性和创新性 2、继承性和积累性 3、个人独立思考和集体性 4、研究对象特殊
5、医学科研方法困难
6、医学科研的内容复杂
医学科研的目的
1、提高诊断水平 2. 提高治疗效果
3. 改善预后
4. 疾病病因的宏观研究
提高诊断水平
临床医生的日常工作：疾病诊断 诊断试验的概念: 应用各种实验室检测技术、医疗仪器检查以及 对病人进行病史采集和体格检查等，目的在于对疾 病作出诊断，所采用方法称为诊断试验。
疾病，促进身心康复，提高人口素质的策略和措施 的科学研究。
医学科研面临的机遇和挑战
疾病谱发生较大变化
致病因素发生多样化
现代医学模式发生了很大转变 人类认识自我和保护自我的努力延续今，能够在基 因水平方面认识生命、改变生命，甚至复制生命， 但不能挽救恶性肿瘤、艾滋病和先天遗传缺损等病 人的生命。
临床实践工作中，面对患者及其家属的问题：疾病是否复发？ 是否有后遗症？能活多久？等，为做出确切回答，医生必须 在掌握真实、可靠证据的基础上，对患者的预后做出客观判 断。
疾病病因的宏观研究
正确地认识病因是选择特异性诊断和进行有针对性 防治的基础。 临床医生直接面对病人，可以及时获得最新的病因
进行研究，从而填补国内空白，引进新的医学科学技术。

量化研究与定位问题
1 量化研究方法
介绍量化研究的基本原理和常用方法。
2 定位问题
讨论如何准确定义和定位研究中的问题。
3 研究假设
说明如何建立和测试研究假设。
研究基本设计
1
交叉设计
解释交叉设计的概念和应用。
回溯设计
2
介绍回溯设计的特点和分析方法。
3
随机分组
讨论如何进行随机分组以降低偏见。
非随机化研究设计
观察性研究
解释观察性研究的原理和优缺点。
实验性研究
介绍实验性研究的设计和分析方法。
随机化研究设计
随机对照试验
解释随机对照试验的设计和执行要点。
多中心试验
讨论多中心试验的设计和数据分析问题。
配对设计
介绍配对设计在随机化研究中的应用。
群组随机化设计
说明群组随机化设计的原理和使用场景。
盲法与安慰剂
1 单盲研究
2 双盲研究
解释单盲研究的原理和盲法实施方法。
介绍双盲研究的优势和如何保持盲法。
3 安慰剂对照设计
讨论安慰剂对照设计在临床试验中的应用。
抽样和样本量的计算
1
简单随机抽样
解释简单随机抽样的原理和抽样方法。
2
样本量计算
介绍如何计算样本量以获得可靠的研究结果。
3
分层抽样
(彭 志行)
本演示文稿将介绍医学统计学研究设计的各个方面，包括其意义和目标，研 究类型和基本设计，以及数据管理和统计软件的应用。
概述医学统计学-研究设计
概览
介绍医学统计学-研究设计的概念和重要性。
发展历程
了解医学统计学-研究设计的发展和应用现状。
应用领域

研究者需采取必要的措施，确保受试者的个人信 息和医疗记录得到保密，防止信息泄露和滥用。
在研究过程中，应避免对受试者造成不必要的困 扰和伤害，尊重他们的尊严和人格。
05 医学科研设计的实际应用
临床研究
总结词
临床研究是医学科研设计中最重要的应用之一，旨在评估药物、设备或治疗方法的疗效 和安全性。
详细描述
医学科研设计的原则
科学性原则
研究设计应基于充分的科学理论和证据 ，确保研究的科学性和可靠性。
伦理原则
研究设计应遵循伦理原则，保护受试 者的权益和安全，避免任何形式的伤
害和侵犯。
实用性原则
研究设计应考虑实际应用的需要，确 保研究结果能够为临床实践提供指导 。
创新性原则
研究设计应注重创新，探索新的方法 和思路，推动医学科学的进步和发展 。
《医学科研设计》ppt课件
目录
• 医学科研设计概述 • 医学科研设计的基本要素 • 医学科研设计的主要类型 • 医学科研设计的伦理问题 • 医学科研设计的实际应用 • 医学科研设计案例分析
01 医学科研设计概述
定义与特点
定义
医学科研设计是对医学研究过程 进行科学规划和安排的一种方法 ，旨在确保研究的科学性、可靠 性和有效性。
性和数据的可靠性。
04 医学科研设计的伦理问题
伦理审查
01
伦理审查是医学科研设计中的 重要环节，旨在确保研究符合 伦理原则，保护受试者的权益 和安全。
02
在进行医学科研项目前，必须 通过伦理审查委员会的审查， 确保研究方案符合伦理标准和 法律法规。
03
伦理审查的内容包括研究目的 、方法、风险和受益等方面， 以及是否充分尊重受试者的知 情同意权和隐私权。

实验设计
实验设计的基本要素
实验设计的基本原则
常用实验设计方法
样本含量估计
实验设计的基本原则 实验设计的三原则： 对照（control） 随机（randomization） 重复（replication）
一、对照原则 目的：控制混杂因素和偏倚；显露处理因素的效应； 判断不良反应。 对照的方式： (1)安慰剂对照(placebo control) (2)空白对照(blank control) (3)实验对照(experimental control) (4)自身对照(self control) (5)标准对照(standard control)
分组结果 : 第 1,3,10,12,15 号小白鼠分到 A 组 ; 第 2,4,9,13,14号小白鼠分到B组;第5,6,7,8,11号小白 鼠分到C组。
SAS实现
实验设计在SAS中可通过proc plan命令实现，该 命令主要用于实验设计分组。常用的语句有： Procplan <选项>; Factors因素名称=m 抽样方式; Proc plan最主要的选项是“seed=”，设定随机 数产生的种子。
三、实验效应 实验效应：是处理因素作用于受试对象的反应 (response)和结局(outcome)，它通常以某些观察 指标(统计学常称为变量)为载体来体现。 观察指标的具体要求：
1.客观性： 2.特异性和灵敏性： 特异度（specificity）反映鉴别真阴性的能力； 灵敏度（sensitivity）反映检出真阳性的能力。 3.指标的盲法观察：为消除或最大限度地减少主观偏 性，在设计时常采用盲法(blind method)。 单盲法(single blind method) 双盲法(double blind method) 三盲法(triple blind method)